Stryker Corp.

全球医疗行业每日重点资讯 文 | 苏丁 企业动态 罗氏诊断宣布最新本土化举措：该公司的首款国产实时荧光定量PCR仪LCPRO正式在中国发布上市，致力于持续赋能本土科研创新，满足分子实验室的未尽之需，惠及更多中国患者。同时，罗氏为实现资源高效集成和能力深度协同，与苏州市疾病预防控制中心新建的联合实验室也签约落地，为罗氏诊断加速本土化发展战略迈出了关键一步。 史赛克（Stryker）宣布，自2026年1月1日起，Spencer Stiles将正式出任总裁兼首席运营官（COO），全面领导公司的全球业务、战略规划以及并购事务。Stiles在史赛克拥有二十七年的资深经验，自2019年起担任骨科与脊柱业务集团总裁。在其职业生涯中，他曾在骨科、医用外科及神经技术领域担任领导职务。同时，Dylan Crotty将晋升为骨科集团总裁，接替Stiles的原有部分职务。Crotty在史赛克任职二十七载，现任器械事业部总裁。 美国国家综合癌症网络（NCCN）宣布，任命Renuka Iyer医学博士为该机构新任首席医疗官（CMO）。NCCN是由多家顶尖癌症中心组成的联盟，致力于发布免费、循证、基于专家共识的癌症预防与治疗指南。Iyer博士现任罗斯威尔帕克综合癌症中心（NCCN成员机构之一）肿瘤学教授，同时担任胃肠道肿瘤科主任、医学部教职工事务副主席，并兼任罗斯威尔帕克医疗网络肿瘤内科医疗总监。 她还兼任布法罗大学雅各布斯医学院医学教授。 分子诊断（MDx）公司Seegene，Inc. 宣布在法国成立一家新的子公司，以加强其在欧洲的业务并支持全球销售扩张。新的子公司将通过增强技术支持、市场开发和与医疗利益相关者协作，强化与客户和合作伙伴的当地合作关系。这家子公司还为Seegene正在开发的解决方案——CURECA（一种全自动、无人操作的PCR系统）和STAgora（一种实时诊断数据分析和预测洞察平台）——在欧洲的推广提供了战略据点。 复宏汉霖宣布与国药控股的经销框架协议（2025重续）已达成，该协议的初始期限自2023年1月1日起至2025年12月31日止，现已自动续期三年，新的协议有效期自2026年1月1日至2028年12月31日。根据协议，复宏汉霖将继续向国药控股集团销售其产品，预计在2026年、2027年及2028年，每年的交易金额上限分别为38.7亿元、39.01亿元及44.53亿元。 达梦数据与南京海泰医疗信息系统有限公司正式签署战略合作协议。双方将聚焦医疗数据安全治理、信创体系深度适配、临床信息化创新三大核心方向，构建“数据库核心技术+医疗信息化解决方案”的深度融合模式。 产业动态 信达生物宣布，与武田制药（Takeda）所达成的全球战略合作已满足所有交割条件，协议已正式生效。该合作最初于2025年10月22日宣布，旨在加速信达生物下一代肿瘤免疫（IO）及抗体偶联药物（ADC）疗法的全球开发与商业化进程。合作涵盖IBI363（PD-1/IL-2α-bias）和 IBI343（CLDN18.2 ADC）的全球合作，以及针对早期项目 IBI3001（EGFR/B7H3 ADC）的选择权。武田制药将向信达生物支付12亿美元首付款，信达生物还有权获得IBI363、IBI343及IBI3001（若武田行使选择权）的研发与销售里程碑付款，总计约102亿美元，本次合作交易总金额最高可达114亿美元。 科伦博泰与Crescent Biopharma建立战略合作伙伴关系，共同开发和商业化肿瘤治疗手段。合作涉及科伦博泰的SKB105和Crescent的CR-001，两款药物均用于治疗实体瘤。科伦博泰授予Crescent在除大中华地区外市场的独家权利，Crescent授予科伦博泰在大中华地区的独家权利。合作包括单药疗法和联用疗法的评估。 国家药品监督管理局正式批准合源生物纳基奥仑赛注射液(商品名：源瑞达®）的淋巴瘤新适应症上市申请，作为首款中国自主研发双适应症细胞治疗产品，标志着中国免疫细胞治疗技术迈入全新阶段，为更多亟待满足的临床需求提供了解决方案。 