Scribe Therapeutics

往期回顾 生物医药领域 ▏2026.06.27-07. 03国内外拟上市独角兽企业深度分析 生物医药领域 ▏2026.06.20-06.26 国内外拟上市独角兽企业深度分析 生物医药领域 ▏2026.06.13-06.19 国内外拟上市独角兽企业深度分析 统计范围：独角兽企业（投后估值≥10 亿美元），本周正式递交 IPO 招股书、进入申购发行阶段、秘密提交 S‑1 上市文件的企业；分为海外拟上市企业、国内拟上市独角兽，同时开展赛道剖析、企业核心竞争力、风险短板、行业启示总结。一、海外拟上市独角兽企业（美股为主）1、Scribe Therapeutics（7 月 6 日递交 SEC 公开 IPO 文件） 基础概况美国基因编辑独角兽，投后估值约 12.6 亿美元；7 月 6 日正式向美国 SEC 提交 IPO 申请，计划募资上限 7500 万美元，纳斯达克上市。创始团队来自加州大学伯克利分校 CRISPR 原始研发团队。 核心技术与管线独家 XE‑Cas 基因编辑平台，主打非 DNA 剪切的表观遗传沉默技术，安全性优于传统 CRISPR‑Cas9；核心产品： STX‑1150：靶向 PCSK9 降胆固醇药物，澳大利亚开展 Ⅰ 期临床，2027 年上半年披露临床数据； STX‑1200、STX‑1400：分别靶向脂蛋白 a、甘油三酯，用于动脉粥样硬化，获得加州再生医学研究所资助，2027‑2028 年进入临床 Ⅰ 期。 财务现状：无商业化收入，2025 年研发投入 7200 万美元，持续依靠股权融资维持研发。 核心优势：底层 CRISPR 源头专利壁垒，避开传统 Cas9 脱靶缺陷；管线聚焦心血管慢病赛道，市场空间万亿级别；美国顶级 VC 机构 Third Rock、OrbiMed 重仓加持。 潜在风险：临床落地周期漫长，Ⅰ 期临床结果不确定性高；全球 CRISPR 赛道竞争激烈（Editas、Intellia 领跑）；募资规模偏小，后期资金储备不足。2、Kalohexis（7 月 7 日秘密递交 S‑1 申请） 基础概况：美国代谢领域独角兽，投后估值 10.3 亿美元；7 月 7 日向 SEC 秘密提交 IPO 注册稿，暂未确定发行股数和估值区间，美股上市。 核心管线：专注肥胖、2 型糖尿病新一代多肽类药物，差异化避开司美格鲁肽同类竞争靶点；2 款候选药物处于 Ⅱ 期临床阶段，其中长效减重制剂半衰期长达 14 天。 优势：GLP‑1 领域差异化靶点布局，降低胃肠道副作用；临床二期数据显示减重效果优于同类竞品，受到华尔街资本高度关注。 短板：诺和诺德、礼来垄断全球减重药市场，后期商业化推广难度极大；持续大额亏损。3、Tarsier Pharma（7 月 9 日纽交所正式上市） 企业概况：眼科创新药独角兽，估值 10.1 亿美元；7 月 9 日纽交所挂牌，股票代码 TARX，最高募资 5000 万美元。 核心产品 TRS01：非类固醇抗炎药物，针对葡萄膜炎青光眼，解决激素类药物长期使用造成眼压升高的痛点，属于全球 First‑in‑class 产品。 现状：无营收，2024‑2025 年净亏损分别 246 万美元、507 万美元。 赛道判断：全球眼科炎症药物稀缺，这款产品一旦获批将填补空白；缺陷是适应症受众规模有限，天花板低于代谢和肿瘤赛道。二、国内拟上市独角兽企业（A 股科创板、港股 18A）1、珠海泰诺麦博制药（7 月 10 日科创板正式申购，688806） 独角兽资质：投后估值 16.8 亿美元，国内全人源单抗赛道头部独角兽；7 月 10 日科创板申购，发行价 14.46 元，发行 6908.19 万股，本次 IPO 募资约 10 亿元。华泰联合证券保荐，证监会已完成注册批复。 核心技术平台 HitmAb®：国内为数不多自主可控的高通量全人源抗体发现平台，打破国外跨国药企技术垄断。 核心产品管线 财务情况：持续亏损，2023‑2025 年净利润‑4.46 亿元、‑5.15 亿元、‑6.01 亿元；2026 年上半年营收 0.71‑0.74 亿元，同比暴涨 573.6%，商业化正式起步。 