Beijing Orange Xin Data Technology Co., Ltd

1、研究机构：Aldeyra Therapeutics、Ligand Pharmaceuticals、艾伯维生物制药 2、别名：ADX-102、NS-2、NS-2-ALDEYRA、NS-2-Aldeyra 3、靶点：RASP 4、剂型及给药途径：滴眼剂; 眼部给药 5、结构式 6、适应症及进展 适应症 进展 最新进展日期 干眼症 申请上市 2026-04-11 过敏性结膜炎 III期 2025-02-25 7、交易 交易名称 交易类型 转让方 受让方 交易时研发状态 权益类型 权益地区 权益适应症 交易金额 交易时间 Aldeyra Therapeutics Enters into Exclusive Option Agreement with AbbVie for License to Develop and Commercialize Reproxalap 期权 Aldeyra Therapeutics 艾伯维生物制药 申请上市 开发/商业化权 大中华区，欧洲，韩国，日本，其他 首付款：100百万美元里程碑付款：300百万美元其他交易额：1百万美元 2023-11-01 Aldeyra Therapeutics Announces Agreement with Johnson & Johnson Innovation to Advance Novel Immune-Modulating Drugs for Systemic Inflammatory Diseases 期权 Aldeyra Therapeutics 强生制药 临床II期 开发/商业化权 2018-02-27 8、专利布局 公开（公告）号 专利主题 发明名称 申请日 法律状态 CN101321742B 组合物 用于治疗视网膜疾病的组合物和方法 2006-05-26 US9814701B2 制剂 用于治疗黄斑变性的组合物和方法 2010-12-09 CN105120866B 用途 与毒性醛相关的疾病和治疗 2014-01-23 CN117045653A 用途 与毒性醛相关的疾病和治疗 2014-01-23 实质审查 CN108135907A 化合物 氘化化合物和其用途 2016-08-22 驳回 CN118724806A 化合物 氘化化合物和其用途 2016-08-22 实质审查 CN109152774A 用途 眼部炎性病症和疾病的组合治疗 2017-05-09 驳回 US11845722B2 化合物 氘代化合物及其用途 2022-09-02 US12128013B2 用途 醛中毒相关疾病及治疗 2023-08-22 US12097188B2 制剂 用于治疗黄斑变性的组合物和方法 2023-09-01 9、研究历程 2024年10月03日，由Aldeyra Therapeutics Inc向美国食品药品管理局FDA提交上市申请，用于治疗干眼症。（https://www.businesswire.com/news/home/20241003572695/en/Aldeyra-Therapeutics-Resubmits-Reproxalap-New-Drug-Application-for-the-Treatment-of-Dry-Eye-Disease/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-QyNsUQ29c24MKpwrFSKUOTZQK86VRF04E6aMvZHPoaH7fxFuNFTHSunhvli30RlBNXya2izy9YOgHlBiZQk2LP6oD-t3eB0qV-nJQ-WeFyCEq7XOd8em_Uy42DWNTo2Mw==） 2024年04月09日，由Aldeyra Therapeutics Inc在加拿大开展临床三期试验，用于治疗干眼综合征。（NCT06389214） 2023年11月01日，由艾伯维开展临床前研究试验。（https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-enters-exclusive-option-agreement-abbvie） 2022年11月29日，由Aldeyra Therapeutics Inc向美国食品药品管理局FDA提交上市申请，用于治疗干眼综合征。（https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-submits-new-drug-application-us-food-and） 2022年03月09日，由Aldeyra Therapeutics Inc在加拿大开展临床二期试验，用于治疗干眼综合征。（NCT05424549） 2021年09月09日，由Aldeyra Therapeutics Inc在加拿大开展临床二期试验，用于治疗干眼症。（NCT05102409） 2020年11月21日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床三期试验，用于治疗干眼综合征。（NCT06424444; NCT06493604; NCT04674358; NCT04735393） 2020年11月09日，治疗Sjogren-Larsson综合征的研究暂无进展。（NCT03445650） 2019年12月05日，由Aldeyra Therapeutics Inc在加拿大开展临床三期试验，用于治疗变应性结膜炎。（NCT05234554; NCT04207736） 2019年06月25日，治疗前葡萄膜炎的研究暂无进展。（NCT03131154） 2019年04月23日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床二期试验，用于治疗干眼症。（NCT03916042; NCT04971031） 2019年04月16日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床三期试验，用于治疗干眼症。（NCT04674358; NCT03879863; NCT05062330） 2019年01月08日，治疗变应性结膜炎的研究暂无进展。（NCT03494504） 2018年07月18日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床三期试验，用于治疗Sjogren-Larsson综合征。（NCT03445650） 2018年03月30日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床三期试验，用于治疗变应性结膜炎。（NCT03494504） 2017年05月15日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床二期试验，用于治疗干眼综合征。（NCT03404115; NCT03162783） 2017年04月26日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床三期试验，用于治疗前葡萄膜炎。（NCT03131154） 2016年12月01日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床二期试验，用于治疗变应性结膜炎。（NCT03012165; NCT03660878） 2015年08月01日，由Aldeyra Therapeutics Inc在加拿大开展临床二期试验，用于治疗变应性结膜炎。（NCT03709121; NCT02578914） 2015年03月01日，由Aldeyra Therapeutics Inc在美国开展临床二期试验，用于治疗前葡萄膜炎和Sjogren-Larsson综合征。（NCT02402309; NCT02406209） 10、临床试验 登记号 试验标题 试验药 适应症 原始适应症 申办/合作机构 试验状态 试验分期 开始日期 完成日期 国家/地区 NCT06493604 A Randomized, Double-Masked, Vehicle-Controlled Parallel Group Clinical Trial to Assess Efficacy and Safety of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap (耳用溶液) 干眼综合征 Dry Eye Disease Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2024-06-24 2025-02-27 美国 NCT06424444 A Multicenter, Phase 3, Randomized, Double-Masked, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Environment Exposure Clinical Trial to Assess the Efficacy and Safety of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap (耳用溶液, 眼睛给药) 干眼综合征 Dry Eye Disease Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2024-04-29 2024-11-03 美国 NCT06389214 A Randomized, Double-Masked, Vehicle-Controlled Parallel Group Clinical Trial to Assess Efficacy and Safety of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap (耳用溶液) 干眼综合征 Dry Eye Disease Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2024-04-09 2024-06-11 加拿大 NCT05424549 A Randomized, Double-Masked, Vehicle-Controlled Crossover Clinical Trial to Assess Efficacy and Safety of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap (耳用溶液, 眼睛给药) 干眼综合征 Dry Eye Syndromes Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2022-03-09 2022-05-09 加拿大 NCT05234554 The INVIGORATE 2 Trial: A Single-center, Randomized, Double-masked, Crossover Design, Vehicle-controlled, Phase 3 Clinical Trial to Assess the Efficacy and Safety of Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%) Compared to Vehicle in Subjects With Seasonal Allergic Conjunctivitis Using the Environmental Exposure Chamber (EEC) Reproxalap (耳用溶液, 眼睛给药) 季节性过敏性结膜炎 Allergic Conjunctivitis Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2022-01-21 2023-04-22 加拿大 NCT05102409 An Exploratory, Single-Center, Double-Masked, Crossover Clinical Trial to Assess Safety and Tolerability of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Xiidra® in Subjects With Dry Eye Disease in a Dry Eye Chamber Reproxalap (耳用溶液, 眼睛给药) 干眼综合征 Dry Eye Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2021-09-09 2021-10-25 加拿大 NCT05062330 The TRANQUILITY 2 Trial: Multi-Center Randomized, Double-Masked, Parallel Design, Vehicle-Controlled Phase 3 Clinical Trial to Assess the Efficacy and Safety of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap (耳用溶液) 干眼综合征 Dry Eye Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2021-08-28 2022-03-04 美国 NCT04971031 A Multi-Center Randomized, Double-Masked, Parallel Design, Vehicle-Controlled Phase 2 Clinical Trial to Assess the Efficacy and Safety of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap (耳用溶液) 干眼综合征 Dry