Proviva Therapeutics, Inc.

▎药明康德内容团队报道 2024年，尽管融资环境面临挑战，但仍有一批优秀的企业逆流而上，在这一年获得了融资。根据即刻药数数据，截至2024年12月20日，2024年年度中国生物制药领域融资事件数量共计超过180起，涉及约170家公司。其中，早期融资（B轮以前，不含B轮）仍然保持活跃，融资事件106起，占总数的一半以上。 数据来源：即刻药数；*统计截止时间：2024年12月20日 从这些融资公司的研发方向来看，新分子类型*药物研发公司的融资事件数量为129次，占比接近70%，再次印证了新分子时代的到来。（*新兴分子包括新型小分子、新型抗体、TIDES[寡核苷酸和多肽]、细胞与基因疗法以及其它类型的新分子。） 其中，至少20家创新药研发公司获得金额过亿元的早期融资。他们致力于肿瘤免疫疾病小分子药物、寡核苷酸疗法、细胞疗法、基因编辑疗法、靶向蛋白降解药物、抗衰老相关疾病药物等的研发。本文将根据公开资料介绍20家融资金额过亿元的新锐公司的信息。（更详细信息可扫描文末二维码，下载《2024年中国创新药领域发展亮点概览》白皮书） 德昇济医药 融资轮次：A+轮 融资金额：6200万美元 2024年4月，德昇济医药宣布完成6200万美元A+轮融资。德昇济医药成立于2020年，公司董事长兼CEO为陈之键博士。该公司专注于肿瘤及免疫精准治疗药物的研发及商业化。本轮融资资金将用于加速德昇济医药产品管线的开发，尤其是推动首款产品D3S-001的全球临床试验。D3S-001是一款新一代小分子KRAS G12C抑制剂，目前正在开展全球2期临床试验，适应症包括非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺癌。 安领科生物 融资轮次：A轮 融资金额：4200万美元 2024年11月 ，安领科生物（Allink Biotherapeutics）宣布完成4200万美元A轮融资。本轮融资由蓝驰创投领投，元生创投、君联资本、建发新兴投资跟投，同时获得老股东高榕创投和幂方健康基金的追加投资。安领科生物成立于2023年，致力于开发新一代双特异性抗体和抗体偶联药物（ADC）疗法，为肿瘤和免疫疾病患者带来更优的治疗方案。根据新闻稿，本轮融资将助力加速安领科生物的全球化布局，包括推进其核心管线ALK201（FGFR2b ADC）和ALK202在澳大利亚、美国和中国的1期临床研究等。 浩博医药 融资轮次：A轮 融资金额：3700万美元 2024年7月，浩博医药宣布完成3700万美元A轮融资，本轮融资由信达生物主导发起设立的美元基金InnoPinnacle Fund追加领投，元生创投、汉康资本、启明创投、元生资本共同参与。浩博医药关注于HBV慢性乙肝功能性治愈和针对肝脏疾病的高效靶向治疗，并拓展了对肝脏以外新靶点的靶向小核酸治疗。该公司研发的具有乙肝“功能性治愈“潜力的非偶联型反义寡核苷酸（ASO）药物AHB-137注射液已经被中国NMPA纳入突破性治疗品种，目前该产品处于2期临床研究阶段。在临床前研究中，它可以激发所有乙肝病毒RNA的降解，并且显著降低HBsAg水平。 大睿生物 融资轮次：A+轮 融资金额：3500万美元 2024年7月，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布完成A+轮3500万美元融资。该轮融资由LongRiver江远投资领投，参与投资方包括昭德投资、博远资本、中启资本和礼来亚洲基金等。大睿生物致力于研发核酸创新药，用于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。其正在推进基于新一代siRNA平台生成的siRNA管线项目，首个RN0191管线PCSK9 siRNA项目已完成澳大利亚和中国的1期临床研究，显示出持久和稳固的治疗效果，支持至少半年一次的给药方案；针对APOC3基因的双链小干扰RNA（siRNA）药物RN0361也已经在澳大利亚获批1期临床研究。 安帝康生物 融资轮次：A轮 融资金额：超2亿元 2024年6月，安帝康生物宣布完成超2亿元A轮融资，本轮由先声药业、华金投资与华金大道联合领投，老股东同创伟业、嘉兴新创创投持续加投，嘉睿未来之星、金沙江联合润璞医疗基金、文周投资、崧泽资本和顺杰健康跟投。