核心竞争力2、明宇制药（7 月 8 日二次递表港交所主板‑B） 企业概况：ADC 药物赛道独角兽，投后估值 39.36 亿元人民币（折合 5.6 亿美元，接近独角兽门槛）；创始人曹国庆为原恒瑞医药副总经理，主导卡瑞利珠单抗研发；启明创投、奥博资本（OrbiMed）投资；2025 年 11 月首次递表失效，7 月 8 日二次递交招股书，摩根士丹利、美银证券、中信证券联席保荐。 管线布局：聚焦新一代 ADC 药物、肿瘤免疫联合疗法；3 款 ADC 进入临床 Ⅰ‑Ⅱ 期，靶点包括 Claudin‑18.2、Nectin‑4、B7‑H3。 现状与问题：至今无产品商业化，两年累计亏损超 14 亿元；国内 ADC 赛道扎堆内卷，同质化严重；管线进度落后于科伦药业、荣昌生物。三、本周 IPO 企业赛道归类总结（一）海外赛道分布 基因编辑赛道热度回升：Scribe Therapeutics 递交 IPO 代表市场重新看好 CRISPR 技术，资本更加青睐安全性更好的表观遗传编辑技术，摒弃早期 DNA 剪切方案； 代谢慢病依旧是全球顶级热门赛道：减重药、降胆固醇药物仍是海外 Biotech 上市的黄金赛道； 细分小众领域（眼科）依然可以拿到上市入场券，但募资规模普遍偏小。（二）国内赛道格局 全人源单抗迎来收获期：泰诺麦博实现产品商业化后登陆科创板，标志国产自主研发的大分子药物正式进入兑现阶段；科创板第五套上市标准持续为未盈利生物医药独角兽打开上市通道； ADC 药物竞争内卷加剧：明宇制药二次递表反映国内 ADC 赛道同质化严重，只有管线进度领先或者靶点差异化企业才能获得资本市场认可；港股 18‑B 板块估值持续承压。四、共性风险分析（国内外独角兽普遍问题） 盈利困境：本周所有拟上市生物医药独角兽全部处于亏损状态；创新药企业前期研发投入巨大，普遍上市之后 3‑6 年难以盈利； 临床不确定性风险：海外基因编辑、国内 ADC 药物高度依赖临床数据，一旦临床数据不及预期，企业估值会大幅缩水； 估值分化：海外代谢、基因编辑独角兽估值坚挺；港股创新药估值承压；A 股对于已经商业化的 Biotech 给出更高溢价；单纯依靠早期管线的企业募资难度加大； 商业化难题：即使药品获批上市，后期市场推广、医保谈判、跨国药企竞争依旧是巨大挑战。五、行业战略启示 全球资本偏好逻辑：海外资本更看好底层平台型技术（CRISPR‑XE）和慢病赛道；国内资本市场更加看重产品落地进度，已经获批上市的企业更容易获得较高估值； 技术路线趋势：基因编辑由传统剪切模式向表观遗传编辑转变；国内 ADC 药物由热门靶点向全新差异化靶点转型；全人源单抗逐步替代鼠源抗体； 国内企业发展策略：国内生物医药独角兽既要深耕国内市场，同时推进海外临床申报（FDA、TGA），通过海外授权回笼资金，降低 IPO 之后的业绩压力；只做 fast‑follow 的企业后期上市越来越困难。 ▏部分内容由AI生成，我们整理之后呈现！ 走过路过关注 必将收获满满！

掌控能源、算力和生命科学，就等于掌控下一个百年的经济命脉。这场无声的全球竞赛已经打响，各国政府与科技巨头都在不计代价地抢占三大领域的制高点。从2026年密集释放的技术信号来看，核聚变、量子计算与AGI、基因编辑正同时突破实验室围墙，而真正决定未来格局的并非任何一项单点技术——三者之间形成的正向闭环，才是重塑全球权力的底层逻辑。 核聚变：能源霸权的终极博弈 “核聚变永远还有50年”——这句调侃了半个多世纪的魔咒，正在2026年被打破。 2026年6月27日，中国CRAFT“人造太阳”的两大超导磁体完成100%国产化验收。从原材料到核心工艺，不再依赖任何外国技术，超导材料成本直接下降75%，补齐了商业化最大的成本短板。同一时期，合肥科学岛上三家商业聚变企业并行推进三条磁约束路线——托卡马克、仿星器、场反位形，官方规划明确指向2030年发出第一度核聚变商用电力。 资本市场的反应更为激烈。2026年上半年，国内核聚变领域公开融资超过30亿元，国家能源局设立200亿元“聚变产业基金”，上海未来产业基金规模增至150亿元。海外Helion公司估值冲破千亿人民币，累计融资超过20亿美元。曾经坐冷板凳的核聚变博士，年薪已被推至百万级别。 这场竞赛的本质不是技术突破本身，而是能源主权的彻底重构。核聚变燃料氘可从海水中无限提取，1升海水等价300升汽油的能量，发电近乎零碳排放、无高危核废料。一旦规模化商用，中东、俄罗斯等传统能源国的地缘筹码将一夜归零，全球油价、电价体系被推倒重来。