Bosheng Excellence Biotechnology (Beijing) Co., Ltd.

百年求索 —— 干细胞如何从 “神秘概念” 走向 “治愈希望”一场跨越世纪的生命革命，这 5 个里程碑你必须知道 在生命科学的浩瀚星空中，干细胞研究宛如一颗璀璨的明星，历经百年磨砺，从最初模糊的概念逐渐蜕变，成为现代医学最具潜力的前沿领域。自 1932 年苏联科学家首次提出干细胞概念，这个神秘的细胞群体便吸引了无数科研工作者投身探索。它就像一把钥匙，有望开启治愈多种疑难杂症的大门，为帕金森病患者颤抖的双手带来平静，为糖尿病患者紊乱的血糖调节带来曙光，为脊髓损伤患者瘫痪的肢体赋予重新站立的可能 。 但干细胞研究的发展并非一帆风顺，从胚胎干细胞分离引发的激烈伦理争议，到诱导多能干细胞（iPS 细胞）诞生带来的革命性突破，每一步都凝聚着科学家们的智慧与勇气。如今，临床试验如雨后春笋般在全球开展，干细胞技术正稳步从实验室走向临床应用。接下来，让我们一同回溯干细胞研究发展史上的 5 个关键里程碑，领略顶尖科学家们的卓越贡献，展望这项神奇技术如何重塑人类医疗的未来。里程碑一：1932 年 干细胞概念问世，开启生命探索之门从理论提出到小鼠胚胎干细胞分离 1932 年，苏联科学家开创性地提出了 “干细胞” 这一概念 ，如同在黑暗中点亮了一盏明灯，为生命科学研究开辟了全新的道路。他们指出，干细胞拥有两大核心特性 —— 自我更新能力，能够不断分裂产生新的干细胞；多向分化潜能，可以分化为多种不同类型的细胞，就像一颗神奇的种子，能生长出不同的 “枝丫”。但在当时，这一概念更多停留在理论层面，科学家们急需通过实验来验证它。 随后，科研人员将目光聚焦到小鼠胚胎上。经过不懈努力，他们成功从小鼠胚胎中分离出胚胎干细胞。这一成果堪称干细胞研究历程中的一座重要里程碑，就像是搭建起了一座从理论到实践的桥梁。它为后续人类胚胎干细胞的研究提供了可借鉴的技术范式，使得科学家们能够更直观地观察和研究干细胞的特性与行为。从此，干细胞研究不再是纸上谈兵，而是真正迈入了实验探索的新阶段。奠定基础的先驱者团队 虽然提出干细胞概念的苏联科研团队未留下具体个人名讳，但他们的贡献不可磨灭，为生命科学领域开辟了全新赛道。而那些成功分离小鼠胚胎干细胞的研究者们，同样是幕后英雄。他们在实验室里日夜钻研，凭借着敏锐的观察力和精湛的实验技术，从复杂的小鼠胚胎组织中精准分离出胚胎干细胞。他们的工作不仅验证了干细胞概念的科学性，还为后续研究搭建起 “从动物模型到人类研究” 的桥梁，让科学界首次直观看到干细胞的分化潜能，为整个干细胞研究领域奠定了坚实的实践基础。打开认识生命发育的新窗口 干细胞概念的横空出世，犹如一颗重磅炸弹，颠覆了传统细胞生物学的认知。它打破了人们对细胞分化的固有观念，揭示了生物体从单细胞发育为复杂个体的核心机制，让我们明白在生命初始阶段，存在这样一群神奇的干细胞，它们是构建生命大厦的基石。而小鼠胚胎干细胞的成功分离，更是意义非凡，为后续人类胚胎干细胞研究提供了可复制的技术路径。它推动干细胞研究进入规模化探索阶段，世界各地的科研团队纷纷以此为基础，开展更深入的研究，开启了人类对生命奥秘探索的新篇章，也为后续一系列里程碑式的突破埋下了希望的种子 。里程碑二：20 世纪 60-80 年代 造血干细胞移植落地，开启临床治疗先河造血干细胞从实验室走向血液病临床 到了 20 世纪 60 年代，科研人员将研究重点放在了造血干细胞上。经过反复实验与验证，他们成功证实造血干细胞具备分化为各类血液细胞的神奇能力 ，就像一位技艺精湛的工匠，能将一块普通的 “原材料” 雕琢成各种精美的 “艺术品”。这一发现为白血病、再生障碍性贫血等血液疾病的治疗带来了新的曙光。科学家们大胆尝试，将造血干细胞移植应用于临床治疗，开启了干细胞治疗血液疾病的新纪元。 在这一过程中，中国科学家也取得了令人瞩目的成就。吴祖泽完成了世界首例胎肝造血干细胞移植，为辐射损伤病人的治疗开辟了新途径。陆道培院士则开创了亚洲骨髓移植的先河，1964 年，他采用双胞胎姐妹的骨髓，成功救治了一位 22 岁重症再生障碍性贫血患者，患者无病存活长达 60 年，成为国际上骨髓移植后生存最长的病例之一。此后，造血干细胞移植技术不断完善，逐渐成为治疗多种血液病的标准方案 ，让无数患者重获新生。中国先驱引领临床转化 吴祖泽院士作为中国造血干细胞研究的奠基人，在那个科研条件相对艰苦的年代，凭借着坚定的信念和不懈的努力，突破了胎肝造血干细胞移植的技术瓶颈。他深入研究胎儿肝脏发育调控机理，第一次系统报道了 5 个月的胎儿肝脏中含有最丰富肝细胞的研究结果，为白血病和放射事故病人的治疗提供了坚实的理论依据 。他的研究成果不仅拯救了众多患者的生命，还为中国造血干细胞研究奠定了坚实基础，培养了一大批优秀的科研人才。 被誉为 “中国造血干细胞移植之父” 的陆道培院士，同样为干细胞临床转化立下了汗马功劳。他率先将骨髓移植技术应用于临床，不断探索和优化移植方案。1981 年，他成功完成了中国首例异基因骨髓移植，骨髓持久植活，患者无病生存至今。