Ukaize Biopharmaceuticals Shanghai Co. Ltd.

大卫带你看快讯 · 第 2 期 本期 22 条 · 中国 11 / 海外 11 · 覆盖 9月11-20日 · 每条给全十字段，可直接当台账收藏 本期22条，中国11/海外11。先看两条：FDA 9月17日完全批准FAYUVI，全球首个MPS IIIA治疗，卡住它的不是疗效而是CMC与生产现场；MaaT013被CHMP再审查后仍维持负面意见，单臂数据换不到条件上市许可。 怎么用这篇：上面是速览台账（日期 / 企业 / 产品 / 适应症 / 事件 / 机构），下面是每条快讯的七要素展开（企业 / 产品 / 靶点 / 适应症 / 事件 / 机构 / 出处 / 判断 / 风险），可直接截图、收藏或转给同事。一、速览台账：22 条一次对齐 日期 企业 产品 适应症 事件 机构 09-14 Vyriad, Inc.（美国明尼苏达州罗切斯特；Mayo Clinic 衍生公司） VV169（BCMA 靶向体内生成 CAR-T） 复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），≥3 线既往治疗 新药临床试验申请（IND）获 FDA clearance，启动 Phase 1（NCT07802717，Mayo Clinic） 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-15 上海赛尔欣生物医疗科技有限公司 NP001（人自体多克隆调节性T细胞注射液） 亨廷顿舞蹈病（HD） NMPA 临床试验默示许可（新增适应症），受理号 CXSL2600685 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 09-15 A2 Biotherapeutics, Inc.（A2 Bio，美国加州 Agoura Hills） A2B395（Tmod™ 双受体逻辑门控异体 CAR-T，EGFR 激活 + HLA-A*02 阻断） EGFR 阳性晚期实体瘤：结直肠癌（n=3）、三阴性乳腺癌（n=3）、非小细胞肺癌（n=2）、头颈鳞癌（n=1）、肛管鳞癌（n=1） DENALI-1（NCT06682793）I/II 期早期数据公布（截至 2026-08-01 数据截点）：10 例给药、9 例可评效，疾病控制率 78%；肛管鳞癌 1 例（DL3，8×10⁸ 细胞）于第 28 天达完全缓解；难治性头颈鳞癌 1 例（DL2）于第 180 天确认部分缓解 非监管认定，属临床数据读出；海报展示于 2026 Cell Coast Conference（2026 年 10 月 9-11 日，美国坦帕） 09-15 Ori Biotech（英国伦敦） IRO® 自动化细胞治疗制造平台（封闭式、GMP-ready 软硬件+耗材+数据分析一体系统） 自体细胞治疗的商业化生产（买方品种未披露，仅说明为「已获批上市的商业阶段细胞治疗」） 与一家未披露名称的商业阶段生物制药公司签署 10 年期战略合作，总价值最高 1.2 亿美元（含服务、里程碑付款、设备与耗材采购），将该伙伴现有自体细胞治疗商业生产流程迁移至 IRO 平台，并将开展 IRO 工艺与现有商业工艺的可比性研究；买方要求匿名，理由为竞争考虑 不适用（商业合作）；背景：IRO 平台已于 2025 年 6 月获美国 FDA 先进制造技术（AMT）认定 09-16 印度卫生与家庭福利部（Union Ministry of Health and Family Welfare, MoHFW）；印度国家医学委员会（National Medical Commission, NMC） 干细胞疗法（通用口径，针对全部干细胞类干预，非特定品种） 自闭症谱系障碍（ASD）及其他未列入部级批准适应症清单的疾病 MoHFW 向已采纳《临床机构（注册与监管）法（2010）》的各邦与中央直辖区发布监管建议（advisory）：①干细胞疗法作为常规标准诊疗仅限部级批准适应症清单内病种；②任何类型的干细胞用于自闭症，治疗性使用仅限经正式批准的临床试验，须符合 ICMR 与生物技术部联合发布的《国家干细胞研究指南（2017）》；③未获常规临床使用批准的干预（含 ASD）不得作为常规、标准或商业临床服务提供。该建议依印度最高法院 2026-01-30 判决（Yash Charitable Trust & Ors. v. Union of India & Ors.，W.P.(C) No.369/2022，[2026 INSC 96]）第 151(xiii) 段作出，判决认定违反法定要求须承担后果：依《IMC 条例（2002）》第 7.22 条构成职业不当行为，并依《临床机构（注册与监管）法（2010）》第 32 条、第 40 条可撤销注册并处罚款。NMC 已于 2026-09-05 先行发布同类建议 印度卫生与家庭福利部（MoHFW）／印度国家医学委员会（NMC）／印度最高法院（判决依据）／印度医学研究理事会（ICMR）与生物技术部（DBT）（指南制定方） 09-16 华夏英泰（北京）生物技术有限公司；华夏英泰（北京）医药科技有限公司 YTS109 细胞注射液（受理号 CXSL2601001） 难治性自身免疫性疾病（系统性红斑狼疮／狼疮性肾炎、原发性干燥综合征、系统性硬化症、自身免疫性溶血性贫血等） 新药临床试验（IND）申请获 CDE 承办受理（药品类型：治疗用生物制品；申请类型：新药；注册分类 1 类；承办日期 2026-09-16） 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 09-16 南京驯鹿生物技术股份有限公司（IASO Bio） IASO208 注射液（靶向 CD20 的体内 CAR-T，基于自研 InTelliCAR™ 平台） 复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）成人患者 新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 默示许可，凭中国 IIT 数据直接进入 Ib 期临床 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-16 新景智源生物科技（苏州）有限公司（Neowise Biotechnology） NW-301V 注射液（受理号 CXSL2600686） HLA 分型含 HLA-A*11:01 亚型且肿瘤存在 KRAS G12V 突变、无法经手术根治切除的复发或转移性晚期恶性实体瘤（包括但不限于胰腺导管腺癌、结直肠腺癌、肺腺癌等） 新药临床试验（IND）申请获国家药监局临床试验默示许可；为公司继 NW-101C 之后第二个获注册临床试验许可的在研产品 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE） 09-16 SMSbiotech, Inc.（美国加利福尼亚州卡尔斯巴德，2015 年成立） SMS Cells（Small Mobile Stem Cells，小移动干细胞；血液来源同种异体成体干细胞，冷藏现成即用） 慢性阻塞性肺疾病（COPD） FDA 完成 IND 30 天审查并发出 “Study May Proceed” 通知（IND 生效）；公司称系美国首个获 IND 许可的 COPD 吸入式干细胞疗法；美国 1b 期首例给药目标 2026 年 Q4 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-16 引正基因 GenEditBio Limited（2021 年成立，总部位于中国香港，在香港、北京与美国波士顿设有研究实验室及办公室） GEB-101 TGFBI 相关角膜营养不良（TGFBI-related corneal dystrophies） 获美国 FDA 快速通道资格认定（Fast Track Designation） 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-16 士泽生物医药（苏州）有限公司 / 士泽生物医药（上海）有限公司（XellSmart） XS411 注射液（人异体诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞注射液） 原发性帕金森病（另设早发型帕金森病、帕金森型多系统萎缩 MSA-P 两条并行研究） 多中心注册Ⅰ/Ⅱ期临床随访结果发布：完成 40 余例入组，最长随访 12 个月；安全性达主要终点，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅 MRI 未见移植细胞异常增殖；18F-DOPA PET 示壳核多巴胺摄取较基线增加；MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分较基线降幅超 50%，每日「良好开期」平均延长超 4 小时 企业发布，经中国医药生物技术协会（CMBA）会员天地栏目转发布；产品已获 NMPA 与 FDA 双 IND 批准（2026 年 2 月） 09-16 Cellares（美国南旧金山）与中国台湾 GenomeFrontier Therapeutics（基因前沿） GF-CART01（自体型双靶点 CAR-T，无病毒载体工艺，基于 Quantum Engine™ 细胞工程系统） B 细胞恶性肿瘤（弥漫大 B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、原发纵隔大 B 细胞淋巴瘤、高级别 B 细胞淋巴瘤） 达成合作，评估将 GF-CART01 的无病毒载体生产工艺转移至 Cell Shuttle 全自动化细胞治疗生产平台，以支持其美国临床计划；系 Cellares 在亚洲的首个开发合作 企业间合作（Cellares 的 Cell Shuttle 是首个获 FDA 先进制造技术 AMT 认定的细胞治疗生产平台，并入选 FDA Manufacturing PreCheck 首批名单） 09-16 科济药业（CARsgen Therapeutics，02171.HK）持股 92% 的子公司 上海优恺泽生物（UCARsgen） CT1190B（KJ-C2219）注射液 复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤（R/R LBCL），至失败至少 2 线标准治疗 在中国启动 I/II 期注册临床试验（登记号 NCT07823829，拟入组 68 例，评估安全性、有效性与细胞代谢动力学） 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）——IND 已获批（2026-08-07）；本次为注册临床启动/登记 09-16 神拓生物（Santo Therapeutics）与聚茵生物（PolyGene） 聚茵生物 HPAE 非病毒递送载体（皮肤局部给药系统）与 BrPERfect 系列新型转染试剂平台；神拓生物 STLenti 第五代慢病毒载体平台 I 型神经纤维瘤病（NF1）皮肤病变（NF1 占神经纤维瘤病患者的 90%–95%，2023 年 9 月纳入我国《第二批罕见病目录》） 签署战略合作框架协议，就基因治疗递送技术开展联合开发：①用 HPAE 非病毒载体包裹 DNA/RNA 实现皮肤局部精准给药，开发 NF1 皮肤基因治疗方案；②以 BrPERfect 转染试剂平台与 STLenti 慢病毒载体平台适配优化，共同迭代病毒包装工艺体系，提升病毒载体表达上限与质量 —（企业间合作框架协议，无监管机构审批或认定环节） 09-16 晨泰医药（方宏亮，首席研发官 CDO） WU-CART-007（CRISPR 编辑 CD7 通用型 CAR-T，UCAR-T） 复发难治 T 细胞急性淋巴细胞白血病／淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL） BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会（上海，9-16 体内细胞治疗专场）报告：RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控；报告同时对比通用型 UCAR-T 与 in vivo CAR-T 两条即用型路线的优劣，梳理国内外体内 CAR-T 早期临床数据，并提出需重视新技术临床风险管控。 学术会议（非监管机构） 09-17 Elicera Therapeutics AB (publ)（瑞典乌普萨拉；Nasdaq First North Growth Market 上市），与乌普萨拉大学共同申办 ELC-301（自体 CD20 靶向第四代 CAR-T 细胞疗法，装载 iTANK 平台） B 细胞淋巴瘤 瑞典医药产品署批准 CARMA 研究临床试验授权的实质性修改（substantial modification），允许研究进入 IIa 期剂量扩展部分——可在推荐 II 期剂量（RP2D）下开始招募并治疗 6 例患者 瑞典医药产品署（Läkemedelsverket / Swedish Medical Products Agency） 09-17 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（美国加州 Novato；纳斯达克代码 RARE） FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf，原代号 UX111） 儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型） 获美国 FDA 标准完全批准（standard full approval，2026-09-17，比 PDUFA 目标日 9-19 提前 2 天）——为该病（MPS IIIA / Sanfilippo A 型）首个获批治疗，亦为 Ultragenyx 第 2 款基因治疗批准，公司同时获得一张优先审评券（PRV） 美国食品药品监督管理局（FDA） 09-17 阿斯利康投资（中国）有限公司 / 西比曼生物科技（AbelZeta Pharma，CBMG 细胞治疗业务） AZD7003（C-CAR031）注射液，受理号 CXSB2600256 晚期肝细胞癌（HCC） 新药注册临床阶段的补充资料申报获国家药监局药品审评中心（CDE）承办受理；该品种由阿斯利康与西比曼联合开发，此前研究者发起研究（IIT）客观缓解率 44.4% 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 09-18 GC Cell Corporation（韩国，KRX: 144510；原 GC녹십자셀） GCC2005 外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL），标准治疗失败后治疗选择极有限的患者 获韩国食品医药品安全处（MFDS）同情用药（compassionate use）批准；由首尔大学医院代表患者提出申请，将以研究性药物身份用于个体治疗。该品种在韩国已完成 I 期 1a 阶段给药，正筹备 1b 阶段 韩国食品医药品安全处（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS） 09-18 MaaT Pharma（法国里昂，EURONEXT: MAAT） MaaT013（拟用商品名 Xervyteg®） 成人急性移植物抗宿主病（aGvHD）伴胃肠道受累、对既往治疗（糖皮质激素及芦可替尼）难治 EMA 人用药品委员会（CHMP）在再审查（re-examination）程序后维持负面意见，正式意见于 2026-09-18 采纳，未支持其条件性上市许可（CMA）申请；核心理由为基于单臂试验的现有临床数据包不足以充分表征获益-风险；欧盟委员会将按程序作出最终决定。公司转向推进 PHOENIX 随机对照 III 期（对照最佳可用疗法 BAT，约 138 例 1:1，主要终点为第 28 天全器官总缓解率），并称 FDA Type C 互动反馈支持其作为注册性 III 期，预计 2027 年上半年首例入组（取决于融资与监管许可） 欧洲药品管理局人用药品委员会（EMA / CHMP）；会期 2026-09-14—17，9-14 口服说明会（Oral Explanation）已传出负面趋势 09-18 Fate Therapeutics, Inc.（美国加州圣迭戈；纳斯达克代码 FATE） FT819（诱导多能干细胞 iPSC 衍生的现货型 CD19 靶向 CAR-T，采用 1XX CAR 结构） 系统性红斑狼疮（SLE），含活动性狼疮肾炎 在 CCR-West 2026（美国加州 Huntington Beach）展示 FT819-102 I 期自身免疫病研究 SLE 队列数据：16 例 Regimen A 患者接受单次 FT819 给药，0 例剂量限制性毒性、0 例 3 级及以上细胞因子释放综合征、0 例 ICANS、0 例移植物抗宿主病，6 例（37.5%）出现 3 级及以上不良事件；活动性狼疮肾炎 10 例（62.5%），尿蛋白／肌酐比 6 个月平均下降 1.15 g/g，含苯达莫司汀亚组下降 1.8 g/g；8 例为门诊给药 —（学术会议数据展示，非监管决定） 09-20 苏州血霁生物科技有限公司（HemaCell，苏州工业园区 BioBAY） 干细胞衍生同种异体血小板注射液（造血干细胞来源，管线代号 XJ-PLT-001） 抗肿瘤治疗相关血小板减少（CTIT）或血液肿瘤（除外急性早幼粒细胞白血病）引起的血小板减少症 1 类新药获 NMPA 临床试验默示许可（IND 获批临床）；该申请于 2026-07-07 获国家药监局正式受理 国家药品监督管理局（NMPA）/ 药品审评中心（CDE） 🔥 很多人都在抢 · 大卫老师创始会员 看懂监管档位比追一个批件更值钱 会员专享：全球监管地图 · CGT 出海通道拆解 · 一线专家闭门会🎁 报名即送：CGT 全球监管通道对照表（电子版） 点文末「阅读原文」直接参与　* 活动最终解释权归主办方，奖品以实际发放为准二、逐条展开：22 条快讯的七要素与风险限定 1. 新药临床试验申请（IND）获 FDA clearance，启动 Phase 1（NCT07802717，Mayo Clinic）｜VV169（BCMA 靶向体内生成 CAR-T）（2026-09-14） Vyriad, Inc.（美国明尼苏达州罗切斯特；Mayo Clinic 衍生公司） 的 VV169（BCMA 靶向体内生成 CAR-T）（BCMA；单次静脉输注在患者体内直接生成靶向 BCMA 的 CAR-T 细胞（in vivo CAR-T），无需单采与清淋），本次动作：新药临床试验申请（IND）获 FDA clearance，启动 Phase 1（NCT07802717，Mayo Clinic），监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 BCMA；单次静脉输注在患者体内直接生成靶向 BCMA 的 CAR-T 细胞（in vivo CAR-T），无需单采与清淋 适应症 复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），≥3 线既往治疗 事件 新药临床试验申请（IND）获 FDA clearance，启动 Phase 1（NCT07802717，Mayo Clinic） 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 Vyriad 官方公告 2026-09-14；Morning Glory Sciences 2026-09-18 综述；ClinicalTrials.gov NCT07802717。