Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd.

过去十年，中国医药创新取得了举世瞩目的成就：研发投入持续高速增长、创新成果迎来爆发、资本市场蓬勃发展…… 然而繁荣之下，挑战并存。当前中国医药创新仍面临从“高速增长”向“高质量发展”升级的核心课题。依托于中康产业研究院权威编撰的《中国创新药蓝皮书（2025）》（全文近20万字）而推出的「新药观潮」系列专栏，将为您带来第④期数据洞察与产业拆解。本期看点如下：🔹当靶点布局从肿瘤“红海”延伸至神经、自免等广阔领域，中国创新药如何在“全面覆盖”中化解同质化难题？🔹与此同时，AI与生物技术如何重塑研发范式，为中国创新药的高质量发展注入核心“硬核”动力？ 中国创新药研发在靶点覆盖上日益全面，2015—2024年共涉及754个靶点，占全球在研靶点总数的40%以上。肿瘤治疗仍是核心领域，但代谢、自免、神经等赛道也涌现出重磅突破。与此同时，热门靶点同质化竞争严峻，倒逼企业走向差异化创新。而AI与前沿生物技术正以前所未有的速度重塑研发范式，成为驱动行业高质量发展的新引擎。 一、药物研发靶点全面覆盖，创新突破与同质化并存 在Top20热门靶点中，18个靶点的国产在研数量占全球超50%，其中CLDN18.2、GPRC5D占比超80%。CD19、BCMA、PD-1/PD-L1、HER2位列前五。PD-1/PD-L1已有17个药物获批，但研发高峰已过，竞争趋缓；HER2热度持续上升。靶点选择呈现“成熟靶点优化”与“新兴靶点突破”并行之势。 图1：2015-2024 年中国创新药的Top20靶点分布及上市药物数量 01、肿瘤治疗相关靶点 2024年获批的42个1类新药中，肿瘤治疗领域占21个（50%），主要靶点包括ROS1、PD-1/PD-L1、ALK、EGFR、KRAS、BCMA等。 图2：2024年度上市1类新药肿瘤治疗领域各靶点新药数量 ROS1：非小细胞肺癌驱动基因之一。2024年国产首个ROS1抑制剂安奈克替尼获批，他雷替尼紧随其后，后者颅内ORR高达87.5%，中位PFS达45.6个月，具备Best-in-Class潜力。第三代抑制剂JYP0322已进入III期，对G2032R耐药突变ORR达85.7%。研发趋势聚焦攻克耐药、增强中枢神经穿透力。 PD-1/PD-L1：全球市场规模达525亿美元，默沙东K药以295亿美元领跑。国内已有23款产品上市，国产信迪利单抗、替雷利珠单抗等占据七成以上患者份额。替雷利珠单抗2024年销售额6.21亿美元，海外占比45%。差异化方向包括：开发双抗（如康方依沃西单抗，全球首个PD-1/VEGF双抗）、组合抗体（齐鲁艾帕洛利托沃瑞利单抗，全球首个PD-1/CTLA-4组合抗体）等。 KRAS：曾被视为“不可成药”，现已有5款G12C抑制剂上市，其中国内3款（氟泽雷塞、格索雷塞、戈来雷塞）。泛KRAS抑制剂RMC-6236获FDA突破性疗法认定，有望覆盖G12D、G12V等突变。VS-7375针对G12D，在胰腺癌中ORR达52%、DCR达100%。趋势：联合疗法、破解耐药、个体化分型。 JAK1：戈利昔替尼（迪哲医药）2024年获批用于复发/难治外周T细胞淋巴瘤，填补十年空白。JAK1抑制剂正朝高选择性、联合免疫检查点抑制剂方向发展。 02、内分泌与代谢性疾病相关靶点 2024年获批新药中数量第二（7个），聚焦DPP-4、PCSK9、SGLT2。全球内分泌代谢药物市场2031年有望达2000亿美元。 DPP-4：海思科考格列汀为全球首款双周超长效DPP-4抑制剂，开启双周制剂时代。北京大学团队发现菌源DPP-4抑制剂Daurisoline-d4，实现从“靶向人体”到“靶向菌群”的范式转变。 GLP-1：司美格鲁肽2025年Q1登顶全球“药王”，替尔泊肽紧随其后。国产偏向性激动剂埃诺格鲁肽（先为达）减少70%-90% β-arrestin募集，疗效持续性强，且每周一次口服剂型在研。