中国生物制药公告，集团自主研发的创新药TQF3250胶囊「口服偏向型GLP-1受体激动剂」的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)和美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，拟用于减重。 诺和诺德将于本月在印度推出其糖尿病特效药Ozempic，三位熟悉内情的消息人士称，诺和诺德正努力加强其在这个世界上人口最多的国家的立足点。 奇迈永华自主研发的“QM103细胞注射液”获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。这是国内首款获批临床的靶向BCMA的CAR-NK细胞治疗产品，适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。博腾生物作为奇迈永华的CDMO合作伙伴，为该项目提供了从质粒、病毒到CAR-NK细胞生产的工艺开发及生产服务，10个月完成所有生产交付。 和其瑞医药宣布，公司主要管线产品HMI-115，一种靶向催乳素受体的单克隆抗体，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格认定（FTD），用于治疗子宫内膜异位症（Endometrosis）相关的中重度疼痛。此前，HMI-115已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种名单（BTD），拟定用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。 百奥赛图宣布，其合作伙伴IDEAYA Biosciences, Inc. ，一家专注于肿瘤精准治疗药物研发的公司，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验用新药（IND）批准，推进同类首创B7H3/PTK7双特异性抗体偶联物（ADC）项目的I期临床试验。IDEAYA预计将在2026年第一季度开始患者入组，初步评估B7H3和PTK7共表达的实体瘤类型，包括肺癌、结直肠癌、头颈癌及卵巢/妇科肿瘤。 亚盛医药原创1类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克）联合化疗治疗新诊断费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的全球注册III期临床研究（POLARIS-1，NCT06051409）获美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）同意开展。作为耐立克在欧美监管机构获批的第二个全球注册III期研究，POLARIS-1研究在多国家多中心同步入组，将加速耐立克全球特别是欧美市场的上市进程。 联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com

本文系基于公开资料撰写，仅作为信息交流之用，不构成任何投资建议。12月1日，美国Biotech公司Janux更新了PSMA/CD3屏蔽肽双抗JANX007的临床数据。不同于去年12月小范围试验的技惊四座，JANX007的1a期期数据严重不及预期：PSA50（前列腺特异性抗原下降50%）由100%下降至73%，PSA90由63%骤降至26%，ORR由50%降至30%。不及预期的临床数据导致Janux公司股价盘后暴跌44%，几乎一夜回到解放前。Janux失败背后，则是前列腺癌所存在的巨大临床需求。在男性恶性肿瘤的"死亡榜单"上，前列腺癌仅次于肺癌，是全球男性第二大高发癌症（全球每年约有146.8万新发病例，导致39.7万人死亡），而且还是中国增速最快的男性恶性肿瘤，近十年发病率年均增速高达12.1%，已超越膀胱癌位居泌尿系统肿瘤首位。