作者: Steele, Maria ; Amin, Rupesh ; Chen, Jerry ; Moffett, Howell ; Hammer, Jared ; Haworth, Kevin ; Wang, Allan ; Tan, Tina ; Crowl, Ty ; Lajoie, Marc ; Foster, Aaron ; Boyken, Scott ; Yokoyama, Jason

AbstractA major hurdle for chimeric antigen receptor (CAR) T cells to function in solid tumors is chronic antigen exposure leading to terminal lymphocyte exhaustion and impaired anti-tumor activity. Therefore, it is necessary to establish improved in vitro models of antigen-driven CAR T cell exhaustion to evaluate new CAR design candidates prior to validation with costly in vivo studies. Using the human tumor antigen mesothelin (MSLN) and MSLN-targeting CAR T cells as a model, we developed two in vitro assays that drive an exhausted phenotype in human CAR T cells and can be used to predict anti-tumor responses in vivo: 1) a chronic stimulation assay with plate-bound recombinant antigen (MSLN), ICAM-1, and CD58 and 2) a high antigen-expressing 3D tumor spheroid co-culture assay. In the chronic antigen stimulation assay, repetitive exposure to plate-bound MSLN (alongside co-stimulation signals provided by recombinant ICAM-1 and CD58) reprogrammed the transcriptomic profile of MSLN CAR T cells leading to increased surface expression of inhibitory checkpoint molecules and reduced cytokine production. Moreover, chronically stimulated MSLN CAR T cells demonstrated a drastically impaired ability to kill MSLN+ tumor cells compared to their unstimulated or acutely stimulated counterparts. A similar exhausted phenotype was observed in the high-antigen tumor spheroid model: when MSLN CAR T cells were co-cultured with MSLN-high human NCI-H226 spheroids for 7 days in a 96-well plate, expression of inhibitory checkpoint molecules markedly increased on the surface of CAR T cells. This increased expression of exhaustion markers coincided with impairment of NCI-H226 spheroid clearance. By contrast, other tumor spheroid models expressing low to intermediate levels of MSLN (NCI-H1650, NCI-H2052, NCI-H292, and SKOV-3 tumor cells) did not substantially induce expression of inhibitory checkpoint molecules and the spheroids were successfully cleared by MSLN CAR T cells. Importantly, the ability (or inability) of a CAR construct to clear NCI-H226 high-antigen tumor spheroids in vitro accurately predicted CAR T cell performance in in vivo solid tumor studies: the CAR construct that showed effective killing in the in vitro spheroid model was the only condition to provide durable regression of NCI-H1650 tumors in a NSG xenograft mouse model. Additionally, the rank order of CAR efficacy for a series of MSLN CAR binders obtained using the tumor spheroid model mirrored in vivo efficacy. As the CAR T cell field develops novel strategies to combat antigen-driven exhaustion for use in solid tumors, these new antigen-dependent in vitro models of exhaustion can enable more cost-efficient and effective evaluation of those strategies than using in vivo models alone.Citation Format: Maria Steele, Tina Tan, Jason Yokoyama, Allan Wang, Ty Crowl, Jared Hammer, Jerry Chen, Kevin Haworth, Howell Moffett, Aaron Foster, Marc Lajoie, Scott Boyken, Rupesh Amin. In vitro modeling of antigen-driven exhaustion in human CAR T cells [abstract]. In: Proceedings of the American Association for Cancer Research Annual Meeting 2024; Part 2 (Late-Breaking, Clinical Trial, and Invited Abstracts); 2024 Apr 5-10; San Diego, CA. Philadelphia (PA): AACR; Cancer Res 2024;84(7_Suppl):Abstract nr LB070.

2024-03-22·Cancer Research

Abstract 51: OPB-101: An optimized mesothelin-specific CAR T cell product expressing CD8-targeted IL-2/15 and engineered to resist T cell exhaustion

作者: Hammerson, Bradley ; Baker, Laura ; Sample, Paul ; Clausen, David ; Wang, Allan ; Moffett, Howell ; Obenza, Willimark ; Tait, Leah ; Montoya, Vanessa ; Steele, Maria ; Chen, Jerry ; Shirley, Kristie ; Kirkpatrick, Robin ; Langan, Robert ; Boyken, Scott ; Foster, Aaron ; Yuan, Shujun ; Weitzner, Brian ; Hammer, Jared ; Lajoie, Marc ; Davenport, Thaddeus ; DeSautelle, Joseph ; Amin, Rupesh ; Crowl, John ; Tan, Tina ; Yokoyama, Jason ; Haworth, Kevin