此后，他积极推动中华骨髓库和脐带血库的建设，为更多患者寻找合适的造血干细胞供体提供了可能。他一生致力于造血干细胞移植技术的研究与推广，用精湛的医术和高尚的医德，挽救了无数血液病患者的生命 。干细胞技术首次惠及人类健康 造血干细胞移植的成功，无疑是干细胞研究史上的一座重要里程碑，实现了干细胞从基础研究到临床应用的关键跨越。它向世人证明了干细胞技术在疾病治疗领域的巨大潜力，为后续干细胞在其他疾病治疗中的应用提供了宝贵的经验和范例 。从此，干细胞不再仅仅是实验室里的研究对象，而是真正走进了患者的生活，成为拯救生命的有力武器。 中国科学家在造血干细胞移植领域的突破性贡献，让我国在这一领域迅速跻身国际前列，赢得了国际同行的高度认可和尊重。他们的研究成果不仅为国内患者带来了福音，还为全球干细胞临床研究积累了大量宝贵的临床数据与经验，推动了干细胞治疗技术在全球范围内的发展与普及 。这一里程碑事件，为干细胞研究的后续发展注入了强大动力，激励着更多科研人员投身于干细胞领域，探索更多治愈疾病的可能。1998 年 人类胚胎干细胞分离，打开再生医学大门詹姆斯・汤姆森实现人类胚胎干细胞体外培养 1998 年，美国威斯康星大学的科学家詹姆斯・汤姆森（James Thomson）带领团队取得了一项举世瞩目的突破 —— 首次成功从人类胚胎中分离出胚胎干细胞，并实现了其在体外的稳定培养 。这一成果就像是一把神奇的钥匙，打开了再生医学领域的全新大门。 在实验过程中，汤姆森团队经过无数次的尝试与优化，攻克了诸多技术难题。他们巧妙地模拟胚胎在体内的生长环境，为胚胎干细胞提供了适宜的营养物质和培养条件，使得这些干细胞能够在体外持续增殖，并且保持其多能性。这些胚胎干细胞就如同充满无限可能的 “种子”，在合适的诱导条件下，能够分化为人体几乎所有类型的组织细胞，如跳动的心肌细胞、传递信号的神经细胞、分泌胰岛素的胰岛细胞等 。这一发现为再生医学的发展提供了理想的 “细胞种子”，让科学家们看到了治愈多种难治性疾病的曙光。詹姆斯・汤姆森的开创性贡献 詹姆斯・汤姆森凭借这一具有里程碑意义的研究成果，一跃成为再生医学领域的标志性人物 。他的研究让人类首次拥有了可以在体外进行精准操控的 “全能细胞”，这些胚胎干细胞为组织器官再生研究提供了不可或缺的核心材料。科研人员可以利用它们构建各种疾病模型，深入研究疾病的发病机制，开发更有效的治疗药物；也可以尝试将其分化为特定的组织细胞，用于修复受损的组织器官，为无数患者带来了康复的希望。 汤姆森的发现不仅在科学界引发了强烈的反响，更是激发了全球范围内对再生医学研究的热潮。世界各地的科研团队纷纷加入到胚胎干细胞研究的行列中，围绕胚胎干细胞的培养、分化调控、临床应用等方面展开了深入探索，推动了再生医学领域的快速发展。他的名字也因此与胚胎干细胞研究紧密相连，成为了激励无数科研工作者不断前行的榜样 。希望与伦理的双重博弈 人类胚胎干细胞的发现，无疑是再生医学发展历程中的一座重要里程碑 。它为糖尿病、帕金森病、脊髓损伤等多种难治性疾病的治疗带来了前所未有的希望。例如，对于糖尿病患者来说，通过将胚胎干细胞分化为胰岛细胞，有望实现胰岛素的自主分泌，从而摆脱对药物和胰岛素注射的依赖；对于帕金森病患者，利用胚胎干细胞分化的神经细胞，有可能修复受损的神经通路，缓解症状，提高生活质量 。 然而，这一成果也引发了全球范围内的伦理争议 。由于胚胎干细胞的获取需要使用人类胚胎，这涉及到对胚胎道德地位的界定以及对人类生命的尊重问题。一些人认为，胚胎从受精的那一刻起就拥有了生命的权利，使用胚胎进行研究等同于剥夺生命，违背了伦理道德；而另一些人则强调，胚胎干细胞研究的最终目的是为了治愈疾病、拯救生命，在严格的伦理监管下，合理使用胚胎是可以接受的。这场激烈的伦理争论促使科学界开始思考更加符合伦理的干细胞获取途径，也推动了相关伦理准则和法律法规的制定与完善 。在希望与伦理的双重博弈中，人类胚胎干细胞研究在曲折中不断前行，寻求着科学进步与伦理道德的平衡。2006 年 iPS 细胞诞生，攻克伦理难题的革命性突破山中伸弥的 “细胞重编程” 魔法 2006 年，干细胞研究领域迎来了一场革命性的变革 。日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）带领团队取得了一项足以载入史册的重大突破 —— 他们成功将小鼠成体细胞 “重编程” 为诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，简称 iPS 细胞） 。这一过程犹如一场神奇的魔法，山中伸弥团队仅通过将 Oct3/4、Sox2、c-Myc、Klf4 这 4 种转录因子导入小鼠成体细胞，就使其成功 “返老还童”，回到了类似胚胎干细胞的多能状态，具备了分化为各种细胞类型的能力 。 这些 iPS 细胞在细胞形态、基因表达谱、表观遗传修饰等方面都与胚胎干细胞极为相似，却巧妙地避开了胚胎干细胞研究中棘手的伦理争议，因为它们无需使用人类胚胎，而是直接从成体细胞中获取 。这一突破性成果一经发表，便在全球科学界引发了轰动，为干细胞研究开辟了一条全新的道路，让科研人员看到了在伦理框架内实现干细胞治疗的光明前景 。