从1941年休斯敦医生发现"去势手术可缓解前列腺癌进展"开始，人类与这种疾病的对抗已持续八十余年。由最初的手术去势到如今的精准靶向，治疗理念不断迭代，可耐药、转移、副作用等问题始终难以突破。直到近几年，PARP抑制剂、核素治疗、新型免疫疗法等创新手段的出现，前列腺癌治疗迎来了新的曙光。01一场持久战前列腺癌（prostate cancer，PCa）是发生在男性前列腺的上皮性恶性肿瘤，50岁前极少发病，50岁以后随年龄增加发病率逐渐升高。目前前列腺癌发病率位于全球男性恶性肿瘤第二位，仅次于肺癌；在欧美发达国家尤为显著，是当地男性健康的头号威胁。图：美国癌症发病与死亡，来源：锦缎研究院可是前列腺癌的发病机制尚未完全明确，目前认为是遗传、激素、环境和生活方式等多种因素相互作用的结果。约10%的患者表现出家族聚集性，已确认的易感基因包括DNA损伤修复基因（如BRCA1/2、ATM）、错配修复基因及HOXB13等。此外，年龄增长导致的激素微环境改变，以及饮食、微量元素、肥胖、性激素、吸烟、环境等因素也被认为是前列腺癌发生的可能及潜在危险因素。聚焦分子微观层面，雄激素受体（AR）信号通路的异常激活被认为是推动疾病发生发展的主要因素。雄激素通过与雄激素受体结合，调控下游靶基因的转录，影响前列腺细胞的增殖、分化和凋亡。这一通路的持续活化，特别是在去势抵抗阶段，与AR基因扩增、点突变、剪接变异体的产生以及共调节因子表达改变等多种机制相关。1941年，Huggins开创性地发现手术去势（睾丸切除术）可延缓前列腺癌进展，揭示了该疾病与雄激素的密切关联。Huggins也凭借这一发现于1966年荣获诺贝尔奖，其开创的雄激素剥夺治疗（ADT）原理，至今仍在临床实践中发挥着基石作用。然而，手术创伤与心理影响让患者极难接受手术去势。直至1980年代促性腺激素释放激素激动剂（如戈舍瑞林）问世，以药物去势替代手术去势，成为转移性前列腺癌初始治疗金标准。1990年代，一代AR抑制剂比卡鲁胺上市，通过阻断AR与雄激素结合增强疗效，形成"ADT+一代AR抑制剂"经典方案。2010年后二代AR抑制剂实现质的突破：恩扎卢胺多环节阻断AR信号，阿比特龙通过抑制 CYP17 酶阻断肾上腺源性雄激素合成，两者将去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者中位生存期从1年延长至3年以上，迅速占据主要市场。数据显示，2023年全球前列腺癌市场规模约129.8亿美元，预计2032年将达275亿美元，其中中国市场预计将超过200亿元AR靶向药物占比超60%，成为市场绝对主力。但是，AR治疗的光环下隐藏着难以逾越的困境。随着治疗时间延长，几乎所有的患者最终都会出现耐药现象，疾病进展为更具侵袭性的去势抵抗性前列腺癌。AR基因扩增、点突变（如T878A）、剪接变异体（如AR-V7）产生等机制，会使药物对AR信号的阻断失效。长期AR信号阻断带来的生活质量影响同样不容忽视。疲乏、潮热、认知功能障碍、骨质疏松及代谢异常等系列副作用，不仅严重影响患者的日常生活质量，还可能导致患者因无法耐受副作用而中断治疗。因此，无论是饱受耐药进展与副作用折磨的患者，还是深陷治疗瓶颈、亟待突破的市场，都对开发全新作用机制的药物，有着前所未有的迫切渴求。02"药王"折戟Janux的失败并不丢人，因为这个赛道早已"哀鸿遍野"。当前列腺癌的AR靶向治疗陷入瓶颈，医学界自然将目光投向了在多个癌种中取得突破的免疫疗法。早在2010年，全球第一款癌症治疗疫苗sipuleucel-T就获批用于治疗前列腺癌。作为一款自体树突状细胞疫苗，sipuleucel-T通过激活患者自身免疫系统识别肿瘤抗原，但III期临床试验显示其虽能轻微延长无症状或轻微症状的mCRPC患者总生存期，却未带来显著的肿瘤缩小，客观缓解率不足5%，临床价值有限。随后，CTLA-4抑制剂Ipilimumab作为首个上市的免疫检查点抑制剂，单药用于CRPC患者时，因毒性反应显著且未达到预设的生存期终点宣告失败，联合治疗探索也未能突破疗效瓶颈。