靶点- |
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
靶点- |
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段早期临床1期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
靶点- |
作用机制- |
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
A Phase 1 Open Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of Gene Therapy in Subjects With Transfusion-dependent α-Thalassemia by Transplantation of Autologous CD34+ Cells Transduced Ex Vivo With a Lentiviral Vector (GMCN-508A Drug Product)
This is a non-randomized, open label, single-site, single-dose, phase 1 study in up to 5 participants (between 5 and 35 years of age, inclusive) with Transfusion-dependent α-thalassemia. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) using GMCN-508A Drug Product [autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced with GMCN-508A lentiviral vector encoding the human α-globin gene].
An Open Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of Gene Therapy for Transfusion-dependent β-Thalassemia by Transplantation of Autologous CD34+ Stem Cells Transduced Ex Vivo With a LentiRed Lentiviral Vector (GMCN-508B Drug Product, Also Called LentiRed)
This is a single-arm, open label, single-dose study in subjects with transfusion dependent β-thalassaemia. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CD34+ Human Hematopoietic Stem Cells that was transduced with LentiRed Lentivrial vector.
100 项与 中吉智药(南京)生物技术有限公司 相关的临床结果
0 项与 中吉智药(南京)生物技术有限公司 相关的专利(医药)
点击蓝字 关注我们
地址:杭州市萧山区传话科创大厦1幢4楼
电话:0571-82556635
邮箱:info@dmicrobe.com
网址:www.dmicrobe.com
2026年5月20日,杭州微数生物科技有限公司与中吉智药(南京)生物技术有限公司达成战略合作。整合双方优势资源,开发了慢病毒载体整合位点检测的合规技术服务体系,赋能细胞与基因治疗产品研发、质量控制及注册申报。此次合作标志着慢病毒载体细分领域的上下游深度融合,为行业安全、稳健、高质量的发展提供强劲助力。双方将以此为新起点,依托现有检测产品体系,持续迭代优化产品性能,打造具备技术壁垒与市场竞争力的产品及合规服务体系。
表 1. ISAKey方法验证结果
关于微数生物
杭州微数生物科技有限公司(简称“微数生物”),是一家深耕于微生物组学研究的高科技企业,依托浙江省工程研究中心和浙江省未来产业(合成生物学)先导区创新载体等省部级平台,致力于前沿科技的发展。公司内设的基因检测实验室,自主研发微生物测序、溯源及变异分析核心技术,在该领域是浙江省唯一获得CNAS认可的服务提供商。公司研发团队主持或参与多个国家级和省级重点科研项目,“微生物科学大数据库构建及其创新应用创业团队”也荣获杭州市领军创新创业团队称号。凭借核心团队对国内外法规的深刻理解,已与500多家制药企业和科研机构建立了合作关系,为合作机构提供环境微生物监控、菌毒种检定与稳定性分析、微生物检测方法开发与验证等专家级的解决方案。
关于中吉智药
中吉智药(南京)生物技术有限公司(简称“中吉智药”),是一家专注于基因治疗药物研发的生物技术企业,秉承“以科学的严谨精神做产业,以产业的严格标准做科学”的理念,致力于将基因治疗药物普及到常态化应用,为全球患者提供治愈性解决方案。公司核心团队在基因治疗和基因表达调控专业领域拥有深厚底蕴。公司自建并全面运营了GMP中试车间,支持临床级药物制备;GMCN-508B开展了两例IIT研究,患者均已临床治愈, IND申请获国家药监局默示许可。创始与核心团队先后获得获紫金山英才、南京市高层次创新创业人才、南京市重大专项、江苏省双创人才等项目资助,公司亦多次获得科技型中小企业、江苏省潜在独角兽等称号。
微信号丨微数生物
