Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd.

目前有大约 7000 种难以治愈的疾病尚无已知的治疗方法，但医学界并未放弃，为了治疗难以治愈的疾病，科学家们正在从组成人体的基本单位——细胞入手。 细胞疗法为治疗曾被认为无法治愈的疾病带来了希望 美国在全球成功批准了癌症免疫细胞疗法，欧洲则批准了间充质干细胞疗法，中国大批细胞疗法已申报临床，这推动了再生医学成为重要的治疗方式。细胞疗法，为患有无法治愈的疾病的患者带来了新的希望，因为治疗方法侧重于控制疾病而不是治疗疾病。 近年来，中国、美国等多个国家和地区都出台了相关政策，鼓励和支持细胞治疗等前沿医疗技术的研发和应用。这些政策的出台为生物医药行业巨头布局细胞治疗领域提供了有力的政策保障和支持。 随着全球对医疗健康需求的不断提升，以及细胞治疗技术的不断进步和成熟，细胞治疗市场的规模有望持续增长。生物医药行业巨头通过布局细胞治疗领域，可以抢占市场先机，拓展新的业务增长点。2023年在达沃斯举办的细胞疗法峰会中，专家们达成共识，预计到2033年，细胞疗法将覆盖90%以上的疑难杂症，有望成为治疗癌症、糖尿病、脑卒中、自体免疫疾病、罕见病等复杂疾病的核心手段。 1.德国拜耳——诱导性多能干细胞技术 拜耳公司是一家德国制药和农用化学制品巨头，属于世界500强企业之一‌。拜耳公司在全球范围内拥有庞大的员工队伍和广泛的业务布局。拜耳集团拥有约103824名员工‌，其产品和技术服务遍及全球80多个国家‌。 全球制药巨头拜耳公司负责生物创新技术的董事会成员凯末尔·马利克（Kemal Malik）在近期的一次国际会议说：“我相信人类正处于下一波制药创新浪潮的风口浪尖。利用活细胞让人们变得更好。”这是一个革命性的想法，我们身体的衰竭部位可以通过使用诱导性多能干细胞 (iPSC) 来再生。它们是主细胞，可以分化或转变为构成人体的任何其他细胞或组织。现在，科学家已经找到了一种从正常成体细胞中提取它们的方法，基本上避开了争议，并为一种令人兴奋的全新医学形式——细胞疗法开辟了道路。 拜耳通过其子公司BlueRock推进了细胞疗法相关的研发项目‌。BlueRock是干细胞疗法领域的领军企业，近期完成了其帕金森病的新型细胞疗法BRT-DA01的I期临床试验入组，并有着进一步的全球非干预性研究计划‌。此外，拜耳还巨额投资了BlueRock Therapeutics，以加速该公司干细胞治疗技术的研发，旨在治疗心脏病和神经退行性疾病‌。 另外，拜耳还与益杰立科(上海)生物科技有限公司、上海伊米诺康生物科技有限公司、锐正基因(苏州)有限公司达成协议，借助其全球创新和合作网络，加速细胞与基因疗法(CGT)领域的创新突破，虽然未明确具体项目，但这也是拜耳在细胞疗法领域的重要布局‌。 2.阿斯利康——免疫细胞疗法 ‌ 阿斯利康（AstraZeneca）全球总部位于英国伦敦，拥有约61,500名员工，业务遍布全球100多个国家，并在17个国家设立生产基地‌。公司由前瑞典阿斯特拉公司和前英国捷利康公司于1999年合并而成，具有深厚的历史底蕴和强大的研发实力‌。 阿斯利康公司投资的细胞治疗项目主要包括‌CAR-T、TCR-T、Treg等‌‌。阿斯利康在细胞治疗领域展现出了积极的布局策略，通过合作、收购等多元化的投资方式，不断扩充其在这一领域的技术储备和产品组合。 具体来说，阿斯利康完成了对Cellectis公司1.4亿美元的投资，并获得了Cellectis公司44%的股份，成为其主要股东‌。Cellectis正利用其Talen基因编辑平台，开发肿瘤治疗的同种异体CAR-T免疫疗法，双方将共同合作加速多达10项的下一代细胞与基因疗法开发，主要专注于医疗需求显著未得到满足的领域，如肿瘤、免疫学和罕见病等‌。 2023年12月26日，阿斯利康宣布，将以12亿美元收购亘喜生物（股票代码：GRCL）。阿斯利康的此次收购，核心就聚焦在亘喜生物的处于临床阶段、针对恶性血液肿瘤和自免疾病的BCMA/CD19自体CAR-T细胞疗法，基于FasTCAR技术平台打造的产品GC012F。阿斯利康相信，未来GC012F有望成为针对多发性骨髓瘤、其他各类恶性血液肿瘤以及SLE等自免疾病的新一代治疗方案。 3.辉瑞‌——基因疗法项目 辉瑞（Pfizer）‌：美国制药公司，是全球最大的以研发为基础的生物制药公司之一，业务遍及全球多个国家和地区，涵盖了心血管疾病、抗感染、中枢神经系统疾病、肿瘤等多个治疗领域‌。 具体来说，辉瑞的基因疗法项目Beqvez（fidanacogene elaparvovec）已经获得了加拿大卫生部和美国FDA的批准，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者‌。