Jiangsu BioJeTay Biotechnology Co., Ltd.

会议名称：2025年第33届国际血栓与止血大会（ISTH 2025）会议日期：2025年6月21-24日会议地点：美国华盛顿国际血栓与止血学会（ISTH）成立于1969年，是全球领先的非营利性组织，致力于推进对血栓形成和止血相关病症的理解、预防、诊断及治疗。ISTH拥有7000多名临床医生、研究人员和教育工作者，致力于改善全球100多个国家患者的生活。在ISTH 2025大会上，成千上万世界顶尖的血栓与止血和血液学专家汇聚一堂，展示最新进展，交流前沿科学，并探讨旨在改善患者护理的最新临床应用。通过丰富多样的教育课程、海报和口头交流、前沿讲座、医疗行业展览以及专业人脉拓展机会，此次大会促进了重要的科学交流与进步。舒泰神提交ISTH 2025海报凝血因子X激活剂治疗伴抑制物的血友病：两项多中心、开放标签的II期临床试验简介：注射用波米泰酶α（研发名称：注射用STSP-0601）是从圆斑蝰蛇毒液中纯化而成的凝血因子X（FX）激活剂，通过特异性激活凝血因子X促进快速止血，目前研发用于伴抑制物血友病A 或 B 患者的出血按需治疗。作用机制见下图：(属I类首创新药）研究目的：评估波米泰酶α用于伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗的安全性和止血有效性。 研究方法：研究设计：多中心、开放标签的IIa期和IIb期试验（NCT05027230和NCT06289166）。试验设计见下图：研究人群：成年伴抑制物的血友病A 或 B 患者。用药剂量：IIa：0.10 U/kg或0.16 U/kg；IIb：0.10 U/kg（所有患者）用药方法：用药间隔4小时，可多次给药直至稳定止血，最多给药6次。统计方法：在IIb期，设置了55%作为单侧目标值（OPC），用于比较现有按需治疗方法的疗效。研究结果：有效性：IIa期：0.10 U/kg剂量组纳入了20名患者，共治疗了135次出血事件，出血事件的有效止血率为94.07%（95%CI:88.66-97.41）；0.16 U/kg剂量组纳入了37名患者，共治疗了199次出血事件，出血事件的有效止血效率为96.48%（95%CI：92.89-98.57）（图1和表1）。0.10 U/kg剂量组和0.16 U/kg剂量组达到有效止血所需的给药次数分别为2.1±1.1次和1.7±0.9次（图2）。IIb期：纳入了25名患者，共治疗了144次出血访视（包括158次出血事件），出血访视的有效止血率为81.94%（95%CI：70.99-92.90），显著优于OPC（55%），差异具有统计学差异（P<0.0001）（图1和表1）。达到有效止血所需的给药次数为1.9±0.7次（图2）。安全性：大多数与试验药物相关的不良事件（AE）严重程度为CTCAE 1级。未报告与试验药物相关的严重不良事件（SAE）和血栓栓塞事件，未观察到影响疗效的抗药抗体（表2）。图1：样本量：患者（左）和出血事件（右）表1 主要疗效结果注：IIb期研究疗效评估标准更严格，不仅要求出血访视的所有出血事件12小时内均达到显著或完全缓解，还要求12小时至72小时内无需额外干预且维持止血，对疗效的稳定性要求更严苛。图2 达到有效止血所需的给药次数表2：82名患者中报告的TEAE≥10%结论：两项临床试验数据表明：波米泰酶α为伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血的按需治疗提供了一种快速有效的新型止血方案，且安全性良好。研究结果同时验证了FX可作为止血治疗的新靶点。2025年6年3日，舒泰神子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司于近日收到了国家药品监督管理局下发的关于“注射用 STSP-0601”境内生产药品注册上市许可申请的《受理通知书》，本次申请附条件批准上市的适应症为：本品可促进快速止血，适用于伴抑制物的血友病 A 或 B 成人患者出血按需治疗。5月26日注射用STSP-0601被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟优先审评品种公示名单；公示期满后，根据国家药品监督管理局药品审评中心网站信息公开显示，于6月5日纳入优先审评品种名单，正式进入药品上市许可优先审评审批程序。此次舒泰神注射用波米泰酶α将在ISTH2025大会上展示最新进展，期待与全球顶尖行业专家交流，探讨此项最新临床应用。通过这一全球性血液专业医学平台促进与国际同行的交流，以期注射用波米泰酶α这一全新在研治疗药物能够获得全球更多同仁认可，更好推进临床，早日为全球患者健康做贡献。关于舒泰神：公司以自主知识产权创新药物，特别是生物药物的研发、生产和营销为主要业务，在中国证监会上市公司行业分类中归属于“C27医药制造业”类别。作为创新型生物制药企业，公司的产业链条完整，拥有较为完善的研发、生产、质量管理、营销以及配套体系高新技术企业。公司致力于研发、生产和销售临床需求未被满足的治疗性药物，主要包括蛋白类药物（含治疗性单克隆抗体药物）、化学药物等类别，治疗领域聚焦在感染性疾病、呼吸与重症、自身免疫系统疾病及神经系统疾病治疗药物等领域。公司以“持续创新，提供安全有效的治疗药物，为人类健康做贡献”为使命，秉持“以患者利益为根本，合作竞争，创造价值”的核心价值观。

