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100 项与 Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd. 相关的临床结果
0 项与 Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd. 相关的专利(医药)
大会名称:2024第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛
大会主题:博翱细胞基因星辰大海·摘取生物医药闪耀新星
主办单位:中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley
协办单位:上海理工—交大医学院 苏州医工交叉创新研究院
大会时间:2024年7月5-6日(周五-周六)
大会地点:中国 · 上海建工浦江皇冠假日酒店
Gene & Cell Therapy Innovation Forum-Accelerating the transition into the clinic and beyond
福利来袭
转发此推文至朋友圈的参会者,集满“28”个赞,即可获得大会两天午餐餐券(商务盒餐),名额50 个,先赞先得!
餐券兑换:转发成功后,请及时联系组委会 Hazel 15316572136(微信同号),出示截图进行登记,数量有限,先到先得。
【备注:CGCT2024,出示截图兑奖】
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大会亮点
Highlights
CGCT2024
嘉宾阵容
8位| 临床IP阵容
华山医院,武汉同济医院,复旦大学附属儿科医院,苏大一附院,上海同济医院,同济大学附属东方医院,江苏省人民医院,阜外医院 临床代表加入
6位 | 国内科研一线
西湖大学,北京大学,武汉大学,昆明医科大学,上海干细胞临床转化研究院,中国病生理学会系统生物医学青年专委会 科研代表加入
38位 | CGT企业嘉宾
合源生物,邦耀生物,卡提医学,昂科免疫,三启生物,辉大基因,嘉因生物,艾洛特,锐正基因,益杰立科,上海细胞治疗集团,纽福斯,湖景生物,博腾生物,恺悌德山生物,希波生物,海迈医疗,贝来生物,云测医学,意胜生物,益世康宁,慧疗生物 等企业代表加入
CGCT2024
论坛亮点
论坛一 免疫细胞治疗分论坛
持续聚焦临床进展,邀请:近10位临床出身的专家与同仁一道,探讨CGT行业的临床实践与临床效果;继续探索新型细胞疗法的不断创新,聚焦新型企业的新技术,助力CGT行业更加专精
论坛二 干细胞及再生医学分论坛
增加基于细胞改造的衍生生物制品(包括干细胞及再生医学产品)的探索与实际应用案例,助力细胞改造底层技术的发展
论坛三 基因治疗分论坛
聚焦基因编辑技术本身与递送介质,铸就更多强化CGCT青藜论坛的平台作用,做好资源对接
▌2024CGCT 目前参会企业
*800+企业报名,以下是部分参会信息
参会企业/机构
齐鲁制药有限公司鲸奇生物楚天思维康和元生物上海药明康德新药开发有限公司中国科学院苏州纳米技术与纳米仿生研究所同济大学医学院正大天晴北大医疗金赛药业雷奥科学canan中国生物制药CEC CAPITAL药明巨诺科宁公司近岸蛋白中科院武汉病毒所生物岛实验室南京医科大学中国科学院生物化学与细胞生物学研究所上海交通大学利物浦大学复旦大学苏州大学广西防城港市第一人民医院Cytivaeppendorf分子细胞科学卓越创新中心上海细胞治疗集团Beigene嘉士腾医药同济大学上海中科润达医学检验实验室有限公司复星重庆博腾制药科技股份有限公司赛默飞扬子江天臣集团普众发现郑州大学宏沣投资纽福斯(苏州)生物科技有限公司苏州猎鸿复旦大学附属浦东医院香港中华工商总会海军军医大学常州大学杭州养生堂生物博源润生国药集团雅心生物益杰立科(上海)生物科技有限公司山东赛尔美医疗美容有限公司新开源集团雷奥顶峰上海科技有限公司惟力维斯(上海)医学科技有限公司北京市嘉源律师事务所上海分所华福证券济元基因苏州必拓康为医药科技有限公司上海瀚枢生物医药有限公司山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司艾可泰科上海瑞宏迪医药有限公司华中科技大学恒润达生香港中文大学深圳福建医科大学附属协和医院金斯瑞蓬勃生物青岛华赛伯曼医学细胞生物有限公司北京高博医院Hangzhou PRIME Life Science and Technology Co., Ltd北京臻知医学科技有限责任公司三江资本瑞诺元(苏州)生物科技有限公司润原生物科技(苏州)有限公司Intellipro