AbstractT cell therapies have had modest efficacy in solid tumors due to their failure to proliferate following infusion. We have designed a mesothelin (MSLN) CAR T product (OPB-101) which includes a novel promoter (OP1), an optimized CAR, a safety switch, and a CD8α-targeted IL-2/15 designed cytokine to promote T cell expansion and improve efficacy in solid tumors. Human anti-MSLN binders were optimized for the target using our OUTSPACERTM library. CAR evaluation was conducted using in vitro coculture assays and validated NSG tumor xenograft models. OUTSMARTTM IL-2/15 was designed to avoid regulatory T cell activation by ablating IL-2Rα binding and re-targeted to CD8α to enhance CD8+ T cell and NK stimulation. EGFRoptTM was engineered for improved sensitivity to EGFR-targeted immunotherapies. Using 2A polypeptides, all transgenes were expressed with an antigen-dependent, inducible “stim-on” promoter (OP1) to regulate CAR expression, cytokine production, and resistance to exhaustion. The efficacy of the OPB-101 construct was tested in stringent exhaustion assays. In vivo efficacy was assessed with mice engrafted with s.c. H1650 tumors that were treated by i.v. injection of mock, CAR only or OPB-101 T cells at doses ranging from 0.25 × 106 to 2 × 106 cells. Tumor volume and weight were measured for 80 days. T cell levels and phenotype were measured by peripheral blood (PB) draws and intratumoral analysis (IT; day 14). OPB-101 efficiently killed MSLN+ tumor cell lines in repeat challenge and spheroid assays, and inducibly produced the IL-2/15 cytokine. IL-2/15 expression did not result in antigen-independent CAR T cell proliferation but extended survival in conditions without exogenous cytokine support. In vivo efficacy studies showed tumor control at 2 × 106 cells in the CAR only condition and modest anti-tumor efficacy at the 1 × 106 dose. In contrast, OPB-101 demonstrated complete and durable tumor elimination at the lowest dose of 0.25 × 106 cells (OPB-101 versus CAR only at 1 × 106 cells, p < 0.0001 and p < 0.0005 for donor 1 and 2, respectively). OPB-101 efficacy was associated with robust expansion in the PB (>100-fold) within IT (>5-fold) compared to the CAR only condition. OPB-101 PB and IT T cells showed reduced levels of PD-1, TIGIT and CD39 compared to CAR only suggesting resistance to exhaustion. Finally, studies conducted in tumor-free mice showed that OPB-101 expansion in vivo was dependent on the presence of tumor. In summary, OPB-101 using a regulated promoter (OP1) to dynamically express an optimized MSLN CAR, EGFRoptTM, and a CD8-targeted IL-2/15 cytokine enhances anti-tumor efficacy against solid tumors by promoting CAR expansion and persistence while limiting T cell exhaustion. These technologies allow for complete elimination of solid tumors at a low treatment dose (i.e., <250K cells) and may pave the way to more effective CAR T cell therapies for solid tumors.Citation Format: Rupesh Amin, Howell Moffett, Kevin Haworth, Jerry Chen, Jason Yokoyama, Allan Wang, Leah Tait, Maria Steele, John Crowl, Thaddeus Davenport, Joseph DeSautelle, Jared Hammer, Willimark Obenza, Vanessa Montoya, Robin Kirkpatrick, Laura Baker, Tina Tan, Kristie Shirley, Bradley Hammerson, Robert Langan, David Clausen, Paul Sample, Brian Weitzner, Shujun Yuan, Marc Lajoie, Scott Boyken, Aaron Foster. OPB-101: An optimized mesothelin-specific CAR T cell product expressing CD8-targeted IL-2/15 and engineered to resist T cell exhaustion [abstract]. In: Proceedings of the American Association for Cancer Research Annual Meeting 2024; Part 1 (Regular Abstracts); 2024 Apr 5-10; San Diego, CA. Philadelphia (PA): AACR; Cancer Res 2024;84(6_Suppl):Abstract nr 51.

2022-06-15·Cancer Research

Abstract 2754: LYL797, a ROR1 CAR T-cell therapy with genetic and epigenetic reprogramming for solid tumors

作者: Wang, Grace ; Vodnala, Suman Kumar ; Sundar, Purnima ; Srivastava, Shivani ; Sather, Blythe ; Hiraragi, Hajime ; Wu, Chang-Chih ; Spadinger, Sydney ; Moffett, Howell ; Lynn, Rachel ; Krishnamoorthy, Veena ; Simianer, Courtney ; Park, Spencer ; Albertson, Tina ; Wohlfahrt, Martin ; Potluri, Shobha ; Ong, E-Ching ; Lajoie, Marc ; Sharma, Neeraj ; Wang, Xiao ; Ryu, Byoung ; Boyken, Scott ; Weitzner, Brian D. ; Song, Lisa ; Boldajipour, Bijan ; Shabaneh, Tamer

AbstractChimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy has been shown to produce profound results in the treatment of certain hematologic malignancies, however treatment of solid tumors with CAR T cells has not been as successful. Studies have suggested that T-cell exhaustion plays a role in limiting the ability of CAR T cells to eradicate solid tumors. Additionally, stem-like qualities of T cells have been associated with better outcomes in patients treated with cellular therapies, including CAR T cells. Therefore, maintaining stem-like qualities and overcoming T-cell exhaustion may be key to improving clinical efficacy of CAR T cells in patients with solid tumors.ROR1 is a cell surface antigen expressed in several solid tumor types and chronic lymphocytic leukemia (CLL). ROR1 expression has been reported in 57% of triple-negative breast cancer (TNBC), as well as 42% of adenocarcinoma and 12% of squamous cell carcinoma subtypes of non-small cell lung cancer (NSCLC). These expression data of ROR1 in TNBC and NSCLC provide support for anti-ROR1 agents as a therapeutic strategy for these cancers.LYL797 is a novel, ROR1-targeted chimeric antigen receptor (CAR) T-cell product that incorporates genetic and epigenetic reprogramming technologies, Gen-R and Epi-R, to overcome barriers of CAR T-cell therapies in solid tumors. The ROR1-specific CAR contains a single-chain variable fragment (scFv) derived from an R12 rabbit monoclonal antibody that recognizes and binds with high specificity to human ROR1.Gen-R is ex vivo genetic reprogramming technology that engineers CAR T cells to overexpress c-Jun. Dysregulation of activator protein 1 (AP-1) has been implicated in CAR T-cell exhaustion, and studies have demonstrated that overexpression of c-Jun renders CAR T cells less susceptible to exhaustion, enhancing both anti-tumor efficacy and persistence in preclinical models of hematologic and solid tumors. Epi-R is a proprietary optimized manufacturing process that results in maintenance of stem-like phenotype and function of T-cell products. In preclinical studies LYL797 cells reprogrammed with Gen-R and Epi-R led to improved functional activity in the presence of ROR1+ tumor cells compared to conventional ROR1 CAR T cells.Additional studies are underway to determine the mechanisms by which antitumor activity of LYL797 in ROR1-positive solid tumor xenograft models is enhanced. LYL797 is anticipated to enter into Phase 1 clinical trials for TNBC and NSCLC in 2022.Citation Format: Spencer Park, Courtney Simianer, Sydney Spadinger, Xiao Wang, Purnima Sundar, Shobha Potluri, Rachel Lynn, Bijan Boldajipour, Grace Wang, Neeraj Sharma, Hajime Hiraragi, Veena Krishnamoorthy, Suman Kumar Vodnala, E-Ching Ong, Chang-Chih Wu, Martin Wohlfahrt, Byoung Ryu, Lisa Song, Brian D. Weitzner, Howell Moffett, Marc Lajoie, Scott Boyken, Tamer Shabaneh, Shivani Srivastava, Tina Albertson, Blythe Sather. LYL797, a ROR1 CAR T-cell therapy with genetic and epigenetic reprogramming for solid tumors [abstract]. In: Proceedings of the American Association for Cancer Research Annual Meeting 2022; 2022 Apr 8-13. Philadelphia (PA): AACR; Cancer Res 2022;82(12_Suppl):Abstract nr 2754.

