Shenzhen Jingtai Technology Co., Ltd.

中国首个“AI+”药械专委会揭牌 康泰生物获聘副主任委员 2025年1月17日，深圳市产城融合促进会“AI+”药械专业委员会揭牌仪式在河套深港科技创新合作区深圳园区河套汇客厅隆重举行。此次活动汇聚了众多行业精英与领导嘉宾，共同见证这一具有重要意义的时刻。深圳市第三人民医院党委副书记、院长、美国微生物科学院院士卢洪洲，香港中文大学（深圳）医学院副院长、福田生物医药创新研发中心主任叶德全，深圳市产城融合促进会执行会长闫晋，深圳康泰生物制品股份有限公司总经理苗向共同为“AI+”药械专业委员会揭牌。 深圳市发改委战略新兴产业二处处长孙海斌、市工信局人工智能处负责人赵冰冰，以及三十余位来自深圳各界的专家学者、人工智能企业、药械企业、产业园区运营企业负责人出席了本次活动。 孙海斌指出，深圳市产城融合促进会“AI+”药械专业委员会的成立，是深圳推动人工智能与生物医药深度融合的关键创新举措。在未来，深圳将持续加大政策扶持力度，强化资源整合，全力推动“AI+”药械领域的技术突破与产业化应用，助力深圳打造成为全球生物医药创新高地。他强调，人工智能与生物医药、医疗器械的深度融合，已然成为全球科技发展的重要方向，也是国际竞争尤其是中美竞争中的关键领域。人工智能在药物研发和医疗器械开发中的应用，不仅能够有效缩短研发周期、降低研发成本，还能大幅提升研发成功率。深圳凭借政策支持和资源整合优势，正在为相关企业营造更为有利的发展环境。他呼吁药品和器械研发企业要有国际视野，积极探索国内外双轨认证机制，推动产品迈向国际市场。孙海斌处长对专委会的未来发展寄予厚望，期望在AI与生物医药融合的赛道上抢占先机，为行业发展贡献重要力量 。 赵冰冰表示，2024年12月，深圳市专门召开人工智能推进大会，明确提出打造全球人工智能先锋城市的宏伟目标。为支持人工智能产业发展，市、区两级每年将投入近30亿专项资金，重点投向人工智能企业的算力模型和场景应用方面。与此同时，市里还在积极筹建规模约100亿的人工智能产业基金，计划对初创人工智能企业进行早期、小额度、长期投资，尤其侧重于硬件领域。该基金将坚持投早、投小、投长期、投硬科技的原则，为人工智能产业发展注入强大动力，助力初创企业在激烈的市场竞争中脱颖而出。药械与人工智能相结合是当前一个非常热门的领域，希望通过专委会的成立，整合各方资源，加强产学研合作，推动人工智能与药械深度融合，加速相关技术的研发和应用转化，为百姓带来更多福祉。 深圳作为粤港澳大湾区的核心引擎城市，在“AI+”技术浪潮席卷全球的大背景下，敏锐地捕捉到了“AI+”药械产业蕴含的巨大潜力与机遇，正以前所未有的决心和力度积极布局这一新兴领域，志在全球竞争中抢占先机。“AI+”药械专业委员会作为深圳市产城融合促进会产业创新发展关键机构，将致力于构建“人工智能+药械”的深度融合生态格局，加速“AI+”药械产业的发展壮大，推动产业化应用落地，通过聚焦“AI+”先进生物医药器械智能制造、AI创新药和高端制剂开发制造等重点领域，全力推动研发开发与商业化、产业化进程。专委会还将启动制定和推广“AI+”药械专业园区设计标准、“AI+”药械专业园区认定标准，为产业的规模化、规范化发展提供有力支撑。 活动现场，“AI+”药械专业委员会正式公布了专委会名单，并举行了聘任仪式。聘请深圳市第三人民医院党委副书记、院长、国家感染性疾病临床研究中心主任、美国微生物科学院院士卢洪洲，美国医学与生物工程院院士、俄罗斯工程院外籍院士、欧洲科学院院士、深圳大学原副校长张学记，欧洲科学院院士、深圳理工大学药学院院长陈有海，中国工程院外籍院士、加拿大皇家科学院院士、香港中文大学(深圳)副校长、深圳市大数据研究院院长罗智泉为名誉主任委员；聘请香港中文大学（深圳）医学院副院长、福田生物医药创新研发中心主任叶德全，深圳市产城融合促进会执行会长闫晋为执行副主任委员；聘请深圳晶泰科技有限公司总经理马健、深圳信立泰药业股份有限公司董事长叶宇翔、绿叶生命科学集团董事局主席刘殿波、深圳康泰生物制品股份有限公司总经理苗向、深圳微芯生物科技股份有限公司董事长鲁先平为副主任委员；聘请健康元药业集团股份有限公司、深圳市新产业生物医学工程股份有限公司、国家高性能医疗器械创新中心等十余家知名企业的代表为专委会委员；聘请香港中文大学（深圳）福田生物医药创新研发中心何倚倩为专委会秘书长，并为各位专家委员颁发了聘任证书。