Auspex Pharmaceuticals, Inc.

T1药讯 | 前沿新闻，一触即达 NEWS 新闻早知道 小报速递 1.8亿美元！PureTech体系NewCo Celea完成融资 数亿人民币！炎明生物完成Pre-B轮融资 17.7亿美元！石药与阿斯利康达成siRNA合作 罗氏肺癌药物divarasib三期成功 诺纳生物任命王鹏博士为COO 1.8亿美元！PureTech体系NewCo Celea完成融资 7月2日，总部位于美国波士顿的临床阶段生物制药公司Celea Therapeutics（由PureTech Health孵化的NewCo模式公司，PureTech持股35.4%）宣布完成1.8亿美元融资，投资方包括RA Capital、Leaps by Bayer、创始投资者PureTech Health，以及一家美国大型医疗基金和一家主权财富基金，资金将支持其氘代吡非尼酮（deupirfenidone，LYT-100）的关键3期SURPASS-IPF试验于2026年Q3初启动。Celea核心资产氘代吡非尼酮是已上市IPF药物吡非尼酮的氘代改良版（NCE/505b2路径），通过在吡非尼酮代谢位点策略性引入氘代，减慢代谢产物生成、提升原形药暴露而不牺牲耐受性。PureTech于2019年7月从Teva子公司Auspex收购该分子，除IPF外还在推进进展性纤维化间质性肺病。 数亿人民币！炎明生物完成Pre-B轮融资 7月3日，由邵峰院士与邓天敬博士于2020年10月联合创立的北京炎明生物宣布完成数亿人民币Pre-B轮融资，由上海国投先导领投，北京中关村科学城基金、闵金投公司跟投，国新基金、北京医药健康基金、青澜资本、峰瑞资本、七晟资本、昌发展、中发领创等老股东持续追加。炎明生物是全球领先的天然免疫与细胞焦亡原创平台公司，通过靶向炎性小体/细胞焦亡相关新靶点开发小分子与生物分子，覆盖自免（肠炎、脓毒症）、肿瘤（焦亡激活免疫）、神经退行性疾病三大方向，管线十余条均为全球首创，其中5条已进入临床，进展最快项目将于2026年下半年进入临床II期。本轮资金将用于上海子公司细胞焦亡生物调控平台发展与项目落地，以及北京小分子免疫调节剂平台的多个临床项目推进。 17.7亿美元！石药与阿斯利康达成siRNA合作 7月2日，石药集团宣布与阿斯利康订立合作、选择权及授权协议，利用石药专有siRNA药物发现平台+肝外靶向递送平台（依托AI分子设计模型与全自动高通量筛选体系）共同发现开发两个靶点的临床前候选药物（PCC），用于治疗肾脏疾病多种适应症。每个PCC阿斯利康有权选择获取全球或中国以外开发、生产及商业化独家权益，石药保留其中一个PCC在中国权益；石药将收取3000万美元首付款，及最高5.4亿美元研发里程碑+12亿美元销售里程碑，另加基于年净销售额的个位数提成，总潜在金额17.7亿美元。 罗氏肺癌药物divarasib三期成功 7月2日，罗氏宣布其实验性KRAS G12C抑制剂divarasib在头对头III期Krascendo-1研究中，较安进Lumakras和BMS Krazati显著改善经治KRAS G12C非小细胞肺癌患者的总生存期和无进展生存期，安全性无新信号，详细数据将于后续医学会议公布。KRAS G12C约占NSCLC的14%，安进2021年首获FDA批准（Lumakras），BMS 2023年以48亿美元收购Mirati拿下Krazati。分析师称Krascendo-1为“小胜”，“过早宣称全面胜利为时过早”——更大机会在一线Krascendo-2（divarasib+默沙东Keytruda vs Keytruda+化疗），若成功一线收入机会可达50亿瑞郎（约62亿美元），二线仅10-20亿瑞郎。 诺纳生物任命王鹏博士为COO 7月3日，诺纳生物宣布任命王鹏博士为首席运营官，常驻苏州，向CEO洪涤博士汇报。王鹏拥有逾15年生物医学研究与药物开发经验，加入诺纳前曾任冠科生物（Crown Bioscience）生物药及体外检测亚太区负责人，此前任药明康德抗体药团队负责人，更早曾在罗氏任资深科学家，特拉华大学分子生物学博士、宾大博士后。