项与 Outpace Bio, Inc. 相关的新闻（医药）

2024-10-17

·创鉴汇

AI制药领域35家公司Q3获得融资

今年的诺贝尔奖相继揭晓，人工智能（AI）无疑成为了焦点。AI学者不仅摘得了2024年诺贝尔物理学奖，诺贝尔化学奖也颁发给了三位与AI相关领域的科学家。谷歌DeepMind公司的Demis Hassabis博士和John Jumper博士，因其在蛋白质结构预测领域的突破性贡献获奖，他们的研究解决了这一领域50年来的重大挑战。与此同时，华盛顿大学的David Baker教授则因其在计算蛋白设计方面的卓越成就获此殊荣。这些AI驱动的科研成果极大地推动了生物医药领域的科学发现，也彰显了AI在制药领域的潜力和价值。在此背景下，AI制药行业也迎来了蓬勃发展。仅在2024年第三季度，全球至少有35家AI制药公司获得了总计超过10亿美元的融资。值得关注的亮点包括：早期融资占比过半：早期融资（B轮及以前）事件占比近70%；全球共有8家AI制药企业获A轮融资，总融资额超2亿美元，8家初创企业获得种子轮融资，总金额超5000万美元。 Flagship Pioneering先后推出两家新锐公司：Flagship分别投资5000万美元，孵化出了AI助力的基因药物递送平台Mirai Bio和可编程生物制剂研发公司Abiologics。公司类型多元：获得融资的公司中，业务类型涵盖小分子药物发现到细胞疗法研发的众多药物类型，并且以打造AI技术平台的平台型公司和专注于AI辅助药物管线发现的研发型公司数量平分秋色。 BioAge Labs成功登陆纳斯达克，IPO募资1.98亿美元 BioAge Labs是一家抗衰老研究公司，目前共有3个研究方向：代谢和肌肉衰老、免疫衰老和大脑衰老。公司致力于通过绘制人类衰老图谱并利用独有的AI药物发现平台，以开发治疗疾病和延长健康寿命的创新药物。BioAge Labs的主要候选药物Azelaprag是一种口服小分子药物，属于Apelin受体激动剂。该产品正在与礼来GLP-1/GI受体激动剂Tizepatide联合开展减肥2期临床试验，它还将于明年上半年与诺和诺德减肥产品Wegovy联合进入2期试验。 9月26日，BioAge Labs在纳斯达克上市，募资1.98亿美元，该融资所得将用于推动其减肥管线的临床试验。 Outpace Bio完成1.44亿美元B轮融资 Outpace Bio是一家细胞疗法公司，利用人工智能蛋白质设计对免疫细胞进行编程，以改善实体瘤患者体内功能。公司的技术平台致力于利用人工智能，设计具有自然界中没有的全新功能的蛋白和调控回路。并且利用这些全新蛋白和调控回路精密调节细胞的分化状态以及信号通路，从而让它们在合适的时间产生合适的作用。 Outpace Bio的主打项目OPB-101是一种针对间皮素的CAR-T细胞，利用Outpace的专有技术OUTSMART、OUTLAST、OUTSPACER和OUTSAFE进行增强，计划于2025年获得IND许可并首次在晚期铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者进行给药。 8月1日，公司宣布完成超额认购的B轮融资，筹集1.44亿美元，获得的资金将用于推进多种T细胞候选疗法，以期在实体肿瘤治疗中获得早期临床概念验证。此外，这些资金还将支持Outpace利用其模块化技术平台扩展未来的产品线。 Superluminal Medicines完成1.2亿美元A轮融资成立于2023年，Superluminal Medicines是一家致力于推动小分子药物研发的速度和准确性的开发差异化药物管线的生成生物和化学公司。公司利用深厚的生物学和化学专业知识、机器学习以及专有的大数据基础设施，快速开发创建候选化合物。平台采用预测-设计-测试架构，精确模拟蛋白质形状，并设计高度选择性的化合物，以达到治疗效果。公司由业内领先的AI药物发现上市公司Schrödinger前高管Cony D'Cruz先生和知名风投RA Capital Management的Ajay Yekkirala先生共同创立。目前，Superluminal的开发重点集中于高价值的G蛋白偶联受体（GPCR）靶点药物的开发。 9月9日，Superluminal Medicines公司宣布完成1.2亿美元的A轮融资。获得资金将用于支持该公司的主打在研项目进入临床开发，并增加针对GPCR靶点的小分子药物发现项目。 Circle Pharma完成9000万美元D轮融资 Circle Pharma是一家致力于包括口服等多种给药途径的细胞渗透性大环化合物的发现和开发的生物技术公司，其MXMO平台结合了基于结构的合理药物设计和先进的合成化学，开发了新一代大环疗法，用于靶向具有挑战性的靶点。目前公司将开发重点放在细胞周期蛋白上，这类蛋白是控制细胞在细胞周期中进展机制的主要调节器，也是许多癌症的关键驱动因素。 9月3日，Circle Pharma宣布完成9000万美元的D轮融资，此轮融资的资金将用于资助其细胞周期蛋白A/B（cyclin A/B）RxL抑制剂CID-078的临床开发。CID-078是一种多肽类抗肿瘤药物，目前处于早期临床阶段。 CytoReason获得8000万美元战略投资 CytoReason是一家致力于开发计算疾病模型的技术公司。该公司使用来自医药合作伙伴的真实数据来构建组织和细胞的特定模型以模拟各种疾病，然后利用其机器学习AI探索这些模型，能够突出不同患者群体和治疗方法之间的差异，潜在地为候选新药确定更有效的进攻路径。 CytoReason的平台是由70名经验丰富的生物学家、生物信息学家和数据工程师组成的多学科团队开发的。该平台使医药和生物技术公司能够优先考虑新目标、寻找生物标志物并预测哪些患者可能对新疗法产生最佳的反应，从而缩短试验阶段、降低开发成本并增加药物获批的可能性。 7月17日，公司宣布获得OurCrowd、英伟达（NVIDIA）、辉瑞（Pfizer）和赛默飞世尔（Thermo Fisher Scientific）总计8000万美元的融资。CytoReason将利用这笔投资将其模型的应用扩展到其他适应症，增加其专有的分子和临床数据。 Mirai Bio获5000万美元A轮融资 Mirai由Flagship Pioneering于2021年创立，旨在提供开源技术平台，与生物技术公司合作开发优化的基因药物（genetic medicines）。公司的技术平台包括高通量自动化、体内多重筛选、机器学习等前沿技术，能够产生大量数据并且通过优化的迭代循环，同时优化基因药物的递送、设计和生产，提高疗法开发的成功率和开发速度。 9月28日，公司宣布获得Flagship Pioneering的5000万美元A轮投资，资金将用于促进该公司技术平台的开发，以及在多个疾病治疗领域和治疗模式中加速基因药物的开发。 Flagship推出新锐公司Abiologics Abiologics是一家通过创造名为Synteins的可编程药物，重新定义生物制品的公司。Synteins是一种在自然界中不存在的全新药物类型，它通过计算设计生成，并使用新型的合成构建块，赋予其独特的特性，能够为各类疾病患者提供变革性的治疗。该公司的技术平台依托先进的生成式人工智能，从头计算设计Synteins，使用广泛的人工构建模块，突破了目前生物制品仅依赖20种天然氨基酸的局限。Synteins能够被编程从而与几乎所有治疗靶点相互作用，并且巧妙地规避身体的自然免疫防御机制。 7月24日，Flagship Pioneering初步承诺投资5000万美元以推进该公司的平台并开发多样化的药物管线，初步重点是肿瘤学和免疫学适应症。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

