南京贝思奥生物科技有限公司

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。在生物医药领域，基因疗法以其革新性的治疗理念和潜在的治愈能力，成为攻克疑难病症的希望之光。2025 年 1 月至3 月，全球基因疗法领域持续升温，多个新药临床试验申请（IND）获批，为基因疗法的发展注入了新动力，也为众多患者带来了福音。Solid 生物科学公司 SGT-212 1 月 7 日，Solid 生物科学公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准基因疗法 SGT-212 治疗 Friedreich 共济失调的新药临床研究 (IND) 申请。这是针对 Friedreich 共济失调的中枢神经系统和心脏表现的唯一一个全长共济蛋白替代基因疗法候选疗法。Friedreich 共济失调是一种由破坏共济蛋白产生的共济蛋白基因缺陷导致的遗传性、退化性多系统疾病，会导致进行性神经系统损伤、运动问题和心脏功能障碍 ，心脏并发症是患者死亡的主要原因。SGT-212 是一种基于 AAV 的重组基因替代疗法，通过双重给药途径（全身静脉内输注和直接向小脑齿状核内输注）递送全长人类共济蛋白，以增加小脑齿状核和心肌细胞中的共济蛋白治疗水平，有望修复神经元和心肌细胞中潜在的线粒体功能障碍，解决该疾病的神经和心脏表现。恒瑞医药子公司 RGL-2201 1 月 16 日，恒瑞医药子公司瑞宏迪医药的首款双靶点 AAV 基因治疗候选药物 RGL-2201 的 IND 获 CDE 默示许可，适应症为拟治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。新生血管性年龄相关性黄斑变性是一种常见的致盲性眼病，主要影响老年人。RGL-2201 通过独特的双靶点设计，有望更精准地作用于病变部位，抑制新生血管的生成，从而改善患者的视力，为该疾病的治疗提供了新的选择。信念医药 BBM-D101 1 月 22 日，信念医药的AAV基因治疗候选药物 BBM-D101 注射液获得了 FDA 的新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗杜氏肌营养不良症。值得一提的是，前一日该 AAV 基因疗法的 IND 已在国内获得药品审评中心（CDE）受理。杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，患者通常在儿童期发病，病情逐渐恶化，严重影响生活质量和寿命。BBM-D101 注射液旨在通过基因替代疗法，将正常的基因递送至患者体内，以弥补缺陷基因的功能，为杜氏肌营养不良症患者带来新的治疗希望。拜耳帕金森病基因疗法 AB-10052 月 19 日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗子公司 AskBio 宣布，其用于治疗帕金森病（PD）的基因治疗药物 AB-1005 已获得美国 FDA 授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。AB-1005 是一种基于 2 型腺相关病毒（AAV2）的基因治疗药物，其中包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，可通过神经外科直接注射（MRI 监测的对流增强给药方式）在大脑局部区域实现 GDNF 的稳定和持续表达 。FDA 认定 AB-1005 符合 RMAT 标准这一决定是在对 AskBio 提供的信息和数据进行审查后做出的，包括 AB-1005 的 1b 期开放标签、非对照研究的临床证据。AskBio 的 1b 期临床研究 36 个月的数据显示，AB-1005 的给药耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。此外，中度 PD 患者在多个与该疾病相关的临床量表上显示出改善或稳定的趋势，轻度 PD 患者组的大多数受试者整体临床状况保持稳定。