计划入组 40 例、单中心、开放标签、剂量递增+扩展，实际起始日 2026-09-08，目前招募中 判断 与 IASO208 同周内第二款获 FDA IND 的体内 CAR-T（9/14 与 9/16） 风险 / 限定 系临床许可而非上市批准；全球尚无 in vivo CAR-T 获批上市；单中心、早期样本量有限（计划 40 例）；剂量递增阶段排除既往 T 细胞衔接器/抗 BCMA ADC 治疗史；疗效终点未预设客观缓解目标 2. NMPA 临床试验默示许可（新增适应症），受理号 CXSL2600685｜NP001（人自体多克隆调节性T细胞注射液）（2026-09-15） 上海赛尔欣生物医疗科技有限公司 的 NP001（人自体多克隆调节性T细胞注射液）（自体多克隆调节性T细胞（Treg）；鞘内注射），本次动作：NMPA 临床试验默示许可（新增适应症），受理号 CXSL2600685，监管机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 自体多克隆调节性T细胞（Treg）；鞘内注射 适应症 亨廷顿舞蹈病（HD） 事件 NMPA 临床试验默示许可（新增适应症），受理号 CXSL2600685 机构 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 出处 CDE 官网临床试验默示许可公示（2026-09-15）；受理号 CXSL2600685 判断 Treg疗法第4个神经退行适应症，鞘内给药，全球尚无视同先例 风险 / 限定 I期以安全性/可行性为主，疗效未证；Treg用于神经退行性疾病证据仍薄弱 3. DENALI-1（NCT06682793）I/II 期早期数据公布（截至 2026-08-01 数据截点）：10 例给药、9 例可评效，疾病控制率 78%；肛管鳞癌 1 例（DL3，8×10⁸ 细胞）于第 28 天达完全缓解；难治性头颈鳞癌 1 例（DL2）于第 180 天确认部分缓解｜A2B395（Tmod™ 双受体逻辑门控异体 CAR-T，EGFR 激活 + HLA-A*02 阻断）（2026-09-15） A2 Biotherapeutics, Inc.（A2 Bio，美国加州 Agoura Hills） 的 A2B395（Tmod™ 双受体逻辑门控异体 CAR-T，EGFR 激活 + HLA-A*02 阻断）（EGFR（激活受体）+ HLA-A*02（阻断受体）。患者须为胚系 HLA-A*02 杂合、且肿瘤发生 HLA-A*02 杂合性缺失（LOH）；阻断受体在正常组织上同时抑制 CAR 与内源 TCR，无需基因编辑即兼顾「靶向肿瘤 / 保护正常组织 / 减轻 GVHD」），本次动作：DENALI-1（NCT06682793）I/II 期早期数据公布（截至 2026-08-01 数据截点）：10 例给药、9 例可评效，疾病控制率 78%；肛管鳞癌 1 例（DL3，8×10⁸ 细胞）于第 28 天达完全缓解；难治性头颈鳞癌 1 例（DL2）于第 180 天确认部分缓解，监管机构：非监管认定，属临床数据读出；海报展示于 2026 Cell Coast Conference（2026 年 10 月 9-11 日，美国坦帕）。 靶点 / 路线 EGFR（激活受体）+ HLA-A*02（阻断受体）。患者须为胚系 HLA-A*02 杂合、且肿瘤发生 HLA-A*02 杂合性缺失（LOH）；阻断受体在正常组织上同时抑制 CAR 与内源 TCR，无需基因编辑即兼顾「靶向肿瘤 / 保护正常组织 / 减轻 GVHD」 适应症 EGFR 阳性晚期实体瘤：结直肠癌（n=3）、三阴性乳腺癌（n=3）、非小细胞肺癌（n=2）、头颈鳞癌（n=1）、肛管鳞癌（n=1） 事件 DENALI-1（NCT06682793）I/II 期早期数据公布（截至 2026-08-01 数据截点）：10 例给药、9 例可评效，疾病控制率 78%；肛管鳞癌 1 例（DL3，8×10⁸ 细胞）于第 28 天达完全缓解；难治性头颈鳞癌 1 例（DL2）于第 180 天确认部分缓解 机构 非监管认定，属临床数据读出；海报展示于 2026 Cell Coast Conference（2026 年 10 月 9-11 日，美国坦帕） 出处 A2 Biotherapeutics 官网新闻稿 2026-09-15（a2bio.com）；BioSpace 同日转载；试验登记号 NCT06682793（2025-05-22 启动，计划入组 240 例）；预筛研究 BASECAMP-1（NCT04981119，NGS 判定 HLA LOH）；主要研究者 Kedar Kirtane 医学博士（Moffitt 癌症中心）、Matthew Ulrickson 医学博士（Banner MD Anderson） 判断 首个报告见于肛管癌的 CAR-T 完全缓解；异体、无需单采、不做基因编辑 风险 / 限定 数据截点为 2026-08-01，样本仅 10 例给药 / 9 例可评效，CR 为个案（n=1）；系会议海报、未经同行评议期刊发表；安全性上虽未出现 GVHD、ICANS、剂量限制毒性（DLT）或致死性不良事件，但仍有 2 例 1-2 级细胞因子释放综合征（CRS）；入组须先经 BASECAMP-1 的 HLA-A*02 LOH 富集，可及人群窄；随访期短，缓解持久性未证。 4. 与一家未披露名称的商业阶段生物制药公司签署 10 年期战略合作，总价值最高 1.2 亿美元（含服务、里程碑付款、设备与耗材采购），将该伙伴现有自体细胞治疗商业生产流程迁移至 IRO 平台，并将开展 IRO 工艺与现有商业工艺的可比性研究；买方要求匿名，理由为竞争考虑｜IRO® 自动化细胞治疗制造平台（封闭式、GMP-ready 软硬件+耗材+数据分析一体系统）（2026-09-15） Ori Biotech（英国伦敦） 的 IRO® 自动化细胞治疗制造平台（封闭式、GMP-ready 软硬件+耗材+数据分析一体系统）（不适用（制造工艺与自动化平台）），本次动作：与一家未披露名称的商业阶段生物制药公司签署 10 年期战略合作，总价值最高 1.2 亿美元（含服务、里程碑付款、设备与耗材采购），将该伙伴现有自体细胞治疗商业生产流程迁移至 IRO 平台，并将开展 IRO 工艺与现有商业工艺的可比性研究；买方要求匿名，理由为竞争考虑，监管机构：不适用（商业合作）；背景：IRO 平台已于 2025 年 6 月获美国 FDA 先进制造技术（AMT）认定。 靶点 / 路线 不适用（制造工艺与自动化平台） 适应症 自体细胞治疗的商业化生产（买方品种未披露，仅说明为「已获批上市的商业阶段细胞治疗」） 事件 与一家未披露名称的商业阶段生物制药公司签署 10 年期战略合作，总价值最高 1.2 亿美元（含服务、里程碑付款、设备与耗材采购），将该伙伴现有自体细胞治疗商业生产流程迁移至 IRO 平台，并将开展 IRO 工艺与现有商业工艺的可比性研究；买方要求匿名，理由为竞争考虑 机构 不适用（商业合作）；背景：IRO 平台已于 2025 年 6 月获美国 FDA 先进制造技术（AMT）认定 出处 Ori Biotech 官方发布 2026-09-15（Business Wire）；Fierce Pharma、Pharma Focus Europe 同日报道；nuaxia 库标注 Relevant Date 2026-09-15 判断 自体细胞治疗商业工艺迁移至自动化平台，10年最高1.2亿美元 风险 / 限定 合作方与具体品种均未披露，无法独立核验其商业规模与所谓「已获批上市」的对应产品；将已上市产品的生产工艺迁移到新平台属高风险变更，须完成工艺可比性研究并通过监管沟通，本次公告仅披露将「评估可比性」，结论未出；IRO 平台 2024 年推出、已被 23 家伙伴采用，2026 年 5 月首例由 IRO 生产的产品在 GMP 条件下上市，但规模与产能优势（宣称单footprint提升 10—50 倍剂量、降本 30%—50%）仍为公司口径；行业背景提示风险——上月 BMS 终止与 Cellares 的 Cell Shuttle 商业化制造协议，理由为该平台无法满足 Breyanzi 商业规模生产要求（Cellares 不予认同），说明自动化制造平台通过商业化验证仍存在不确定性 5. MoHFW 向已采纳《临床机构（注册与监管）法（2010）》的各邦与中央直辖区发布监管建议（advisory）：①干细胞疗法作为常规标准诊疗仅限部级批准适应症清单内病种；②任何类型的干细胞用于自闭症，治疗性使用仅限经正式批准的临床试验，须符合 ICMR 与生物技术部联合发布的《国家干细胞研究指南（2017）》；③未获常规临床使用批准的干预（含 ASD）不得作为常规、标准或商业临床服务提供。该建议依印度最高法院 2026-01-30 判决（Yash Charitable Trust & Ors. v. Union of India & Ors.，W.P.(C) No.369/2022，[2026 INSC 96]）第 151(xiii) 段作出，判决认定违反法定要求须承担后果：依《IMC 条例（2002）》第 7.22 条构成职业不当行为，并依《临床机构（注册与监管）法（2010）》第 32 条、第 40 条可撤销注册并处罚款。NMC 已于 2026-09-05 先行发布同类建议｜干细胞疗法（通用口径，针对全部干细胞类干预，非特定品种）（2026-09-16） 印度卫生与家庭福利部（Union Ministry of Health and Family Welfare, MoHFW）；印度国家医学委员会（National Medical Commission, NMC） 的 干细胞疗法（通用口径，针对全部干细胞类干预，非特定品种）（—（监管口径，不涉及具体靶点）），本次动作：MoHFW 向已采纳《临床机构（注册与监管）法（2010）》的各邦与中央直辖区发布监管建议（advisory）：①干细胞疗法作为常规标准诊疗仅限部级批准适应症清单内病种；②任何类型的干细胞用于自闭症，治疗性使用仅限经正式批准的临床试验，须符合 ICMR 与生物技术部联合发布的《国家干细胞研究指南（2017）》；③未获常规临床使用批准的干预（含 ASD）不得作为常规、标准或商业临床服务提供。该建议依印度最高法院 2026-01-30 判决（Yash Charitable Trust & Ors. v. Union of India & Ors.，W.P.(C) No.369/2022，[2026 INSC 96]）第 151(xiii) 段作出，判决认定违反法定要求须承担后果：依《IMC 条例（2002）》第 7.22 条构成职业不当行为，并依《临床机构（注册与监管）法（2010）》第 32 条、第 40 条可撤销注册并处罚款。NMC 已于 2026-09-05 先行发布同类建议，监管机构：印度卫生与家庭福利部（MoHFW）／印度国家医学委员会（NMC）／印度最高法院（判决依据）／印度医学研究理事会（ICMR）与生物技术部（DBT）（指南制定方）。 靶点 / 路线 —（监管口径，不涉及具体靶点） 适应症 自闭症谱系障碍（ASD）及其他未列入部级批准适应症清单的疾病 事件 MoHFW 向已采纳《临床机构（注册与监管）法（2010）》的各邦与中央直辖区发布监管建议（advisory）：①干细胞疗法作为常规标准诊疗仅限部级批准适应症清单内病种；②任何类型的干细胞用于自闭症，治疗性使用仅限经正式批准的临床试验，须符合 ICMR 与生物技术部联合发布的《国家干细胞研究指南（2017）》；③未获常规临床使用批准的干预（含 ASD）不得作为常规、标准或商业临床服务提供。该建议依印度最高法院 2026-01-30 判决（Yash Charitable Trust & Ors. v. Union of India & Ors.，W.P.(C) No.369/2022，[2026 INSC 96]）第 151(xiii) 段作出，判决认定违反法定要求须承担后果：依《IMC 条例（2002）》第 7.22 条构成职业不当行为，并依《临床机构（注册与监管）法（2010）》第 32 条、第 40 条可撤销注册并处罚款。NMC 已于 2026-09-05 先行发布同类建议 机构 印度卫生与家庭福利部（MoHFW）／印度国家医学委员会（NMC）／印度最高法院（判决依据）／印度医学研究理事会（ICMR）与生物技术部（DBT）（指南制定方） 出处 MoHFW 新闻稿 2026-09-16；India Today 2026-09-17、Livemint 2026-09-17、The New Indian Express 2026-09-17、DD India 2026-09-17 报道；判决号 [2026 INSC 96] 判断 印度把干细胞红线接到执法;与中国818严打抗衰回输乱象同向 风险 / 限定 该建议通过《临床机构法（2010）》向下传达，仅适用于已采纳该法的邦与中央直辖区（多个大邦另有本地立法、未采纳中央法），覆盖面存在缺口；《国家干细胞研究指南（2017）》本身是指导性文件而非法律，处罚须借注册撤销与职业不当行为认定落地，实际执行强度待观察；本次为重申既有框架，非新增禁令，不等于已产生新的处罚案例；不得据此推断印度干细胞临床研究全面叫停 6. 新药临床试验（IND）申请获 CDE 承办受理（药品类型：治疗用生物制品；申请类型：新药；注册分类 1 类；承办日期 2026-09-16）｜YTS109 细胞注射液（受理号 CXSL2601001）（2026-09-16） 华夏英泰（北京）生物技术有限公司；华夏英泰（北京）医药科技有限公司 的 YTS109 细胞注射液（受理号 CXSL2601001）（CD19。异体通用型「现货型」STAR-T（合成 T 细胞受体与抗原受体），以自研非电转基因编辑体系将 CD19 STAR 定点整合至 TRAC 位点，并敲除另外两个基因以降低免疫排斥；融合 CAR 的抗原识别与 TCR 的天然信号转导，避免慢病毒随机整合风险），本次动作：新药临床试验（IND）申请获 CDE 承办受理（药品类型：治疗用生物制品；申请类型：新药；注册分类 1 类；承办日期 2026-09-16），监管机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 CD19。异体通用型「现货型」STAR-T（合成 T 细胞受体与抗原受体），以自研非电转基因编辑体系将 CD19 STAR 定点整合至 TRAC 位点，并敲除另外两个基因以降低免疫排斥；融合 CAR 的抗原识别与 TCR 的天然信号转导，避免慢病毒随机整合风险 适应症 难治性自身免疫性疾病（系统性红斑狼疮／狼疮性肾炎、原发性干燥综合征、系统性硬化症、自身免疫性溶血性贫血等） 事件 新药临床试验（IND）申请获 CDE 承办受理（药品类型：治疗用生物制品；申请类型：新药；注册分类 1 类；承办日期 2026-09-16） 机构 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 出处 CDE 信息公开·受理品种目录（2026 年度，新药类）：受理号 CXSL2601001，YTS109 细胞注射液，承办日期 2026-09-16；同产品 2026 年 7 月已获美国 FDA IND 批准（适应症：复发/难治性自身免疫性溶血性贫血 AIHA，美国 I 期登记 NCT07453836）；SLE/LN I 期数据 2025 年 8 月发表于 Nature Medicine（与海军军医大学第二附属医院徐沪济教授团队合作，5 例达单药单次 18 个月以上持续缓解）；同产品已列入 818 备案第 2 批（备案号 MR-N-31-2026-000013，复旦大学附属儿科医院，属原《干细胞临床研究管理办法》存量平移项目） 判断 异体现货型 STAR-T 从 818 备案走到药品 IND、并同步拿到 FDA IND 的双轨样本 风险 / 限定 系 CDE 受理（承办）而非默示许可或获批，后续仍须通过技术审评；Nature Medicine 数据仅 5 例 SLE/LN，样本极小，长期安全性与持久性未证；药品注册与生物医学新技术（818）备案为两条不同路径，适应症、主体责任与数据要求不可混同；EULAR 2026 公布的自免数据仍属早期。 7. 新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 默示许可，凭中国 IIT 数据直接进入 Ib 期临床｜IASO208 注射液（靶向 CD20 的体内 CAR-T，基于自研 InTelliCAR™ 平台）（2026-09-16） 南京驯鹿生物技术股份有限公司（IASO Bio） 的 IASO208 注射液（靶向 CD20 的体内 CAR-T，基于自研 InTelliCAR™ 平台）（CD20；无复制能力、自身失活型第三代慢病毒载体 + COCV-G 工程化病毒包膜，携带第二代人源化 CD20 CAR 转基因序列，经工程化包膜选择性结合并转导体内 T 细胞），本次动作：新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 默示许可，凭中国 IIT 数据直接进入 Ib 期临床，监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 CD20；无复制能力、自身失活型第三代慢病毒载体 + COCV-G 工程化病毒包膜，携带第二代人源化 CD20 CAR 转基因序列，经工程化包膜选择性结合并转导体内 T 细胞 适应症 复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）成人患者 事件 新药临床试验申请（IND）获美国 FDA 默示许可，凭中国 IIT 数据直接进入 Ib 期临床 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 驯鹿生物官方公告 2026-09-16（iasobio.com/news.php）；上海自贸区官方公众号同日转发；医药魔方《前沿π》收录。IIT 为单臂、开放标签、剂量探索研究，已完成 11 例给药，无需单采与清淋、仅单次静脉给药 判断 企业口径为「中国首个获 FDA IND 许可的慢病毒载体体内 CAR-T」 风险 / 限定 系 FDA 临床许可而非上市批准；「中国首个」为企业口径、限定于「慢病毒载体 + 体内 CAR-T + 获 FDA IND」三项叠加，未见独立第三方核实；全球尚无 in vivo CAR-T 获批上市；11 例 IIT 为单臂开放标签，企业未披露 CRS/ICANS 分级与疗效数字；恒驭生物（RCL 检测）、赛赋医药（药代与非临床安全性）为该项目 CRO 服务商，其公开表述属服务商口径。 👉 复制链接 → 微信搜一搜 → 访问网页 学习：https://fkilk.xetlk.com/s/1cy5ye 8. 