这种基因疗法通过一次性治疗，使患者能产生自体的凝血因子IX（FIX）蛋白，从而避免定期静脉输注FIX的需要‌。 此外，辉瑞还在免疫疗法领域有所布局，例如投资了ImmunOs Therapeutics AG公司，并参与了其C系列融资。这家公司的主导项目IOS-1002是一种针对晚期固体肿瘤的新型多功能免疫疗法，旨在通过激活免疫系统中的先天和适应性免疫细胞来调节肿瘤微环境，并可能增强现有的免疫治疗效果‌。 2023年，辉瑞公司向 Caribou Biosciences 提供 2500 万美元的股权投资，这家基因组编辑公司将把这笔资金投入到针对多发性骨髓瘤的同种异体 CAR-T 细胞疗法中。 4.礼来——糖尿病细胞疗法 ‌ 礼来公司（Eli Lilly and Company）是一家全球性的以研发为基础的医药公司，总部位于美国印地安纳州的印第安那波利斯市‌。礼来公司成立于1876年5月10日，由药学家Eli Lilly创建，并最终以他的姓名命名，迄今已有130多年的历史‌。礼来在全球拥有40000多名员工，其中7400多名员工从事药品研发工作，显示出公司强大的研发实力‌。公司在全球50多个国家进行药品临床试验研究，并在全球8个国家设有研发中心，体现了其全球化的研发网络‌。 礼来公司在细胞治疗领域进行了多项投资，旨在推动该领域的创新和发展‌。礼来与Sigilon Therapeutics达成协议，斥资逾3亿美元收购该公司，以共同开发治疗1型糖尿病的封装细胞疗法。Sigilon的SLTx技术平台能将工程化改造的人类细胞封装在独有的Afibromer微球中，这些微球能防止免疫反应，同时允许营养物质的流入和蛋白的流出，维持细胞的生存和活性‌。 礼来还与其他公司合作，探索细胞治疗在更多疾病领域的应用。例如，礼来与Verve Therapeutics建立全球合作，推进针对脂蛋白(a)的体内基因编辑项目，该项目旨在通过细胞治疗技术治疗动脉粥样硬化性心血管疾病‌。 5.罗氏——同种异体CAR-T细胞疗法 罗氏（Roche）‌总部位于瑞士的跨国制药公司，在国际健康事业领域居世界领先地位，拥有强大的研发实力，尤其在抗肿瘤药和免疫调节剂等领域‌。 ‌罗氏制药在细胞治疗领域进行了重大投资，以15亿美元收购了Poseida Therapeutics公司‌。该公司是一家专注于开发同种异体细胞疗法和基因药物的临床阶段生物制药公司‌。该交易预计将于2025年第一季度完成。 罗氏此次投资旨在加速同种异体细胞治疗的研发，特别是针对癌症、自身免疫性疾病和罕见病的非病毒治疗方案‌。 双方此前已有合作基础，2022年通过一项许可协议展开合作，专注于开发针对血液系统恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞疗法，涵盖多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤等血液系统适应症‌。 此外，罗氏还将获得正在实体瘤中测试的早期P-MUC1C-ALLO1项目，该项目针对乳腺癌、卵巢癌、结肠直肠癌等多种上皮来源的实体瘤‌1。 通过此次投资，罗氏制药将进一步拓展其在细胞治疗领域的布局，加速创新疗法的研发和商业化进程。 6.‌诺华——加码细胞与基因疗法‌ 诺华（Novartis）‌是瑞士的综合性制药公司，世界三大药企之一，业务涵盖多个治疗领域，包括创新专利药、眼科保健、非专利药、消费者保健和疫苗及诊断等‌。 诺华在细胞治疗领域进行了重大投资，特别是通过收购KateTherapeutics来加码细胞与基因疗法‌。 具体来说，诺华在2024年11月21日宣布以最高11亿美元的价格收购KateTherapeutics（Kate）。Kate是一家专注于开发用于治疗遗传性肌肉退行性疾病和心脏病的腺相关病毒（AAV）基因疗法的公司。其在研管线适应症涵盖了X-连锁肌管肌病（XMTM）、杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）、强直性肌营养不良症1型（DM1）和心肌病等‌。 此次收购不仅补充了诺华在基因疗法和遗传性肌肉退行性疾病领域的管线布局，还使诺华获得了Kate建立的两项重要技术平台：Deliver和Cargo。Deliver被设计用来筛选进化功能性的AAV衣壳，实现更高效更靶向性的运输；而Cargo则可通过体内大规模平行报告基因分析（MPRA）和机器学习，开发出更强的增强子和启动子组合，促进目标基因在特定细胞类型中的表达‌。 7.