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随着技术的迭代升级和机制研究的不断深入，自免药物迎来新一波浪潮。一方面，新靶点、新疗法的持续探索将推动了自免疾病治疗理念的根本性变革——从“广谱抑制”向“精准靶向”乃至“免疫重塑”的范式转移。另一方面，BD出海事件更是推波助澜——仅在2025年，自免领域就催生了累计超过150亿美元的授权合作与并购交易，全球制药界对自免疾病的关注度呈现爆发式增长。 正是在这一关键节点，召开自免专项会议显得尤为重要。触界生物将于2026年7月2-3日在上海淳大万丽酒店召开《第二届自免药物创新开发及应用大会》，会议只聚焦自身免疫疾病，从抗体药物、细胞与基因疗法、新型小分子药物、临床转化等多个角度展开讨论，诚邀业内专家出席交流，共促自免药物新发展！ 会议名称 第二届自免药物创新开发及应用大会(AIDC2026) 会议时间 2026.7.2-3(周四&周五) 会议地点 上海淳大万丽酒店4F宴会厅(浦东新区迎春路 719号) - 滑动查看更多介绍 - 抗体药物的进化与超越 7 月 2 日 上午 09:00 To Address Unmet Medical Needs by Developing Specific or Tri-specific Antibody Drugs 朱向阳，华奥泰生物，总经理 09:25 种属交叉的 CD3 纳米抗体 -Fapon TCE 平台及应用 芦迪，菲鹏制药，研发 VP 09:50 新型抗体药物的研发及其在自免疾病中的应用（拟） 陆筠月，高诚生物，中国区负责人 10:15 席位已锁定 百普赛斯 10:40 茶歇&商务交流 11:00 炎症自免抗体药物研发的浪潮、差异化（拟） 郭崇天，脉金生物，非临床研发负责人 11:25 席位已锁定 陶维红，溪长生物，首席执行官 11:50 圆桌讨论  不同类型自免药物的优劣对比与联用创新 1. 小分子药物、抗体、细胞治疗不同类型的药物在疗效起效速度、作用机制、安全性（如感染、肿瘤风险）以及给药便利性 / 成本方面各有何显著优势与局限？ 2. 不同机制的药物各有优劣，药物联用的理论基础是什么？是否能实现“1+1＞2”？其目标是追求“协同增效”还是“互补覆盖”以克服耐药？联用方案是否会导致安全性风险的叠加？如何监测和管理这些风险？ 12:30 午餐&休息时刻 细胞与基因疗法的“降维打击” 7 月2 日 下午 14:00 脐带血来源 NK 细胞的技术开发及在自免领域的临床应用 朱亚青，荣谷生物，首席运营官 14:25 B 细胞耗竭疗法治疗自身免疫性疾病的进展与展望 姜丽翠，博生吉生物，通用型细胞药物研发负责人 14:50 利用 Harbour Mice 平台及诺纳生物全流程一体化服务解决双多抗开发中的关键问题 尹景雯 , 诺纳生物，研发总监 15:15 FOXP3+ 调节性 T 细胞与个体化免疫疗法 李斌，上海市免疫学研究所，科研副所长 & 资深 PI 15:40 茶歇&商务交流 16:00 CAR-Treg 自身免疫性疾病适应症的立项选择以及临床开发 夏珏妤，毕诺济生物，临床开发副总裁 16:25 自身免疫性疾病的新进展及临床前评价策略 黄春健，精诚智研，高级总监 16:50 mRNA 技术治疗自身免疫性疾病进展 刘伟为，阿法纳生物，副总经理 17:15 重塑免疫稳态：全新靶点 Treg 疗法在自免疾病的突破探索 刘峰，博迪贺康，首席运营官 17:40 圆桌讨论 自免药物的临床转化与应用 1. 在自免领域，如何利用生物标志物、疾病分型模型和先进的临床前模型（如人源化动物模型）来验证新靶点的成药性，并预测其在特定患者亚群中的疗效与安全性？当前转化研究面临的最大瓶颈是什么？ 2. 面对自免疾病病程长、异质性大的特点，传统的临床试验设计往往耗时耗力。如何创新试验设计（如适应性设计、篮子 / 伞式试验、主方案设计）以加速药物开发？ 