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A Phase 1 Open Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of Gene Therapy in Subjects With Transfusion-dependent α-Thalassemia by Transplantation of Autologous CD34+ Cells Transduced Ex Vivo With a Lentiviral Vector (GMCN-508A Drug Product)
This is a non-randomized, open label, single-site, single-dose, phase 1 study in up to 5 participants (between 5 and 35 years of age, inclusive) with Transfusion-dependent α-thalassemia. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) using GMCN-508A Drug Product [autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced with GMCN-508A lentiviral vector encoding the human α-globin gene].
An Open Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of Gene Therapy for Transfusion-dependent β-Thalassemia by Transplantation of Autologous CD34+ Stem Cells Transduced Ex Vivo With a LentiRed Lentiviral Vector (GMCN-508B Drug Product, Also Called LentiRed)
This is a single-arm, open label, single-dose study in subjects with transfusion dependent β-thalassaemia. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CD34+ Human Hematopoietic Stem Cells that was transduced with LentiRed Lentivrial vector.
100 项与 中吉智药(南京)生物技术有限公司 相关的临床结果
0 项与 中吉智药(南京)生物技术有限公司 相关的专利(医药)
伴随京津冀协同发展进入纵深阶段,天津武清悄然成为生物医药产业的新坐标。截至今年上半年,全区生物医药企业累计达358家,其中规上企业45家。今年1至6月,规上企业实现营收27.83亿元,同比增长2.7%。 合成生物学是生物医药产业的“先锋”。近日,坐落于武清京津产业新城科创先导区的元一生物,凭借自主研发的重组人源化胶原蛋白及其制备方法获准授予发明专利,标志着其在重组人源化胶原蛋白研发、技术工艺层面实现重要突破。今年上半年,元一生物新增了3条商业化管线,已实现百万元级销售额。不止于此,由武清京津产业新城管委会、天津医科大学资产经营有限公司与武清京津产业新城有限公司合作共建的天津医科大学武清科技园正成为打通生物医药“基础研究—技术转化—产业孵化—市场应用”全链条的关键引擎;天津擎科生物技术有限公司今年砸下5.68亿元落子布局,释放出鲜明的市场信号;昔日离乡的董文吉博士,如今携中吉智药回归故里,则折射出人才回流的新趋势。 当产业集聚遇上人才回流、创新要素与区域发展同频共振,一场静水深流的产业蝶变正在悄然发生。 