临床申请临床2期细胞疗法IPO临床1期

2024-09-28

·药渡

肿瘤学吸金强劲，生物医药领域融资最新动态

作者：布布 2024年，生物医药行业在融资市场上展现出强劲的增长势头，尤其是在癌症治疗、免疫疗法和基因编辑等领域的突破性进展推动下。不少公司纷纷完成了数亿美元级别的融资，吸引了来自全球领先投资机构的关注。这些资金不仅为临床试验和产品开发提供了重要支持，也彰显了资本市场对创新疗法潜力的高度认可。随着新技术如AI辅助药物设计的引入和新兴疗法的快速发展，生物医药行业的融资格局正呈现出前所未有的活力。除此之外，美联储近期公布的降息也极有可能推动生物领域融资活动的活跃。 01 生物医药领域最新融资总览据不完全统计，2024年1-9月，近百家生物医药企业完成超5000万美元融资，涉及肿瘤、自免疾病、眼科等领域。表1显示了2024年8月至9月11日规模在500万美元以上的生物医药企业融资情况。超过1亿美元规模的融资共有9笔，其中Candid获得的3.7亿美元的融资规模排名第一。肿瘤学仍然是这些主要融资的焦点领域。表1. 2024年8-9月生物制药和科技公司主要融资情况。 02 生物医药领域融资趋势图1. 2024年8-9月生物制药和科技公司主要融资分布图（截至9月11日）。从开发方向来看，肿瘤学和免疫学是主要的融资领域，这些领域吸引了大量投资，说明在这些领域有显著的创新和市场需求（图1）。Candid, ArsenalBio, Outpace Bio、Halda Therapeutics、IDRx、Noetik 等公司都在肿瘤学领域获得了较大的融资。肿瘤学开发肿瘤学产品的生物制药和科技公司较容易获得大额融资的原因有多个方面。首先，肿瘤学领域存在着巨大的未满足医疗需求。尽管已有许多治疗方法，但对于许多癌症类型，现有治疗手段仍然不够有效。这种需求缺口使得投资者对能够带来突破性进展的技术和产品特别感兴趣。此外，癌症治疗市场的规模巨大，成功的癌症药物和治疗方法可以带来显著的商业回报。由于市场潜力的巨大，投资者愿意投入大量资金，希望能从中获得丰厚的回报。新兴技术如CAR-T细胞疗法和免疫检查点抑制剂已经在癌症治疗中取得了显著进展，这些技术的创新性和突破性吸引了大量的投资，投资者看到了这些技术可能带来的长期价值。临床试验数据的质量也对融资有重要影响。如果肿瘤学公司的临床试验数据表现良好，可以显著增加投资者对成功商业化的信心，从而吸引更多的资金投入。对于风险投资者和机构投资者而言，癌症治疗领域的投资回报潜力高。如果公司能够成功开发出创新的治疗方案，可能会获得高额的回报，这促使他们愿意在早期阶段投入更多资金。政策支持也是一个重要因素。各国政府和监管机构对癌症研究和治疗提供了较多的支持，包括研究资助、税收优惠和加速审批通道等，这些支持措施为公司吸引投资创造了有利环境。此外，成功的投资案例也会吸引更多的投资者。免疫和炎症疗法在免疫和炎症疾病领域，融资热潮的原因主要有几个方面。自身免疫疾病的治疗突破引起了投资者的关注。自身免疫疾病，如类风湿关节炎、狼疮和多发性硬化症，涉及免疫系统异常地攻击身体自身组织。近年来，针对这些疾病的新型免疫调节剂和生物制剂取得了显著进展。这些突破吸引了大量投资者对免疫和炎症疾病领域的关注。其次，慢性炎症疾病的管理也是一个重要因素。疾病如克罗恩病和溃疡性结肠炎需要长期管理和治疗。新药物的开发，例如靶向炎症通路的新型药物和生物制剂，能够显著改善这些疾病的治疗效果。由于这些慢性疾病的治疗需求和市场潜力，投资者对相关治疗方案的开发表现出浓厚的兴趣。免疫和炎症疾病对全球健康系统造成了重大负担，这些疾病的高发病率和高治疗成本意味着有巨大的市场潜力。解决这些疾病的有效疗法能够显著改善患者的生活质量，同时也具有巨大的商业机会。因此，投资者愿意资助那些有可能开发出突破性疗法的公司。基因疗法基因相关疗法也受到关注，显示出这些新兴技术的潜力和投资者的兴趣（图1）。Borealis Biosciences 和 Tern Therapeutics 分别在 RNA疗法和基因疗法领域获得融资。基因疗法和基因编辑技术近年来取得了显著的科学进展。例如，CRISPR技术的突破性发展使得基因编辑变得更加精准和高效。这些技术的进步使得基因相关疗法能够针对以前难以治疗的疾病，尤其是遗传病和某些类型的癌症。投资者看到了这些技术的巨大潜力，因此愿意投入大量资金。其次，基因相关疗法的市场潜力极大。尽管这些疗法的开发和实施面临许多挑战，但成功的基因疗法能够在医疗领域产生深远的影响。市场对能根治遗传性疾病和某些复杂疾病的疗法充满期待，因此投资者对这一领域充满信心，并愿意进行资金投入。政策支持和监管环境的改善也是一个推动因素。许多国家的监管机构对基因疗法提供了加速审批通道和优惠政策，这为基因相关疗法的开发提供了良好的外部环境。同时，政府和机构也提供了资助和研究支持，这进一步促进了投资的增加。最后，基因疗法领域的技术创新和研发能力不断提高，使得这些疗法在解决一些复杂和罕见疾病方面显示出前所未有的可能性。这种技术创新的潜力使得投资者愿意冒险投入大量资金，以期获得长远的回报。 03 美联储降息对于生物医药领域融资的影响美联储于9月18日实施了备受期待的降息，将利率下调了50个基点。这是自2020年3月疫情开始以来，美联储首次降低利率。尽管新的基准利率为4.75%到5%仍处于高位，但这个政策很有可能刺激生物医药领域内的融资活跃。美联储的降息政策可能对生物医药公司的融资环境产生重要影响，特别是在这些行业中，研发和临床试验通常需要大量资本支持。首先，降息会直接导致借贷成本的降低，这对于依赖资金推动新药开发、临床试验和基础设施建设的生物科技公司来说是显而易见的利好。此外，降息往往带动股市上扬，为生物医药公司提供更有利的股市融资条件。尤其是处于成长期的企业，通过首次公开募股（IPO）或股票增发等方式筹集资金的机会和效率都会提高。美联储降息还可能推动并购活动的增加，特别是在大型制药公司寻求通过并购获得新技术和药物管线的背景下。借贷成本的下降使得大型公司更容易筹集资金进行并购，从而推动生物医药初创公司被收购的机会。这对于初创企业来说，不仅能够为它们带来资金支持，还能提升技术落地和商业化的速度。最后，降息通常也意味着经济环境的相对稳定，这将减少生物医药公司在规划长期研发项目时的经济不确定性。这种环境有助于公司更好地吸引投资者的支持。