18:20 首天会议结束 新型小分子药物——从“广谱抑制”到“精准调控” 7 月 3 日 上午 09:00 Development of Oral PROTAC Drug for Inflammatory Bowel Disease 金建平，优济普世，联合创始人 09:25 免疫代谢与自免疾病新药研发 许柯，默达生物，创始人 & CEO 09:50 针对外周自免症病的高选择性 TYK2/JAK1 假激酶 (JH2) 结构域抑制剂 WD-890 王能辉，文达医药，董事长 10:15 Targeting Neurogenic Inflammation for Inflammatory Skin Diseases 寿建勇，轶诺药业，创始人 &CSO 10:40 茶歇&商务交流 11:00 基于新型靶点开发治疗自身免疫性疾病的小分子创新药（拟） 范国煌，艾美斐生物，董事长 &CEO 11:25 蛋白降解新机制自免药物的研发 杨小宝，标新生物，董事长 & CEO 11:50 下一代自免小分子的靶点选择策略（拟） 张齐，璞诺智药，副总裁，商务拓展 & 运营负责人 11:30 午餐&休息时刻 从机制到临床——转化医学与生物标志物 7 月 3 日 下午 14:00 自免药物从早期研发到临床突破——实战经验与策略思考（拟） 吴诸丽，宜明昂科，首席医学官 14:25 PROTACs: From Clinical Advances to Future Directions 郭勇，多域生物，首席医学官 & 资深副总裁 14:50 EP4 拮抗剂 KF-0210：重塑骨关节炎治疗格局 王晓梅，凯复医药，临床开发副总裁 15:15 针对自免药物的临床试验设计及运营实战 杨彬，和黄医药，临床运营高级副总裁 15:40 生物标志物在临床研究病人筛选中的应用（拟） 博锐生物 16:05 会议结束 赞助/参展/演讲火热招募中！ 自免药物相关公司 ROVI RoyaltyPharma R-PHARM Sandoz Sanofi Santa Ana Bio Santhera Pharmaceuticals SBI Biotech Schering-Plough Schrödinger Sebela Pharmaceuticals Servier Shionogi Sorriso Pharmaceuticals Soterios Pharma SPH Project BiocadLimited SSP Stada Arzneimittel AG SteinCares Strides Pharma Sun Pharmaceutical Sunovion Pharmaceuticals Surrozen Switzerland Serono Pharma Schweiz Taro Pharmaceutical Telavant Tetherex Pharmaceuticals Teva TG Therapeutics Theravance Throne Biotechnologies TopasTherapeutics GmbH UCB Uitra Pharma（UPL） Union Therapeutics Upstream Bio Vanda Pharmaceuticals Vant Vedanta Biosciences Ventus Therapeutics Ventyx Biosciences Vera Therapeutics Verona Pharma Vertex Pharmaceuticals Vianex vTv Therapeutics Windward Bio Wyeth Xencor Xoma Zenas BioPharma ZuraBio ZylaLife Sciences 艾博生物 艾美斐生物 爱科诺生物 爱思迈生物 爱信智耀 安博泰克 安立玺荣 安源医药 岸迈生物 昂科免疫 奥倍生物 百奥泰生物 百济神州 百暨基因 