这一强大的专家阵容，将为专委会的工作提供坚实的智力支持和专业保障。 一直以来，深圳市产城融合促进会始终聚焦城市建设与产业发展，全力推动产业与城市的深度融合。2024年12月，受深圳市发改委委托，促进会精心组织专家团队，依据《深圳市“AI+”药械专业园专业园区管理与评价办法》和《2024年深圳市“AI+”药械专业园区认定标准》，开展深圳市“AI+”药械专业园区的认定工作。专家组对园区的前期设计规划、硬件设施配备、“AI+”平台搭建以及未来项目落地与产业赋能等核心问题进行了全面考察。经过严格评审，宝龙生物药创新发展先导区一期、南山智城、河套“AI+”生物专业园区、银星科技园等4家园区脱颖而出，符合认定标准，经市发改委复查审批，成为深圳市首批认定的“AI+”药械专业园区。此次，深圳市产城融合促进会联合香港中文大学（深圳）福田生物医药创新研发中心共同发起成立“AI+”药械专业委员会。旨在进一步促进创新成果与产业实际应用的深度对接，加速“AI+”药械领域的科研成果从实验室走向市场，推动产业化应用的全面落地，实现标准体系的编制与实施。同时，专委会将通过整合各方资源，推动技术、人才、资本等要素的协同合作，凝聚产业发展合力，为深圳生物医药产业的高质量发展注入全新动力。 转载自深圳产城融合促进会官微，原链接： 中国首个“AI+”药械专委会揭牌：以创新之力，赋能药械产业高质量发展 https://mp.weixin.qq.com/s/39pnLOmENDW6b7dTuminzA

11月16日，“智慧抗体 智愈未来”科兴制药2024年抗体药物创新论坛在深圳顺利召开，这是继去年药物靶向递送论坛之后，公司举办的又一研发创新类交流活动。 （论坛现场） 本次创新论坛，聚焦抗体药物研发的挑战与方案解决。会议汇聚了众多抗体药物领域的资深专家、学者和企业代表，从新技术、新思路、新进展、创新案例等角度，深入探讨抗体药物创新研发、应用与未来趋势。旨在推动产学研各方在抗体药物全产业链深度接触，创造更多产业商机与价值。 论坛由科兴制药新药研究中心副总经理李会铭博士主持。他指出，尽管当前获批的抗体药物数量和市场价值均呈上升趋势，但药物研发，尤其是创新药物的研发，仍面临着巨大挑战。希望通过本次专业交流，分享宝贵经验，打开创新视野。 （科兴制药新药研究中心副总经理 李会铭） 随后，科兴制药总经理赵彦轻发表演讲，他详细介绍了公司的创新策略，以及全球商业化进展，强调“创新”和“国际化”在公司战略和发展中的重要性。赵彦轻表示，公司为适应发展节奏，近年来以“自主研发+合作开发”的模式加速创新，研发管线已逐步从改良型新药向创新型新药转变。针对疾病领域进行差异化设计布局，未来公司的研发策略将进一步走向国际化。 （科兴制药总经理 赵彦轻） 会上，来自和铂医药、江西济民可信、英矽智能、深圳晶泰科技、南京蓬勃生物科技、信达生物制药、惠和生物 、礼进生物、中山大学中山医学院 、华中科技大学同济医学院附属协和医院（按发言顺序）等十余位专家学者应邀参加论坛并做主题报告。 嘉宾围绕抗体药物研发、设计与评价、创新应用与进展多个前沿话题展开了深入交流，分享各自在抗体药物研发过程中的经验和成果，并针对当前面临的挑战提出切实可行的解决方案。同时，介绍了最新的抗体药物研发技术，如人工智能在靶点发现和抗体工程的实际应用，并指出新技术的应用将为抗体药物研发带来新的机遇和挑战。此外，专家们还就抗体药物的临床应用和未来趋势进行深入探讨，认为抗体药物在治疗肿瘤、自身免疫性疾病等方面具有广阔的应用前景。随着技术的不断进步和创新，抗体药物的疗效和安全性将不断提升，为患者带来更多福祉。 （互动现场） 科兴制药“KX-BODY”抗体技术平台 会议上，科兴制药隆重发布了“KX-BODY”抗体技术平台。李会铭博士介绍，该技术平台作为公司“3KX”创新平台战略的重要组成部分，是开发单抗、双抗、多抗，搭建以抗体为骨架、集多种药物形式为一体的新型药物研发技术平台。包括： 多途径、高通量、表位精准定位的单克隆抗体发现平台（FIT-BODY）； 以自主知识产权的DS/ES技术为依托，打造具有天然IgG形式的双特异性抗体平台（FIGHT-BODY）； 模块化定制组装的多功能抗体-融合蛋白平台（FLEX-BODY）。 这一创新技术平台的推出，将为公司的科创品牌注入新的活力，提升研发创新价值。 （科兴制药KX-BODY抗体技术平台发布） 主题演讲摘录 01 报告主题《新靶点发现和立项思考》 戎一平 和铂医药控股有限公司 首席科学官 重点阐述创新靶点立项的方法学，通过在战略匹配、靶点科学验证、技术可行性、转化数据和竞争分析等方面，如何更好地优化项目优先级和资源投入。并强调差异化创新的重要性。 02 报告主题《针对免疫性疾病的抗体药物选题考量及案例分享》 崔海峰 江西济民可信集团有限公司研发中心首席科学家&总经理 聚焦抗体类药物在免疫系统疾病的立项考量，介绍了中国在免疫性疾病研究与治疗领域的创新。随着免疫治疗领域持续快速发展，新机制、靶点和药物的出现，为未来治疗提供了广阔前景。 03 报告主题《The Application of AI in Therapeutic Target Discovery and Aging Research》 Frank Pun 英矽智能香港负责人 探讨人工智能驱动的治疗靶点探索突破，凸显经过实验验证的人工智能识别的靶点和人工智能衍生药物进入临床试验，并展望AI技术的进步为抗体药物开发带来新的活力。 04 报告主题《拨开迷雾：人工智能在抗体发现和抗体工程中的实际应用》 于 泉 深圳晶泰科技有限公司 抗体工程总监 强调人工智能在抗体发现和工程领域的革新作用。介绍了公司的平台，该平台整合了完备的湿实验室设施、专有数据库和三大高效的人工智能引擎。并基于实际案例的证据，阐述人工智能如何真正的影响了抗体研发行业的发展趋势。 05 报告主题《TCE 双抗的设计与评价》 陈黎 南京蓬勃生物科技有限公司 生物药发现部高级总监 分析目前双抗的市场趋势与研究进展，详细讨论 T cell engager 的发现策略与评价方法。分享了基于 CD3/ROR1 的双抗开发案例来展示如何更好地应用这些策略和方法，突出了免疫治疗领域持续创新的重要性。 06 报告主题《抗体药物开发中的药效模型》 陈炳良 信达生物制药（苏州）有限公司 首席科学家&国清院副院长 介绍靶向肿瘤抗体药物概况和抗体药物中的动物模型，阐述了抗体药物开发的复杂性与深度。 07 报告主题《新一代 TCE 药物在肿瘤和自免疾病的研究进展》 黄应峰 惠和生物技术（上海）有限公司 CEO 强调TCE技术进步推动了临床研究，展示了在实体肿瘤治疗中的突破及免疫调节等优势，具体探讨了TCE在T细胞免疫疗法中的应用及安全性，展望了其在多领域应用的广阔前景。 08 报告主题《免疫激动抗体的临床突破》 王结义 礼进生物医药科技（上海）有限公司 创始人&董事长&首席执行官 强调创新在肿瘤免疫治疗领域的重要性，介绍了礼进生物交联抗体技术及免疫激动剂临床开发进展，指出肿瘤免疫系统的复杂性要求持续探索新靶点。 09 报告主题《巨噬细胞免疫疗法的最新进展》 陈 俊 中山大学中山医学院 教授&博导 聚焦于肿瘤免疫微环境的调节机制，肿瘤免疫治疗新靶点和新疗法的研究。强调了信息技术对医疗进步的重要性，在大数据背景下，利用生物学逻辑探索疾病诊断的新方式与有效途径。 10 报告主题《红斑狼疮机制新认知：自抗体具有导致多器官损伤和骨保护的双重作用》 邓国民  华中科技大学同济医学院附属协和医院 风湿科教研室主任、内科教研室副主任教授、博导 强调自身抗体既可导致组织损伤又可能具有保护作用的双重特性，倡导对自身抗体功能的重新评估，以及探索其在疾病治疗中可能的新应用，这为内科疾病的诊疗提供了新的视角和方法。 圆桌论坛 圆桌论坛环节，由科兴制药副总经理兼医药研究院院长秦锁富博士主持，特邀中信证券药品和创新产业链首席分析师韩世通，与黄应峰、Frank Pun、戎一平、陈俊等专家共话抗体药物发展的机会和挑战！ （圆桌论坛现场） 嘉宾们基于自身多元化背景，分享各领域独到见解，探讨新药研发的未来，聚焦临床试验设计、免疫治疗、肿瘤研究、AI在药物发现中的应用，以及市场的“内卷”与挑战。强调合作与创新的重要性，特别是跨国与当地企业间的合作，如何共创价值、提高研发水平和效率。同时，强调科学问题研究、技术进步与市场需求理解对于研发成功至关重要。 论坛会议专业性强，涵盖面广，具备国际化水平，赢得与会嘉宾的一致认可。KX-BODY抗体技术平台的发布，更彰显了科兴的创新影响力。展望未来，科兴制药将始终秉持“精益制药，精益用药，守护健康”的使命，期待与业界同仁携手共进，共同推动抗体药物研发的源头创新，加速创新国际化进程。 （合影留念） 特别鸣谢 关于科兴制药 科兴生物制药股份有限公司（简称：科兴制药，股票代码：688136）是一家主要从事重组蛋白药物和微生态制剂的研发、生产、销售一体化的创新型国际化生物制药企业。专注于抗病毒、肿瘤与免疫、血液、消化、退行性疾病等治疗领域，打造新型蛋白、新型抗体、核酸药物等前沿生物技术平台，坚持“创新+国际化”双轮驱动的平台型发展模式，同时探索生物技术在大健康领域的广泛应用，积极培育孵化新产业，致力于成为高品质生物药领导者，服务全球患者。公司核心产品稳居国内同类品种前列，覆盖全国各省市地区约22700家终端，其中等级医院超7500家，已通过巴西、菲律宾、印度尼西亚等全球近70个国家的市场准入并实现销售。