多靶点（GIP/GLP-1/GCG）、精细化信号调控、口服长效化、新适应症拓展（如MASH）成为趋势。 03、自身免疫疾病相关靶点 2024年获批3个自免新药：2个IL-17A（赛立奇单抗、夫那奇珠单抗）用于银屑病，1个IL-4Rα（司普奇拜单抗）用于特应性皮炎。国产IL-17A打破外资垄断，IL-4Rα全球仅度普利尤单抗和司普奇拜单抗获批，后者上市半年销售1.69亿元。多个国产IL-4Rα已进III期，未来竞争激烈。趋势：新适应症拓展、长效给药、多靶点联合。 04、神经系统疾病相关靶点 阿尔茨海默病（AD）是最大亮点。2024年仑卡奈单抗和多奈单抗（均靶向Aβ）在中国获批，首次证实清除Aβ可显著延缓认知衰退，打破AD药物“研发死亡谷”魔咒。此外，Tau蛋白靶向药物（如甲磺酸氢甲硫堇）已在英国提交上市申请。非药物治疗方面，脑机接口、穿戴式物理场设备等创新器械进展显著，为AD及帕金森、癫痫等疾病提供新选择。 二、AI与生物技术重塑研发范式为创新药发展注入“硬核”动力 01、AI在创新药研发中的应用 AI正重构药物研发全链条。传统模式需10-15年、耗资26亿美元；AI驱动可将周期缩短至1.5-3年，成本降至0.002-6亿美元，早期发现阶段缩短70%-90%，临床试验成功率提高近一倍。 图3：基于人工智能的药物研发流程 AI赋能药物发现： AI能大幅提高药物发现的效率，AlphaFold 3将研发周期缩短40%-60%；英矽智能Pharma.AI平台18个月内完成特发性肺纤维化药物Rentosertib的靶点发现与分子设计，成本仅为传统1/10。 另一方面，AI通过机器学习模型建立智能化研发平台，可以预测化合物的性质，对其进行优化，提高药物的有效性和安全性。 AI赋能临床试验： AI能大幅提高临床试验效率。通过患者分层、合成对照组等设计，可减少对照患者招募。例如MDNA55治疗胶质母细胞瘤的III期试验首次采用混合外部对照组，大幅降低成本。 02、生物技术突破驱动创新药发展 基因编辑与细胞治疗： 基因编辑与细胞治疗技术获得突破，商业化应用迈入进行时。CRISPR疗法Casgevy在欧美获批，实现“一次治疗、终身治愈”。国内科济药业Claudin18.2 CAR-T在胃癌中ORR达57.1%，实现实体瘤突破；锐正基因ART001是国内首个非病毒载体体内基因编辑药物，脱靶风险近乎为零；源品生物人羊膜干细胞药物获批IND，填补国内空白。 异种移植与器官工程： 该技术得到突破，正迈向临床应用。美国基因编辑猪肾、猪心移植取得进展；国内云南农大开发10基因修饰猪供体；华中科大猪肾-猕猴存活184天；空军军医大学完成全球首例基因编辑猪肝原位移植；清华长庚实现猪肝肾联合移植。异种移植正向临床应用迈进。 mRNA技术： 从疫苗拓展至治疗。艾美疫苗利用大模型优化mRNA疫苗序列；中科大王育才团队开发mRNA“反向疫苗”，通过诱导免疫耐受治疗类风湿性关节炎等自身免疫病。 总结 中国创新药靶点布局已形成“肿瘤主导、多领域并进”的格局，但热门靶点同质化竞争严重，倒逼企业向差异化（BIC、FIC）和新兴靶点（CLDN18.2、GPRC5D等）突破。与此同时，AI与基因编辑、细胞治疗、异种移植、mRNA等颠覆性技术正从底层重塑研发范式，大幅提升效率与成功率。未来，能否在源头创新和技术平台上持续领跑，将决定中国创新药能否真正实现从“跟随”到“引领”的质变。 🔹「新药观潮」下期预告： 肿瘤作为全球主要死亡原因之一，始终是创新药研发的核心战场。未来，联合疗法、耐药机制突破、早筛早诊等，将成为下一站竞逐的关键。敬请期待下期解读。 中康开思是中康科技（http://02361.HK）旗下聚焦医药大健康行业的市场数据查询系统。我们基于数据科学，构建覆盖全品类、多渠道的健康产业信息情报体系，为企业提供从产品到销售的多维度、多场景数据洞察，助力企业快速把握市场变化，连接数据与决策。通过打造【市场数据】与【基础数据】两大权威数据库，全面覆盖全品类、多渠道的海量市场销售数据，以及药品研发&企业概况等关键基础数据。提供20+筛选标签（品类/属性/处方性质/省份区域/时间等等）。 想要了解更多行业情报信息或申请系统免费试用，欢迎关注中康开思CHIS（公众号：中康开思CHIS）进行咨询。