山中伸弥与中国团队的协同突破 山中伸弥凭借这一开创性的研究成果，荣获 2012 年诺贝尔生理学或医学奖，成为了干细胞研究领域的传奇人物 。他的贡献不仅在于技术上的突破，更在于为整个干细胞研究领域注入了新的活力，激励着无数科研人员投身于 iPS 细胞的研究与应用探索中 。 在 iPS 细胞研究的后续发展中，中国科学家也发挥了至关重要的作用 。周琪院士便是其中的杰出代表，2009 年，他带领团队首次利用 iPS 细胞通过四倍体囊胚注射得到存活并具有繁殖能力的小鼠，在世界上首次证明了 iPS 细胞的全能性 。这一成果意义非凡，为 iPS 细胞在再生医学领域的应用提供了坚实的理论和技术基础，也让中国在 iPS 细胞研究领域迅速跻身国际前列，在国际舞台上赢得了广泛的赞誉和尊重 。开启个性化医疗新纪元 iPS 细胞技术的诞生，无疑是干细胞研究发展史上的一座重要里程碑 。它成功解决了胚胎干细胞面临的伦理困境，为干细胞治疗的临床应用扫清了一大障碍 。同时，iPS 细胞来源于患者自身的体细胞，经过重编程和分化后，可以作为 “个性化” 的细胞治疗材料，用于修复患者受损的组织器官，极大地降低了免疫排斥反应的风险，真正实现了 “从患者体细胞到治疗细胞” 的个性化转化 。 这一技术的出现，为疾病模型构建、药物筛选等领域提供了全新的平台 。科学家们可以利用患者特异性的 iPS 细胞，在体外构建出与患者病情高度相似的疾病模型，深入研究疾病的发病机制，筛选出更有效的治疗药物 。此外，iPS 细胞还为那些难以治愈的遗传性疾病、退行性疾病等带来了新的治疗希望，让 “自体干细胞治疗” 从梦想逐渐照进现实，标志着干细胞研究正式迈入了精准医疗的崭新时代 。21 世纪 10 年代至今 临床转化爆发，干细胞疗法从 “试验” 到 “治愈”多领域临床试验取得突破性成果 进入 21 世纪 10 年代，干细胞研究迎来了临床转化的爆发期，全球范围内超过 100 项干细胞临床试验获批或顺利完成 ，其研究范围涵盖了帕金森病、黄斑变性、脊髓损伤、糖尿病等多个疾病领域，展现出了强大的治疗潜力。 2024 年，中国科学家在干细胞治疗帕金森病领域取得了重大突破 。上海市东方医院刘中民教授团队与士泽生物联合开展的 iPS 细胞治疗帕金森病临床试验成果显著，受试者在接受治疗 12 个月后，运动能力及生活质量得到了显著提升，帕金森病量表评分减少超过 20 分 。这一研究成果充分证明了 iPS 细胞在治疗帕金森病方面的安全性和有效性，为广大帕金森病患者带来了新的希望。 在眼科领域，日本的研究团队同样取得了令人瞩目的成绩 。2024 年 11 月，他们成功利用 iPS 细胞培养出角膜组织，并将其移植到角膜缘干细胞缺乏症患者体内，帮助患者重见光明 。这一成果不仅为眼科疾病的治疗开辟了新的途径，也标志着 iPS 细胞技术在组织器官修复领域的应用取得了重要进展。 此外，在脊髓损伤治疗方面，干细胞疗法也展现出了巨大的潜力 。日本庆应大学的冈野英幸教授领导的研究团队，通过向脊髓损伤患者的损伤部位注射由 iPS 细胞培养出的神经前体细胞，成功使部分患者恢复了一定的运动功能，甚至实现了独立站立和行走 。这一突破性进展为全球约 2000 万脊髓损伤患者带来了重新站起来的希望，让人们看到了干细胞疗法在攻克难治性疾病方面的无限可能。推动临床落地的全球攻坚者 在干细胞临床转化的征程中，众多科学家发挥了关键作用，他们来自世界各地，为推动干细胞疗法从实验室走向临床付出了不懈努力 。 中国科学家刘中民教授，作为上海市东方医院的领军人物，长期致力于 iPS 细胞在神经疾病领域的临床应用研究 。他带领团队开展的 iPS 细胞治疗帕金森病和渐冻症的临床试验，均取得了突破性进展，为神经退行性疾病的治疗提供了新的策略和方法 。他的研究成果不仅在国内引起了广泛关注，也在国际上赢得了高度赞誉，为中国干细胞研究在国际舞台上争得了一席之地 。 中国科学院院士王福生，在干细胞治疗病毒性肝炎与艾滋病方面取得了一系列重要成果 。他带领团队开展的间充质干细胞治疗肝衰竭、肝硬化等严重肝病的研究，已经成功救治了 200 多例患者，显著提高了患者的生存率 。在艾滋病治疗领域，他通过对间充质干细胞治疗免疫重建失败艾滋病患者的研究，发现该疗法可以有效提升患者体内 CD4 T 淋巴细胞数量，重建患者的免疫功能，为艾滋病的治疗带来了新的希望 。 日本科学家冈野英幸教授，一直专注于利用 iPS 细胞治疗脊髓损伤等神经系统疾病 。他领导的研究团队成功将 iPS 细胞培养出的神经前体细胞用于治疗脊髓损伤患者，使部分患者实现了重新站立和行走 。他的研究成果为脊髓损伤患者带来了福音，也为干细胞在神经系统疾病治疗领域的应用提供了重要的实践经验 。 美国哈佛大学干细胞专家道格拉斯・梅尔顿（Douglas Melton），在糖尿病治疗领域取得了重要突破 。他带领团队从人胚胎干细胞系中成功培育出功能性胰岛细胞，并开展了针对糖尿病重症患者的临床试验 。在试验中，部分患者接受胰岛细胞注射后，血糖得到了有效控制，甚至无需再注射胰岛素 。