Group妙顺生物科技有限公司星汉德医药公司上海有限公司上海药明生基医药科技有限公司合源生物迪赢LonzaBennubioSDMAGC BiologicsSTEM辽宁惠泽康健Simon Kucher智覓医药湘财证券上海奇康再生医学技术有限公司诺唯赞生物博威生物上海炳达健康管理有限公司上海联和投资有限公司嘉兴学院昂科免疫北京市金杜律师事务所上海分所上海交通大学医学院松江研究院Karolinska Institutet德知会泉 capital上海臻诺生物科技有限公司三明学院北京易博维康医疗科技有限公司星尘生物科技(上海)有限公司皓元医药MengBio上海腾飞上海科锐克医药科技有限公司苏州恩斯康生物科技有限公司交大药学院上海径达生物百因诺上海贝斯昂科吉满同芯资本艾凯利元生物医药昆山金源博时生物科技公司森朗生物苏州飞扬科技苏州纳米所上海斯诺波投资管理有限公司上海奥威生物汇像(上海)智能科技有限公司曦尔瑞盛涵生物芳拓生物上海甲贝医药上海甲贝医药科技有限公司上海识君科技有限公司阅微基因中美赛尔生物科技海宁思珀生物科技有限公司广州天成健康生物科技有限公司上海爱萨尔生物科技有限公司红马资本苏州方德门达新药开发有限公司中源合创股权投资基金管理有限公司信念医药上海勉亦生物科技有限公司
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日程框架
Schedule
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最新议程
Agenda
*最终议程请以大会现场为准
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嘉宾合集
Speakers
*上下滑动,查看更多内容
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参会注册
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【见证青藜2023】金鸡湖畔再次奏响真知、启迪、协力的CGT乐章!
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小核酸这座金矿并非“任人开采”,想要站稳脚跟,成为真正领先全球的赛道,仍有尚多“大山”需要翻越。
小核酸药物正在成为MNC在中国挖掘的新“金矿”。
今年以来,小核酸领域内频现大额交易出海。先是瑞博生物与勃林格殷格翰达成20亿美元合作,共同开发NASH/MASH小核酸疗法;接着诺华斥资42亿美元引进舶望制药多款心血管siRNA药物。
与此前的ADC出海潮相比,近来小核酸药物的总成交金额明显更高,而且被MNC“看中”的药企也更加年轻。经过一系列连续License-out交易,中国创新药企已经站上全球药物研发的潮头。
小核酸药物并非新生事物,早在疫情之前它就是MNC布局的核心方向。虽然,与全球相比,我国小核酸药物的开发仍处于发展初期,如今随着两起重磅并购交易的落地,本土小核酸药物正冲向到创新药核心战场,而中国药企也不再只是全球药物研发的“配角”与追随者。
在本土医药行业的不断演进中,小核酸药物以其独特的作用机制和治疗潜力,逐渐显露头角并有希望成为引领新兴疗法的潜力股。6月13日,由思拓凡Cytiva主办、E药经理人承办的非“凡”小核酸创新论坛,让行业内外的目光再度聚焦于这一领域。
在论坛上,参会嘉宾指出,在国内,核酸制药产业用“中国速度”迅速达成了上下游原辅料、研发/生产工艺、化学修饰、递送技术等领域的积累,核酸药物未来的潜力与市场空间巨大。2023年开始,国内小核酸药物发展进入快车道,目前已有30余款小核酸药物研发进入临床研究阶段。但与此同时,整个行业必须解决的递送、转化及产品的商业化、出海等难题仍然存在。
于论坛举办期间,“非凡小核酸创新领袖联盟”正式成立,“小核酸市场存在诸多行业挑战,例如小核酸药物的化学修饰、递送技术、工艺开发、商业化生产等环节仍需进一步改进和完善;作为一种新兴的治疗方法,其安全性和有效性需要得到充分的验证,这也增加了其上市的难度;另外对企业非常重要的一点是,小核酸药物生产成本高昂,可能影响其在广泛患者群体中的可及性,需要探索降低成本的策略。”谈及推动“非凡小核酸创新领袖联盟”成立的初衷,思拓凡大中华区高级市场总监陆弢表示。
Cytiva作为小核酸生产领域的先行者,在拥有四十年核酸合成经验的基础上,看到了中国小核酸行业的机遇和挑战并存,“‘非凡小核酸创新领袖联盟’成立的初衷旨在搭建一个专业可持续的洞察和经验交流互鉴平台,促进小核酸创新技术进度,推动Biotech与资本、大药厂BD的对接交流,为创新者提供融资机会,构建与政府交流平台,为政策制订建言,推动政策落实,从而促进整个小核酸创新生态更好的发展。”
“第三次浪潮”的二次进化
