Bosheng Excellence Biotechnology (Beijing) Co., Ltd.

2025年初，一款名为艾米迈托赛注射液的干细胞新药获得国家药监局批准上市，结束了我国干细胞治疗产品“零上市”的历史。这款国产创新药定价19800元，而早半个月在美国获批的同类药物单次治疗费用高达19.4万美元。 2025年是中国干细胞产业的分水岭。 过去，干细胞领域是科学家在实验室里进行的前沿探索。今年，它正在演变为一个集研发、制备、临床应用于一体的完整产业生态。 从首款干细胞药品商业化落地，到类器官技术取得革命性突破；从化学重编程技术解决细胞来源瓶颈，到3D智造平台大幅降低生产成本，中国干细胞产业在这一年实现了从实验室研究到临床应用的实质性跨越。 --- 01 商业化破冰：首款干细胞药物上市，产业化大门开启 2025年1月，中国干细胞产业迎来了里程碑时刻。铂生卓越生物科技（北京）有限公司自主研发的艾米迈托赛注射液获得国家药监局批准上市，打破了我国干细胞“零上市”产品的状态。 这款创新药主要用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。 短短几个月后，首张处方已在临床上开出，标志着我国首款干细胞药物正式开启商业化落地进程。 更引人注目的是其价格优势。艾米迈托赛定价为19800元，而比它早半个月在美国获FDA批准上市的同类药品Ryoncil，单次治疗费用高达19.4万美元（约合人民币155万元）。超过70倍的价格差，不仅彰显了中国制造的竞争力，更为患者带来了切实的可及性。 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为我国唯一的“医疗特区”，在这一过程中发挥了关键作用。截至2025年11月，乐城已公布四批细胞治疗新技术项目价格，共计获批15项干细胞临床技术，最低治疗价格为1.6万元/次。 云南省细胞治疗技术转化医学重点实验室主任潘兴华对此评价：“2025年可以被定义为干细胞转化应用的元年。” 02 技术突破：类器官与化学重编程引领研发新范式 2025年，干细胞领域的技术突破同样令人瞩目。类器官技术正从“疾病模型”向“移植器官”的更高目标迈进。 重大技术突破盘点（2025年） · 技术突破一：化学重编程技术   · 关键进展：首次用化学小分子将人血液细胞重编程为多能干细胞   · 关键团队/期刊：邓宏魁团队 / 《Cell Stem Cell》   · 核心价值：解决了细胞来源的瓶颈，降低了基因编辑带来的风险 · 技术突破二：类器官技术   · 关键进展：在体外培养出包含胃底和胃窦双极分布的胃器官发育模型（类胃囊）   · 关键团队：清华大学邵玥团队等   · 核心价值：破解了WNT信号梯度悖论，为体外构建高保真胃器官模型提供了新原理 · 技术突破三：干细胞生产工艺   · 关键进展：规模化3D细胞制造技术成功支撑我国首款干细胞新药上市   · 关键团队：清华大学杜亚楠团队   · 核心价值：解决了干细胞药物规模化、标准化生产及成本控制的核心工艺问题 · 技术突破四：大尺寸类器官构建   · 关键进展：成功构建出长度超3厘米、可自组装移植的肌腱类器官   · 关键团队：浙江大学茵梓教授、陈晓教授团队   · 核心价值：标志着类器官技术向临床移植迈出了实质性一步 北京大学邓宏魁团队在化学重编程领域取得的成果尤为关键。他们在国际期刊《细胞·干细胞》上发表的研究，首次实现了利用化学方法将人血液细胞诱导为多能干细胞。 这项技术克服了化学诱导多能干细胞制备中起始细胞来源的关键瓶颈，为个体化再生医学提供了更便捷的途径。 03 产业链升级：3D智造平台破解成本与质量难题 随着干细胞产业化的深入，质量可控与成本可控成为必须跨越的两道门槛。传统干细胞生产过程依赖人工，存在批次间质量不稳定的问题。 华龛生物开发的3D可降解微载体悬浮培养工艺，为解决这一难题提供了创新方案。这项技术实现了单批次百亿甚至千亿级别干细胞生产。 与传统工艺相比，新方法将所需空间从数千平方米B+A级厂房压缩至近百平方米C级普通实验室，大幅降低了能耗与污染风险，在质量、产量与成本间找到了平衡。 “这项技术不是在做‘替代’，而是细胞培养领域里一项全新的技术。”