最近，A股创新药板块很热闹，尤其舒泰神无疑是最靓的仔，短短两个月内，其股价从4月9日的低点5.90元/股暴涨超过500%，公司实际控制人周志文、冯宇霞夫妇的身家也因此激增逾40亿元。然而，这涨势背后，是公司连续五年亏损。舒泰神是真正的崛起，还是资本狂热下的一场估值泡沫？舒泰神的历史，像许多早期医药企业一样，曾有过其高光时刻。公司自主研发的两款国家一类新药——注射用鼠神经生长因子“苏肽生”和复方聚乙二醇电解质散剂“舒泰清”，一度是其营收的顶梁柱，常年贡献八九成的收入。尤其是苏肽生，在2009年被纳入医保后，销售额曾爆发式增长。然而，由于政策调整，2017年苏肽生报销范围受限，2019年更是彻底退出医保，销量大幅下滑。同时，舒泰清也面临竞品价格战和医保控费的压力，市场份额逐步流失。老产品逐渐步入衰退期，而新产品未能及时接力，公司便陷入了断档危机，业绩也自2020年起连续亏损。这种对单一爆款的过度依赖，以及前期管线建设的前瞻性不足，是导致其近年来业绩动荡的核心原因。面对持续亏损的困境，舒泰神深知唯有创新，方能自救。近年来，公司将资源投入重点聚焦在临床阶段研发项目的推进。一系列创新药研发审批进展的披露，成为此番股价大涨的核心动因。其中，最受瞩目的当属注射用STSP-0601。这款来自其控股子公司江苏贝捷泰生物的药物，用于治疗伴抑制物的血友病A/B患者的罕见病药物，其上市申请已获国家药品监督管理局正式受理，并被纳入优先审评程序。临床IIb期试验已达主要有效性终点，止血率高达81.94%。该产品已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，若获批上市，将有望填补国内市场空白，销售峰值预计可达20亿元以上。还有舒泰神在其他创新管线也取得了阶段性进展STSP-0902滴眼液：用于治疗神经营养性角膜炎（NK），这是一种由三叉神经损伤引起的罕见角膜退行性疾病，已于2023年被国家卫健委纳入《第二批罕见病目录》。这款药物是舒泰神自主研发的对特定位点进行定向改造的重组人神经生长因子Fc融合蛋白。其I期临床试验已完成首例受试者给药。BDB-001注射液：用于治疗中重度化脓性汗腺炎和ANCA相关性血管炎适应症。在2023年12月被国家药监局药品审评中心纳入突破性疗法。其II期临床试验正在推进，已完成受试者入组，希望取得预期的临床进展。STSA-1002注射液：用于急性呼吸窘迫综合征适应症的Ib/II期临床试验正在推进，已处于收尾阶段，高剂量组28天死亡率比对照组骤降80%，低剂量组死亡率也显著优于对照组。该药物由公司自主研发，已在国内和国际申请发明专利，拥有全球权益。另有STSA-1002皮下注射液用于ANCA相关性血管炎适应症，处于临床试验阶段。STSP-0902注射液用于治疗少弱精子症，已取得Ia期临床研究总结报告，证明安全性和耐受性良好。STSA-1001注射液用于癌痛适应症，已获得药物临床试验批准通知书。公司从未放弃基因治疗方向，其HIV项目仍在继续推进，目前处于临床前阶段，正在推进该项目的科研临床，以进行概念验证。管线ok，但投资者的灵魂拷问也从未停歇。舒泰神近年来面临严峻的财务压力，已连续五年亏损，累计亏损逾10亿元。2024年，公司亏损1.45亿元。2025年第一季度，公司仍亏损233.5万元，营业收入同比下降33.45%。此外，公司的研发投入显著缩水，2024年研发投入为1.62亿元，同比下降63.84%。公司的经营性现金流也连续五年为负，2024年净流出1.16亿元。截至2025年一季度末，公司货币资金仅为0.89亿元。面对资金不足的困境，公司董事长周志文在2024年9月向公司控股子公司三诺佳邑增资了大约2700万元，以支持公司药物的早期研发项目。公司也表示会运用多种融资手段缓解压力，包括加强营销、一二级市场融资。当公司没钱的时候，BD显得很重要，前提是你有好产品。公司对于STSP-0601等在研品种的对外合作保持开放态度，目前在研品种的对外合作工作正在持续推动中。公司就临床和临床前阶段在研项目与国内外医药企业、投资基金等潜在合作伙伴展开了多种形式的沟通交流，对相关多种合作模式均持开放态度。公司在创新药商业化方面缺乏足够的积累和实力。未来一年将成为关键转折点，公司需决定是投入资源自建商业化团队，还是通过BD合作来推动产品商业化。市场为稀缺性买单，但基本面才是维持估值可持续的根本。短期内，STSP-0601的审批进展和商业化落地将直接影响公司股价。长期来看，舒泰神能否在老药迭代、管线聚焦、BD策略以及内部管理优化中找到平衡，将决定它能否从妖股稳固为一线创新药企。创新之路漫漫，唯有脚踏实地，方能行稳致远。