这两款药物的折戟，并未浇灭行业对免疫治疗的期待，而是将目光聚焦于彼时已在多个实体瘤中大放异彩的PD-1抑制剂。其中"药王"帕博利珠单抗（K药）作为全球首个获批横跨黑色素瘤、肺癌、胃癌等数十个适应症的免疫检查点抑制剂，累计销售额已超千亿美元。其在黑色素瘤、非小细胞肺癌等领域创造的"长期生存" 奇迹，让行业普遍认为，这款广谱抗癌利器也能够打破前列腺癌的治疗困境。可现实却给了科研界和市场沉重一击，K药在前列腺癌领域的重磅临床研究先后遭遇失败。2019年公布的KEYNOTE-199试验，是K药单药治疗mCRPC的II期临床研究，结果显示：PD-L1阳性组ORR仅5%，阴性组仅3%，与传统化疗相比无显著优势，未达到预设终点。此后，默沙东又启动了4项III期试验，但却以全军覆没告终。KEYLYNK-010是K药联合PARP抑制剂（奥拉帕利），因未能达到OS和rPFS双重主要终点，并且还与3-5级不良事件发生率的提高相关，最终宣布终止研究；KEYNOTE-921是K药联合化疗（多西他赛），试验OS和rPFS无统计学显著改善，仅呈趋势性提升；KEYNOTE-991和KEYNOTE-641是K药联合恩扎鲁胺和ADT，治疗转移性激素敏感性前列腺癌和转移性去势抵抗性前列腺癌，也因未达到改善OS和rPFS的主要终点而终止。不止K药，纳武利尤单抗、阿替利珠单抗等其他PD-1/PD-L1抑制剂的相关III期试验也均未取得阳性结果，仅在微卫星不稳定（MSI-H）、错配修复缺陷（dMMR）等极少数特殊亚型中显示出有限活性。免疫抑制剂在前列腺癌领域的集体受挫，根源在于前列腺癌是一种典型的"冷肿瘤"，免疫微环境与免疫原性的先天缺陷让其难以对免疫检查点抑制剂产生应答。其肿瘤突变负荷极低，新抗原产生稀少，无法有效激活T细胞精准识别肿瘤；免疫微环境抑制则表现为肿瘤相关巨噬细胞以免疫抑制型M2为主，调节性T细胞增多，共同压制抗肿瘤免疫反应。更独特的是，最新研究发现前列腺癌细胞自身能够表达并分泌PD-1分子，这些癌细胞来源的PD-1可通过外泌体途径激活骨髓细胞中的JAK-STAT3通路，进一步促进MDSC的扩增，从而加剧免疫抑制。K药的失败，并非免疫治疗在前列腺癌领域的终点，这场失败也为后续研发指明了方向，必须通过联合治疗手段重塑肿瘤微环境，将 "冷肿瘤" 转化为 "热肿瘤"，才能让免疫治疗发挥作用。也为PARP 抑制剂、核素治疗等创新疗法与免疫治疗的联合应用埋下了伏笔。03创新时代当传统AR靶向治疗遭遇耐药瓶颈，免疫单药治疗又在"冷肿瘤"面前屡屡受挫时，医学界开始将希望寄托于更具创新性的治疗策略。阿斯利康与默沙东联合开发的PARP抑制剂奥拉帕利，开创了前列腺癌精准治疗的新时代。前列腺癌中20%-30%存在BRCA1/2、ATM等DNA损伤修复基因（HRR）突变，这类细胞依赖PARP酶修复DNA。奥拉帕利通过抑制PARP活性阻断修复通路，使肿瘤细胞因基因组不稳定凋亡，同时对正常细胞损伤极小。III期PROfound试验证实，在二代AR抑制剂耐药的HRR突变mCRPC患者中，奥拉帕利中位OS达19.1个月，较传统方案延长4.4个月，ORR达33.3%，是对照组的14倍。诺华研发的核偶联药物Pluvicto（177Lu-PSMA-617）通过精准靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA），实现了对肿瘤细胞的精准打击。PSMA在90%以上mCRPC细胞表面高表达，为靶向递送提供了理想靶点。该药物由靶向PSMA的小分子配体和放射性同位素Lu-177组成，能够选择性地将辐射剂量递送至PSMA阳性的肿瘤细胞及其微环境，同时最大限度地减少对正常组织的损伤。临床研究显示，与更换ARPI方案相比，Pluvicto将患者的中位影像学无进展生存期（rPFS）从5.6个月延长至11.6个月，疾病进展或死亡风险降低59%（HR=0.41）。