华龛生物联合创始人刘伟如此评价。国产干细胞新药“艾米迈托赛”所采用的正是这种3D可降解微载体悬浮培养的干细胞制备工艺。 AI技术正为细胞制造带来新突破。清华大学生物医学工程学院副院长杜亚楠介绍，AI已贯穿种子细胞筛选、生产工艺监控、过程优化与个性化治疗方案制定等全链条，成为实现 “细胞制造4.0” 的核心驱动力。 04 政策护航：全链条监管框架助力产业规范发展 2025年，我国干细胞领域政策体系进一步完善，逐步构建起覆盖 “研发—准入—支付” 全链条的政策支持体系。 4月，国家卫生健康委发布国家重点研发计划项目申报指南，“干细胞研究与器官修复” 作为重点专项之一，为技术研发筑牢了政策根基。9月28日，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，自2026年5月1日起施行，该条例被业内视为打通临床转化堵点的重要制度突破。 在准入开放层面，2024年9月开始，在北京、上海、广东自贸试验区和海南自由贸易港，允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用。支付端也在持续突破。2025年3月，国家医保局印发相关指南，其中涉及干细胞成分去除费、分离制备费、冷冻费等环节。 杜亚楠表示，当前国家的政策组合拳清晰地传递出一个信号，即中国正在致力于构建一个规范、高效、开放的干细胞产业发展环境。 05 新药研发管线：创新与合作加速，未来已来 2025年，干细胞新药研发管线不断丰富，新的合作模式正在形成。2025年6月，华润三九与南京艾尔普再生医学就HiCM-188项目达成合作，这是全球首个在中、美两国同时获批临床默示许可的基于诱导多能干细胞的心衰再生治疗创新药。 这款药物瞄准“重度心衰”这个传统疗法难以突破的领域，已在我国进入II期临床试验。 根据前瞻产业研究院发布的报告，我国干细胞产业市场规模逐年增长，预计2029年将超过2000亿元，并在全球市场中占比进一步上升。 从技术发展角度看，多能干细胞被认为是未来的“终极方向”，能分化为成体所有细胞类型。而同充质干细胞药物因其安全性相对较高，已成为 “先行者” 。 中国工程院院士陈香美在2025博鳌干细胞产业大会上指出了行业面临的三大挑战：科学创新要更深、伦理规范要更明、亟需打破基础研究、临床转化和产业落地之间的壁垒。 --- 2025年初，当艾米迈托赛注射液获批时，中国干细胞产业界仍在观望。现在，随着首张处方落地、3D智造平台量产成功、多条研发管线稳步推进，这个行业的未来路径已经清晰可见。 从院士到企业家，从科研人员到临床医生，整个产业链条上的人们都已看到：干细胞的未来不再遥不可及，它已经从一个科学概念变成了可规模化生产、可市场化运作、可惠及大众的现实解决方案。

“72小时腹泻缓解，两周消化道出血停止，终于能正常进食了！”2025年6月，北京大学人民医院的病房里，首位接受国产首款干细胞药物治疗的患者顺利好转，这则消息经央视报道后，迅速点燃国内医疗界与大众对干细胞技术的关注热潮 。这位青年女性此前因造血干细胞移植引发重度急性移植物抗宿主病（aGVHD），激素治疗无效后生命垂危，而一剂定价1.98万元的“艾米迈托赛注射液”，为她打开了生命通道 。这并非孤立案例，随着“十五五”规划将干细胞产业纳入国家战略核心赛道，国产干细胞药物落地、产业链加速成熟、医保政策衔接，曾经遥远的“活体细胞疗法”正走进重症病房，改写千万家庭的命运 。战略定调：“十五五”为何押注干细胞产业？ 二十届四中全会审议通过的“十五五”规划建议中，干细胞产业与量子科技、生物制造并列成为“未来产业核心增长点”，背后是国家对健康中国战略的深层布局 。我国心脑血管疾病、罕见病、血液系统重症等患者超1.2亿，传统治疗手段多局限于“缓解症状”，难以突破组织修复、免疫调节的核心瓶颈，而干细胞的独特优势恰好击中临床痛点 。 “十五五”规划明确提出将人均预期寿命提升至80岁，核心路径之一便是“攻克高负担疾病，提升健康寿命”，这与干细胞技术的应用方向高度契合 。国家发改委在产业蓝图中进一步细化：未来五年重点突破干细胞药物研发、临床转化、规模化生产三大瓶颈，推动干细胞治疗纳入11类重疾常规治疗体系 。