主要目的：评价注射用STSP-0601用于成人伴抑制物血友病受试者出血按需治疗的有效性和安全性。次要目的：基于群体PK（PopPK）分析方法，探索性评估注射用STSP-0601在成人伴抑制物血友病受试者中的PK特征。探索性评估注射用STSP-0601在成人伴抑制物血友病受试者中的暴露与效应之间的关系。

开始日期2024-03-18

申办/合作机构

舒泰神（北京）生物制药股份有限公司

NCT06289166 / Recruiting临床2期

A Multi-center, Open-label, Phase Ⅱb Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of STSP-0601 for Injection in Patients With Hemophilia With Inhibitor

This study will assess the safety and efficacy of multiple-dose of STSP-0601 for the treatment of bleeding episodes in hemophilia A or B patients with inhibitor.

开始日期2024-03-18

申办/合作机构

舒泰神（北京）生物制药股份有限公司

NCT05619926 / Completed临床2期

A Multi-center, Open-label, Multiple-dose Design, Phase 2 Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of STSP-0601 for Injection in Patients With Hemophilia Without Inhibitor

This study will assess the safety,efficacy,pharmacokinetics and pharmacodynamics of multiple-dose of STSP-0601 at two dose levels for the treatment of bleeding episodes in hemophilia A or B patients without inhibitor.

开始日期2023-01-09

申办/合作机构

舒泰神（北京）生物制药股份有限公司

100 项与凝血因子X激活剂(舒泰神生物) 相关的临床结果

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100 项与凝血因子X激活剂(舒泰神生物) 相关的转化医学

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100 项与凝血因子X激活剂(舒泰神生物) 相关的专利（医药）

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项与凝血因子X激活剂(舒泰神生物) 相关的文献（医药）

2023-06-01·Journal of thrombosis and haemostasis : JTH

Preclinical studies of a factor X activator and a phase 1 trial for hemophilia patients with inhibitors

Article

作者: Zhou, Zan ; Zhu, Qing ; Liu, Wei ; Wang, Xiaomin ; Yu, Jiaojiao ; Dai, Xinyue ; Zhang, Lei ; Chen, Yunfei ; Liu, Xiaofan ; Xue, Feng ; Fu, Rongfeng ; Zhou, Hu ; Yang, Renchi ; Li, Mengjuan ; Wu, Quanrui ; Ju, Mankai ; Ding, Bingjie ; Sun, Ting

BACKGROUND:

Bleeding episodes in hemophiliacs with inhibitors are difficult to control. Staidson protein-0601 (STSP-0601), a specific factor (F)X activator purified from the venom of Daboia russelii siamensis, has been developed.

OBJECTIVES:

We aimed to investigate the efficacy and safety of STSP-0601 in preclinical and clinical studies.

METHODS:

In vitro and in vivo preclinical studies were performed. A phase 1, first-in-human, multicenter, and open-label trial was conducted. The clinical study was divided into parts A and B. Hemophiliacs with inhibitors were eligible for this study. Patients received a single intravenous injection of STSP-0601 (0.01 U/kg, 0.04 U/kg, 0.08 U/kg, 0.16 U/kg, 0.32 U/kg, or 0.48 U/kg) in part A or a maximum of 6 4-hourly injections (0.16 U/kg) in part B. The primary endpoint for each part was the number of adverse events (AEs) from baseline to 168 hours after administration. This study was registered at clinicaltrials.gov (NCT-04747964 and NCT-05027230).

RESULTS:

Preclinical studies showed that STSP-0601 could specifically activate FX in a dose-dependent manner. In the clinical study, 16 patients in part A and 7 patients in part B were enrolled. Eight (22.2%) AEs in part A and 18 (75.0%) AEs in part B were reported to be related to STSP-0601. Neither severe AEs nor dose-limiting toxicity events were reported. There were no thromboembolic event. The antidrug antibody of STSP-0601 was not detected.

CONCLUSION:

Preclinical and clinical studies showed that STSP-0601 had a good ability to activate FX and had a good safety profile. STSP-0601 could be used as a hemostatic treatment in hemophiliacs with inhibitors.

