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非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
/ Active, not recruiting临床1/2期 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase I Clinical Study of ER2001 Intravenous Injection in Adults With Early Manifest Huntington's Disease.
This is a dose escalation and expansion clinical study to evaluate the safety, tolerability, PK profile and preliminary efficacy of ER2001 Injection vs. placebo in subjects with definitive diagnosis of early manifest HD.
The study consists of a dose escalation phase (Part A, an open-label without placebo, which will be carried out firstly) and a dose expansion phase (Part B,randomized, blinded, placebo-controlled), both of which include a screening period (4 week prior to the first administration), a treatment period (for 6 consecutive weeks, once a week [QW] for 6 weeks), and a safety follow-up period (24 weeks).
/ Active, not recruiting早期临床1期 Open-Label, Dose Escalation Early Phase 1 Study of ER2001 Intravenous Injection Repetitive Treatment in Adults With Early Manifest Huntington's Disease.
This is an open label, dose escalation clinic trial to evaluate safety, tolerability and pharmacokinetics with ER2001 Intravenous Injection repetitive treatment in Huntington's Disease patients who Completed Study ER2001-001(NCT06024265). Furthermore, pharmacodynamics in particular target engagement, and clinical signs of efficacy will be assessed. This study will evaluate increasing doses of ER2001 in sequential cohorts. ER2001 was escalated over 3 dose levels . The planned duration of this additional treatment is 6 weeks for one course.
An Open-Label, Dose Escalation Early Phase 1 Study of ER2001 Intravenous Injection in Adults With Early Manifest Huntington's Disease
This is an open label, dose escalation clinic trial of ER2001 intravenous injection to evaluate safety, tolerability and pharmacokinetics of ascending single and multiple doses of intravenously administered ER2001 in patients with early manifest Huntington's Disease. Furthermore, pharmacodynamics in particular target engagement, and early clinical signs of efficacy will be assessed. This study will evaluate increasing doses of ER2001 in sequential cohorts. ER2001 was escalated over 4 dose levels . The planned duration of this treatment is 14 weeks.