与此同时，更前沿的技术如PROTAC和ADC等新兴疗法正从实验室快速走向临床。与传统抑制剂不同，PROTAC通过"降解"而非"抑制"靶蛋白，可更彻底地阻断信号通路，且不易因靶蛋白突变产生耐药。BMS的BMS-986365是全球首款进入III期阶段的靶向AR的PROTAC药物，与AR拮抗剂恩扎卢胺相比，BMS-986365在抑制AR驱动的基因转录方面的效力高出约100倍，在抑制各种前列腺癌细胞系中的AR依赖性增殖方面的效力高出10至120倍。ADC作为精准肿瘤治疗的重要平台，近年来在多种实体瘤中展现出显著疗效。随着靶点筛选和连接子技术的持续创新，ADC药物在前列腺癌治疗领域的开发也取得了重要进展。第一三共和默沙东的Ifinatamab deruxtecan是全球首个启动前列腺癌III期临床的 B7-H3 ADC，其在mCRPC患者中客观缓解率达25%，中位无进展生存期4.8个月。此外，PSMA、STEAP1、TROP2、CD46等靶点的ADC管线也显示出初步疗效。图：治疗前列腺癌的ADC疗法数据对比，来源：东吴证券在免疫治疗领域，尽管单药效果有限，但免疫联合方案还是有望实现1+1>2的效果。目前III期试验探索Pluvicto联合PD-1抑制剂，早期数据显示ORR提升至55%，中位PFS延长至12个月；PD-1抑制剂联合奥拉帕利的方案在HRR突变患者中，疾病控制率达到80%，证实了协同控制效果。这些创新疗法的崛起，正在重新定义晚期前列腺癌的治疗格局。PARP抑制剂、核素治疗等创新疗法，搭配早期PSA筛查，让部分患者甚至有望实现"功能性治愈"。从手术去势到精准靶向，历经八十多年探索，前列腺癌治疗终于穿越漫长黑暗，迎来破晓时分，迈向一个全新的黎明。· 靶点格局 ·PD-1靶点|TIGIT靶点|Claudin18.2靶点BCR-ABL靶点|PCSK9靶点|Bcl-2靶点GLP-1靶点|CDK4/6靶点|CD20靶点EGFR靶点|KRAS靶点|CD47靶点c-MET靶点|ALK靶点· MNC观察 ·礼来|默沙东|诺和诺德|强生阿斯利康|诺华|辉瑞|罗氏艾伯维|GSK|吉利德|拜耳福泰制药|Moderna |安进|银休特德康医疗|史赛克| Illumina· 产业地图 ·百济神州|恒瑞医药|君实生物再鼎医药|复宏汉霖|信达生物药明康德|药明生物|贝达药业亚盛医药|迪哲医药| 荣昌生物百洋医药|诺诚健华|康方生物和铂医药|传奇生物|云顶新耀先声药业|亚虹医药|微创医疗迈瑞医疗|联影医疗|华大智造京东健康|美团医药|晶泰科技

美国政府高级健康研究计划署（Advanced Research Projects Agency for Health，简称ARPA-H）宣布启动一项全新的资助项目，重点支持自主机器人技术的研发，尤其聚焦卒中干预系统。同时，该项目还涵盖一系列有望实现无人工操作的外科手术机器人系统。ARPA-H面向具备外科手术、医学影像和人工智能领域专业能力的科研机构、学术单位及私营企业征集项目提案，鼓励跨学科团队共同参与，推动技术创新。ARPA-H成立于2022年底，明确将卒中列为美国主要的死亡和致残原因之一。数据显示，由于许多患者距离设备完善、人员充足的医疗中心较远，无法在关键时间内获得清除脑血栓的救命手术。目前，仅约12%的卒中患者能够及时接受血栓切除术，而治疗延误则大幅增加长期并发症风险。针对这一痛点，ARPA-H认为，推广自动化神经血管系统有望显著扩大卒中患者的治疗覆盖范围，提升急救效率。此外，针对活检、肾结石移除等相对不紧急的手术，未来微型机器人系统的发展也将实现无需专用设备的微创治疗，进一步提升医疗便捷性。今年早些时候，医疗巨头Stryker与西门子医疗携手，联合开发针对卒中和脑动脉瘤的神经血管机器人，将Stryker的血栓移除硬件与西门子的先进影像技术结合。与此同时，美敦力（Medtronic）与西班牙软件开发商Methinks AI合作，研发能够早期识别卒中并指导临床医生选择合适治疗设备的软件程序，提升诊断和治疗效率。