Rejukon Biopharm Co., Ltd.

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有13个新药获批上市。其中，NDA批准5个，BLA批准3个，新复方批准1个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。 9月23日，Ipsen的Kayfanda®（Odevixibat）在欧盟获批用于治疗6个月或以上患者的Alagille综合征（ALGS）中的胆汁淤积性瘙痒症。Kayfanda是每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运（IBAT）抑制剂，可阻断回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），最终导致肝脏中形成的血清胆汁酸减少。数据表明，Kayfanda组患者从基线到6个月抓挠严重程度有统计学意义和临床意义的改善，治疗结束时血清胆汁酸浓度也显示出统计学上的显着降低。 9月24日，君实生物宣布抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗于近日获得欧盟委员会批准用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期/复发或转移性食管鳞癌（ESCC）成人患者的一线治疗。研究结果显示，两种适应症疗效显著，安全性良好，能为患者带来更好的生存希望。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有6个新药申报上市。其中，NDA申报3个，BLA申报2个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加3个NDA/BLA申报。 9月25日， IntraBio宣布FDA接受IB1001的新药申请，用于治疗C型尼曼匹克病。IB1001-301试验达到了所有主要和关键次要终点，改善了患者的神经系统体征和症状、功能和生活质量，且该药物耐受性良好。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有5个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药3个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加2个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月23日，uniQure NV宣布FDA已授予AMT-191孤儿药资格认定，用于治疗法布里病。AMT-191的I/IIa期临床试验由两个队列组成：6x10的低剂量队列（13GC/kg）和3x10的高剂量队列（14GC/kg），通过一次性静脉输注给药。患者将继续接受常规的酶替代疗法，直到满足戒断标准，并将接受为期24个月的随访。该试验将通过测量溶酶体酶aGLA-A的表达来探索安全性、耐受性和疗效的早期迹象。 9月25日，Elixirgen Therapeutics宣布FDA已授予EXG-34217罕见儿科疾病资格认定（RPDD），用于治疗先天性角化不良和相关端粒生物学疾病（DC/TBD）患者。EXG-34217由自体CD34+造血干细胞（HSC）组成，这些细胞已用于EXG-001离体处理（EXG-001是一种仙台病毒载体）。该公司目前正在辛辛那提儿童医院医疗中心招募患者进行I/II期试验，以评估EXG-34217在端粒生物学疾病患者中的作用。 特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计60条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及免疫系统疾病等共计12个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为17条：涉及化学药9条，生物药7条，细胞疗法1条。 9月24日，迈英诺医药宣布，其新型皮肤药物MDI-1228_mesylate凝胶获得FDA默示许可，正式进入II期临床试验，适应症为由糖尿病引起的慢性溃疡性病足。临床前的研究显示，MDI-1228通过促进伤口处脂肪干细胞以及肌成纤维细胞的生成来从根本上改善伤口的愈合，有望在临床上给糖尿病足患者带来极大的受益。 9月26日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上注册了B7H3 ADC新药YL201治疗小细胞肺癌的III期临床试验，计划入组438例复发性小细胞肺癌患者，预计2027年底初步完成，主要终点为OS。在2024 ESMO会议上，宜联生物披露了YL201最新临床数据：截至2024年8月9日，在276例存在至少一次基线后肿瘤评估的患者中，ORR为44.6%，DCR为83.7%。YL201在ES-SCLC患者中的ORR为68.1%，mPFS为6.2个月。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（含中国）医药交易时间共计34起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有3个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准1个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。 