他的研究成果为糖尿病的治疗提供了新的方案，让众多糖尿病患者看到了治愈的曙光 。干细胞技术进入产业化应用阶段 21 世纪 10 年代至今，干细胞领域大规模临床试验的成功，无疑是干细胞研究发展史上的又一座重要里程碑 。这些成功的试验充分证明了干细胞疗法在多种疾病治疗中的安全性和有效性，为干细胞技术的产业化应用奠定了坚实的基础 。 在干细胞技术产业化的进程中，韩忠朝院士等科学家发挥了重要的推动作用 。韩忠朝院士是干细胞技术产业化的重要人物，他于 2007 年创立了汉氏联合公司，致力于推动干细胞科技的产业化发展 。在他的带领下，汉氏联合已成长为一家布局再生医学全产业链的高科技企业，形成了细胞存储与制备、细胞临床研究、新药研发、医疗产业、健康管理等众多领域的业务布局 。目前，公司已有 8 款自主研发的干细胞 I 类新药通过中国和法国药监局临床试验默示许可，为干细胞技术的临床应用和产业化发展做出了重要贡献 。 干细胞技术的产业化发展，使得干细胞治疗从最初的 “小众试验” 逐渐转变为 “普惠医疗” 成为可能 。越来越多的干细胞企业如雨后春笋般涌现，形成了完整的干细胞产业链，涵盖了干细胞的采集、存储、制备、研发和临床应用等各个环节 。这不仅促进了干细胞技术的快速发展和创新，也为广大患者提供了更多的治疗选择和希望 。同时，干细胞技术的产业化发展也带动了相关产业的协同发展，为经济增长注入了新的动力 。 这一时期标志着干细胞研究正式进入了 “产学研用” 一体化的成熟阶段 。学术界、产业界和临床医生紧密合作，共同推动干细胞技术的研发、应用和产业化发展 。干细胞技术不再仅仅是科研人员实验室里的研究课题，而是真正走进了临床实践，为人类健康事业做出了实实在在的贡献 。未来，随着干细胞技术的不断创新和完善，以及产业化进程的加速推进，干细胞疗法有望在更多疾病的治疗中发挥重要作用，为人类健康带来更多的福祉 。百年脉络梳理：干细胞研究的三大发展阶段 回顾干细胞研究的百年历程，可大致划分为三大阶段，每一阶段都伴随着关键技术突破与理论创新，推动干细胞从实验室走向临床。第一阶段：基础探索期（1932-1997）—— 从概念到动物模型 从 1932 年干细胞概念的提出，到 1968 年小鼠胚胎干细胞的成功分离，这一时期的科学家们主要聚焦于干细胞特性与分化机制的探索。他们通过动物实验，深入研究干细胞如何自我更新与分化成各类细胞，为后续研究奠定了理论与技术基础。1961 年，加拿大科学家恩尼斯特・莫科洛克（Ernest McCulloch）和詹姆士・堤尔（James Till）首次通过脾集落形成实验证实了造血干细胞的存在，开启了干细胞基础研究的大门。中国科学家吴祖泽在造血干细胞领域率先突破，完成世界首例胎肝造血干细胞移植，为后续临床应用提供了宝贵经验。第二阶段：核心突破期（1998-2006）—— 从人类胚胎干细胞到 iPS 细胞 1998 年人类胚胎干细胞的成功分离，标志着干细胞研究进入了一个全新的阶段。这一突破使得科学家们能够在体外培养和研究人类胚胎干细胞，为再生医学的发展提供了重要的细胞来源。然而，胚胎干细胞研究引发的伦理争议也成为了该领域发展的一大挑战。2006 年，诱导多能干细胞（iPS 细胞）技术的诞生，成功攻克了这一伦理难题。iPS 细胞的出现，使得科学家们能够从患者自身的体细胞中诱导出多能干细胞，为个性化医疗提供了新的途径。这两大突破使得干细胞研究从基础探索阶段转向了应用导向阶段，全球科研力量开始聚焦于干细胞的临床转化路径。第三阶段：临床转化期（2007 - 至今）—— 从实验室到病房 以 iPS 细胞技术为核心，结合 3D 培养、基因编辑等新技术，干细胞研究在这一时期迎来了临床转化的爆发期。全球范围内，干细胞临床试验在帕金森病、黄斑变性、脊髓损伤、糖尿病等多领域全面开花。中国在干细胞临床研究备案数量上已跻身国际前列，产学研结合的产业化进程加速，形成了从基础研究到技术研发再到临床应用的完整创新链条。2024 年，中国科学家在干细胞治疗帕金森病和渐冻症等领域取得了重要突破，展示了中国在干细胞临床转化方面的实力。未来可期：干细胞技术的三大发展方向 站在干细胞研究百年发展的肩膀上，展望未来，干细胞技术正朝着智能化与工业化、多领域融合、产业化升级三大方向大步迈进，有望为人类健康带来更多福祉。方向一：智能化与工业化 —— 实现干细胞规模化、标准化生产 干细胞治疗要想惠及更多患者，规模化、标准化生产是关键。当前，3D 微载体培养技术与生物反应器的结合，成为解决这一难题的关键突破口。利用 3D 微载体，可为干细胞提供更大的生长表面积，模拟体内三维生长环境，有效提升干细胞的增殖效率与质量。例如，恒峰铭成（上海）生物科技有限公司采用先进的三维微载体悬浮培养技术，结合优化的培养条件，成功实现了间充质干细胞的大规模扩增，同时保持了细胞的表型和分化能力 。生物反应器则能精确控制温度、溶氧、pH 等培养参数，确保细胞培养的均一性和稳定性，减少人工操作，降低污染风险 。 随着 AI 技术的兴起，干细胞培养也迎来了智能化变革。通过 AI 算法实时监控培养参数，能够及时调整培养条件，实现干细胞培养的精准调控 。