百明信康 百缮药业 邦耀生物 宝船生物 宝济药业 必贝特医药 毕诺济生物 标新生物 伯汇生物 博安生物 博奥信生物 泰恩康 博迪贺康 博锐生物 博生吉生物 超阳药业 乘典生物 创胜医药 创响生物 丹码生物 德琪医药 迪哲医药 东阳光药业 多域生物 恩沐生物 恩瑞恺诺 范德里希 费米子 复宏汉霖 复星凯瑞 高诚生物 高光制药 国药集团 国药中生生物 海湃泰克 海思科 海正药业 翰森制药 瀚辰星泰 杭煜制药 豪森药业 合一生技 合源生物 和铂医药 和博医药 和黄医药 和美药业 和其瑞医药 和正医药 恒瑞医药 恒翼生物 衡泰生物 弘益药业 宏成医药（倍特旗下） 华奥泰生物 华博生物 华东医药 华健未来 华纳药厂 华夏英泰 华毅乐健 汇伦生物 惠和生物 基石药业 集萃崛创 剂泰医药 济煜医药 嘉和生物 嘉越医药 健艾仕生物 健康元 金华康恩贝 津曼特生物 精准生物 君实生物 开拓药业 凯复医药 凯思凯迪 凯屹医药 凯因科技 康方生物 康乃德生物 康诺亚生物 康朴生物 康缘药业 康源久远 康哲药业 柯菲平 科辉智药 科伦药业 科望医药 科兴制药 科越医药 莱芒生物 徕特康生物 蓝图生物 朗来科技 朗睿生物 礼邦医药 礼来 丽珠医药 励缔医药 联邦生物 联合生物 凌科药业 领诺医药 领泰生物 龙启生物 隆耀生物 麓鹏制药 罗欣药业 洛启生物 迈博药业 迈晋生物 迈诺威医药 迈威生物 迈英诺医药 麦济生物 麦肯锡 美悦生物 美志医药 明慧医药 明济生物 默达生物 诺博特生物 诺诚健华 湃鸿生物 普莱医药 普祺医药 普瑞金生物 普元生物 齐鲁制药 启函生物 启林生物 启愈生物 启元生物 强生创新中心 轻胜谦远 清辉联诺 曲欣生物 荃信生物 泉港药业 荣昌生物 荣谷生物 融捷康生物 瑞博生物 瑞顺生物 睿跃生物 偌妥生物 赛尔欣生物 赛金生物 赛特明强 | 赛特医药 赛途生命 三生国健 森朗生物 上海和博药物 上海交联 上海医药 上药帛康生物 上药信谊 上御生物 尚德药缘 尚健生物 神州细胞 生诺医药 盛禾生物 诗健生物 石药集团 世之源生物 舒泰神 曙方医药 双多医药 双鹭药业 斯迈旭生物 松鹤免疫 苏州沪云 苏州隆博泰 索智生物 拓领博泰 泰德制药 泰尔康生物 天辰生物 天广实生物 天境生物 万邦德制药集团 威凯尔医药 微芯生物 维健医药 维瑾柏鳌 维立志博 伟德杰生物 卫光生物 文达医药 我武生物 武田制药 西比曼生物 先声药业 小路生物 新时代药业 鑫康合生物 信达生物 星尘生物 兴盟生物 驯鹿生物 雅科生物 炎明生物 药捷安康 药明巨诺 烨辉医药 壹瑞医药 宜明凯尔 以慈生物 以岭药业 亿诺药业 亿腾医药 艺妙神州 轶诺药业 羿科医药 益方生物 益科思特 翊石医药 英诺湖医药 英矽智能 映恩生物 永泰生物 优卡迪生物 优锐医药 祐儿医药 祐森健恒 远大九和药业 云顶新耀 再鼎医药 再极医药 泽安生物 泽德曼医药 泽璟制药 长森药业 正大海丰 正大天晴 知易生物 知原药业 智康弘义 智翔金泰 智翔医药 中国抗体制药 中天生技集团 众格生物 上下滑动，查看更多 点击“阅读原文”立即报名参会！

随着技术的迭代升级和机制研究的不断深入，自免药物迎来新一波浪潮。一方面，新靶点、新疗法的持续探索将推动了自免疾病治疗理念的根本性变革——从“广谱抑制”向“精准靶向”乃至“免疫重塑”的范式转移。另一方面，BD出海事件更是推波助澜——仅在2025年，自免领域就催生了累计超过150亿美元的授权合作与并购交易，全球制药界对自免疾病的关注度呈现爆发式增长。 触界生物将于2026年7月2-3日在上海淳大万丽酒店召开《第二届自免药物创新开发及应用大会》 ，诚邀业内专家出席交流，共同助力自免药物的发展！ 