项与凝血因子X激活剂(舒泰神生物) 相关的新闻（医药）

2024-07-08

·药渡Daily

【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第25期/总第146期

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）全球（不含中国）共有10个新药获批上市。其中，NDA批准4个，BLA批准3个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次减少4个批准新药。 6月25日，百奥泰公司的合作伙伴渤健宣布，TOFIDENCE（BAT1806/BIIB800）静脉注射液获欧盟委员会上市批准，用于治疗中到重度类风湿性关节炎、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特发性关节炎、COVID-19。TOFIDENCE是一款靶向白介素-6受体（IL-6R）的重组人源化单克隆抗体，可与可溶性及膜结合型IL-6受体(sIL-6R和mIL-6R)特异性结合，并抑制由sIL-6R和mIL-6R介导的信号传导。 6月26日，Verona Pharma宣布，FDA批准Ohtuvayre（Ensifentrine）用于成人患者慢性阻塞性肺疾病的维持治疗。Ohtuvayre是磷酸二酯酶3和磷酸二酯酶4的首创选择性双重抑制剂，将支气管扩张剂和非甾体抗炎作用结合在一个分子中。Ohtuvayre通过标准喷射雾化器直接输送到肺部，无需高吸气流速或复杂的手呼吸协调。Ohtuvayre的获批是COPD治疗的重大进展。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）全球（不含中国）共有11个新药申报上市。其中，NDA申报5个，BLA申报4个，细胞疗法申报1个。与上次统计周期相比，本次增加6个NDA/BLA申报。 6月26日，艾伯维宣布，CHMP已通过一项积极意见，建议Epcoritamab有条件上市许可，用于接受过两种或多种既往治疗后复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）的患者。欧盟委员会预计将于今年晚些时候就Epcoritamab的这一适应症做出决定。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）全球（不含中国）共有5个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药3个。与上次统计周期相比，本次增加4个获监管机构特殊资格认定的药物。 6月24日，SELLAS宣布FDA已授予SLS009罕见儿科疾病称号（RPDD）。SLS009是一种高选择性的CDK9抑制剂，用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）。ALL是一种危及生命的疾病，需要毒性较小的治疗，最终延长其长期无事件生存期，对于极高风险人群，EFS仍保持在50%左右。在临床试验中，SLS009表现出非常良好的安全性，迄今为止完全不存在任何非血液学临床更高级别的毒性。 6月28日，舒泰神宣布Bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗A型血友病和B型血友病适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定。血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，血友病的临床特征性表现为出血倾向。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。研究结果表明，STSP-0601安全性和耐受性良好。特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计76条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计13个领域。其中，神经疾病临床进展更新居各领域之首，为18条：神经疾病领域涉及化学药9条，生物药7条，细胞疗法2条。 6月28日，和誉医药宣布，其在2024年ESMO一GI大会上发布高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼与阿替利珠单抗联用治疗晚期肝细胞癌的最新临床试验数据。其中依帕戈替尼220mg BID联用阿替利珠队列在FGF19过表达肝细胞癌患者中显示出突出的疗效，ORR达50％。在之前接受过免疫检查点抑制剂（ICI）治疗的患者群体中，联合疗法的疗效同样显著，且安全性良好，充分说明靶向FGF19-FGFR4这一新颖机制可能为肝癌带来亟需的差异化治疗手段。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.06.22-06.28）全球（含中国）医药交易时间共计49起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）国内共有17个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准3个，BLA批准6个，新适应症批准8个。与上次统计周期相比，本次增加10个NMPA批准新药。 6月28日，NMPA官网公示，安斯泰来恩扎卢胺软胶囊的新适应症上市申请已获得批准，本次获批适应症为：用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。恩扎卢胺是一种雄激素受体信号抑制剂，可竞争性抑制雄激素与其受体的结合，进而抑制雄激素受体向细胞核内转移以及与DNA的结合。本次获批使得其成为一款可治疗三种不同形态晚期前列腺癌的口服疗法。 6月28日，博锐生物宣布托珠单抗注射液正式获NMPA批准上市，用于治疗类风湿关节炎、全身型幼年特发性关节炎、细胞因子释放综合征。托珠单抗是一种IL-6受体的重组人源化单克隆抗体，可特异性地结合可溶性及膜结合的IL-6受体，并抑制由IL-6受体介导的信号转导。当体内发生炎症反应时，IL-6的合成大量增加从而会造成机体组织的损伤。IL-6是一种促炎性细胞因子，它的释放可以诱发一系列下游的促炎症反应。中国新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）国内共有34个新药获临床默示许可，涉及55个受理号。其中，化学药17个，治疗用生物制品16个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加5个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）国内共有4个新药申报上市，涉及4个受理号。