安帝康生物是一家专注于呼吸感染和疼痛领域开发创新性治疗药物的创新医药企业。该公司的核心管线抗流感新药玛氘诺沙韦已取得重大临床进展，目前片剂和颗粒剂型均处于3期临床研究阶段。此外，安帝康生物的产品管线中还包括抗呼吸道合胞病毒（RSV）新药ADC789混悬液、新型抗支原体超级抗生素ADC101混悬液等多款抗呼吸道病原体创新药。 先博生物 融资轮次：A+轮 融资金额：2亿元 2024年3月，先博生物宣布完成2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由优山资本领投，元禾原点、朴道资本、国创勤智跟投。先博生物成立于2019年，专注于开发创新型免疫细胞疗法。该公司首个CAR-NK产品管线SNC103已经在研究者发起的临床研究（IIT）阶段取得了积极结果，并于今年2月在中国获批临床，拟开发治疗中重度难治性系统性红斑狼疮。该公司研发的另一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法SNC109也已经在中国获批临床，并被FDA授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤。 循曜生物 融资轮次：A轮 融资金额：近2亿元 2024年1月，循曜生物宣布完成近两亿元的A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投、原股东上海生物医药基金追加投资。循曜生物成立于2021年，在上海交通大学医学院的支持下，由刘俊岭教授团队经上海医药集团、上海生物医药基金等共同孵化创立。循曜生物聚焦出凝血及纤维化领域创新药物研发。成立至今，该公司已在肺纤维化以及血小板减少、血友病、血栓性疾病等出凝血领域建立了原创性靶点及新分子管线，其中基于全新靶点自主研发的特发性肺纤维化（IPF）治疗性雾化吸入抗体药物已在中国进入临床研究阶段。 炎明生物 融资轮次：A+轮 融资金额：数亿元 继2023年7月完成7亿元人民币A轮融资后，炎明生物于今年5月再次宣布完成数亿人民币的A+轮融资。本轮由北京市医药健康产业投资基金领投，百洋医药基金跟投，现有投资方峰瑞资本、太平医疗健康基金、礼来亚洲基金等追加投资。炎明生物由邵峰院士和邓天敬博士共同创立，致力于开发治疗炎症性疾病和肿瘤的创新药。该公司正在开发针对多个与炎性小体和细胞焦亡相关的新靶点小分子及生物分子。本轮融资资金将用于支持ALPK1小分子激动剂PTT-936的临床研究，以及其他先天免疫抑制剂及细胞焦亡抑制剂项目的临床推进，并拓展研发管线。 智康弘义 融资轮次：A+轮 融资金额：数亿元 2024年7月，智康弘义宣布成功完成数亿元A+轮融资。智康弘义成立于2017年，该公司高度重视疾病生物学在新药研制中的基础性作用，优先专注于肿瘤、肾病等疾病创新药物的研发、临床试验和商业化。智康弘义在化学小分子、单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等不同技术领域均进行了管线布局，其针对慢性肾脏病（CKD）进行开发的高选择性内皮素受体A（ETA）拮抗剂SC0062已启动两项3期临床研究，靶向CDH3的抗体偶联药物BC3195已在中美同步开展临床，靶向GPC3的抗体偶联药物BC2027也于近期获批美国临床。此外，其还有多款ADC和双抗产品处于临床前开发或Pre-IND阶段。 康霖生物 融资轮次：A轮 融资金额：1.5亿元 2024年11月，康霖生物宣布完成1.5亿元A轮融资，本轮融资由浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金、老股东浙江秘银投资管理有限公司共同投资。康霖生物成立于2015年，专注于基因治疗创新药的研发和商业化，针对的疾病包括地中海贫血症、艾滋病、血友病和帕金森病等。其核心产品KL003细胞注射液是一款基因修饰自体造血干细胞产品，拟开发用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血症。目前这款产品已经完成注册临床试验1期临床全部患者的入组工作。 泽安生物医药 融资轮次：A轮 融资金额：超2000万美元 2024年7月，泽安生物医药宣布完成A轮融资，募集金额超过2000万美元。