履职后将负责建设高效一体化科研平台、升级科研服务体系、构建精益资源管理，以应对合作项目需求增长。 信息来源：网络 关于仕揽 Talent One 仕揽（Talent One）是一家专注于生命科学领域中高端人才招聘及一站式人力资源整体解决方案服务商，致力于成为创业者、科学家和高管们值得信赖的伙伴。我们的团队成员充满激情和经验丰富，曾成功为国内多家知名药企寻聘C-level高管和搭建创始管理团队，擅长为制药公司输入药物早期发现、临床前研究、临床开发、药政事务、CMC开发、生产质量、BD/投资、市场销售等方向的高品质、高价值人才。未来，仕揽（T1）将坚定以客户为中心，持续为客户创造价值，为医疗大健康行业贡献一份力量招聘

7月2日，波士顿，Celea Therapeutics是一家致力于为严重呼吸道疾病患者推进变革性治疗的临床阶段生物制药公司，宣布完成1.8亿美元的融资。参与者包括RA Capital Management、Leaps by Bayer和创始投资者PureTech Health（LSE:PRTC），以及一家总部位于美国的大型医疗保健基金和一家领先的主权财富基金。融资收益将支持计划于2026年第三季度初启动的3期SURPASS-IPF试验，该试验是一种正在研究的下一代抗纤维化药物，有可能成为特发性肺纤维化（IPF）患者的新标准护理。创始投资者PureTech还持有Celea 35.4%的股权。 Celea首席执行官Sven Dethlefs博士表示：“患有IPF的人继续面临一种毁灭性的疾病，治疗选择有限，我们相信deupirfenidone（氘代吡非尼酮）有可能为患者带来有意义的改善。我们非常感谢这一特殊投资者群体的支持和信心，他们的承诺使我们能够启动3期SURPASS-IPF临床试验，并以该社区应得的速度和重点推进deupirfenidone的开发。” RA Capital Management合伙人Laura Stoppel博士表示：“我们很高兴在Celea进入这一重要的下一个发展阶段时为其提供支持。迄今为止，Deupifenidone和该公司大胆的3期SURPAS-IPF试验取得了令人信服的结果，这为有意义地改变IPF的治疗格局提供了不同的机会。在一个经验丰富的团队的支持下，Celea在成功推进创新药物方面有着良好的记录，非常有能力执行其为患者释放deupirfenidone全部潜力的战略。” 计划中的关键性3期SURPASS-IPF试验是一项全球性、随机、双盲、头对头试验，直接比较了未接受背景治疗的IPF成人患者每天三次每次825mg的氘代吡非尼酮和每天三次每天801mg的吡非尼酮。主要疗效终点是第52周绝对用力肺活量与基线相比的变化，这将评估氘代吡非尼酮与吡非尼酮相比的优效性。Celea预计将于2026年第三季度初启动SURPASS-IPF的3期临床试验。   关于氘代吡非尼酮（LYT-100）   氘代吡非尼酮（LYT-100）正在开发中，作为治疗特发性肺纤维化（IPF）的潜在新标准，并已获得美国食品和药物管理局和欧盟委员会的孤儿药认定。它是一种正在研究的下一代抗纤维化药物，是吡非尼酮的氘代形式，吡非尼酮是美国食品药品监督管理局批准的三种IPF疗法之一。历史上，批准的抗纤维化药物的服用和坚持受到适度疗效和耐受性之间权衡的限制，截至2019年，美国只有约25%的IPF患者接受过治疗。氘代吡非尼酮在保持良好耐受性的同时实现更高药物暴露的潜力。PureTech于2019年7月从Auspex Pharmaceuticals（现在是Teva 全资子公司）收购了氘代吡非尼酮。 氘代吡非尼酮可能会克服这些局限性。在发表在《美国呼吸与重症监护医学杂志》（AJRCCM）上的全球2b期ELEVATE IPF试验中，氘代吡非尼酮作为一种单一疗法，在保持良好安全性和耐受性的同时，有可能在至少26周内稳定肺功能下降。开放标签扩展研究的初步数据表明，这种效果可能会持续至少52周。这些发现支持氘代吡非尼酮为患有这种进行性和致命疾病的人提供有意义的进步的潜力。除了IPF，氘代吡非尼酮还可以解决多种服务不足的纤维化疾病，包括进行性纤维化间质性肺病。   关注下方公众号，带你看世界!