这一认定不仅是对 AB-1005 治疗帕金森病潜力的认可，也将加速其研发进程，为帕金森病患者带来更多希望。Eg427 公司 EG110A 2 月 21 日消息，专注于通过非复制性 HSV-1（nrHSV-1）载体技术开发基因药物，以治疗慢性神经病学疾病的生物技术公司 Eg427，其主打疗法 EG110A 的 IND 申请已于 2024 年 6 月获得美国 FDA 的批准，目前正在进行临床试验，这是此类载体用于治疗感觉神经疾病的首个人体试验。此次融资所获得的资金将支持 Eg427 利用其独特的 Hermes 平台，拓展管线开发多个治疗载体。Hermes 平台能够针对周围及中枢神经系统常见疾病精准递送神经治疗药物，为慢性神经病学疾病患者带来新的治疗可能。神济昌华 SNUG01 3 月 24 日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布，其自主研发的全球首款以 TRIM72 为靶点的基因治疗药物 SNUG01，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称 “渐冻症”）。这一获批意味着该药物将进入 I/IIa 期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在 ALS 成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效。ALS 是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者运动、吞咽及呼吸等功能逐渐丧失，中位生存期仅 3 - 5 年，且全球尚无治愈手段。神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，开发出具有全球知识产权的基因治疗药物 SNUG01。该药物以重组腺相关病毒 9 型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源 TRIM72 基因靶向递送至神经元。临床前动物研究中，SNUG01 展现出显著的神经元保护作用；此前由北京大学第三医院牵头的研究者发起的临床研究，也证实了其良好的安全耐受性，并在疗效指标及生物标志物方面呈现积极信号 。贝思奥 BN - 1001 眼用注射液3 月 6 日，南京贝思奥生物科技有限公司自主研发的基因治疗 I 类创新药 BN - 1001 眼用注射液新增适应症糖尿病性黄斑水肿（DME）获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。该产品此前用于新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性治疗已获 CDE 临床试验默示许可。BN - 1001 眼用注射液采用 AAV 基因治疗策略，是国内外已披露同类产品中剂量最低且能持续稳定表达抗 VEGF 分子的产品，有望实现 “一次治疗，终生治愈”，满足临床需求 。健达九州 GA001 注射液作为 2025 中关村论坛年会重大科技成果之一，健达九州的 “基于新型光敏蛋白的基因治疗技术” 将于今年进行一期临床试验。其自主研发的 I 类生物新药 GA001 注射液，研究型临床试验首例受试者于 2024 年 1 月完成给药，已完成全部 9 例受试者给药。多数受试者治疗后视力显著改善，部分能识别近距离字母和图案，且未观察到药物相关不良反应。1 月至3月基因疗法 IND 的获批成果，充分展示了该领域的蓬勃发展态势和无限潜力。从罕见病到神经系统疾病，每一项获批都意味着在攻克重大疾病的道路上迈出了坚实一步。参考资料：公开资料版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除会议推荐 | 点击查看详情植根上海、辐射全球,药融圈作为生物医药产业级战略平台,以"让智慧与人脉无界流动"为使命,构建覆盖药物研发、生产、流通、商业化的全产业链赋能体系。通过智能化云服务、精准资源链接、产业智库与生态社群四大核心引擎,打造中国医药价值流动的基础设施。在全球化与数字化双重浪潮下,药融圈正重新定义医药资源的流通范式--这里不仅是信息与人脉的枢纽站,更是催生产业变革的化学反应器。我们以中国为原点,编织全球医药智慧网络,让每一次精准链接都成为企业跨越式增长的催化剂。点点赞点分享点推荐