其中，化药1个，治疗用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次减少3个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）国内共有24个新药申报临床，涉及30个受理号。其中，化学药13个，治疗用生物制品11个。与上个统计周期相比，本次减少15个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）国内共有4个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药3个，细胞疗法1个。与上个统计周期相比，本次增加3个获监管机构特殊资格认定的药物。 6月26日，CDE官网公示，海思科申报的HSK21542注射液拟纳入优先审评，适应症为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。HSK21542是强效外周kappa阿片受体选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经获得CDE受理。HSK21542通过抑制背根神经节和外周末梢感觉神经的兴奋性，减少炎性因子以及神经递质的释放，起到镇痛和抑制瘙痒的作用，具有良好的安全性和耐受性。 6月29日，CDE官网近日公示，精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）拟纳入优先审评品种，拟用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。I期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解，总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解的患者微小残留病变也均为阴性；无剂量限制性毒性和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及遗传和代谢疾病、免疫系统疾病、皮肤病共计3个领域。其中，化学药4个，生物药3个。 6月24日，华领医药在第84届ADA科学年会上展示了多项基础研究成果：一项基础研究表明，全球首创新药双作用葡萄糖激酶激活剂（GKA）多格列艾汀通过促进胰岛素和GLP-1的分泌降低血糖水平，多格列艾汀和SGLT-2抑制剂卡格列净联合用药的降糖效果均优于单独用药，且具有协同增效作用，另有基础研究表明多格列艾汀在糖尿病预防方面具有潜力。 6月25日，信达生物宣布，胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂玛仕度肽在中国超重或肥胖成人受试者中的首个III期临床研究（GLORY-1）的主要结果及肝脏脂肪含量探索性终点结果在2024年ADA科学会议上发表。GLORY-1的主要终点和关键次要终点均顺利达成，并具有良好的安全性和耐受性，还观察到独特的肝脏脂肪含量大幅下降，以及多个心血管代谢风险指标的改善。国内新药研发进展情况（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态关于公开征求《肽类药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知为鼓励创新，进一步指导我国肽类药物的临床研发，提供可参考的技术标准，药品审评中心组织起草了《肽类药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》。我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起一个月。 06 国内新药研发领域热点新闻绿叶制药不按套路出牌传统药企的转型路径各式各样，其中绿叶制药选择了中枢神经系统（CNS）赛道，而且迎来了收获期。半个月不到，绿叶制药就在国内接连获批了2款CNS药物，一是治疗精神分裂症的美比瑞（棕榈酸帕利哌酮注射液），二是全球首个治疗帕金森病长效微球制剂金悠平（注射用罗替高汀微球）。此外，在阿尔茨海默病和抑郁症领域，绿叶制药近年来也有相应产品获批上市，甚至成功出海。不难看出，绿叶制药开辟的CNS新战场已经看到了曙光。更多资讯，请阅读原文 “医药一哥”能否杀出重围？继GLP-1减肥药矩阵60亿美元出海后，近日“医药一哥”恒瑞医药又传出好消息。在2024年欧洲风湿病学大会（EULAR）上，恒瑞医药披露了痛风新药SHR4640片联合非布司他片治疗经非布司他治疗未达标的原发性痛风伴高尿酸血症的最新研究数据：较安慰剂显著提高血尿酸达标率，降低血尿酸水平，且安全性可控。更值得一提的是，SHR4640已处于III期临床，在国内进度领先，有望成为国产首个上市的URAT1抑制剂。不过，国内痛风药市场竞争十分激烈，除卫材的多替诺雷片已申报上市外，还有……更多资讯，请阅读原文礼来替尔泊肽杀疯了，阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）适应症在望近日，礼来公布了替尔泊肽治疗中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）肥胖患者III期临床试验SURMOUNT-OSA的详细结果：两项研究中替尔泊肽达到了有效性估计目标和治疗方案估计目标的所有主要终点和关键次要终点。 SURMOUNT-OSA研究 SURMOUNT-OSA是一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂主方案设计研究，旨在无法或不愿使用气道正压通气（PAP）治疗的中重度OSA肥胖成人患者（研究1）中，以及在试验期间计划继续使用PAP治疗的中重度OSA肥胖成人（研究2）中，比较替尔泊肽与安慰剂的有效性与安全性。更多资讯，请阅读原文艾伯维加注自免领域，2.5亿美元收购Celsius Therapeutics 2024年6月27日，AbbVie宣布以2.5亿美元现金收购了Celsius Therapeutics全部流通股权。从Celsius Therapeutics官网介绍可知，该公司成立于2018年，是一家私营生物技术公司。公司利用单细胞RNA测序和大规模人体生物学SCOPE平台，目前已经分析了500多万个细胞，并从中收集的IBD和实体瘤患者的组织样本中生成了1000亿个基因表达数据点，聚集开发炎症疾病的新型精准药物。 2018年，Celsius完成6500万美元A轮融资，由Third Rock领投，2022年完成8300万美元B轮融资。从公司管线可见，Celsius的主要研究资产是CEL383，是潜在的同类首创TREM1抗体，目前已进入治疗IBD的I期临床研究。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0708创新药周报”，即可下载。