100 项与 艾码生物科技(南京)有限公司 相关的临床结果
0 项与 艾码生物科技(南京)有限公司 相关的专利(医药)
张辰宇(公元1966年10月—),江苏省扬州专区扬州市(今江苏省扬州市)人,南京大学生命科学学院院长、教授、博士生导师,南京大学人工智能生物医药技术研究院院长,医药生物技术国家重点实验室(曾任主任),中国医学科学院学术咨询委员会学部委员,国家杰出青年科学基金获得者,教育部长江学者特聘教授,一位兼具“颠覆性理论开创者”与“成果转化实干家”双重身份的传奇人物,一位在“教师之家”与“院士家庭”双重熏陶下成长,最终凭借一个曾被视为“疯狂”的大胆猜想,开创了被《自然》杂志誉为“改变生物学研究范式”的“细胞外小RNA”全新领域,并成功将这一原创发现转化为突破血脑屏障的基因治疗药物的战略科学家与企业家,从“院士之子”到“细胞外信使”的跨界人生。
“教师之家”到现代生物医学的回归
公元1966年10月,张辰宇出生于江苏省扬州专区扬州市(今江苏省扬州市)一个典型的“教师之家”,他的祖父、祖母和母亲都是教师,而父亲更是我国著名通信技术专家、中国工程院院士张乃通;这种家庭氛围,使他对知识和科研有着天然的亲近感与使命感。长辈们对科研的热爱,深深影响了他的人生选择。
公元1982年,他考入哈尔滨医科大学,在接触临床专业的过程中,他深刻感受到了生命科学的魅力,并产生了浓厚的研究兴趣。为了追求更前沿的学术训练,他选择前往国外深造,在长达十多年的留学过程中,他接受了严格的现代生物医学研究训练,为未来的科研工作打下了坚实的理论与技术基础。尽管在国外顶尖学术机构拥有优越的职位,但“以国家利益为重”的家庭教育始终萦绕心头;公元2001年,他毅然放弃国外职位,全职回国就职于南京大学。次年,他便出任南京大学生命科学学院院长,开启了在国内的科研新征程;这段从家学启蒙到海外淬炼,最终回归报国的经历,奠定了他科研生涯的基调。
开创“细胞外小RNA”的全新领域
回国后,张辰宇将研究方向聚焦于非编码小RNA;早期,他在研究心肌和骨骼肌细胞中的一种线粒体蛋白时,发现能检测到信使RNA却检测不到对应蛋白,这一反常现象引发了他的深入思考;公元2004年左右,他带领团队验证了是特异的小RNA抑制了该蛋白的翻译表达,这成为国内最早开展的小RNA研究之一。
然而,他并未满足于此;当时学界普遍认为,RNA分子在细胞外环境中极不稳定,无法存活,因此不具有生物学功能。但张辰宇通过对小RNA进化规律的深入分析,提出了一个颠覆性的猜想:是否会有小RNA在细胞外稳定存在,并具有特定的生物学功能?这个想法在提出之初被许多人认为“几乎不可能”;面对质疑,他坚持“科学的真相需要在研究中不断探寻”,于公元2007年带领团队开始验证。
公元2008年,他的团队在《细胞研究》杂志上发表了里程碑式的成果,原创性地发现“小RNA可在人类和动物的血清和血浆中稳定存在”。这一发现彻底打破了传统认知,开创了“细胞外小RNA”这一生命科学新研究领域。国际顶级期刊《自然》杂志将这一发现和研究称为“改变生物学研究范式”;张辰宇后来回顾,这一颠覆性猜想并非灵光一闪,而是基于长期积累、“一步一个脚印、环环相扣”的必然结果。公元2024年,他团队的“细胞外小RNA原创发现、功能与应用”项目荣获2023年度国家自然科学奖二等奖,标志着其原创工作的重大价值获得了国家最高认可。
构建转化医学的完整链条
张辰宇深信,生命科学的原创发现必须转化为对医学有帮助的技术产品,才能真正让百姓受益。因此,他在理论突破之后,迅速致力于构建从基础研究到临床应用的完整转化链条。
在疾病诊断方面,公元2011年,他的团队绘制出首个基于细胞外小RNA的人类疾病图谱,并在此基础上建立了全新的疾病诊断范式——通过检测血清中小RNA的表达谱,来诊断疾病、预测转归与复发、判定精准疗效;基于此,团队研发出了首个落地产品:用于疾病诊断的试剂盒。
在疾病治疗方面,他的研究带来了更具革命性的突破;2007年的原创发现揭示,细胞能够将小RNA包裹进微囊泡并分泌到细胞外,这些微囊泡可被其他细胞吸收,从而调控基因功能。张辰宇将这一机制形象地称为发现了 “人体自备的‘药物快递系统’”;基于此,他带领团队研发了“新一代小RNA”体内递送技术。
最具代表性的转化成果是治疗亨廷顿舞蹈症(一种致命的神经退行性疾病)的小核酸药物ER2001;该药物是全球首个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物,也是中国首个在中美“双报双批”的原创小核酸药物。它的核心原理正是利用肝脏作为“生物工厂”,让肝细胞在体内合成药物并自组装进入天然的微囊泡,通过人体自身的循环系统递送至大脑,从而巧妙地突破了血脑屏障这一重大递送瓶颈;这项从实验室灵感(在一次夜航途中诞生)到启动临床试验的十年“长跑”,最终通过成立艾码生物科技(南京)有限公司得以加速推进。
科学家、教育家与管理者的融合