本轮融资由龙磐投资领投，高瓴创投参与投资，并且获得启明创投、险峰淇云、顺为资本等老股东的追加投资。泽安生物医药成立于2022年，致力于研发以“髓系细胞衔接器”技术平台（Myeloid Engager Platform）为基础的新型免疫疗法，以更好应对癌症和自身免疫性疾病等领域的未满足临床需求。该平台重点增强巨噬细胞与单核细胞的吞噬功能，铸就广谱抗肿瘤的免疫屏障。本轮新募资金将主要用于加速其管线开发。  博致生物 融资轮次：A轮 融资金额：1800万美元 2024年3月，博致生物 （Proviva Therapeutics）宣布完成1800万美元A轮融资，本轮由龙磐投资、恩然创投和仙瞳资本联合投资。博致生物创立于2019年，致力于开发新一代细胞因子抗肿瘤免疫疗法。该公司正在研发一款新一代免疫细胞靶向的白细胞介素-2（IL-2）前药融合蛋白PTX-912。这款产品利用了博致生物的前药技术，使IL-2前药在肿瘤微环境中被特异性激活，同时可将激活后的IL-2靶向定位至肿瘤特异性的效应T细胞亚群中，以充分发挥IL-2的激活免疫及抗肿瘤的功效，同时提升安全性。目前，该药已经启动美国1期临床试验，并在中国获批临床。 炫景生物 融资轮次：天使+轮 融资金额：超亿元 2024年10月，炫景生物宣布完成超亿元人民币的天使+轮融资，本轮融资由上海科投股份和启航投资共同领投 ，信成基金、金沙江联合润璞、元希海河等跟投，老股东三一创新投资追加投资。炫景生物成立于2022年，专注于创新小核酸药物的研发和产业化。该公司目前已经建立了多个小核酸药物开发平台，并基于此推进肝内肝外靶点的创新药物开发。炫景生物的首发管线RG002C0106是一款针对补体因子C3靶点开发的siRNA药物，于今年8月在中国获批IND，拟用于治疗补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病。 瑞普晨创 融资轮次：A轮 融资金额：超亿元 2024年11月，瑞普晨创宣布完成超亿元A轮融资。本轮融资由中国风投领投，贝达药业、联想创投、荷塘创投、贝橙创投等跟投。贝达药业也同步宣布与瑞普晨创完成签署《战略合作协议》，双方将合作开发干细胞治疗业务，在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作。瑞普晨创由丁列明博士和邓宏魁教授领衔，致力于拓展细胞疗法在多种重大、疑难疾病领域的应用。该公司基于创新的人多能干细胞技术的细胞治疗药物已在治疗糖尿病方向规划多条管线。今年12月，瑞普晨创的多能干细胞糖尿病药品GB-5088胰岛细胞注射液在中国获批IND，拟开发治疗1型糖尿病患者。 正序生物 融资轮次：A+轮 融资金额：超亿元 2024年8月，正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资，由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。正序生物专注于开发新型基因编辑疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等疾病，已布局了多条管线。其中CS-101注射液是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，该产品针对β-地中海贫血症的1期临床试验正在推进。该产品于今年4月在中国获批临床。本轮融资资金将用于进一步加速CS-101临床研究和商业化推进，并支持体内基因治疗管线的临床转化等。 莱芒生物 融资轮次：A轮首关 融资金额：超亿元 2024年11月，莱芒生物宣布完成超亿元A轮融资首关。莱芒生物专注于肿瘤免疫治疗创新药物研发，该公司针对T细胞耗竭这一长期制约肿瘤免疫治疗疗效的关键问题，开发了创新的IL-10介导的免疫代谢重编程技术（Meta 10）。临床前研究表明，Meta 10代谢重编程技术平台能够有效克服T细胞耗竭并诱导干性样免疫记忆细胞的形成。根据新闻稿，本轮融资将主要用于极低剂量代谢增强型CAR-T细胞药物IND申报、自动化生产工艺研发，以及加速推进代谢增强型实体瘤细胞治疗药物的临床转化。 领泰生物 融资轮次：A轮 融资金额：超亿元 2024年11月，领泰生物宣布完成超亿元A轮融资。本轮融资由北京龙磐创投领投，天瑞丰年投资跟投，老股东张科领弋创投继续追加投资。