AI 还可用于分析干细胞的生长状态、分化趋势等数据，为优化培养工艺提供科学依据。同时，无血清培养基的研发与普及也是干细胞工业化生产的重要趋势。传统的胎牛血清存在批次差异、动物源病毒污染风险以及伦理问题，而人血小板裂解液（hPL）等无血清培养基替代品的出现，为干细胞培养提供了更安全、稳定的选择 。日本研究团队利用废弃白细胞滤器中的残留血小板制备 f-hPL，其扩增间充质干细胞的效率是 FBS 的 4 倍，且细胞衰老程度更低，为再生医学提供了可持续的培养基解决方案 。 在标准化方面，赵春华教授等科学家发挥了重要作用 。赵春华教授长期致力于干细胞生物学基础与临床应用研究，他主持制订了我国第一个干细胞制剂质量控制标准 ——《间充质干细胞制造及检定规程》，为干细胞产品的质量控制提供了重要依据 。未来，随着智能化与工业化技术的不断发展，干细胞的规模化、标准化生产将不断完善，为干细胞药物的大规模应用奠定坚实基础 。方向二：多领域融合 —— 深耕再生医学、精准医疗与转化医学 干细胞与基因编辑技术的融合，为攻克遗传性疾病带来了新希望 。通过 CRISPR/Cas9 等基因编辑工具，科研人员能够精准地对干细胞的基因进行编辑，修复致病基因，从根源上治疗疾病 。例如，对于镰状细胞贫血等单基因遗传病，科学家们可以利用基因编辑技术对患者的造血干细胞进行基因修复，再将修复后的干细胞回输到患者体内，有望实现疾病的彻底治愈 。 在再生医学领域，干细胞将推动 “类器官” 构建与移植的发展 。通过模拟人体器官的发育过程，科学家们可以利用干细胞在体外构建出具有特定功能的 “类器官”，如肝脏类器官、肾脏类器官等 。这些类器官不仅可以用于疾病模型的构建、药物筛选，还为器官移植提供了新的可能 。日本科学家在利用 iPS 细胞培养角膜组织并成功移植的基础上，未来有望进一步实现其他重要器官的 “类器官” 移植，为器官衰竭患者带来福音 。 以转化医学为导向，干细胞研究将加速从临床试验到上市的进程 。未来，干细胞药物将覆盖更多疾病治疗领域，包括心血管疾病、肿瘤、神经系统疾病等 。在心血管疾病治疗方面，干细胞疗法可以促进心肌细胞再生，修复受损的心脏组织，改善心脏功能 ；在肿瘤治疗中，干细胞可以作为药物载体，将抗癌药物精准输送到肿瘤部位，提高治疗效果，减少副作用 ；在神经系统疾病领域，干细胞有望修复受损的神经组织，治疗帕金森病、脊髓损伤等难治性疾病 。通过加强产学研合作，建立完善的转化医学体系，干细胞技术将更快地从实验室走向临床，造福广大患者 。方向三：产业化升级 —— 构建完整干细胞产业链生态 干细胞产业的发展离不开完整产业链的支撑 。上游，干细胞采集与存储体系将不断完善，提高干细胞的采集效率和存储质量 。目前，全国拥有 7 张脐带血库国家牌照，集中分布于北京、广东、天津等地，代表企业如中源协和、天津昂赛占据主要市场份额 。未来，随着技术的进步，干细胞采集将更加便捷、安全，存储技术也将不断创新，延长干细胞的保存时间和活性 。 中游，干细胞制剂研发与生产将成为产业发展的核心 。企业将加大研发投入，提高干细胞制剂的质量和疗效，降低生产成本 。同时，加强与科研机构的合作，共同开展干细胞技术的研究与创新 。在干细胞药物研发方面，中国 MSCs 研发管线占全球的 30%，铂生卓越的艾米迈托赛注射液于 2025 年 1 月获批，还有多个项目进入 III 期、II 期临床试验阶段 。未来，将有更多的干细胞药物获批上市，满足临床需求 。 下游，干细胞的临床应用与医疗服务将不断拓展 。医疗机构将加强与干细胞企业的合作，开展干细胞治疗的临床实践，提高治疗水平 。同时，发展干细胞相关的医疗服务，如干细胞美容、抗衰老等，满足人们对健康和美丽的需求 。干细胞治疗在临床应用中已取得显著成果，如首个国产干细胞药物针对激素治疗无效的急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 患者，成功打通干细胞 “从 0 到 1” 的药品化转化通道，填补了国内相关领域治疗空白 。未来，干细胞治疗将在更多疾病领域展现出优势，为患者提供更好的治疗选择 。 政策支持将是干细胞产业化升级的重要保障 。国家 “十五五” 规划将生物制造与量子科技、6G 等并列为未来产业核心增长点，干细胞全产业链将获得更系统的政策扶持、资金倾斜与集群化布局 。政策层面建议简化低风险项目的审批流程，并加强国际合作 。在政策的引导下，干细胞产业将不断创新发展，构建起完整、高效的产业链生态，成为生物医药领域的核心增长点，让更多患者享受到干细胞技术的治愈红利 。百年征途，干细胞改写人类医疗未来从实验室到临床，每一步都是生命的奇迹 干细胞研究的百年历程，是一部充满突破与争议、协作与攻坚的科学史诗。从苏联科学家的概念提出，到山中伸弥的诺奖级突破，再到中国科学家的临床转化贡献，每一个里程碑都凝聚着科研人员的心血。未来，随着技术的不断成熟，干细胞疗法将成为攻克疑难杂症的核心武器，为人类健康带来无限可能。 你认为干细胞技术未来会如何改变我们的生活？欢迎在评论区分享你的看法！ 免责声明：悠瑜健康平台发布，旨在科普相关知识，传递行业前沿进展，不作为医疗指导建议，如需就医请到正规医院就诊。未经授权，请勿转载。 【文末CTA】  📌收藏本文，转发给需要的朋友  📌点击【关注】，随时了解更多行业信息 📌点击"在看"为健康投票  📌评论区留下你的健康困扰，专家在线答疑