小核酸药物的发展,足可以用“十年饮冰,难凉热血”形容。
19世纪以来,全球的生物制药工业经历了小分子药物和蛋白类药物两大浪潮,但二者的研发受到靶点可成药性的限制,开发难度不断增加。小核酸药物的发现为业界带来了曙光,由于其作用于基因转录和翻译过程,因此小核酸药物可从根源上调控致病基因的表达,解决某些疾病的蛋白靶点难以成药的问题。这也是为何小核酸药物成为被公认的“第三次制药浪潮”。
虽然小核酸药物真正上市的时间较晚,但是从科研的阶段来看,小核酸药物是比当下火热的PD1抗体更早发现的划时代、诺贝尔奖级别的治疗手段。
行业曾经历两次泡沫破灭的低谷,在不断推进临床试验的同时,也曾曝出严重的安全性事件,彼时RNAi效应遭到了有效性和安全性双重质疑。不仅如此,2003年Fomivirsen因销售额过低退市,随后ASO药物III期临床接连失败后,多家大药企放弃并出售小核酸开发的平台。
临床的失败和市场的遇冷让小核酸药物的天然缺陷浮出水面:核苷酸分子链条稳定性差,半衰期较短,容易发生降解;同时靶标性差,可能会出现脱靶问题。而困境之中也蕴含着生机,小核酸药物发展历程中划时代的两大技术——化学修饰和递送技术的出现,让行业重回正轨,进入快速发展的新篇章。
有了化学修饰和递送系统两大武器后,小核酸药物发展迅速,目前全球已获批上市的小核酸药物共有16款,包括5款siRNA药物、9款ASO和2款核酸适配体。
尽管国内外核酸药物产业如火如荼,呈爆发之势,核酸药物产业仍存在亟待解决的技术壁垒,其细胞摄取效率低、内吞体逃逸难等缺陷都限制了核酸药物作为一种新的治疗模式的有效性。
“我们目前在CMC遇到的些挑战,包括杂质率的把控、工艺放大等,这就需要企业把每一步的原材料利用程度变得更高。”锐正基因共同创始人陶佳林表示,小核酸药物所需的寡核苷酸原料的生产采用固相合成技术,对工艺开发、放大和质量控制具有很高的壁垒。前期投资包括寡核苷酸原料固相合成设备和清洁环境,必须符合GMP要求。随着市场需求的不断增加,及时供货也成为产品开发和商业化的重要挑战。
另外,作为新兴赛道,“摸着石头过河”的本土药企们也面临着经验上的缺乏。“小核酸作为全球的新赛道,我们在与整个产业沟通的过程中,发现不仅在中国,全球的从业者们同样存在很多痛点。比如说经验的缺乏,作为全新的赛道,在放大、生产质量控制以及将来的成药性上,都面临很多技术以及商业化方面的经验挑战;其次,作为新兴赛道,通常会有非常明显的人才的匮乏。这种匮乏不仅体现在研发、技术层面,也体现在商业化等层面。”Cytiva基因药物大中华区总经理袁铭表示。
打破桎梏,成就世界“头部战场”
从医药产业逻辑出发,穿透蛋白质表象的小核酸药物无疑是一次技术飞跃,如果这项技术成熟,那么极有可能突破现阶段的人类医疗极限。小核酸药物大概率会是下一座待开采的金矿,或将诞生药王级重磅产品。
相较于传统药物,小核酸药物具有靶点筛选快、研发成功率高、治疗领域广、药效长、耐药率低等优点,如今在遗传性疾病和罕见病领域已经表现出显著应用效果。
与全球相比,我国的小核酸药物开发处于发展初期,中国企业从2007年开始入局,主要处于临床和临床前研究阶段。据Insight数据库统计,我国目前开展的小核酸药物研发项目共35项,ASO药物20项,siRNA项目15项。
但随着越来越多企业的入局,诸多优势逐渐显现,小核酸药物潜力将有望被全面激发,行业迎来快速发展期,推动更多高质量企业走出海外。目前,越来越多的本土小核酸药物研发企业通过与国际生物制药巨头合作加速“出海”进度。
“今年发生在中国药企两笔重大的BD表明,一方面说明小核酸产业已经开始进入了相对成熟的时期,另一方面表明中国Biotech所做的工作越来越多的得到了全球MNC的认可。比如上边谈到的CMC挑战,瑞博生物实际上在小核酸药物CMC开发上已经有了多年的沉淀,最近两年连续4个品种通过欧盟QP认证,支持在欧盟2期临床研究,为小核酸药物出海奠定了坚实基础。”在瑞博生物高级副总经理、CSO高山看来,当下本土的小核酸领域已经处在爆发前夕。
对于前景极大的小核酸药物市场,一批致力于小核酸药物开发的生物技术公司如圣诺医药拥和瑞博生物在该领域有了超过15年的深耕,圣诺有自研递送系统——多肽纳米颗粒,同时公司也有多款siRNA药物进入临床;瑞博更是开启中国小核酸临床研发的先河,在亚洲范围内率先将基于GalNAc的siRNA药物推进临床开发阶段,更有多款产品进入临床2,3期研究,在肝外靶向也有全球领先的技术;一批近几年涌现的如舶望制药也均在小核酸药物领域也有了较深积累;中美瑞康的临床也已获FDA批准启动。
除这些企业外,君实生物、信达生物、恒瑞医药等头部药企已经抢先布局。去年4月,君实生物开启了一项ANGPTL3 siRNA药物临床,成为率先探索小核酸药物的创新药企。无独有偶,恒瑞医药也在2023年启动了siRNA药物HRS-5635的临床试验。同样看中小核酸药物的还有华东医药和信达生物,它们均与圣因生物达成合作,切入小核酸药物研发领域。