根据新闻稿，此次募集资金将主要用于加速领泰生物首个管线IRAK4降解剂LT-002的1期及后续临床研究，其他自免和肿瘤管线的临床前开发等。领泰生物创立于2019年，该公司主要以靶向蛋白降解（TPD）药物技术为核心开发小分子创新药，聚焦于自身免疫和肿瘤等疾病领域。除了IRAK4降解剂，领泰生物的后续管线还涵盖JAK-STAT通路，KRAS等难成药靶点。 跃赛生物 融资轮次：A轮 融资金额：超亿元 2024年4月，跃赛生物宣布完成超亿元A轮融资。该公司于今年7月又宣布再获数千万A+轮融资，由国科创投参与。跃赛生物成立于2021年，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物。该公司现已开发多条产品管线，包括中脑多巴胺能神经前体细胞、GABA能神经前体细胞、GABA中间能神经前体细胞、脊髓神经前体细胞等，涉及帕金森病、缺氧缺血性脑病、癫痫、脊髓损伤等适应症。 赛特医药 融资轮次：A+轮 融资金额：超亿元 2024年4月，赛特医药（SciTech Pharma）完成超亿元A+轮融资。本轮融资将推进多靶点酪氨酸激酶抑制剂ST-1898及其他管线药物进入临床试验。赛特医药成立于2015年，是一家运用人工智能/深度学习程序来进行创新药物设计和研发的药物研发公司。该公司已建成十余条药物研发管线，其中ST-7467拟用于多发性硬化症、肌萎缩性侧索硬化症、阿尔茨海默病、帕金森病等适应症，处于临床前研究阶段。 瑞初医药 融资轮次：Pre-A轮 融资金额：上亿元 2024年5月，瑞初医药宣布完成上亿元Pre-A轮融资，由龙磐投资领投，德联资本和鼎心资本跟投。瑞初医药成立于2021年，公司创始人为季银博士。该公司致力于通过靶向衰老机制，开发预防、治疗、逆转衰老以及衰老相关疾病的全新药物。根据瑞初医药新闻稿，自成立以来，该公司从不同维度系统调控衰老，针对性开发了衰老驱动的多种退行性疾病药物。未来1~2年，瑞初医药计划推进多个管线药物进入临床。 希望在资金的支持下，更多前沿技术和创新疗法能够尽快惠及患者。也期待在即将到来的2025年，更多优秀的企业和医药人才涌现，持续推动产业的创新发展。 如需获得2024年中国创新药融资领域更多信息，欢迎扫描下方二维码，获得《2024年中国创新药领域亮点概览》PDF文件。（限时下载） 参考资料： [1]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

尽管近年来GLP-1减肥药赛道拥挤不断，但是仍然有企业能够脱颖而出，融到资金。 近日，新晋减肥药公司Metsera宣布了2.15亿的B轮融资，这距离该公司今年4月份2.9亿美元的A轮融资仅仅过去7个月，Metsera显然有从竞争环境中脱颖而出的潜力。 卖点：轻微副作用，不涉及剂量渐增，每月一次 从该公司9月发布的I期临床信息来看，Metsera目前进度最快的管线是长效可注射GLP-1受体激动剂MET-097，该管线采用Metsera的HALO脂质平台设计。注射间隔为每个月一次，接受MET-097i治疗的参与者在第36天的体重比基线下降了7.5%。 比较值得称道的是该药物的安全性效果。一般而言，已批准的减肥药需要通过滴定的缓慢增加剂量来适应剂量的时期，不然就可能出现胃肠道相关副作用。比如说，例如，司美格鲁肽一般被建议从0.25mg小剂量起始，单次注射逐步增加到1mg。 而相比于目前市面上的司美格鲁肽和替尔泊肽，MET-097的临床不需要涉及剂量渐增，而且副作用看上去非常轻微。 这一方面简化了患者的给药模式，另外一方面还优化了安全性问题。 另外，该公司还有该公司有一个完整的营养刺激激素(NuSH)模拟肽库，该肽库建立在大约2万种NuSH模拟肽的基础上，并通过二十年的经验生物学研究和先进的肽工程开发而成，可从中推出多种药物候选物，目前该公司还有MET-034i，MET-233i等管线。 目前推测，技术来源于收购GLP-1研究的领军人物Stephen Bloom的小微公司Zihipp和韩国公司D&D Pharmatech。 在这种情况下，吸引多位高端投资者的两轮次融资似乎再正常不过，值得一提的是，如果查看Metsera的技术团队，会惊讶地发现CSO是以前一家中国药企的联合创始人之一。 