作者丨冯汝梅 编辑丨关雎 在生物医药领域，CGT（细胞与基因治疗）被视为可能治愈癌症、罕见病等重大疾病的新方向。 然而，其昂贵价格让普通患者望而却步，一个疗程的费用可能超过150万美元（约1080万元人民币）。 价格居高不下的背后，是整个行业面临的一个基础性难题：如何把实验室里培养的少量珍贵细胞，稳定、高效且低成本地大规模生产出来？“我们当时发现，CGT行业有个普遍困境：很多有潜力的治疗技术，都卡在了‘规模化生产’这一关，实验室里的成果很难变成患者用得上的产品。”华龛生物联合创始人兼CTO鄢晓君说道。 目前，细胞培养仍以传统2D培养模式为主，也就是让细胞在水平平面上以单层或近似单层的方式培养。该模式受限于实验室空间与人工操作，效率低下，产能有限，同时批次间细胞质量差异大。相较之下，三维培养虽被视为规模化生产的重要发展方向，但其依赖的核心耗材仍以实心球型微载体为主，还长期被国外垄断，国产化率低，直接推高整体成本。 华龛生物就是一家3D细胞规模化培养技术及解决方案提供商。公司成立于2018年8月，由清华大学教授杜亚楠，与其两位同为清华博士的学生刘伟、鄢晓君联合创立，核心是通过原创的3D微载体技术，让细胞在三维空间生长，并采用自动化生产流程，大幅提高细胞培养效率，从而降低细胞药物成本，让细胞药实现从“天价”走向“可及”。 华龛生物联合创始人兼CEO刘伟 短短数年内，这家源自清华大学实验室的初创企业，就展现出了技术的突破性力量。其三维细胞智造技术成功助力中国首款干细胞药物“艾米迈托赛注射液”上市。 最重要的是，该技术助力这款药品定价1.98万元，一个疗程不到16万元，价格是美国同类产品的约1/70。 绝对的技术优势让华龛生物迅速获得资本青睐，成立近8年，公司获得了多家知名机构的青睐。 储备了6年才创业 华龛生物是一家从清华大学实验室里“长”出来的公司，核心团队是扎根实验室的“铁三角”——联合创始人兼首席科学家杜亚楠教授、联合创始人兼CEO刘伟博士、联合创始人兼CTO鄢晓君博士。 其中，杜亚楠教授是团队的学术灵魂，他先后获得清华大学化学工程学院学士学位、新加坡国立大学生物工程系博士学位，2007年又前往美国麻省理工学院、哈佛医学院从事博士后工作。这段经历，让他带回了“技术落地优先”的理念。 2010年加入清华大学后，杜亚楠教授确立了独特的育人理念：培养“顶天立地”的人才——既要“顶天”，做顶尖基础研究，更要“立地”，让成果走出实验室，实现产业落地。 2012年，刘伟进入清华大学生物医学工程系，师从杜亚楠教授攻读博士学位。在实验室里，刘伟深入参与3D微载体等技术的早期研发。然而，他的目光并未局限在发表论文上，而是聚焦在“技术能不能真的用在生产上”这个更根本的问题。 在校期间，他不满足于细胞培养的基础数据，一头扎进产业化的实际难题，比如如何让微载体适配工业级的生物反应器、如何实现细胞收获时的零残留。这些正是阻碍细胞治疗从实验室走向药厂的“卡脖子”环节之一。 同年，在新加坡国立大学完成本科学业的鄢晓君，申请进入清华大学攻读硕士学位，并加入了杜亚楠教授实验室。硕士毕业后，她继续在清华大学生物医学工程系攻读博士学位，2018年成为清华大学医学院首位正式毕业的国际生博士。 值得一提的是，鄢晓君曾荣登创业邦2023“最值得关注的女性创业者”榜单。 鄢晓君祖籍福建，父亲白手起家的实干基因和闽南“爱拼才会赢”的韧劲，刻在她的骨子里。入学时，她就向导师杜亚楠教授表明：“我不仅是来发文章的，我的目标是做一个真正可以落地、转化的技术。” 尽管背景不同，但刘伟与鄢晓君都对技术的实际应用抱有强烈兴趣。两人在实验室分工互补，共同聚焦3D细胞培养技术研发与落地，杜亚楠教授则提供学术支撑。 2015年，随着全国“大众创业、万众创新”热潮兴起，团队的技术积累也已初具规模，创业的想法开始萌发。 但他们也感觉到，时机还未成熟。当时，“魏则西事件”让国内CGT行业陷入信任与监管低谷，此时政策与IP转化规则也均未明确。鄢晓君坦言：“当时大环境不算好，我们觉得不用急，还需要再沉淀打磨。” 于是，团队选择暂缓创业，继续深耕技术。从2015年起，三人定期交流，反复探讨技术转化路径、市场判断等实际问题。期间，他们也陆续发表多篇顶级期刊论文，申请多项核心专利，甚至提前完成了小试、中试，为产业化做好了准备。 直到2017年，时机终于成熟。国家药品监管部门发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》，明确细胞治疗产品按药品管理，确立了行业正规化发展路径。同时，清华大学的科技成果转化制度也日趋清晰。 团队迅速行动，2018年8月正式成立公司。其中，清华大学以知识产权作价入股。 关于核心分工，在一次讨论中自然形成。