中国科学院干细胞与再生医学创新研究院院长周琪院士指出，干细胞产业的爆发，本质是我国医疗体系从“疾病治疗”向“健康维护”转型的缩影，是国家层面的战略投资 。 政策红利已密集释放：2026年5月1日起实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号），构建了“研究—转化—应用”全流程闭环监管 。条例明确三级甲等医院为唯一合法治疗载体，所有项目需双备案（卫健委科研备案+伦理审查），细胞从采集到输注全程可追溯，80%中小违规机构将被淘汰，为合规企业扫清发展障碍 。同时，重症治疗项目可走20个工作日优先审批通道，审批效率较以往提升10倍，加速创新成果落地 。药物破局：1.98万 vs 137万，国产药凭什么实现普惠？ 2025年1月2日，铂生卓越生物研发的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获国家药监局附条件批准上市，国药准字S20250001，成为我国首款商业化干细胞药物，适应症为14岁以上激素治疗失败的消化道受累型aGVHD 。这款药物的落地，不仅填补了国内空白，更以颠覆性价格打破进口垄断——每剂1.98万元，仅为美国同类药物Ryoncil（137.88万元/剂）的1/70 。 价格优势的核心的是全产业链国产化突破 。该药物采用全球首创的3D微载体悬浮培养技术，实现单批次数百亿级干细胞规模化生产，彻底摆脱传统人工培养的局限 。在原料端，建立标准化脐带间充质干细胞采集体系，成本较进口降低60%；制备端，AI自动化系统24小时监控，细胞活性率从人工培养的75%提升至98%；质控端，实时荧光定量检测技术杜绝污染风险，确保批次质量一致性 。 临床数据印证了其疗效硬实力：在解放军总医院、北大人民医院联合开展的II/III期临床试验中，该药对激素耐药型消化道aGVHD患者的客观缓解率达72%，显著高于传统免疫抑制剂的45% 。截至2025年9月，该药已在20个省份开通预约服务，惠及百余名患者，临床获益人数远超美国同期同类药物 。更令人振奋的是支付端突破，2025年11月该药纳入北京普惠健康保特药目录，最高报销比例达65%，单患者最高赔付5万元，以北京患者为例，自付费用仅需6930元，“天价疗法”正式迈入普惠时代 。产业爆发：1734亿市场背后的“中国智造”升级 首款药物落地只是产业爆发的起点 。智研咨询数据显示，2026年中国干细胞市场规模将达1734亿元，占全球市场的35%，较2019年12%的占比实现跨越式增长 。这一爆发并非单点突破，而是上游原料、中游制造、下游应用全链条升级的结果 。 上游供应链国产化替代成效显著 。深圳再生生物自主研发的干细胞培养基，打破美国赛默飞垄断，价格降至进口产品的1/3；上海森宇生物的一次性生物反应器，占据国内60%市场份额，将核心原料交货周期从6个月压缩至48小时 。中游制造端，自动化、智能化成为核心竞争力 。北京华龛生物的3D可降解微载体技术，将干细胞生产空间从数千平方米B+A级厂房压缩至百平方米C级实验室，能耗与污染风险大幅降低，为规模化生产奠定基础 。 下游临床转化加速扩容 。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为“试验田”，率先试点“真实世界证据用于药品注册”，干细胞治疗脊髓损伤项目已纳入127例患者，23人实现自主站立，将传统临床试验周期从5-8年缩短至2-3年 。301医院启动的脐血单个核细胞静脉输注抗衰老研究，将“年轻态”拆解为12项可量化指标，贴合国家“健康寿命提升”战略 。此外，干细胞疗法在急性肾损伤、血管衰老、骨关节炎等新适应症的临床试验正在推进，应用边界持续拓宽 。规范前行：科技狂奔中的伦理与监管底线 干细胞技术的快速发展，始终伴随着伦理与安全的考量，而规范正是产业行稳致远的前提 。2025年5月国家科技伦理委员会发布的《人源类器官研究伦理指引》，明确划定红线：人干细胞胚胎模型培养时间不得超过“科学必需最短周期”，严禁植入人类或动物子宫；脑类器官研究需持续监测电活动，防止出现“意识萌芽” 。 临床应用中，“患者利益优先”成为铁律 。