除了机器人手术领域，ARPA-H还开始向基因和细胞治疗项目注资，涵盖DNA编辑技术及针对自身免疫疾病的体内治疗方案，体现其在医疗创新上的多元战略。 诺和诺德宣布，其用于治疗阿尔茨海默病（AD）的司美格鲁肽在两项Ⅲ期临床试验中均未达到预期的主要终点。 拜耳宣布，其自主研发的口服FXIa抑制剂Asundexian在一项针对继发性卒中预防（Secondary Stroke Prevention, SSP）的三期临床试验中，显著降低了卒中发生风险。回顾过去两年，FXIa抑制剂的发展道路并不平坦。两年前，拜耳曾因中期数据表明Asundexian在房颤患者中的疗效不及BMS和辉瑞联合开发的Eliquis，选择终止了该适应症的三期临床试验。而本月早些时候，BMS与强生也因疗效不佳，提前停止了其竞争性口服FXIa抑制剂在急性冠脉综合征患者中的三期试验。这些事件一度让FXIa抑制剂的前景蒙上阴影。然而，本次拜耳公布的SSP三期试验结果令人眼前一亮。该试验纳入了既往患有非心源性缺血性卒中或高风险缺血性短暂性脑缺血发作（TIA）的患者，随机分为Asundexian组和安慰剂组，所有患者均接受抗血小板治疗。结果显示，Asundexian组卒中风险显著低于安慰剂组，成功达到主要疗效终点。同时，Asundexian未增加重大出血风险，达成安全性终点。这意味着Asundexian不仅有效防止卒中复发，还保持了良好的安全性。消息公布后，拜耳股价在德国早盘上涨10%。FXIa抑制剂的最大优势在于其能够阻断血栓形成，同时不显著增加出血风险。这一“解耦血栓形成与止血过程”的理念，是拜耳与BMS等公司共同押注的核心。传统抗凝药物虽然疗效显著，但常伴随较高的出血风险，限制了其临床应用范围。若Asundexian能够实现疗效与安全性的双重突破，不仅将提升患者治疗体验，也有助于拜耳在其明星产品Xarelto和BMS Eliquis专利到期后，抵御仿制药的市场冲击。拜耳的积极进展对其竞争对手同样利好。BMS与强生联合开发的FXIa抑制剂milvexian虽在近期一项试验中失利，但两家公司仍在持续推进其在SSP和房颤适应症的临床研究。BMS尤其看重房颤市场，视其为未来主要商业机会。拜耳在房颤适应症上的挫折，因此次SSP领域的成功而得到一定程度的缓解，为其处于销售停滞期的制药业务注入了新的动力。从行业角度来看，FXIa抑制剂的成功将对抗凝市场格局产生深远影响。随着拜耳Xarelto和BMS Eliquis专利陆续到期，市场对新一代抗凝药物的需求日益强烈。能够兼顾疗效与安全性的FXIa抑制剂，有望成为抗凝治疗的下一代主力。 Contineum Therapeutics开发的M1受体拮抗剂PIPE-307，未能在针对常见型多发性硬化症（MS）患者的二期临床视力测试中展现出显著疗效。这款与强生合作开发的候选药物PIPE-307，本次公布的试验结果数据显示，PIPE-307在双眼2.5%低对比度字母视敏度测试中，各治疗组之间未出现统计学显著差异，导致试验未能达到主要疗效终点，次要疗效终点同样未实现。此次中期临床试验共纳入182例复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者，RRMS患者通常伴有视力障碍。试验采用随机、双盲、安慰剂对照设计，评估了PIPE-307的两种不同剂量。Contineum表示，两剂量组均表现出可接受的安全性和耐受性。公司正深入分析与探索性终点相关的数据，计划在未来医学会议及经过同行评审的医学期刊上公布完整数据。消息公布后，Contineum股价在盘后交易中下跌14%。  PIPE-307由Contineum与强生合作开发。2023年，强生旗下杨森（Janssen）部门与Contineum签署了5000万美元的预付款许可协议，并约定了最高达10亿美元的里程碑付款。此次二期临床失败发生在Contineum今年8月宣布暂停部分研发项目之后。