鄢晓君表示，当时大家基于现实考量做出了选择：刘伟担任CEO，负责对外；她本人担任CTO，专注对内技术研发与产品化；杜亚楠教授作为首席科学家，提供前沿科学支持。 这个被投资人称为“铁三角”的结构，为后续发展奠定了极稳定的基础。 公司取名“华龛生物（英文名称CytoNiche）”有其特别意义：Niche在中文语境中可译为“龛”，象征为细胞生长提供稳定、精微且充满敬意的专属微环境。同时“龛”的字面意义也很关键，鄢晓君说，它是“合龙”，合则成龙，正是我们铁三角的体现，也奠定我们公司价值观之首的“共赢”理念，以及在公司发展过程中体现的技术与社会、公司与客户、公司与行业上下游生态共赢的工作风格和发展理念。 为细胞造房子 华龛生物所有的产品开发，都围绕一个明确的产业需求：如何实现细胞药物高质量、低成本、大规模的生产。其核心答案，就是原创的3D微载体技术。 通俗来讲，3D微载体是一种可降解的多孔微球，能为细胞提供三维生长空间。“2D培养就像把细胞放在马路边，3D微载体则是给细胞建了座立体家园。” 鄢晓君这样解释两者的区别。 也正因此，华龛生物把自己定位成“细胞建筑师”，专心为细胞搭建适宜生长的“房子”。 与传统2D平面培养相比，3D培养更贴近细胞在人体内的自然生长环境，有利于保持细胞原有功能。更大的优势在于规模化潜能，3D微载体在生物反应器中悬浮培养，能将单位体积的细胞产量提升一到两个数量级。 华龛生物的3D微载体，其多孔可降解结构能让细胞保持干性与活性，回收率达98%以上，单批次可支持百亿乃至千亿量级细胞扩增培养，相比2D培养效率大幅提升。 不同于2D培养更多依赖人工，华龛生物开发了一整套规模化、自动化、智能化、封闭式的生产制备工艺管线，涵盖从细胞培养、收获、清洗、到灌装的细胞培养全流程，既保证了细胞的活性和质量（符合制药标准），又大幅降低了培养成本，还解决了传统培养方式产量低、污染风险高、批次不稳定的问题。 这套技术组合，直接改变了药物的成本结构。举例来说，实现相同的产能，传统2D培养需要数千平方米的GMP车间，而该技术仅需近百平方米实验室，并且人力需求减少80%、试剂耗材成本降低30%，综合生产成本明显降低。 7年完成5轮融资 成立初期，华龛生物的核心任务是将实验室的3D微载体技术转化为可量产的产品，推进产品合规检测，但此时团队几乎没有市场化收入，资金缺口逐渐显现。 当时行业尚处低谷，不少投资机构持观望态度。最终的突破口，来自清华校友网络。在路演中，团队打动了众多投资机构，其中不乏有清华背景的投资人。 鄢晓君回忆，天使轮阶段的投资人主要看团队，“很多投资人投我们之前没接触过细胞领域，是赌我们能做成”。 天使轮融资后，华龛生物快速推进技术转化，并启动了中检院检验和CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）药用辅料资质的申报工作。2020年，公司完成了数千万元A轮融资。 与此前不同，本轮产业资本进行了极为深入的尽职调查。鄢晓君记得，对方团队曾亲自到访天津的早期生产场地，重复关键实验，还完成了知识产权自由实施（FTO）分析。 2021年，华龛生物的核心产品3D TableTrix® 微载体成功获得国家药品监督管理局（CDE）药用辅料资质和美国食品药品监督管理局（FDA）的原料药及药用辅料资质，成为全球首款获得中美双认证的细胞微载体。 3D TableTrix® 微载体 图源：华龛生物 在此之前，药用辅料目录里没有“细胞微载体”这个品类。华龛生物填补了这个空白，为整个行业建立了标准。 此时，华龛生物已成为国内3D细胞制造领域的领先企业，后续融资也随之而来。2022年3月，公司完成近3亿元B轮融资。 2025年1月2日，最具里程碑意义的时刻来临——华龛生物助力中国首款干细胞药物“艾米迈托赛注射液”获批上市。 这款药的研发企业铂生卓越生物科技（北京）有限公司（以下简称“铂生生物”），早在2019年就与华龛生物有过合作。但当时华龛生物的全自动化方案尚未成熟，其为加快进度，先采用了2D工艺。 等到推进Ⅲ期临床、规划商业化时，铂生生物才意识到2D人工的产能瓶颈和成本压力，于是在全球范围内重新评估技术方案。“他们调研了全球所有能做的企业，最终还是回头找了我们。”鄢晓君说。 随后，华龛生物带着团队到铂生生物的厂房做验证。在一个30平米的小房间里，华龛生物用全自动产线生产的细胞量比他们整层厂房产出的还多，且只需一到两人操作。巨大的效率差距，让客户当场决定合作。 鄢晓君回忆：“合作期间，我们‘出人、出技术’，有人甚至直接住到客户公司，经常陪着他们加班到凌晨两三点。” 这套变更后的工艺，在临床试验中证明了良好的安全性与有效性，最终帮助该药获批上市。同年6月，该药在北京大学人民医院由黄晓军院士开出首张处方。 图源：华龛生物 产业化的成功成了最好的背书。2025年9月，华龛生物完成数亿元B+轮融资。 “技术的原创性与独占性、商业模式的稀缺性、产业价值的确定性”，鄢晓君这样概括华龛生物获得市场与资本双重认可的原因。 目前，除了铂生生物，华龛生物的技术已嵌入数百家国内企业的研发管线，包括达博生物、奥辰生物等。 产品卖到二十几个国家，国际业务增速超200% 出海也是华龛生物的战略重点。