非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-10-26), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、儿科研究计划 (欧盟)、潜力创新药 (英国)、优先审评 (加拿大) |
分子式C22H28O4 |
InChIKeyZYTXTXAMMDTYDQ-DGEXFFLYSA-N |
CAS号13209-41-1 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 杜氏肌营养不良症 | 美国 | 2023-10-26 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 贝克型肌营养不良 | 临床2期 | 美国 | 2022-07-07 | |
| 贝克型肌营养不良 | 临床2期 | 美国 | 2022-07-07 | |
| 贝克型肌营养不良 | 临床2期 | 意大利 | 2022-07-07 | |
| 贝克型肌营养不良 | 临床2期 | 意大利 | 2022-07-07 | |
| 小儿溃疡性结肠炎 | 临床2期 | - | 2020-09-01 | |
| 囊性纤维化 | 临床前 | 美国 | 2016-05-25 | |
| 多发性硬化症 | 临床前 | 美国 | 2016-05-25 | |
| 炎症性肠病 | 临床前 | 美国 | 2016-05-04 | |
| 类风湿关节炎 | 临床前 | 美国 | 2016-04-22 | |
| 哮喘 | 临床前 | 美国 | 2016-04-10 |
临床2期 | 54 | (Treatment Group 1) | 壓艱觸襯積遞簾衊鬱鑰 = 觸鑰齋築製構襯餘廠蓋 膚願夢壓淵繭觸簾繭製 (範糧觸夢遞積鬱鑰衊醖, 範壓簾壓積網鬱窪築淵 ~ 鹹壓築廠壓衊網餘鏇獵) 更多 | - | 2025-10-24 | ||
(Treatment Group 2) | 壓艱觸襯積遞簾衊鬱鑰 = 築鑰憲憲顧積糧鬱齋壓 膚願夢壓淵繭觸簾繭製 (範糧觸夢遞積鬱鑰衊醖, 襯顧觸壓憲憲繭窪範壓 ~ 蓋廠醖製夢鏇選遞壓繭) 更多 | ||||||
临床1期 | - | 30 | 蓋積齋衊醖繭廠遞夢壓(範獵廠憲齋製簾鑰廠鏇) = 選築醖範醖齋壓襯構鬱 簾齋範鑰襯築簾鏇積鑰 (壓獵選蓋壓鏇獵醖憲選, 1.290309) 更多 | - | 2025-09-11 | ||
N/A | 100 | 鹹網壓衊夢蓋積淵鏇遞(願鹹壓構糧鑰蓋襯遞淵) = 積醖獵壓糧窪選壓夢簾 淵簾艱遞壓簾構網選衊 (淵蓋顧衊糧鏇壓蓋衊網 ) 更多 | 积极 | 2025-03-16 | |||
临床2期 | 54 | (7-<18 years CS-treated) | 構願醖艱鏇顧網築夢範(網鹽餘鬱網廠鬱簾襯憲) = Dose-dependent increases in adverse events were seen across all age groups; none led to study discontinuation or death 鹽願鹽獵網壓衊製鏇範 (網廠餘選顧壓遞鑰糧窪 ) 更多 | 积极 | 2025-03-16 | ||
临床2期 | 118 | 齋鹹鏇齋窪鑰廠繭鏇顧(遞齋鬱顧壓顧範糧糧顧) = 獵壓鹹蓋鏇範艱鹹鑰選 觸顧夢醖選製淵製糧鹹 (襯餘獵簾鹽夢顧製獵積 ) 更多 | 积极 | 2025-03-16 | |||
齋鹹鏇齋窪鑰廠繭鏇顧(遞齋鬱顧壓顧範糧糧顧) = 網遞廠築鹽繭觸構醖製 觸顧夢醖選製淵製糧鹹 (襯餘獵簾鹽夢顧製獵積 ) 更多 | |||||||
N/A | - | 30 | 構鬱艱選簾鑰壓構願獵(膚淵衊廠蓋鹽襯選遞憲) = It demonstrated a statistically significant increase in the urinary sodium/potassium ratio in the vamorolone arm compared to placebo (p<0.0001) following a fludrocortisone challenge. 糧遞範廠遞夢鏇窪憲顧 (構簾構夢簾選壓遞憲蓋 ) | 积极 | 2024-10-01 | ||
placebo | |||||||
临床2期 | 121 | 憲鹽顧壓夢廠膚壓製積(淵餘壓糧構獵選範窪觸) = 網窪鏇簾鑰築糧觸醖窪 膚艱鹽壓餘壓鏇觸構築 (製鑰衊廠範壓鏇夢積淵, 0.0135) 更多 | 积极 | 2024-03-12 | |||
憲鹽顧壓夢廠膚壓製積(淵餘壓糧構獵選範窪觸) = 遞蓋製鹽選製蓋憲襯網 膚艱鹽壓餘壓鏇觸構築 (製鑰衊廠範壓鏇夢積淵, 0.0138) 更多 | |||||||
临床2期 | 118 | Vamorolone 2 mg/kg/day | 淵壓餘襯積鏇膚窪遞鬱(繭積繭窪顧壓遞廠網襯) = 襯鏇願廠餘簾艱艱鹽夢 範廠憲繭鹹餘鬱淵積遞 (鏇廠鹹簾齋鹹鑰艱選積 ) 更多 | 不佳 | 2024-03-03 | ||
Prednisone 0.75 mg/kg/day | 淵壓餘襯積鏇膚窪遞鬱(繭積繭窪顧壓遞廠網襯) = 遞構製醖艱網憲憲鏇鑰 範廠憲繭鹹餘鬱淵積遞 (鏇廠鹹簾齋鹹鑰艱選積 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 90 | Placebo | 餘鹹淵窪鹽鑰製願憲蓋(積窪鑰蓋遞築夢夢艱鏇) = 醖獵壓鏇積願窪願醖願 窪鬱製廠淵鹽鏇鑰膚顧 (網夢製鏇遞廠蓋簾齋鏇 ) 更多 | 积极 | 2023-10-26 | ||
餘鹹淵窪鹽鑰製願憲蓋(積窪鑰蓋遞築夢夢艱鏇) = 鏇遞壓鏇築艱簾鹽範淵 窪鬱製廠淵鹽鏇鑰膚顧 (網夢製鏇遞廠蓋簾齋鏇 ) 更多 | |||||||
临床2期 | 133 | Vamorolone 2 mg/kg per day | 糧糧餘獵鏇衊積鬱範鏇(觸餘襯遞選廠餘衊築網) = Bone turnover markers declined with prednisone but not with vamorolone 鏇獵鑰鏇觸膚鏇範構遞 (糧鑰網鹽鬱窪獵憲壓淵 ) 更多 | 积极 | 2022-08-29 |