张辰宇的角色远不止于一位实验室里的科学家;作为南京大学生命科学学院院长,他承担着繁重的教学与行政管理工作。但他认为,科研、教学与学院管理是相辅相成的;他从自身科研经历出发,鼓励学院教师做好基础研究、促进成果转化、重视人才培养;他本人也是国家杰出青年科学基金获得者和教育部长江学者特聘教授,在人才培养上倾注心血。
他还积极投身于中国科研生态的建设。例如,他对由中国顶尖科学家发起创办、对标国际顶刊的本土学术期刊《Vita》系列表示出浓厚兴趣,认为其是“开创下一个时代生命科学研究的新型学术平台”,并有意承办其子刊;这体现了他致力于提升中国学术自主话语权的远见。
在企业管理方面,通过创办艾码生物的经历,他深刻认识到科学家向企业家转型的挑战。他坦言,科学家做研究需要坚持甚至“固执”,但在企业管理中需要对不熟悉的领域保持开放,并格外重视寻找具有产业经验的互补型团队伙伴,以确保从技术到产品的转化不脱节;这种认知,展现了一位顶尖学者在成果转化过程中的务实与智慧。
一位定义新范式的生命科学探索者
从扬州走出的院士之子,到挑战国际学界共识的叛逆者;从发现“细胞外小RNA”这一革命性信使的拓荒人,到打造突破血脑屏障的“药物快递系统”的工程师;从荣获国家自然科学奖的教授,到推动原创药中美双报的企业家——张辰宇用二十余年的坚持,完美演绎了一位中国科学家如何将深邃的基础研究、敏锐的临床洞察与坚定的产业转化相结合,在一个全新领域实现从“0到1”再到“从1到N”的全链条创新。他的故事,不仅是“大胆猜想,脚踏实地”科研精神的生动写照,更是中国生命科学从跟跑、并跑到在部分领域引领范式变革的缩影;在生物医药创新浪潮澎湃的今天,张辰宇教授依然以其永不停歇的探索与跨界融合的实践,继续拓展着人类对生命奥秘的认知边界,并努力将更多的科学“好种子”培育成惠及患者的“金果子”。
张辰宇(公元1966年10月—),江苏省扬州专区扬州市(今江苏省扬州市)人,南京大学生命科学学院院长、教授、博士生导师,南京大学人工智能生物医药技术研究院院长,医药生物技术国家重点实验室(曾任主任),中国医学科学院学术咨询委员会学部委员,国家杰出青年科学基金获得者,教育部长江学者特聘教授,一位兼具“颠覆性理论开创者”与“成果转化实干家”双重身份的传奇人物,一位在“教师之家”与“院士家庭”双重熏陶下成长,最终凭借一个曾被视为“疯狂”的大胆猜想,开创了被《自然》杂志誉为“改变生物学研究范式”的“细胞外小RNA”全新领域,并成功将这一原创发现转化为突破血脑屏障的基因治疗药物的战略科学家与企业家,从“院士之子”到“细胞外信使”的跨界人生。
“教师之家”到现代生物医学的回归
公元1966年10月,张辰宇出生于江苏省扬州专区扬州市(今江苏省扬州市)一个典型的“教师之家”,他的祖父、祖母和母亲都是教师,而父亲更是我国著名通信技术专家、中国工程院院士张乃通;这种家庭氛围,使他对知识和科研有着天然的亲近感与使命感。长辈们对科研的热爱,深深影响了他的人生选择。
公元1982年,他考入哈尔滨医科大学,在接触临床专业的过程中,他深刻感受到了生命科学的魅力,并产生了浓厚的研究兴趣。为了追求更前沿的学术训练,他选择前往国外深造,在长达十多年的留学过程中,他接受了严格的现代生物医学研究训练,为未来的科研工作打下了坚实的理论与技术基础。尽管在国外顶尖学术机构拥有优越的职位,但“以国家利益为重”的家庭教育始终萦绕心头;公元2001年,他毅然放弃国外职位,全职回国就职于南京大学。次年,他便出任南京大学生命科学学院院长,开启了在国内的科研新征程;这段从家学启蒙到海外淬炼,最终回归报国的经历,奠定了他科研生涯的基调。
开创“细胞外小RNA”的全新领域
回国后,张辰宇将研究方向聚焦于非编码小RNA;早期,他在研究心肌和骨骼肌细胞中的一种线粒体蛋白时,发现能检测到信使RNA却检测不到对应蛋白,这一反常现象引发了他的深入思考;公元2004年左右,他带领团队验证了是特异的小RNA抑制了该蛋白的翻译表达,这成为国内最早开展的小RNA研究之一。
然而,他并未满足于此;当时学界普遍认为,RNA分子在细胞外环境中极不稳定,无法存活,因此不具有生物学功能。但张辰宇通过对小RNA进化规律的深入分析,提出了一个颠覆性的猜想:是否会有小RNA在细胞外稳定存在,并具有特定的生物学功能?这个想法在提出之初被许多人认为“几乎不可能”;面对质疑,他坚持“科学的真相需要在研究中不断探寻”,于公元2007年带领团队开始验证。
公元2008年,他的团队在《细胞研究》杂志上发表了里程碑式的成果,原创性地发现“小RNA可在人类和动物的血清和血浆中稳定存在”。这一发现彻底打破了传统认知,开创了“细胞外小RNA”这一生命科学新研究领域。国际顶级期刊《自然》杂志将这一发现和研究称为“改变生物学研究范式”;张辰宇后来回顾,这一颠覆性猜想并非灵光一闪,而是基于长期积累、“一步一个脚印、环环相扣”的必然结果。公元2024年,他团队的“细胞外小RNA原创发现、功能与应用”项目荣获2023年度国家自然科学奖二等奖,标志着其原创工作的重大价值获得了国家最高认可。
构建转化医学的完整链条
张辰宇深信,生命科学的原创发现必须转化为对医学有帮助的技术产品,才能真正让百姓受益。因此,他在理论突破之后,迅速致力于构建从基础研究到临床应用的完整转化链条。