6 月以来，五家晶泰科技（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企业——莱芒生物、剂泰医药、希格生科、默达生物、溪砾科技，分别宣布IND 等管线里程碑或高额融资进展，由晶泰科技平台发现的小分子管线全面迈向临床阶段，AI 制药的创新能力不断获得验证。晶泰科技量子物理、人工智能（AI）、 机器人驱动的药物研发平台不仅服务于辉瑞、礼来等全球大型药企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管线突破。由这一平台发现、设计的创新药分子正陆续通过审批向临床转化，加速为患者带来更加优质高效的用药选择。 其中，AI+ 免疫代谢重编程生物医药公司莱芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共计 5000 万元融资，其代谢增强型超低剂量 CAR-T 细胞治疗药物已助 20 多位成人及儿童患者出院，将加速推进新药研究申请（IND）申报和在成人实体瘤、儿童白血病治疗方面的临床试验；全球领先的 AI 驱动精准靶向药物递送和药物发现企业剂泰医药（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 亿美元的 C 轮融资，用于 AI+ 药物递送平台建设和自研管线的发展, 其一款小分子药物已进入三期临床试验，mRNA 免疫治疗管线也预计今年进入临床；国内首家基于类器官疾病模型 +AI 的癌症创新靶向药研发公司希格生科（Signet Therapeutics）宣布，其与晶泰科技合作发现的首款弥漫性胃癌靶向药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的 IND 批件，即将开展临床试验；专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药公司默达生物（META Pharmaceuticals ）宣布，其与晶泰科技共同开发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物获得 FDA 儿科罕见疾病资格认定，并计划于 2025 年上半年在澳大利亚开展一期临床健康受试者安全评估；AI 赋能靶向 RNA 小分子药物研发公司溪砾科技（ReviR Therapeutics）近日宣布完成 3000 万美元 A 轮融资，将持续推进与晶泰科技合作项目在内的多个神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发，并进一步建设其 AI 药物研发平台。 晶泰科技致力于打造 AI 与机器人赋能的高效研发平台，与合作伙伴携手，聚焦热点、难点问题与尚未满足的临床需求，发现和开发具有竞争力与巨大价值潜力的创新药分子。晶泰科技目前已服务于300 多家生物医药企业及科研机构。随着平台在分子设计与合成实验中不断积累高精度研发数据，其药物从头设计、自动化化学合成与分析的能力持续提升，为提高生物医药的研发创新性、效率、回报率奠定坚实基础，加速科研成果向管线资产的转化。 2024 年 6 月 18 日，莱芒生物宣布完成天使+和天使++两轮共 5000 万元的新增融资。至此，莱芒生物已经累计获得约 1.5 亿元的融资和项目资助。新增融资将主要用于其代谢增强型 CAR-T 细胞治疗药物的 IND 申报，加速推进其实体瘤治疗向临床转化。 莱芒生物在晶泰科技的技术支持下，打造了代谢重编程生物大分子药物、抗耗竭细胞治疗药物、超级因子药物三大核心药物研发管线，并建立了具有自主知识产权的生物大分子药物和新型免疫治疗细胞药物的发现、研发和生产技术平台。