近日,北京擎科生物科技股份有限公司全资子公司——天津擎科生物技术有限公司(以下简称天津擎科生物)投资的生物制造工厂建设项目落户京津产业新城武清开发区。该项目占地32497.72平方米,将新建81492.75平方米现代化标准厂房,作为企业布局中国及欧美地区的产业核心基地,聚焦基因合成与抗体研发生产两大核心业务,构建“从基因设计到药物产出”的全链条智造体系。项目建成后,预计年产值达10亿元,直接带动就业500人,将成为京津冀合成生物制造示范园区。 “武清得天独厚的区位优势、完备的产业配套,以及贴心高效的政务服务,让我们扎根发展更有底气。”天津擎科生物相关负责人表示。自2017年落户以来,公司依托基因“读、改、写”核心技术与“AI+分子智造”创新优势,已成长为合成生物学领域优质骨干企业,持有自主知识产权300余项。2025年营业收入突破亿元大关,此次新项目落地,标志着该企业深耕武清、扩容升级迈入新阶段。 与天津擎科生物的深耕扩容相呼应,海河儿女董文吉的归来,成为生物医药产业人才回流的典型范例。董文吉,武清河西务人,1997年进入中国协和医科大学攻读博士,深耕基因调控与基因治疗前沿领域。2015年,怀揣将科研成果带出实验室的梦想,他从家乡的简陋实验室起步,踏上创业征程。家在北京,事业在天津,京津高速一小时的通勤路段成为他每天切换身份的“产业走廊”。2025年春季,中吉智药武清研发基地正式启用,战略决策、技术攻关、产业接洽在此高效运转。公司核心科学家团队大多家在北京,武清便捷的交通、暖心的政策扶持让他们安心扎根。如今,这里已成为其技术开发大本营,核心管线已斩获IND(新药临床试验申请)批件,进入注册临床阶段。“从选址落地到装修启用,各级部门提供的不仅是政策优惠,更是一种‘同频共振’的支持。”董文吉感慨道,武清以行动擦亮“京津产业新城”招牌,让企业心无旁骛投入核心技术攻关。 当前,武清正以完备的产业配套和优质的营商环境,吸引越来越多生物医药企业落地生根,走出一条具有区域特色的生物医药产业发展之路。
科创聚势 产业共生 京津走廊生物医药迎蝶变
伴随京津冀协同发展进入纵深阶段,天津武清悄然成为生物医药产业的新坐标。截至今年上半年,全区生物医药企业累计达358家,其中规上企业45家。今年1至6月,规上企业实现营收27.83亿元,同比增长2.7%。
合成生物学是生物医药产业的“先锋”。近日,坐落于武清京津产业新城科创先导区的元一生物,凭借自主研发的重组人源化胶原蛋白及其制备方法获准授予发明专利,标志着其在重组人源化胶原蛋白研发、技术工艺层面实现重要突破。今年上半年,元一生物新增了3条商业化管线,已实现百万元级销售额。不止于此,由武清京津产业新城管委会、天津医科大学资产经营有限公司与武清京津产业新城有限公司合作共建的天津医科大学武清科技园正成为打通生物医药“基础研究—技术转化—产业孵化—市场应用”全链条的关键引擎;天津擎科生物技术有限公司今年砸下5.68亿元落子布局,释放出鲜明的市场信号;昔日离乡的董文吉博士,如今携中吉智药回归故里,则折射出人才回流的新趋势。
当产业集聚遇上人才回流、创新要素与区域发展同频共振,一场静水深流的产业蝶变正在悄然发生。
近日,北京擎科生物科技股份有限公司全资子公司——天津擎科生物技术有限公司(以下简称天津擎科生物)投资的生物制造工厂建设项目落户京津产业新城武清开发区。该项目占地32497.72平方米,将新建81492.75平方米现代化标准厂房,作为企业布局中国及欧美地区的产业核心基地,聚焦基因合成与抗体研发生产两大核心业务,构建“从基因设计到药物产出”的全链条智造体系。项目建成后,预计年产值达10亿元,直接带动就业500人,将成为京津冀合成生物制造示范园区。
“武清得天独厚的区位优势、完备的产业配套,以及贴心高效的政务服务,让我们扎根发展更有底气。”天津擎科生物相关负责人表示。自2017年落户以来,公司依托基因“读、改、写”核心技术与“AI+分子智造”创新优势,已成长为合成生物学领域优质骨干企业,持有自主知识产权300余项。2025年营业收入突破亿元大关,此次新项目落地,标志着该企业深耕武清、扩容升级迈入新阶段。