艾米迈托赛的研发全程由伦理委员会参与，供体知情同意、细胞来源审核等环节严格把关，每一份干细胞均可追溯 。针对公众担忧的“美容抗衰骗局”，新规明确非医疗场景干细胞应用属违法，最高可罚100万元，目前全国已查处此类案件47起 。 业内专家强调，干细胞并非“包治百病” 。清华大学生物医学工程学院杜亚楠教授指出，目前获批的间充质干细胞药物，核心是通过旁分泌效应调节免疫，而非直接分化成功能细胞，安全性较高但应用范围有限；多能干细胞虽能分化为各类细胞，却存在致瘤风险，仍需长期技术攻关 。理性认知、规范应用，是产业健康发展的核心 。结语：战略东风下，干细胞照亮健康新未来 从首款药物落地惠及重症患者，到“十五五”战略精准赋能，从全产业链国产化突破，到监管体系闭环完善，中国干细胞产业正站在政策与技术的双重风口 。这不仅是医学领域的革新，更是国家新质生产力的重要体现——用生物制造技术破解医疗难题，用政策引导让前沿科技惠及民生 。 未来五年，随着更多干细胞新药获批、医保覆盖范围扩大、临床适应症拓展，干细胞疗法将在重症救治、健康老龄化等领域发挥更大作用 。当技术突破有战略护航，当创新成果有规范兜底，曾经的“医学奇迹”将逐渐成为常规治疗，为亿万家庭带来希望，为健康中国注入强劲动力 。

撰文│陈莉 编辑│毕紫娟 审校│汤红明 截至2025年12月31日，中国干细胞药品研发迎来爆发式增长。2018年至2025年，国内共有95家企业（不含子公司）的215款干细胞药品临床试验申请获得受理，共有83家企业（不含子公司）的167款获准默许进入临床试验（临床试验默示许可）。其中2025年CDE全年受理临床申请68款，申报量较2024年激增119%；获批临床试验默示许可56款，覆盖适应证扩展至100多种。诱导多能干细胞（iPSC）技术迅速崛起，与间充质干细胞并驾齐驱。政策优化与资本协同推动产业从基础积累迈向规模化发展，我国在全球干细胞治疗领域的竞争力显著增强。 2025年，中国干细胞药品产业迎来了里程碑意义的爆发式增长。随着2025年1月铂生卓越"艾米迈托赛"的破冰上市，国内干细胞药品从漫长的临床探索期正式跨入成果转化与产业化的新纪元。尤为瞩目的是，iPSC技术路线在2025年全面崛起，从既往的边缘探索发展为与间充质干细胞并驾齐驱的核心赛道，在神经系统疾病、糖尿病等难治性疾病领域展现出巨大潜力。与此同时，海南乐城先行区《生物医学新技术促进规定》的正式实施，为细胞技术的临床转化与合规收费提供了制度性通道，进一步激发了产业活力。 2025年的中国干细胞产业，正从"多点开花"的基础积累阶段，迈向"全面提速"的规模化发展征程。这不仅意味着更多患者将迎来创新疗法的曙光，更标志着我国在再生医学领域的国际竞争力正在从跟跑转向并跑，部分赛道已实现领跑。 图1 干细胞药品申报情况数据 随着我国首个干细胞药品的获批，让我们再来一起回顾一下2025年度我国干细胞药品的研发进展。    一、申报受理创新高：企业申报产品达68款 2025年CDE共受理68款干细胞药品临床申请，均为国产1类创新药，涵盖多种细胞类型与技术路线，企业研发活跃度显著提升。 表1 2025年干细胞药品注册申报受理一览表   二、临床试验加速推进：56款获默示许可，头部企业优势凸显 与申报受理趋势一致，北京、上海、广东在临床试验默示许可数量上领先（北京30、上海30、广东25），进一步印证了长三角、粤港澳大湾区、京津冀三大区域在干细胞研发中的核心地位。 表2  2025年度干细胞药品临床试验默示许可一览表   三、适应证聚焦高价值领域：神经系统疾病跃居首位 2025年干细胞临床试验适应证扩增，神经系统疾病、呼吸系统疾病及内分泌系统疾病成为研发热点，体现了干细胞疗法向高临床价值领域聚焦的趋势。 表3  2025年干细胞药物临床试验适应证一览表   四、技术路线多元化：iPSC与新型间充质干细胞崛起 从细胞类型分布看，脐带间充质干细胞仍占主导，但iPSC衍生细胞、宫血间充质干细胞等新型细胞类型申报数量显著增加，技术路线呈现多元化发展格局。 图2  2025年干细胞药品细胞类型申报详情   五、产业地域集聚效应显著：三大创新高地形成 广东、北京、上海、浙江、江苏五省市在干细胞药品申报数量上位居前列（广东38项、北京34项、上海33项、浙江25项、江苏25项），形成明显的区域集聚效应，反映出我国干细胞产业创新资源的地理集中特征。 