附录 2024年1-7月超过5000万美元的海外生物医药公司融资：上下滑动查看更多 1. Radionetics Oncology · 时间：2024年1月3日 · 数额：5250万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：放射性肿瘤学小分子药物 2. Human Immunology Biosciences (HI-Bio) · 时间：2024年1月4日 · 数额：9500万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：自免疫单抗药物 3. Moonwalk Biosciences · 时间：2024年1月4日 · 数额：5700万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：遗传疾病 4. Claris Bio · 时间：2024年1月4日 · 数额：5700万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：眼部疾病 5. Lykos Therapeutics · 时间：2024年1月5日 · 数额：1亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：精神疾病 6. Tr1x · 时间：2024年1月17日 · 数额：7500万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 7. Ratio Therapeutics · 时间：2024年1月17日 · 数额：5000万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学放射性药物 8. Comanche Biopharma · 时间：2024年1月17日 · 数额：7500万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：先兆子痫 9. Accent Therapeutics · 时间：2024年1月23日 · 数额：7500万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 10. Calluna Pharma · 时间：2024年1月23日 · 数额：8100万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症与免疫疾病 11. Synnovation Therapeutics · 时间：2024年1月24日 · 数额：1.02亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 12. Eyconis · 时间：2024年1月29日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：眼部疾病 13. COUR Pharmaceuticals · 时间：2024年1月30日 · 数额：1.05亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 14. Basking Biosciences · 时间：2024年1月30日 · 数额：5500万美元 · 轮次：N/A · 主要领域：血友病 15. Neurona Therapeutics · 时间：2024年2月8日 · 数额：1.2亿美元 · 轮次：E · 主要领域：神经疾病 16. Areteia Therapeutics · 时间：2024年2月13日 · 数额：7500万美元 · 轮次：A轮延伸 · 主要领域：炎症和免疫疾病（哮喘） 17. ProfoundBio · 时间：2024年2月13日 · 数额：1.12亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学ADC药物 18. BioAge Labs · 时间：2024年2月13日 · 数额：1.7亿美元 · 轮次：D轮 · 主要领域：肥胖症 19. Latigo Biotherapeutics · 时间：2024年2月14日 · 数额：1.35亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肥胖症 20. Firefly Bio · 时间：2024年2月15日 · 数额：9400万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学（DAC降解剂-抗体偶联物） 21. Frontier Medicines · 时间：2024年2月22日 · 数额：8000万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 22. Kenai Therapeutics · 时间：2024年2月29日 · 数额：8200万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：神经系统疾病 23. BlossomHill Therapeutics · 时间：2024年2月29日 · 数额：1亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学和自免疫学 24. FogPharma · 时间：2024年3月1日 · 数额：1.45亿美元 · 轮次：E轮 · 主要领域：肿瘤学 25. Nocion Therapeutics · 时间：2024年3月4日 · 数额：6200万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：神经相关疾病 26. Sionna Therapeutics · 时间：2024年3月6日 · 数额：1.82亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：遗传疾病（囊性纤维化） 27. Alumis · 时间：2024年3月6日 · 数额：2.59亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：免疫类疾病 28. Tubulis · 时间：2024年3月14日 · 数额：1.39亿美元 · 轮次：B2轮 · 主要领域：肿瘤医学ADC药物 29. Engrail Therapeutics · 时间：2024年3月19日 · 数额：1.57亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：精神疾病 30. Clasp Therapeutics · 时间：2024年3月20日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 31. Capstan Therapeutics · 时间：2024年3月20日 · 数额：1.75亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：自免疫疾病 32. Mirador Therapeutics · 时间：2024年3月21日 · 数额：4亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 33. Avenzo Therapeutics · 时间：2024年3月26日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：A1轮 · 主要领域：肿瘤学 34. Obsidian Therapeutics · 时间：2024年4月3日 · 数额：1.6亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 35. Diagonal Therapeutics · 时间：2024年4月3日 · 数额：1.28亿美元 · 轮次：N/A · 主要领域：心血管疾病 36. Neurosterix · 时间：2024年4月3日 · 数额：6300万美元 · 轮次：N/A · 主要领域：神经系统疾病 37. Alterome Therapeutics · 时间：2024年4月3日 · 数额：1.32亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学 38. Seaport Therapeutics · 时间：2024年4月9日 · 数额：1亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：精神疾病 39. TORL BioTherapeutics · 时间：2024年4月10日 · 数额：1.58亿美元 · 轮次：B2轮 · 主要领域：肿瘤学 40. Asher Bio · 时间：2024年4月16日 · 数额：5500万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学和自免疫 41. BioMetsera · 时间：2024年4月18日 · 数额：2.9亿美元 · 轮次：种子轮/A轮 · 主要领域：肥胖症和代谢类疾病 42. Corner Therapeutics · 时间：2024年4月18日 · 数额：5400万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：癌症、传染病疫苗 43. SynOx Therapeutics · 时间：2024年4月22日 · 数额：7500万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学 44. Endeavor BioMedicines · 时间：2024年4月24日 · 数额：1.325亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：皮肤愈合 45. Xaira · 时间：2024年4月24日 · 数额：10亿美元 · 轮次：未知 · 主要领域：AI药物发现 46. Enlaza Therapeutics · 时间：2024年4月30日 · 数额：1亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 47. Delphia Therapeutics · 时间：2024年5月2日 · 数额：6700万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 48. Reunion Neuroscience · 时间：2024年5月2日 · 数额：1.03亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：精神疾病 49. BridgeBio Oncology Therapeutics · 时间：2024年5月2日 · 数额：2亿美元 · 轮次：N/A · 主要领域：肿瘤 50. Prologue Medicines · 时间：2024年5月7日 · 数额：5000万美元 · 轮次：N/A · 主要领域：肿瘤学、免疫学、代谢疾病 51. Zenas BioPharma · 时间：2024年5月7日 · 数额：2亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：自免疫疾病 52. Aardvark Therapeutics · 时间：2024年5月9日 · 数额：8500万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：代谢疾病 53. Attovia Therapeutics · 时间：2024年5月9日 · 数额：1.05亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 54. Bluejay Therapeutics · 时间：2024年5月9日 · 数额：1.82亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：疫苗 55. Ajax Therapeutics · 时间：2024年5月13日 · 数额：9500万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 56. Lycia Therapeutics · 时间：2024年5月13日 · 数额：1.066亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：炎症和免疫疾病 57. Progentos Therapeutics · 时间：2024年5月20日 · 数额：6500万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：自免疫疾病 58. AltruBio · 时间：2024年5月21日 · 数额：2.25亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：自免疫疾病 59. Grey Wolf Therapeutics · 时间：2024年5月23日 · 数额：5000万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学 60. CinRx Pharma · 时间：2024年5月30日 · 数额：7300万美元 · 轮次：N/A · 主要领域：肥胖症和胃肠道疾病 61. Bright Peak Therapeutics · 时间：2024年6月11日 · 数额：9000万美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 62. Alzheon · 时间：2024年6月12日 · 数额：1亿美元 · 轮次：E轮 · 主要领域：神经疾病 63. Santa Ana Bio · 时间：2024年6月13日 · 数额：1.68亿美元 · 轮次：A/B轮 · 主要领域：自免疫疾病 64. InduPro · 时间：2024年6月14日 · 数额：8500万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学与自免疫疾病 65. Elion Therapeutics · 时间：2024年6月17日 · 数额：8100万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：真菌感染 66. Iambic Therapeutics · 时间：2024年6月18日 · 数额：5000万美元 · 轮次：B轮延伸 · 主要领域：肿瘤学 67. Marea Therapeutics · 时间：2024年6月18日 · 数额：1.9亿美元 · 轮次：A/B轮 · 主要领域：代谢疾病 68. iOnctura · 时间：2024年6月20日 · 数额：8000万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肿瘤学 69. Exsilio Therapeutics · 时间：2024年6月25日 · 