经过多年发展，中国创新药综合实力已跃居全球第二梯队前列，国际合作取得不错成绩。根据5月23日举行的“2025国际药物信息大会”公布的数据：“截至2024年底，全球新启动临床试验总数已达到5300项，其中有30%的试验起源于中国，而美国占比为35%。更为引人注目的是，中国在全球IVD（体外诊断试验）中占比30%，而在肿瘤相关临床试验中高达39%的试验在华开展。同时，综合前瞻产业研究院、弗若斯特沙利文等机构数据，我国创新药市场规模由2019年的1325亿美元增至2024年的1592亿美元（详见图1），在全球占比总体保持在15%左右；据预测，2030年中国创新药市场规模有望突破3000亿美元，全球占比继续提升。医药魔方数据还显示，2024年中国创新药对外授权交易（License-out）完成94笔，出海交易总金额高达519亿美元，同比增长26%；2025年1月—3月，中国License-out交易已有41起，总金额达369.29亿美元，均再创同期历史新高（详见图2）。总体来看，中国新药研发水平已处全球第二梯队靠前位置。综合麦肯锡、医药魔方等机构数据，2024年全球在研药物管线中，我国在研项目占比上升至26.7%，仅次于美国的49.1%；中国每年批准上市的新药数量排在美国和日本之后，居第三位；中国企业开展的试验项目在全球临床试验中的占比，于2020年超过欧洲，并于2023年超过美国，临床试验数量达到1735项，并在2024年突破1900项。此外，在干细胞治疗、基因治疗等领域开展临床试验项目的数量，中美两国位于全球前两位。根据医药魔方统计数据，2015—2024年全球在研创新药共覆盖了3212个赛道，其中中国企业在研管线覆盖1300个赛道，覆盖度40%。中国企业在研管线在716个赛道（22%）的研发进度排名第一。相比之下，美国企业的在研管线覆盖了1689个赛道，覆盖度53%，其中在1212个（38%）赛道研发进度排名第一。近年来，中国创新药企业在不同治疗领域和技术路线上展现出显著的专业化和差异化布局，不少管线及上市产品实现“中国新”乃至“全球新”（详见表）。在当今快速发展的生物医药行业，创新药物的研发成为了各大制药公司竞争的焦点。在创新药研发方向上，舒泰神将重点聚焦于感染性疾病、呼吸与重症、自身免疫系统疾病及神经系统疾病等领域。公司凭借完善的技术平台和成熟的研发团队，未来将继续满足临床的强需求。特别是公司获得的两个突破性疗法认定，进一步验证了研发策略的有效性。（注：研发管线为舒泰神一季报披露）作为一家以创新驱动的全产业链制药公司，舒泰神自上市以来始终坚持研发投入，在舒泰神的研发管线中，特别值得注意的是：2025年6年3日，舒泰神子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司于近日收到了国家药品监督管理局下发的关于“注射用 STSP-0601”境内生产药品注册上市许可申请的《受理通知书》，本次申请附条件批准上市的适应症为：本品可促进快速止血，适用于伴抑制物的血友病 A 或 B 成人患者出血按需治疗。5月26日注射用STSP-0601注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟优先审评品种公示名单；公示期满后，根据国家药品监督管理局药品审评中心网站信息公开显示，于6月5日纳入优先审评品种名单，正式进入药品上市许可优先审评审批程序。BDB-001 在 ANCA 相关性血管炎（AAV）患者中开展的I/II期研究已完成全部受试者的随访，目前正在积极与监管部门沟通III期临床研究方案。 2025年5月，STSA-1002 注射液已结束针对急性呼吸窘迫综合征（ARDS）Ib/II 期临床试验入组，完成数据库清理、盲态数据审核、揭盲，并收到顶线数据（Top-lineData）初步统计分析结果。在创新药物研发的浪潮中，舒泰神将坚持以持续创新，提供安全有效的治疗药物，为人类健康做贡献为使命，满足市场需求，真正惠及患者所需，改善患者用药情况。参考文献：我国创新药综合实力已跃居全球第二梯队前列 作者：张小会 中国医药报关于舒泰神：公司以自主知识产权创新药物，特别是生物药物的研发、生产和营销为主要业务，在中国证监会上市公司行业分类中归属于“C27医药制造业”类别。作为创新型生物制药企业，公司的产业链条完整，拥有较为完善的研发、生产、质量管理、营销以及配套体系高新技术企业。公司致力于研发、生产和销售临床需求未被满足的治疗性药物，主要包括蛋白类药物（含治疗性单克隆抗体药物）、化学药物等类别，治疗领域聚焦在感染性疾病、呼吸与重症、自身免疫系统疾病及神经系统疾病治疗药物等领域。公司以“持续创新，提供安全有效的治疗药物，为人类健康做贡献”为使命，秉持“以患者利益为根本，合作竞争，创造价值”的核心价值观。