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本期资讯以贝氏肌营养不良（BMD）为核心重点，持续跟踪外显子3-5缺失对应的治疗方案进展，汇总新药研发、审评审批、医保申报、前沿科研等多维度行业动态，供病友及家属参考。 置顶关注：外显子3-5缺失治疗方向迎来重要进展 中美瑞康自主研发的小激活RNA药物RAG-18获得美国FDA儿科罕见病药物资格认定，这款药物的作用机制备受关注。 RAG-18属于首创双链saRNA药物，依托RNA激活技术，靶向激活肌肉细胞内UTRN基因表达，上调肌萎缩蛋白utrophin。该蛋白在结构与功能上和抗肌萎缩蛋白高度相近，可以实现功能替代。不同于外显子跳跃药物只针对特定突变位点，该治疗策略可用于任何DMD基因突变所引发的DMD、BMD，其中就包含外显子3-5缺失类型。 药物采用LiCO小核酸递送系统皮下注射给药，临床前研究数据显示，该药物能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤。如果后续NDA申请顺利获批，企业还可获得FDA优先审查券，该券历史交易价值可达1亿至3.5亿美元。 除RAG-18之外，本次检索暂未发现专门针对外显子3-5缺失的新药、基因治疗、外显子跳跃临床试验的新增公告，我们会持续跟踪该突变类型相关疗法动态，后续有新消息第一时间更新。BMD新药与前沿治疗技术 诺华外显子44跳跃药物del-zota迎来审评进展。根据PPMD消息，del-zota的生物制品许可申请BLA已被美国FDA受理，并且授予优先审评资格，采用加速审批路径开展评估。该药物的申报数据来自Ⅰ/Ⅱ期EXPLORE44研究及其开放标签扩展研究EXPLORE44-OLE，拟用于适合外显子44跳跃治疗的DMD患者。 与此同时，基因治疗领域爆出重要安全警示。Sarepta公司AAV基因疗法出现3例患者肝衰竭死亡的严重不良事件，其中2例使用的是已经获批的ELEVIDYS微肌营养不良基因疗法。FDA已经要求企业针对该事件进行答复。该事件提醒，不管是DMD还是BMD相关AAV基因治疗候选药物，都存在不可忽视的肝脏安全风险，患者和家属在评估基因治疗方案时，一定要充分权衡收益与潜在风险。医保相关动态：两款肌营养不良用药迎来关键节点 2026年国家医保药品目录调整工作进入申报阶段，薄芝糖肽注射液提交申报，适应症方向包含进行性肌营养不良，覆盖DMD与BMD。相关申报资料提到，我国进行性肌营养不良发病率约1/3853，全国患者估算约7万人。该药物可以帮助缓解患者临床症状、延缓病情进展，并且药品价格偏低，不会大幅增加患者用药负担，希望能够填补罕见病用药的目录空白。 备受DMD/BMD家庭关注的伐莫洛龙医保谈判也有新消息。国家医保局已经完成和企业的预沟通，2026年医保现场谈判竞价与商业健康保险创新药目录价格协商将同步开展。伐莫洛龙口服混悬液是国内目前唯一获批用于DMD治疗的药物，本次能否顺利谈判进入医保、最终定价如何，是今年罕见病医保谈判中大家最关心的内容之一。前沿科研进展 一篇最新学术综述对DMD/BMD基因治疗方案进行系统梳理，文章重点分析CRISPRa（CRISPR激活）技术，通过激活utrophin等内源代偿基因，有望成为AAV基因替代疗法的可行替代方案。文章同时回顾FS344（AAV1-Follistatin）项目，该疗法针对BMD的Ⅰ/Ⅱ期临床试验早在2015年启动，DMD方向研究仍持续推进。这篇综述也收录了Sarepta AAV疗法肝衰竭死亡案例，再次强调开展基因治疗时，长期安全性评估的重要意义。特别提示 我们持续将外显子3-5缺失相关疗法作为最高优先级跟踪方向，本次重点进展为RAG-18，该方案不受突变位点限制，适配外显子3-5缺失患者。 本篇资讯以BMD新药、治疗技术、医保政策为核心，DMD作为同源疾病一并覆盖。 AAV基因治疗存在肝脏相关安全风险，患者考虑新疗法，务必遵从正规医疗机构医生的专业评估。 本文全部信息来自公开文献、官方公告与行业平台，仅作疾病科普和行业动态参考，不构成任何医疗建议。所有诊疗、用药决策，请务必咨询主治医生。