上市批准申请上市临床3期临床结果

2024-07-01

·GBIHealth

卫材AD药物乐意保正式在中国上市！医保局发布2024国谈工作规则和申报指南

药械追踪 No.1 / 卫材AD药物乐意保正式在中国上市日本卫材与其合作伙伴渤健（纳斯达克股票代码：BIIB）共同宣布，人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β（Aβ）单克隆抗体乐意保（仑卡奈单抗）正式在中国上市。该药品于2024年1月获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。卫材预计，2024年中国约有1700万由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和轻度痴呆的患者，随着老龄化加剧，预计这一数字还会增长。在美国，仑卡奈单抗的年治疗费用为26500美元，而中国的价格尚未披露。卫材将在中国销售该产品，并通过专业的医药代表提供信息服务工作，同时还将致力于打造一个独特的、线上线下相结合的早期阿尔茨海默病诊断和治疗路径。该公司将与商保公司、体检机构和养老机构等开展合作，广泛提供疾病宣传和预检机会，鼓励高风险人群及早到专科医院就诊。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 石药集团PD-1单抗恩舒幸获NMPA附条件批准 2024年7月1日，石药集团（1093.HK）宣布，旗下PD-1单抗恩朗苏拜单抗注射液（商品名：恩舒幸）提交的上市申请已获国家药监局（NMPA）附条件批准，用于治疗至少一线含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌患者。恩舒幸本次获批主要是基于一项关键II期临床试验，入组患者为既往接受过至少一线含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌患者（其中36.5%既往接受了≥2线全身治疗）。结果显示，恩舒幸治疗晚期宫颈癌显著提高了客观缓解率（ORR），独立影像评估委员会评估的ORR达29%，包括2例完全缓解和29例部分缓解，中位缓解持续时间为16.6个月。恩舒幸整体安全性良好。恩舒幸是石药集团开发的重组抗PD-1全人源单克隆抗体，属IgG4型单抗药物，按照治疗用生物制品1类新药申报。目前，恩舒幸加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗PD-L1阳性（CPS≥1）的复发或转移性宫颈癌患者的III期临床试验正在开展。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 舒泰神血友病治疗药STSP-0601获美国 FDA 孤儿药资格 2024年7月1日，舒泰神（300204.SZ）宣布，bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应证获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病，女性携带。血友病可分为血友病 A 和血友病 B，前者表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者表现为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏。注射用 STSP-0601 是国家 1 类治疗用生物制品。STSP-0601已完成用于“伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗”的 I 期临床试验（登记号：CTR20191930），安全性和耐受性良好；STSP-0601用于“伴抑制物的血友病 A 或 B患者出血按需治疗”适应证的Ib/II 期临床试验（登记号：CTR20211762）和“不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗”的II 期临床试验均已取得总结报告。2022 年 09 月，STSP-0601被NMPA纳入突破性治疗品种名单。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.4 / 誉衡生物引进CXCR4多肽药物落地博鳌 2024年7月1日，誉衡生物宣布其核心产品创新细胞驱动因子受体CXCR4拮抗剂莫替福肽Motixafortide（国际商品名APHEXDA ，BL-8040）近日经海南省药品监督管理局批准，获得临床急需特许药品进口批件，博鳌鲁医医院即将启用。莫替福肽是全球首款靶向CXCR4的多肽药物，于2023年9月获美国FDA批准上市，为15年来FDA唯一批准用于多发性骨髓瘤（MM）的创新干细胞动员剂。2023年誉衡生物与BiolineRx达成授权协议，取得莫替福肽所有适应证在亚洲地区的开发、生产和商业化权力。2024年5月基于获得上市批准的全球多中心临床Ⅲ期GENESIS研究中亚洲受试者数据预期无种族差异，誉衡生物获得国家药品监督管理局药品审评中心批准，开展一项在多发性骨髓瘤患者中联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员造血干细胞用于自体移植的桥接Ⅲ期临床研究。