大会开幕倒计时19天 近年来先进治疗药品研发申报呈爆发式增长，引领生物医药的第三次产业革命。据统计，全球基因治疗市场规模预计到2025年将达到305.4亿美元，我国市场规模将达到178.9亿美元。根据Citeline数据库显示，截至2024年4月，全球共有100余种基因、细胞与RNA产品获批上市，超过3700余种产品（其中包括约55%的基因治疗产品，53%的细胞治疗产品）处于临床前或临床（约占30%）开发阶段，我国先进治疗产业的发展已迈入与国际先进水平“并跑”的新阶段。 面对药物创新与临床治疗的多元化需求，探索高效、灵活、匹配的多元化合作通路显得尤为重要。“CPHI思享会—2024第四届药物创新与产业发展大会”将于2024年10月31-11月1日在上海聚力启航。重磅推出的先进疗法创新论坛将会携手行业内的企业专家，结合“创新型CAR-T产品研究进展”、“细胞药物开发进展”、“免疫治疗和创新型疫苗”等多个热门话题，展现国内目前在先进疗法领域的自主研发和创新实现的众多突破。以切实可行的产业化经验为先进疗法转化提供理论与实践的支撑。 观众报名即将进入倒计时！🔥🔥 赶快扫码报名 获得与行业大咖面对面交流的机会 👇👇 专题议程抢先看 先进疗法创新分论坛 时间：2024年10月31日下午 地点：上海圣诺亚皇冠假日酒店 13:30-14:00 主旨报告:基于AAV载体的广谱性复明基因疗法（拟） 星明优健 14:00-14:30 主旨报告：iPSC衍生细胞药物开发进展 董成友 安徽中盛溯源生物科技有限公司质量总监 15年以上干细胞行业从业经验，先后从事干细胞药物研发、生产、质量管理等项目工作，作为核心技术骨干参与《干细胞制剂及应用的标准化研究》、《干细胞及相关产品质量控制及评价技术》两项国家重点研发计划项目及多项省级重点课题项目；带领团队完成hiPSC三级细胞库建设和质量研究，并顺利获得中检院质量复核报告；作为QC负责人全程参与hiPSC分化的iMSC细胞药物和hiPSC分化的iNK细胞药物CMC研究、IND申请并获得CDE默示许可；作为质量负责人带领团队建设了一套完整的符合临床试验用药物GMP标准的细胞治疗药物质量管理体系文件并有效实施。 14:30-15:00 主旨报告：渐冻症的基因疗法 张 莉 渤健生物医学部神经肌肉病领域负责人 在外企医学事务部门（诺和诺德，赛诺菲/健赞，渤健）工作超过16年，拥有多个治疗领域的工作经验，包括内分泌代谢领域，神经领域和罕见病领域。 15:00-15:20 茶歇与交流 15:20-15:50 主旨演讲 主旨报告：创新型CAR-T产品研究进展 楼小燕 上海优卡迪智造生命科技有限公司副总经理 浙江大学生物学博士，主要研究方向为肿瘤生物学和细胞免疫治疗。属于复合型人才，在技术早期研发、科研创新、非临床研究、临床转化、药品注册、药物警戒、系统生物学领域均具有深厚的专业知识和实践经验，能够在药物开发的各个阶段提供专业的指导和支持。成功推动了多个1类创新型CAR-T产品获得IND批件，仅CAR-T类项目就成功申请政府补助超千万，共发表SCI论文近30篇。 15:50-16:20 主旨演讲 主旨报告：TBD 罗光佐 贝思奥生物创始人&CSO 贝思奥生物创始人，中国医科大学教授、博导，美国宾夕法尼亚大学博士后，中国科学院遗传学博士。来自世界上第一例上市的AAV基因治疗起源地Upenn、 CHOP和基因治疗公司Spark Therapeutics。具有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。参与过10多个临床基因治疗药物的研发、生产与质控。曾作为主要负责人之一参与美国第一例上市基因治疗药物(LUXTURNA，2017年)和第一例CAR-T治疗(CTL019，2017年)所用重组病毒基因治疗药物的制备。 