Eye Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2021-06-15 2021-09-08 美国 NCT04735393 A Multi-Center, Double-Masked, Randomized, Vehicle-Controlled, Parallel-Group Clinical Trial Evaluating the Safety of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap (耳用溶液) 干眼综合征 Dry Eye Disease Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2021-01-26 2022-10-11 美国 NCT04674358 The TRANQUILITY Trial: Multi-Center Randomized, Double-Masked, Parallel Design, Vehicle-Controlled Phase 2/3 Clinical Trial to Assess the Efficacy and Safety of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap 干眼综合征 Dry Eye | Dry Eye Syndromes Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2/3期 2020-11-21 2021-09-12 美国 NCT04207736 The INVIGORATE Trial: A Randomized, Double-masked, Crossover Design, Vehicle-controlled Phase 3 Clinical Trial to Assess the Efficacy and Safety of Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%) Compared to Vehicle in Subjects With Seasonal Allergic Conjunctivitis Using the Environmental Exposure Chamber (EEC) Reproxalap 季节性过敏性结膜炎 | 变应性结膜炎 Allergic Conjunctivitis Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2019-12-05 2021-02-16 加拿大 NCT03916042 A Multi-Center, Phase 2, Randomized, Double-Masked, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Clinical Trial to Assess the Safety and Efficacy of Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25% Novel Formulation) Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap 干眼综合征 Dry Eye Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2019-04-23 2019-11-22 美国 NCT03879863 The RENEW Trial: A Multi-Center, Randomized, Double-Masked, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Adaptive Phase 3 Clinical Trial to Assess the Safety and Efficacy of Reproxalap 0.25% Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap 干眼综合征 Dry Eye Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2019-04-16 2019-10-04 美国 NCT03709121 An Exploratory Clinical Trial Evaluating Reproxalap Ophthalmic Solutions (0.25% and 0.5%) in Subjects With Seasonal Allergic Conjunctivitis Using the Environmental Exposure Chamber (EEC) Reproxalap 季节性过敏性结膜炎 Conjunctivitis, Allergic Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床1/2期 2018-10-02 2019-03-20 加拿大 NCT03660878 A Multi-Center, Double-Masked, Randomized, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Methodology Development Environmental Clinical Trial With Reproxalap Ophthalmic Solutions (0.25% and 0.5%) in Subjects With Seasonal Allergic Conjunctivitis Reproxalap 季节性过敏性结膜炎 Allergic Conjunctivitis Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床1/2期 2018-09-08 2019-11-19 美国 NCT03494504 A Multi-Center, Double-Masked, Randomized, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Phase 3 Clinical Trial to Assess the Safety and Efficacy of Reproxalap Ophthalmic Solutions (0.25% and 0.5%) Compared to Vehicle in the Conjunctival Allergen Challenge (Ora-CAC®) Model of Acute Allergic Conjunctivitis Reproxalap 急性结膜炎 | 变应性结膜炎 Allergic Conjunctivitis Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2018-03-30 2018-11-05 美国 NCT03445650 A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Vehicle-Controlled, Parallel Group Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ADX-102 1% Topical Dermal Cream (Reproxalap) in Subjects With Sjögren-Larsson Syndrome (SLS) Reproxalap Sjogren-Larsson综合征 Sjogren-Larsson Syndrome Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2018-07-18 2020-01-18 美国 NCT03404115 A Multi-Center, Phase 2b, Randomized, Double Masked, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Clinical Study to Assess the Safety and Efficacy of Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25% and 0.1%) Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease Reproxalap 干眼综合征 Dry Eye Syndrome Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2018-01-02 2018-07-11 美国 NCT03162783 A Single-Center, Phase 2a, Randomized, Double Masked, Clinical Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamic Activity of ADX-102 Ophthalmic Solution in Subjects With Dry Eye Syndrome Reproxalap 干眼综合征 Dry Eye Syndromes Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2017-05-15 2017-07-06 美国 NCT03131154 A Phase 3, Randomized, Double-masked, Vehicle-controlled Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ADX-102 Ophthalmic Solution in Subjects With Non-infectious Anterior-uveitis. Reproxalap 非感染性前葡萄膜炎 Non-infectious Anterior Uveitis Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床3期 2017-04-26 2019-04-26 美国 NCT03012165 A Study of ADX-102 in Subjects With Allergic Conjunctivitis Reproxalap 变应性结膜炎 Conjunctivitis, Allergic Aldeyra Therapeutics, Inc. | 北京橙鑫数据科技有限公司 Completed 临床2期 2016-12-01 2017-05-01 美国 NCT02578914 A Randomized, Parallel, Single-Center, Double-Masked, Vehicle-Controlled Phase II Study to Evaluate the Activity of NS2 Ophthalmic Solution in Subjects With Allergic Conjunctivitis Using the Conjunctival Allergen Provocation Test (CAPT) Reproxalap 季节性过敏性鼻炎 | 变应性结膜炎 Allergic Conjunctivitis | Seasonal Allergies Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2015-08-01 2015-12-01 加拿大 NCT02406209 A Phase 2 Randomized, Investigator-Masked, Comparator-controlled Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of NS2 Eye Drops in Patients With Anterior Uveitis 醋酸泼尼松龙 | Reproxalap 非感染性前葡萄膜炎 Non-infectious Anterior Uveitis Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2015-03-01 2016-04-01 美国 NCT02402309 Phase II Study of the Safety, Pharmacokinetics, and Exploratory Activity of Once Daily (QD) Topical Application of NS2 Cream to Treat Ichthyosis in Subjects With Sjögren-Larsson Syndrome (SLS) Reproxalap Sjogren-Larsson综合征 Sjögren-Larsson Syndrome Aldeyra Therapeutics, Inc. Completed 临床2期 2015-03-01 2016-06-01 美国 11、临床结果 标题 登记号 来源 分期 适应症 评价人数 用药方案 结果 评价 发布日期 申办/合作机构 主要研究药物 来源链接 Synapse链接 Aldeyra Therapeutics Achieves Primary Endpoint in Phase 3 Dry Eye Disease Chamber Trial of Reproxalap and Plans NDA Resubmission NCT06493604 BusinessWire 临床3期 干眼综合征 116 Reproxalap ODS: Difference (LS Mean) = 6.5(95% CI, 10.5 ~ 2.5), P-Value = 0.002 达到 积极 2025-05-05 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.businesswire.com/news/home/20250506374075/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Dry-Eye-Disease-Chamber-Trial-of-Reproxalap-and-Plans-NDA-Resubmission https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a4d488852d928a5850a220838a58852e Aldeyra Therapeutics Achieves Primary Endpoint in Phase 3 Dry Eye Disease Chamber Trial of Reproxalap and Plans NDA Resubmission NCT06493604 BusinessWire 临床3期 干眼综合征 116 vehicle ODS: Difference (LS Mean) = 6.5(95% CI, 10.5 ~ 2.5), P-Value = 0.002 达到 积极 2025-05-05 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.businesswire.com/news/home/20250506374075/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Dry-Eye-Disease-Chamber-Trial-of-Reproxalap-and-Plans-NDA-Resubmission https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a4d488852d928a5850a220838a58852e A Multi-Center, Double-Masked, Randomized, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Methodology Development Environmental Clinical Trial With Reproxalap Ophthalmic Solutions (0.25% and 0.5%) in Subjects With Seasonal Allergic Conjunctivitis NCT03660878 CTgov 临床1/2期 季节性过敏性结膜炎 52 Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%)(Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%)) Change From Baseline Ocular Itching Score on High Pollen Days(LS Mean) = -0.65 Unit  - 2025-04-08 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03660878 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/023555884282489d582805a8aa8a0428 A Multi-Center, Double-Masked, Randomized, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Methodology Development Environmental Clinical Trial With Reproxalap Ophthalmic Solutions (0.25% and 0.5%) in Subjects With Seasonal Allergic Conjunctivitis NCT03660878 CTgov 临床1/2期 季节性过敏性结膜炎 52 Vehicle Ophthalmic Solution(Vehicle Ophthalmic Solution) Change From Baseline Ocular Itching Score on High Pollen Days(LS Mean) = 0.16 Unit  - 2025-04-08 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03660878 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/023555884282489d582805a8aa8a0428 An Exploratory, Single-Center, Double-Masked, Crossover Clinical Trial to Assess Safety and Tolerability of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Xiidra® in Subjects With Dry Eye Disease in a Dry Eye Chamber NCT05102409 CTgov 临床2期 干眼综合征 56 Reproxalap(Reproxalap) Change From Baseline in Ocular Discomfort(LS Mean) = 1.35 Point  - 2025-02-28 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05102409 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/520255a8323980a3e83a224a82a2dd83 An Exploratory, Single-Center, Double-Masked, Crossover Clinical Trial to Assess Safety and Tolerability of 0.25% Reproxalap Ophthalmic Solution Compared to Xiidra® in Subjects With Dry Eye Disease in a Dry Eye Chamber NCT05102409 CTgov 临床2期 干眼综合征 56 Lifitegrast(Lifitegrast) Change From Baseline in Ocular Discomfort(LS Mean) = 2.07 Point  - 2025-02-28 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05102409 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/520255a8323980a3e83a224a82a2dd83 A Multi-Center, Double-Masked, Randomized, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Phase 3 Clinical Trial to Assess the Safety and Efficacy of Reproxalap Ophthalmic Solutions (0.25% and 0.5%) Compared to Vehicle in the Conjunctival Allergen Challenge (Ora-CAC®) Model of Acute Allergic Conjunctivitis NCT03494504 CTgov 临床3期 急性结膜炎 | 变应性结膜炎 318 Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%)(Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%)) Subject-reported Ocular Itching Score(LS Mean) = 52.003 units on a scale*minutes  - 2025-02-11 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03494504 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a30da2820aae8d84d4d4eae2e2934ee3 A Multi-Center, Double-Masked, Randomized, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Phase 3 Clinical Trial to Assess the Safety and Efficacy of Reproxalap Ophthalmic Solutions (0.25% and 0.5%) Compared to Vehicle in the Conjunctival Allergen Challenge (Ora-CAC®) Model of Acute Allergic Conjunctivitis NCT03494504 CTgov 临床3期 急性结膜炎 | 变应性结膜炎 318 Reproxalap Ophthalmic Solution (0.5%)(Reproxalap Ophthalmic Solution (0.5%)) Subject-reported Ocular Itching Score(LS Mean) = 60.040 units on a scale*minutes  - 2025-02-11 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03494504 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a30da2820aae8d84d4d4eae2e2934ee3 The RENEW Trial: A Multi-Center, Randomized, Double-Masked, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Adaptive Phase 3 Clinical Trial to Assess the Safety and Efficacy of Reproxalap 0.25% Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease NCT03879863 CTgov 临床3期 干眼综合征 422 Reproxalap(Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%) QID) Subject-reported Ocular Dryness Score (0 - 100 Visual Analogue Scale (VAS))(LS Mean) = -11.5 Point  - 2025-01-23 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03879863 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/25ede458d280a883a02d849a9d325492 The RENEW Trial: A Multi-Center, Randomized, Double-Masked, Parallel-Group, Vehicle-Controlled, Adaptive Phase 3 Clinical Trial to Assess the Safety and Efficacy of Reproxalap 0.25% Ophthalmic Solution Compared to Vehicle in Subjects With Dry Eye Disease NCT03879863 CTgov 临床3期 干眼综合征 422 Vehicle Ophthalmic Solution QID(Vehicle Ophthalmic Solution QID) Subject-reported Ocular Dryness Score (0 - 100 Visual Analogue Scale (VAS))(LS Mean) = -15.0 Point  - 2025-01-23 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03879863 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/25ede458d280a883a02d849a9d325492 A Single-Center, Phase 2a, Randomized, Double Masked, Clinical Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamic Activity of ADX-102 Ophthalmic Solution in Subjects With Dry Eye Syndrome NCT03162783 CTgov 临床2期 干眼综合征 51 ADX-102 Ophthalmic Solution (0.1%)(ADX-102 Ophthalmic Solution (0.1%)) Efficacy of ADX-102 on Ocular Discomfort Using the Ora Calibra® Ocular Discomfort Scale.