9月25日，NMPA官网最新公示，锐康迪医药申报的磷酸奥唑司他片上市申请已获得批准。根据CDE优先审评公示，该药本次获批的适应症为：治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。磷酸奥西卓司他薄膜衣片（Osilodrostat）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂，它可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。 9月25日，海和药物和大化制药共同宣布：双方合作开发的紫杉醇口服溶液获得NMPA批准在中国大陆上市：用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者的治疗。截止2023年2月15日，mOS试验组为9.13个月，紫杉醇口服溶液优于紫杉醇注射液，中位OS延长了2.59个月（HR 0.770, 95.5% CI: 0.635, 0.934, p=0.006）。安全性方面，整体安全耐受。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有32个新药获临床默示许可，涉及52个受理号。其中，化学药22个，治疗用生物制品9个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少8个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有8个新药申报上市，涉及11个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品4个。与上个统计周期相比，本次减少6个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有61个新药申报临床，涉及104个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品33个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加60个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有6个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药3个。与上次统计周期相比，本次增加4个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月23日，CDE官网公示，箕星药业申报的Aficamten片拟纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。临床前研究显示，Aficamten可通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。研究结果表明，Aficamten治疗24周能显著提高运动能力，患者经心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）提高了1.8mL/kg/min。此外，Aficamten的治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，且耐受性良好。 9月25日，CDE官网公示，荣昌生物申报的注射用维迪西妥单抗拟纳入优先审评，适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。研究结果显示，经注射用维迪西妥单抗治疗，患者中位RWPFS为5.9个月，ORR为29.6%，其中1例患者获得完全缓解。在曲妥珠单抗耐药和难治性患者中，RC48的中位RWPFS分别为6.5个月和5.6个月。 国内监管机构特殊资格认定药物（部分） 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及肿瘤、感染和神经系统疾病共计3个领域。其中，化学药3条，生物药4条。与上次统计周期相比，本次减少4条国内新药临床研发状态更新。 9月24日，瑞吉康自主研发的肌萎缩侧索硬化症AAV基因治疗药物RJK002的I期临床试验正式进入临床试验研究全速推进阶段。单臂IIT研究研究显示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低剂量和部分中剂量患者中得到了令人欣喜的效果：RJK002在24周的治疗后降低患者生物标志物神经丝轻链（NfL）的水平接近60%。2023年10月，RJK002已获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。 9月27日，2024年CSCO学术年会上，正大天晴口头报告了1类新药库莫西利胶囊在针对内分泌经治的激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌III期临床（TQB3616-III-01）的最新成果：中位无进展生存期（PFS）为16.62个月，客观缓解率（ORR）为40.21%，总生存期（OS）呈获益趋势，其增强的CDK2和CDK4抑制活性可能有助于在临床上克服目前CDK4/6抑制剂的耐药性问题。