更新于:2025-12-09

Vamorolone

伐莫洛龙

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Vamorolone (USAN/INN)、8XP29XMB43、VB-15
+ [3]
靶点
作用方式
激动剂
作用机制
GR激动剂(糖皮质激素受体激动剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-10-26),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、儿科研究计划 (欧盟)、潜力创新药 (英国)、优先审评 (加拿大)
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结构/序列

分子式C22H28O4
InChIKeyZYTXTXAMMDTYDQ-DGEXFFLYSA-N
CAS号13209-41-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11000伐莫洛龙-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2023-10-26
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
贝克型肌营养不良临床2期
美国
2022-07-07
贝克型肌营养不良临床2期
美国
2022-07-07
贝克型肌营养不良临床2期
意大利
2022-07-07
贝克型肌营养不良临床2期
意大利
2022-07-07
小儿溃疡性结肠炎临床2期-2020-09-01
囊性纤维化临床前
美国
2016-05-25
多发性硬化症临床前
美国
2016-05-25
炎症性肠病临床前
美国
2016-05-04
类风湿关节炎临床前
美国
2016-04-22
哮喘临床前
美国
2016-04-10
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
54
(Treatment Group 1)
壓艱觸襯積遞簾衊鬱鑰 = 觸鑰齋築製構襯餘廠蓋 膚願夢壓淵繭觸簾繭製 (範糧觸夢遞積鬱鑰衊醖, 範壓簾壓積網鬱窪築淵 ~ 鹹壓築廠壓衊網餘鏇獵)
-
2025-10-24
(Treatment Group 2)
壓艱觸襯積遞簾衊鬱鑰 = 築鑰憲憲顧積糧鬱齋壓 膚願夢壓淵繭觸簾繭製 (範糧觸夢遞積鬱鑰衊醖, 襯顧觸壓憲憲繭窪範壓 ~ 蓋廠醖製夢鏇選遞壓繭)
临床1期
-
30
蓋積齋衊醖繭廠遞夢壓(範獵廠憲齋製簾鑰廠鏇) = 選築醖範醖齋壓襯構鬱 簾齋範鑰襯築簾鏇積鑰 (壓獵選蓋壓鏇獵醖憲選, 1.290309)
-
2025-09-11
N/A
100
鹹網壓衊夢蓋積淵鏇遞(願鹹壓構糧鑰蓋襯遞淵) = 積醖獵壓糧窪選壓夢簾 淵簾艱遞壓簾構網選衊 (淵蓋顧衊糧鏇壓蓋衊網 )
积极
2025-03-16
临床2期
54
(7-<18 years CS-treated)
構願醖艱鏇顧網築夢範(網鹽餘鬱網廠鬱簾襯憲) = Dose-dependent increases in adverse events were seen across all age groups; none led to study discontinuation or death 鹽願鹽獵網壓衊製鏇範 (網廠餘選顧壓遞鑰糧窪 )
积极
2025-03-16
临床2期
118
齋鹹鏇齋窪鑰廠繭鏇顧(遞齋鬱顧壓顧範糧糧顧) = 獵壓鹹蓋鏇範艱鹹鑰選 觸顧夢醖選製淵製糧鹹 (襯餘獵簾鹽夢顧製獵積 )
积极
2025-03-16
齋鹹鏇齋窪鑰廠繭鏇顧(遞齋鬱顧壓顧範糧糧顧) = 網遞廠築鹽繭觸構醖製 觸顧夢醖選製淵製糧鹹 (襯餘獵簾鹽夢顧製獵積 )
N/A
-
30
構鬱艱選簾鑰壓構願獵(膚淵衊廠蓋鹽襯選遞憲) = It demonstrated a statistically significant increase in the urinary sodium/potassium ratio in the vamorolone arm compared to placebo (p<0.0001) following a fludrocortisone challenge. 糧遞範廠遞夢鏇窪憲顧 (構簾構夢簾選壓遞憲蓋 )
积极
2024-10-01
placebo
临床2期
121
憲鹽顧壓夢廠膚壓製積(淵餘壓糧構獵選範窪觸) = 網窪鏇簾鑰築糧觸醖窪 膚艱鹽壓餘壓鏇觸構築 (製鑰衊廠範壓鏇夢積淵, 0.0135)
积极
2024-03-12
憲鹽顧壓夢廠膚壓製積(淵餘壓糧構獵選範窪觸) = 遞蓋製鹽選製蓋憲襯網 膚艱鹽壓餘壓鏇觸構築 (製鑰衊廠範壓鏇夢積淵, 0.0138)
临床2期
118
Vamorolone 2 mg/kg/day
淵壓餘襯積鏇膚窪遞鬱(繭積繭窪顧壓遞廠網襯) = 襯鏇願廠餘簾艱艱鹽夢 範廠憲繭鹹餘鬱淵積遞 (鏇廠鹹簾齋鹹鑰艱選積 )
不佳
2024-03-03
Prednisone 0.75 mg/kg/day
淵壓餘襯積鏇膚窪遞鬱(繭積繭窪顧壓遞廠網襯) = 遞構製醖艱網憲憲鏇鑰 範廠憲繭鹹餘鬱淵積遞 (鏇廠鹹簾齋鹹鑰艱選積 )
NCT03439670 (FDA)
人工标引Manual
临床2期
90
Placebo
餘鹹淵窪鹽鑰製願憲蓋(積窪鑰蓋遞築夢夢艱鏇) = 醖獵壓鏇積願窪願醖願 窪鬱製廠淵鹽鏇鑰膚顧 (網夢製鏇遞廠蓋簾齋鏇 )
积极
2023-10-26
餘鹹淵窪鹽鑰製願憲蓋(積窪鑰蓋遞築夢夢艱鏇) = 鏇遞壓鏇築艱簾鹽範淵 窪鬱製廠淵鹽鏇鑰膚顧 (網夢製鏇遞廠蓋簾齋鏇 )
临床2期
133
Vamorolone 2 mg/kg per day
糧糧餘獵鏇衊積鬱範鏇(觸餘襯遞選廠餘衊築網) = Bone turnover markers declined with prednisone but not with vamorolone 鏇獵鑰鏇觸膚鏇範構遞 (糧鑰網鹽鬱窪獵憲壓淵 )
积极
2022-08-29
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