抗体药物的进化与超越 7 月 2 日 上午 09:00 To Address Unmet Medical Needs by Developing Specific or Tri-specific Antibody Drugs 朱向阳，华奥泰生物，总经理 09:25 种属交叉的 CD3 纳米抗体 -Fapon TCE 平台及应用 芦迪，菲鹏制药，研发 VP 09:50 VelaVigo: Generating First-In-Class Pipeline to Potently Deplete B-Cells for Autoimmune Diseases 李竞，橙帆医药，创始人 & CEO 10:15 题目待定 百普赛斯 10:40 茶歇&商务交流 11:00 题目待定 郭崇天，脉金生物，非临床研发负责人 11:25 题目待定 陶维红，溪长生物，CEO 11:50 圆桌讨论  不同类型自免药物的优劣对比与联用创新 1. 小分子药物、抗体、细胞治疗不同类型的药物在疗效起效速度、作用机制、安全性（如感染、肿瘤风险）以及给药便利性 / 成本方面各有何显著优势与局限？ 2. 不同机制的药物各有优劣，药物联用的理论基础是什么？是否能实现“1+1＞2”？其目标是追求“协同增效”还是“互补覆盖”以克服耐药？联用方案是否会导致安全性风险的叠加？如何监测和管理这些风险？ 12:30 午餐&休息时刻 细胞与基因疗法的“降维打击” 7 月2 日 下午 14:00 脐带血来源 NK 细胞的技术开发及在自免领域的临床应用 朱亚青，荣谷生物，首席运营官 14:25 B 细胞耗竭疗法治疗自身免疫性疾病的进展与展望 姜丽翠，博生吉生物，通用型细胞药物研发负责人 14:50 题目待定 尹景雯 , 诺纳生物，研发总监 15:15 FOXP3+ 调节性 T 细胞与个体化免疫疗法 李斌，上海市免疫学研究所，科研副所长 & 资深 PI 15:40 茶歇&商务交流 16:00 CAR-Treg 自身免疫性疾病适应症的立项选择以及临床开发 夏珏妤，毕诺济生物，临床开发副总裁 16:25 题目待定 精诚智研 16:50 mRNA 技术治疗自身免疫性疾病进展 刘伟为，阿法纳生物，副总经理 17:15 重塑免疫稳态：全新靶点Treg疗法在自免疾病的突破探索 刘峰，博迪贺康，首席运营官 17:40 圆桌讨论 自免药物的临床转化与应用 1. 在自免领域，如何利用生物标志物、疾病分型模型和先进的临床前模型（如人源化动物模型）来验证新靶点的成药性，并预测其在特定患者亚群中的疗效与安全性？当前转化研究面临的最大瓶颈是什么？ 2. 面对自免疾病病程长、异质性大的特点，传统的临床试验设计往往耗时耗力。如何创新试验设计（如适应性设计、篮子 / 伞式试验、主方案设计）以加速药物开发？ 18:20 首天会议结束 新型小分子药物——从“广谱抑制”到“精准调控” 7 月 3 日 上午 09:00 Development of Oral PROTAC Drug for Inflammatory Bowel Disease 金建平，优济普世，联合创始人 09:25 免疫代谢与自免疾病新药研发 许柯，默达生物，创始人 & CEO 09:50 针对外周自免症病的高选择性 TYK2/JAK1 假激酶 (JH2) 结构域抑制剂 WD-890 王能辉，文达医药，董事长 10:15 题目待定 寿建勇，轶诺药业，创始人&CSO 10:35 茶歇&商务交流 11:00 NLRP3炎症小体：自免疾病的下一个明星靶点？ 嘉宾确认中 11:25 蛋白降解新机制自免药物的研发 杨小宝，标新生物，董事长 & CEO 11:50 下一代自免小分子的靶点选择策略 嘉宾确认中 11:30 午餐&休息时刻 从机制到临床——转化医学与生物标志物 7 月 3 日 下午 14:00 题目待定 吴诸丽，宜明昂科，首席医学官 14:25 PROTACs: From Clinical Advances to Future Directions 郭勇，多域生物，首席医学官 & 资深副总裁 14:50 针对骨关节炎的药物研发及临床进展（拟） 王晓梅，凯复医药，临床开发副总裁 15:15 题目待定 杨彬，和黄医药，临床运营高级副总裁 15:40 题目待定 博锐生物 16:05 会议结束 排名不分先后，更多嘉宾确认中...... 