科技兴则产业兴创新强则区域强在武清京津产业新城这句话不是口号而是生物医药产业蓬勃生长的真实模样作为武清京津产业新城“双高引领”核心赛道,生物医药产业加速崛起,基因治疗领域迎来重大突破。落户武清的中吉智药(天津)生物技术有限公司,目前已获10项专利授权,聚焦慢病毒载体基因治疗关键技术攻关,首创AID核心技术并实现重症地贫患者临床治愈,成为区域基因治疗标杆企业,以硬核创新助力武清生物医药产业高质量发展。中吉智药落户以来,始终以“做可普及的治愈性疗法”为定位,专注于ATMPs先进治疗药品基因治疗药物研发。企业联合创始人张业博士表示,选择在武清建设实验室,既是研发与产业化布局的关键一步,更看中这里得天独厚的区位优势和成熟的生物医药产业生态,能够为企业提供从实验室研发到市场转化的全流程支撑。目前,企业已建成2600平方米GMP中试车间、GCT技术开发与服务基地,构建起国内领先的临床级慢病毒载体+造血干细胞药物生产平台。其首创的人工内含子设计(AID)技术有效提升了基因治疗的有效性与安全性,慢病毒载体单批产能20~50L、年产能1000L,可满足药物IND申报与I/II期临床研究需求。在实现技术突破的同时,中吉智药的产业化进程稳步推进。据张业介绍,公司重点打造下一代基因治疗载体技术平台,核心目标是提高治疗靶向性、安全性,降低用药成本。目前,核心产品GMCN-508B自体造血干祖细胞注射液已获国家药监局CDE临床许可,用于治疗输血依赖型β-地中海贫血,在IIT临床试验中已有2例重症患者实现临床治愈。企业研发管线已覆盖多种罕见病,并逐步向红细胞领域常见病延伸,全力破解基因治疗可及性低、成本偏高的行业难题。企业的快速成长,离不开武清开发区完备的产业生态赋能。园区推行“资本招商”“以投带引”模式,为企业对接博通资本等市场化投资机构;区委人才办精准落实人才政策,助力企业培育复合型专业人才;武清海关搭建特殊物品“快速通关”平台,扫清研发生产环节障碍。同时,武清持续深化产学研协同,推动中吉智药与高校、擎科生物等上下游企业联动合作,依托北京协和医学院基础医学产业基地等高端平台,打通“基础研究—技术转化—产业孵化”链条,让创新成果高效落地转化。全方位的生态赋能与精准扶持,为生物医药产业在武清的集聚发展筑牢了根基、搭建了舞台,也推动生物医药产业成为武清区重点培育的战略性新兴产业。如今,生物医药是武清区重点培育的战略性新兴产业。目前,武清开发区已集聚红日药业、诺禾致源等240余家生物医药企业,连续六年跻身全国生物医药园区百强,形成研发、中试、生产、服务一体化产业链。面向未来,中吉智药制定了清晰的发展战略:计划2028年实现一代药物上市及公司IPO,2030年进军国际市场,致力于成为世界级基因治疗领军企业。张业表示,将以武清为核心基地,加快推进临床试验,完善GMP标准生产体系,深化区域产业合作,助力武清打造千亿级生物医药产业集群。当前,武清正不断盘活产业存量、推动增量提质,加快生物医药产业集群化发展。今年一季度,区域生物医药产业实现“开门红”,正全力打造北方基因医疗新高地。这场企业与区域的双向奔赴,没有华丽辞藻,唯有实打实的坚守与付出。中吉智药以基因治疗为翼,在武清深耕突破、稳步成长;武清以优质产业生态保驾护航,为企业发展筑牢根基。双方携手同行,推动武清生物医药赛道行稳致远,为打造北方基因医疗新高地、建设健康中国持续贡献武清力量。
科技兴则产业兴
创新强则区域强
在武清京津产业新城
这句话不是口号
而是生物医药产业蓬勃生长的真实模样
作为武清京津产业新城“双高引领”核心赛道,生物医药产业加速崛起,基因治疗领域迎来重大突破。落户武清的中吉智药(天津)生物技术有限公司,目前已获10项专利授权,聚焦慢病毒载体基因治疗关键技术攻关,首创AID核心技术并实现重症地贫患者临床治愈,成为区域基因治疗标杆企业,以硬核创新助力武清生物医药产业高质量发展。
中吉智药落户以来,始终以“做可普及的治愈性疗法”为定位,专注于ATMPs先进治疗药品基因治疗药物研发。企业联合创始人张业博士表示,选择在武清建设实验室,既是研发与产业化布局的关键一步,更看中这里得天独厚的区位优势和成熟的生物医药产业生态,能够为企业提供从实验室研发到市场转化的全流程支撑。目前,企业已建成2600平方米GMP中试车间、GCT技术开发与服务基地,构建起国内领先的临床级慢病毒载体+造血干细胞药物生产平台。其首创的人工内含子设计(AID)技术有效提升了基因治疗的有效性与安全性,慢病毒载体单批产能20~50L、年产能1000L,可满足药物IND申报与I/II期临床研究需求。
在实现技术突破的同时,中吉智药的产业化进程稳步推进。据张业介绍,公司重点打造下一代基因治疗载体技术平台,核心目标是提高治疗靶向性、安全性,降低用药成本。目前,核心产品GMCN-508B自体造血干祖细胞注射液已获国家药监局CDE临床许可,用于治疗输血依赖型β-地中海贫血,在IIT临床试验中已有2例重症患者实现临床治愈。企业研发管线已覆盖多种罕见病,并逐步向红细胞领域常见病延伸,全力破解基因治疗可及性低、成本偏高的行业难题。
企业的快速成长,离不开武清开发区完备的产业生态赋能。园区推行“资本招商”“以投带引”模式,为企业对接博通资本等市场化投资机构;区委人才办精准落实人才政策,助力企业培育复合型专业人才;武清海关搭建特殊物品“快速通关”平台,扫清研发生产环节障碍。同时,武清持续深化产学研协同,推动中吉智药与高校、擎科生物等上下游企业联动合作,依托北京协和医学院基础医学产业基地等高端平台,打通“基础研究—技术转化—产业孵化”链条,让创新成果高效落地转化。
全方位的生态赋能与精准扶持,为生物医药产业在武清的集聚发展筑牢了根基、搭建了舞台,也推动生物医药产业成为武清区重点培育的战略性新兴产业。如今,生物医药是武清区重点培育的战略性新兴产业。目前,武清开发区已集聚红日药业、诺禾致源等240余家生物医药企业,连续六年跻身全国生物医药园区百强,形成研发、中试、生产、服务一体化产业链。
面向未来,中吉智药制定了清晰的发展战略:计划2028年实现一代药物上市及公司IPO,2030年进军国际市场,致力于成为世界级基因治疗领军企业。张业表示,将以武清为核心基地,加快推进临床试验,完善GMP标准生产体系,深化区域产业合作,助力武清打造千亿级生物医药产业集群。
当前,武清正不断盘活产业存量、推动增量提质,加快生物医药产业集群化发展。今年一季度,区域生物医药产业实现“开门红”,正全力打造北方基因医疗新高地。这场企业与区域的双向奔赴,没有华丽辞藻,唯有实打实的坚守与付出。中吉智药以基因治疗为翼,在武清深耕突破、稳步成长;武清以优质产业生态保驾护航,为企业发展筑牢根基。双方携手同行,推动武清生物医药赛道行稳致远,为打造北方基因医疗新高地、建设健康中国持续贡献武清力量。
END
本文系原创,转载须注明来源美丽武清
记者、编辑:邢正
100 项与 中吉智药(南京)生物技术有限公司 相关的药物交易
100 项与 中吉智药(南京)生物技术有限公司 相关的转化医学