新药临床试验（IND）申请获国家药监局临床试验默示许可；为公司继 NW-101C 之后第二个获注册临床试验许可的在研产品｜NW-301V 注射液（受理号 CXSL2600686）（2026-09-16） 新景智源生物科技（苏州）有限公司（Neowise Biotechnology） 的 NW-301V 注射液（受理号 CXSL2600686）（KRAS G12V 突变新抗原（自体 TCR-T，HLA-A*11:01 限制）；基于公司自建的高通量靶点抗原—天然 TCR 发现与验证平台（CAST® 数据库）），本次动作：新药临床试验（IND）申请获国家药监局临床试验默示许可；为公司继 NW-101C 之后第二个获注册临床试验许可的在研产品，监管机构：国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 KRAS G12V 突变新抗原（自体 TCR-T，HLA-A*11:01 限制）；基于公司自建的高通量靶点抗原—天然 TCR 发现与验证平台（CAST® 数据库） 适应症 HLA 分型含 HLA-A*11:01 亚型且肿瘤存在 KRAS G12V 突变、无法经手术根治切除的复发或转移性晚期恶性实体瘤（包括但不限于胰腺导管腺癌、结直肠腺癌、肺腺癌等） 事件 新药临床试验（IND）申请获国家药监局临床试验默示许可；为公司继 NW-101C 之后第二个获注册临床试验许可的在研产品 机构 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE） 出处 CDE 信息公开·临床试验默示许可栏（受理号 CXSL2600686，注册分类 1）；新景智源官方公告 2026-09-16（neowisebio.com）；IIT 登记 NCT06484790（含 NW-301V 与 NW-301D 两队列）；初步临床结果于 2025 年 ESMO 年会以优选口头报告发布 判断 全球首个公布系统性临床数据的 KRAS G12V 靶向 TCR-T；实体瘤胞内靶点破局的标志性一步 风险 / 限定 系临床试验默示许可而非上市批准；ESMO 2025 为截至 2025 年 7 月入组的 14 例可评估患者的初步结果：总体客观缓解率 42.9%，目标剂量组（1.5×10⁹ 与 7.5×10⁹ 细胞）10 例中 5 例部分缓解、5 例疾病稳定，中位无进展生存期 5.8 个月；3 级及以上不良事件以淋巴细胞减少（78.6%）、白细胞减少（50.0%）、中性粒细胞减少（50.0%）为主，多与清淋预处理相关，6 例（42.9%）发生 1-2 级 CRS，未观察到 ICANS；入组者中位既往治疗线数为 3 线；HLA-A*11:01 分型限制收窄适用人群；公司本次公告未披露新的疗效与安全性数字。 9. FDA 完成 IND 30 天审查并发出 “Study May Proceed” 通知（IND 生效）；公司称系美国首个获 IND 许可的 COPD 吸入式干细胞疗法；美国 1b 期首例给药目标 2026 年 Q4｜SMS Cells（Small Mobile Stem Cells，小移动干细胞；血液来源同种异体成体干细胞，冷藏现成即用）（2026-09-16） SMSbiotech, Inc.（美国加利福尼亚州卡尔斯巴德，2015 年成立） 的 SMS Cells（Small Mobile Stem Cells，小移动干细胞；血液来源同种异体成体干细胞，冷藏现成即用）（非基因修饰细胞治疗；作用机制为靶向多基因活性调控（TMAM, Targeted Multi-Gene Activity Modulation）——选择性结合肺内源性间充质干／祖细胞，激发与肺泡组织修复相关的多基因再生活性；给药方式为雾化吸入经标准雾化装置直接递送至肺部），本次动作：FDA 完成 IND 30 天审查并发出 “Study May Proceed” 通知（IND 生效）；公司称系美国首个获 IND 许可的 COPD 吸入式干细胞疗法；美国 1b 期首例给药目标 2026 年 Q4，监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 非基因修饰细胞治疗；作用机制为靶向多基因活性调控（TMAM, Targeted Multi-Gene Activity Modulation）——选择性结合肺内源性间充质干／祖细胞，激发与肺泡组织修复相关的多基因再生活性；给药方式为雾化吸入经标准雾化装置直接递送至肺部 适应症 慢性阻塞性肺疾病（COPD） 事件 FDA 完成 IND 30 天审查并发出 “Study May Proceed” 通知（IND 生效）；公司称系美国首个获 IND 许可的 COPD 吸入式干细胞疗法；美国 1b 期首例给药目标 2026 年 Q4 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 SMSbiotech 官方新闻稿 2026-09-16（PR Newswire 编号 302880670，prnewswire.com/news-releases/smsbiotech-receives-fda-study-may-proceed-notification-for-first-us-ind-cleared-inhaled-stem-cell-therapy-in-copd-302880670.html；公司官网 smsbiotech.com/blog/smsbiotech-advances-copd-program-with-u-s-fda-clearance-of-ind）；医药魔方 2026-09-16 中文转述 判断 非基因修饰干细胞疗法首次改走「雾化吸入直送肺部」给药路径，把给药方式本身当成产品差异化 风险 / 限定 系 IND 生效（临床研究许可）而非上市批准，无人体疗效数据读出。①公司系「据我们所知」（to our knowledge）口径自述首个，非监管机构确认；②美国 1b 期尚未启动（首例给药目标 2026 Q4），支持数据来自澳大利亚墨尔本 1b 期已完成的首个队列（28 天安全性监测、无治疗相关不良事件）与临床前动物模型的肺结构与功能恢复证据；③吸入细胞在肺部的滞留效率、肺泡修复的临床终点验证、长期免疫安全性、规模化生产的批间一致性均待验证；④机制 TMAM 为公司自有命名，尚无独立验证；⑤公司自述为「唯一处于 COPD 活跃研发阶段的吸入式冷藏型同种异体干细胞产品」，属企业口径。 10. 获美国 FDA 快速通道资格认定（Fast Track Designation）｜GEB-101（2026-09-16） 引正基因 GenEditBio Limited（2021 年成立，总部位于中国香港，在香港、北京与美国波士顿设有研究实验室及办公室） 的 GEB-101（TGFBI 基因特定位点；CRISPR-Cas 基因组编辑（核糖核蛋白 RNP 形式），由公司自主研发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现体内递送，不经病毒载体），本次动作：获美国 FDA 快速通道资格认定（Fast Track Designation），监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 TGFBI 基因特定位点；CRISPR-Cas 基因组编辑（核糖核蛋白 RNP 形式），由公司自主研发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现体内递送，不经病毒载体 适应症 TGFBI 相关角膜营养不良（TGFBI-related corneal dystrophies） 事件 获美国 FDA 快速通道资格认定（Fast Track Designation） 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 GenEditBio 官方新闻稿 2026-09-16（geneditbio.com 新闻栏目：「GenEditBio Receives FDA Fast Track Designation for Its Lead In Vivo Genome-Editing Program GEB-101 for the Treatment of TGFBI-Related Corneal Dystrophies」）；试验登记 CTR20263266（中国药物临床试验登记与信息公示平台）与 NCT07750678（ClinicalTrials.gov） 判断 中国香港团队体内基因编辑药；首个TGFBI角膜病CRISPR项目 风险 / 限定 系资格认定（Fast Track）而非批准、亦非本次取得 IND；Fast Track 只带来与 FDA 更频繁沟通，以及日后符合标准时可获得加速批准、优先审评与 BLA 阶段滚动审评的资格，不改变证据标准。GEB-101 仍处研究者发起的 I/II 期 CLARITY 试验阶段（中国与美国同步），安全性与有效性均未确证；给药方式为角膜基质内单次注射；适应症为超罕见遗传性眼病，患者基数小；该病现有临床手段以准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）为主、术后复发率高，替代终点与主要终点的监管共识尚未公开。公司此前 IND 许可时间为 FDA 2025 年 12 月、NMPA 2026 年 7 月（公司公告口径）；本次公告未披露财务条款与开发时间表承诺。 11. 多中心注册Ⅰ/Ⅱ期临床随访结果发布：完成 40 余例入组，最长随访 12 个月；安全性达主要终点，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅 MRI 未见移植细胞异常增殖；18F-DOPA PET 示壳核多巴胺摄取较基线增加；MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分较基线降幅超 50%，每日「良好开期」平均延长超 4 小时｜XS411 注射液（人异体诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞注射液）（2026-09-16） 士泽生物医药（苏州）有限公司 / 士泽生物医药（上海）有限公司（XellSmart） 的 XS411 注射液（人异体诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞注射液）（iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞（异体通用型「现货型」、可冻存备用，依托临床级 iPSC 种子细胞库标准化生产与质量放行）），本次动作：多中心注册Ⅰ/Ⅱ期临床随访结果发布：完成 40 余例入组，最长随访 12 个月；安全性达主要终点，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅 MRI 未见移植细胞异常增殖；18F-DOPA PET 示壳核多巴胺摄取较基线增加；MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分较基线降幅超 50%，每日「良好开期」平均延长超 4 小时，监管机构：企业发布，经中国医药生物技术协会（CMBA）会员天地栏目转发布；产品已获 NMPA 与 FDA 双 IND 批准（2026 年 2 月）。 靶点 / 路线 iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞（异体通用型「现货型」、可冻存备用，依托临床级 iPSC 种子细胞库标准化生产与质量放行） 适应症 原发性帕金森病（另设早发型帕金森病、帕金森型多系统萎缩 MSA-P 两条并行研究） 事件 多中心注册Ⅰ/Ⅱ期临床随访结果发布：完成 40 余例入组，最长随访 12 个月；安全性达主要终点，未报告与移植细胞相关的不良事件，头颅 MRI 未见移植细胞异常增殖；18F-DOPA PET 示壳核多巴胺摄取较基线增加；MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分较基线降幅超 50%，每日「良好开期」平均延长超 4 小时 机构 企业发布，经中国医药生物技术协会（CMBA）会员天地栏目转发布；产品已获 NMPA 与 FDA 双 IND 批准（2026 年 2 月） 出处 中国医药生物技术协会官网 2026-09-16 10:54，cmba.org.cn/admin/index.php?a=show&catid=48&id=7088（信息来源：士泽生物）；士泽生物官网临床招募页 xellsmart.com/lczm.html（牵头单位：首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院；早发型由复旦大学附属华山医院牵头） 判断 国产 iPSC 通用型帕金森细胞产品迄今较大样本量的阶段性数据；Ⅱ期采用 PROBE 设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估，计划入组 30 例、2:1 随机） 风险 / 限定 阶段性临床证据：企业自发发布、非同行评议期刊；关期评分降幅与「良好开期」延长为已随访受试者的汇总口径，未见逐例数据；无安慰剂/假手术对照臂（Ⅱ 期 PROBE 设计正在补），疗效须待随机对照与更长随访确认；研究团队亦明确提示样本量有限。 12. 达成合作，评估将 GF-CART01 的无病毒载体生产工艺转移至 Cell Shuttle 全自动化细胞治疗生产平台，以支持其美国临床计划；系 Cellares 在亚洲的首个开发合作｜GF-CART01（自体型双靶点 CAR-T，无病毒载体工艺，基于 Quantum Engine™ 细胞工程系统）（2026-09-16） Cellares（美国南旧金山）与中国台湾 GenomeFrontier Therapeutics（基因前沿） 的 GF-CART01（自体型双靶点 CAR-T，无病毒载体工艺，基于 Quantum Engine™ 细胞工程系统）（B 细胞恶性肿瘤双靶点设计，用于应对抗原逃逸与持久性不足；转染单元操作改用 Cellares 专有集成电转系统），本次动作：达成合作，评估将 GF-CART01 的无病毒载体生产工艺转移至 Cell Shuttle 全自动化细胞治疗生产平台，以支持其美国临床计划；系 Cellares 在亚洲的首个开发合作，监管机构：企业间合作（Cellares 的 Cell Shuttle 是首个获 FDA 先进制造技术 AMT 认定的细胞治疗生产平台，并入选 FDA Manufacturing PreCheck 首批名单）。 靶点 / 路线 B 细胞恶性肿瘤双靶点设计，用于应对抗原逃逸与持久性不足；转染单元操作改用 Cellares 专有集成电转系统 适应症 B 细胞恶性肿瘤（弥漫大 B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、原发纵隔大 B 细胞淋巴瘤、高级别 B 细胞淋巴瘤） 事件 达成合作，评估将 GF-CART01 的无病毒载体生产工艺转移至 Cell Shuttle 全自动化细胞治疗生产平台，以支持其美国临床计划；系 Cellares 在亚洲的首个开发合作 机构 企业间合作（Cellares 的 Cell Shuttle 是首个获 FDA 先进制造技术 AMT 认定的细胞治疗生产平台，并入选 FDA Manufacturing PreCheck 首批名单） 出处 Cellares 官网新闻稿 2026-09-16，cellares.com/news/cellares-and-genomefrontier-therapeutics-partner-to-evaluate-automated-manufacturing-for-gf-cart01-on-the-cell-shuttle-platform；BioSpace 同日转载；GenomeFrontier 创始人兼 CEO Sareina Wu 博士、Cellares 联合创始人兼 CEO Fabian Gerlinghaus 具名表态 判断 无病毒载体工艺与全自动化生产平台首次对接，直指自体 CAR-T 的成本与规模化瓶颈 风险 / 限定 仅为生产工艺可行性评估合作，未披露财务条款与权益安排；GF-CART01 美国仍处Ⅰ期招募阶段，中国台湾已有早期临床数据但样本有限；工艺从手工转移至自动化平台须完成分析桥接与可比性研究，存在失败或延期的可能。 13. 在中国启动 I/II 期注册临床试验（登记号 NCT07823829，拟入组 68 例，评估安全性、有效性与细胞代谢动力学）｜CT1190B（KJ-C2219）注射液（2026-09-16） 科济药业（CARsgen Therapeutics，02171.HK）持股 92% 的子公司 上海优恺泽生物（UCARsgen） 的 CT1190B（KJ-C2219）注射液（CD19/CD20 双靶向 通用型（异体）CAR-T，基于科济 THANK-u Plus® 平台（可抵抗 NK 细胞排斥、增强扩增）），本次动作：在中国启动 I/II 期注册临床试验（登记号 NCT07823829，拟入组 68 例，评估安全性、有效性与细胞代谢动力学），监管机构：国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）——IND 已获批（2026-08-07）；本次为注册临床启动/登记。 靶点 / 路线 CD19/CD20 双靶向 通用型（异体）CAR-T，基于科济 THANK-u Plus® 平台（可抵抗 NK 细胞排斥、增强扩增） 适应症 复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤（R/R LBCL），至失败至少 2 线标准治疗 事件 在中国启动 I/II 期注册临床试验（登记号 NCT07823829，拟入组 68 例，评估安全性、有效性与细胞代谢动力学） 机构 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）——IND 已获批（2026-08-07）；本次为注册临床启动/登记 出处 ClinicalTrials.gov 登记 NCT07823829（2026-09-16）；医药魔方 bydrug 2026-09-16「9月魔方中国之声」；科济药业 2026-09-15 港交所中期报告（CT1190B 用于 R/R LBCL 的 IND 已获 NMPA 批准、即将开启 I 期注册临床试验；IIT 结果已以壁报形式发表于 2026 EHA，题目 First in Human Study of CT1190B, An Allogeneic Anti-CD19/CD20 CAR T-cell Therapy, in Patients with Relapsed or Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphoma） 判断 通用型 CD19/CD20 CAR-T 进入注册临床：IND 于 2026 年 8 月获 NMPA 批准（R/R LBCL，至少二线失败），2026 EHA 壁报 IIT 数据 ORR 91.7%（11/12）、CR 66.7%（8/12） 风险 / 限定 本次为临床试验启动/登记，非监管批件、非上市；IIT 阶段数据仅以 2026 EHA 壁报形式披露，本次公开摘要层面未给出新的疗效与安全性数字；通用型 CAR-T 仍面临持久性与排斥问题；实际入组与读出时点未披露。 补正：登记号 NCT07823829 与拟入组 68 例为企业/登记平台口径，未获第三方二次确认；公司中期业绩口径为「Ib 期注册临床试验」，正文按「注册临床」表述。 14. 签署战略合作框架协议，就基因治疗递送技术开展联合开发：①用 HPAE 非病毒载体包裹 DNA/RNA 实现皮肤局部精准给药，开发 NF1 皮肤基因治疗方案；②以 BrPERfect 转染试剂平台与 STLenti 慢病毒载体平台适配优化，共同迭代病毒包装工艺体系，提升病毒载体表达上限与质量｜聚茵生物 HPAE 非病毒递送载体（皮肤局部给药系统）与 BrPERfect 系列新型转染试剂平台；神拓生物 STLenti 第五代慢病毒载体平台（2026-09-16） 神拓生物（Santo Therapeutics）与聚茵生物（PolyGene） 的 聚茵生物 HPAE 非病毒递送载体（皮肤局部给药系统）与 BrPERfect 系列新型转染试剂平台；神拓生物 STLenti 第五代慢病毒载体平台（皮肤局部精准给药的非病毒递送载体（超支化聚β-氨基酯 HPAE 材料）＋慢病毒载体（LVV）包装工艺适配优化，靶向皮肤病灶细胞），本次动作：签署战略合作框架协议，就基因治疗递送技术开展联合开发：①用 HPAE 非病毒载体包裹 DNA/RNA 实现皮肤局部精准给药，开发 NF1 皮肤基因治疗方案；②以 BrPERfect 转染试剂平台与 STLenti 慢病毒载体平台适配优化，共同迭代病毒包装工艺体系，提升病毒载体表达上限与质量，监管机构：—（企业间合作框架协议，无监管机构审批或认定环节）。 