如何打破跟随者的难题,趁着新兴技术的浪潮一举站上全球制药的顶峰?
目前,国外小核酸领域的研发大多集中在罕见病、遗传病等适应症,在乙肝、眼科、神经疾病、癌症、病毒感染、心血管疾病等治疗领域也持续发力。不同的是,我国在研项目中占比最多的是心血管系统疾病,为39%,其次为乙肝、遗传病。
这种差异会不会成为本土小核酸落于人后的障碍?
“首先在递送上可能很多人会纠结能不能实现像GalNAc那么高效,但从市场的角度来说,未必要考虑这些问题。目前在科学层面并没有出现像GalNAc这种高表达和特异性结合的递送系统。但我们可以在在非特异性递送上,通过一些局部给药的方式,比如像CNS领域通过鞘内给药,其实也能实现很好的治疗效果。”思合基因创始人&CEO王海盛认为,小核酸药物的突围要打开思路,突破只追求“科学性”的框架,“药物发现很多时候并不是解决一个单独的科学问题,更多的实际上是在应用层面去满足未满足的临床需求。”
“首先要坚持原始创新。包括技术平台、作用机制上的创新,也包括小核酸领域赋能技术的创新。”中美瑞康首席战略官谢文凯表示,想要在激烈的竞争中突出重围,最重要的一点便是一定要有原始创新,“第二点是要有差异化的布局,考虑到整个行业的发展、未来的竞争格局,在靶点的选择、疾病治疗领域的选择上以及相互竞争的这个形势上,都要进行仔细的考量;第三,眼光要放远一点,不能局限在中国市场。”
正如谢文凯所说,国内患者群体基数较大,未来有一定的发展空间。下一步,该赛道相关企业提高自主创新研发能力是关键,逐步进入差异化和突破性研发阶段,提高核心竞争力。
参考资料:
《国内小核酸企业管线数量TOP15》:https://mp.weixin.qq.com/s/2iFlla8sfQ8Hmqwddi-YWA
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▎药明康德内容团队编辑
今天,Alnylam Pharmaceuticals公布其HELIOS-B临床3期研究的积极顶线结果。分析显示,其皮下注射RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)作为单药,可降低伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)患者因任何原因死亡或发生复发性心血管事件的风险达33%。根据此积极结果,Alnylam将使用优先审评券(PRV)向美国FDA递交补充新药申请(sNDA)。
HELIOS-B是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究,旨在评估vutrisiran在ATTR-CM患者中减少全因死亡率和复发性心血管事件的效果和安全性(主要终点)。研究共招募了655名包含遗传性或野生型的成人ATTR-CM患者,按照1:1的比例随机接受每三个月一次25 mg的vutrisiran或安慰剂皮下注射,双盲治疗期最长达36个月。双盲期结束后,所有符合条件的试验患者可在开放标签扩展期接受vutrisiran治疗。
研究达到主要终点,分析显示在双盲期间,总体患者(n=654;HR:0.718,p=0.0118)和接受单药治疗患者(即基线时未接受ATTR-CM获批疗法tafamidis治疗的患者,n=395;HR:0.672,p=0.0162)分别实现了全因死亡率和复发性心血管事件综合指标28%和33%的降低。
▲HELIOS-B试验疗效结果摘要(图片来源:参考资料[2])
研究还显示,总体和单药治疗患者在所有次要终点均有显著改善,包括疾病进展的关键指标:6分钟步行测试(6-MWT)、堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)和第30个月时纽约心脏协会(NYHA)分级(皆p<0.025)。重要的是,使用vutrisiran治疗还降低了总体患者(HR:0.645,p<0.025)和单药治疗患者(HR:0.655,p<0.05)第42个月时的全因死亡率,这是一项预定的意向性治疗分析,包括来自开放标签扩展阶段最长六个月的数据。
此外,在所有关键亚组患者中,vutrisiran在主要终点和所有次要终点均表现出一致的效果,包括基线tafamidis使用情况、ATTR疾病类型和疾病严重程度。
在HELIOS-B研究中,vutrisiran显示了令人鼓舞的安全性和耐受性,与其已知的安全特性一致。Vutrisiran和安慰剂组的不良事件(AE)、严重不良事件(SAE)和导致停药的不良事件的发生率相似。Vutrisiran组中没有任何不良事件的发生率比安慰剂组高出3%以上。