16:20-16:50 主旨演讲 主旨报告：免疫治疗和创新型疫苗 王建新 江苏欣生元生物科技有限公司总经理 中国药科大1977级毕业生，意大利“Mario Negri”药理研究院药理学博士，美国亚利桑那大学博士后。先后就职于多个澳大利亚及美国多家国际医药公司，包括MIMOTOPES, CHIRON 及 NOVARTIS从事新药研发工作。2012年回国先后成立江苏健安生物科技有限公司和江苏欣生元生物科技有限公司，专注于研发成人预防性和治疗性疫苗。其中肿瘤治疗性疫苗IOV-04最近获得国药药监局批准开展临床试验。王建新博士曾先后担任国际生物分子筛选学会(SBS)及国际药物筛选和实验室自动化协会(SLAS)理事及副理事长，并为《美华生物医药学会》(CABS)创始人及百华协会(BayHelix)早期会员。 16:50-17:30 主旨演讲 圆桌对话：细胞与基因治疗的管线与未来商业化布局（拟） *会议议程以现场为准 立即扫码报名参会 (注：请实名注册参会，信息需经主办方审核) 联系我们 展位预订、赞助申请 李先生 电话：021-33392255 邮箱：Aaron.Li@imsinoexpo.com 吴女士 电话：010-58036296 邮箱：wuyushuang@cccmhpie.org.cn 参会咨询、合作洽谈 孙女士 电话：021-33392319 邮箱：Xue.Sun@imsinoexpo.com 刘女士 电话：010-58036334 邮箱：liuweiqi@cccmhpie.org.cn   展会预告 2025年6月24-26日，CPHI & PMEC China 将在上海浦东新国际博览中心启幕。我们将继续与时代同行，为中国和世界医药产业注入源源不断的新动力，以共同维护全球产业链和供应链安全稳定的初心和使命，推动行业健康可持续发展！ 目前，CPHI & PMEC China 2025展位正在火热预定中🔥无论是头部品牌还是新锐力量，我们期待与您携手，共拓商机，共赢发展，共创未来！ 赶快扫描二维码 预定黄金席位

上海 2024年10月9日 /美通社/ -- 在创新与合作浪潮的驱动下，我国的新药研发产业展现出巨大的增长潜力。不断迭代的先进技术和革命性疗法正在颠覆传统药物研发模式，提升研发效率的同时缩短研发周期，加速创新药物的研发进程。与此同时，日趋紧密的产业合作也为实现资源共享、优势互补、共迎挑战奠定了基础，为医药行业打开更加广阔的成长空间。 为把握医药创新趋势，深化新药研发产业合作与高质量发展，由中国医药保健品进出口商会、上海博华国际展览有限公司和上海博英电子商务有限公司主办的 "CPHI思享会—2024第四届药物创新与产业发展大会" 将于 2024年10月31-11月1日 在 上海圣诺亚皇冠假日酒店 盛大启幕。本次大会以"创研赋新•擎启未来"为主题，聚焦全球医药创新前沿领域，话题涵盖肿瘤药物前沿创新与临床实践、创新药"出海"与BD合作、先进疗法、小分子新药、生物药工艺开发及商业化生产、药品包装与给药装置等。汇聚医药创新领域的精英，共同探索药物创新、产业赋能以及战略化发展的深度融合。 【购票方式】 点击链接 https://b8h.cn/LaLm5S 在浏览器中打开完成预登记 观众预登记火热进行中，赶快加入这场医药盛宴吧！ 【组织架构】 指导单位： 上海市生物医药科技产业促进中心 主办单位： 中国医药保健品进出口商会、上海博华国际展览有限公司、上海博英电子商务有限公司 支持单位： 复旦大学张江研究院 战略合作单位： 上海市生物医药投融资发展联盟、上海市食品药品包装材料测试所、上海医药行业协会、小包服(上海)医疗科技有限责任公司、上海交通大学药学院、广东医谷、亦弘商学院、国盛产投•宝山药谷、上海浦东生命科学产业发展有限公司 【大会规模】 7 大主题方向 70+ 行业领袖齐聚课堂 1000+ 业内专家的思"享"盛宴 【日程安排】 【本届部分热点话题抢先看】 肿瘤药物前沿创新与临床实践 以患者为中心-创新药临床开发策略与关键考量 创新药研发的转化策略与应用实例 基于靶点的放射性肿瘤诊疗领域探索 ADC联合免疫治疗实体瘤临床进展 圆桌讨论：肿瘤药物新靶点的前沿探索：从基础研究到临床 创新药"出海"与BD合作 