如今，其国际业务也已覆盖亚洲、欧洲、北美洲等20多个国家和地区。在海外市场，华龛生物的产品技术成功打破了客户的固有认知。一次海外展会上，一位客户当场反馈：“这就是我梦寐以求的产品。” 2025年，公司国际业务增速更是突破200%，势头迅猛。 为更好服务全球客户，华龛生物在2025年7月启用了新加坡海外总部与体验中心，并持续扩建产能。2025年底，位于天津武清的两条新产线投产，将作为核心制造枢纽联动新加坡总部，辐射日韩、东南亚及欧美市场。 往未来看，全球CGT市场预计将快速增长，而中国被认为是核心市场之一。在全球范围内，目前能提供细胞培养微载体的公司不多，传统产品多为不可降解类型。对华龛生物来说，竞争更多来自不同技术路线的选择（如优化2D培养），但从产业界对规模化、自动化的普遍追求来看，3D培养的技术路径优势正在扩大。 刘伟曾表示，华龛生物致力于成为“全球细胞药物企业最值得信赖的工艺引擎”，鄢晓君也多次用“务实”和“真诚”概括团队风格，专注解决客户的实际问题，用可靠的产品建立信任。 这种风格，或许正是这家从实验室走出的公司，能够快速融入产业核心的深层原因。

说明：欢迎约稿、业务洽谈、媒体合作及行业交流。如需加入行业交流群，或发现内容涉及侵权需修改，请联系小助手微信：Taaslabs18 1、818号令第十二条明确规定：临床研究发起机构和临床研究机构应当签订书面协议，清晰约定双方的权利与义务，并携手共同制定临床研究方案。同时，临床研究机构也具备自行发起生物医学新技术临床研究的权利。 这意味着，未来医院将拥有自行开展医疗新技术的能力，干细胞研究也可由医院自行开展并自行提供干细胞。那么，当干细胞作为院内制剂由本院生产，且完全符合相关要求时，患者是否会愿意为之买单呢？或者，患者是否更倾向于接受申办方提供的干细胞呢？ 同时，从另一个角度来看，如果未来患者更加认可院内制剂，那么药企在商业化道路上成功的可能性又会有多大呢？ 除了已经成功上市的铂生卓越外，未来还有几家干细胞企业能够真正实现商业化的初步成功呢？ 2、818号令第十一条指出：实施生物医学新技术临床研究的机构（以下简称临床研究机构）必须满足以下条件：（一）必须是三级甲等医疗机构；（二）必须拥有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会；（三）必须具备与拟开展的生物医学新技术临床研究相适应的资质、场所、设施、设备、管理机构、专业技术人员和研究能力；（四）必须建立保障临床研究质量安全、符合伦理原则以及保护受试者合法权益的管理制度；（五）必须拥有稳定、充足的研究经费来源。 这一条规定将成为未来国家对干细胞管理的基线，任何不达标的医疗机构都将被视为违规操作。那么，究竟有多少干细胞药企的发展会因此受到严重制约，目前尚无法预知。 3、818号令第六条明确：国务院卫生健康部门负责全国生物医学新技术临床研究和临床转化应用的监督管理工作。县级以上地方人民政府卫生健康部门则负责本行政区域内的相关监督管理工作。此外，县级以上人民政府其他有关部门也需在各自职责范围内，负责与生物医学新技术临床研究和临床转化应用有关的监督管理工作。 那么，各级政府的监督管理流程未来是否会对干细胞产品的落地产生影响呢？影响程度又有多大呢？目前均尚未可知。 总而言之，2026年干细胞药品以及相关企业，乃至全国整个领域的发展将会迎来怎样的变化，均需等待最终的行业发展和结果落地才能得以验证。 ►►► CGT创新合作交流群 CGT Asia 亚洲细胞与基因治疗创新峰会旨在搭建高效合作平台， 促进研究人员、临床医生、企业家与投资人之间的深度对话与实质性合作，深入探讨技术创新与临床转化，破解研发、工艺、产业化难题，汇聚各方力量，加速颠覆性疗法上市，使更多疾病得以治愈与改善。 即刻扫码添加小助手 “CGT创新合作交流群” 免责声明： 本文内容来源于官方网站，旨在为大家提供知识共享，不构成任何专业建议。本资料中含少量AI生成内容，同时所涉及的图片、及文字仅供参考，目的是为了将好的内容分享给更多人，版权依旧归原作者所有，若侵犯肖像权或者著作者权等知识产权，请联系我方删除。 信息来源：公众号可可西哩说 END 近期峰会活动 谈思特别推荐 *谈思生物特色社群* 谈思生物聚焦国内外生物医药产业最新动态，专注为细胞治疗、基因治疗、类器官、核酸、疫苗、医美、神经系统、核药、医药制造等细分领域提供线上线下交流分享的专业平台，赋能中国生物医药产业发展，助力打造全球生物医药产业高地。每年谈思生物举办数十场线上线下品牌活动，拥有数十个生物医药行业精品社群，覆盖Novaris、赛诺菲、复宏汉霖、齐鲁制药、药明康德、辉瑞、阿斯利康、百济神州、赛默飞世尔等百家国内外领先的药企、CRO/CDMO等，已经服务上万名生物医药行业上下游从业者。 专属社群：细胞治疗、基因治疗、医美、类器官、核酸药物、生物医药、RNA疫苗、工艺技术、中枢神经系统、核药、医药制造等，现专题社群仍然开放，入满即止。  演讲/赞助/参展/进群/媒体/直播 133 4168 3667 sara.an@taaslabs.com