靶点 / 路线 皮肤局部精准给药的非病毒递送载体（超支化聚β-氨基酯 HPAE 材料）＋慢病毒载体（LVV）包装工艺适配优化，靶向皮肤病灶细胞 适应症 I 型神经纤维瘤病（NF1）皮肤病变（NF1 占神经纤维瘤病患者的 90%–95%，2023 年 9 月纳入我国《第二批罕见病目录》） 事件 签署战略合作框架协议，就基因治疗递送技术开展联合开发：①用 HPAE 非病毒载体包裹 DNA/RNA 实现皮肤局部精准给药，开发 NF1 皮肤基因治疗方案；②以 BrPERfect 转染试剂平台与 STLenti 慢病毒载体平台适配优化，共同迭代病毒包装工艺体系，提升病毒载体表达上限与质量 机构 —（企业间合作框架协议，无监管机构审批或认定环节） 出处 神拓生物（Santo Therapeutics）与聚茵生物（PolyGene）双方公告 2026-09-16；行业周报「财健道」2026-09-16 收录（一手公告未在公开渠道全文获取，条款与金额未披露） 判断 NF1皮肤病变更缺药;非病毒递送+LVV双平台互补,属递送层合作 风险 / 限定 仅为战略合作框架协议，无交易金额、无临床阶段、无时间表披露，尚无任何候选药物进入临床；皮肤局部给药路径在 NF1 中的递送效率、重复给药免疫原性均未验证；NF1 皮肤病变为罕见病小适应症，商业价值取决于后续能否扩展到其他皮肤/局部适应症；本条目依据行业媒体收录，建议以企业官方公告原文为准 15. BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会（上海，9-16 体内细胞治疗专场）报告：RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控；报告同时对比通用型 UCAR-T 与 in vivo CAR-T 两条即用型路线的优劣，梳理国内外体内 CAR-T 早期临床数据，并提出需重视新技术临床风险管控。｜WU-CART-007（CRISPR 编辑 CD7 通用型 CAR-T，UCAR-T）（2026-09-16） 晨泰医药（方宏亮，首席研发官 CDO） 的 WU-CART-007（CRISPR 编辑 CD7 通用型 CAR-T，UCAR-T）（CD7），本次动作：BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会（上海，9-16 体内细胞治疗专场）报告：RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控；报告同时对比通用型 UCAR-T 与 in vivo CAR-T 两条即用型路线的优劣，梳理国内外体内 CAR-T 早期临床数据，并提出需重视新技术临床风险管控。，监管机构：学术会议（非监管机构）。 靶点 / 路线 CD7 适应症 复发难治 T 细胞急性淋巴细胞白血病／淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL） 事件 BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会（上海，9-16 体内细胞治疗专场）报告：RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控；报告同时对比通用型 UCAR-T 与 in vivo CAR-T 两条即用型路线的优劣，梳理国内外体内 CAR-T 早期临床数据，并提出需重视新技术临床风险管控。 机构 学术会议（非监管机构） 出处 商图药讯《【体内细胞治疗论坛 | BioCon2026】9月16日精彩演讲摘要》，新浪财经转载（2026-09-18） 判断 会议口径；未披露样本量、随访时长与 CRS 分级 风险 / 限定 中（会议摘要级数据，关键分母缺失） 16. 瑞典医药产品署批准 CARMA 研究临床试验授权的实质性修改（substantial modification），允许研究进入 IIa 期剂量扩展部分——可在推荐 II 期剂量（RP2D）下开始招募并治疗 6 例患者｜ELC-301（自体 CD20 靶向第四代 CAR-T 细胞疗法，装载 iTANK 平台）（2026-09-17） Elicera Therapeutics AB (publ)（瑞典乌普萨拉；Nasdaq First North Growth Market 上市），与乌普萨拉大学共同申办 的 ELC-301（自体 CD20 靶向第四代 CAR-T 细胞疗法，装载 iTANK 平台）（CD20 抗原；iTANK 平台通过向 CAR-T 转入编码中性粒细胞激活细菌蛋白（NAP）的转基因，NAP 分泌后经 CD8+ 杀伤 T 细胞激发旁路旁观者抗肿瘤免疫应答（平台概念验证数据发表于 Nature Biomedical Engineering 2022-04，DOI 10.1038/s41551-022-00875-5）），本次动作：瑞典医药产品署批准 CARMA 研究临床试验授权的实质性修改（substantial modification），允许研究进入 IIa 期剂量扩展部分——可在推荐 II 期剂量（RP2D）下开始招募并治疗 6 例患者，监管机构：瑞典医药产品署（Läkemedelsverket / Swedish Medical Products Agency）。 靶点 / 路线 CD20 抗原；iTANK 平台通过向 CAR-T 转入编码中性粒细胞激活细菌蛋白（NAP）的转基因，NAP 分泌后经 CD8+ 杀伤 T 细胞激发旁路旁观者抗肿瘤免疫应答（平台概念验证数据发表于 Nature Biomedical Engineering 2022-04，DOI 10.1038/s41551-022-00875-5） 适应症 B 细胞淋巴瘤 事件 瑞典医药产品署批准 CARMA 研究临床试验授权的实质性修改（substantial modification），允许研究进入 IIa 期剂量扩展部分——可在推荐 II 期剂量（RP2D）下开始招募并治疗 6 例患者 机构 瑞典医药产品署（Läkemedelsverket / Swedish Medical Products Agency） 出处 Elicera Therapeutics 官方新闻稿 2026-09-17（Uppsala；elicera.com/press-releases/elicera-therapeutics-receives-medical-products-agency-approval-to-advance-carma-study-into-phase-iia-in-b-cell-lymphoma）；前序数据见该公司 2026-08-11 新闻稿 判断 CAR-T 加旁观者免疫臂：I 期 11 例中 10 例客观缓解 风险 / 限定 系临床试验授权实质性修改获批（进入 IIa 期），非上市批准、非疗效结论。样本量极小且无对照：I 期可评估仅 11 例、IIa 期计划仅 6 例；试验在瑞典两家医院单国开展（乌普萨拉大学医院、卡罗林斯卡大学医院 Huddinge）。I 期无剂量限制性毒性、独立 DSMB 推荐最高剂量为 II 期剂量，属公司披露口径。I 期数据显示 91%（10/11）客观肿瘤缓解、6 例（55%）最佳反应为完全代谢缓解（CMR），其中 4 例最近评估时仍在持续完全缓解、2 例确认无病至少 12 与 18 个月——该组数据发布于 2026-08-11，本次公告未披露新数字。iTANK 机制与「第四代」定位为公司自有命名。 17. 获美国 FDA 标准完全批准（standard full approval，2026-09-17，比 PDUFA 目标日 9-19 提前 2 天）——为该病（MPS IIIA / Sanfilippo A 型）首个获批治疗，亦为 Ultragenyx 第 2 款基因治疗批准，公司同时获得一张优先审评券（PRV）｜FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf，原代号 UX111）（2026-09-17） Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（美国加州 Novato；纳斯达克代码 RARE） 的 FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf，原代号 UX111）（SGSH 基因（编码 sulfamidase／硫酰胺酶）；AAV9 载体经静脉单次输注递送功能拷贝），本次动作：获美国 FDA 标准完全批准（standard full approval，2026-09-17，比 PDUFA 目标日 9-19 提前 2 天）——为该病（MPS IIIA / Sanfilippo A 型）首个获批治疗，亦为 Ultragenyx 第 2 款基因治疗批准，公司同时获得一张优先审评券（PRV），监管机构：美国食品药品监督管理局（FDA）。 靶点 / 路线 SGSH 基因（编码 sulfamidase／硫酰胺酶）；AAV9 载体经静脉单次输注递送功能拷贝 适应症 儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型） 事件 获美国 FDA 标准完全批准（standard full approval，2026-09-17，比 PDUFA 目标日 9-19 提前 2 天）——为该病（MPS IIIA / Sanfilippo A 型）首个获批治疗，亦为 Ultragenyx 第 2 款基因治疗批准，公司同时获得一张优先审评券（PRV） 机构 美国食品药品监督管理局（FDA） 出处 FDA 官方新闻公告 2026-09-17（fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-pediatric-patients-sanfilippo-syndrome-type）；Drugs.com 批准史（2026-09-17 首次批准）；Ultragenyx 官方新闻稿 2026-09-17；试验注册 NCT02716246（Transpher A） 判断 全球首个 MPS IIIA 治疗；静脉 AAV9 可达中枢：mITT（N=17）Bayley-III 认知原始分较外部自然史队列（N=27）高 23.5 分（p<0.0001），脑脊液硫酸乙酰肝素首月中位下降 63.98% 风险 / 限定 基于开放标签、单臂、多中心研究，疗效对照为未治疗的历史队列而非随机对照；批准含盒装警示——血栓性微血管病（TMA）风险，以及 AAV 载体基因组整合的潜在长期致瘤风险；须在具备输注反应处置能力的医疗机构给药，输注前 1 日起使用糖皮质激素并持续至少 8 周。关键警示：本次为「标准完全批准」而非加速批准，但长期安全性仍需上市后监测；2025 年 7 月曾因生产问题收到完整回复函（CRL），2026 年 1 月补充长期神经学与生物标志物数据后重新提交。美国商业供货预计 30—60 天内到位，支付与可及性（定价、报销）尚未公布，Ultragenyx 2022 年自 Abeona Therapeutics 引进该资产。 补正：2025-07-11 收到完整回复函（CRL），原因指向 CMC/生产现场检查而非疗效；2026-01-30 重新递交 BLA（补充一年长期随访数据），2026-04-02 获受理，PDUFA 目标日 2026-09-19。 👉 复制链接 → 微信搜一搜 → 访问网页 学习：https://fkilk.xetlk.com/s/3ZFS47 18. 新药注册临床阶段的补充资料申报获国家药监局药品审评中心（CDE）承办受理；该品种由阿斯利康与西比曼联合开发，此前研究者发起研究（IIT）客观缓解率 44.4%｜AZD7003（C-CAR031）注射液，受理号 CXSB2600256（2026-09-17） 阿斯利康投资（中国）有限公司 / 西比曼生物科技（AbelZeta Pharma，CBMG 细胞治疗业务） 的 AZD7003（C-CAR031）注射液，受理号 CXSB2600256（GPC3 靶向装甲型（Armored）自体 CAR-T），本次动作：新药注册临床阶段的补充资料申报获国家药监局药品审评中心（CDE）承办受理；该品种由阿斯利康与西比曼联合开发，此前研究者发起研究（IIT）客观缓解率 44.4%，监管机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 GPC3 靶向装甲型（Armored）自体 CAR-T 适应症 晚期肝细胞癌（HCC） 事件 新药注册临床阶段的补充资料申报获国家药监局药品审评中心（CDE）承办受理；该品种由阿斯利康与西比曼联合开发，此前研究者发起研究（IIT）客观缓解率 44.4% 机构 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 出处 CDE 受理公示（行业媒体「水发生命科学」2026-09-18 汇总 9 月 11—17 日治疗用生物制品 1 类受理 11 项／对应 9 款细胞治疗产品）；同批受理号连号可交叉印证——CXSB2600269（苏州星曜坤泽 HT-102，2026-09-17 承办）经新浪财经独立引用 CDE 数据确认 判断 MNC入局的GPC3装甲CAR-T进入注册临床阶段，实体瘤CAR-T方向 风险 / 限定 受理≠获批，补充资料申报不等同于新适应症获批或上市里程碑；受理号由行业媒体汇总清单给出，未在 CDE 官网受理公示逐号核验；同一品种既往受理号 CXSB2600124（2026-08-31）已记录，本次 CXSB2600256 或为同一品种的新一次申报，性质（新增适应症／工艺变更／补充资料）待官网确认；IIT 44.4% 客观缓解为早期小样本口径，不可外推至注册临床结果 19. 获韩国食品医药品安全处（MFDS）同情用药（compassionate use）批准；由首尔大学医院代表患者提出申请，将以研究性药物身份用于个体治疗。该品种在韩国已完成 I 期 1a 阶段给药，正筹备 1b 阶段｜GCC2005（2026-09-18） GC Cell Corporation（韩国，KRX: 144510；原 GC녹십자셀） 的 GCC2005（CD5（同种异体／通用型 CAR-NK）），本次动作：获韩国食品医药品安全处（MFDS）同情用药（compassionate use）批准；由首尔大学医院代表患者提出申请，将以研究性药物身份用于个体治疗。该品种在韩国已完成 I 期 1a 阶段给药，正筹备 1b 阶段，监管机构：韩国食品医药品安全处（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS）。 靶点 / 路线 CD5（同种异体／通用型 CAR-NK） 适应症 外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL），标准治疗失败后治疗选择极有限的患者 事件 获韩国食品医药品安全处（MFDS）同情用药（compassionate use）批准；由首尔大学医院代表患者提出申请，将以研究性药物身份用于个体治疗。该品种在韩国已完成 I 期 1a 阶段给药，正筹备 1b 阶段 机构 韩国食品医药品安全处（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS） 出处 GC Cell 官方公告 2026-09-18；首尔经济日报英文版（en.sedaily.com）2026-09-18（研究者为首尔大学医院血液肿瘤科 Byun Ja-min 教授） 判断 CD5靶向异体CAR-NK获韩同情用药批准，用于复发难治PTCL 风险 / 限定 同情用药属个案用药通道，不等于上市许可或批准适应症；I 期 1a 数据尚未公开发表，安全性与有效性证据尚不完整；CD5 靶向自体/异体细胞存在自相残杀（fratricide）问题，需依赖 CD5 敲除或表达下调策略，工艺与持久性待验证；企业自述为 potential first-in-class，尚无同类产品获批对照 20. EMA 人用药品委员会（CHMP）在再审查（re-examination）程序后维持负面意见，正式意见于 2026-09-18 采纳，未支持其条件性上市许可（CMA）申请；核心理由为基于单臂试验的现有临床数据包不足以充分表征获益-风险；欧盟委员会将按程序作出最终决定。公司转向推进 PHOENIX 随机对照 III 期（对照最佳可用疗法 BAT，约 138 例 1:1，主要终点为第 28 天全器官总缓解率），并称 FDA Type C 互动反馈支持其作为注册性 III 期，预计 2027 年上半年首例入组（取决于融资与监管许可）｜MaaT013（拟用商品名 Xervyteg®）（2026-09-18） MaaT Pharma（法国里昂，EURONEXT: MAAT） 的 MaaT013（拟用商品名 Xervyteg®）（微生物组生态疗法（Microbiome Ecosystem Therapies™, MET），肠道微生物组驱动的免疫调节），本次动作：EMA 人用药品委员会（CHMP）在再审查（re-examination）程序后维持负面意见，正式意见于 2026-09-18 采纳，未支持其条件性上市许可（CMA）申请；核心理由为基于单臂试验的现有临床数据包不足以充分表征获益-风险；欧盟委员会将按程序作出最终决定。公司转向推进 PHOENIX 随机对照 III 期（对照最佳可用疗法 BAT，约 138 例 1:1，主要终点为第 28 天全器官总缓解率），并称 FDA Type C 互动反馈支持其作为注册性 III 期，预计 2027 年上半年首例入组（取决于融资与监管许可），监管机构：欧洲药品管理局人用药品委员会（EMA / CHMP）；会期 2026-09-14—17，9-14 口服说明会（Oral Explanation）已传出负面趋势。 靶点 / 路线 微生物组生态疗法（Microbiome Ecosystem Therapies™, MET），肠道微生物组驱动的免疫调节 适应症 成人急性移植物抗宿主病（aGvHD）伴胃肠道受累、对既往治疗（糖皮质激素及芦可替尼）难治 事件 EMA 人用药品委员会（CHMP）在再审查（re-examination）程序后维持负面意见，正式意见于 2026-09-18 采纳，未支持其条件性上市许可（CMA）申请；核心理由为基于单臂试验的现有临床数据包不足以充分表征获益-风险；欧盟委员会将按程序作出最终决定。公司转向推进 PHOENIX 随机对照 III 期（对照最佳可用疗法 BAT，约 138 例 1:1，主要终点为第 28 天全器官总缓解率），并称 FDA Type C 互动反馈支持其作为注册性 III 期，预计 2027 年上半年首例入组（取决于融资与监管许可） 机构 欧洲药品管理局人用药品委员会（EMA / CHMP）；会期 2026-09-14—17，9-14 口服说明会（Oral Explanation）已传出负面趋势 出处 MaaT Pharma 官方新闻稿 2026-09-18（经 Business Wire 发布，rid 20260917925040）；FDA Type C 反馈为公司口径 判断 单臂数据未过CHMP；微生物组疗法首个上市申请受挫，转向随机III期 风险 / 限定 负面意见针对的是条件性上市许可（CMA）申请，不等于该品种被永久否决，也尚未构成欧盟委员会最终决定；公司未披露单臂试验的具体缓解率与统计学结果，外界只能确认「数据包不足以表征获益-风险」这一监管结论；PHOENIX III 期尚未启动，公司同时启动资产战略评估与额外现金保全措施，现金可支撑期仅从 2026 年 11 月延至 12 月，融资能力是后续能否推进的前提；注意本品为微生物组生态疗法（MET），与细胞治疗/基因治疗不属同一监管与产品类别，引用时不得混为 CGT 品种 21. 