CSO此前是国内企业创始人 如果仔细看Metsera的技术掌舵团队，会发现此前与中国Biotech安济药业（Anji Pharma）的一致之处都是CSO Brian Hubbard，研发负责人（转化医学）的Mike Serrano-Wu。这两位显然都是新药猎人“老兵”。 安济药业此前是由CRO公司维亚生物所孵化的，董事长也是维亚生物的创始人毛晨博士。CEO是现在博致生物首席运营官宗宜伟博士。 当时具有的管线是收购自Elcelyx Therapeutics的ANJ900（二甲双胍延迟释放新剂型）和授权自诺华的DGAT1抑制剂ANJ908（pradigastat），授权自LipimetiX Development（Capstone Therapeutics子公司）的多肽创新药AEM-28。适应症方面，ANJ900旨在针对那些有着慢性肾病的二型糖尿病患者，ANJ908主要用于便秘，AEM-28用于严重的孤儿高胆固醇血症。 值得一提的是，维亚生物孵化的另外一家企业 Dogma Therapeutics的技术骨干也是Brian Hubbard和Mike Serrano-Wu，Dogma开发的主要是PCSK9小分子药物，目前已经授权给了阿斯利康，研发代码为AZD0780。 总结 总的来说，Metsera的崛起速度非常之快，收购管线抓住了现有药物的弊端，做出了差异化，技术团队选取了新药猎人“老兵”掌舵，可以期待未来该公司的更多信息。 参考来源： https://metsera.com/news https://www.sohu.com/a/594125812_120455786 https://www.dogmatherapeutics.com/

据中国国家药监局药品审评中心（NMPA）消息，近期（2024年9月23日~2024年10月6日）共有11款一类创新药/新技术，首次在中国获得临床试验默示许可（IND），其中包括ADC药物、双抗类药物、CAR-T细胞疗法、TCR-T细胞疗法等。下面全球肿瘤医生网帮大家简单汇总一下，以供癌友们参考。 一、首次在中国获批临床的一类新药大汇总 （一）ABBV-706 1、药品信息 ①药物名称： ABBV-706注射用冻干粉。 ②研发公司： AbbVie（艾伯维）。 ③治疗靶点： 靶向SEZ6。 ④适应证： 复发/难治小细胞肺癌。 2、药物介绍 ABBV-706注射用冻干粉是一款靶向SEZ6（是一种跨膜蛋白，在小细胞肺癌、中枢神经系统肿瘤、其他神经内分泌肿瘤中表达）的ADC药物，与拓扑异构酶1抑制剂有效载荷结合，在治疗小细胞肺癌(SCLC)、其他神经内分泌肿瘤(NEN)、中枢神经系统肿瘤(CNS)方面展现出了良好的疗效。 在2024 ASCO大会上，公布了ABBV-706的1期临床研究数据（NCT05599984），本次共入组49例患者（包括22例小细胞肺癌、5例中枢神经系统肿瘤、22例其他神经内分泌肿瘤），既往接受过2.5线治疗（范围1-6）。 结果显示：对于33名RECIST可评估患者，客观缓解率（ORR）达到21%（详见下图），其中7例达到部分缓解（PR）。除了ABBV-706这款在研的ADC药物外，2024全球还获批上市了多款ADC药物，阅读原文了解详情：【速览】2024年全球15款获批ADC药物大汇总，一文掌握！ ▲图源“NMPA”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 值得一提的是，其中一位76岁高级别胃神经内分泌肿瘤（胃部G3 NET转移）患者，既往曾接受过术前肿瘤切除手术+标准一线化疗，入组接受ABBV-706 治疗6周后，达到部分缓解（PR），肿瘤缩小78% ； 治疗第12周，肿瘤进一步缩小至91% （详见下图）！ ▲图源“NMPA”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 （二）INV-9956胶囊 1、药品信息 ①药物名称： INV-9956胶囊。 ②研发公司： 原力生命科学。 ③治疗靶点： CYP11A1。 ④适应证： 晚期转移性去势抵抗性前列腺癌。 2、药物介绍 INV-9956是原力生命科学自主研发的一款强效且高选择性的口服CYP11A1抑制剂，可用于治疗去势抵抗性前列腺癌（CRPC），具有卓越的体内抗肿瘤疗效。2024年9月30日，INV-9956胶囊的新药IND申请获中国国家药监局药品审评中心（NMPA）批准，拟用于治疗晚期转移性去势抵抗性前列腺癌。