2026年5月23日医麦客新闻eMedClubNews2023年12月，全球首款CRISPR/Cas9基因编辑药物Casgevy获FDA批准上市，正式开启体外基因编辑疗法商业化时代。今年4月，IntelliaTherapeutics的体内CRISPR疗法lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿的Ⅲ期HAELO试验达到主要及所有关键次要终点，成为全球首个报告Ⅲ期阳性数据的体内基因编辑候选药物，且有望于2027年上市。在国际领先势头下，国内基因编辑赛道（不含CAR-T等免疫细胞疗法）正加速追赶——体内与体外路线齐推进，从底层编辑工具自主创新到递送系统多元突破，治疗领域也从遗传性罕见病向常见慢性病等拓展，且已有企业完成确证性临床。下文统计了管线获进展的代表性基因编辑企业（排名不分先后，数据截至5月18日）：尧唐生物尧唐生物专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物。截至今年5月，已有6条管线进入临床阶段，适应症涉及遗传性疾病、代谢性疾病及自身免疫性疾病。YOLT-203采用自研CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，经LNP递送至肝细胞，靶向HAO1基因。2025年11月，获FDA批准启动全球首个原发性高草酸尿症1型（PH1）体内基因编辑疗法确证性临床试验。2025年1月发布的IIT研究（7例）显示，最长随访16周内，尿草酸最大降幅近70%，疗效持久稳定，无SAE、治疗中断或退出。YOLT-202基于其自研新一代腺嘌呤碱基编辑器YolBE，可在SERPINA1PiZ位点实现高效、精准的基因修复，针对95%以上严重患者为PiZZ基因型的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。2026年3月，获FDA批准开展Ⅱ/Ⅲ期临床研究。初步IIT研究显示，在部分高剂量受试者中，AAT水平可达到正常范围。YOLT-201经LNP递送CRISPR-Cas9mRNA，靶向编辑TTR基因，已完成Ⅰ/Ⅱa期临床所有患者给药。2025年3月公布的IIT研究显示，高剂量组单次给药后转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）血清TTR下调约90%，低剂量组二次给药后TTR接近完全清除。YOLT-101经LNP包裹腺嘌呤碱基编辑器hpABE5mRNA及靶向PCSK9的gRNA针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。发表于NatureMedicine的早期临床显示：在最高剂量组（0.6mg/kg，n=3）中，YOLT-101于第24周实现PCSK9平均下降74.4%，LDL-C平均下降52.3%，且在第4周即观察到48.9%的LDL-C降幅。锐正基因锐正基因专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，并构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。ART001针对ATTR，于2023年8月成为中国第一个进入IIT的以LNP为载体的体内基因编辑候选产品，于2024年8月成为中国第一个获得美国FDA临床试验许可的同类产品，已进入Ⅱ期临床。ART002经LNP递送靶向人PCSK9的sgRNA和Cas9mRNA，可特异性敲除肝细胞中PCSK9基因，用于治疗HeFH。