当时，公司暂停了针对进展型多发性硬化症的LPA1受体拮抗剂PIPE-791，以及用于外周纤维化疾病的LPAR1拮抗剂CTX-343。暂停这两个项目使Contineum得以将PIPE-791转向特发性肺纤维化（IPF）的二期临床试验。 Ceribell公司宣布，其开发的Clarity算法获得美国FDA的510(k)认证，能够通过脑电图（EEG）检测早产儿及成人的癫痫发作。此次FDA批准使该公司成为首个利用人工智能技术，实现跨年龄段脑电图癫痫发作自动识别的设备厂商。此前，Ceribell还获得了FDA对其专为新生儿设计的传感器头帽版本的批准。研究数据显示，约9%的新生儿重症监护病房（NICU）患者可能患有癫痫发作，但由于多数病例缺乏明显体征，漏诊率高达90%。虽然癫痫发作多与癫痫疾病相关，但它们也可能由创伤性脑损伤、中风、肿瘤、心脏骤停、败血症等多种原因引起，甚至在患者术后恢复期出现，且往往不伴随典型的抽搐症状，增加了诊断难度。癫痫发作可能影响多达三分之一因神经系统疾病住院的重症患者，显著增加永久性脑损伤和长期神经功能障碍的风险。Ceribell于2024年10月通过首次公开募股（IPO）成功融资1.803亿美元。Ceribell的床旁脑电图（EEG）系统最初于2017年获得FDA 510(k)认证，用于识别疑似癫痫发作活动。 美国联邦贸易委员会（FTC）正式阐述了其针对爱德华生命科学公司（Edwards Lifesciences）拟以9.45亿美元收购心脏植入物开发商JenaValve一案的反垄断诉讼细节。早在今年夏季，FTC便已宣布将阻止这笔交易，理由是该收购可能导致市场垄断，损害竞争和患者利益。FTC在其官网发布的开庭陈述中指出，一旦交易完成，爱德华将掌握目前仅有的两款针对主动脉瓣返流（AR）治疗的经导管主动脉瓣置换系统（TAVR）。这两款系统均致力于防止血液逆流，且均处于关键性临床试验阶段，其中JenaValve的设备已提交FDA审查。FTC担忧，这种局面将使爱德华能够“择优抛弃”某些技术或产品，减少竞争，形成事实上的垄断。虽然FDA已批准多款TAVR瓣膜用于治疗主动脉瓣狭窄（即瓣膜狭窄导致血流受阻），但目前尚无任何微创装置获批用于治疗主动脉瓣返流（一种瓣膜无法完全闭合、导致血液逆流的疾病）。美国约有超过800万人患有主动脉瓣返流，且多数需要接受开胸手术，微创治疗市场潜力巨大。FTC将爱德华此次收购JenaValve的计划，与其同一周早些时候以3.16亿美元收购JC Medical及其J-Valve植入物的交易联系起来。两款产品J-Valve和JenaValve的Trilogy系统均针对主动脉瓣返流，且是目前唯一进入美国关键临床试验的两款TAVR产品。FTC提交给华盛顿联邦地区法院的开庭陈述指出，JenaValve与JC Medical的技术不仅在FDA审批进程中直接竞争，还在临床试验中心的选择、患者解剖结构和手术风险覆盖范围等方面激烈争夺，力图覆盖更广泛的患者群体。FTC披露的内部文件显示，JenaValve高层对这笔交易持怀疑态度，且并未意识到爱德华几乎同时完成了对JC Medical的收购。FTC坚持建议爱德华剥离其持有的JC Medical股份，以促成交易，但爱德华对此“不愿协商”。爱德华方面则表示将继续寻求监管批准，预计最终决定将在明年3月底前作出。 Sarepta公布了针对1型肌强直性营养不良症（DM1）的小干扰RNA（siRNA）疗法SRP-1003的最新临床进展。目前，该药物正处于1/2期临床试验阶段。截至目前，两个接受递增剂量治疗的患者组已完成用药，第三个患者队列也已全部入组完成。完成入组意味着触发了对Arrowhead的2亿美元付款，Sarepta表示该款项将在60天内支付。此外，Sarepta还宣布，预设的独立药物安全委员会对临床试验的安全性进行了积极审核，批准公司启动更多剂量递增组。目前，第四个患者队列正在接受治疗，计划于明年初启动最后一个队列的给药工作。受此消息影响，Sarepta股价涨幅约为5%。 