在 CCR-West 2026（美国加州 Huntington Beach）展示 FT819-102 I 期自身免疫病研究 SLE 队列数据：16 例 Regimen A 患者接受单次 FT819 给药，0 例剂量限制性毒性、0 例 3 级及以上细胞因子释放综合征、0 例 ICANS、0 例移植物抗宿主病，6 例（37.5%）出现 3 级及以上不良事件；活动性狼疮肾炎 10 例（62.5%），尿蛋白／肌酐比 6 个月平均下降 1.15 g/g，含苯达莫司汀亚组下降 1.8 g/g；8 例为门诊给药｜FT819（诱导多能干细胞 iPSC 衍生的现货型 CD19 靶向 CAR-T，采用 1XX CAR 结构）（2026-09-18） Fate Therapeutics, Inc.（美国加州圣迭戈；纳斯达克代码 FATE） 的 FT819（诱导多能干细胞 iPSC 衍生的现货型 CD19 靶向 CAR-T，采用 1XX CAR 结构）（CD19），本次动作：在 CCR-West 2026（美国加州 Huntington Beach）展示 FT819-102 I 期自身免疫病研究 SLE 队列数据：16 例 Regimen A 患者接受单次 FT819 给药，0 例剂量限制性毒性、0 例 3 级及以上细胞因子释放综合征、0 例 ICANS、0 例移植物抗宿主病，6 例（37.5%）出现 3 级及以上不良事件；活动性狼疮肾炎 10 例（62.5%），尿蛋白／肌酐比 6 个月平均下降 1.15 g/g，含苯达莫司汀亚组下降 1.8 g/g；8 例为门诊给药，监管机构：—（学术会议数据展示，非监管决定）。 靶点 / 路线 CD19 适应症 系统性红斑狼疮（SLE），含活动性狼疮肾炎 事件 在 CCR-West 2026（美国加州 Huntington Beach）展示 FT819-102 I 期自身免疫病研究 SLE 队列数据：16 例 Regimen A 患者接受单次 FT819 给药，0 例剂量限制性毒性、0 例 3 级及以上细胞因子释放综合征、0 例 ICANS、0 例移植物抗宿主病，6 例（37.5%）出现 3 级及以上不良事件；活动性狼疮肾炎 10 例（62.5%），尿蛋白／肌酐比 6 个月平均下降 1.15 g/g，含苯达莫司汀亚组下降 1.8 g/g；8 例为门诊给药 机构 —（学术会议数据展示，非监管决定） 出处 Fate Therapeutics 投资者演示与 8-K 材料（CCR-West 2026 展示）；数据摘要见 Shiff N, et al. Annals of the Rheumatic Diseases 2026;85(Suppl 1)（EULAR 2026 摘要）；数据截止 2026-05-14 判断 安可呈现;数据本体截至2026-05-14,与EULAR摘要同源 风险 / 限定 会议安可呈现，数据截止 2026-05-14 未更新，与 EULAR 2026 摘要同源，非新增数据；单臂、无随机对照；N=16 样本极小；Regimen A 为不含氟达拉滨的预处理方案，不同方案间不可直接比较；不构成任何监管状态变化 22. 1 类新药获 NMPA 临床试验默示许可（IND 获批临床）；该申请于 2026-07-07 获国家药监局正式受理｜干细胞衍生同种异体血小板注射液（造血干细胞来源，管线代号 XJ-PLT-001）（2026-09-20） 苏州血霁生物科技有限公司（HemaCell，苏州工业园区 BioBAY） 的 干细胞衍生同种异体血小板注射液（造血干细胞来源，管线代号 XJ-PLT-001）（造血干细胞精准定向诱导分化（全程无基因编辑、无饲养层细胞、无细胞永生化、无杂细胞残留）），本次动作：1 类新药获 NMPA 临床试验默示许可（IND 获批临床）；该申请于 2026-07-07 获国家药监局正式受理，监管机构：国家药品监督管理局（NMPA）/ 药品审评中心（CDE）。 靶点 / 路线 造血干细胞精准定向诱导分化（全程无基因编辑、无饲养层细胞、无细胞永生化、无杂细胞残留） 适应症 抗肿瘤治疗相关血小板减少（CTIT）或血液肿瘤（除外急性早幼粒细胞白血病）引起的血小板减少症 事件 1 类新药获 NMPA 临床试验默示许可（IND 获批临床）；该申请于 2026-07-07 获国家药监局正式受理 机构 国家药品监督管理局（NMPA）/ 药品审评中心（CDE） 出处 血霁生物公司新闻稿 2026-09-20；医药魔方 2026-09-20（bydrug.pharmcube.com）；国家药监局临床试验默示许可公示 判断 造血干细胞来源「成品细胞」路线，与公司此前的巨核细胞注射液（XJ-MK-002，2026-03 CDE / 2026-03-13 FDA 双 IND）属不同产品线；厂商称全球首创人造血小板细胞药物 风险 / 限定 仅获 IND、尚未进入 I 期；颠覆输血体系、第二次输血革命等为厂商表述；规模化制备一致性与体内半衰期待验证三、大卫视角：这一期里真正值钱的三件事 ① 工艺即产品，这一期有硬证据。FAYUVI 在 2025 年 7 月收到完整回复函（CRL），卡住它的不是疗效，是 CMC 与生产现场检查；补了一年长期随访、重交 BLA，才在 2026-09-17 拿下完全批准，比 PDUFA 目标日还早两天。临床漂亮不等于能放行——这一条，中国企业出海时会被反复问到。② 通道不是批件，通道只解决「快」，不解决「卖」。这一期里的孤儿药、快速通道、同情用药、优先审评券，全是速度工具。MaaT013 走到 CHMP 再审查仍被维持负面意见，说明单臂数据换不来条件上市许可；GC Cell 的 CD5 CAR-NK 拿到韩国同情用药，也只是个案通道，不等于获批适应症。把档位读懂，才知道自己离上市还有几步。③ 合规产能才稀缺，最缺的还是真东西。科济通用型 CD19/CD20 CAR-T 进注册临床、Cellares 与 GenomeFrontier 把无病毒工艺搬上全自动化平台、Ori Biotech 签下 10 年最高 1.2 亿美元制造合作——这一期真正的大额交易，买的全是「怎么把细胞稳定做出来」，不是新靶点。向前看三个判断：一是 2026 下半年到 2027，中国 CGT 出海被卡的位置会从临床数据前移到 CMC 与现场检查；二是通用型、现货型路线会先于自体路线撞上「一致性与放行」这堵墙；三是微生物组疗法与细胞治疗在监管上正在被明确分成两类，别再混着讲。 #大卫带你看快讯 #CGT快讯 #818号令 #细胞质检 #GMP申报 大卫观点：批件是门票，不是终点。这一期里真正值钱的不是「谁又拿了什么」，而是三条被反复验证的规律——工艺即产品、合规产能才稀缺、最缺真东西。把监管档位看懂，比追一个批件有用得多。 免责声明：本文仅作细胞与基因治疗（CGT）领域的产业观察与监管信息整理，不构成任何医疗建议、投资建议或法律意见。文中事件均引自企业官方披露与监管机构公开信息，具体以官方正式发布为准。 作者简介：大卫（David），细胞与基因治疗（CGT）行业落地顾问，专注干细胞药物筛选、CMC 质量体系与临床转化路径，运营公众号「生物新技术」与视频号「细胞基因T极客空间」。 欢迎关注：▶ 视频号「细胞基因T极客空间」：前沿技术快讯与真人出镜产业观点；▶ 公众号「生物新技术」：深度长文与申报实操指南。欢迎关注、点赞、转发。 — 本文原创首发于公众号「生物新技术」 —

医疗热点与新医药方向日报 日期：2026年9月12日（星期六）覆盖范围：近24小时全球医疗热点新闻 + 新医药方向论文/研究解读 + 行业动态分析 + 技术创新点一、全球医疗热点新闻（近24小时）1. Scholar Rock ISEMBYLD（apitegromab）获 FDA 批准：全球首个肌肉靶向 SMA 治疗 来源：Scholar Rock / Dow Jones / WSJ 事件： 9月11日，FDA 批准 ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用于2岁及以上正在接受 SMN2 靶向治疗的成人及儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者 这是首个且唯一直接靶向肌肉的 SMA 治疗药物 获批后数日内即可发货上市 Scholar Rock 同时获得罕见儿科疾病优先审评券（可用于未来申请） 关键数据（SAPPHIRE III期）： 推荐剂量 10 mg/kg：HFMSE（金标准运动功能量表）较安慰剂改善 2.2分（p=0.0121） 34.2% 患者 HFMSE 提升 ≥3分（安慰剂 13.5%），OR 3.8（p=0.0125） 所有患者均接受 SMN2 靶向背景治疗 1年治疗期间，ISEMBYLD 组运动功能持续改善，而仅用 SMN2 治疗者运动功能下降 行业意义： SMA 领域从"基因层面修复（SMN2 剪接调节）"进入"肌肉层面保护"双轨时代 Myostatin 通路从运动医学/健身领域正式进入罕见病治疗 与 Nusinersen / Zolgensma / Risdiplam 形成差异化互补 中国相关 SMA 治疗：诺西那生钠（Nusinersen）已上市，基因治疗管线加速2. WCLC 2026 明日开幕（9.12-15 首尔）：中国创新药"数据兑现"时刻 来源：药明康德 / 同花顺 / 网易 / 腾讯新闻 核心看点： （1）两款 B7-H3 ADC 同台"交卷"（WCLC 历史首次）： 宜联生物 YL201（依康坦博妥塔单抗/Tam-Peli）：III期 TAISHAN-302 完整数据 复发性 SCLC，以拓扑替康为对照，已达 OS 主要终点 ORR 63.9%，上市申请 9月2日已获 CDE 受理并拟纳入优先审评 全球首批基于 III 期数据申报上市的 B7-H3 ADC 之一 翰森制药 HS-20093：III期数据 ORR 52.3%，中位 OS 13个月 与 GSK 合作开发 （2）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）：HER2 突变 NSCLC 一线 III 期数据 （3）康方生物 HARMONi-2：ivonescimab vs K药 OS 更成熟数据 此前 PFS HR 0.51，OS 中期分析已达标（HR 0.777） 本次公布完整 OS 数据，为 HARMONi-7 全球 III 期奠定基础 （4）维立志博 LBL-024：联合化疗一线 NSCLC 数据更新（ORR 65%） （5）映恩生物 × BioNTech：PD-L1×VEGF 双抗 + B7-H3 ADC 全球数据首次公开 （6）中国研究历史最高：64项入选 Oral/Mini Oral（Oral 19项 + Mini Oral 45项） 行业意义： 中国创新药从"出海签约"进入"数据兑现"阶段 B7-H3 靶点从"人人知其重要、无人证其可成药"到"两款 ADC 同时 III 期阳性" SCLC 领域长期缺乏精准治疗，B7-H3 ADC 有望改写标准治疗3. 泽璟制药 ZG005（nilvanstomig）启动首个 III 期：国产首个 PD-1/TIGIT 双抗 来源：医药魔方 / 中国医药创新促进会 事件： 9月10日，泽璟制药启动 ZG005（nilvanstomig）首个 III 期临床试验（n=600） 这是第一个进入 III 期的国产 PD-1/TIGIT 双抗 适应症：联合贝伐珠单抗一线治疗晚期肝细胞癌（HCC） 对照：信迪利单抗 + 贝伐珠单抗 主要终点：PFS 和 OS 关键 II 期数据（ZG005-005，95例）： 20mg/kg 组：疾病进展/死亡风险较对照组降低 65%（HR=0.35） 10mg/kg 组：风险降低 59%（HR=0.41） 20mg/kg 组中位 PFS 11.2个月 vs 对照组 6.7个月 竞争格局： 全球共 12 款在研 PD-(L)1/TIGIT 双抗，8 款进入临床 ZG005 和 AZ 的 rilvegostomig 是唯二进入 III 期的 PD-1/TIGIT 双抗4. FDA 批准 Joenja（leniolisib）用于 4-11 岁 APDS 儿童：该年龄段首个获批治疗 来源：FDA / 医学百科 事件： 9月11日，FDA 批准 Joenja（leniolisib）片剂用于4-11岁、体重≥27kg 的活化 PI3Kδ 综合征（APDS）儿童 这是该年龄段 APDS 的首个获批治疗药物 2023年已获批 12 岁及以上 APDS 患者 按体重计算口服剂量：40mg / 50mg / 70mg，每日两次 APDS 背景： 罕见遗传性免疫缺陷病，PIK3CD 或 PIK3R1 基因突变 反复感染（鼻窦、耳部、呼吸道）、淋巴增殖、淋巴瘤风险升高 4-11岁儿童最常见不良反应：腹痛、呼吸道感染、腹泻、头痛 行业意义： 罕见免疫缺陷病治疗从"仅成人"向"全年龄段"扩展 PI3Kδ 通路在免疫调节中的核心地位进一步确认5. 康诺亚/Belenos CM512（BEL512）哮喘 Ib 期阳性：全球首款长效 TSLP×IL-13 双抗 来源：Belenos / 康诺亚 / 天风医药 / 同花顺 事件： 9月10日，Belenos 公布 CM512（海外代号 BEL512）治疗轻中度哮喘 Ib 期积极中期结果 全球首款长效 TSLP×IL-13 双特异性抗体 半衰期约 70天，支持 3-6个月一次给药（度普利尤单抗为2周一次） 关键数据（50例，美国20家中心）： FeNO：首次给药第4天即下降约 48%，第8周降幅达 65% 血嗜酸性粒细胞：第5周较安慰剂组低约 50% FEV1（中度哮喘亚组）：第7周安慰剂校正后改善 330mL 安全性：无严重/重度不良事件，无治疗相关停药 III 期路径： 2027H1：CRSwNP 全球 III 期 2027H2：哮喘全球 III 期 2028：COPD 全球 III 期 国内 CRSwNP 每6个月给药 III 期 9月启动 竞争意义： 直接对标 Dupixent（度普利尤单抗，年销售130亿美元）和 Tezspire（14.78亿美元，+52%） 3-6个月给药 vs 2-4周给药，依从性优势显著 已在哮喘、CRSwNP、特应性皮炎三个适应症获概念验证6. Resolution Therapeutics RTX001 EMERALD 试验完成入组：再生巨噬细胞疗法挑战肝移植 来源：Resolution Therapeutics / BioPharm International 事件： 9月11日，RTX001（工程化再生巨噬细胞疗法）EMERALD I/II 期试验完成入组 15例终末期肝病（ESLD）+ 失代偿性肝硬化患者已给药 中期数据预计 2026年Q4 公布 英国和西班牙多中心研究 核心数据（早期）： 4年无移植生存率 70% 工程化 IL-10 + MMP-9 增强抗炎和抗纤维化 外周静脉输注，无需预处理/淋巴清除，门诊 <10分钟 生产成本已降低 40% 行业意义： 美国 ESLD 患者 >50万，预计 2040 年达 60万 首次失代偿后2年内：37%死亡，仅5%获移植 "再生巨噬细胞"是全新治疗范式，非靶向单一通路 若成功，将开辟"炎症-纤维化"疾病（肝纤维化、肺纤维化等）新赛道7. CordenPharma 8000万欧元扩建无菌注射剂产能：年产能达5亿支 来源：CordenPharma / BioPharm International / 医药健闻 事件： CordenPharma 在意大利 Caponago（米兰）基地投入 8000万欧元 多年度扩建 新增无菌灌装-封装线，总年产能达 5亿支无菌注射剂 已斥资 1300万欧元购入 11,000㎡ 建筑 + 26,000㎡ 土地（7月28日完成），厂区面积扩大 50%+ 新建筑可容纳至少 4条无菌灌装线 + 4条目检线 两条新隔离器基线：Bausch & Ströbel 组合线（预充针/西林瓶/卡式瓶）+ Syntegon 高速线（>50万支/天） 分析能力翻倍，覆盖多肽、LNP、小分子、生物药、寡核苷酸 战略意义： 支持肿瘤、肥胖、糖尿病、炎症性疾病等治疗领域 与 Samsung Biologics（2.62亿美元大单）共同反映全球 CDMO 产能竞赛 GLP-1/ADC/基因治疗时代，无菌灌装是瓶颈环节8. 复星医药 HLX14（地舒单抗生物类似药）120mg 规格 NMPA 受理 来源：复星医药公告 / 上海证券报 事件： 9月11日，复宏汉霖 HLX14（重组抗 RANKL 全人单克隆抗体注射液）120mg（1.7ml）/瓶规格 NMPA 受理 HLX14 60mg/120mg 已在美国、欧盟、英国、加拿大获批上市 60mg 规格中国上市申请 2025年12月已获受理 累计研发投入约 3.52亿元 2025年地舒单抗全球销售约 80.92亿美元（IQVIA MIDAS） 行业意义： 地舒单抗（安加维/XGEVA）是骨转移/高钙血症核心药物 生物类似药进入将显著降低患者负担 复星医药"研发-生产-商业化"全链条能力体现9. 中山发布生物医药产业政策 2.0：单品种补助达6500万元 来源：新快报 / 2026中国医药工业发展大会 事件： 9月11日，2026中国医药工业发展大会新闻通气会 中山生物医药产业规模约 400亿元，拥有 1 类新药 8 个（占全省 20%+） 650+ 家生物医药企业，260+ 家持证企业 知名企业：康方生物、中智药业、乐心医疗、九州通医药（广东） 康方生物与华为、腾讯、比亚迪等共同入选"中国科技50强" 政策 2.0 版本即将发布，单品种补助达 6500万元 七大维度发力：产业载体扩区提质（"一基地六园区"，规划面积 30+ 平方公里）、企业梯队量质齐升、创新平台、产业政策、科技成果、投资基金等 行业意义： 地方生物医药产业政策持续加码，创新药研发补贴力度加大 上海药物所等百年科研机构相继引进，李佳、饶毅、夏瑜等专家落地成果转化 全国医药工业发展大会落地中山，凸显区域产业地位10. 恒瑞 SHR-A2009（瑞康芦泽妥塔单抗）获 CDE 突破性疗法认定 来源：恒瑞医药 / 行业汇总 事件： 恒瑞子公司盛迪亚的 1 类生物药 SHR-A2009（ADC）获 CDE 突破性疗法认定 适应症：EGFR-TKI 治疗失败、EGFR 突变非鳞非小细胞肺癌，联合贝伐珠单抗治疗 是恒瑞 ADC 管线重要资产，加速肺癌 ADC 临床推进 行业意义： EGFR 突变 NSCLC 后线治疗仍是巨大未满足需求 ADC 赛道持续加码：华东医药 ROR1 ADC（HDM2005）入选国家重大专项，为国内首个拿到 FDA 快速通道资格的 ROR1 ADC 国内 ADC 研发从同质化靶点转向血液瘤、罕见靶点、双表位等差异化方向11. 国内政策与监管动态 （1）创新药工艺验证申报改革征求意见： NMPA 就化学创新药工艺验证资料要求征求意见 普通口服固体制剂全球同步申报品种，上市申请阶段可仅提交工艺验证方案，审评期间滚动提交完整报告 改变"全部验证完成再申报"模式，缩短国内外新药上市时间差，利好本土创新药出海同步开发 征求意见截止 10月9日 （2）仿制药一致性评价拓展剂型范围： 由口服固体制剂、注射剂拓展至滴眼剂、贴剂、喷雾剂等其他化学剂型 参比选择、临床试验、申报资料技术标准统一规范，外用制剂合规门槛提升 （3）2026 医保谈判进入收尾观察期： 124 个目录外品种竞价完成，行业预期降幅趋于理性 新版医保目录预计 11月 公布，2027年1月1日 执行 商保创新药目录：62 个药品通用名申报、58 个通过形式审查 罕见病、肿瘤及神经系统疾病用药合计占比约七成，多款 CAR-T 首次尝试进入目录协商 药企重点布局院外双通道、DTP 药房承接创新药商业化12. Vertex 以 100 亿美元收购 Crinetics Pharmaceuticals 来源：Pharmaceutical Executive / Vertex 公告 事件： Vertex 将以 85 美元/股全现金收购 Crinetics，企业价值约 100 亿美元，预计 2026 年 Q3 完成交割 核心资产： PALSONIFY（口服生长激素拮抗剂）：已获欧盟批准用于成人肢端肥大症，基于 PATHFINDER-1/2 III 期阳性数据 Atumelnant：潜在 CARH（先天性肾上腺增生症）新标准疗法，解决"控制肾上腺雄激素 vs 耐受大剂量糖皮质激素副作用"的两难 Vertex CEO Reshma Kewalramani："Crinetics 是绝佳战略契合，聚焦严重专科内分泌疾病，具有强因果人类生物学和潜在 best-in-class 药物" 行业意义： Vertex 从 CF（囊性纤维化）单一罕见病向"严重专科内分泌疾病"平台扩展 100 亿美元估值反映内分泌罕见病（肢端肥大症/CARH）商业价值重估 与 BioMarin 48 亿美元收购 Amicus（Fabry/Pompe 溶酶体贮积症）共同标志罕见病赛道 M&A 加速13. 