(Mean) = -0.81 Unit  - 2025-01-16 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03162783 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/29ed9283e4250ad0832a559a2042532d A Single-Center, Phase 2a, Randomized, Double Masked, Clinical Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamic Activity of ADX-102 Ophthalmic Solution in Subjects With Dry Eye Syndrome NCT03162783 CTgov 临床2期 干眼综合征 51 ADX-102 Ophthalmic Solution (0.5%)(ADX-102 Ophthalmic Solution (0.5%)) Efficacy of ADX-102 on Ocular Discomfort Using the Ora Calibra® Ocular Discomfort Scale.(Mean) = -0.75 Unit  - 2025-01-16 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03162783 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/29ed9283e4250ad0832a559a2042532d Aldeyra Therapeutics Achieves Primary Endpoint in Phase 3 Dry Eye Disease Clinical Trial of Reproxalap NCT06389214 BusinessWire 临床3期 干眼综合征 132 0.25% reproxalapreproxalapreproxalap Ocular discomfort symptom score: P-Value = 0.004 达到 积极 2024-08-08 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.businesswire.com/news/home/20240808408806/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Dry-Eye-Disease-Clinical-Trial-of-Reproxalap https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/aa28952822da98309a8aaa0ed235d509 Aldeyra Therapeutics Achieves Primary Endpoint in Phase 3 Dry Eye Disease Clinical Trial of Reproxalap NCT06389214 BusinessWire 临床3期 干眼综合征 132 vehicle Ocular discomfort symptom score: P-Value = 0.004 达到 积极 2024-08-08 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.businesswire.com/news/home/20240808408806/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Dry-Eye-Disease-Clinical-Trial-of-Reproxalap https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/aa28952822da98309a8aaa0ed235d509 A Replicate Phase III Clinical Trial to Assess the Reproducibility of Efficacy and Safety of Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%) Compared to Vehicle in Participants With Seasonal Allergic Conjunctivitis (AC) Using the Environmental Exposure Chamber (EEC) NCT05234554 AAAAI 临床3期 季节性过敏性结膜炎 - Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%) 瘙痒 = superior ~ vehicle 9-point scale  积极 2024-02-23 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.jacionline.org/article/S0091-6749(23)01927-9/fulltext https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a8e0a524038e0220d824a59aea2d9e02 A Replicate Phase III Clinical Trial to Assess the Reproducibility of Efficacy and Safety of Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%) Compared to Vehicle in Participants With Seasonal Allergic Conjunctivitis (AC) Using the Environmental Exposure Chamber (EEC) NCT05234554 AAAAI 临床3期 季节性过敏性结膜炎 - Vehicle 瘙痒 = low 9-point scale  积极 2024-02-23 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.jacionline.org/article/S0091-6749(23)01927-9/fulltext https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a8e0a524038e0220d824a59aea2d9e02 Aldeyra Therapeutics Announces Achievement of Statistical Significance for Primary Endpoint and All Secondary Endpoints in Phase 3 INVIGORATE2 Trial of Reproxalap in Allergic Conjunctivitis NCT05234554 Corporate Publications 临床3期 季节性过敏性结膜炎 131 Reproxalap 眼痒: P-Value = <0.0001 达到 积极 2023-06-15 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-announces-achievement-statistical https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a4599e5453392588e92092558e232825 Aldeyra Therapeutics Announces Achievement of Statistical Significance for Primary Endpoint and All Secondary Endpoints in Phase 3 INVIGORATE2 Trial of Reproxalap in Allergic Conjunctivitis NCT05234554 Corporate Publications 临床3期 季节性过敏性结膜炎 131 Placebo 眼痒: P-Value = <0.0001 达到 积极 2023-06-15 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-announces-achievement-statistical https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/a4599e5453392588e92092558e232825 A Phase 2 Randomized, Investigator-Masked, Comparator-controlled Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of NS2 Eye Drops in Patients With Anterior Uveitis NCT02406209 CTgov 临床2期 非感染性前葡萄膜炎 45 NS2(NS2 Ophthalmic Drops (0.5%)) Anterior Chamber Cell Grade at Week 8(LS Mean) = -0.7 Unit  - 2023-03-27 Aldeyra Therapeutics, Inc. 醋酸泼尼松龙 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02406209 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/452224225253582235888259422582e5 A Phase 2 Randomized, Investigator-Masked, Comparator-controlled Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of NS2 Eye Drops in Patients With Anterior Uveitis NCT02406209 CTgov 临床2期 非感染性前葡萄膜炎 45 Pred Forte+NS2(NS2 (0.5%) and Pred Forte® (0.1%) Ophthalmic Drops) Anterior Chamber Cell Grade at Week 8(LS Mean) = -0.9 Unit  - 2023-03-27 Aldeyra Therapeutics, Inc. 醋酸泼尼松龙 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02406209 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/452224225253582235888259422582e5 A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Vehicle-Controlled, Parallel Group Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ADX-102 1% Topical Dermal Cream (Reproxalap) in Subjects With Sjögren-Larsson Syndrome (SLS) NCT03445650 CTgov 临床3期 Sjogren-Larsson综合征 11 ADX-102(ADX-102 1% Topical Dermal Cream) Visual Index Ichthyosis Severity (VIIS) Scaling Score as Assessed by the Investigator in ADX-102 Treated Patients(LS Mean) = -0.7 Unit  - 2023-02-09 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03445650 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/9e5589e2329aa5e4a8e55d823505ed39 A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Vehicle-Controlled, Parallel Group Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ADX-102 1% Topical Dermal Cream (Reproxalap) in Subjects With Sjögren-Larsson Syndrome (SLS) NCT03445650 CTgov 临床3期 Sjogren-Larsson综合征 11 ADX-102(Vehicle Topical Dermal Cream) 其他（不包括严重）不良反应 = 2 Pts  - 2023-02-09 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03445650 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/9e5589e2329aa5e4a8e55d823505ed39 