在此之前（2024年7月16日）INV-9956就已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展临床研究。 （三）JNJ-78278343 1、药品信息 ①药物名称： JNJ-78278343注射液。 ②研发公司： 强生公司。 ③治疗靶点： KLK2-CD3。 ④适应证： 成年男性晚期前列腺癌。 2、药物介绍 JNJ-78278343注射液是由强生公司研发的一款KLK2-CD3双特异性抗体在研新药，通过与T细胞上的CD3结合，从而诱导T细胞活化，并将T细胞重定向至肿瘤细胞，最终导致T细胞介导的KLK2表达肿瘤细胞的裂解。目前JNJ-78278343的新药IND申请已获得中国NMPA的批准，拟用于成年男性的晚期前列腺癌的治疗。 （四）BT8009 1、药品信息 ①药物名称： BT8009。 ②研发公司： Bicycle公司。 ③治疗靶点： Nectin-4。 ④适应证： 尿路上皮癌。 2、药物介绍 BT8009是一种双环毒素结合物（BTC），由一种高度选择性的双环肽组成，该肽靶向nectin-4（是一种粘附分子，在尿路上皮癌等多种肿瘤中表达），通过可裂解的连接体与MMAE连接，可以高亲和性和选择性与靶标结合，具有高肿瘤渗透性。 （五）CG009301 1、药品信息 ①药物名称： 注射用CG009301。 ②研发公司： Cullgen Inc。 ③治疗靶点： GSPT1。 ④适应证： 复发/难治性血液恶性肿瘤。 2、药物介绍 CG009301是一种高选择性GSPT1降解剂，用于治疗复发或难治性血液系统恶性肿瘤[包括但不限于急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、高风险骨髓增生异常综合征（MDS）]。2024年10月8日，中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准CG009301的临床试验(IND)申请，Cullgen将很快在中国启动CG009301的I期临床试验。 （六）SYN818 1、药品信息 ①药物名称： SYN818片。 ②研发公司： 圣域生物。 ③适应证： 晚期实体瘤。 2、药物介绍 SYN818片是由圣域生物自主研发的一款新型强效且高选择性的1类小分子化合物，可精准靶向并高效抑制Polθ（DNA聚合酶θ）的活性，从而抑制肿瘤细胞的DNA损伤修复，最终达到抗肿瘤的目的。2024年9月30日，——SYN818片的新药IND申请，获得中国NMPA批准，用于晚期实体瘤的治疗。 （七）GTA182 1、药品信息 ①药物名称： GTA182片。 ②研发公司： PRMT5。 ③适应证： MTAPnull/lost晚期实体瘤。 2、药物介绍 GTA182是一种是一款可穿透血脑屏障的第二代蛋白质精氨酸甲基转移酶5(PRMT5)抑制剂，具有甲硫腺苷(MTA)协同作用，对MTAP缺失的癌细胞具有高度选择性，而且不针对MTAP正常表达的非癌细胞，这种选择性有望为MTAP缺失型癌症患者提供更有效、更安全的治疗选择。 约有10%的实体瘤存在MTAP缺失，包括胶质母细胞瘤、肺癌、胰腺癌和膀胱癌等，这些肿瘤的治疗选择很有限，患者的大量临床需求尚未得到满足。而GTA182对MTAP缺失型肿瘤的高选择性及其穿透血脑屏障的能力，使其成为可能治疗中枢神经系统肿瘤和非中枢神经系统适应症的临床开发的best-in-class药物，已在先前的研究中展现出具有抑制肿瘤生长和肿瘤消退的显著效果。 （八）PTX-912 1、药品信息 ①药物名称： 注射用PTX-912。 ②研发公司： 博致生物。 ③适应证： 局部晚期/转移性实体瘤。 2、药物介绍 注射用PTX-912是由博致生物自主研发的新一代免疫细胞靶向的IL-2前药融合蛋白，显示出对 PD-1 通路的剂量依赖性抑制，可使IL-2前药在肿瘤微环境中被特异性激活，有助于改善IL-2的外周毒性问题，还可充分发挥IL-2的免疫激活及抗肿瘤功效。2024年10月12日，注射用PTX-912的临床试验默示许可获中国国家药品监督管理局批准，拟用于治疗局部晚期/转移性实体瘤。 （九）YY2201 1、药品信息 ①药物名称： YY2201片。 ②研发公司： 亚尧生物。 ③治疗靶点： ATR。 ④适应证： 晚期实体瘤。 