自免药物相关公司 ROVI RoyaltyPharma R-PHARM Sandoz Sanofi Santa Ana Bio Santhera Pharmaceuticals SBI Biotech Schering-Plough Schrödinger Sebela Pharmaceuticals Servier Shionogi Sorriso Pharmaceuticals Soterios Pharma SPH Project BiocadLimited SSP Stada Arzneimittel AG SteinCares Strides Pharma Sun Pharmaceutical Sunovion Pharmaceuticals Surrozen Switzerland Serono Pharma Schweiz Taro Pharmaceutical Telavant Tetherex Pharmaceuticals Teva TG Therapeutics Theravance Throne Biotechnologies TopasTherapeutics GmbH UCB Uitra Pharma（UPL） Union Therapeutics Upstream Bio Vanda Pharmaceuticals Vant Vedanta Biosciences Ventus Therapeutics Ventyx Biosciences Vera Therapeutics Verona Pharma Vertex Pharmaceuticals Vianex vTv Therapeutics Windward Bio Wyeth Xencor Xoma Zenas BioPharma ZuraBio ZylaLife Sciences 艾博生物 艾美斐生物 爱科诺生物 爱思迈生物 爱信智耀 安博泰克 安立玺荣 安源医药 岸迈生物 昂科免疫 奥倍生物 百奥泰生物 百济神州 百暨基因 百明信康 百缮药业 邦耀生物 宝船生物 宝济药业 必贝特医药 毕诺济生物 标新生物 伯汇生物 博安生物 博奥信生物 泰恩康 博迪贺康 博锐生物 博生吉生物 超阳药业 乘典生物 创胜医药 创响生物 丹码生物 德琪医药 迪哲医药 东阳光药业 多域生物 恩沐生物 恩瑞恺诺 范德里希 费米子 复宏汉霖 复星凯瑞 高诚生物 高光制药 国药集团 国药中生生物 海湃泰克 海思科 海正药业 翰森制药 瀚辰星泰 杭煜制药 豪森药业 合一生技 合源生物 和铂医药 和博医药 和黄医药 和美药业 和其瑞医药 和正医药 恒瑞医药 恒翼生物 衡泰生物 弘益药业 宏成医药（倍特旗下） 华奥泰生物 华博生物 华东医药 华健未来 华纳药厂 华夏英泰 华毅乐健 汇伦生物 惠和生物 基石药业 集萃崛创 剂泰医药 济煜医药 嘉和生物 嘉越医药 健艾仕生物 健康元 金华康恩贝 津曼特生物 精准生物 君实生物 开拓药业 凯复医药 凯思凯迪 凯屹医药 凯因科技 康方生物 康乃德生物 康诺亚生物 康朴生物 康缘药业 康源久远 康哲药业 柯菲平 科辉智药 科伦药业 科望医药 科兴制药 科越医药 莱芒生物 徕特康生物 蓝图生物 朗来科技 朗睿生物 礼邦医药 礼来 丽珠医药 励缔医药 联邦生物 联合生物 凌科药业 领诺医药 领泰生物 龙启生物 隆耀生物 麓鹏制药 罗欣药业 洛启生物 迈博药业 迈晋生物 迈诺威医药 迈威生物 迈英诺医药 麦济生物 麦肯锡 美悦生物 美志医药 明慧医药 明济生物 默达生物 诺博特生物 诺诚健华 湃鸿生物 普莱医药 普祺医药 普瑞金生物 普元生物 齐鲁制药 启函生物 启林生物 启愈生物 启元生物 强生创新中心 轻胜谦远 清辉联诺 曲欣生物 荃信生物 泉港药业 荣昌生物 荣谷生物 融捷康生物 