A Study of ADX-102 in Subjects With Allergic Conjunctivitis NCT03012165 CTgov 临床2期 变应性结膜炎 154 ADX-102 Ophthalmic Drops (0.5%)(ADX-102 Ophthalmic Drops (0.5%)) 其他（不包括严重）不良反应 = 0 Pts  - 2023-01-09 Aldeyra Therapeutics, Inc. | 北京橙鑫数据科技有限公司 Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03012165 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/32a08988a383e28459e820aa4a52ea02 A Study of ADX-102 in Subjects With Allergic Conjunctivitis NCT03012165 CTgov 临床2期 变应性结膜炎 154 ADX-102 Ophthalmic Drops (0.1%)(ADX-102 Ophthalmic Drops (0.1%)) 其他（不包括严重）不良反应 = 0 Pts  - 2023-01-09 Aldeyra Therapeutics, Inc. | 北京橙鑫数据科技有限公司 Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03012165 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/32a08988a383e28459e820aa4a52ea02 Phase II Study of the Safety, Pharmacokinetics, and Exploratory Activity of Once Daily (QD) Topical Application of NS2 Cream to Treat Ichthyosis in Subjects With Sjögren-Larsson Syndrome (SLS) NCT02402309 CTgov 临床2期 Sjogren-Larsson综合征 12 Vehicle placebo 0.0% NS2 dermatologic cream Number of Participants Experiencing a Serious Adverse Event (SAE). = 0 Pts  - 2022-12-13 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT02402309 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/8a825e8548aee92e40ee0022eee9248e Top-Line Results from the Dry Eye Disease Chamber Crossover Trial of Reproxalap - Corporate Publications 临床2期 干眼综合征 63 reproxalap 未麻醉Schirmer评分: P-Value = 0.0005 积极 2022-07-12 - Reproxalap https://ir.aldeyra.com/static-files/e27def1e-2c05-49ce-baa4-9bc67ef03444 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/e83e222aa32494a28445a49d2a5558ea Top-Line Results from the Dry Eye Disease Chamber Crossover Trial of Reproxalap - Corporate Publications 临床2期 干眼综合征 63 Vehicle 未麻醉Schirmer评分: P-Value = 0.0005 积极 2022-07-12 - Reproxalap https://ir.aldeyra.com/static-files/e27def1e-2c05-49ce-baa4-9bc67ef03444 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/e83e222aa32494a28445a49d2a5558ea Aldeyra Therapeutics Achieves Primary Endpoint in Phase 3 TRANQUILITY2 Trial in Dry Eye Disease and Intends to Submit New Drug Application for Symptoms and Three Sign Endpoints of Dry Eye Disease NCT05062330 BusinessWire 临床3期 干眼综合征 361 Reproxalap 未麻醉Schirmer评分 = 25 %  积极 2022-06-08 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.businesswire.com/news/home/20220607006390/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-TRANQUILITY%E2%80%912-Trial-in-Dry-Eye-Disease-and-Intends-to-Submit-New-Drug-Application-for-Symptoms-and-Three-Sign-Endpoints-of-Dry-Eye-Disease https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/5e5e2a28e422ee328ae222283232a054 Aldeyra Therapeutics Achieves Primary Endpoint in Phase 3 TRANQUILITY2 Trial in Dry Eye Disease and Intends to Submit New Drug Application for Symptoms and Three Sign Endpoints of Dry Eye Disease NCT05062330 BusinessWire 临床3期 干眼综合征 361 vehicle 未麻醉Schirmer评分 = 8 %  积极 2022-06-08 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.businesswire.com/news/home/20220607006390/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-TRANQUILITY%E2%80%912-Trial-in-Dry-Eye-Disease-and-Intends-to-Submit-New-Drug-Application-for-Symptoms-and-Three-Sign-Endpoints-of-Dry-Eye-Disease https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/5e5e2a28e422ee328ae222283232a054 Aldeyra Therapeutics Announces Positive Top-Line Data from Phase 2 Dry Eye Chamber Clinical Trial of Reproxalap, an Investigational New Drug, Compared to Xiidra® NCT05102409 BusinessWire 临床2期 干眼综合征 56 Reproxalap 眼痒: P-Value = 0.01 积极 2022-01-11 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.businesswire.com/news/home/20220110006109/en/Aldeyra-Therapeutics-Announces-Positive-Top-Line-Data-from-Phase-2-Dry-Eye-Chamber-Clinical-Trial-of-Reproxalap-an-Investigational-New-Drug-Compared-to-Xiidra%C2%AE https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/d22a524023930e42339a2d480a32449a Aldeyra Therapeutics Announces Positive Top-Line Data from Phase 2 Dry Eye Chamber Clinical Trial of Reproxalap, an Investigational New Drug, Compared to Xiidra® NCT05102409 BusinessWire 临床2期 干眼综合征 56 Xiidra 眼痒: P-Value = 0.01 积极 2022-01-11 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://www.businesswire.com/news/home/20220110006109/en/Aldeyra-Therapeutics-Announces-Positive-Top-Line-Data-from-Phase-2-Dry-Eye-Chamber-Clinical-Trial-of-Reproxalap-an-Investigational-New-Drug-Compared-to-Xiidra%C2%AE https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/d22a524023930e42339a2d480a32449a Early Onset and Broad Activity of Reproxalap in a Randomized, Double-Masked, Vehicle-Controlled Phase 2b Trial in Dry Eye Disease NCT03404115 Pubmed 临床2期 干眼综合征 300 ocular reproxalap Nasal region fluorescein staining = 0.25 %  积极 2021-06-01 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33529588/ https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/29892e820a8ea98a5e002502d8e3d222 Early Onset and Broad Activity of Reproxalap in a Randomized, Double-Masked, Vehicle-Controlled Phase 2b Trial in Dry Eye Disease NCT03404115 Pubmed 临床2期 干眼综合征 300 vehicle - 积极 2021-06-01 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33529588/ https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/29892e820a8ea98a5e002502d8e3d222 The RENEW Trial in Dry Eye Disease: Part 1 Top-Line Results NCT03879863 Corporate Publications 临床3期 干眼综合征 422 Reproxalap VAS = Reproxalap demonstrated large andstatistically significant improvements inocular dryness at every time point.   积极 2019-12-03 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://ir.aldeyra.com/static-files/e9c82866-979a-40a0-9ec6-d7f45fc40585 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/9522539848a28299eaa02d0ede0d2d9e The RENEW Trial in Dry Eye Disease: Part 1 Top-Line Results NCT03879863 Corporate Publications 临床3期 干眼综合征 422 Vehicle VAS = Reproxalap demonstrated large andstatistically significant improvements inocular dryness at every time point.   