于2025年4月成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品，截至当时相关受试者人体数据最长已观察到48周。正序生物正序生物依托以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统，开发覆盖遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等体内和体外管线。首条管线CS-101是基于tBE平台开发的体外碱基编辑候选药物，治疗β-地中海贫血的IIT结果已发表于Nature：5例患者治疗后造血功能快速重建，总血红蛋白及HbF水平持续高表达，均迅速摆脱输血依赖。CS-121是基于tBE平台开发的首款体内基因编辑候选药物，通过LNP静脉注射将tBE递送至肝脏，精准编辑APOC3基因，用于治疗家族性高乳糜微粒血症。IIT研究中已有效治疗多例持续性乳糜微粒血症/高甘油三酯血症患者。引正基因引正基因核心研发领域包括新型Cas核酸酶基因组编辑器开发，以及利用LNP和工程化蛋白递送载体（PDV）实现安全高效的体内递送。GEB-101是其自研体内基因组编辑研究性药物，已于2026年1月获FDA批准，开展针对TGFBI相关角膜营养不良的Ⅰ/Ⅱ期临床试验（CLARITY）。该候选药物采用公司自主知识产权的PDV实现RNP的高效体内递送。RNP形式的递送确保了基因组编辑工具在体内的瞬时表达，可显著降低脱靶风险。本导基因本导基因的核心竞争力在于两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体BD-VLP平台与下一代慢病毒载体BD-Lenti平台。据公司融资新闻稿，基于BD-VLP平台开发的BD111是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑候选药物，已进入治疗疱疹病毒型角膜炎的Ⅱ期临床；基于BD-Lenti平台开发的BD211（基因修饰自体造血干细胞疗法，用于β-地中海贫血）正加速转化；针对青光眼的BD312与针对生殖器疱疹的BD115均已启动IND申报。益杰立科益杰立科致力于通过表观遗传调控治疗多种疾病，候选产品覆盖代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科、肿瘤和和罕见病等。其创新表观遗传调控疗法EPI-003已获中美IND批件，拟用于治疗慢性乙型肝炎。EPI-003通过静脉注射，利用LNP递送系统将编码表观遗传调节蛋白的mRNA及靶向HBV基因的引导RNA精准递送至肝脏，直接对cccDNA及整合DNA进行持久性表观遗传修饰，从转录源头抑制所有病毒产物生成。邦耀生物邦耀生物已搭建六大具有自主知识产权的技术平台：基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台及体内基因编辑CAR-T平台。其中，BRL-101是全球首个利用基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的基因治疗候选产品，正处于关键性注册临床Ⅱ期阶段。该疗法依托具有自主知识产权的造血干细胞平台（ModiHSC）开发，采用非病毒载体的基因编辑技术递送，从根本上消除了病毒整合带来的潜在致瘤风险。此外，基于ModiHSC平台开发的BRL-102针对镰刀型细胞贫血病，同样采用电转方式递送。瑞风生物瑞风生物拥有体内和体外两大基因编辑创新药物平台，布局遗传病、复杂疾病等领域。先导管线RM-001（HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液）是一款β-地贫体外基因编辑候选药物，靶向HBG基因。