瑞博生物 瑞顺生物 睿跃生物 偌妥生物 赛尔欣生物 赛金生物 赛特明强 | 赛特医药 赛途生命 三生国健 森朗生物 上海和博药物 上海交联 上海医药 上药帛康生物 上药信谊 上御生物 尚德药缘 尚健生物 神州细胞 生诺医药 盛禾生物 诗健生物 石药集团 世之源生物 舒泰神 曙方医药 双多医药 双鹭药业 斯迈旭生物 松鹤免疫 苏州沪云 苏州隆博泰 索智生物 拓领博泰 泰德制药 泰尔康生物 天辰生物 天广实生物 天境生物 万邦德制药集团 威凯尔医药 微芯生物 维健医药 维瑾柏鳌 维立志博 伟德杰生物 卫光生物 文达医药 我武生物 武田制药 西比曼生物 先声药业 小路生物 新时代药业 鑫康合生物 信达生物 星尘生物 兴盟生物 驯鹿生物 雅科生物 炎明生物 药捷安康 药明巨诺 烨辉医药 壹瑞医药 宜明凯尔 以慈生物 以岭药业 亿诺药业 亿腾医药 艺妙神州 轶诺药业 羿科医药 益方生物 益科思特 翊石医药 英诺湖医药 英矽智能 映恩生物 永泰生物 优卡迪生物 优锐医药 祐儿医药 祐森健恒 远大九和药业 云顶新耀 再鼎医药 再极医药 泽安生物 泽德曼医药 泽璟制药 长森药业 正大海丰 正大天晴 知易生物 知原药业 智康弘义 智翔金泰 智翔医药 中国抗体制药 中天生技集团 众格生物 上下滑动，查看更多 点击“阅读原文”立即报名参会！

您好，我是大兵（尹相兵），是一名DMD孩子家长，也是专家型DMD家庭倡导者， 见字如面。 杜氏肌营养不良症（DMD），一种致命的 X 连锁隐性罕见病，多发于男性，国内约 7 万患者，因抗肌萎缩蛋白基因突变导致进行性肌肉萎缩，多数患者 20 岁左右死于心肺衰竭。 长期以来，国内 DMD 患者面临 “无特效药、无根治方案” 的困境，而 2024—2026 年，国内药企研发全面爆发，从首款上市药物到多款延缓性基因疗法，从碱基编辑到小分子创新，中国力量正打破僵局，为患者点亮生存希望！一、已上市：国内首个 DMD 药物落地，替代传统激素成标准方案 2024 年 12 月 11 日，曙方医药伐莫洛龙（安迦利 ®） 获 NMPA 批准，用于 4 岁及以上 DMD 患者，国内首个获批的 DMD 治疗药物，终结无药可用历史。 机制优势：新型选择性糖皮质激素，保留抗炎、延缓肌肉退化疗效，大幅降低传统激素的骨质疏松、生长抑制、肥胖等副作用。 可及进展：2025 年 7 月全国首批处方落地，10 月海南乐城先行区可及，四季度全国医院全面覆盖，定价约 22480 元 / 瓶，降幅达 25%。今年价格又降了近一半，有望纳入医保目录。 临床价值：48 周治疗可持续改善运动能力，骨代谢正常且无白内障风险，有望替代传统激素成为 DMD 标准治疗。二、基因治疗（AAV）：多款国产管线冲刺临床，一次性治疗有望突破 AAV 基因治疗是 DMD 根治核心方向，国内信念医药、金唯科、辉大基因等企业领跑，2025 年集中完成首例给药，临床数据亮眼。信念医药 BBM-D101 国内进度最快的 AAV 基因疗法，2025 年 4 月获临床批准，9 月完成首例给药。12 周随访显示：NSAA 评分提升 5.2 分，CK 最大降幅 85.75%，无严重不良反应。采用自主工程化衣壳，骨骼肌 / 心肌嗜性强，剂量仅为国外同类产品的 1/3，安全性更优。金唯科 JWK007 2025 年在华西医院完成国内首例 DMD 基因治疗给药，26 周数据证实安全性良好且运动功能改善。辉大基因 HG302CS 2025 年于上海儿童医学中心完成首例患者给药，过程顺利，临床推进稳步提速。三、碱基 / 基因编辑：精准修复基因缺陷，覆盖更多突变类型 区别于 AAV 的 “补充基因”，碱基编辑可直接修复 DMD 基因点突变，持久表达正常抗肌萎缩蛋白，适配更多突变亚型。新芽基因 GEN6050X 靶向外显子 50 的碱基编辑疗法，2025 年在北京协和医院完成首例 DMD 患儿给药，进展顺利，为国内首个进入临床的 DMD 碱基编辑管线。