并于同期启动中国澳门及新加坡等地区的新药上市注册申请。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态 No.1 / 海森生物收购Celltrion 14款产品多地权益，开启泛亚太商业化布局近日，海森生物宣布正式完成对韩国生物制药企业Celltrion旗下14种品牌产品在亚太多个国家和地区商业权益的收购，并拥有这些产品在包括韩国、新加坡、泰国、澳大利亚、中国香港等8个国家及地区的药品上市许可持有人（MAH）权益。本次收购将丰富海森生物在中国大陆地区以外的8个国家和地区的产品管线，并将建立更完善的国际化供应链及质量管理体系，更标志着海森生物正式开启泛亚太商业化布局。收购完成后，海森生物将拥有高血压及糖尿病等慢性病领域多个经典产品如易达比、倍欣、艾可拓、必洛斯和尼欣那等在上述亚太8个国家和地区的商业化权益，并将以更丰富的产品组合惠及更多患者。作为一家聚焦慢性病及急重症领域的创新生物医药企业，海森生物将通过本次收购进一步加强公司在慢病生态系统的影响力。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 招商信诺与美国克利夫兰医学中心达成第二诊疗服务合作近日，招商信诺及其健康管理子公司宣布与全球著名的美国克利夫兰医学中心达成战略合作，双方将聚焦中国重疾患者的海外就医和二次诊疗需求，依托美国克利夫兰医学中心丰富的医疗资源和专业的第二诊疗意见服务，助力医疗诊断准确性的提升和治疗方案的有效实施。在现代医疗体系中，第二诊疗意见常被视为一个重要的安全"防火墙"，能够保护患者免受医疗误判和不当治疗方案的影响，尤其是病情复杂多变的重疾患者，迫切需要高度专业化的治疗计划以及跨学科的专业评估。基于此，招商信诺联合美国克利夫兰医学中心推出的"直通克利夫兰"第二诊疗服务涵盖了120种重大疾病，该服务依托美国克利夫兰医学中心在心脏、泌尿外科、肺病、肾病等领域积累的深厚专科底蕴，可通过多学科会诊（MDT）的方式，为患者提供多位专家的综合诊断与治疗建议。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 卫宁健康与联通数智医疗达成产品服务商业化创新合作近日，卫宁健康与联通数智医疗科技有限公司在上海卫宁健康总部签署战略合作协议。双方将发挥各自在医疗卫生领域的优势，共同增强产品创新、服务创新、商业创新能力。此次战略合作双方强强联手，将从行业解决方案融合、客户项目合作营销、技术应用研究、品牌推广等方面明晰合作路径。通过成立联合解决方案工作组，打造“智慧医院”、“数字医共体”等医卫行业解决方案，并依托联通“云网数智安”等平台资源与卫宁健康区域卫生、基层医疗、智慧医院等WiNEX系列软件产品体系适配，搭建整合营销方案加速项目获取和落地。在技术创新层面，计划建立智慧医疗联合实验室，开展信创平台、人工智能大模型开发与应用、云计算等前沿技术研究。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.4 / 利洁时斥资3亿元在上海设立全球研发中心据报道，英国消费者健康和卫生产品制造商利洁时（RKT：XLON）将投资3亿元人民币（4170万美元）在上海漕河泾科技绿洲园区建立一个新的全球研发中心。该中心将占地8000平方米，预计将于2026年投入运营。届时将支持包括杜蕾斯、滴露、益节、亮碟等在内的所有利洁时品牌在中国的发展。利洁时首席执行官李开睿表示，上海是科技创新中心，也是利洁时在中国发展的重心。他希望，通过深化科研合作和能力，培养发展本地人才，将进一步增强利洁时的业务，为中国消费者带来更多突破性的中国首发新品。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻行业政策 No.1 / 医保局发布2024国谈工作规则和申报指南 2024年6月28日，国家医保局发布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及申报指南等文件，规则与2023年相比基本相同。在往年经验做法的基础上，今年对《工作方案》进行了小幅调整。主要包括以下三方面：一是按规则对药品获批和修改适应证的时间要求进行了顺延，2019年1月1日以后获批上市或修改适应证的药品可以提出申报。二是调出品种的范围，将近3年未向医保定点医药机构供应的常规目录药品，以及未按协议约定保障市场供应的谈判药品列为重点考虑的情形，强化供应保障管理。三是强化专家监督管理。为稳定企业预期，今年的续约规则和竞价规则与往年基本保持一致。按照数据，2016年谈判新增的药品理论上符合8年常规准入标准，然而替诺福韦二吡呋酯和吉非替尼已于2017年进入常规目录管理，埃克替尼曾于2017年进入常规准入，但2021年重新启动谈判并于2023年新增适应证，今年也不符合8年常规准入条件。明年预计有9款2017年新增西药（假设无仿制药获批，不新增适应证）会符合这一条件。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