数额：8200万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：基因疗法 70. Formation Bio · 时间：2024年6月26日 · 数额：3.72亿美元 · 轮次：D轮 · 主要领域：AI应用 71. Beacon Therapeutics · 时间：2024年7月3日 · 数额：1.7亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：眼部疾病 72. Myricx Bio · 时间：2024年7月8日 · 数额：1.14亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：肿瘤学 73. SciRhom GmbH · 时间：2024年7月9日 · 数额：6800万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：自免疫疾病 74. CatalYm · 时间：2024年7月16日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：D轮 · 主要领域：肿瘤学 75. Scorpion Therapeutics · 时间：2024年7月16日 · 数额：1.5亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：肿瘤学 76. Cardurion Pharmaceuticals · 时间：2024年7月16日 · 数额：2.6亿美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：心血管疾病 77. NGM Bio · 时间：2024年7月17日 · 数额：1.22亿美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：炎症 78. GRO Biosciences · 时间：2024年7月19日 · 数额：6000万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：代谢类疾病（痛风） 79. Brenig Therapeutics · 时间：2024年7月23日 · 数额：6500万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：神经系统疾病 80. Autobahn Therapeutics · 时间：2024年7月24日 · 数额：1亿美元 · 轮次：C轮 · 主要领域：神经精神和神经免疫系统疾病 81. Confo Therapeutics · 时间：2024年7月26日 · 数额：6519万美元 · 轮次：B轮 · 主要领域：肥胖症和内分泌疾病 82. AIRNA · 时间：2024年7月31日 · 数额：6000万美元 · 轮次：A轮 · 主要领域：遗传疾病近期主要（不完全）中国生物医药行业融资汇总：上下滑动查看更多 · 智核生物：近亿元人民币，C+轮，肿瘤放射性药物 · 德昇济医药：6200万美元， A+轮，肿瘤学 · 昂拓生物：5000万美元， A轮，反义寡核酸药物 · 英派药业：4亿人民币，D+轮，肿瘤学 · 滨会生物：数亿人民币，C轮，溶瘤病毒药物 · 羿尊生物：近亿人民币，A+轮，细胞疗法 · 蓝纳成：3亿人民币，B+轮，放射性药物 · 熙源安健：超亿元人民币，PreA轮，止痛药 · 海博为：近亿元人民币，A+轮，创新药和仿制药 · 盛禾生物：3.92亿港元，IPO，抗体药物 · 炎明生物：数亿元人民币，A+轮，炎症和肿瘤药物 · 普方生物：18亿美元，并购（Genmab），大分子靶向药物 · 乐明药业：近亿元人民币，制剂 · 普康唯新生物：数亿人民币，B+轮，多肽药物 · 晶泰科技：8.96亿港元，IPO，AI药物开发 · 剂泰医药：1亿美元，C轮，AI药物开发 · 上海莱士：125亿人民币，血液制品 · 亚盛医药：7500万美元，肿瘤学 · 拓济医药：超亿元人民币，PreA轮，ADC药物 · 安帝康生物：2亿人民币，A轮，小分子创新药 · 安天圣施：近亿元人民币，A轮，小核酸药物 · 上海百洋制药：8.8亿人民币，并购 · 大睿生物：3500万美元，A+轮，核酸药物 · 宝济药业：数亿元人民币，C轮，创新药 · 天津田边制药：4.88亿人民币，并购 · 耀速科技：1亿人民币，天使轮，药物发现 · 浩博医药：3700万美元，A轮，疫苗、核酸药物 · 溪砾科技：3000万美元，A轮 · 晶核生物：近亿元人民币，A轮，放射性核素 · 康富德药业：1.2亿人民币 · 深圳绿叶制药：16亿人民币，战略融资 · 德默制药：近亿元人民币 · 麦济生物：2亿人民币，B轮，抗体药物 · 博瑞迪生物：2.5亿人民币，动植物分子育种技术研发 · 神济昌华：近亿元人民币，PreA轮，基因疗法 · 衍微科技：1.5亿人民币，A轮 · 智康弘义：数亿元人民币，A+轮，抗体药物 · 洛启生物：2亿人民币，B轮 · 泽安生物医药：2000万美元，A轮，免疫学 · 正序生物：超亿元人民币，A+轮，基因编辑技术 · 水木分子：近亿元人民币，天使轮 · 同源康医药：5.06亿港元，IPO，肿瘤学和免疫学 · 先衍生物：近亿元人民币，核酸药物 · 微元合成：3亿人民币，A轮，合成生物学技术开发 · 小方制药：4.48亿人民币，IPO，外用药物 · 盛世泰科：1亿元人民币，C轮，小分子创新药 · 益诺思生物：6.1亿人民币，IPO，毒理学 · 瑞德生物：1.85亿美元，并购，血液制品 · 分子之心：数亿人民币，A轮，AI 蛋白质设计 · 君合盟：2亿人民币，B+轮 Ref. Masson, G. et al. Fierce Biotech Fundraising Tracker '24: Candid cashes in $370M debut; Superluminal supercharges with $120M series A. Fierce Biotech. 10. 09. 2024. Notable Biopharma Fundraises in August: Powering Promising Treatments. Maven Bio. 09. 09. 2024. Fidler, B. Candid, with $370M, sets out to prove bispecifics’ worth in autoimmune disease. Biopharma Dive. 09. 09. 2024. Fierce Biotech Fundraising Tracker '24: GC Therapeutics raises $65M series A; Nura nudges up series A by $68M. Fierce Biotech. 19. 09. 2024. 药渡媒体商务合作媒体公关 | 新闻&会议发稿张经理：18600036371（微信同号）点击下方“药渡“，关注更多精彩内容免责声明 “药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！👇👇👇