积极 2019-12-03 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://ir.aldeyra.com/static-files/e9c82866-979a-40a0-9ec6-d7f45fc40585 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/9522539848a28299eaa02d0ede0d2d9e Aldeyra Therapeutics Releases Expanded Results from Allergen Chamber Trial and Announces Plans to Initiate the Phase 3 INVIGORATE Trial in Patients with Allergic Conjunctivitis NCT03709121 Corporate Publications 临床3期 变应性结膜炎 70 reproxalap TEAE = the most common treatment-emergent adverse event was transient instillation site irritation.   积极 2019-10-31 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-releases-expanded-results-allergen-chamber https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/59230949d32a5ed22eaa8e9aa5e03e98 Aldeyra Therapeutics Releases Expanded Results from Allergen Chamber Trial and Announces Plans to Initiate the Phase 3 INVIGORATE Trial in Patients with Allergic Conjunctivitis NCT03709121 Corporate Publications 临床3期 变应性结膜炎 70 Vehicle TEAE = the most common treatment-emergent adverse event was transient instillation site irritation.   积极 2019-10-31 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-releases-expanded-results-allergen-chamber https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/59230949d32a5ed22eaa8e9aa5e03e98 Aldeyra Therapeutics Announces Positive Top-Line Results from the Phase 3 ALLEVIATE Trial in Patients with Allergic Conjunctivitis NCT04207736 Corporate Publications 临床3期 变应性结膜炎 95 Reproxalap 眼痒: P-Value = <0.0001 积极 2019-03-26 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-announces-positive-top-line-results-phase-3 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/3a29aa0028259242928a425a932e88e4 Aldeyra Therapeutics Announces Positive Top-Line Results from the Phase 3 ALLEVIATE Trial in Patients with Allergic Conjunctivitis NCT04207736 Corporate Publications 临床3期 变应性结膜炎 95 Vehicle 眼痒: P-Value = <0.0001 积极 2019-03-26 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-announces-positive-top-line-results-phase-3 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/3a29aa0028259242928a425a932e88e4 A Randomized, Comparator-Controlled Phase 2 Clinical Trial of ADX-102 Ophthalmic Solution in Noninfectious Anterior Uveitis - ARVO 临床2期 非感染性前葡萄膜炎 45 ADX-102 0.5% topical ophthalmic solution 抢救药物用量 = 20 %  积极 2017-05-07 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://arvojournals.org/article.aspx?articleid=2639183&resultClick=1 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/5448822885a4a2de085555a5e5e0a555 A Randomized, Comparator-Controlled Phase 2 Clinical Trial of ADX-102 Ophthalmic Solution in Noninfectious Anterior Uveitis - ARVO 临床2期 非感染性前葡萄膜炎 45 Prednisolone Acetate (PA) 1% 抢救药物用量 = 38 %  积极 2017-05-07 Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap https://arvojournals.org/article.aspx?articleid=2639183&resultClick=1 https://synapse.zhihuiya.com/clinical-result-detail/5448822885a4a2de085555a5e5e0a555 12、转化医学 研究 亮点 主题 期刊/会议 出版日期 药物 适应症 机构 A Replicate Phase III Clinical Trial to Assess the Reproducibility of Efficacy and Safety of Reproxalap Ophthalmic Solution (0.25%) Compared to Vehicle in Participants With Seasonal Allergic Conjunctivitis (AC) Using the Environmental Exposure Chamber (EEC) 本文总结了一项复制的三期临床试验，旨在评估Reproxalap眼用溶液（0.25%）在季节性过敏性结膜炎（AC）患者中的疗效和安全性的可重复性，采用环境暴露室（EEC）进行比较。研究结果表明，Reproxalap在两项研究中均优于安慰剂，且在眼部症状方面的反应高度相关。数据分析显示，在EEC中进行的试验结果具有高度可复制性，且能够降低由于COVID-19或气候变化引起的花粉季节不稳定性等挑战对试验失败的潜在影响。因此，EEC可作为三期临床试验中过敏药物测试的可重复且安全的方法。 3期临床研究 AAAAI 2024 2024-02-23 Reproxalap 季节性过敏性结膜炎 Aldeyra Therapeutics, Inc. The Phase 3 INVIGORATE Trial of Reproxalap in Patients with Seasonal Allergic Conjunctivitis 本研究旨在评估一种新型药物reproxalap在季节性过敏性结膜炎患者中的活性。研究采用了INVIGORATE试验，结果显示reproxalap显著减轻了患者眼部瘙痒和红肿症状，且安全耐受性良好。该药物在季节性过敏性结膜炎治疗中具有潜在的临床应用前景。 3期临床研究 Pubmed 2023-12-01 Reproxalap 变应性结膜炎 Weill Cornell Medicine | Aldeyra Therapeutics, Inc. Reproxalap Activity and Estimation of Clinically Relevant Thresholds for Ocular Itching and Redness in a Randomized Allergic Conjunctivitis Field Trial 该临床试验评估了一种新型活性醛类物质调节剂Reproxalap的活性，并在过敏性结膜炎现场试验中估计了眼部瘙痒和红肿的临床相关阈值。这是一项随机、双盲、车辆对照的2期试验，对患有豚草相关过敏性结膜炎的患者进行了评估。结果表明，Reproxalap在高花粉天降低眼部瘙痒的效果优于车辆对照组。对于患者报告的眼部瘙痒和红肿，有意义的临床变化阈值估计约为0.5单位，这为过敏性结膜炎临床试验的临床解释提供了重要的背景。 2期临床研究 Pubmed 2022-08-01 Reproxalap 变应性结膜炎 Ora, Inc. | Aldeyra Therapeutics, Inc. | Aldeyra Therapeutics, Inc, 131 Hartwell Avenue, Suite 320, Lexington, MA, 02421, USA. tbrady@aldeyra.com. A Phase III Double-Masked, Crossover, Vehicle-Controlled Clinical Trial Conducted in an Environmental Exposure Chamber (EEC) to Study Reproxalap, a Novel, Non-Antihistaminic, Non-Steroidal, Reactive Aldehyde Species Inhibitor for the Treatment for Allergic Conjunctivitis (AC) 该研究是一项在环境暴露室中进行的III期双盲、交叉、车辆对照临床试验，旨在研究Reproxalap对过敏性结膜炎（AC）的治疗作用。结果表明，环境暴露室是一种有效且安全的真实世界方法，用于AC药物测试。Reproxalap能显著减少AC的关键症状，无论是预防性还是在症状发展后。研究方法包括95名具有2年AC史和对艾利根草皮肤刺痛试验阳性的受试者在EEC中接受研究。Reproxalap在前期I-II期临床试验中显示出显著减少AC症状的效果，因此在EEC中进行了关键的III期研究，结果显示Reproxalap在所有时间点上均显著减少了所有眼部症状，且在第一次用药后，Reproxalap组的症状得分上升速度较低。反应者分析显示，Reproxalap组的症状减少在临床上具有显著意义。 3期临床研究 AAAAI 2022 2022-02-01 Reproxalap 变应性结膜炎 Cliantha Research Ltd. | Aldeyra Therapeutics, Inc. A Randomized Double-Masked Phase 2a Trial to Evaluate Activity and Safety of Topical Ocular Reproxalap, a Novel RASP Inhibitor, in Dry Eye Disease 本研究旨在评估一种新型反应性醛类物质（RASP）抑制剂——Reproxalap对干眼症（DED）的活性和安全性。研究采用随机双盲平行分组的Phase 2a试验，共有51名DED患者参与，分别接受3种不同浓度的Reproxalap眼用溶液治疗。治疗28天后，结果显示Reproxalap能显著改善DED症状和体征，且在治疗1周内即可见效。研究结果表明，Reproxalap可能成为一种新的快速和广谱的DED治疗方法。 2期临床研究 Pubmed 2021-05-01 Reproxalap 干眼综合征 Virginia Eye Consultants, Inc. | Aldeyra Therapeutics, Inc. Randomized Phase 2 Trial of Reproxalap, a Novel Reactive Aldehyde Species Inhibitor, in Patients with Noninfectious Anterior Uveitis: Model for Corticosteroid Replacement 本研究旨在评估一种新型反应性醛类物质抑制剂Reproxalap在非感染性前房炎（NAU）患者中的安全性和有效性，作为替代局部皮质类固醇的治疗药物。研究结果表明，Reproxalap单药和联合疗法在改善前房细胞计数和等级方面与皮质类固醇相当，并且无明显安全问题。因此，Reproxalap可能是治疗NAU和其他眼部炎症的安全有效替代药物，为眼部炎症的免疫调节提供了初步临床证据。Clinical trial (NCT02406209)。 