孤儿药临床3期上市批准

2023-12-11

·药研发

【药研发1212】科笛非那雄胺喷雾剂Ⅲ期临床积极 | 普方PTK7靶向ADC药物报IND...

「本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条科笛非那雄胺喷雾剂Ⅲ期临床积极。科笛集团从Polichem公司引进的外用非那雄胺喷雾剂CU-40102在治疗中国男性雄激素性脱发的Ⅲ期临床达到主要和关键次要终点。与安慰剂相比，CU-40102治疗组24周时患者的顶部秃发目标区域内的总毛发计数及终毛计数的统计具有显著性改善，且药物耐受性良好。同日，科笛集团还公布外用4%米诺环素泡沫剂CU-10201治疗非结节性中重度寻常痤疮的Ⅲ期临床积极结果。国内药讯1.舒泰神C5a抗体拟纳入突破性品种。舒泰神1类生物药BDB-001注射液获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于治疗抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）。BDB-001是一款C5a靶向抗体，能特异性结合C5a，使C5a丧失结合受体的能力，从而阻断其诱导的生物学功能，抑制炎症级联反应，从而控制炎症进一步发展。2.迪哲JAK1抑制剂淋巴瘤I期临床积极。迪哲医药JAK1抑制剂戈利昔替尼在ASH年会上公布用于治疗复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的国际I期临床（JACKPOT8的B部分）积极结果。经独立影像评估委员会（IRC）评估，戈利昔替尼单药治疗达到44.3%的客观缓解率（ORR）；中位DoR长达20.7个月；中位PFS为5.6个月；药物安全可控。该项试验研究成果同时刊登在《柳叶刀·肿瘤学》。3.来凯AKT抑制剂乳腺癌早期临床积极。来凯医药AKT抑制剂afuresertib在SABCS2023年会上公布用于治疗标准治疗失败的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌患者的Ⅰb期研究积极结果。中位随访为11个月时，afuresertib联合氟维司群的总体缓解率（ORR）为30%，疾病控制率（DCR）为80%，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月；在中国队列中，确认的ORR为29.4%，DCR为82.4%，中位PFS为7.3个月。此外，药物整体安全性可控。4.康宁杰瑞HER2双抗ADC获批临床。康宁杰瑞皮下注射HER2双特异性抗体偶联药物JSKN033获得澳大利亚Bellberry临床研究伦理委员会批准开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验（JSKN033-101），拟评估JSKN033在HER2表达晚期或转移性实体瘤患者中安全性、耐受性、药代动力学（PK）和初步有效性，并确定最大耐受剂量（MTD），以及Ⅱ期推荐剂量（RP2D）。Ⅱ期剂量扩展阶段将评估JSKN033治疗HER2表达消化道肿瘤的潜力。5.普方PTK7靶向ADC药物报IND。普方生物1类生物制品注射用PRO1107的临床申请获CDE受理。PRO1107是一款靶向蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）的ADC药物，由PTK7抗体与ProfoundBio的新型亲水性MMAE连接物LD343偶联，DAR值为8。在临床前研究中，PRO1107已显示出广泛的抗肿瘤活性和良好的安全性。普方生物计划明年初在美国开展PRO1107的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。6.联拓拒绝Concentra公司收购提案。