在疾病诊断方面,公元2011年,他的团队绘制出首个基于细胞外小RNA的人类疾病图谱,并在此基础上建立了全新的疾病诊断范式——通过检测血清中小RNA的表达谱,来诊断疾病、预测转归与复发、判定精准疗效;基于此,团队研发出了首个落地产品:用于疾病诊断的试剂盒。
在疾病治疗方面,他的研究带来了更具革命性的突破;2007年的原创发现揭示,细胞能够将小RNA包裹进微囊泡并分泌到细胞外,这些微囊泡可被其他细胞吸收,从而调控基因功能。张辰宇将这一机制形象地称为发现了 “人体自备的‘药物快递系统’”;基于此,他带领团队研发了“新一代小RNA”体内递送技术。
最具代表性的转化成果是治疗亨廷顿舞蹈症(一种致命的神经退行性疾病)的小核酸药物ER2001;该药物是全球首个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物,也是中国首个在中美“双报双批”的原创小核酸药物。它的核心原理正是利用肝脏作为“生物工厂”,让肝细胞在体内合成药物并自组装进入天然的微囊泡,通过人体自身的循环系统递送至大脑,从而巧妙地突破了血脑屏障这一重大递送瓶颈;这项从实验室灵感(在一次夜航途中诞生)到启动临床试验的十年“长跑”,最终通过成立艾码生物科技(南京)有限公司得以加速推进。
科学家、教育家与管理者的融合
张辰宇的角色远不止于一位实验室里的科学家;作为南京大学生命科学学院院长,他承担着繁重的教学与行政管理工作。但他认为,科研、教学与学院管理是相辅相成的;他从自身科研经历出发,鼓励学院教师做好基础研究、促进成果转化、重视人才培养;他本人也是国家杰出青年科学基金获得者和教育部长江学者特聘教授,在人才培养上倾注心血。
他还积极投身于中国科研生态的建设。例如,他对由中国顶尖科学家发起创办、对标国际顶刊的本土学术期刊《Vita》系列表示出浓厚兴趣,认为其是“开创下一个时代生命科学研究的新型学术平台”,并有意承办其子刊;这体现了他致力于提升中国学术自主话语权的远见。
在企业管理方面,通过创办艾码生物的经历,他深刻认识到科学家向企业家转型的挑战。他坦言,科学家做研究需要坚持甚至“固执”,但在企业管理中需要对不熟悉的领域保持开放,并格外重视寻找具有产业经验的互补型团队伙伴,以确保从技术到产品的转化不脱节;这种认知,展现了一位顶尖学者在成果转化过程中的务实与智慧。
一位定义新范式的生命科学探索者
从扬州走出的院士之子,到挑战国际学界共识的叛逆者;从发现“细胞外小RNA”这一革命性信使的拓荒人,到打造突破血脑屏障的“药物快递系统”的工程师;从荣获国家自然科学奖的教授,到推动原创药中美双报的企业家——张辰宇用二十余年的坚持,完美演绎了一位中国科学家如何将深邃的基础研究、敏锐的临床洞察与坚定的产业转化相结合,在一个全新领域实现从“0到1”再到“从1到N”的全链条创新。他的故事,不仅是“大胆猜想,脚踏实地”科研精神的生动写照,更是中国生命科学从跟跑、并跑到在部分领域引领范式变革的缩影;在生物医药创新浪潮澎湃的今天,张辰宇教授依然以其永不停歇的探索与跨界融合的实践,继续拓展着人类对生命奥秘的认知边界,并努力将更多的科学“好种子”培育成惠及患者的“金果子”。
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注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
近日,中国国家药品监督管理局药品审评中心批准艾码生物科技(南京)有限公司的ER2001注射液开展临床试验。ER2001注射液属于1类治疗用生物制品,是基于艾码生物具有自主知识产权的IVSA™技术平台开发的首个管线产品,用于治疗亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液通过静脉给药,在肝脏经加工后体内自组装,实现中枢靶向递送siRNA,从而产生治疗效果。
亨廷顿舞蹈病目前全球仅有用于缓解症状的上市药物,可能控制病情进展的其它药物均处于临床或临床前阶段。在之前已开展的IIT研究中,ER2001显示了良好的安全性和初步的临床效果。
在NMPA鼓励创新、支持罕见病药物开发的良好环境下,艾码生物在获得临床研究默示许可后,将积极推进ER2001注射液的后续临床研究和其它研究工作,为提高中国和全球亨廷顿舞蹈病患者的生存期和生活质量做出积极的贡献。
关于亨廷顿舞蹈病
亨廷顿舞蹈病是一种罕见的致命的神经退行性疾病,病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因(huntingtin,HTT)第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。罕见病诊疗指南(2019 年版)显示全世界的亨廷顿舞蹈病患病率约为 2.7/100 000。
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【关于药融圈】
药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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