偏远地区不再受供电约束，AI超大算力中心不再因耗电问题选址受限——核聚变是一切上层技术闭环的能源底座。 量子计算与AGI：算力战争的两极 2026年5月13日，国际学术期刊《自然》发表了中国科学技术大学团队的成果——“九章四号”光量子计算原型机首次实现对3050个光子的高品质操纵与探测，计算速度比当前全球最快超算快10的54次方倍。生成一个样本仅需25微秒，而世界上最强大的超级计算机完成同样任务需要超过10的42次方年。 这不是实验室里的数字游戏。量子计算的军事与商业应用正在快速落地：三星计划在2026年下半年用量子计算优化1.4纳米芯片制造流程；抗癌药分子模拟、芯片光刻仿真、气象长期预测等场景已进入云平台商用阶段。金融风险建模、密码破解、新药研发——所有依赖海量并行计算的任务，都将被量子叠加与纠缠特性彻底颠覆。 与此同时，AGI对算力的需求更加饥渴。传统AI需要人类设定指令、划分场景，而通用人工智能要求的是自主学习、跨领域决策和长期规划能力。上海AI实验室已发布可自主完成罕见病诊断推理的智能体；OpenAI签约百亿晶圆算力集群，目标直指2029年前实现初级通用人工智能落地。 量子计算与AGI之间的联动正在形成：量子计算机加速AGI训练中的组合优化问题，AGI反过来辅助量子芯片的设计与纠错。而这一切高密度算力运转的前提，是核聚变提供的无限清洁能源——没有能源底座，算力军备竞赛的上限将被牢牢锁死。 基因编辑：改写健康与寿命规则 2023年12月，FDA批准全球首批两款CRISPR基因编辑疗法Exa-cel与Lyfgenia上市，基因治疗从概念验证正式迈入临床商业化。2025年，美国费城儿童医院团队利用定制CRISPR碱基编辑技术成功治愈一名罕见遗传病患儿；2026年4月，全球首例使用引导编辑技术治愈慢性肉芽肿病的案例被报道。 更深远的变化发生在慢病防控领域。2026年5月，一种名为YOLT-101的体内腺嘌呤碱基编辑疗法亮相，通过精准“关闭”肝脏中导致坏胆固醇升高的PCSK9基因，实现“一次治疗，长期有效”。从治疗罕见遗传病到预防心血管慢病，基因编辑的应用边界正在急速扩展。Scribe Therapeutics获得加州再生医学研究所超2500万美元资助，推进针对脂蛋白(a)和低密度脂蛋白胆固醇等心血管风险因素的基因编辑疗法走向临床。 抗衰老领域同样迎来转折。哈佛大学OSK疗法动物实验已成功逆转细胞老化指标，细胞重编程技术进入人体临床试验。过去人类只能治疗疾病，基因编辑可从根源根除遗传病、癌症、心血管慢性病；细胞重编程延缓甚至逆转器官衰老。未来人类不再被年龄定义健康，养老、医疗、人口结构、社会生产模式将全面改写。 而基因编辑的底层瓶颈恰恰是算力——完整的人类基因组数据分析、蛋白质结构预测、脱靶风险评估，都需要量子计算机和AGI提供的指数级算力支撑。反过来说，基因编辑若能优化人类认知能力与寿命，又将反哺所有研发环节。三者闭环在此形成真正的正向循环。 闭环：能源→算力→生命，决定未来竞争力 核聚变提供无限廉价能源，为量子计算和AGI的超大规模算力集群供电；量子计算加速基因编辑中的基因组解析与分子模拟，AGI降低药物研发试错成本；基因编辑延长人类健康寿命、优化认知能力，留下的高创造力人才又反过来推动核聚变与量子计算走向工程化突破。 三者之间的正向循环已经清晰可见。任何一项短板，都会成为整个闭环的瓶颈——没有核聚变，算力中心将被能耗天花板锁死；没有量子超级算力，基因编辑的临床转化周期将以十年计；没有基因编辑带来的健康寿命延长，人类最顶尖科学家的研发窗口期将永远受制于生物衰老。 未来十年，国家与企业比拼的不再是单一技术的单点突破，而是全产业链协同落地的闭环能力。抢先打通能源-算力-生命三大核心节点，就能掌控下一个百年全球经济、医疗与安全的分配权。 这场技术闭环的竞赛已经起跑，你认为能源、算力、健康哪个领域才是决定胜负的关键？