‌强生——全面战略布局细胞治疗领域 ‌ 强生（Johnson & Johnson）‌是美国一家全球综合性的医疗保健公司，业务涵盖制药、医疗器械和消费品三大领域，致力于研发和生产治疗多种疾病的创新药物‌。 强生参与了瑞典生物技术公司Asgard Therapeutics的A轮融资，共同投资了3000万欧元。Asgard Therapeutics正在开发一种创新的基因疗法AT-108，该技术采用体内直接细胞重编程技术，能将肿瘤细胞重编程为树突细胞，从而引发个性化的抗肿瘤免疫反应‌。 另外，强生创新领投了Tempo Therapeutics的A轮融资，虽然具体金额未提及，但此次投资无疑为Tempo Therapeutics在细胞治疗领域的研发提供了重要支持。Tempo Therapeutics专注于利用MAP支架材料撬动再生市场，其在细胞治疗方面的潜力值得期待‌。 强生还宣布将在美国北卡罗来纳州威尔逊建设一座先进的生物制品制造设施，投资金额超过20亿美元。该设施将专注于支持强生在肿瘤学、免疫学和神经科学领域不断增长的生物疗法产品组合，这也间接体现了强生在细胞治疗等生物疗法领域的长期投入和战略布局‌。 此外，还有如‌‌默沙东、葛兰素史克‌、‌吉利德‌、‌安进‌等众多在生物医药领域具有显著影响力和实力的公司，它们共同推动了细胞治疗行业的不断发展和创新。 免责申明：文章来源网络仅供分享，不构成任何临床诊断建议，我们尊重原创，也注重分享，图文素材来源于网络，如有违规或侵权，请及时联系我们会立即做出删除

精彩内容 日前，CDE官网显示，成都倍特药业申报的1类新药BPR-30221616注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。今年以来，公司有7款新药（4款1类新药）获批临床。 BPR-30221616注射液是倍特药业开发的一款化药1类新药，其临床申请于2024年10月11日获得CDE承办受理，同年12月23日获得临床试验默示许可，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见进行性疾病，多发性神经病（ATTR-PN）和心肌病（ATTR-CM）为该病两种表现。在全球已上市的针对ATTR的药物中，辉瑞的氯苯唑酸表现亮眼，2023年全球销售额超过33亿美元。 近年来辉瑞的氯苯唑酸全球销售情况（单位：百万美元）来源：米内网跨国上市公司数据库 米内网数据显示，国内针对ATTR的在研新药中，阿斯利康的Eplontersen注射液提交NDA在审，ALXN2220注射液处于III期临床；锐正基因的ART001注射液处于I/IIa期临床，尧唐(南京)生物的YOLT-201注射液步入I期临床，倍特药业的BPR-30221616注射液获批临床等。 在国家医保目录中，ATTR-PN、ATTR-CM划分在神经系统类别中。米内网数据显示，近年来中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）神经系统化药（不含生物药）销售额均超过1000亿元。在该治疗领域，倍特药业的盐酸右美托咪定鼻喷雾剂已获批上市，水合氯醛糖浆报产在审，盐酸右氯胺酮鼻喷雾剂处于I期临床，BPR-30221616注射液获批临床等。 倍特药业申报的部分神经系统化药新药来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 今年以来，倍特药业有7款新药获批临床，其中BPR-30221616注射液、HC022注射液、吸入用XQ-001、HC006注射液4款1类新药首次获批临床。 今年以来倍特药业获批临床的新药来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围是：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至12月25日，如有疏漏，欢迎指正！ 本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 ●温馨提示● 因为微信公众号修改了推送规则，最近很多读者反映没有及时看到推文。 把米内网设为“星标”，就能每天与我们不见不散啦，具体操作如下： 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