2期临床研究 Pubmed 2020-12-01 Reproxalap 非感染性前葡萄膜炎 Virginia Eye Consultants, Inc. | Massachusetts Eye Research & Surgery Institution, P C | Metropolitan Eye Research & Surgery Institute P.A. | Aldeyra Therapeutics, Inc. PO103 A Phase 2 Clinical Trial of Topical Ocular Reproxalap, a Novel RASP Inhibitor, in an Allergen Chamber Model of Allergic Conjunctivitis - 2期临床研究 AAO 2020 2020-11-13 Reproxalap 变应性结膜炎 - Multi-Center, Randomized, Double-Masked, Parallel-Group, Vehicle-Controlled Phase 2b Dry Eye Disease Clinical Trial to Evaluate Safety and Efficacy of Topical Ocular Reproxalap, a Novel RASP Inhibitor - 2期临床研究 ARVO 2019 2019-07-01 Reproxalap 干眼综合征 Ophthalmology, Eastern Virginia Medical School, Norfolk, Virginia, United States A Randomized, Multi-Center, Double-Masked, Vehicle-Controlled, Parallel-Group Phase 2b Allergic Conjunctivitis Clinical Trial of Topical Ocular ADX-102, a Novel Aldehyde Sequestering Agent 本研究是一项随机、多中心、双盲、车辆对照、平行分组的2b期过敏性结膜炎临床试验，旨在评估新型醛固定剂ADX-102对过敏性结膜炎的治疗效果和安全性。研究发现，0.5%浓度的ADX-102能显著降低患者在10、20和30分钟时的眼部瘙痒感，对季节性过敏性结膜炎患者的治疗效果也显著。此外，ADX-102在一小时内的持续活性超过了抗组胺药物。研究结果表明，ADX-102在治疗过敏性结膜炎的即时炎症阶段的瘙痒症状方面具有良好的疗效和耐受性。 2期临床研究 ARVO 2018 2018-07-01 Reproxalap 变应性结膜炎 Ora, Inc. | Aldeyra Therapeutics, Inc. Novel Small Molecule Aldehyde Sequestering Agents Demonstrate Broad Therapeutic Potential for Ocular Inflammation - 药物发现/临床前 ARVO 2018 2018-07-01 ADX-103 | Reproxalap 眼部炎症 Aldeyra Therapeutics, Inc. A Randomized, Double-Masked, Parallel-Group, Phase 2a Dry Eye Disease Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of Topical Ocular ADX-102, a Novel Aldehyde Sequestering Agent - 2期临床研究 ARVO 2018 2018-07-01 Reproxalap 干眼综合征 Ora, Inc. | Clinical, Aldeyra Therapeutics, Lexington, Massachusetts, United States A Randomized, Comparator-Controlled Phase 2 Clinical Trial of ADX-102 Ophthalmic Solution in Noninfectious Anterior Uveitis 本研究旨在评估ADX-102眼用溶液在非感染性前房尿炎（NAU）患者中的安全性和有效性。研究结果显示，ADX-102单药治疗或与PA联合治疗对NAU的治疗效果与PA单药治疗相似。ADX-102是一种新型醛固定剂，可以预防有毒醛类物质的形成和积累，从而减轻与眼部疾病相关的炎症、纤维化和氧化损伤。研究表明，ADX-102治疗组的前房细胞和房水混浊度在治疗过程中均有改善。因此，ADX-102可能成为治疗NAU的有效药物。 2期临床研究 ARVO 2017 2017-05-07 Reproxalap 非感染性前葡萄膜炎 Aldeyra Therapeutics, Inc. A randomized double-masked phase 2 clinical trial of NS2 ophthalmic solution in allergic conjunctivitis - 2期临床研究 ACAAI 2016 2016-11-10 Reproxalap 变应性结膜炎 Mississauga,ON,Canada | Lexington,MA The Aldehyde Trap NS2 Mitigates Dense Haze in a Rabbit Model of Photorefractive Keratectomy - 药物发现/临床前 ARVO 2015 2015-06-01 Reproxalap Photorefractive Keratectomy University of Florida | Aldeyra Therapeutics, Lexington, MA Differential Maintenance of Cell Cycle Status of Human Bone Marrow- and Umbilical Cord Blood-Derived CD34+ Cells after Homing to the Bone Marrow Microenvironment. - 药物发现/临床前 ASH 2008 2008-11-16 Reproxalap 血液疾病 -

近日，礼来宣布将收购体内CAR-T公司Kelonia Therapeutics，总交易价值最高可达70亿美元，其中包括32.5亿美元的首付款，以及基于临床、监管和商业里程碑支付的后续款项。 （图1.礼来官网公告） Kelonia的核心资产简洁明确：一套基于慢病毒的体内基因递送平台iGPS（in vivo gene placement system）和一条已获得FDA IND批准、进入正式临床阶段的靶向BCMA、用于多发性骨髓瘤的管线KLN-1010。 在2025年美国血液学会（ASH）年会上，Kelonia公布了其体内BCMA CAR‑T候选药物KLN‑1010的多项临床数据：4例患者全部达到MRD阴性，CAR-T细胞在体内扩增可达循环T细胞约85%，且未观察到≥3级CRS或ICANS 。[1] 此前，其实市场早已关注到，礼来已斥资 24 亿美元收购 Ora，押注 LNP 路线的体内 CAR-T；短短两个多月后，公司再度重金投入 Kselonia 的慢病毒路线体内 CAR-T 产品。 （图2.Orna官网公告） 一条慢病毒，一条LNP。把Kelonia与Orna放在一起看，礼来并不是在试图回答“哪条路线一定胜出”，而是在技术尚未收敛之前，同时拿下两种完全不同的体内CAR-T路径。 这一策略并非礼来独有。 在in vivo CAR-T赛道中，艾伯维曾以21 亿美元收购 Capstan 布局 LNP 路线，同时与 Umoja 合作开发病毒载体路线的体内 CAR-T，接连大手笔交易印证了大型药企的核心思路 —— 在技术路线未明前，以巨额交易双线押注、锁定两种技术可能。 TONACEA 01 技术线路对比：慢病毒的“长效”vs LNP的“安全” 回到技术本身，当前in vivo CAR-T大致分为两种实现方式。 一种是非病毒递送体系——以脂质纳米颗粒（LNP）为代表。该策略通过将体外合成的mRNA封装于LNP中，给药后，在体内实现对T细胞的递送。进入细胞后，mRNA在细胞质中被翻译为CAR蛋白，从而赋予T细胞短期的CAR表达。由于mRNA不进入细胞核、不发生基因组整合，其表达呈现瞬时性（通常持续数天至数周），并随mRNA降解而自然消失。因此，该体系具备几个关键特征： • 安全性更高：避免了插入突变（insertional mutagenesis）的风险 • 表达可控、可逆：可通过剂量和给药频次精细调控CAR表达强度与持续时间 • 支持重复给药：类似传统生物药，可通过多次给药维持疗效 • 生产更标准化：依赖化学合成与纳米制剂工艺，更易规模化与一致性控制 从本质上，这一路线更接近于“体内给药的分子药物（drug-like modality）”，强调剂量-暴露-效应（PK/PD）关系和可调控的治疗窗口。 另一种是病毒载体体系——以慢病毒（lentivirus）为代表。该策略利用基因工程病毒作为递送工具，将编码CAR的DNA整合到T细胞基因组中。其核心机制是通过稳定的基因整合，使T细胞持续表达CAR。这种整合带来的直接结果是： • 长期甚至持久表达CAR（可持续数月甚至数年） • T细胞获得自我扩增与记忆能力，在抗原刺激下可持续增殖 • 形成“活细胞药物”效应，在体内建立动态免疫监视  因此，该体系更接近于传统的细胞治疗逻辑（cell therapy paradigm），其疗效依赖于CAR-T细胞在体内的扩增、持久性及免疫记忆能力。 TONACEA 02 沙砾生物：in-vivo CAR-T双技术路线布局 在这一点上，沙砾生物的in vivo CAR-T布局具有清晰的代表性。 沙砾生物并未将自身定位于单一递送路线，而是围绕tLNP与慢病毒两种体系，建立起GT801与GT860为代表的双路线管线。 在非病毒路径上，公司推进的GT801基于tLNP递送体系，围绕体内递送效率、表达均一性以及剂量可控性，构建一套可重复给药的体内CAR-T解决方案。这一路线的意义，在于打开体内CAR-T在更广泛适应症中的应用空间。 （图：GT801 LNP产品设计） 在刚刚结束的2026年AACR大会上，沙砾生物展示了关于GT801的临床前及早期临床结果： • 优化后的mRNA设计使T-LNP平台可在人PBMC中实现超过14天的CAR表达。GT801在体外连续杀伤实验中可连续4轮完全清除Nalm-6细胞，并伴随更强的功能性细胞因子释放。在健康供者、非霍奇金淋巴瘤及自身免疫病患者来源PBMC中，GT801在低至0.1 μg剂量下，24小时内即可实现>90%的B细胞杀伤。 • 在人源PBMC重建小鼠模型中，GT801在0.1 mpk剂量下即可实现多个淋巴组织中的受体饱和递送和CAR表达，且脱靶摄取<1%。单次静脉给药低至0.01 mpk即可实现>95%的B细胞清除。CDX模型中，GT801在低剂量下即表现出强效抗肿瘤活性，并在重复给药后展现出更强的CAR-T扩增，提示其具备良好的体内适应性和抗原驱动扩增潜力。 • 初步临床数据显示，GT801在B细胞血液瘤和自身免疫疾病患者中均可诱导高水平CAR表达及CAR+ T细胞扩增，并验证了重复给药的可行性。初步疗效显示，血液瘤患者在外周血、骨髓和淋巴结中均观察到显著B细胞清除；自身免疫疾病患者亦表现出深度B细胞清除及疾病活动指数改善，展现出跨适应症的积极潜力。 而在病毒路径上，公司同步推进GT860这一慢病毒体内CAR-T产品，同样聚焦多发性骨髓瘤。其技术逻辑与Kelonia所验证的方向一致——通过体内基因整合，实现CAR-T细胞的持续生成与扩增，从而在肿瘤治疗中建立更长期的作用机制。 （图：GT860慢病毒产品设计） 作为在体内直接生成CAR-T细胞的即用型工程化慢病毒产品，GT860采用突变型VSV-G fusogen，降低脱靶递送的同时提高转导效率。结合优选的T cell binder，实现精准特异性靶向T细胞的递送，并在高转导效率和良好的安全性之间取得平衡。同时，GT860的设计中还加入了CAR-IGNITE enhancer，协助T细胞抵抗免疫抑制，增强T细胞的增殖和肿瘤杀伤能力。在CAR结构的选择上，GT860采用双靶CAR结构，降低多发性骨髓瘤的免疫逃逸及复发风险，增强对髓外病灶的控制，延长患者的无复发生存期。 值得关注的是，沙砾生物将于2026年4月27日在美国波士顿举行的 ASGCT 2026大会上，披露GT860针对多发性骨髓瘤的最新临床前研究数据。 从资产结构上看，这两条管线并不是简单的“并列存在”，而是分别对应两种完全不同的治疗范式。这种“双能力结构”，在当前全球范围内，仍然极为稀缺。 — 总结— 从Kelonia到Orna，从Capstan到Umoja，MNC的连续动作正在把同一个判断推到台前：in vivo CAR-T作为当前全球药企争夺的“平台型”资产，核心不在于单薄的管线，而是能否在路线尚未收敛之前，同时掌握不同技术路径。 当行业仍在讨论“慢病毒还是LNP”时，更前沿的答案或许已经不是二选一。 真正重要的，是同时拥有两种能力，并在不同疾病、不同场景、不同治疗目标之间，建立切换与扩展的可能性。 这正是沙砾生物双路线布局的意义。 参考文献： [1] https://keloniatx.com/kelonia-therapeutics-presents-first-in-human-data-from-phase-1-inmmycar-study-of-kln-1010-in-vivo-bcma-car-t-therapy-at-the-american-society-of-hematology-ash-2025-annual-meeting/ [2]https://www.ornatx.com/orna-therapeutics-presents-new-data-supporting-its-in-vivo-car-programs-for-autoimmune-diseases-and-oncology-at-the-67th-american-society-of-hematology-annual-meeting/ 关于GT801 GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。