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于公开征求《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 近年来，我中心收到多个地中海贫血基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范该类临床试验设计，我中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》，现形成征求意见稿。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻 双抗龙头康方生物，即将打出“下一张王牌” 到目前为止，康方生物称得上2024年港股市场“最靓的仔”之一。 截至9月25日收盘，康方生物今年累计涨幅达到36.75%，总市值高达549.4亿港元。尤其自5月底公布PD-1/VEGF双抗依沃西单抗头对头研究击败K药以来，股价蹭蹭蹭往上涨，期间最高涨幅一度超过120%。 值得一提的是，康方生物在双抗、抗肿瘤领域大放异彩后，其创新故事远未结束，自免管线正蓄势待发，准备续写新的传奇。更多资讯，请阅读原文 百亿级宝剑出鞘？BMS不藏了 一石激起千层浪。 百时美施贵宝（BMS）手里的一把价值百亿美元的锋利宝剑，终于出鞘了：9月26日，KarXT获FDA批准上市，成为数十年来首个获批的全新机制的精神分裂症治疗药物。 KarXT是BMS在2023年12月斥资140亿美元收购Karuna而获得的潜在超级大药，Evaluate预期其2030年销售额有望达到31亿美元。 这对于拳头产品面临专利悬崖、渴求新产品补缺的BMS，无疑将是摆脱困境的一次重大转折。更值一提的是，这还不是BMS未来带给市场的唯一惊喜。更多资讯，请阅读原文 这些国产创新药，即将获批上市 虽然行业仍处于寒冬时期，但创新药企却取得了不错的“成绩单”，中国药企在创新的靶点和机制研究上不断取得新的进展，拓展产品管线，近期，将有哪些创新药获批上市？本文对主要创新药企的产品管线及研发进展进行梳理，从中选择出有望在近阶段获批上市的创新药，与读者分享。 信达生物：玛仕度肽减重、降糖适应症均已递交NDA 2024年H1产品收入实现38.1亿元，同比增长55%，信迪利单抗等主要产品销售表现持续强劲，对收入贡献日益增加。 信达生物的管线储备丰富，截至目前共递交5项新药NDA，包括IBI310（CTLA-4）用于……更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1011创新药周报”，即可下载。

2024年9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称“瑞吉康”）自主研发的肌萎缩侧索硬化症（简称“ALS”，也称“渐冻症”）AAV基因治疗药物RJK002 Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院(以下简称“北医三院”)顺利举行，标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。 本次临床研究名为“在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中评价单次鞘内注射RJK002注射液的安全性和疗效的单臂、多中心、开放的Ⅰ期临床研究”，由国内著名渐冻症专家、北医三院神经内科主任樊东升教授担任主要研究者。作为国内外具有较大影响力的渐冻症临床及科研基地，北医三院神经内科在渐冻症的诊治方面拥有丰富的经验和深厚的研究基础，本次临床研究将充分利用其优势资源，评估RJK002的安全性、耐受性，并确定Ⅱ期临床研究推荐剂量。 启动会现场，樊东升教授对RJK002临床前的研究给予了充分肯定，并对接下来的Ⅰ期临床试验寄予厚望。瑞吉康创始人、董事长兼首席科学家李凌松教授对北医三院长期以来的支持表示感谢。随后，瑞吉康联合创始人、研发总监王晨琛博士，临床合同研究组织代表分别就药物研究概况、研究方案等进行了详细介绍。参加此次项目启动会的人员还有：北医三院副主任医师何及教授，护士长刘洪，中心药房高玉玲，瑞吉康临床运营团队以及临床合同研究组织的其他项目组成员等。 目前ALS仍为不可治愈但可以治疗的疾病。Ⅰ期临床试验启动前，瑞吉康自2023年8月起陆续在国内启动了RJK002开放标签的单臂IIT研究（研究者发起的临床研究），旨在评估RJK002在不同ALS患者中的初步安全性、耐受性、临床结局效果以及神经退行性疾病生物标志物。截至目前，IIT研究显示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低剂量和部分中剂量患者中得到了令人欣喜的效果：RJK002在24周的治疗后降低患者生物标志物神经丝轻链（NfL）的水平接近60%。 NfL是神经细胞轴突骨架损伤的敏感且特异性标志物。血液中NfL水平升高已被证明是ALS疾病进展速度的可靠指标。以往研究显示，NfL水平的减少往往在可察觉的临床获益之前出现，这些临床获益包括无事件生存期的延长，ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）评分、慢肺活量（SVC，一种呼吸能力的衡量标准）和肌肉力量测试结果的改善等。 