博雅辑因 布局 CRISPR 基因编辑技术，聚焦外显子跳跃与剪接缺陷修复，覆盖更多突变类型，目前处于临床前 / 早期临床阶段，潜力可期。四、小分子 / 老药新用：低成本补充方案，惠及更多患者 小分子药物研发周期短、成本低、口服便捷，“老药新用” 更能快速落地，为患者提供过渡治疗选择。微芯生物 西达本胺 原本用于淋巴瘤治疗的 HDAC 抑制剂，2025 年 12 月启动 IIT（研究者发起试验），2026 年 1 月完成首例患者入组。可调控肌肉分化、抗炎、改善肌肉微环境，安全性数据充分，有望成为 DMD 辅助治疗新选择。五、前沿布局：非病毒 mRNA 疗法突破局限，可重复给药适配全突变类型 传统 AAV 基因治疗存在免疫原性、不可重复给药等短板，国内前沿技术路线精准破局。深圳湾实验室 全球首创工程化细胞外囊泡（EV）递送全长抗肌萎缩蛋白 mRNA 疗法，2025 年 7 月获批临床试验。可避免 AAV 免疫原性，支持重复给药，适配所有 DMD 突变类型，为根治 DMD 提供全新路径。六、干细胞：安全性高，比较容易上市的干细胞春天已经到来干细胞对DMD的治疗，相比AAV病毒的基因治疗，安全性更高，成本更低廉，对骨骼肌和心肌，都会起到比较不错的延缓作用，如果效果显著，上市的步伐会越来越快。301医院单核细胞在301医院的临床也有一段时间了，效果肯定是有的，能达到延缓DMD患者肌肉进程的效果，是值得所有DMD患者家庭期待的一款药物。七、研发格局总结：多路线并行，2026—2027 年迎临床高峰 已上市：曙方医药（伐莫洛龙）—— 唯一获批，全国可及。 AAV 基因治疗：信念医药、金唯科、辉大基因。 碱基 / 基因编辑：新芽基因、博雅辑因。 小分子：微芯生物（西达本胺，IIT）。 非病毒 mRNA：深圳湾实验室（临床阶段）。 干细胞：301医院（单核细胞，临床阶段）希望与展望 从传统激素到新型激素，再到根治性基因 / 编辑疗法，国内 DMD 治疗实现从 “延缓进展” 到 “有望突破” 的跨越。国产疗法不仅进度接近国际水平，更具备低剂量、高安全、低成本优势，未来价格有望远低于国外同类产品（约 2300 万元 / 针）。 2026—2027 年，多款国产基因疗法将陆续临床，国内 7 万 DMD 患者即将迎来 “可及、可负担” 的有药治疗时代。 致敬每一位坚守的科研人员与药企，愿突破不止，希望不灭，让每一位 DMD 患者都能拥抱正常人生！ DMD药物 | 2025年洞察，2026年展望 致国家的一封情书：请听见7万个被困住的生命 临床招募 | ELEVIDYS ENHANCE 研究：一项评估杜氏肌营养不良症安全性和有效性的 4 期试验启动 301医院临床招募 | 颗粒酵母β-1,3/1,6- 葡聚糖治疗杜氏肌营养不良的安全性和有效性临床研究 杜氏肌营养不良症的疫苗接种：对患者及其家庭的必要保护 杜氏肌营养不良症的营养保健品：可能减轻肌肉炎症的补充剂 国内药企DMD研发管线V5.0 国内DMD医生专家列表V2.0 DMD(杜氏肌营养不良症)临床试验V1.0 国内DMD患者组织或信息平台V2.0 知识指南 | DMD（杜氏肌营养不良症）：107个常见问题（2026年完整指南） 温和激素 | DMD患者用药手册 恳切的希望，所有的CDMD(China DMD)家友们，一起努力好好学习专业知识，用知识武装头脑，成为 ⌈专家型DMD家庭⌋ ，为了DMD孩子们的明天，全力去推动 ⌈未来五年，药物可及所有DMD患者⌋。为了成为 ⌈专家型DMD家庭⌋ ，恳请CDMD家友们可以关注公众号后回复：DMD 打开链接登录网盘后，即可领取完整版资料 《DMD患者读本》和《DMD家庭与教育者手册》 【CDMD家友会】公众号分享最新的国内外DMD药物研发信息和临床招募信息，已经在【CDMD患者互助(一)群 或 (二）群或（三）群 或（四）群 或（五）群 或（六）群 或 （七）群】就不要加入啦，请扫二维码加入【CDMD患者互助(八)群】啦！