该平台基于天泽云泰开发的CLAMP技术，经过一系列系统性优化实现了T细胞靶向VHH抗体与LNP的定点和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。GT801旨在直接在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，支持重复给药，实现低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，突破体外细胞制造工艺存在的高成本、长周期的商业化瓶颈。 关于GT860 GT860是一款通过T细胞靶向慢病毒递送的创新型双靶in vivo CAR-T产品。该平台通过突变型VSV-G fusogen和优选的T cell binder，在精准特异性靶向T细胞，降低脱靶递送的同时，提高对T细胞的转导效率。其独有的CAR-IGNITE enhancer设计，可协助T细胞抵抗免疫抑制，增强T细胞的增殖和肿瘤杀伤能力。GT860选用了针对多发性骨髓瘤的双靶CAR结构，降低免疫逃逸及复发风险，延长无复发生存期。GT860依托慢病毒平台，致力于在患者体内直接生成具备更长期持续性的CAR-T细胞，从而提供兼具成本优势、疗效潜力和临床可及性的治疗方案，并有望突破传统体外细胞制备在成本、周期及商业化落地上的限制。 关于沙砾生物 沙砾生物成立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫治疗领域的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含多款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。公司自主研发的GT101注射液是中国首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。自主研发的GT201注射液为全球首款膜结合IL-15复合物的TIL产品，已经完成了中美IND双报并获准进入I期临床。 另外，公司还有高度创新的双基因敲除自体TIL疗法产品，靶向肿瘤新抗原的mRNA疫苗，全球首个由干细胞分化而来的通用型CAR-iNKT细胞疗法产品，以及下一代in vivo CAR-T等多个产品，形成了泛实体瘤TIL药物和现货型细胞疗法的产品矩阵。 沙砾生物致力于攻克当前癌症与自身免疫性疾病治疗的关键局限，通过推动三大根本性转变重塑免疫疗法治疗格局：从血液系统恶性肿瘤到实体瘤；从自体疗法到现货型异体疗法；以及从体外工程化到体内工程化，以期实现通过突破性研发重塑免疫疗法的治疗格局，最终为全球患者提供具有显著疗效、可负担且可及的治疗方案的公司使命。若需获取更多信息，请访问：www.grit-bio.com。 关于同写意  同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十二年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。 尊享多重企业/机构会员特权  ● 分享庞大新药生态圈资源库； ● 同写意活动优享折扣； ● 会员专属坐席及专家交流机会； ● 同写意活动优先赞助权； ● 机构品牌活动策划与全方位推广； 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近日，礼来宣布将收购体内CAR-T公司Kelonia Therapeutics，总交易价值最高可达70亿美元，其中包括32.5亿美元的首付款，以及基于临床、监管和商业里程碑支付的后续款项。 （图1.礼来官网公告） Kelonia的核心资产简洁明确：一套基于慢病毒的体内基因递送平台iGPS（in vivo gene placement system）和一条已获得FDA IND批准、进入正式临床阶段的靶向BCMA、用于多发性骨髓瘤的管线KLN-1010。 在2025年美国血液学会（ASH）年会上，Kelonia公布了其体内BCMA CAR‑T候选药物KLN‑1010的多项临床数据：4例患者全部达到MRD阴性，CAR-T细胞在体内扩增可达循环T细胞约85%，且未观察到≥3级CRS或ICANS 。[1] 此前，其实市场早已关注到，礼来已斥资 24 亿美元收购 Ora，押注 LNP 路线的体内 CAR-T；短短两个多月后，公司再度重金投入 Kselonia 的慢病毒路线体内 CAR-T 产品。 （图2.Orna官网公告） 一条慢病毒，一条LNP。把Kelonia与Orna放在一起看，礼来并不是在试图回答“哪条路线一定胜出”，而是在技术尚未收敛之前，同时拿下两种完全不同的体内CAR-T路径。 这一策略并非礼来独有。 在in vivo CAR-T赛道中，艾伯维曾以21 亿美元收购 Capstan 布局 LNP 路线，同时与 Umoja 合作开发病毒载体路线的体内 CAR-T，接连大手笔交易印证了大型药企的核心思路 —— 在技术路线未明前，以巨额交易双线押注、锁定两种技术可能。 技术线路对比：慢病毒的“长效”vs LNP的“安全” 回到技术本身，当前in vivo CAR-T大致分为两种实现方式。 一种是非病毒递送体系——以脂质纳米颗粒（LNP）为代表。该策略通过将体外合成的mRNA封装于LNP中，给药后，在体内实现对T细胞的递送。进入细胞后，mRNA在细胞质中被翻译为CAR蛋白，从而赋予T细胞短期的CAR表达。由于mRNA不进入细胞核、不发生基因组整合，其表达呈现瞬时性（通常持续数天至数周），并随mRNA降解而自然消失。因此，该体系具备几个关键特征： 安全性更高：避免了插入突变（insertional mutagenesis）的风险 表达可控、可逆：可通过剂量和给药频次精细调控CAR表达强度与持续时间 支持重复给药：类似传统生物药，可通过多次给药维持疗效 生产更标准化：依赖化学合成与纳米制剂工艺，更易规模化与一致性控制 从本质上，这一路线更接近于“体内给药的分子药物（drug-like modality）”，强调剂量-暴露-效应（PK/PD）关系和可调控的治疗窗口。 另一种是病毒载体体系——以慢病毒（lentivirus）为代表。该策略利用基因工程病毒作为递送工具，将编码CAR的DNA整合到T细胞基因组中。其核心机制是通过稳定的基因整合，使T细胞持续表达CAR。这种整合带来的直接结果是： 长期甚至持久表达CAR（可持续数月甚至数年） T细胞获得自我扩增与记忆能力，在抗原刺激下可持续增殖 形成“活细胞药物”效应，在体内建立动态免疫监视  因此，该体系更接近于传统的细胞治疗逻辑（cell therapy paradigm），其疗效依赖于CAR-T细胞在体内的扩增、持久性及免疫记忆能力。 沙砾生物：in-vivo CAR-T双技术路线布局 在这一点上，沙砾生物的in vivo CAR-T布局具有清晰的代表性。 沙砾生物并未将自身定位于单一递送路线，而是围绕tLNP与慢病毒两种体系，建立起GT801与GT860为代表的双路线管线。 在非病毒路径上，公司推进的GT801基于tLNP递送体系，围绕体内递送效率、表达均一性以及剂量可控性，构建一套可重复给药的体内CAR-T解决方案。这一路线的意义，在于打开体内CAR-T在更广泛适应症中的应用空间。 （图：GT801 LNP产品设计） 在刚刚结束的2026年AACR大会上，沙砾生物展示了关于GT801的临床前及早期临床结果： 优化后的mRNA设计使T-LNP平台可在人PBMC中实现超过14天的CAR表达。GT801在体外连续杀伤实验中可连续4轮完全清除Nalm-6细胞，并伴随更强的功能性细胞因子释放。在健康供者、非霍奇金淋巴瘤及自身免疫病患者来源PBMC中，GT801在低至0.1 μg剂量下，24小时内即可实现>90%的B细胞杀伤。 在人源PBMC重建小鼠模型中，GT801在0.1 mpk剂量下即可实现多个淋巴组织中的受体饱和递送和CAR表达，且脱靶摄取<1%。单次静脉给药低至0.01 mpk即可实现>95%的B细胞清除。CDX模型中，GT801在低剂量下即表现出强效抗肿瘤活性，并在重复给药后展现出更强的CAR-T扩增，提示其具备良好的体内适应性和抗原驱动扩增潜力。 初步临床数据显示，GT801在B细胞血液瘤和自身免疫疾病患者中均可诱导高水平CAR表达及CAR+ T细胞扩增，并验证了重复给药的可行性。初步疗效显示，血液瘤患者在外周血、骨髓和淋巴结中均观察到显著B细胞清除；自身免疫疾病患者亦表现出深度B细胞清除及疾病活动指数改善，展现出跨适应症的积极潜力。 而在病毒路径上，公司同步推进GT860这一慢病毒体内CAR-T产品，同样聚焦多发性骨髓瘤。其技术逻辑与Kelonia所验证的方向一致——通过体内基因整合，实现CAR-T细胞的持续生成与扩增，从而在肿瘤治疗中建立更长期的作用机制。 （图：GT860慢病毒产品设计） 作为在体内直接生成CAR-T细胞的即用型工程化慢病毒产品，GT860采用突变型VSV-G fusogen，降低脱靶递送的同时提高转导效率。结合优选的T cell binder，实现精准特异性靶向T细胞的递送，并在高转导效率和良好的安全性之间取得平衡。同时，GT860的设计中还加入了CAR-IGNITE enhancer，协助T细胞抵抗免疫抑制，增强T细胞的增殖和肿瘤杀伤能力。在CAR结构的选择上，GT860采用双靶CAR结构，降低多发性骨髓瘤的免疫逃逸及复发风险，增强对髓外病灶的控制，延长患者的无复发生存期。 值得关注的是，沙砾生物将于2026年4月27日在美国波士顿举行的 ASGCT 2026大会上，披露GT860针对多发性骨髓瘤的最新临床前研究数据。 从资产结构上看，这两条管线并不是简单的“并列存在”，而是分别对应两种完全不同的治疗范式。这种“双能力结构”，在当前全球范围内，仍然极为稀缺。 总结 从Kelonia到Orna，从Capstan到Umoja，MNC的连续动作正在把同一个判断推到台前：in vivo CAR-T作为当前全球药企争夺的“平台型”资产，核心不在于单薄的管线，而是能否在路线尚未收敛之前，同时掌握不同技术路径。 当行业仍在讨论“慢病毒还是LNP”时，更前沿的答案或许已经不是二选一。 真正重要的，是同时拥有两种能力，并在不同疾病、不同场景、不同治疗目标之间，建立切换与扩展的可能性。 这正是沙砾生物双路线布局的意义。 资料参考： [1]  https://keloniatx.com/kelonia-therapeutics-presents-first-in-human-data-from-phase-1-inmmycar-study-of-kln-1010-in-vivo-bcma-car-t-therapy-at-the-american-society-of-hematology-ash-2025-annual-meeting/ [2] https://www.ornatx.com/orna-therapeutics-presents-new-data-supporting-its-in-vivo-car-programs-for-autoimmune-diseases-and-oncology-at-the-67th-american-society-of-hematology-annual-meeting/ 关于GT801 GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。该平台基于天泽云泰开发的CLAMP技术，经过一系列系统性优化实现了T细胞靶向VHH抗体与LNP的定点和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。GT801旨在直接在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，支持重复给药，实现低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，突破体外细胞制造工艺存在的高成本、长周期的商业化瓶颈。 关于GT860 GT860是一款通过T细胞靶向慢病毒递送的创新型双靶in vivo CAR-T产品。该平台通过突变型VSV-G fusogen和优选的T cell binder，在精准特异性靶向T细胞，降低脱靶递送的同时，提高对T细胞的转导效率。其独有的CAR-IGNITE enhancer设计，可协助T细胞抵抗免疫抑制，增强T细胞的增殖和肿瘤杀伤能力。GT860选用了针对多发性骨髓瘤的双靶CAR结构，降低免疫逃逸及复发风险，延长无复发生存期。GT860依托慢病毒平台，致力于在患者体内直接生成具备更长期持续性的CAR-T细胞，从而提供兼具成本优势、疗效潜力和临床可及性的治疗方案，并有望突破传统体外细胞制备在成本、周期及商业化落地上的限制。 关于沙砾生物 沙砾生物成立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫治疗领域的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含多款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。公司自主研发的GT101注射液是中国首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。自主研发的GT201注射液为全球首款膜结合IL-15复合物的TIL产品，已经完成了中美IND双报并获准进入I期临床。 另外，公司还有高度创新的双基因敲除自体TIL疗法产品，靶向肿瘤新抗原的mRNA疫苗，全球首个由干细胞分化而来的通用型CAR-iNKT细胞疗法产品，以及下一代in vivo CAR-T等多个产品，形成了泛实体瘤TIL药物和现货型细胞疗法的产品矩阵。 沙砾生物致力于攻克当前癌症与自身免疫性疾病治疗的关键局限，通过推动三大根本性转变重塑免疫疗法治疗格局：从血液系统恶性肿瘤到实体瘤；从自体疗法到现货型异体疗法；以及从体外工程化到体内工程化，以期实现通过突破性研发重塑免疫疗法的治疗格局，最终为全球患者提供具有显著疗效、可负担且可及的治疗方案的公司使命。若需获取更多信息，请访问：www.grit-bio.com。