一、引言 里程碑：氘代药物的革命性突破    在神经退行性疾病和药物源性运动障碍的治疗史上，氘丁苯那嗪的诞生是一座里程碑。作为全球首个获批上市的氘代药物，它不仅用同位素技术改写了传统药物的研发逻辑，更给亨廷顿舞蹈症、迟发性运动障碍这两类难治性疾病的患者，带来了更安全、更便捷的治疗选择。从实验室的分子改良到临床的广泛应用，这款药物用技术创新解决了临床痛点，也成为罕见病用药领域的标杆产品。 二、药物简介：全球首款氘代药物 安泰坦(氘丁苯那嗪片)是一种用于治疗亨廷顿舞蹈病‌相关运动障碍的处方药物。它通过调节神经递质来帮助控制不自主运动，改善患者生活质量。该药物需在医生指导下使用，并需注意可能的副作用。氘丁苯那嗪片也是一种抗精神病药，通过可逆性耗竭神经末梢的单胺类物质而发挥作用。  研发企业：安泰坦（氘丁苯那嗪片）的原始研发和生产方为梯瓦制药公司，这是一家总部位于以色列‌的全球知名制药企业，被广泛视为“制药巨头”之一。(药企风云 | 梯瓦制药——跻身全球制药前列、筑造多元药物版图)  研发背景：氘丁苯那嗪最早由美国公司Auspex研发，2015年Teva以超30亿美元收购Auspex，获得该药全部权益官网。 首次获批：2017年4月获美国FDA批准，是全球首个获批的氘代药物，用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）相关舞蹈病及迟发性运动障碍（TD）。  中国上市：2020年5月获中国国家药监局（NMPA）批准，商品名为“安泰坦”，同年进入国家医保目录‌‌。  中国商业化：自2024年2月起，中国大陆地区的独家商业化权益由恩华药业（通过其子公司江苏恩华和信）从Teva获得，协议期限至2029年。   三、适应症与机制：氘代革新，精准锚定VMAT2——安泰坦®开创运动障碍治疗新时代 （一）核心适应症 1.成人亨廷顿病（HD）相关的中重度舞蹈病：用于改善亨廷顿病患者的不自主舞蹈样运动，是该罕见病的一线对症治疗药物。 2. 成人迟发性运动障碍（TD）：用于治疗因长期服用抗精神病药、抗抑郁药等引发的，无法控制的面部、肢体不自主运动，是全球少数获批该适应症的药物之一。 （二）作用机制与治疗逻辑 1.核心靶点：囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2） 2.作用原理：VMAT2是脑内负责储存多巴胺、5-羟色胺等单胺类神经递质的关键蛋白。氘丁苯那嗪通过高选择性抑制VMAT2，减少多巴胺等递质在突触前神经元的储存与释放，降低脑内多巴胺的过度兴奋，从而缓解异常不自主运动。 3. 氘代的核心优势：氘-碳键的稳定性远高于氢-碳键，能大幅减慢药物在体内的代谢速率，显著延长药物半衰期、平稳血药浓度。相比传统丁苯那嗪，氘丁苯那嗪可减少服药次数（从每日3次降至每日2次），降低血药峰浓度引发的嗜睡、抑郁等不良反应，大幅提升患者的用药安全性和依从性。                  四、 氘代标杆，全球领跑——安泰坦®确立VMAT2抑制剂治疗新高度全球首创，实力佐证——从原研突破到全球临床价值验证  1. 市场地位与竞争格局 行业标杆：全球首个获批的氘代药物，开创了“氘代药物改良”这一全新研发赛道，被视为药物研发的创新典范。 市场表现：上市后销售额持续增长，2021年全球销售额达16.88亿美元（即图中标注的$1.688 Billion），成为梯瓦制药的核心创新药产品之一，2025年全球市场规模约3.5亿美元，预计2034年将增长至4.18亿美元。  竞争格局：同类VMAT2抑制剂中，氘丁苯那嗪的主要竞品为缬苯那嗪（Ingrezza），但氘丁苯那嗪是唯一同时获批亨廷顿舞蹈症和迟发性运动障碍双适应症的药物，且凭借氘代技术的安全性优势，在罕见病领域占据绝对主导地位；传统丁苯那嗪（Xenazine）因副作用大、服药频繁，已逐步被氘丁苯那嗪替代。 优效护航，安全审慎——全面梳理用药获益与风险边界 1. 