盐酸恩沙替尼胶囊（商品名：贝美纳®）是为国产第二代ALK‑TKI靶向药，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC），ALK 突变俗称 “钻石突变”。 基本信息 作用机理：盐酸恩沙替尼作为第二代 ALK 酪氨酸激酶抑制剂，通过竞争性结合 ALK 融合蛋白激酶结构域的 ATP 结合口袋，阻断激酶磷酸化，抑制 RAS‑RAF‑MEK‑ERK、PI3K‑AKT‑mTOR、JAK‑STAT3 等下游肿瘤增殖、抗凋亡信号通路，进而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。 适应症 一线：ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。 二线：既往接受过克唑替尼治疗后进展的ALK阳性局部晚期/转移性非小细胞肺癌。 规格：25mg、100mg 用法用量 推荐剂量：225 mg，每日 1 次，随餐口服；整粒吞服，不要咀嚼、掰开。持续用药直到疾病进展或不可耐受毒性。 漏服：距离下次服药＞6 小时补服；不足 6 小时跳过，下次正常吃；呕吐不需补服。 根据不良反应可下调剂量：200 mg→150 mg，每日一次；150 mg仍不耐受，考虑永久停药。 常见不良反应 皮疹：最具特征，多为轻‑中度，部分一过性；严重需减量/暂停。 肝功能异常：转氨酶升高，用药初期定期复查肝功；1‑2级可监测；3级需暂停/减量。 胃肠道：恶心、呕吐、腹泻，随餐服用可减轻，大多为1‑2级。 少见但需警惕：间质性肺病/肺炎，一旦出现新发咳嗽、气短、发热，立即就医；QT间期延长等心脏异常。 药物相互作用：恩沙替尼经CYP3A4代谢；避免合用CYP3A4强抑制剂（酮康唑等）、强诱导剂（利福平），会升高/降低血药浓度，影响疗效与安全。 竞品分析 国内已获批二代/三代 ALK‑TKI：阿来替尼、塞瑞替尼、布格替尼、洛拉替尼、伊鲁阿克 上市情况 2026年9月2日，该产品的新适应症获批。 注册与受理信息 临床试验信息 专利情况 盐酸恩沙替尼（贝美纳®）原研最早由Xcovery（艾科睿）开发，专利后续转让至贝达药业。 核心基础物质专利： CN103298806B于2011‑10‑07申请，预估2031‑10‑07到期，保护内容： 通式结构覆盖恩沙替尼游离碱的化学分子结构，保护该类哒嗪羧酰胺母核系列化合物、其药学可接受的盐（包括盐酸盐）； 保护作为蛋白激酶抑制剂（ALK、ROS1等）的化合物本身； 保护该化合物制备的药物组合物，以及用于治疗 ALK 阳性肿瘤（非小细胞肺癌）的医药用途。 CN102098917B于2009‑06‑18申请，预估2029‑06‑18到期，保护内容： 保护哒嗪羧酰胺类激酶抑制剂通式化合物； 保护化合物、盐、药物组合物、治疗增殖性疾病（肿瘤）用途； 权利要求覆盖恩沙替尼母核结构。 晶型专利：CN109195964B于2017‑06‑01申请，预估2037‑06‑01到期，保护内容： 保护盐酸恩沙替尼特定晶型（晶体、XRPD特征峰限定）； 保护该晶型的制备方法； 保护包含该晶型的药物制剂（胶囊等口服制剂）； 保护该晶型用于治疗ALK阳性非小细胞肺癌的医药用途。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 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