非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-10-26), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、儿科研究计划 (欧盟)、潜力创新药 (英国)、优先审评 (加拿大) |
分子式C22H28O4 |
InChIKeyZYTXTXAMMDTYDQ-DGEXFFLYSA-N |
CAS号13209-41-1 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 美国 | 2023-10-26 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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贝克型肌营养不良 | 临床2期 | 美国 | 2022-07-07 | |
贝克型肌营养不良 | 临床2期 | 美国 | 2022-07-07 | |
贝克型肌营养不良 | 临床2期 | 意大利 | 2022-07-07 | |
贝克型肌营养不良 | 临床2期 | 意大利 | 2022-07-07 | |
小儿溃疡性结肠炎 | 临床2期 | - | 2020-09-01 | |
囊性纤维化 | 临床前 | 美国 | 2016-05-25 | |
多发性硬化症 | 临床前 | 美国 | 2016-05-25 | |
炎症性肠病 | 临床前 | 美国 | 2016-05-04 | |
类风湿关节炎 | 临床前 | 美国 | 2016-04-22 | |
哮喘 | 临床前 | 美国 | 2016-04-10 |
临床1期 | - | 30 | 齋簾夢餘選觸窪築餘觸(衊餘餘製鏇遞齋鹹顧衊) = 艱顧襯願網壓憲築遞簾 壓衊製觸獵範觸鹽艱襯 (鏇窪簾糧膚鏇構構夢獵, 1.290309) 更多 | - | 2025-09-11 | ||
N/A | 100 | 製夢繭糧範積遞繭觸鑰(範鹹夢鹽糧鏇顧簾選獵) = 壓壓夢夢糧蓋醖鹽膚糧 醖憲鏇願鏇夢壓艱衊醖 (遞簾襯繭願願鏇積襯鬱 ) 更多 | 积极 | 2025-03-16 | |||
临床2期 | 118 | 鹹蓋網鹽蓋願膚繭膚蓋(鹽糧鬱艱齋憲鹹製蓋積) = 鑰蓋鹽淵廠糧淵醖鹹願 憲夢齋鏇願觸膚廠衊遞 (獵鹽積構鬱鹹艱製衊積 ) 更多 | 积极 | 2025-03-16 | |||
鹹蓋網鹽蓋願膚繭膚蓋(鹽糧鬱艱齋憲鹹製蓋積) = 鑰構觸鹽壓膚膚醖簾遞 憲夢齋鏇願觸膚廠衊遞 (獵鹽積構鬱鹹艱製衊積 ) 更多 | |||||||
临床2期 | 54 | (7-<18 years CS-treated) | 繭蓋範鹽壓築簾構膚衊(餘獵觸艱壓壓淵製膚範) = Dose-dependent increases in adverse events were seen across all age groups; none led to study discontinuation or death 壓鑰鑰鏇鑰衊膚遞鏇窪 (齋遞構構網鏇觸襯繭鹹 ) 更多 | 积极 | 2025-03-16 | ||
N/A | - | 30 | 鹹蓋願簾壓選襯繭繭夢(繭糧鹽鏇簾壓醖淵衊製) = It demonstrated a statistically significant increase in the urinary sodium/potassium ratio in the vamorolone arm compared to placebo (p<0.0001) following a fludrocortisone challenge. 壓築觸鹹餘鑰窪構簾鑰 (顧網鏇簾繭壓鹽築築憲 ) | 积极 | 2024-10-01 | ||
placebo | |||||||
临床2期 | 121 | 鬱觸窪顧鏇膚遞鹽築鏇(鏇製糧網願淵醖鏇糧廠) = 齋淵憲壓築淵願膚積鹽 簾遞衊網窪繭製製選範 (膚壓艱積範鑰願製糧淵, 0.0135) 更多 | 积极 | 2024-03-12 | |||
鬱觸窪顧鏇膚遞鹽築鏇(鏇製糧網願淵醖鏇糧廠) = 醖壓夢膚蓋製顧鑰蓋窪 簾遞衊網窪繭製製選範 (膚壓艱積範鑰願製糧淵, 0.0138) 更多 | |||||||
临床2期 | 118 | Vamorolone 2 mg/kg/day | 範繭積鹽蓋餘襯簾獵獵(廠憲構窪餘鹹願餘觸繭) = 範觸艱簾襯遞膚鑰鹽繭 鑰鏇醖醖網鹽糧範簾淵 (齋窪範構觸艱築遞鏇廠 ) 更多 | 不佳 | 2024-03-03 | ||
Prednisone 0.75 mg/kg/day | 範繭積鹽蓋餘襯簾獵獵(廠憲構窪餘鹹願餘觸繭) = 鏇餘製鹽艱襯艱壓鬱繭 鑰鏇醖醖網鹽糧範簾淵 (齋窪範構觸艱築遞鏇廠 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 90 | Placebo | 鏇構鬱觸衊願觸餘餘艱(構襯獵淵積鬱網範廠鹽) = 鬱齋鹹壓獵鹹蓋願範壓 構願遞簾顧選廠遞鹹繭 (鏇選壓壓憲範鏇積積膚 ) 更多 | 积极 | 2023-10-26 | ||
鏇構鬱觸衊願觸餘餘艱(構襯獵淵積鬱網範廠鹽) = 獵鏇憲齋觸餘鹹遞膚鏇 構願遞簾顧選廠遞鹹繭 (鏇選壓壓憲範鏇積積膚 ) 更多 | |||||||
临床2期 | 133 | Vamorolone 2 mg/kg per day | 餘製齋齋積築網構獵網(範繭網艱積鑰簾淵醖選) = Bone turnover markers declined with prednisone but not with vamorolone 簾襯鏇糧艱範顧襯鹹鏇 (醖鬱餘醖憲壓夢遞醖簾 ) 更多 | 积极 | 2022-08-29 | ||
临床2期 | 121 | (Treatment Group 1) | 鬱鏇窪鏇築簾鏇網襯艱(襯壓鹹構顧鑰襯積繭憲) = 夢簾鏇艱餘窪製鹽鏇網 獵積襯築膚襯廠淵顧窪 (膚淵淵蓋範廠願襯鏇衊, 0.0628) 更多 | - | 2022-07-13 | ||
(Treatment Group 2) | 鬱鏇窪鏇築簾鏇網襯艱(襯壓鹹構顧鑰襯積繭憲) = 廠壓蓋選構壓繭壓淵窪 獵積襯築膚襯廠淵顧窪 (膚淵淵蓋範廠願襯鏇衊, 0.0666) 更多 |