上海创新药产业国际化发展及相关支持政策解读 创新药全球化策略及经验分享 CAR-T出海策略及经验分享 创新药BD出海趋势及策略 基于不同国家监管要求的创新药出海考量 圆桌讨论：从起步到蝶变，中国创新药出海未来10年畅想 先进疗法创新论坛 基于AAV载体的广谱性复明基因疗法 iPSC衍生细胞药物开发进展 渐冻症的基因治疗 创新型CAR-T产品研究进展 免疫治疗和创新型疫苗 圆桌讨论：CAR-T2.0开启细胞治疗新纪元 小分子新药 AI驱动的小分子药物设计 小分子药物研发现状与未来 过程分析技术加速药物开发、优化和放大 共价小分子药物研究 从新药研发到商业化生产-CMC的挑战与策略 FIC药物的设计发现与差异化布局 新技术助力小分子新药研发 蛋白降解靶向嵌合体PROTAC：从机制原理到临床应用 创新药CMC研发及Licensing关注问题探讨 围绕关键肿瘤信号通路的难成药靶点的开发策略 圆桌讨论：生物制剂时代下小分子新药研发突破点在哪里？ 生物药工艺开发及商业化生产 PD-1基因敲除对CAR-T细胞安全性及有效性的影响 CAR-T细胞药物商业化前景的思考 规模化生产赋能药物商业化进程 细胞基因治疗药物的工艺和生产 通用型CAR-T在自身免疫疾病治疗中的应用 XDC和Protac分子解决难成药性靶点问题 生物制药生产运营的智能化数据体系 生物偶联药工艺开发及生产 mRNA药物制剂工艺开发的技术要点 生物药商业化模式下的供应链管理 圆桌讨论：新一代ADC药物商业化进程中的关键考量因素及供应链管理策略 药品包装与给药装置 生物制剂及包装监管法规 新型给药装置及各国法规注册 GLP-1类药物制剂开发和给药方式发展趋势及挑战 圆桌讨论：生物创新药未来包装工艺发展趋势 生物制剂低温储存对药包材的要求与挑战 新型高分子预灌封注射剂整体解决方案 产品生命周期管理中的药包材变更管理 圆桌讨论：医药包装安全与可持续发展 *注：议题持续更新中，实际议程以大会现场为准 【部分已确认及拟邀嘉宾】 李建平，君实生物高级合规监察总监 于翡，复宏汉霖供应链高级总监 阎水忠，再鼎医药全球研发首席运营官 崔昳昤，和黄医药执行副总裁 刘波，和记黄埔医药（上海）有限公司副总裁 武术，传奇中国总经理 王宜，加科思药业全球研发负责人兼CMO 谭炳合，邦耀生物CMC副总裁 李树德，华润生物首席制造官 曾雳，和径医药CEO 王志宣，赛诺菲中国研发中心CMC商务&外部合作总监 李想，中美华东制剂高级经理 张莉，渤健生物医学部神经肌肉病领域负责人 王建新，欣生元生物总经理 向少云，多域生物CEO 林宜光，安捷生物首席科学家 杨林，博生吉董事长 王叶飞，鸿运华宁药学部副总裁 闻丹忆，立迪生物董事长兼CEO 陈兆荣，多玛医药首席医学官 孔亮，礼新医药副总裁 龙伟，知维拓医药创始人兼CEO 范国煌，艾美斐生物创始人 谭畅，星明优健副总裁 董成友，中盛溯源质量总监 楼小燕，优卡迪副总经理 罗光佐，贝思奥生物创始人&CSO 戴旭东，药明合联偶联药工艺开发部主任 张瑞，梅特勒托利多技术主管 郭融，新耀湃科研发副总裁 尹富民，巴特弗莱总经理 何雅億，上海市肺科医院主任医师 张翱，上海交通大学药学院院长 陆晓杰，中国科学院上海药物研究所研究员 田继康，长三角医药创新发展联盟副秘书长 李积宗，上海市生物医药科技产业促进中心主任 孙华龙，DIA中国顾问委员会数据科学专业委员会副主任委员 张芳芳，上海市食品药品包装材料测试所质量科研管理室主任 廖萍，上海药品审评核查中心创新与监管科学发展部药品审评检查员 演讲人确认中，甘李药业 演讲人确认中，恒瑞医药 演讲人确认中，上海医药 演讲人确认中，复星医药 演讲人确认中，辉瑞中国 邀请中，北海康成 邀请中，智核生物 *注：排名不分先后，更多重磅嘉宾邀请中，敬请期待 【购票方式】 点击链接 https://b8h.cn/LaLm5S 在浏览器中打开完成预登记 观众预登记火热进行中，赶快加入这场医药盛宴吧！ 【往届精彩】 【合作媒体】 【联系我们】 展位预订、赞助申请 茅女士：021-33392250 吴女士：010-58036296 参会咨询、合作洽谈 关女士：021-33392275 刘女士：010-58036334