目前，高剂量患者的随访数据尚在持续收集中，同时瑞吉康也在前期试验中累计数据，并进一步优化临床试验方案，值得在参与者长期随访中进一步研究。 Ⅰ期临床试验顺利开展，IIT研究取得积极成果，RJK002项目在国内稳步推进的同时，也在逐步推进国际化布局。2023年10月，RJK002获美国FDA孤儿药资格认定（ODD），目前瑞吉康正在积极准备RJK002美国临床试验申请（IND）。未来，瑞吉康将加快推进渐冻症药物临床进展，争取早日成药，惠及全球患者！ 年龄≥18周岁（包含界值），性别不限 诊断符合世界神经病学联盟（WFN）发布的修订版EI Escorial诊断标准中，拟诊的（临床的或实验室的）或确诊的散发性或家族性的ALS患者 从第一个症状（任何ALS症状）发作至筛选访视时的疾病持续时间必须小于2年（含2年） 筛选期肌萎缩侧索硬化症功能评分量表修订版（ALSFRS-R）评分≥30 分，且ALSFRS-R量表12项评分项中任何一项目评分均需≥2 分 筛选期用力肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70% 体重指数（BMI）大于18kg/m2 筛选期前30天内未服用过或服用稳定剂量的利鲁唑和/或依达拉奉且研究期间继续保持原来用药方案者 理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书（知情同意书由本人或监护人自愿签署） 上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”）是一家通过阻止疾病蛋白的异常聚集，研发生产治疗神经退行性疾病的创新药物公司。瑞吉康团队在全球范围内首次发现了生物系统内蛋白质相分离调节机制，基于此机制，瑞吉康开发了一系列创新药物管线，涵盖：渐冻症、帕金森、阿尔茨海默症、白内障、干性眼底黄斑变性、心血管斑块沉积等。未来，瑞吉康将积极推动蛋白质异常聚集导致的疾病治疗药物的产业化，为全球神经退行性疾病患者创造新药、带来治愈希望！ 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

▎药明康德内容团队报道 2024年9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称“瑞吉康”）宣布其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（简称“ALS”，也称“渐冻症”）AAV基因治疗药物RJK002的1期临床试验启动会在北京大学第三医院顺利举行，标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。 本次临床研究名为“在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中评价单次鞘内注射RJK002注射液的安全性和疗效的单臂、多中心、开放的1期临床研究”，由著名渐冻症专家樊东升教授担任主要研究者。本次临床研究将评估RJK002的安全性、耐受性，并确定2期临床研究推荐剂量。 目前ALS仍为不可治愈但可以治疗的疾病。1期临床试验启动前，瑞吉康自2023年8月起陆续在中国国内启动了RJK002开放标签的单臂IIT研究（研究者发起的临床研究），旨在评估RJK002在不同ALS患者中的初步安全性、耐受性、临床结局效果以及神经退行性疾病生物标志物。截至目前，IIT研究显示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低剂量和部分中剂量患者中得到了令人欣喜的效果，RJK002在24周的治疗后降低患者生物标志物神经丝轻链（NfL）的水平接近60%。 NfL是神经细胞轴突骨架损伤的敏感且特异性标志物。血液中NfL水平升高已被证明是ALS疾病进展速度的可靠指标。以往研究显示，NfL水平的减少往往在可察觉的临床获益之前出现，这些临床获益包括无事件生存期的延长，ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）评分、慢肺活量（SVC，一种呼吸能力的衡量标准）和肌肉力量测试结果的改善等。 目前，高剂量患者的随访数据尚在持续收集中，同时瑞吉康也在前期试验中累计数据，并进一步优化临床试验方案，值得在参与者长期随访中进一步研究。 除了中国研发进展，RJK002项目在国际范围内也迎来进展。2023年10月，RJK002获美国FDA孤儿药资格，目前瑞吉康正在积极准备RJK002美国临床试验申请（IND）。 瑞吉康是一家通过阻止疾病蛋白的异常聚集，研发生产治疗神经退行性疾病的创新药物公司。基于生物系统内蛋白质相分离调节机制，瑞吉康开发了一系列创新药物管线，涵盖渐冻症、帕金森、阿尔茨海默症、白内障、干性眼底黄斑变性、心血管斑块沉积等。根据瑞吉康新闻稿，未来该公司将积极推动蛋白质异常聚集导致的疾病治疗药物的产业化，为全球神经退行性疾病患者创造新药、带来治愈希望。 参考资料： [1]瑞吉康渐冻症药物RJK002 Ⅰ期临床试验在北医三院启动.  Retrieved Sep 25，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/9cMVpWCvY0gc6SR8ltGrrA 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。