图3 各省市干细胞药品申报受理情况 （*注：上述数据均包含各公司所在省份独立申报及与其他公司所在省市共同申报的项目） 与申报受理趋势一致，北京、上海、广东在临床试验默示许可数量上领先，进一步印证了长三角、粤港澳大湾区、京津冀三大区域在干细胞研发中的核心地位。 图4 各省市干细胞药品临床试验默示许可情况 （*注：上述数据均包含各公司所在省份独立申报及与其他公司所在省市共同申报的项目）   六、总结与展望：构建可持续发展产业生态 综观2025年度数据，我国干细胞药品研发呈现出 “总量井喷、结构优化、靶向深化、地域集聚” 的鲜明特征，产业正从早期探索步入高质量发展的新阶段。 研发热情空前高涨，申报数量创历史新高 全年受理临床申请68款，申报量较2024年激增119%，反映出在首个产品获批的示范效应与国际监管同频的鼓舞下，资本与创新力量正以前所未有的规模涌入这一领域。所有申报均为国产1类创新药，彰显了源头创新的活力。 临床试验加速落地，默示许可数量同步攀升 全年共默示许可56款临床试验，涉及39家企业。这一方面得益于审评审批通道的持续优化与经验的积累，另一方面也表明更多项目从早期研究稳步推进至临床验证阶段。其中，6家公司获得3款及以上许可，显示出头部企业在管线布局和研发效率上的领先优势。 适应证布局从“广撒网”到“精准深耕”，神经系统疾病成为焦点 与2024年呼吸、消化系统疾病领跑不同，2025年神经系统疾病（12款） 跃居首位，聚焦帕金森病、肌萎缩侧索硬化（ALS）、脊髓损伤等重大难治性疾病，体现了干细胞疗法向更高临床价值领域进军的决心。呼吸系统（9款） 与内分泌系统疾病（9款，主要为糖尿病及其并发症） 紧随其后，持续发力。值得特别注意的是，继首个产品针对难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD） 获批后，该领域仍有新药（如CXSL2500661）获得儿童患者适应证的临床试验许可，意味着这一赛道仍在深化与细分。 细胞技术路线多元化发展，iPSC与新型间充质干细胞崭露头角 虽然脐带间充质干细胞（32款，占比约47%）仍是申报的绝对主力，但其占比已从2024年的绝对主导（超80%）显著下降，反映出技术路线的丰富。iPSC衍生的细胞产品（如多巴胺能神经前体细胞、功能细胞）申报数量增加，在治疗帕金森病等神经系统疾病中展现出精准修复的潜力。此外，宫血间充质干细胞（6款）、脂肪间充质干细胞、牙囊间充质干细胞等新型来源细胞，以及脐带血巨核细胞等特定功能细胞，共同构成了多层次、差异化的技术矩阵，为应对不同疾病提供了更多“武器”。 产业地域集群效应显著，长三角、粤港澳大湾区、京津冀形成三大高地 从申报与默示许可数据看，广东、北京、上海、浙江、江苏五省市稳居第一梯队，集中了全国绝大部分的研发资源与成果。这种集聚效应有利于人才、资本、技术的快速流动与协同创新，巩固了我国在干细胞药物研发领域的全球竞争力。 2025年作为首个干细胞药品获批上市的“产业化元年”，标志着中国干细胞治疗从漫长的临床探索期迈入成果转化新纪元。 如果说“元年”是破冰与破局，解决的是“从无到有”的问题；那么构建“生态”则是要系统解决“从有到优”的可持续发展命题。随着临床试验数据的持续积累、生产工艺的标准化推进、支付体系的逐步探索，以及海南博鳌乐城等地区先行先试政策的深化落地，干细胞疗法有望从目前相对“高端化”“定制化”的诊疗模式，逐步走向更广泛、更可及的临床普及应用。 尽管仍面临长期安全性验证、规模化生产成本控制、疗效生物标志物明确等挑战，但一个更加成熟、更具创新能力、更专注于解决未满足临床需求的干细胞治疗时代，已清晰可见，并正加速到来。 扫码关注 征稿链接 《医学参考报干细胞与再生医学专刊》 征稿启事 相关链接 【1】上海市东方医院干细胞基地2025年大事记 【2】国务院审议通过生物医学新规，干细胞转化路径或将迎来巨变 【3】生物医学新技术迎来“宽进、严出、强监管”时代 【4】“3+2+2”监管框架构成生物医学新技术的监管路径 【5】企业应以责任驱动生物医学新技术的合规转化与发展