扫描二维码即可下载 《数图药讯》2024年12月第50期 目   录 政策解读 1. 上海阳光医药采购网：全国药品集中采购拟中选结果公示 2. 国家医保局、国家卫健委：关于完善医药集中带量采购和执行工作机制的通知 3. 国家药监局药审中心：关于发布《濒危动物类中药材人工制成品研究技术指导原则（试行）》和《替代或者减去已上市中药处方中濒危药味研究技术指导原则（试行）》的通告（2024年第50号） 4. 上海阳光医药采购网：关于公布2024年10月药品挂网公开议价采购监管品种名单的通知 5. 安徽省医保局：二十八省(区、兵团)2024年体外诊断试剂省际联盟集中带量采购公告 行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态 零售品类数据洞见 1. 胰腺癌治疗药品销售品种分析 2. 胰腺癌治疗药品零售放大市场销售分析 3. 吉他西滨零售放大市场销售企业分析 政策解读 1、上海阳光医药采购网：全国药品集中采购拟中选结果公示 现将全国药品集中采购（采购文件编号：GY-YD2024-2）拟中选结果进行公示，详见附件。在公示期间如有异议，请于公示截止日前向联合采购办公室提出申诉并提供合法有效证据材料，逾期不再受理。未提供相应证据材料的，联合采购办公室原则上不予受理。具体信息可登录上海阳光采购网官网查看。 附件： 全国药品集中采购拟中选结果表（GY-YD2024-2）.pdf 相关文件请扫描上方二维码查看 2、国家医保局、国家卫健委：关于完善医药集中带量采购和执行工作机制的通知 近年来，各地区积极推进药品和医用耗材集中带量采购(以下简称“集采”)，总体超量兑现了“带量”承诺。根据2024年《政府工作报告》部署，为加强集采全流程管理，切实坚持“为用而采”，促进医疗机构、医药企业遵循并支持集中带量采购机制，履行“带量”的核心要求，促进“采、供、用、报”有序衔接，巩固深化集中带量采购改革成果。具体信息请登录国家医保局官网查看。 3、国家药监局药审中心：关于发布《濒危动物类中药材人工制成品研究技术指导原则（试行）》和《替代或者减去已上市中药处方中濒危药味研究技术指导原则（试行）》的通告（2024年第50号） 为进一步贯彻落实《中共中央 国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》中“支持珍稀濒危中药材替代品的研究和开发利用”的有关部署，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《濒危动物类中药材人工制成品研究技术指导原则（试行）》（见附件1）和《替代或者减去已上市中药处方中濒危药味研究技术指导原则（试行）》（见附件2）。具体信息请登录国家药监局药审中心官网查看。 附件： 1.濒危动物类中药材人工制成品研究技术指导原则（试行）.pdf 2.替代或者减去已上市中药处方中濒危药味研究技术指导原则（试行）.pdf 相关文件请扫描上方二维码查看 4、上海阳光医药采购网：关于公布2024年10月药品挂网公开议价采购监管品种名单的通知 根据《关于促进同通用名同厂牌药品省际间价格公平诚信、透明均衡的通知》（医保办函〔2023〕104号）、《药械重点监控监管工作规范》以及本市全面议价挂网相关文件的要求，本市进一步加强药品挂网公开议价采购的监管工作。现公布2024年10月挂网公开议价超“黄线”、未通过公允性评估、重点监控药品幅度靠前且有一定采购金额的品种。具体信息可登录上海阳光采购网官网查看。 附件： 1.新申请超“黄线”品种.pdf 2.原在库超“黄线”品种.pdf 3.未通过公允性品种.pdf 4.重点监控品种.pdf 相关文件请扫描上方二维码查看 5、安徽省医保局：二十八省(区、兵团)2024年体外诊断试剂省际联盟集中带量采购公告 为深入推进体外诊断试剂集中带量采购工作，根据《国家医疗保障局办公室关于加强区域协同做好2024年医药集中采购提质扩面的通知》(医保办发〔2024〕8号)要求，由安徽省、北京市、天津市等28省(区、兵团)医疗保障局组成采购联盟，代表所辖地区相关公立医疗机构开展肿瘤标志物检测和甲状腺功能检测两类临床检验项目试剂产品集中带量采购。此次集中带量采购由安徽省医疗保障局牵头开展。具体信息可登录安徽省医保局官网查看。 附件： 二十八省(区、兵团)2024年体外诊断试剂省际联盟集中带量采购公告.pdf 相关文件请扫描上方二维码查看 行业动态 01 药讯动态：重磅获批和重磅临床 最近重磅获批 天境生物与济川药业共同研发的伊坦长效重组人生长激素注射液的上市申请已获得NMPA受理。用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。  翼思生物（Ignis Therapeutics）等公司共同申报的索安非托片上市申请获得CDE受理，该产品用于治疗与发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（OSA）相关的白天过度嗜睡。  