治疗效果具有更长的半衰期、更好的耐受性， 针对亨廷顿舞蹈症：多项临床研究证实，可显著改善患者的舞蹈病评分，有效控制不自主运动，且长期用药疗效稳定。 针对迟发性运动障碍：2024年真实世界研究显示，长期用药可逆转70%患者的运动障碍症状，显著提升患者生活质量。 2.氘代技术的核心，是将药物分子中某个关键的碳-氢（C-H）键替换成更牢固的碳-氘（C-D）键。氘是氢的稳定同位素，比氢多一个中子，原子质量更重。C-D键比C-H键更稳定，更难以被代谢酶“切断”。 这就是所谓的动力学同位素效应。通过用氘原子替代氢原子，利用更强的碳-氘键显著提升了药物的代谢稳定性。这种微观结构的优化，使得药物在体内不易被分解，从而以更低的剂量实现长效治疗，并大幅降低了副作用，完美诠释了“原子级创新”带来的临床获益。 五、研发溯源：从技术起源到全球上市 关键研发里程碑 1.技术起源：氘代技术的核心原理——“氘代动力学同位素效应”早在上世纪就被发现，但直到21世纪才被应用于药物改良。氘丁苯那嗪的研发，就是针对传统丁苯那嗪“半衰期短、副作用大”的临床痛点，通过氘代优化药代动力学。 2. 全球获批：2017年4月，获美国FDA批准上市，用于治疗亨廷顿病相关舞蹈病，成为全球首个获批的氘代药物，同时获得FDA孤儿药资格认定，享有5年市场独占期。 3. 适应症拓展：2018年，FDA批准其新增迟发性运动障碍适应症，进一步扩大临床应用范围。 4. 中国上市：2020年12月，获中国NMPA批准上市，2021年1月正式在中国开售，从申请上市到进入国家医保仅用1年时间。 5. 医保续约：2024年11月，成功续约2024版国家医保药品目录，协议期至2026年12月31日，大幅提升国内患者的用药可及性。              六、从原研突破到普惠民生：氘丁苯那嗪的价值延伸与行业展望 1. 医保与可及性 国内医保类别：医保乙类（协议期谈判药品），限用于治疗成人与亨廷顿病有关的舞蹈病、成人迟发性运动障碍，2025-2026年协议期内可医保报销，大幅降低患者用药负担。 国内首仿进展：南京正大天晴等企业已启动氘丁苯那嗪的仿制药研发，未来仿制药上市将进一步降低药价，提升可及性。   2. 临床进展与最新动态 （1）最新临床进展：近一年来，国际神经病学顶级期刊发表了多篇关于安泰坦的真实世界研究。相比第一代药物（丁苯那嗪），安泰坦疗效相当、抑郁症和自杀意念的发生率显著降低、这一巨大的安全性优势解决了医生用药的后顾之忧、为临床决策提供了重要依据。 （2）最新动态（2023-2024年）：安泰坦在国际上最大的进展是适应症的拓展。除了已批准的亨廷顿舞蹈症和迟发性运动障碍，该药物正在积极攻克帕金森病引起的运动障碍。 在全球多项III期临床试验中，安泰坦显著改善了帕金森患者因长期服用左旋多巴而产生的"异动症"、这意味着药物的受众群体从罕见病患者扩大到了庞大的帕金森患者群、为帕金森病治疗提供了新的选择方案。 2024年是安泰坦在中国商业化的元年：恩华药业已获得国家药品监督管理局批准、正在推进该药在国内各大医院神经内科的准入工作、药物已通过国家医保谈判进入医保目录、为国内患者提供了可及的创新治疗选择。 3.行业展望：安泰坦作为全球首个氘代药物，凭借恩华药业的强大渠道正处于商业化爆发期，2025年销售额已破亿。虽南京正大天晴已获批首仿，但受限于2029年到期的核心专利，安泰坦未来几年仍将维持市场主导地位。 其“氘代技术”带来的更优代谢稳定性和安全性，确立了在亨廷顿舞蹈症及迟发性运动障碍领域的标杆地位。随着适应症边界的不断拓宽，安泰坦将成为驱动中国中枢神经市场迈向精准化治疗的核心大单品。 结语 安泰坦作为全球首个氘代VMAT2抑制剂，凭借稳定代谢、平稳药效、良好耐受性，为亨廷顿病舞蹈病与成人迟发性运动障碍提供了精准、安全、有效的治疗选择，填补了国内罕见病与药物源性运动障碍治疗的重要空白。临床需严格遵医嘱滴定剂量、密切监测精神与心血管风险，以最大化获益、保障用药安全，助力患者改善运动功能、提升生活质量。 （作者：汪存鑫）