2、药物介绍 YY2201片是由亚尧生物自主研发的一款口服ATR小分子抑制剂，在此前的研究中，展现出良好的体内/体外活性。该药已获得中国NMPA及美国食品药品监督管理局（FDA）的IND临床批件（IND173030），用于晚期实体瘤的治疗。 二、首次在中国获批临床的新技术大汇总 （十）IM96 CAR-T 1、药品信息 ①药物名称： IM96 CAR-T细胞注射液。 ②治疗靶点： GUCY2C。 ③适应证： 结直肠癌。 2、药物介绍 IM96 CAR-T细胞注射液是由我国自主研发的一款靶向GUCY2C的CAR-T细胞产品，目前新药IND申请已获我国NMPA批准，用于治疗晚期结直肠癌。 值得欣慰的是，在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，我国研究团队携IM96 CAR-T的I期临床数据（NCT05287165）惊艳亮相！结果显示：在19例可评估患者中，疾病控制率（DCR）高达73.7%，客观缓解率（ORR）达到26.3%（详见下图），可见IM96 CAR-T在转移性结直肠癌患者中，具有持久的疗效且安全性可控。此外，在DL3亚组中，无论有无肝转移，客观缓解率（ORR）均能达到40.0%，可见该药在肝转移患者中显示出很高的治疗潜力！ ▲图源“ASCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 （十一）IPM001 1、药品信息 ①药物名称： IPM001注射液。 ②研发公司： 臻知医学。 ③治疗靶点： 多抗原靶点。 ④适应证： 进展期原发性肝细胞癌。 2、药物介绍 IPM001注射液是由北京臻知医学自主研发的一款多抗原靶点的自体工程化T细胞（TCR-T）注射液，可靶向数十种肝癌相关抗原与新生抗原。2024年10月9日，IPM001注射液的新药临床研究申请，正式获得国家药品监督管理局（NMPA）默示许可，用于经二线系统性抗肿瘤治疗失败或不耐受的进展期原发性肝细胞癌的治疗，有望成为中国晚期肝癌患者的重要治疗选择之一。 （十二）IX001 TCR-T 1、药品信息 ①药物名称： IX001 TCR-T注射液。 ②研发公司： 镔铁生物。 ③治疗靶点： KRAS G12V突变。 ④适应证： 晚期胰腺癌。 2、药物介绍 IX001 TCR-T注射液是一款针对KRAS G12V突变的创新型TCR-T细胞疗法，可将特异性识别KRAS G12V突变的TCR基因序列，转入T细胞中，使其精准识别并杀伤胰腺癌细胞。2024年10月9日，该药的临床试验默示许可获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，拟用于HLA-A*11:01基因型、KRASG12V抗原表达阳性晚期胰腺癌的治疗。 三、小编寄语 以上新药/新技术仅为众多研发热点中的一小部分，还有多款抗癌新药或新型免疫疗法正在研发中，而且目前有多款在研药物已相继开展临床试验。对现有治疗方案不满意的患者，可将近期影像学及病理检查报告、治疗经历等资料，提交至 全球肿瘤医生网医学部 ，进行初步评估或了解详细的入排标准。 四、参考资料 [1]QI C,et al.Phase I study of GUCY2C CAR-T therapy IM96 in patients with metastatic colorectal cancer[J]. 2024. https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/234018 [2]Chandana S R,et al.First-in-human study of ABBV-706, a seizure-related homolog protein 6 (SEZ6)–targeting antibody-drug conjugate (ADC), in patients (pts) with advanced solid tumors[J]. 2024. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.3001 [3]https://www.cde.org.cn/ 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载