本期主线是：大药企继续用并购和授权补强确定性资产；AI 制药从分子生成走向临床试验设计和资产交易；慢病与罕见病药物的竞争核心，正在从单纯机制创新转向给药便利性、持久性和真实世界可执行性。01 Vertex 约 100 亿美元收购 Crinetics：罕见内分泌病成为大药企新增长入口Vertex 7 月 6 日宣布将收购 Crinetics Pharmaceuticals，交易总股权价值约 100 亿美元。Crinetics 将为 Vertex 带来一个已上市罕见内分泌病资产和一个后期临床管线。其已上市药物 PALSONIFY 是用于成人肢端肥大症的每日一次口服疗法；在研资产 atumelnant 是每日一次口服 ACTH 受体拮抗剂，正处于先天性肾上腺增生症的 III 期开发阶段，并具有库欣综合征治疗潜力。Vertex 官方称，这些商业化和 III 期内分泌资产具有约 50 亿美元 的峰值销售机会。Vertex 正在从囊性纤维化、血液病、疼痛和肾脏疾病之外，正式扩展到内分泌罕见病。对小分子药物研发而言，这也是一个很典型的产业信号：罕见病不等于只能依靠基因疗法或生物药，具备明确病理机制、可口服、可长期管理的小分子，仍然能被大药企以高溢价定价。02 Novartis 收购 Myricx：ADC 竞争进入 payload 机制时代Novartis 7 月 6 日宣布将收购英国 biotech Myricx Bio。Myricx 的核心是基于 N-myristoyltransferase inhibitor，NMTi 的 ADC payload 平台，两个领先 ADC 资产分别靶向 B7-H3 和 HER2。Novartis 官方表示，Myricx 的 NMTi payload 机制有望扩展 ADC 在多个实体瘤中的应用，并可能克服常用 ADC payload 类别，例如 TOPO-1 抑制剂，所面临的部分局限。Novartis 还提到，临床前数据提示该 payload 可能在 TOPO-1 耐药模型中仍有活性。ADC 领域正在从“靶点竞争”进入“payload biology 竞争”。HER2、TROP2、B7-H3、CLDN18.2 等靶点已经高度拥挤，下一阶段真正决定差异化的，可能是 payload 的作用机制、旁观者效应、耐药谱、连接子稳定性和安全窗口。03 Pharvaris 的口服 HAE 药物获 FDA 受理：罕见病急性发作治疗继续向口服化推进Pharvaris 7 月 6 日宣布，FDA 已受理 deucrictibant immediate-release，IR 胶囊的新药申请，用于 12 岁及以上遗传性血管性水肿患者急性发作的按需治疗。FDA 设置的 PDUFA 目标日期为 2027 年 4 月 23 日。Deucrictibant 是一种口服小分子 bradykinin B2 receptor antagonist。Pharvaris 称，其 NDA 包含超过 1300 次 HAE 发作 的治疗数据，关键 III 期 RAPIDe-3 研究达到主要终点和 11 个次要疗效终点，中位症状缓解起效时间为 1.28 小时，症状完全消退中位时间为 11.95 小时。HAE 是一个很适合观察“给药方式如何改变市场格局”的疾病。急性发作治疗过去多依赖注射或静脉给药，患者在真实生活中需要携带、保存和及时使用药物。口服按需治疗如果能同时满足起效速度、疗效稳定性和安全性，就可能改变患者在发作早期的治疗行为。04 Genentech 与 Astex 达成乳腺癌小分子合作：AI 热潮之外，碎片药物发现仍被大药企定价Astex Pharmaceuticals 7 月 6 日宣布与 Genentech 达成全球独家研究合作和授权协议，围绕乳腺癌中的一个关键细胞周期依赖性调控因子开发选择性小分子抑制剂。Astex 将向 Genentech 授权其现有乳腺癌药物发现项目中的化合物，并与 Genentech 共同优化先导化合物、推进至临床前候选物。Astex 将获得 2500 万美元 首付款，并有资格获得总额超过 4.9 亿美元 的潜在里程碑付款和分级销售提成。在 AI 分子生成成为行业热点的同时，Astex 这类基于片段的药物发现平台仍然有明确产业价值。基于片段的药物发现并不追求一开始就得到复杂大分子，而是先识别弱结合但结构清楚的小片段，再通过结构生物学和药物化学逐步提高亲和力、选择性和成药性。它特别适合处理结合口袋浅、选择性难、构效关系需要精细解析的靶点。05 Scribe Therapeutics 推进 IPO：PCSK9 进入表观遗传沉默路线Scribe Therapeutics 已提交 S-1 文件，准备推进 IPO。