截至2025年11月，已完成确证性临床试验并处于随访阶段；体内基因编辑管线RM-101注射液已在国内获批临床，拟用于治疗USH2A基因外显子13突变所致的Usher综合征2型相关RP或非综合征型RP。唯源立康唯源立康专注于利用基因治疗技术开发生物新药，覆盖恶性肿瘤、皮肤遗传疾病及其他难治性慢性疾病。其创新型基因治疗制品WG1025已于2026年1月完成治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究。WG1025活性成分是携带人COL7A1基因的复制缺陷型HSV-1载体。新芽基因新芽基因是国内首家利用碱基编辑技术开发基因治疗药物的研发公司，聚焦于尚无有效治疗手段的神经肌肉类疾病如DMD等。公司核心管线GEN6050X是全球首个针对DMD静脉注射的体内碱基编辑基因治疗候选药物，采用全球独家权利的TAM胞嘧啶碱基编辑器，并通过AAV系统递送，精准靶向外显子50跳跃。GEN6050X已于2025年3月获FDA临床试验许可，并已通过在中国开展的IIT进入人体研究阶段。中因科技中因科技专注于遗传性眼病的基因诊断与治疗，布局基因替代与基因编辑疗法。2025年7月，其首个体内基因编辑治疗候选药物ZVS203e注射液正式进入Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段，针对RHO基因突变导致的视网膜色素变性。该疗法采用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑以期达到一次给药终身治愈的效果。辉大基因辉大基因专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法，构建覆盖眼科、中枢神经等领域的管线矩阵，核心基因编辑管线含RNA编辑疗法与DNA编辑疗法，DNA编辑疗法包括治疗色素性视网膜炎的CRISPR/Cas12DNA编辑疗法HG301、针对DMD的CRISPR/Cas12DNA编辑疗法HG302等。此外，公司针对RPE65基因突变相关性视网膜病的HG004眼用注射液已获中美双批。时夕生物时夕生物专注于AI设计靶向RNA的序列，开发针对危害人类健康尚无有效常规治疗手段的创新小核酸药物。首发管线RC001是一款针对Dravet综合征开发的RNA编辑小核酸候选药物，旨在通过靶向SCN1A前体mRNA并招募内源性ADAR实现RNA水平调控。禾沐基因禾沐基因拥有慢病毒基因导入和CRISPR/Cas基因编辑两大基因改造技术平台，重点开发的首个产品HGI-001注射液（hemo-cel）已获CDE临床默示许可，拟用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。HGI-001是一款基于自体造血干细胞的基因治疗候选产品，通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自体造血干细胞，从根本上恢复其产生正常血红蛋白的能力。责任编辑丨菊校对丨菊参考资料：1.各企业官方资料精彩活动推荐15月27日19:00-20:00高性能慢病毒载体制造平台赋能体内CAR-T推荐26月17日19:00-20:00生物工艺开发视角下的细胞计数结果评价方法声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看”给我充点儿电吧~