12月7日，联拓生物董事会一致拒绝Concentra以每股4.30美元加或有价值权利的主动收购报价，该公司认为“该提案低估了联拓的价值，不符合联拓生物和其股东的最佳利益”。Concentra的收购提案包括以每股4.30美元现金加上一项或有价值权利（CRV），获得联拓生物任何项目净收益的80%，并要求在交割时，联拓生物保证账上有不少于5.15亿美元现金及现金等价物。国际药讯1.PPARα/δ双重激动剂获优先审评资格。Ipsen与GENFIT公司开发的PPARα/δ激动剂Elafibranor的上市申请获FDA受理，用于二线治疗罕见胆汁淤积性肝病原发性胆汁性肝硬化（PBC）。FDA同时授予其优先审评资格，PDUFA日期为明年6月。在Ⅲ期ELATIVE试验中，与安慰剂相比，elafibranor（80mg）组第52周时达到生化应答的患者比例显著更高（51%vs4%，P<0.001）。该新药也正接受欧洲EMA和英国MHRA的监管审查。2.诺华CDK4/6抑制剂早期乳癌Ⅲ期临床积极。诺华CDK4/6抑制剂ribociclib联合内分泌治疗（ET）用于HR+/HER2-早期乳腺癌辅助治疗的III期NATALEE研究最新结果积极。与ET方案相比，ribociclib联合治疗降低患者的疾病复发风险25.1% (HR=0.749; 95%CI：0.628, 0.892; p=0.0006) ；药物安全性与之前报告一致。诺华已向欧洲药品管理局提交NATALEE研究数据，并计划在年底前完成向FDA的提交。3.O药联合治疗结直肠癌III期研究积极。百时美施贵宝PD-1抑制剂Opdivo（纳武利尤单抗）联合CTLA-4抑制剂Yervoy（依匹木单抗）一线治疗MSI-H/dMMR转移性结直肠癌（mCRC）的III期CheckMate -8HW研究达到主要终点。与化疗相比，Opdivo+Yervoy联合治疗显著改善患者的无进展生存期（PFS）；药物的安全性与之前报道一致，没有发现新的安全信号。目前，该项试验正在进行，以评估Opdivo+Yervoy组合对比单独Opdivo的PFS差异（另一个主要终点）。4.FGF21类似物启动NASH 的III期研究。Akero公司启动FGF21类似物Efruxifermin治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）/代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）的III期研究试验。在IIb期HARMONY试验中，与安慰剂相比，Efruxifermin（28mg或50mg）治疗组第24周时，分别有39%和41%的患者实现至少一个阶段的肝纤维化改善且NASH没有恶化（vs20%）。5.G1公司CDK4/6抑制剂乳腺癌II期最新数据积极。G1 Therapeutics公司在SABCS研讨会上公布其CDK4/6抑制剂Trilaciclib（曲拉西利）治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）的国际II期试验（G1T28-04）积极结果。中位随访为12.7个月时，Trilaciclib联合化疗与单纯化疗方案相比，患者中位总生存期（OS）显著延长（32.7个月vs12.8个月，P=0.001)。该项研究显示在细胞毒性药物化疗前接受曲拉西利治疗延长mTNBC患者的生存期。6.RNA编辑寡核苷酸疗法上Ⅰ期临床。Wave Life Sciences公司RNA编辑候选疗法WVE-006在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的Ⅰ期临床RestorAATion完成首例受试者给药。WVE-006是一款经PN化学修饰、GalNAc偶联、潜在“first-in-class”的RNA编辑寡核苷酸疗法，旨在修正突变的SERPINA1基因的转录物，恢复AAT正常功能，以治疗AATD相关的肝病与肺病。AATD是一种由突变型AAT蛋白积累导致的遗传疾病。医药热点1.