其领先项目 STX-1150 是一种基于 ELXR 技术的表观遗传沉默疗法，目标是通过抑制 PCSK9 转录来长期降低 LDL-C，而不永久改变 DNA 序列。S-1 文件显示，Scribe 已获得澳大利亚 TGA 批准并启动 STX-1150 的首次人体研究，计划在最多 64 名 LDL-C 升高且 ASCVD 风险增加的成人中评估安全性、耐受性和 LDL-C 降低活性，初步数据预计在 2027 年上半年 读出。PCSK9 是目前最成熟的心血管靶点之一，已有单抗、siRNA、小分子和基因编辑路线。Scribe 的差异在于，它试图在“长期有效”和“不永久改写 DNA”之间寻找中间地带。表观遗传沉默如果成立，理论上可以降低多年慢性给药负担，同时避免永久性基因编辑带来的部分不可逆担忧。06 Insilico 与 Takeda 合作：AI 制药继续从平台输出走向资产权益交易Insilico Medicine 7 月 2 日宣布与 Takeda 达成 AI 药物发现合作，双方将利用 Insilico 的 Pharma.AI 平台，在 Takeda 关注的治疗领域中发现新的候选药物。报道显示，这笔交易潜在总额最高约 6 亿美元，Insilico 可获得约 6000 万美元 的启动费、近期付款和近期里程碑，Takeda 将负责后续开发、临床和商业化。AI 制药正在从“模型展示”进入“权益结构检验”。平台公司要证明的不只是能生成分子，而是能否在明确项目中交付可开发候选物，并让大药企愿意承担后续临床开发和商业化风险。对 Takeda 这样的药企来说，AI 平台的价值并不在于替代内部研发，而在于提高早期发现组合的速度、质量和多样性。07 Nature Communications 发表 EmulatRx：AI agent 开始进入临床试验设计流程Nature Communications 7 月 7 日发表一项关于临床试验设计的 AI agent 研究。作者提出 EmulatRx，这是一个面向临床试验设计的多智能体框架，包含 Supervisor、Trialist、Informatician、Clinician 和 Statistician 等角色。该系统可以从临床试验注册库和文献中提取信息，构建目标试验方案，将试验定义映射到电子健康记录数据，建立队列，执行统计分析，并通过反馈迭代优化方案。研究在 MIMIC-IV 和纽约五大医疗系统组成的 INSIGHT Network 上进行了急性和慢性疾病场景评估。这篇论文把 AI agent 放在了药物研发中一个非常实际、但长期被低估的环节：临床试验设计。临床试验失败并不总是因为药物机制无效，也可能来自入排标准设计不当、队列代表性不足、终点选择不合适、样本量估计不稳、真实世界可招募性不足。EmulatRx 试图把真实世界数据、试验注册信息、文献证据和因果分析流程组织到一个可执行框架里。08 Nature Medicine 发布 HIV 双特异性抗体 I 期研究：广谱中和抗体仍在寻找可用场景Nature Medicine 7 月 7 日发表一项部分随机 I 期研究，评估双特异性广谱中和抗体 10E8.4/iMab 在 HIV-1 感染者和未感染者中的安全性、药代动力学和初步抗病毒活性。研究显示，10E8.4/iMab 在不同剂量和给药途径下总体安全、耐受性可接受；在 3 名接受 10 mg kg⁻¹ 给药且有活动性病毒血症的 HIV 感染者中，病毒载量在给药后下降，并在抗体浓度降低后反弹，个体病毒载量总降幅约为 1.68–1.97 logs。不过，研究也观察到较高比例的抗药抗体反应，作者明确指出抗病毒结论仍属初步，因为活动性病毒血症参与者数量很少。生物药机制再漂亮，也必须面对人体免疫原性、药代动力学和真实用药场景。HIV 广谱中和抗体长期被寄予厚望，但要进入治疗或预防实践，关键不仅是体外中和谱，还包括给药频率、组织暴露、抗体半衰期、耐药风险、抗药抗体和与现有 ART 的组合策略。本期一句话判断今天最值得关注的是三条交汇线：大药企用高价并购买确定性临床与商业资产，ADC 和小分子发现继续向机制差异化深化，AI 制药正在从早期 discovery 扩展到临床试验设计、真实世界数据和项目权益交易。