▲HELIOS-B试验安全性结果摘要(图片来源:参考资料[2])
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)是一种未被充分诊断、进展迅速、使人衰弱的致命疾病,由错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)引起,这些蛋白会以淀粉样沉积物的形式在身体包括神经、心脏和胃肠道等各个部位积聚。患者可能出现多发性神经病、心肌病或两种疾病的表现。ATTR有两种不同形式:遗传性ATTR(hATTR),是由于TTR基因变异引起,影响全球约5万人;野生型ATTR(wtATTR),不伴有TTR基因变异,影响全球约20-30万人。
Vutrisiran是一款皮下给药的RNAi疗法,正在开发用于治疗ATTR淀粉样变性,包括hATTR和wtATTR淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA,阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计,增加了效力和代谢稳定性,可能允许不频繁的皮下注射。此前研究数据表明,每季度给予患者vutrisiran可能有助于减少组织中的沉积,促进TTR淀粉样沉积物的清除,并有望恢复这些组织的功能。2022年6月,美国FDA批准vutrisiran上市(商品名Amvuttra),用于治疗hATTR淀粉样变性成人患者的多发性神经病(polyneuropathy)。
目前产业界有多款针对ATTR-CM的在研疗法处于临床阶段。BridgeBio Pharma已向美国FDA递交其所研发的新一代、口服、高效TTR小分子稳定剂acoramidis的新药申请(NDA)。此前公布的3期试验数据显示,acoramidis组治疗期间的生存率为81%(安慰剂组为74%),该值开始接近无ATTR-CM人群的预期寿命估算(根据历史记录,该人群的生存率为85%)。绝对风险降低6.43%,相对风险降低25%。
阿斯利康(AstraZeneca)与Ionis Pharmaceuticals共同合作的反义寡核苷酸(ASO)疗法eplontersen用于治疗ATTR-CM目前处于临床3期试验阶段,该疗法在去年12月获批用以治疗TTR介导的淀粉样变性的多发性神经病成人患者。2022年,阿斯利康与Neurimmune就一款用以治疗ATTR-CM的人源化单抗NI006达成超7亿美元的合作。去年公布的1期临床试验结果显示,在至少10 mg/kg的剂量下,患者心脏淀粉样蛋白沉积在12个月内显著减少。此外,患者的N末端B型钠尿肽原和肌钙蛋白T的水平也有所降低,这是一种用于测量心脏压力的和心肌细胞死亡的生物标志物。锐正基因(Accuredit)在今年5月公布其基因编辑药物ART001用以治疗ATTR患者的最新24周临床研究数据。结果显示,给药后4周,高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上;给药24周后,高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上,并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。
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参考资料:
[1] Alnylam Reports Positive Topline Results from HELIOS-B
Phase 3 Study of Vutrisiran, Achieving Statistical Significance on Primary and
All Secondary Endpoints in Both Overall and Monotherapy Populations. Retrieved June
24, 2024 from https://investors.alnylam.com/press-release?id=28231
[2] Positive Topline Results from HELIOS-B Phase 3 Study of Vutrisiran. Retrieved June 24, 2024 from https://alnylampharmaceuticalsinc.gcs-web.com/static-files/7bd799e2-0673-4ce5-8cd5-9a3a749d844e
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