两家公司联合开发的 AI 超级因子研发平台 MetaAI-10 于 23 年实现里程碑突破，获得了数千个超高亲和力的免疫代谢调节因子（生物大分子）并申请专利，部分超级因子突变体与其天然受体的亲和力比同时期在 Science 上获得报道的斯坦福大学同类超级因子高出数百倍以上，有望成为新一代生物活性特异性更高、副作用更低、疗效更好的免疫治疗药物。 莱芒生物管线中进展最快的代谢增强型 CD19 CAR-T 细胞疗法正在中国科学技术大学附属第一医院、浙江大学医学院附属第一医院开展研究者发起临床（IIT）研究，已有 20 余例复发难治性白血病/淋巴瘤成人患者在治疗后获得完全缓解（CR）并出院。同时，该疗法针对儿童复发或难治性 CD19 阳性 B 细胞血液系统恶性肿瘤的 IIT 也已在浙江大学医学院附属儿童医院启动，首位患儿已成功获得CR并于近日出院。这一成果是莱芒生物在儿童恶性血液肿瘤临床研究中的重要进展，给更多相关的儿童恶性血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望。 值得注意的是，这一治疗可将药物剂量降低至现有商业化 CAR-T 的 1%，从而极大地缩短药物的生产周期，显著降低 CAR-T 治疗成本，且副作用相对更小，尚未明显观察到细胞因子风暴等现有 CAR-T 治疗的常见副作用。未来有望使原本 “天价” 的细胞治疗药物价格大幅度降低，为莱芒生物的代谢增强型 CD19 CAR-T 日后纳入国家医保目录提供了可能。 2024 年 6 月 21 日，剂泰医药宣布完成 1 亿美元 C 轮融资，累计融资额达到近 3 亿美元。本轮融资将用于继续推进 AI+ 药物递送平台建设和其自研管线的发展，助力剂泰医药在药物递送领域持续创新。 剂泰医药由晶泰科技孵化，美国工程院院士陈红敏、MIT 顶尖科学家赖才达博士、王文首博士共同创立。公司利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现，致力于研发创新纳米材料，并为患者开发更有效的治疗药物，现已成为全球领先的药物递送平台之一。 剂泰医药已自主研发了三大 AI+ 核心技术平台：AI 驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI 驱动 mRNA 序列设计平台（AiRNA）、AI 驱动小分子制剂设计平台（AiTEM），并打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线，以此实现了高效的药物递送和药物发现。 基于 AI 药物递送平台，剂泰医药在肝靶向领域已达到了 best-in-class 全球最佳，递送效率超越行业巨头 20 倍以上。在肺靶向等领域, 对标海外顶尖药企也都达到数量级的药效提升。此外，剂泰医药还开创了全身肌肉、脑、免疫器官、肿瘤的靶向递送技术, 成功引领世界攻克多器官和组织靶向的 “卡脖子” 难题, 为肿瘤、代谢疾病、自体免疫疾病和神经老化疾病等领域带来核酸基因药物的成药机会。 依托自主研发的技术平台，剂泰医药搭建了数条研发管线，重点针对肿瘤、中枢神经系统疾病及肝病等疾病领域，涵盖小分子药物和以 mRNA 为主的核酸药物。目前进展最快的小分子管线已于 2023 年 6 月顺利开展三期临床试验，mRNA 免疫治疗管线预计也将于今年进入临床。除自主研发外，剂泰医药还积极寻求对外合作，以 “自主研发+共同开发” 的双轮驱动模式推动企业发展，获得行业的广泛认可。 2024 年 6 月 26 日，希格生科宣布其自主研发的全球首款用于治疗弥漫性胃癌的靶向药管线提前获得美国 FDA 的 IND 批件。 希格生科基于类器官疾病模型，致力于识别新的靶点和开发针对癌症的有效疗法。他们基于弥漫性胃癌发现全新的有力靶点，并与晶泰科技合作，开发了全球首款获得 FDA IND 的弥漫性胃癌靶向药，同时也是全球首款整合类器官疾病模型 +AI 研发的创新靶向药 sigx1094，有望填补弥漫性胃癌在全球尚无有效药物的市场空白。 在 signx1094 的药物发现与设计中，希格生科与晶泰科技深度合作，针对希格生科选择的创新靶点，仅用 6 个多月就设计出具有全新分子骨架、综合成药性质优越的临床前候选化合物（PCC），极大地提高了研发效率；在药效评价中，希格生科利用其建立的基于病人基因组学特征的类器官平台，可以更好地筛选出接近病人真实反应的分子，从而大大提高临床试验成功的潜在可能。