[1] https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-acquire-crinetics-pharmaceuticals "Vertex to Acquire Crinetics Pharmaceuticals | Vertex Pharmaceuticals Newsroom"[2] https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-agrees-acquire-myricx-bio-advancing-next-generation-antibody-drug-conjugate-innovation-novel-nmti-payload-expanding-options-cancer-patients "Novartis agrees to acquire Myricx Bio, advancing next-generation antibody-drug conjugate innovation with a novel NMTi payload, expanding options for cancer patients | Novartis"[3] https://ir.pharvaris.com/news-releases/news-release-details/pharvaris-announces-fda-acceptance-new-drug-application "Pharvaris Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Deucrictibant IR for On-Demand Treatment of Hereditary Angioedema Attacks - Pharvaris N.V."[4] https://astx.com/astex-announces-exclusive-research-collaboration-and-license-agreement-with-genentech-for-breast-cancer-therapy-program/ "Astex Announces Exclusive Research Collaboration and License Agreement with Genentech for Breast Cancer Therapy Program – Astex"[5] https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1853921/000119312526294804/d21355ds1.htm "S-1"[6] https://insilico.com/news/4ifuiaal01-insilico-medicine-announces-collaboratio?utm_source=chatgpt.com "Insilico Medicine Announces Collaboration with Takeda to ..."[7] https://www.nature.com/articles/s41587-026-03214-0 "Frontier AI companies as biotech acquirers | Nature Biotechnology"[8] https://www.nature.com/articles/s41467-026-74501-2 "Empowering clinical trial design with agentic intelligence and real-world data | Nature Communications"[9] https://www.nature.com/articles/s41591-026-04472-w "Bispecific 10E8.4/iMab broadly neutralizing antibody in people with or without HIV-1: a partially randomized phase 1 trial | Nature Medicine"