免疫疗法细胞疗法基因疗法

2024-08-10

·药明康德

总缓解率100%的CAR-T细胞疗法获优先审评；罗氏近20亿美元布局阿尔茨海默病基因疗法…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫治疗产品普基仑赛注射液获优先审评资格，有望在中国加速获批上市。在一项针对儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的1期临床试验中，9例患者均获得完全缓解（CR）。罗氏（Roche）斥资近20亿美元布局阿尔茨海默病基因疗法，囊获Sangamo Therapeutics公司具强力穿越血脑屏障能力的新载体STAC-BBB。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ T-Maximum Pharmaceutical公司公布了其同种异体CAR-T细胞疗法MT027在实体瘤治疗方面取得的进展。MT027是一种通过CRISPR/Cas9基因编辑技术修饰的同种异体CAR-T细胞，以复发性胶质母细胞瘤和其他实体瘤的肿瘤抗原B7H3为靶点。截至2024年3月，已有50多名表达B7H3的复发性高级别胶质瘤成人患者接受了MT027治疗。初步的安全性和有效性结果显示MT027具有良好的治疗潜力。 ◇ Tr1X公司宣布美国FDA已经批准其潜在“first-in-class“1型Treg（Tr1）细胞疗法TRX103的IND申请。TRX103旨在治疗难治性克罗恩病，目前正在一项1/2a期临床试验中评估其用于在接受不匹配造血干细胞移植（HSCT）治疗的血液恶性肿瘤患者中预防移植物抗宿主病，改善患者预后的效果。 TRX103由来自健康供体的CD4+细胞生成，这些CD4+细胞经过工程化处理后变成模仿Tr1细胞功能的细胞，被称为TRX细胞。TRX103具有Tr1细胞的独特特性，包括能前往发炎的组织和淋巴结、降低炎性细胞因子、控制有害的T细胞反应以及产生免疫耐受的能力。与其他细胞疗法不同，TRX103旨在治疗自身免疫性疾病，副作用较小，并且可能不需要进行淋巴清除。这些细胞天然免受免疫系统的攻击，增强了其持久性，并最大限度地减少了潜在的危险免疫反应。Tr1X公司正在开发TRX103用于治疗多种免疫和炎症性疾病。多项临床前研究表明，TRX103的耐受性和有效性良好，并有可能将免疫系统重置到健康状态。 ◇ 中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）的新药上市申请拟纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这意味着，这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。普基仑赛注射液由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。精准生物早前公布的一项1期临床试验的数据显示，入组的9例儿童、青少年B-ALL患者均获得CR，总缓解率达100%，且首次达到CR患者的微小残留病变也均为阴性，且总体安全性和耐受性良好。 ◇ 正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重度β-地中海贫血的基因编辑疗法CS-101在临床研究中成功治疗了一名外籍患者。该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中。截至目前，已有多位β-地中海贫血患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月。根据新闻稿，CS-101通过采集患者自体造血干细胞，利用高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）对其中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。经编辑后的造血干细胞回输至患者体内，旨在令患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，并彻底摆脱输血依赖。该疗法制备周期短，只需要数周即可完成从制备到回输治疗的过程。此外，tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建。 ◇ CDE官网公示显示，石药集团中奇制药申报的1类新药SYS6020注射液获批临床，拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮。公开资料显示，SYS6020为一款基于mRNA-脂质纳米颗粒（LNP）的CAR-T细胞注射液，也是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品。根据石药集团新闻稿，SYS6020通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。今年6月，SYS6020在中国首次获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。 ◇ CDE官网公示，鼎成肽源生物T细胞受体（TCR）T细胞治疗产品DCTY1102注射液获批临床，拟用于治疗KRAS G12D突变阳性、基因型为HLA-A 11:01的晚期实体瘤患者。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ Sangamo Therapeutics公司宣布已经与罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司达成授权协议，开发静脉输注的基因疗法，治疗包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病。基因泰克获得基于锌指（zinc finger）蛋白的表观遗传学抑制剂的开发权益，靶向编码Tau蛋白的MAPT基因。Tau蛋白是在阿尔茨海默病和其他Tau蛋白病（tauopathies）中具有关键作用的蛋白。此外，基因泰克获得使用Sangamo公司的独有腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB的权益。这款AAV衣壳在非人灵长类动物模型中表现出强力穿越血脑屏障（BBB）的能力。根据协议，Sangamo将负责技术转让和某些临床前研究活动，基因泰克将负责所有的临床开发、监管、制造和商业化活动。Sangamo将获得5000万美元的近期付款，并有资格获得高达19亿美元的开发和商业化里程碑付款。 ◇ Outpace Bio公司宣布在超额认购的B轮融资中筹集到了1.44亿美元，使其融资总额达到约2亿美元。融资所得款项将用于推动该公司多个候选编程T细胞产品进入治疗实体瘤的早期临床概念验证阶段。该公司的主打项目OPB-101是一种间皮素特异性CAR-T细胞，通过其专有的OUTSMART、OUTLAST、OUTSPACER和OUTSAFE技术得到增强，有望在2025年获得IND批准并首次用于治疗晚期铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。此外，这笔资金还将支持该公司利用其即插即用的技术平台拓展未来的产品线。本轮融资由RA Capital Management领投，新投资者包括Qatar Investment Authority（QIA）、Surveyor Capital、Sheatree Capital、Black Opal Ventures、Alexandria Venture Investments以及其他未披露的投资者。Outpace公司的现有投资者ARTIS Ventures、Playground Global、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、Abstract Ventures、Civilization Ventures、Mubadala Capital、Breton Capital Ventures、WRF Capital和Sahsen Ventures也参与了此次融资。 ◇ Shinobi Therapeutics公司宣布获得日本医药研究开发机构（AMED）提供的5900万美元的非稀释性资助，该资助将用于支持Shinobi公司的主要项目——一种针对GPC3+实体瘤癌症的诱导多能干（iPS）细胞衍生的iPS-T细胞疗法的开发。该公司还宣布延长其A轮融资，使公司的总融资额达到1.19亿美元。 Shinobi Therapeutics公司专注于开发新型现货型免疫逃逸iPS细胞衍生细胞疗法，其综合免疫逃逸技术不仅可以抵御T细胞和先天免疫，还可以抵御抗体介导的排斥反应。该公司的CD8 iPS-T细胞平台Katana可通过向非靶向iPS-T细胞引入CAR或TCR快速扩展其管线。 ◇ Ultragenyx Pharmaceutical的子公司Amlogenyx完成了1400万美元的种子轮融资。Amlogenyx公司致力于开发新型基因疗法以治疗阿尔茨海默病和其他淀粉样蛋白疾病，其首个候选药物是一种能够有效地降解Aβ42蛋白的蛋白酶。Aβ42蛋白被认为是阿尔茨海默病的主要病理特征之一，也是许多阿尔茨海默病研究和治疗开发的关键目标。此次种子轮融资由GordonMD Global Investments、关联投资者以及Ultragenyx共同领投。 ◇ 华东医药宣布与艺妙神州就其靶向CD19的自体CAR-T候选产品IM19嵌合抗原受体T细胞注射液（以下简称“IM19注射液”）达成在中国大陆地区的商业化合作。IM19注射液是艺妙神州自主研发的第一款CAR-T细胞治疗产品，正在中国开展弥漫大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤和急性B淋巴细胞白血病三个适应症的临床研究。针对弥漫大B细胞淋巴瘤末线治疗的研究即将于2024年完成2期确证性临床试验。根据协议条款，艺妙神州将获得1.25亿元人民币首付款，并有权获得最高不超过9.5亿人民币的注册及销售里程碑付款。艺妙神州将继续负责IM19注射液在中国大陆地区的开发、注册和生产。 ◇ 正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资，所得款项将进一步加速其基因编辑疗法CS-101的临床研究和商业化推进，并支持后续治疗管线的临床转化。本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Tr1X Announces FDA Clearance of IND Application for TRX103, an Allogeneic Engineered Tr1 Treg Cell Therapy for Treatment-Refractory Crohn’s Disease. 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