诺和盈®（司美格鲁肽）MASH 适应症中国获批：GLP-1"平台化"里程碑 来源：诺和诺德公告 / 中国医药创新促进会 / 科创板日报 / 腾讯新闻 事件： 9月10日，NMPA 批准司美格鲁肽注射液（诺和盈®）用于 MASH 伴中重度肝纤维化（F2-F3 期）非肝硬化成人患者 中国首个且唯一获批 MASH 适应症的 GLP-1RA 类药物 诺和盈®成为首个拥有覆盖肥胖症 + 心血管 + MASH三大代谢疾病领域完整证据体系的 GLP-1RA 事后分析显示：肝脏获益并非仅基于减重 背景与竞争： 中国约 1/3 成年人患脂肪肝，超重/肥胖人群中脂肪肝患病率高达 81.8% 司美格鲁肽中国核心化合物专利 2026 年 3 月已到期，至少 10 家本土企业（石药、丽珠等）已递交仿制药上市申请 诺和盈初始剂量定价从 1264.9 元降至 230.84 元（-82%） 近 250 家中国公司研发 GLP-1 相关药物，4 款 GLP-1 类新药已启动 MASH III 期（替尔泊肽、瑞他鲁肽、索弗度肽、玛仕度肽） 行业意义： GLP-1 竞争从"谁减得多"转向"谁管得宽" 适应症壁垒 + 临床证据壁垒成为对抗仿制药价格冲击的核心策略 "平台型产品"逻辑：谁能积累更多适应症，谁就能在专利到期前最大化商业价值14. AstraZeneca 两项 III 期试验未达终点：RNA 疗法 + 口服 SERD 双挫 来源：BioPharm International / IndustryOutlook 事件： Wainua（epolontersen）CARDIO-TTRansform III 期：RNA 靶向疗法治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），未达主要终点（心血管死亡 + 复发心血管事件复合终点）；在既往未接受 ATTR-CM 治疗的预定义亚组中显示积极信号 Camizestrant（Etcamah）乳腺癌 III 期：联合 Ibrance 治疗 1,371 例初治晚期 HR+/HER2- 乳腺癌，未达 PFS 主要终点（数值改善但未达统计学显著） 分析师认为 camizestrant 峰值销售潜力仍超 50 亿美元（Jefferies 估计） 行业意义： RNA 疗法（ASO/siRNA）在心血管领域拓展遭遇挫折 口服 SERD 在 HR+ 乳腺癌一线面临"数值改善但统计不显著"的困境 AZ 管线"一胜一负"格局：Etcamah 9月4日已获 FDA 加速批准（ESR1 突变），但一线扩展受阻15. 拜耳 Hyrnuo（sevabertinib）FDA 加速批准：HER2 突变 NSCLC 新标准 来源：FDA / The Pharma Letter / 行业汇总 事件： 9月10日，FDA 授予拜耳 Hyrnuo（sevabertinib）加速批准 适应症：HER2（ERBB2）TKD 激活突变的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成人患者 机制：口服、强效、高选择性 HER2 激酶抑制剂，不可逆结合 HER2 受体 TKD HER2 突变在 NSCLC 中发生率约 2%-4%，既往缺乏有效靶向治疗 竞争格局： 继 Enhertu（HER2 ADC）之后，HER2 靶向 NSCLC 形成"ADC + TKI"互补治疗格局 博灵生物 HERNEXEOS（zongertinib）同期获 NMPA 条件性批准（ORR 75.7%） 多机制 HER2 靶向药物正在形成互补治疗格局16. 恒瑞海曲泊帕获批 CTIT 新适应症：全球首个口服 TPO-RA 来源：恒瑞医药公告 / 安徽画报 / 腾讯新闻 事件： 海曲泊帕乙醇胺片获批用于实体瘤化疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者 CTIT 领域全球首个获批的 TPO-RA，口服给药 III 期 SHR8735-301：连续给药组治疗应答率 75.7%（vs 对照组 39.4%） 62.9% 患者完成两个连续治疗周期（vs 5.6%） 2026 版 CSCO 指南已列为 CTIT 治疗及二级预防的 Ⅰ级推荐（1A 类证据） 行业意义： 从"升板治疗"到"全程管理"理念转变 口服给药解决传统注射 TPO-RA 需反复往返医院的痛点 ADC 时代血液学毒性管理成为新刚需17. 阿波罗拟收购强生骨科业务 DePuy Synthes（估值近 200 亿美元） 来源：智通财经 事件： Apollo Global Management 正洽谈收购 JNJ 骨科部门 DePuy Synthes，估值约 200 亿美元 DePuy Synthes 2025 年营收 93 亿美元，但增速仅 1.1%（JNJ 整体 +6%） JNJ 原计划 18-24 个月内分拆为独立公司 多家 PE 公司表达兴趣（Blackstone+TPG 180 亿美元收购 Hologic、AIP 12.7 亿美元收购 Avanos） 行业意义： 大型药企"剥离低增长资产、聚焦高增长领域"趋势延续 PE 对医疗健康企业兴趣浓厚，骨科/器械是热门标的 JNJ 重心转向创新制药（+6%）和心血管（+15.8%）18. 中国生物制药 44.8 亿元增持正大天晴至 65% 来源：财经涂鸦 / 中国生物制药公告 事件： 通过全资附属公司收购正大天晴 5% 股权，持股从 60% 升至 65% 交易代价 44.8 亿元，约 19 倍 LTM PE，较公允价值折让约 10.5% 正大天晴 2026H1：营收 164 亿元（+14.5%），创新药收入 +38.3%，经调整归母净利润 52.6 亿元（+88.5%） 2026-2030 年预计近 25 款创新药获批，国内销售峰值合计超 400 亿元 出海：与赛诺菲、阿斯利康达成重磅海外授权；TQB2102（HER2 ADC）两笔海外区域授权 行业意义： 中国大型药企"内部整合 + 创新药占比提升"双轮驱动 正大天晴 AI 全链条赋能（研发/生产/销售/管理）经济效益进入兑现期19. FDA 允许双靶点 CAR-T 治疗晚期实体瘤临床试验 来源：News Medical / 医学百科 事件： CU Anschutz 团队获 FDA 批准开展 B7-H3/IL-8 双靶点 CAR-T 临床试验 适应症：晚期结直肠癌成人 + 标准治疗耗尽的儿童实体瘤 双靶点设计提高 CAR-T 在实体瘤微环境中的作用机会 12 月启动，在 Gates 生物制造设施生产 行业意义： CAR-T 从血液瘤向实体瘤拓展的又一里程碑 双靶点策略（B7-H3 + IL-8）应对实体瘤微环境抑制 未来可能拓展至乳腺癌、肺癌、卵巢癌20. Fate Therapeutics 双靶点 CAR-T 获 FDA IND 批准：iPSC 来源 + 自免拓展 来源：BioPharm International 事件： FT839（iPSC 来源双 CAR-T）IND 获 FDA 批准 同时靶向 CD19+ B 细胞和另一致病免疫细胞群 适应症：SLE、系统性硬化症、ANCA 相关血管炎、特发性炎性肌病、RA I 期 basket 试验覆盖多种自免疾病 行业意义： iPSC 来源"通用型"CAR-T 进入自免领域 细胞治疗从肿瘤向自免疾病拓展的又一里程碑 双靶点设计提高自免疾病中多细胞群清除的精准性21. 沃森生物第三代新冠 mRNA 疫苗获批上市 来源：沃森生物公告 / 大河财立方 事件： 基于 Omicron JN.1 毒株 S 蛋白设计，适用于 18 岁及以上人群 沃森第三代新冠 mRNA 疫苗 mRNA 技术平台完成产业化验证，后续可快速迭代流行株疫苗 行业意义： 中国 mRNA 疫苗平台从"应急研发"进入"常态化迭代" 与华兰生物新型流感 mRNA 疫苗获批临床形成"mRNA 双平台"格局22. 吉利医药 ASC30（口服 GLP-1）FDA IND 获批 来源：GMT EIGHT / 腾讯财经 事件： 口服小分子 GLP-1 ASC30 13 周 II 期糖尿病研究 IND 获 FDA 批准 随机、双盲、安慰剂对照、多中心设计 评估 ASC30 在 2 型糖尿病患者中的疗效、安全性和耐受性 行业意义： 口服 GLP-1 赛道持续升温（礼来 Foundayo 已获批、恒瑞瑞普泊肽 BLA 受理） 小分子口服 vs 多肽注射，给药便利性是核心差异化23. 重庆首个国产 GLP-1（利拉鲁肽/达舒宸）完成全国首针 来源：光明网 事件： 重庆宸安生物（智飞生物旗下）利拉鲁肽注射液（达舒宸）获批上市 重庆巴南区人民医院完成全国首针注射 主要用于成人 2 型糖尿病血糖控制，兼有心血管保护 重庆国际生物城在研新药 53 个，其中 20 个进入临床阶段 行业意义： 智飞生物从疫苗向治疗领域延伸 国产 GLP-1 降低患者用药成本，基层诊疗更具性价比24. 其他重要事件速览 事件 来源 核心内容 Lundbeck Asedebart 获 FDA 孤儿药资格 BioPharm International 库欣综合征（Cushing's）治疗 Biora Therapeutics BioJet 首次人体试验 BioPharm International 口服生物药递送胶囊系统进入临床 Exelixis Zanzalintinib NDA 审评延期 3 个月 BioPharm International 转移性结直肠癌，最终决定推迟至 2027年3月 Novavax Nuvaxovid XFG 变异株更新版获批 BioPharm International 美/欧/日同步获批 2026-2027 季蛋白疫苗 Solstice Oncology 2.25亿美元 Series A BioPharm International 二代 Fc 增强 CTLA-4 抗体 porustobart，MSS 结直肠癌新辅助 II 期 MEDIPAL/JCR JR-446 全球 I/II 期首例给药 Business Wire 透血脑屏障酶替代疗法，MPS IIIB 人福医药间苯三酚口崩片获批 中国证券报 化药 3 类 GMP 飞行检查常态化 行业汇总 生物原液/水针/冻干车间重点核查 服贸会"未来医疗科技产业前沿展区" 新华社/科技日报 8家精准医疗/细胞治疗专精特新企业首次集中展示 脂肪再生医学（韬睿生物 Celution®） 中国经济网 自体脂肪干细胞制备一体化，价格降至传统 1/2-1/3 AI 移动医疗车（北汽福田+国家AI基地） 腾讯新闻 搭载彩超/心电/AI设备，AI眼底相机+AI儿科医生援几内亚 120万次/秒扫频 OCT 眼底成像 科技日报 图湃医疗，2.5秒完成超大范围眼底血流成像 5G 远程 AI 全骨科手术机器人 腾讯新闻 长木谷，亚毫米精度，覆盖六大骨科术式 全自动循环肿瘤细胞检测仪 健康报 北医三院，一管血前列腺癌早筛 AI 自闭症早筛工具"早瞰" 中新网 新华医院，眼动+面部微表情+颅面形态，2分钟评估 易慕峰 CAR-T 临床安全事件 新浪财经 晚期胃癌患者入组后死亡，IPO 面临不确定性 三部门印发眼健康服务五年方案 央视网 2030年95%以上县域可独立开展常见眼病诊疗 国家卫健委警示血浆置换用于健康人 健康报 无适应证用于健康人群属违法违规二、新医药方向论文/研究解读1. Cell：靶向外周 5-HT2AR 增强结直肠癌抗肿瘤免疫（复旦陈剑峰团队） 来源：Cell（2026年9月3日在线发表）/ 复旦大学基础医学院 / 中国免疫学会 核心发现： 首次发现**肠道神经胶质细胞（EGC）上的血清素 2A 受体（5-HT2AR）**是激活抗肿瘤免疫的新靶点 特异性激活外周 5-HT2AR → 激活肠道神经与免疫细胞之间的对话 → 招募并激活肿瘤浸润 CD8+ T 细胞 → 促进抗肿瘤免疫 致幻剂 LSD（经典 5-HT2AR 激动剂）在小鼠原位结直肠癌模型中通过 5-HT2AR 显著抑制肿瘤生长 5-HT2AR 特异性拮抗剂 MDL100907 可逆转 LSD 的抗肿瘤作用 与免疫检查点抑制剂联用后，可进一步提升结直肠癌治疗效果 解读与临床意义： 85%+ 的 CRC 患者为 MSS 型"冷肿瘤"，对免疫检查点抑制剂响应极差，是临床治疗主要瓶颈 LSD 易穿透血脑屏障产生致幻副作用，限制临床应用——外周限制性 5-HT2AR 激动剂是转化方向 "心理神经免疫学 × 肿瘤治疗"交叉领域的标志性突破 为"冷肿瘤热化 + ICI 联用"提供全新机制入口2. Cancer Research：IBI3019 三特异性抗体解决 EGFR 皮疹与耐药（南方科技大学×信达生物） 来源：Cancer Research（2026年9月1日在线发表）/ 南方科技大学李志杰 / 信达生物 核心发现： IBI3019：CDH17/EGFR/CD16A 三特异性抗体 "锚定和捕获"机制：高亲和力 CDH17 结合臂将抗体锚定在肿瘤细胞表面，促进未结合或新合成 EGFR 的快速接合 对 EGFR 通路的抑制优于西妥昔单抗和 amivantamab，且更持久 整合抗 CD16A 纳米抗体 → NK 细胞衔接器；免疫突触空间距离优化（较短间距优于广泛使用的 Morrison 型抗体构型） 食蟹猴体内疗效优越 + 未观察到皮肤毒性 解读与临床意义： EGFR 疗法两大痛点：不完全阻断（耐药）+ 靶上/脱瘤毒性（皮疹） CDH17 在 CRC 高表达、正常组织低表达，提供肿瘤选择性"锚" 三抗形式 = 靶向阻断 + 免疫衔接双重机制，代表下一代抗体工程方向 支持进入临床开发，CRC 全球发病率/死亡率均位列前三3. Nature Communications：MPZL1——癌驱动非依赖性 CAR-T 新靶点 来源：Nature Communications（2026年9月11日发表）/ 生物通 核心发现： 提出新范式：编码细胞表面蛋白（CSP）的扩增基因可提供癌驱动非依赖性靶点来源 鉴定出 MPZL1（myelin protein zero-like 1，髓鞘蛋白零样 1）： 部分实体瘤中可达 75% 患者存在扩增 多种癌细胞表面高表达，正常组织大多缺失，具有有利治疗窗口 靶向 MPZL1 胞外域的 CAR-T 细胞： 体外选择性清除 MPZL1 阳性癌细胞 异种移植、自发原位小鼠及患者来源组织外植体模型中显示抗肿瘤活性 解读与临床意义： 约 2/3 癌症患者缺乏可成药驱动靶点，合成致死等替代策略开发困难 "扩增区乘客基因剂量抬升"绕开驱动基因依赖，大幅拓宽 CAR-T 可及人群 提供利用扩增 CSP 作为广泛治疗靶点的可推广框架——靶点发现逻辑的创新4. Cell Reports：小檗碱——天然分子胶降解剂克服白血病耐药（暨南大学） 来源：Cell Reports（2026年9月8日在线发表）/ 暨南大学费嘉、聂红团队 核心发现： 首次证实小檗碱（berberine，黄连解毒汤核心成分）是天然来源的分子胶降解剂 机制链条：小檗碱直接结合 HIF1α → 增强 E3 泛素连接酶 TRIM28 与 HIF1α 相互作用 → K674/K721 位点 K48 泛素化 → 蛋白酶体降解 HIF1α 降解 → 下游 PDE4D 转录受抑 → 谷胱甘肽耗竭 + 脂质过氧化 → 铁死亡 有效克服慢性粒细胞白血病（CML）BCR-ABL1 非依赖性耐药（约占耐药患者 30-40%） 解读与临床意义： BCR-ABL1 非激酶突变型耐药机制高度异质、逐一阻断疗效有限；"推高 ROS 逾越耐受阈值"提供统一杀伤窗口 与合成分子胶降解剂相比，小檗碱有数千年人用历史，安全性基础独特 "中药经典名方 → 天然分子胶"的药物发现范式，为 TPD 领域提供新来源5. Pharmaceuticals（MDPI）：AI 工作流发现 PD-L1 小分子抑制剂（江苏大学） 来源：Pharmaceuticals 2026, 19(9), 1439（9月11日发表）/ 江苏大学 核心方法与结果： SVR-GA 机器学习模型（1385 个已知 PD-L1 抑制剂训练）→ 470 个 AI 生成候选 → 对接 + 分子动力学（MD）模拟虚拟筛选 → 合成 + HTRF 实验 + 体内验证 两个 hits：PD-L1-Ser 与 PD-L1-Ser-OEt PD-L1-Ser-OEt：IC50 = 0.2068 μM 单药直接细胞毒性有限 → 提示免疫介导机制 4T1 免疫健全小鼠模型：抑制肿瘤生长 + 无体重下降，血清 IFN-γ 和 IL-4 升高 解读与临床意义： PD-L1 二聚体界面浅而动态，小分子抑制是公认难题 "AI 生成 + 结构验证 + 体内外闭环"工作流可直接复用于其他难成药靶点 小分子免疫检查点抑制剂 = 口服 + 组织穿透性，与抗体药形成互补6. CRISPR 体内基因编辑降胆固醇——NEJM（2026 ESC 年会） 来源：NEJM / ESC 2026 / CRISPR Therapeutics 核心发现： CTX310 首次人体试验：单次静脉输注后，最高剂量组 LDL-C 下降 52.5%、甘油三酯下降 47.8% 效果持续 ≥12 个月，无治疗相关 SAE 机制：CRISPR-Cas9 递送至肝脏关闭 ANGPTL3 基因 15 名受试者将完成 15 年长期安全性随访 解读与临床意义： 体内 CRISPR 从罕见遗传病向心血管代谢病拓展的里程碑 "一次编辑、永久调控" vs 现有降脂药需长期服药 ANGPTL3 靶点此前已有 Ionis/Arrowhead RNAi 策略验证，CTX310 差异化在于持久性 为难治性高脂血症（家族性高胆固醇血症、严重高甘油三酯血症）提供新方向7. AI 辅助设计新型 RNA 转运蛋白——Nature 来源：Nature / 慕尼黑亥姆霍兹干细胞研究所 / 慕尼黑工大 / 科技日报 核心发现： AI 从头设计 RNA 转运蛋白 STV-C8，递送效率远超病毒样颗粒和 LNP 测试 100+ 结构，非常规几何形状蛋白表现最优 小鼠静脉注射→肺部表达，无免疫/毒性副作用 猪肌肉注射 CRISPR-Cas9 成功编辑肌营养不良蛋白基因 解读与临床意义： RNA 递送新范式：模块化设计可按需调整靶细胞 超越病毒载体和 LNP 的"第三种递送策略" 为 mRNA 疫苗、基因编辑、RNA 疗法提供更高效递送工具8. 肥胖与乳腺癌机制——Science 来源：Science（2026.9.10）/ 犹他大学 / 澎湃新闻 核心发现： 瘦乳腺脂肪细胞分泌 9S-HODE 氧脂素→破坏铁稳态→诱导乳腺癌细胞铁死亡 肥胖状态下 9S-HODE 生成减少 人类乳腺组织 9S-HODE 水平与 BMI 呈负相关 9S-HODE 可抑制患者来源乳腺癌类器官生长 解读与临床意义： 肥胖促进乳腺癌的新机制：不是"直接促癌"，而是"瘦组织抗癌信号丢失" 补充 9S-HODE 恢复铁死亡信号→潜在乳腺癌治疗策略 铁死亡作为肿瘤治疗靶点的又一证据9. 小鼠 Y 染色体完整基因组——Science 来源：Science（2026.9.11）/ 西湖大学俞晓春团队 / 澎湃新闻 核心发现： 完成 C57BL/6 小鼠 Y 染色体端粒到端粒（T2T）组装，全长 95.21 Mb 新增 8.70 Mb 此前未组装序列，鉴定 142 个新基因 识别 Y 染色体特异卫星 DNA 阵列，定位 PAR 区同源重组位点 构建完整 C57BL/6 小鼠参考基因组（T2T mhaESC+Y） 解读与临床意义： 小鼠模型基因组"终极参考"完成，支撑遗传学/发育生物学/疾病建模 Y 染色体剂量补偿机制新发现 为人类 Y 染色体（更复杂）研究提供方法学参考10. 