创新药的挑战与引擎 靶点内卷与技术破局 过去十年，中国医药创新取得了举世瞩目的成就：研发投入持续高速增长、创新成果迎来爆发、资本市场蓬勃发展…… 然而繁荣之下，挑战并存。当前中国医药创新仍面临从“高速增长”向“高质量发展”升级的核心课题。 依托于中康产业研究院权威编撰的《中国创新药蓝皮书（2025）》（全文近20万字）而推出的「新药观潮」系列专栏，将为您带来第④期数据洞察与产业拆解。本期看点如下： 🔹当靶点布局从肿瘤“红海”延伸至神经、自免等广阔领域，中国创新药如何在“全面覆盖”中化解同质化难题？ 🔹与此同时，AI与生物技术如何重塑研发范式，为中国创新药的高质量发展注入核心“硬核”动力？ 开思CHIS 扫码添加企微客服 免费领取蓝皮书 中国创新药研发在靶点覆盖上日益全面，2015—2024年共涉及754个靶点，占全球在研靶点总数的40%以上。肿瘤治疗仍是核心领域，但代谢、自免、神经等赛道也涌现出重磅突破。与此同时，热门靶点同质化竞争严峻，倒逼企业走向差异化创新。而AI与前沿生物技术正以前所未有的速度重塑研发范式，成为驱动行业高质量发展的新引擎。 01 药物研发靶点全面覆盖 创新突破与同质化并存 在Top20热门靶点中，18个靶点的国产在研数量占全球超50%，其中CLDN18.2、GPRC5D占比超80%。CD19、BCMA、PD-1/PD-L1、HER2位列前五。PD-1/PD-L1已有17个药物获批，但研发高峰已过，竞争趋缓；HER2热度持续上升。靶点选择呈现“成熟靶点优化”与“新兴靶点突破”并行之势。 图1：2015-2024 年中国创新药的Top20 靶点分布及上市药物数量 肿瘤治疗相关靶点 2024年获批的42个1类新药中，肿瘤治疗领域占21个（50%），主要靶点包括ROS1、PD-1/PD-L1、ALK、EGFR、KRAS、BCMA等。 图2：2024年度上市1类新药 肿瘤治疗领域各靶点新药数量 ROS1：非小细胞肺癌驱动基因之一。2024年国产首个ROS1抑制剂安奈克替尼获批，他雷替尼紧随其后，后者颅内ORR高达87.5%，中位PFS达45.6个月，具备Best-in-Class潜力。第三代抑制剂JYP0322已进入III期，对G2032R耐药突变ORR达85.7%。研发趋势聚焦攻克耐药、增强中枢神经穿透力。 PD-1/PD-L1：全球市场规模达525亿美元，默沙东K药以295亿美元领跑。国内已有23款产品上市，国产信迪利单抗、替雷利珠单抗等占据七成以上患者份额。替雷利珠单抗2024年销售额6.21亿美元，海外占比45%。差异化方向包括：开发双抗（如康方依沃西单抗，全球首个PD-1/VEGF双抗）、组合抗体（齐鲁艾帕洛利托沃瑞利单抗，全球首个PD-1/CTLA-4组合抗体）等。 KRAS：曾被视为“不可成药”，现已有5款G12C抑制剂上市，其中国内3款（氟泽雷塞、格索雷塞、戈来雷塞）。泛KRAS抑制剂RMC-6236获FDA突破性疗法认定，有望覆盖G12D、G12V等突变。VS-7375针对G12D，在胰腺癌中ORR达52%、DCR达100%。趋势：联合疗法、破解耐药、个体化分型。 JAK1：戈利昔替尼（迪哲医药）2024年获批用于复发/难治外周T细胞淋巴瘤，填补十年空白。JAK1抑制剂正朝高选择性、联合免疫检查点抑制剂方向发展。 内分泌与代谢性疾病相关靶点 2024年获批新药中数量第二（7个），聚焦DPP-4、PCSK9、SGLT2。全球内分泌代谢药物市场2031年有望达2000亿美元。 DPP-4：海思科考格列汀为全球首款双周超长效DPP-4抑制剂，开启双周制剂时代。北京大学团队发现菌源DPP-4抑制剂Daurisoline-d4，实现从“靶向人体”到“靶向菌群”的范式转变。 GLP-1：司美格鲁肽2025年Q1登顶全球“药王”，替尔泊肽紧随其后。国产偏向性激动剂埃诺格鲁肽（先为达）减少70%-90% β-arrestin募集，疗效持续性强，且每周一次口服剂型在研。多靶点（GIP/GLP-1/GCG）、精细化信号调控、口服长效化、新适应症拓展（如MASH）成为趋势。 自身免疫疾病相关靶点 2024年获批3个自免新药：2个IL-17A（赛立奇单抗、夫那奇珠单抗）用于银屑病，1个IL-4Rα（司普奇拜单抗）用于特应性皮炎。国产IL-17A打破外资垄断，IL-4Rα全球仅度普利尤单抗和司普奇拜单抗获批，后者上市半年销售1.69亿元。多个国产IL-4Rα已进III期，未来竞争激烈。趋势：新适应症拓展、长效给药、多靶点联合。 神经系统疾病相关靶点 阿尔茨海默病（AD）是最大亮点。