Neuregen Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd.

yuan Bio·News 药 监 资 讯 1、国家药监局评价中心 |《非处方药适应症范围确定原则》 2025年8月8日，国家药监局评价中心发布了《非处方药适应症范围确定原则》，自发布之日起施行。（点击此处查看相关阅读） （来源：国家药品监督管理局药品评价中心） 2、国家药典委 | 0982粒度和粒度分布测定法第三法光散射法（公示） 2025年8月8日，国家药典委公示0982粒度和粒度分布测定法第三法光散射法标准草案。（点击此处查看相关阅读） （来源：国家药典委员会） 受 理 情 况 CDE受理情况 2025年8月7日-8月13日期间，中国国家药监局药品审评中心（CDE）共受理药品396个，其中生物制品73个（新药36个和进口7个）。 上下滑动查看（点击可查看大图） （来源：国家药品监督管理局药品审评中心） 企 业 动 态 1、复宏汉霖 | 贝伐珠单抗HLX04-O眼科适应症国内上市申请获受理 2025年8月13日，复宏汉霖宣布，公司与亿胜生物合作开发的重组抗血管内皮生长因子(VEGF)人源化单克隆抗体注射液HLX04-O用于湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD) 的上市注册申请（NDA）获CDE受理。截至目前，中国境内上市的贝伐珠单抗产品暂无wAMD适应症获批。 （来源：复宏汉霖官微） 2、启函生物 | 通用型双靶点CAR-T细胞治疗产品在美获批临床 2025年8月13日，启函生物宣布，其自主研发的首款通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B的新药临床试验申请已获得美国FDA的正式批准。QT-019B是第1个由中国企业自主研发并获得美国FDA临床试验批准的治疗自身免疫性疾病的通用型CAR-T细胞产品。 （来源：启函生物官微） 3、纽伦捷生物 | 胶质母细胞瘤原位转分化创新疗法获FDA批准临床 2025年8月11日，纽伦捷生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的全球首个基于原位转分化技术的创新药NRG-103注射液，近日已获得美国FDA的新药临床试验（IND）批准，可正式开展针对胶质母细胞瘤（GBM）的临床研究。据公开资料显示，NRG-103注射液在2025年4月已获得FDA孤儿药ODD资格认证，此次获批临床试验，使纽伦捷生物成为全球首个实现原位转分化肿瘤基因治疗获批正式临床的生物医药企业。 （来源：纽伦捷生物官微） 4、博安生物 | 首个国产度拉糖肽注射液获批上市 2025年8月8日，博安生物宣布，其自主研发的博优平®（度拉糖肽注射液）已获得国家药品监督管理局的上市批准，用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。该产品是全球首个且当前唯一获批上市的度易达®（英文商品名：Trulicity®）的生物类似药，国内尚无其他国产度拉糖肽注射液进入上市许可申请（BLA）阶段。博优平®在中国大陆的商业化由博安生物与上药控股有限公司（上药控股）合作开展。 （来源：博安生物官微） 5、博生吉安科 | CD7-CAR-T疗法PA3-17注射液拟纳入突破性治疗品种 2025年8月8日，博生吉安科细胞技术有限公司宣布，其自主研发的全球创新药PA3-17注射液（靶向CD7的自体CAR-T细胞治疗产品）被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入突破性治疗进行公示，用于治疗成人复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。这是国内首个也是全球领先的针对T细胞血液肿瘤拟纳入BTD的CAR-T疗法，标志着中国在攻克高致死性T细胞恶性肿瘤领域实现重大突破。 （来源：博生吉细胞研究） END 编辑：芝麻核桃 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。 活动推荐 8月28日| 线下 | 2025无菌药品制剂工艺创新沙龙 8月29日 | 线下 |2025药品无菌验证及质控高峰论坛 9月2日 | 线上 | GMP合规药厂暖通系统设计精要

2025年8月11日，纽伦捷生物医药科技有限公司宣布其自主研发的全球首个基于原位转分化技术的创新药NRG-103 注射液获FDA的新药临床试验批准，正式开启针对胶质母细胞瘤（GBM）的临床研究，这一突破性进展标志着全球肿瘤治疗领域首次实现原位转分化技术从实验室到临床的跨越。 NRG-103 注射液的核心创新在于溶瘤病毒免疫杀伤+原位细胞转分化的双重作用机制：一方面利用新一代溶瘤病毒通过特异性识别肿瘤细胞表面标志物，选择性感染并裂解胶质母细胞瘤细胞，同时激活局部抗肿瘤免疫反应，清除游离的肿瘤细胞；另一方面在溶瘤病毒破坏肿瘤结构后，转分化技术通过病毒载体将特定基因序列导入残余肿瘤细胞，诱导其转化为非增殖性神经元或胶质细胞，从根源上阻断肿瘤干细胞的自我更新能力，彻底消除复发隐患。此前在中国开展的研究者发起的临床研究（IIT）已初步证实其安全性，并观察到肿瘤体积缩小、生存期延长等积极疗效信号。 纽伦捷生物的技术积累可追溯至创始人朱朝博士在中科院神经所及美国 UCSF 的科研工作，其核心平台-原位转分化技术是在诺贝尔奖得主山中伸弥的 iPSC 技术基础上迭代发展而来。公司自2021年成立以来，仅用4年时间便完成从技术验证到临床申报，2024年NRG-103凭借 “通过细胞命运重塑治疗恶性肿瘤” 的创新理念，斩获科技部全国颠覆性技术创新大赛总决赛优胜奖；2025年4月，该疗法获 FDA 孤儿药资格认证，进一步加速其研发进程；2025年8月，FDA 基于其临床前数据的科学性和 IIT 研究的安全性证据，批准其进入注册临床试验阶段。 目前，全球范围内针对胶质母细胞瘤的转分化疗法研究还有神曦生物 NXL-004，其与NRG-103采用不同的技术路径。NRG-103采用多基因协同策略，而NXL-004依赖单一基因 NeuroD1 的转分化作用，通过 AAV 载体递送 NeuroD1 基因，直接诱导肿瘤细胞向神经元转分化，抑制其增殖能力。此前在临床前肿瘤细胞模型和动物研究中取得了良好的有效性和安全性数据，NXL-004于2023年12月获 FDA 授予孤儿药资格，是全球首款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品，目前处于研究者发起的临床研究（IIT）阶段，在部分患者中观察到NXL-004给药后，肿瘤靶病灶显著缩小，该研究初步证实了NXL-004的安全性和耐受性，并提示潜在的获益，值得进一步开发和验证。 纽伦捷生物的这一临床试验是全球范围内首个基于原位转分化技术的肿瘤基因治疗正式进入临床阶段，标志着该领域的重大突破。胶质母细胞瘤作为恶性程度最高的脑肿瘤，现有治疗手段效果有限，而 NRG-103 的双重机制为解决肿瘤异质性和复发难题提供了新方向。纽伦捷生物已启动全球多中心 I 期临床试验，计划纳入不同分子亚型的胶质母细胞瘤患者，重点评估剂量爬坡、安全性及初步疗效。 药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿

近日，BioBAY培育企业盛迪亚注射用瑞康曲妥珠单抗、博生吉PA3-17注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单。 、 什么是突破性疗法认定？ 为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜突破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了突破性疗法的纳入范围：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。 盛迪亚：瑞康曲妥珠单抗 盛迪亚的抗体偶联药物（ADC）创新药注射用瑞康曲妥珠单抗、阿得贝利单抗注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单，适应症为瑞康曲妥珠单抗联合阿得贝利单抗用于PD-L1阳性（CPS≥1）局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗。这是瑞康曲妥珠单抗第9次纳入拟突破性治疗品种，充分体现了该药物在多个治疗领域的临床潜力。 注射用瑞康曲妥珠单抗是盛迪亚自主研发的以HER2为靶点的抗体偶联药物（ADC），可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。其释放的毒素具有高透膜性，可发挥旁观者杀伤效应，进一步提高抗肿瘤疗效。 注射用瑞康曲妥珠单抗（商品名：艾维达®）已于2025年5月获批上市，适应症为用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，是国内首个获批用于HER2突变NSCLC患者的中国自主研发抗体偶联药物（ADC）。此外，多项瑞康曲妥珠单抗临床研究正在进行，涵盖HER2表达的晚期实体瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌、胃或胃食管结合部腺癌、结直肠癌、胆道癌、妇科恶性肿瘤等。 博生吉：PA3-17 注射液 博生吉申报的 PA3-17 注射液、适应症为成人复发/难治性 T 淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）。这是国内首个也是全球领先的针对T细胞血液肿瘤的CAR-T疗法。 T-ALL/LBL 是一种 T 淋巴母细胞来源的高侵袭性血液系统恶性肿瘤，成人患者预后差，复发或难治性患者 5 年生存率低于 10%。 CD7 是 T 细胞表面的高特异性靶点，在 95%T-ALL 病例以及 T 和 NK 细胞谱系中表达，与大多数 T 细胞血液肿瘤相关。 PA3-17 注射液采用纳米抗体设计，增强了 CAR-T 细胞对肿瘤的杀伤力和渗透力，还运用 PEBL 阻断技术，以非基因编辑方式防止 CAR-T 细胞自相残杀，提升了治疗安全性。此外，相较于国际上多数团队采用的「基因编辑敲除 CD7 和 TCR 制备健康供体 UCAR-T 细胞」方案，博生吉的自体 CD7-CAR-T 技术路径临床价值更突出。一方面，从源头规避基因修饰可能带来的插入突变等风险，且 CAR-T 细胞在体内扩增能力与长期存续性更优；另一方面，通过高度优化的全自动制备工艺，在制备成功率等关键指标上达行业领先，还显著降低成本，提升临床可及性。 一直以来，BioBAY始终坚持创新发展理念，紧跟国际生物医药技术前沿开展产业培育。聚焦创新药物、高端医疗器械、大健康等重点领域，前瞻布局细胞和基因技术、核酸药物、ITBT、合成生物等未来产业方向，全力打造世界级生物医药产业地标。 在新药研发领域，BioBAY园内已有包括信达生物、宜联生物、康宁杰瑞在内的多家企业获突破性疗法认定。与此同时，生物医药产业园入驻企业已累计获得临床试验批件765张，累计批准生产上市药品52件，16款创新药产品已相继进入国家医保目录。 未来，BioBAY将紧扣创新药驱动战略，紧密对接国家医药创新布局，勇担使命。在汇聚优质资源、培育战略科技力量、提高原始创新能力、攻克关键核心技术、加速科技成果转化等方面不断取得新突破，推动新质生产力加快发展，助力建设开放创新的世界一流高科技园区。 ▌文章来源：盛迪亚、博生吉 责编：何文正 审核：任旭 推荐阅读 赵饮虹博士出任国家生物药技术创新中心主任 首届体重管理产业会议在苏州开幕，共筑“科学减重”新生态 全球首创！纽伦捷胶质母细胞瘤原位转分化创新疗法获FDA批准临床