曙方医药研发的安迦利获得NMPA批准上市，用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。 瓴路药业靶向CD19的ADC药物注射用替朗妥昔单抗（Loncastuximab tesirine）上市申请已获得批准，适应症为单药治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(R/R DLBCL)。 SK Life Science和翼思生物（Ignis Therapeutics）共同申报的西诺氨酯片上市申请已获得CDE受理。本次申报上市的适应症为治疗癫痫。 石药集团欧意药业有限公司研发的SYHX2011上市申请已获得NMPA受理。适应症为用于联合化疗失败 的转移性乳腺癌或辅助化疗后6个月内复发的乳腺癌（ 除非有临床禁忌症，既往化疗中应包 括一种蒽环类抗癌药 ）。 最近重磅临床 Neuraly申报的1类新药DD01注射液获得CDE临床试验默示许可，拟开发用于成人肥胖患者或伴发一种及以上与体重相关危险因素（如高血压、2型糖尿病或血脂异常等）的超重患者的体重管理。  恒瑞医药申报的注射用SHR-4394临床试验申请获得NMPA批准，拟用于治疗前列腺癌。  广州派诺生物技术有限公司自主研发的重组呼吸道合胞病毒疫苗（CHO细胞）和重组呼吸道合胞病毒疫苗（CHO细胞）（A01B佐剂）临床试验获得CDE批准。两者适应症均为预防由呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病，据悉前者更适用于婴幼儿和孕妇人群。  北京基因启明生物科技有限公司自主研发的GKL-006注射液已在国内成功获得CDE第三个临床试验默示许可，此次获批的适应症为用于晚期胰腺癌的治疗。  恒瑞医药子公司申报的HRS-3802缓释片临床试验申请获得NMPA批准，拟用于治疗晚期恶性实体瘤。   02 药企动态：市场动态 12月10日，拜耳（Bayer）宣布与益杰立科（上海）生物科技有限公司、上海伊米诺康生物科技有限公司、锐正基因（苏州）有限公司达成协议，这三家生物技术企业将入驻拜耳Co.Lab共创平台，借助拜耳全球创新和合作网络，对接全球医药产业资源，加速细胞与基因疗法（CGT）领域的创新突破。 12月11日，中国上海 - 箕星药业今日宣布与远大医药集团有限公司就箕星眼科产品星特润酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂及相关配套资产达成战略合作协议。 12月11日，安济盛生物（Angitia）宣布完成由Bain Capital Life Sciences领投的1.2亿美元C轮融资。参与本轮投资的包括新投资人Janus Henderson及老股东奥博资本、三正健康投资、涌铧投资、君联资本和骊宸投资。根据新闻稿，C轮融资所得款项将用于支持安济盛的创新药物管线，致力于开发针对骨骼、关节和肌肉重症疾病领域的差异化创新治疗方案。 零售品类数据洞见 01 胰腺癌治疗药品销售品种分析 图1：2019-2024年Q3胰腺癌治疗药品零售（放大市场）品种销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 胰腺癌是一种发生在胰腺组织中的恶性肿瘤。根据RPDB数据库，胰腺癌治疗药物销售额相对较高的药物包括胰酶、吉西他滨、替加氟＋吉美嘧啶＋奥替拉西，复方等。  02 胰腺癌治疗药品零售放大市场销售分析 图2: 2019-2024年Q3胰腺癌治疗药品零售（放大市场）销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 根据RPDB数据库，2019年-2022年，胰腺癌治疗药品销售额上升。目前，2022年销售额最高，达69.84百万元，同比增长率为51.52％。  03 吉他西滨零售放大市场销售企业分析 图3: 2019-2024年Q3吉他西滨零售（放大市场）企业销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 吉他西滨是一种广泛应用于肿瘤化疗的化学药物，在治疗胰腺癌方面表现出色。根据RPDB数据库，吉他西滨零售放大市场销售业绩较好的公司：Lilly France、江苏豪森药业集团有限公司、齐鲁制药海南有限公司等。 来源：医药地理、国家医保局、腾讯、新浪等。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001