预防呼吸道传染病公众佩戴口罩指引印发。12月9日，国家疾控局印发《预防呼吸道传染病公众佩戴口罩指引（2023年版）》，明确应佩戴口罩的五种情形或场景为：新冠病毒感染、流感、肺炎支原体感染等呼吸道传染病感染者前往室内公共场所或与他人近距离接触时；出现发热、咳嗽、流涕、咽痛等呼吸道传染病症状者前往室内公共场所或与他人近距离接触时；呼吸道传染病高发期间，外来人员进入养老机构、社会福利机构、托幼机构等脆弱人群集中场所时；呼吸道传染病高发期间，养老机构、社会福利机构、托幼机构、学校等重点机构的医护、餐饮、保洁、保安等公共服务人员工作期间。2.上海市公共卫生科普联盟成立。上海市公共卫生科普联盟近日成立。该联盟由上海市卫健委和上海市疾控局指导，以推动、协调全市公共卫生科学技术普及为主要任务，以提升市民健康素养和助力超大城市公共卫生治理为目标。联盟成员现有16个区疾控中心、高校、公共卫生学院、医疗卫生机构代表、学协会、媒体和其他公益组织等40家单位。3.河南省人民医院北院区开诊。12月10日，河南省人民医院北院区正式开诊。河南省人民医院北院区位于新乡市平原一体化示范区，医院规划面积约269亩，其中一期建设用地面积165亩，总建筑面积20多万平方米，主要包括门诊楼、医技楼、病房楼、急诊楼、中西医旗舰医院楼等以及相关配套设施，规划床位1300张。北院区按照服务和融入省委科技创新“三足鼎立”战略、立足中原农谷、打造豫北医疗高地的发展定位，纳入河南省人民医院统一管理。评审动态 1. CDE新药受理情况（12月11日) 2. FDA新药获批情况（北美12月08日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.97%涨幅前三跌幅前三京新药业+5.08% 大唐药业 -8.02%英诺特 +5.01% 三元基因 -7.37%天士力 +4.89% 上海谊众 -6.22%[甘李药业]GZR101中国II期临床试验完成首例受试者给药。【通化东宝]GLP-1/GIP双靶点受体激动剂(注射用 THDBH120)用于2型糖尿病(T2DM)的申报临床获得批准。[舒泰神](1)取得关于注射用STSP-0601在“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”适应症的II期临床研究总结报告。(2)全资子公司终止STSG-0002注射液临床试验。(3)STSA-1002注射液(急性呼吸窘迫综合征适应症)IbI期临床试验完成首例受试者给药。[科伦药业]子公司科伦博泰核心产品SKB264(MK-2870)新药申请获NMPA受理。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

临床3期抗体药物偶联物临床2期

100 项与凝血因子X激活剂(舒泰神生物) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病B	临床2期	中国	舒泰神（北京）生物制药股份有限公司	2024-03-18
血友病A	临床2期	中国	舒泰神（北京）生物制药股份有限公司	2023-01-09
出血	临床2期	中国	舒泰神（北京）生物制药股份有限公司	2021-10-12
出血性疾病	临床1期	中国	北京诺维康医药科技有限公司	2015-07-28

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04747964 \| NCT05027230 (ASH2022) 人工标引	临床1期	血友病	23	STSP-0601 (Part A)	餘選鹹積壓夢願鏇鑰範(獵願壓製醖顧蓋構構網) = 醖觸製蓋餘憲網顧齋願鹹襯簾夢獵構鏇繭構積 (繭醖糧願簾積鏇齋製願 ) 更多	积极	2022-11-15
				STSP-0601 (Part B)	餘選鹹積壓夢願鏇鑰範(獵願壓製醖顧蓋構構網) = 醖蓋膚廠夢顧膚餘壓繭鹹襯簾夢獵構鏇繭構積 (繭醖糧願簾積鏇齋製願 ) 更多