2024年仑卡奈单抗和多奈单抗（均靶向Aβ）在中国获批，首次证实清除Aβ可显著延缓认知衰退，打破AD药物“研发死亡谷”魔咒。此外，Tau蛋白靶向药物（如甲磺酸氢甲硫堇）已在英国提交上市申请。非药物治疗方面，脑机接口、穿戴式物理场设备等创新器械进展显著，为AD及帕金森、癫痫等疾病提供新选择。 02 AI与生物技术重塑研发范式 为创新药发展注入“硬核”动力 AI在创新药研发中的应用 AI正重构药物研发全链条。传统模式需10-15年、耗资26亿美元；AI驱动可将周期缩短至1.5-3年，成本降至0.002-6亿美元，早期发现阶段缩短70%-90%，临床试验成功率提高近一倍。 图3：基于人工智能的药物研发流程 AI赋能药物发现： AI能大幅提高药物发现的效率，AlphaFold 3将研发周期缩短40%-60%；英矽智能Pharma.AI平台18个月内完成特发性肺纤维化药物Rentosertib的靶点发现与分子设计，成本仅为传统1/10。 另一方面，AI通过机器学习模型建立智能化研发平台，可以预测化合物的性质，对其进行优化，提高药物的有效性和安全性。 AI赋能临床试验： AI能大幅提高临床试验效率。通过患者分层、合成对照组等设计，可减少对照患者招募。例如MDNA55治疗胶质母细胞瘤的III期试验首次采用混合外部对照组，大幅降低成本。 生物技术突破驱动创新药发展 基因编辑与细胞治疗： 基因编辑与细胞治疗技术获得突破，商业化应用迈入进行时。CRISPR疗法Casgevy在欧美获批，实现“一次治疗、终身治愈”。国内科济药业Claudin18.2 CAR-T在胃癌中ORR达57.1%，实现实体瘤突破；锐正基因ART001是国内首个非病毒载体体内基因编辑药物，脱靶风险近乎为零；源品生物人羊膜干细胞药物获批IND，填补国内空白。 异种移植与器官工程： 该技术得到突破，正迈向临床应用。美国基因编辑猪肾、猪心移植取得进展；国内云南农大开发10基因修饰猪供体；华中科大猪肾-猕猴存活184天；空军军医大学完成全球首例基因编辑猪肝原位移植；清华长庚实现猪肝肾联合移植。异种移植正向临床应用迈进。 mRNA技术： 从疫苗拓展至治疗。艾美疫苗利用大模型优化mRNA疫苗序列；中科大王育才团队开发mRNA“反向疫苗”，通过诱导免疫耐受治疗类风湿性关节炎等自身免疫病。 🔹 总结 中国创新药靶点布局已形成“肿瘤主导、多领域并进”的格局，但热门靶点同质化竞争严重，倒逼企业向差异化（BIC、FIC）和新兴靶点（CLDN18.2、GPRC5D等）突破。与此同时，AI与基因编辑、细胞治疗、异种移植、mRNA等颠覆性技术正从底层重塑研发范式，大幅提升效率与成功率。未来，能否在源头创新和技术平台上持续领跑，将决定中国创新药能否真正实现从“跟随”到“引领”的质变。 🔹「新药观潮」下期预告： 肿瘤作为全球主要死亡原因之一，始终是创新药研发的核心战场。未来，联合疗法、耐药机制突破、早筛早诊等，将成为下一站竞逐的关键。敬请期待下期解读。 🔹 领取285页完整版《蓝皮书》： 开思CHIS 扫码添加企微客服 免费领取蓝皮书 中康开思系统拥有覆盖全品类、全渠道的海量市场销售数据，零售市场、等级医院、基层医疗、B2C、O2O等渠道数据库助力企业快速把握市场变化，连接数据与决策。致力于为企业提供全景、精准、及时的市场情报数据，助力在存量市场中洞察先机，于结构分化里锁定增长。 即刻扫码-申请开思系统免费试用 关于开思 / About CHIS 中康开思是中康科技（02361.HK）旗下聚焦医药大健康行业的市场情报数据查询系统。我们基于数据科学，构建覆盖全品类、多渠道的健康产业信息情报体系，为企业提供从产品到销售的多维度、多场景数据洞察，助力企业快速把握市场变化，连接数据与决策。 资源中心 / Resource Center 官网网站 / Contact Us 中康网址：sinohealth.cn 开思网址：agent.sinohealth.com