美国FDA授予大冢制药旗下抗APRIL抗体药物Voyxact加速审批，用于降低IgA肾病（IgAN）患者的尿蛋白水平。Voyxact成为全球首个且唯一获批的APRIL抑制抗体。Voyxact不要求患者治疗前每日尿蛋白排泄量达到1.5克的门槛，这一宽松条件进一步扩大了潜在患者群体。FDA此次批准基于正在进行的III期VISIONARY研究中期数据。该研究纳入510名接受标准治疗的成年IgAN患者，Voyxact每4周注射一次，设有安慰剂对照组。数据表明，治疗9个月后，患者尿蛋白平均下降51%，且具有统计学意义。此次加速审批以尿蛋白水平下降作为疾病进展至肾功能衰竭的替代终点，但药物的持续上市仍需依赖未来更具临床意义的肾功能指标（eGFR）数据，预计VISIONARY研究将于2026年初公布相关结果。APRIL（活化诱导的B细胞因子）在IgAN病理中起关键作用，抑制APRIL可有效减少异常免疫复合物在肾小球的沉积，降低尿蛋白。IgA肾病是一种自身免疫疾病，患者体内异常沉积的蛋白质会损害肾脏，最终可能导致肾功能衰竭。药物采用预填充注射器设计，方便患者自我注射，提升用药便利性和依从性，患者每四周自行注射一次。大冢尚未公布具体定价。 美国FDA正式批准了诺华一款针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的新型基因疗法Itvisma，适用于2岁以上的儿童、青少年及成人患者，主要针对症状较轻的神经退行性疾病患者。Itvisma与诺华此前推出的Zolgensma活性成分相同，都是用AAV递送SMN基因，但给药方式不同。Zolgensma为静脉注射，剂量需根据体重调整，适用于2岁以下婴幼儿；而Itvisma采用固定低剂量的鞘内注射，直接将基因疗法注入脑脊液，简化了用药流程并降低了静脉注射相关风险。此次FDA的批准基于一项包含127名患者的三期临床试验，结果显示接受Itvisma治疗的患者在运动功能评估量表（哈默史密斯功能运动量表，HFMSE）上的得分显著优于假治疗组。诺华在此次试验中，将127名2岁以上的SMA患者随机分为Itvisma治疗组和假治疗组，经过一年随访后，使用66分制的哈默史密斯功能运动量表评估患者运动功能变化。结果显示，Itvisma组患者平均得分提升2.39分，明显优于对照组的0.51分。此外，对于已停止使用Spinraza或Evrysdi的患者，Itvisma治疗一年后运动功能得分保持稳定。诺华还指出，Itvisma能稳定那些已停止使用其他两种主要SMA药物（Spinraza和Evrysdi）的患者的运动功能。过去十年，SMA的治疗取得了突破性进展。此疾病最严重时，婴儿在出生后前六个月内出现肌无力和呼吸困难，存活率极低。2016年，渤健推出了Spinraza，这是一种通过RNA技术促进患者体内SMN蛋白生成的药物。2019年，诺华推出Zolgensma，采用基因替代技术修复导致SMN蛋白缺失的基因突变。2020年，罗氏推出Evrysdi，同样通过RNA调控促进SMN蛋白产生。这三种药物各有特点，影响了不同年龄和病情患者的治疗选择。Zolgensma作为一次性基因疗法，之前仅限于2岁以下婴幼儿使用；Spinraza和Evrysdi则覆盖各年龄段患者，分别通过鞘内注射（每四个月一次）和每日口服给药维持疗效。此次Itvisma的获批，意味着较大年龄的儿童及成人患者也能接受基因疗法，为他们提供了新的治疗选择。 诺和诺德正式向美国FDA提交了其抗肥胖药物司美格鲁肽（Wegovy）更高剂量的上市申请。凭借新获得的FDA加速审评凭证，诺和诺德希望加快审批流程，尽快将升级版药物推向市场。此次更高剂量的申请，基于最新临床试验数据，显示其在体重控制方面疗效更优，同时安全性依然可控。 亲爱的读者，如果您对生物医药的最新动态感兴趣，或希望了解更多前沿生物科技资讯，请关注公众号。您的每一次关注和转发，都是最大的支持和鼓励！ 👉 关注大药时记，掌握更多前沿生物科技！ 👉 分享文章，让更多人受益！