阿尔茨海默病：病理负担与认知韧性——Nature Medicine 来源：Nature Medicine（2026.9.11）/ 宣武医院贾建平/赵国光团队 / BioArt 核心发现： COAST 队列 3,119 名基线认知正常老人，15 年纵向随访 AD 风险由"病理负担"（Aβ/Tau）与"认知韧性"两个独立维度共同塑造 "相同病理、不同结局"：部分人在较重病理下长期保持正常认知 认知韧性 = 考虑病理/年龄/性别后，认知下降速度比预期更慢 解读与临床意义： 挑战"AD = 病理累积"单一模型 为 AD 风险分层、早期识别提供新维度 "认知韧性"可成为干预靶点（认知训练/生活方式/药物）11. 肠道菌群"生态单元"——Nature 来源：Nature 655(8121), 2026 / 维也纳大学 / Medical Dialogues 核心发现： 常见肠道菌种内含多个遗传学上不同的种群，适应不同肠道生态位 部分竞争性菌群可在数十年内跨大陆扩散 "反向生态学"方法：从遗传信息推断环境适应 与老龄化、IBD、结直肠癌、2 型糖尿病相关 解读与临床意义： 从"菌种"到"种群"级别的精准微生物组研究 未来治疗可靶向特定种群而非整个菌种 为个性化微生物组治疗奠定基础12. PCSK9 碱基编辑与人类胚胎发育——Nature 来源：Nature（2026.9.9）/ 哥伦比亚大学 Dieter Egli 团队 / 科学网 核心发现： ABE8e-V106W 碱基编辑器在人类胚胎 PCSK9 位点实现高效编辑 编辑后胚胎可正常发育至囊胚阶段，支持纯合编辑干细胞系衍生 与 Cas9 诱导 DNA 双链断裂不同，碱基编辑器损伤可被高效修复（无 indel） 但存在罕见染色体断裂和旁观者/脱靶位点编辑（嵌合性） mRNA 形式递送导致不依赖向导的脱氨酶活性→频繁胚胎停滞 解读与临床意义： PCSK9 基因编辑降胆固醇的胚胎发育安全性数据 碱基编辑 vs Cas9 在人类胚胎中的安全性对比 排除生殖用途，但为体细胞编辑提供安全性参考13. AI 设计药物 Rentosertib 逆转生物年龄——Nature Biotechnology 来源：Nature Biotechnology / Insilico Medicine / The Next Gen Tech Insider 核心发现： PandaOmics 平台识别 TNIK 靶点（涉及 6 个衰老标志物） Chemistry42 生成化学平台设计小分子 rentosertib IIa 期 IPF 试验：6 个独立蛋白质组学衰老时钟一致显示生物年龄降低 30mg BID 组逆转约 3-4 年（一个时钟达 6 年） 肺功能：60mg QD 组 FVC +98.4 mL（vs 安慰剂 -20.3 mL） 已进入 III 期 GENESIS-IPF-3（320 例，47 中心，52 周） 解读与临床意义： 首个"靶点 + 分子结构均由 AI 发现和设计"的药物进入临床验证 "疾病治疗 + 抗衰老"双重目的药物新范式 AI 制药从"加速发现"到"发现新靶点/新机制"的质变14. AI 驱动数字有机体（AIDO）概念——Nature Medicine 来源：Nature Medicine / Le Song, Eran Segal, Eric Xing / 药时空 核心概念： 多层 AI 模型系统：DNA→蛋白质→细胞→组织→器官→个体→人群 四大能力：预测（基因型→表型）、生成（从头设计分子/抗体）、模拟（全机体药物反应）、可编程生物学 在数字有机体中模拟药物→"虚拟临床试验"淘汰失败候选药 解读与临床意义： AI 制药从"单层预测"到"全系统模拟"的范式跃迁 大幅缩短药物研发周期，减少动物实验和失败临床试验 长期愿景：个性化药物设计 + 精准剂量 + 副作用预测15. 苹果 SimpleDesign 蛋白质设计 AI 模型 来源：arXiv:2609.04587 / 苹果研究院 / IT时代网 核心内容： 基于 SimpleFold（流匹配）的端到端蛋白质生成模型 从氨基酸序列直接生成 3D 结构 + 反向设计序列 训练范式颠覆性，被称作 2026 年 AI for Science"现象级事件" 解读与临床意义： 蛋白质设计从"拼乐高+解九连环"到"一次 GPU 生成" 传统药物研发 12 年/26 亿美元→AI 压缩至"Ctrl+S"操作 抗体/酶/蛋白药物设计效率质变16. ROS 自催化纳米平台治疗胶质母细胞瘤——Nature Communications 来源：Nature Communications / 复旦大学药学院 核心发现： GS@DFP 纳米平台穿透血脑屏障（DHA 介导 Glut1 转运） ROS 响应释放 S Gboxin（抑制线粒体复合物 V→耗竭 ATP）+ Galunisertib（抑制 TGF-β/SMAD→下调 TSP-1） 阻断星形胶质细胞→GBM 线粒体转移，瓦解代谢互助环路 重编程免疫抑制肿瘤微环境 解读与临床意义： 首次靶向"星形胶质细胞-肿瘤细胞"代谢互助环路 双机制（线粒体抑制 + 通信阻断）协同 为 GBM 治疗耐药提供可转化新策略17. CardioKG：AI 心脏影像 + 知识图谱药物发现——Nature 来源：Nature / MRC Laboratory of Medical Sciences / Solatatech 核心发现： UK Biobank 9,500+ 参与者心脏影像（200,000+ 影像特征）+ 18 个生物数据库 预测基因-疾病关联 + 药物重定位 发现：甲氨蝶呤（RA 药）可能惠及心衰；GLP-1 类药物可能用于房颤；咖啡因在特定房颤中具有保护作用 解读与临床意义： 首个整合器官影像数据的 AI 药物重定位平台 从"基因-药物"到"基因-影像-药物"三维关联 可推广至脑（痴呆）、脂肪（肥胖）等其他器官18. 近期其他值得关注的论文/研究 研究 来源 核心内容 Casgevy（exa-cel）EC 批准 SCD/TDT 2 岁+ European Commission / Vertex / CRISPR 97% SCD 患者 ≥12 个月无 VOC，100% 无 VOC 住院 EMA CHMP 对 Elevidys（DMD AAV）否定意见 CGTLive / EMA 欧美基因疗法监管分化加剧 BMS arlo-cel（GPRC5D CAR-T）注册性 II 期双终点阳性 BMS / BioPharm International BCMA 治疗后进展骨髓瘤，ORR + CRR 双达标 PeproMene BAFF-R CAR-T "CAR after CAR" The Lancet / PeproMene 80% CR，含 CD19 CAR-T 失败后患者 Handa OMCAZIO（cabozantinib 盐型）FDA 最终批准 FDA / Handa Oncology 505(b)(2) 差异化制剂，可随餐服用 Lasker 基础医学奖：orexin 发现 Lasker Foundation / UT Southwestern 柳柳井正与 Mignot 获奖 牛津 SPOT 类器官 AI 分析 Nature Communications 动态影像读取类器官表型 Esperovax 体内蛋白表达平台 美国专利授权 工程化酵母体内直接合成治疗蛋白 Isembyld SAPPHIRE III 期 Scholar Rock / FDA 首个肌肉靶向 SMA 疗法获批核心证据 复旦 Cell：外周 5-HT2AR 增强 CRC 抗肿瘤免疫 Cell / 复旦陈剑峰团队 LSD 通过 5-HT2AR 抑制肿瘤生长 南科大×信达 IBI3019 三抗 Cancer Research CDH17/EGFR/CD16A，无皮肤毒性 Nat Commun：MPZL1 CAR-T 新靶点 Nature Communications 癌驱动非依赖性，75% 扩增覆盖 Cell Reports：小檗碱天然分子胶 Cell Reports / 暨南大学 降解 HIF1α→铁死亡，克服 CML 耐药 Pharmaceuticals：AI 发现 PD-L1 小分子 Pharmaceuticals (MDPI) / 江苏大学 IC50 0.2068 μM，4T1 模型验证三、行业发展动态分析1. GLP-1 从"减肥药"到"代谢平台"：适应症军备竞赛白热化 本期事件： 诺和盈 MASH 适应症中国获批（首个 GLP-1RA 获 MASH 批准） 吉利医药 ASC30（口服 GLP-1）FDA IND 获批 重庆首个国产 GLP-1（利拉鲁肽/达舒宸）全国首针 近 250 家中国公司研发 GLP-1 相关药物，4 款启动 MASH III 期 司美格鲁肽中国专利 2026.3 到期，10+ 家企业递交仿制药申请 趋势判断： GLP-1 竞争从"谁减得多"转向"谁管得宽"——多适应症壁垒成为核心 口服化（小分子 vs 多肽）+ 多靶点（GLP-1/GIP/Glucagon）+ 多适应症（糖尿病/肥胖/心血管/MASH/NASH）三维竞争 仿制药冲击下，"临床证据壁垒 + 适应症护城河"是 MNC 核心防御策略 2027-2028 将是 GLP-1 多适应症 III 期数据密集读出期2. 基因疗法监管"欧美分化"加剧：体内 AAV vs 体外编辑 本期事件： 正面：EC 批准 Casgevy（CRISPR 体外编辑）用于 SCD/TDT 2 岁+ 负面：EMA CHMP 对 Elevidys（AAV 体内 DMD 基因疗法）出具否定意见 CRISPR CTX310 体内编辑降脂登 NEJM（LDL-C -52.5%） 碱基编辑器（ABE）人类胚胎 PCSK9 编辑 + 正常发育（Nature） 趋势判断： 体内 AAV 递送的肝毒性风险 vs 体外编辑的安全性优势成为监管分水岭 DMD 等罕见病基因疗法跨国申报将呈现"美先批、欧后跟"或"美批欧拒"分化 碱基编辑（无 DSB）vs Cas9（DSB）在安全性上的差异获胚胎级验证 "一次编辑、永久调控"的持久性优势若获长期验证，将颠覆现有降脂药商业模式3. AI 制药从"辅助设计"到"自主发现"：2026 是拐点之年 本期事件： 苹果 SimpleDesign 蛋白质设计 AI 模型（arXiv 公开） 慕尼黑 AI 从头设计 RNA 转运蛋白 STV-C8（Nature） Insilico Rentosertib（AI 靶点 + AI 分子）逆转生物年龄 3-6 年（Nat Biotech） AIDO 数字有机体概念（Nat Med）：全系统模拟 + 虚拟临床试验 CardioKG 心脏影像 AI + 知识图谱药物重定位（Nature） 广州国家实验室：200 万+ 细胞系扰动数据 + 50 万人类转录组 趋势判断： AI 从"加速已知靶点药物设计"升级为"发现新靶点/新机制/新递送策略" "AI 靶点 + AI 分子 + AI 递送"全链条 AI 制药首次闭环验证 数字有机体（AIDO）若成熟，将大幅缩短药物研发周期（12 年→3-5 年） 蛋白质设计进入"iPhone 时刻"：从实验室工具到产业化平台 关键瓶颈：数据质量、模型可解释性、临床转化验证4. CAR-T 从"CD19 一统"到"多靶点 + 自免 + 实体瘤"三维拓展 本期事件： 自免：Fate FT839（iPSC 双 CAR-T）IND 获批，覆盖 SLE/系统性硬化症/RA 等 5 种自免 实体瘤：CU Anschutz B7-H3/IL-8 双靶点 CAR-T 获 FDA 临床许可（结直肠癌） 换靶验证：BMS arlo-cel（GPRC5D）注册性 II 期双终点阳性 CAR after CAR：PeproMene BAFF-R CAR-T 80% CR（Lancet），含 CD19 CAR-T 失败后患者 新靶点：MPZL1（Nat Commun，75% 扩增覆盖）、GCC（Lyell LYL273） 双靶点：B7-H3/IL-8、CD19/CD20（优恺泽 KJ-C2219） 趋势判断： CAR-T 赛道从"单一靶点"向"靶点组合策略"系统性验证 自免疾病成为 CAR-T 第二大适应症领域（肿瘤之后） 实体瘤 CAR-T 从"概念验证"进入"多靶点临床验证"阶段 iPSC 来源"通用型"CAR-T 降低个性化制备成本，加速商业化 2026-2028 将是 CAR-T 多靶点/自免/实体瘤数据密集读出期5. 罕见病/精准靶向治疗"多点突破"：FDA 批准速度持续加快 本期事件： 拜耳 HER2 TKD 突变 NSCLC（精准分子亚型） Pharming Joenja 儿童 APDS（罕见免疫缺陷） Scholar Rock ISEMBYLD 肌肉靶向 SMA（新机制） 罗氏 Enspryng MOGAD 优先审评（首款疾病修饰疗法） Vertex 100 亿美元收购 Crinetics（内分泌罕见病平台） BioMarin 48 亿美元收购 Amicus（溶酶体贮积症） 趋势判断： FDA 在罕见病和特定分子亚型肿瘤领域的批准速度持续加快 罕见病 M&A 加速：Vertex/Crinetics、BioMarin/Amicus 标志"平台型罕见病公司"整合 精准医疗内涵不断深化：从"基因型"到"分子亚型"到"蛋白水平" 中国罕见病支付体系（医保 + 商保双通道）持续完善，市场扩容6. 中国创新药"全球同步研发"制度红利 + 数据兑现 本期事件： NMPA 工艺验证"滚动提交"新规→支持全球同步研发 恒瑞 HER3 ADC 突破性治疗品种 海曲泊帕 CTIT 全球首个 TPO-RA 正大天晴创新药收入 +38.3%，2026-2030 年近 25 款创新药获批 WCLC 2026：64 项中国研究入选 Oral/Mini Oral（历史新高） 两款 B7-H3 ADC 同台 III 期数据（WCLC 历史首次） 康方 HARMONi-2 vs K 药 OS 更成熟数据 趋势判断： 监管制度创新（滚动提交）+ 管线厚度 + 国际化授权形成"研发-审批-商业化"全链条加速 中国创新药从"出海签约"进入"数据兑现"阶段 B7-H3、HER3、PD-1/TIGIT 等差异化靶点成为中国企业全球竞争力核心 2026H2-2027H1 是中国创新药全球 III 期数据密集读出期四、技术创新点总结 技术领域 创新点 成熟度 商业化前景 Myostatin 抑制（肌肉靶向 SMA） 首个肌肉靶向 SMA 疗法，HFMSE +2.2 分，PRV 加持 FDA 已批准 极高（SMA 全年龄段） B7-H3 ADC（SCLC） 两款 III 期阳性（YL201 OS 达标 / HS-20093 OS 13 月），WCLC 历史首次同台 III 期数据读出 极高（SCLC 新标准） PD-1/TIGIT 双抗 国产首个 III 期（ZG005，HCC 一线 HR 0.35），全球唯二 III 期启动 高（肝癌/肺癌） TSLP×IL-13 长效双抗 半衰期 70 天、3-6 月给药，FeNO -65% Ib 期阳性 极高（挑战 Dupixent） PI3Kδ 抑制（APDS 儿童） 4-11 岁首个获批，按体重给药 FDA 已批准 高（罕见免疫缺陷） 再生巨噬细胞疗法（ESLD） 4 年无移植生存 70%，无需淋巴清除 I/II 期完成入组 高（肝纤维化/肺纤维化） KAT6A 选择性降解 保留 KAT6B 最大化治疗窗口，口服 IND 获批，Q4 入组 高（HR+ 乳腺癌） 外周 5-HT2AR 激动（CRC） 肠神经胶质-免疫对话，冷肿瘤热化 临床前（Cell） 高（MSS CRC 联合 ICI） CDH17/EGFR/CD16A 三抗 锚定捕获 + NK 衔接，无皮肤毒性 临床前（Cancer Res） 高（CRC 精准治疗） MPZL1 CAR-T 癌驱动非依赖性靶点，75% 扩增覆盖 临床前（Nat Commun） 高（实体瘤 CAR-T 扩容） 天然分子胶（小檗碱→HIF1α） 中药成分确证为分子胶降解剂，诱导铁死亡 临床前（Cell Reports） 中（CML 耐药突围） AI 辅助 PD-L1 小分子发现 SVR-GA 生成 + MD 验证 + 体内闭环 临床前（先导化合物） 中（口服免疫检查点） 透 BBB 酶替代（JR-446） J-Brain Cargo® 平台，MPS IIIB 无药可用领域 全球 I/II 期首例给药 高（CNS 罕见病） 无菌灌装 CDMO 扩产 5 亿支/年，多模态（肽/LNP/ASO/生物药） 建设中（2027-2028 投产） 极高（GLP-1/ADC 瓶颈） 地舒单抗生物类似药 原研全球 80.92 亿美元，四国已获批 NMPA 受理 高（骨转移/骨质疏松） 工艺验证滚动申报 全球同步申报上市提速 政策征求意见 高（创新药出海） 体内蛋白表达（酵母） 体内直接合成治疗蛋白，免反复给药 专利授权 中（慢性病/局部病灶） CRISPR 体内编辑降脂（CTX310） 单次输注 LDL-C -52.5%，持续 12 月+ I 期（NEJM） 极高（难治性高脂血症） AI RNA 转运蛋白（STV-C8） 递送效率超 LNP/病毒，模块化设计 临床前（Nature） 高（RNA 疗法递送） 苹果 SimpleDesign 蛋白质设计 端到端生成模型，流匹配范式 预印本（arXiv） 极高（蛋白药物设计） AI 设计药物（Rentosertib） AI 靶点 + AI 分子，逆转生物年龄 3-6 年 III 期（Nat Biotech） 高（IPF + 抗衰老） AIDO 数字有机体 全系统 AI 模拟 + 虚拟临床试验 概念（Nat Med） 极高（药物研发范式变革） CardioKG 影像 AI 药物发现 心脏影像 + 知识图谱，药物重定位 概念验证（Nature） 高（心血管/多器官） 碱基编辑（ABE）PCSK9 无 DSB，胚胎正常发育 临床前（Nature） 高（基因编辑安全性） 9S-HODE 铁死亡（肥胖-乳腺癌） 瘦脂肪细胞抗癌信号，BMI 负相关 临床前（Science） 中（肥胖相关乳腺癌） 小鼠 Y 染色体 T2T 基因组 完整参考基因组，142 新基因 完成（Science） 高（遗传学/疾病建模） AD 病理 + 认知韧性双维度 15 年队列，"相同病理不同结局" 临床（Nat Med） 高（AD 风险分层） 肠道菌群生态单元 种群级精准微生物组 基础（Nature） 中（个性化微生态治疗） ROS 自催化纳米平台（GBM） 穿透 BBB，阻断星形胶质-肿瘤代谢互助 临床前（Nat Commun） 高（GBM 耐药） HER2 TKD 突变 NSCLC TKI 口服不可逆 HER2 抑制剂 FDA 加速批准 高（HER2 突变 NSCLC） HER3 ADC（EGFR 突变 NSCLC） CDE 突破性治疗品种 III 期达标 高（EGFR-TKI 耐药） 双靶点 CAR-T（B7-H3/IL-8） 实体瘤微环境双靶点 FDA IND 高（结直肠癌/儿童实体瘤） iPSC 双 CAR-T（自免） 通用型 + 双靶点，5 种自免疾病 FDA IND 高（SLE/SSc/RA） GPRC5D CAR-T（arlo-cel） 换靶策略，注册性 II 期双终点阳性 注册性 II 期 极高（BCMA 后骨髓瘤） BAFF-R CAR-T（CAR after CAR） 80% CR，含 CD19 CAR-T 失败后 I 期（Lancet） 高（B 细胞淋巴瘤） GLP-1 MASH 适应症 首个 GLP-1RA 获 MASH 批准 NMPA 批准 极高（脂肪肝/代谢） 口服 GLP-1（ASC30） 小分子口服，FDA IND IND 获批 高（T2DM/肥胖） 国产 GLP-1（利拉鲁肽） 重庆首针，降低用药成本 上市 高（T2DM 基层） 新冠 mRNA 疫苗（JN.1） 第三代，平台产业化验证 上市 中（季节性更新） 脂肪再生医学（Celution®） 自体脂肪干细胞一体化，价格降至 1/2-1/3 临床 中（生殖/神经修复） 120 万次/秒扫频 OCT 2.5 秒大范围眼底血流成像 商业化 高（眼科诊断） 5G 远程 AI 骨科手术机器人 亚毫米精度，六大骨科术式 商业化 高（骨科手术） AI 自闭症早筛（"早瞰"） 眼动 + 