与天津擎科生物的深耕扩容相呼应,海河儿女董文吉的归来,成为生物医药产业人才回流的典型范例。董文吉,武清河西务人,1997年进入中国协和医科大学攻读博士,深耕基因调控与基因治疗前沿领域。2015年,怀揣将科研成果带出实验室的梦想,他从家乡的简陋实验室起步,踏上创业征程。家在北京,事业在天津,京津高速一小时的通勤路段成为他每天切换身份的“产业走廊”。2025年春季,中吉智药武清研发基地正式启用,战略决策、技术攻关、产业接洽在此高效运转。公司核心科学家团队大多家在北京,武清便捷的交通、暖心的政策扶持让他们安心扎根。如今,这里已成为其技术开发大本营,核心管线已斩获IND(新药临床试验申请)批件,进入注册临床阶段。“从选址落地到装修启用,各级部门提供的不仅是政策优惠,更是一种‘同频共振’的支持。”董文吉感慨道,武清以行动擦亮“京津产业新城”招牌,让企业心无旁骛投入核心技术攻关。
当前,武清正以完备的产业配套和优质的营商环境,吸引越来越多生物医药企业落地生根,走出一条具有区域特色的生物医药产业发展之路。(记者 王绍芳)
伴随京津冀协同发展进入纵深阶段,天津武清悄然成为生物医药产业的新坐标。截至今年上半年,全区生物医药企业累计达358家,其中规上企业45家。今年1至6月,规上企业实现营收27.83亿元,同比增长2.7%。
合成生物学是生物医药产业的“先锋”。近日,坐落于武清京津产业新城科创先导区的元一生物,凭借自主研发的重组人源化胶原蛋白及其制备方法获准授予发明专利,标志着其在重组人源化胶原蛋白研发、技术工艺层面实现重要突破。今年上半年,元一生物新增了3条商业化管线,已实现百万元级销售额。不止于此,由武清京津产业新城管委会、天津医科大学资产经营有限公司与武清京津产业新城有限公司合作共建的天津医科大学武清科技园正成为打通生物医药“基础研究—技术转化—产业孵化—市场应用”全链条的关键引擎;天津擎科生物技术有限公司今年砸下5.68亿元落子布局,释放出鲜明的市场信号;昔日离乡的董文吉博士,如今携中吉智药回归故里,则折射出人才回流的新趋势。
当产业集聚遇上人才回流、创新要素与区域发展同频共振,一场静水深流的产业蝶变正在悄然发生。
近日,北京擎科生物科技股份有限公司全资子公司——天津擎科生物技术有限公司(以下简称天津擎科生物)投资的生物制造工厂建设项目落户京津产业新城武清开发区。该项目占地32497.72平方米,将新建81492.75平方米现代化标准厂房,作为企业布局中国及欧美地区的产业核心基地,聚焦基因合成与抗体研发生产两大核心业务,构建“从基因设计到药物产出”的全链条智造体系。项目建成后,预计年产值达10亿元,直接带动就业500人,将成为京津冀合成生物制造示范园区。
“武清得天独厚的区位优势、完备的产业配套,以及贴心高效的政务服务,让我们扎根发展更有底气。”天津擎科生物相关负责人表示。自2017年落户以来,公司依托基因“读、改、写”核心技术与“AI+分子智造”创新优势,已成长为合成生物学领域优质骨干企业,持有自主知识产权300余项。2025年营业收入突破亿元大关,此次新项目落地,标志着该企业深耕武清、扩容升级迈入新阶段。
与天津擎科生物的深耕扩容相呼应,海河儿女董文吉的归来,成为生物医药产业人才回流的典型范例。董文吉,武清河西务人,1997年进入中国协和医科大学攻读博士,深耕基因调控与基因治疗前沿领域。2015年,怀揣将科研成果带出实验室的梦想,他从家乡的简陋实验室起步,踏上创业征程。家在北京,事业在天津,京津高速一小时的通勤路段成为他每天切换身份的“产业走廊”。2025年春季,中吉智药武清研发基地正式启用,战略决策、技术攻关、产业接洽在此高效运转。公司核心科学家团队大多家在北京,武清便捷的交通、暖心的政策扶持让他们安心扎根。如今,这里已成为其技术开发大本营,核心管线已斩获IND(新药临床试验申请)批件,进入注册临床阶段。“从选址落地到装修启用,各级部门提供的不仅是政策优惠,更是一种‘同频共振’的支持。”董文吉感慨道,武清以行动擦亮“京津产业新城”招牌,让企业心无旁骛投入核心技术攻关。
当前,武清正以完备的产业配套和优质的营商环境,吸引越来越多生物医药企业落地生根,走出一条具有区域特色的生物医药产业发展之路。(记者 王绍芳)返回搜狐,查看更多
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