从新靶点发现到 IND 获批，希格生科仅用了三年多的时间。同时，希格生科与晶泰科技有多个创新癌症靶向药研发项目正在进行中。 至此，希格生科正式迈入临床阶段，并即将开展其首款弥漫性胃癌靶向药的一期临床试验。此外，sigx1094 临床前的药效表征其还在对卵巢癌，三阴性乳腺癌以及胰腺癌等恶性转移性癌症的治疗中，以及在与化疗或 KRAS 突变、EGFR 突变的靶向药联用中展现出优越的治疗效果，有潜力在更多治疗领域发挥作用。 2024 年 8 月 5 日，默达生物宣布，FDA 已授予其在研新药META-001-PH儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH），一种罕见且严重危害生命的遗传性疾病。获得罕见儿科疾病的认定将极大地促进META-001-PH的临床开发。 默达生物成立于2021年，基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发。 META-001-PH 是默达生物与晶泰科技合作开发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物。该款新型分⼦从初始⻣架筛选到临床前候选化合物的提名阶段，均与晶泰科技的 AI 药物研发团队合作完成。晶泰科技还负责相关系列的化学合成⼯作。临床前动物疾病模型实验显示，META-001-PH 能显著降低尿液草酸盐排泄高达 80%。对比现有治疗方案长效表现的不足，每日口服的 META-001-PH 可以持续将草酸盐维持在正常水平，显示出长期控制患者肾结石形成的潜力，成为目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。在临床前动物模型中，META-001-PH 也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于 2025 年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。 未来，META-001-PH 在儿科罕见疾病新药上市申请（NDA）或生物药上市许可申请（BLA）获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV 能将审评时间缩短 4-6 个月，不仅可用于后续任何产品的上市申请，也可以出售给第三方，近年来转让均价超过 1 亿美元。 2024 年 7 月 26 日，溪砾科技（ReviR）宣布完成 3000 万美元 A 轮融资，用于进一步建设 ReviR 自主开发的 AI 药物研发平台 VoyageR，并结合 AI 技术与 ReviR 团队丰富的药物研发经验，持续推进已有的亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）等多种神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发。 ReviR 是一家结合 AI 技术进行靶向 RNA 小分子药物研发的生物科技公司，针对中枢神经系统疾病、癌症和其他罕见遗传性疾病进行创新药物研发。ReviR 开发的 “可口服的基因疗法” 一方面能够调控基因表达，适用于广泛的遗传性疾病领域；另一方面给药难度低、患者可及性高，且治疗相对可逆、风险较低，或将为多种无药可治的遗传性神经系统疾病及癌症带来新的变革，造福全球范围内数以亿计的患者。 晶泰科技与 ReviR 长期以来建立了紧密的合作关系。2021 年，两家公司宣布共同开发 AI 赋能的靶向 RNA 小分子药物发现平台。2022 年起， 双方基于晶泰科技先进的 AI+ 机器人药物研发平台，结合 ReviR 的 VoyageR 平台的 RNA 结构计算及靶点预测能力，共同开发靶向 RNA 小分子药物，以期解决尚未被满足的临床需求。当前双方合作已形成管线成果，未来计划推至临床阶段。RNA 靶点具备广阔的开发空间，期待在双方共同努力下推进 RNA 疗法革新，为全球患者带来更加高质高效的创新药选择。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。