面部微表情，2 分钟评估 临床 中（儿童早筛） 内分泌罕见病平台（Crinetics） PALSONIFY + Atumelnant，100 亿美元收购 已批准/临床 极高（肢端肥大/CARH）五、风险与关注点 WCLC 数据兑现风险：B7-H3 ADC III 期详细数据（9.13 主席论坛）若安全性或 OS 细节弱于预期，SCLC 赛道信心将受挫；康方 HARMONi-2 完整 OS 数据直接影响 HARMONi-7 全球 III 期叙事 PD-1/TIGIT 双抗同质化竞争：全球 12 款在研，ZG005 与 AZ rilvegostomig 全球竞速；TIGIT 靶点历史上失败率高（如 tiragolumab），需警惕 III 期翻车风险 长效双抗商业化风险：CM512 依从性优势明确，但 III 期疗效能否头对头匹配 Dupixent 仍待验证；给药间隔拉长也带来剂量中断后病情反弹的管理难题 CDMO 产能过剩隐忧：CordenPharma/Samsung/Lonza 同步大额扩产，若 GLP-1 或 ADC 需求增速放缓，2028 年后利用率或承压 再生巨噬细胞疗法样本量有限：EMERALD 仅 15 例，早期 70% 生存数据的外推性有限；长期免疫调节风险未知 TPD 实体瘤转化风险：KAT6A 降解剂 I 期暴露量/毒性是关键，降解剂在实体瘤中体内靶点占有率常低于细胞实验预期 医保谈判降价压力：124 个品种竞价完成，创新药价格预期下行；商保目录虽扩容，谈判力度的边际变化影响利润率 罕见病单品种天花板：APDS（极罕见）、MPS IIIB（全球 500-1000 例）等患者基数小，依赖定价与适应症延伸支撑商业模型 FDA 领导层变动余波：CBER/CDER 新任主任（Karim Mikhail / Michael Davis）上任后审评口径与政策优先级可能调整，CGT 与肿瘤审评节奏存不确定性 GLP-1 仿制药冲击：司美格鲁肽中国专利 2026.3 到期，10+ 家企业递交仿制药申请；诺和诺德需以适应症壁垒 + 临床证据壁垒对抗价格冲击 AI 制药临床转化风险：Rentosertib（AI 靶点 + AI 分子）III 期数据是"AI 制药"概念的关键验证；AIDO/SimpleDesign 等仍处概念/预印本阶段，距商业化较远 基因疗法监管不确定性：Elevidys（AAV DMD）EMA 否定意见 vs Casgevy（CRISPR）EC 批准，同一技术平台不同递送策略的监管分化增加跨国申报复杂度 CAR-T 自免拓展安全性：Fate FT839 双靶点 CAR-T 自免 I 期数据是关键；BMS 自免 CAR-T 因 3 例 IEC-HS 死亡暂停试验，风险-获益框架需重新评估 AZ 双 III 期未达影响：Wainua（RNA 疗法）+ Camizestrant（口服 SERD）同时未达，AZ 管线"一胜一负"格局下，RNA 疗法和口服 SERD 赛道信心短期承压六、数据来源 FDA / NMPA / CDE / EMA 公告与征求意见稿 Scholar Rock / Dow Jones Newswires / WSJ / Morningstar WCLC 2026 大会 / 药明康德 / 同花顺 / 网易 / 腾讯新闻 泽璟制药 / 医药魔方 / 中国医药创新促进会（PhIRDA） Belenos Biosciences / 康诺亚 / 天风医药 / 江远投资 Resolution Therapeutics / Syncona / BioPharm International CordenPharma / Industrial News / 医药健闻 / 网易 复星医药公告 / 上海证券报 / 中国证券报 Cell / Cell Reports / Cancer Research / Nature Communications / Pharmaceuticals (MDPI) NEJM / Nature / Nature Medicine / Nature Biotechnology / Science / The Lancet 暨南大学 / 复旦大学 / 南方科技大学 / 中国免疫学会 / 生物通 / CGTLive Prelude Therapeutics / Clinical Trial Vanguard / PharmaShots MEDIPAL / JCR Pharmaceuticals / Business Wire 恒瑞医药 / 中山市科技局 / 新快报 OncLive / Hemostasis Today / Blood Cancers Today / Lasker Foundation 证券时报 / 21世纪经济报道 / 第一财经 / 雪球 / 同花顺财经 / 每日经济新闻 / 澎湃新闻 / 药融圈 Vertex / Crinetics / Pharmaceutical Executive / BioMarin / Amicus 诺和诺德 / 中国医药创新促进会 / 科创板日报 AstraZeneca / IndustryOutlook / Bayer / The Pharma Letter Insilico Medicine / Apple Research / Columbia University / UC Utah 西湖大学 / 宣武医院 / 维也纳大学 / MRC LMS 慕尼黑亥姆霍兹 / 慕尼黑工大 / 科技日报 智通财经 / 财经涂鸦 / 光明网 / 中国经济网 / 央广网 CRISPR Therapeutics / Cleveland Clinic / ESC 2026 Fate Therapeutics / CU Anschutz / BMS / PeproMene / Handa Oncology 吉利医药 / 沃森生物 / 重庆宸安生物（智飞生物） 中国生物制药 / 正大天晴 本报告由 AI 自动生成，仅供行业参考，不构成投资建议或医疗建议。生成时间：2026年9月12日

2026年8月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据CDE官网公示及行业统计，当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请（IND）29项，10项申请获临床试验默示许可，单月受理与获批总量达39项，延续了此前的强劲势头。 整体而言，CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势，技术多元化与临床转化效率同步提升。 受理端（29项） 01 多能干细胞 1、跃赛生物 8月27日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-GIP001注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600921。 该产品是一款诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型细胞药物，它通过将iPSC在体外定向分化为具有特定功能的抑制性神经祖细胞，再移植到患者体内，以实现神经环路的修复与功能重建。 02 MSC 1、顺欣祥宇 8月7日，北京顺欣祥宇生物科技有限公司的 “ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”的三项补充申请获得受理，受理号为CXSB2600196-CXSB2600198。 2、拓华医药 8月17日，长春拓华医药有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的一项补充申请和一项新药获得受理，受理号分别为CXSB2600209、CXSL2600871。 3、铂生卓越 8月17日，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的 “艾米迈托赛注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600873。 2025年1月2日，艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获NMPA附条件获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），成为中国首款获批上市的间充质干细胞药物。 4、赛隽生物 8月18日，广州赛隽生物科技有限公司 “人CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600877。 5、茵冠生物 8月21日，深圳市茵冠生物科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600895。 截至目前，茵冠生物已有八款干细胞药物相继获得IND受理。 6、北正干细胞 8月25日，江西北正干细胞生物科技有限公司的“人源羊膜3D间充质基质细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600907。 该产品采用人源羊膜组织来源，结合3D培养技术制备而成。 7、汉密顿生物 8月27日，武汉汉密顿生物科技股份有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600922。 该公司多个干细胞临床研究项目完成国家卫健委备案，方向包含膝关节骨关节炎、糖尿病肾病等难治性疾病。 8、百暨基因 8月28日，广州百暨基因科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600928。 03 基因治疗 1、康霖生物 8月11日，康霖生物科技（杭州）有限公司的 “KL002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600854，用于治疗晚期原发性帕金森病。 该疗法旨在通过立体定向注射技术，将多巴胺合成酶基因直接递送至患者脑内特定区域（壳核）。 2、诺惟生物 8月24日，南京诺惟生物科技有限公司的 “重组NV-A01腺病毒注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600901。 3、健达九州 8月24日，健达九州(北京)生物科技有限公司的 “GA002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600903。 该产品以重组腺相关病毒rAAV作为载体，向癫痫病灶神经元递送人工抑制性G蛋白偶联受体基因，配合配套小分子配体可按需抑制神经元异常放电，拟用于病灶明确、现有药物难以控制的局灶性难治性癫痫。 4、中因科技 8月25日，北京中因科技股份有限公司的 “哌普锐基注射液（ZVS101e）”的新药申请获得受理，受理号为CXSS2600132，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。 该产品核心是构建rAAV2/8-hCYP4V2载体，通过视网膜下超微量注射的方式，将正常的CYP4V2基因递送至患者视网膜细胞，以弥补因基因突变导致的蛋白功能缺失。这种治疗方式旨在阻止视力的进行性下降并提升视力，且只需一次给药，便有望让患者获得长期的治疗受益。 5、锐正基因 8月28日，锐正基因（苏州）有限公司的 “ART002g1注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600929。 04 免疫治疗 1、香雪生命 8月4日，香雪生命科学技术（广东）有限公司的 “XLS-103注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600815。 2、易慕峰 8月7日，苏州易慕峰生物制药有限公司的 “IMC002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600845，用于既往未经系统治疗的CLDN18.2表达阳性的晚期胰腺癌治疗。 该产品采用高特异性VHH纳米抗体设计，旨在提高靶点识别的特异性，有望提升患者耐受性并拓展临床剂量范围，为前线治疗及联合用药提供探索空间。 3、亘喜生物 8月14日，亘喜生物科技（上海）有限公司的 “GC012F注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600864。 该产品是一款BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，在2024年2月亘喜生物被阿斯利康收购后，也称为AZD0120。 4、艾赛免疫 8月17日，杭州艾赛免疫生物医疗有限公司的 “ICG318 CAR-T细胞注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600211、CXSB2600212。 5、普罗凯融 8月17日，广东普罗凯融生物医药科技有限公司的 “SZ1003注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600874。 该产品是通用型GPC3靶向CAR‑NK注射液。 6、复星凯瑞 8月19日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的 “阿基仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600252。 7、亘喜生物 8月20日，苏州亘喜生物科技有限公司的 “GC012F注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSB2600217。 该产品是提取患者自身的免疫T细胞，通过基因工程技术进行改造，使其能识别并攻击癌细胞或致病细胞，再将改造后的细胞回输给患者。 8、英百瑞 8月24日，英百瑞（杭州）生物医药股份有限公司的 “IBR854细胞注射液”的两项补充申请获得受理，受理号为CXSB2600218、CXSB2600219。 9、复星凯瑞 8月25日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的 “阿基仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600261。 该产品通过基因工程技术修饰患者自身的T细胞，使其能够精准识别并攻击表达CD19抗原的肿瘤细胞，目前已被批准用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，以及一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤。 10、药明巨诺 8月25日，上海药明巨诺生物科技有限公司的 “瑞基奥仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600262。 默许端（10项） 01 MSC 1、赛浦生物 8月6日，赛浦生物科技（长春）有限公司的 “人脐带来源3D间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600554，治疗急性缺血性脑卒中。 该干细胞注射液的作用机制涵盖三个层面：下调中枢和全身炎症、促进神经血管修复与重塑、改善微循环与组织再生。 02 基因治疗 1、中眸医疗 8月4日，中眸医疗科技（上海）有限公司的 “ZM-02眼用注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600526，治疗晚期视网膜色素变性。 该产品通过单次玻璃体腔注射将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病。临床前研究显示在视网膜色素变性小鼠模型中实现视功能恢复，正在进行的人体临床试验显示良好安全性。 2、锦篮基因 8月6日，北京锦篮基因科技股份有限公司的 “GC801注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600090，治疗2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药。 3、星明优健 8月7日，苏州星明优健生物技术有限公司的 “UGX202注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600547，治疗视网膜色素变性。 4、朗昇生物 8月14日，上海朗昇生物科技有限公司的 “LX102注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600174，用于治疗确诊的新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者。 03 免疫治疗 1、优恺泽生物 8月4日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的 “CT0596 CAR T细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600497，用于治疗经过至少三线且三类药物（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单抗）治疗的复发/难治的多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。 该产品通过对NKG2A、TRAC、B2M等多个基因进行定点编辑，在降低移植物抗宿主病（GvHD）与宿主抗移植物双重排斥风险的同时，提升异体T细胞在患者体内的存续能力，最终实现“现货型”细胞治疗的可及性。 2、贝斯昂科 8月6日，珠海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600089，治疗经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。 3、君赛生物 8月7日，上海君赛生物股份有限公司的 “自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600545，用于自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液与替莫唑胺联合用于脑胶质母细胞瘤的术后辅助治疗。 该产品无需高强度清琳预处理（针对脑胶质瘤，完全不使用环磷酰胺、氟达拉滨等常规化疗药物清琳），也无需IL-2给药，可经静脉输注后自主跨越血脑屏障，精准杀伤肿瘤。 4、京东方再生医学 8月14日，京东方再生医学科技有限公司的 “NK细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600569，治疗晚期实体瘤。 该产品基于其自主开发的NK细胞激活扩增平台打造，单批次可稳定产出千亿量级细胞、NK纯度＞99%，无需逐例配型，对肝癌、肺癌、胃癌、结直肠癌、脑胶质瘤、卵巢癌、前列腺癌等多种肿瘤细胞系均表现出较强杀伤活性。 5、联立众达 8月28日，北京联立众达医疗科技有限公司的 “LM101注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600608，治疗既往至少接受二线系统性治疗后CD19阳性复发/难治性B细胞淋巴瘤。 该产品在经典靶向CD19-CAR核心结构基础上，创新性搭载可解除肿瘤微环境免疫抑制的嵌合受体，精准破解肿瘤微环境对免疫细胞的逃逸、抑制难题。 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。 随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。