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An Open Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of Gene Therapy for Transfusion-dependent β-Thalassemia by Transplantation of Autologous CD34+ Stem Cells Transduced Ex Vivo With a LentiRed Lentiviral Vector (GMCN-508B Drug Product, Also Called LentiRed)
This is a single-arm, open label, single-dose study in subjects with transfusion dependent β-thalassaemia. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CD34+ Human Hematopoietic Stem Cells that was transduced with LentiRed Lentivrial vector.
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▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。2024年1月26日,中吉智药申报的基因治疗β-地中海贫血药物GMCN-508B的临床试验(IND)申请,获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)默示许可,标志公司正式进入注册临床试验阶段。此次IND获批,是中吉智药作为专注慢病毒载体和造血干细胞治疗领域的新兴公司,跨越了重要里程碑,标志着中吉智药已经由“科学家”,成功转身为“制药人”。GMCN-508B的临床试验获批,表明公司创立之初采取 “独立自主,合作共赢”策略是必要的和有效的。同时可预见,公司接下来的基于慢病毒载体和造血干细胞制剂的管线,如a-地贫、丙酮酸激缺乏症“和范可尼贫血症的研究开发,必将游刃有余,更加顺利。中吉智药的发展,从一开始就离不开合作伙伴的大力支持,在此特别感谢金斯瑞蓬勃、集萃药康、益诺思以及其他服务和物料的供应商伙伴。中吉智药也一直致力于促进行业发展,积极组织和参与各种行业交流,分享各项进展和药物评价工具,广泛开展形式多样的合作,愿尽力与全行业一起发展进步,造福患者。关于中吉智药中吉智药(南京)生物技术有限公司(以下简称“公司”)位于南京江北新区生物医药谷,最早于2018年在北京设立研发中心。公司专注于造血干细胞相关疾病,是一家基因治疗创新药物企业。公司已完成多轮融资,步入临床阶段。版权声明:本文转自中吉智药,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会 关键词: ADC,改良型新药,小分子新药,GLP-1药物(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
01会议详情会议名称:2023(第14届)细胞与基因治疗国际研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛主办单位:生物谷、梅斯医学、同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心大会时间:9月22-23日大会形式:线下大会地点:上海富悦大酒店 大会规模:1500人2010年至今,生物谷联合各合作单位已经顺利召开了13届细胞与基因治疗国际研讨会,与全球致力于细胞治疗行业同仁们一同成长沉淀,在提供行业信息交流平台的同时,也为基础研究提供了技术/产品等产业化的孵化平台。基于此,本届会议将继续以转化医学为切入点,以基础研究与临床应用相结合,针对细胞治疗的临床前沿研究、临床监管、治疗规范、细胞治疗安全性,免疫细胞新型疗法、实体瘤治疗、干细胞与癌症、抗体药物、核酸药物、基因编辑、肿瘤免疫治疗等热门议题进行讨论,诚邀国内外产学研医专家共聚,共绘产业发展新蓝图!长按识别二维码立即报名参会会议模块会议议程主论坛1细胞治疗产品高质量发展细胞治疗监管与政策解读细胞治疗产品高质量产品把控全球市场趋势和商业发展全球细胞治疗现状与未来探索细胞专场1细胞治疗产品全流程管理及领域创新论坛 (同济大学附属同济医院)免疫细胞治疗临床进展联合免疫疗法细胞治疗产品的安全性与风险管理细胞治疗药物全流程管理体系建设表观遗传学在免疫治疗中的应用2抗体工程与创新免疫治疗技术论坛(海军军医大学基础医学院)抗体工程共性技术研究ADC与抗体工艺前沿发展抗体分子识别基础与应用下一代抗体药物发展先进免疫治疗技术展望与前沿3免疫细胞疗法生产工艺管理与商业化论坛产品管线布局规模化与商业化细胞治疗的定价策略GMP合规要点及生产管理策略CXO合作策略医疗保险支付问题全球细胞治疗市场趋势和商业化模式探索基因专场1基因疗法与核酸药物前沿进展布局论坛基因治疗药物市场投融资现状与展望国内外法规对基因治疗产品的要求基于罕见病、遗传病、肿瘤及阿尔茨海默症等基因疗法开发AAV基因治疗药物开发与技术前沿进展遗传性眼病基因治疗最新研究进展新型基因编辑技术的开发与应用2CGT与核酸药物研发与临床应用前CGT与mRNA 肿瘤/新冠疫苗研发CGT与mRNA技术的关键问题和应用前景CGT与mRNA疫苗的临床评价mRNA疫苗上游开发的策略新一代mRNA药物递送系统的开发mRNA大规模纯化的挑战与解决方案CGT与核酸药物制剂产品生产、保存、运输RNA干扰药物从原料到原料药合成的上下游技术3CGT与核酸载体药物开发与质控工艺改进细胞及基因治疗的工艺化技术壁垒与成本控制基因治疗的工艺开发和智能化生产病毒载体构建、纯化与大规模生产基因治疗药物的CMC开发策略rAAV 基因治疗产品药学评价要点已邀嘉宾韩为东 教授解放军总医院梁爱斌 教授同济大学附属同济医院李斌 教授上海交通大学医学院陈洁琼 主治医师上海市第一人民医院黄如方 主任蔻德罕见病中心 刘雅容 创始人沙砾生物科技有限公司费嘉 教授暨南大学于文强 研究员复旦大学 朱乃硕 教授复旦大学/安龄生物王全军 副院长中科苏州药物研究院/赛赋医药刘辉 副主任浙江大学医学院附属第二医院胡适 副教授海军军医大学赵春林 创始人安龙生物徐天宏 创始人贝斯生物常艳 总经理益诺思赵忠亮 副研究员 中吉智药(南京)生物技术有限公司曹勇斌 创始人复东生物方杨武 研发总监微纳核酸生物医药公司黄亮 副教授华中科技大学同济医学院附属同济医院左玉杰 合伙人北京德恒(重庆)律师事务所(以上排名不分先后,更多嘉宾邀约中)免费福利转发有奖领取大会免费观摩券!👇👇👇分享本文至朋友圈或者社群保留1小时后,截图发给大会工作人员即可领取大会免费观摩券1张★ 大会免费观摩券可获所有会场和展区入场资格大会工作人员联络方式:姜老师 17321098232(同微信)扫描上方二维码或点击「阅读原文」,即可报名!会议推荐2023第六届单细胞多组学研究与临床应用峰会2023国际脑科学与脑机接口创新论坛
01会议详情会议名称:2023(第14届)细胞与基因治疗国际研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛主办单位:生物谷、梅斯医学、同济大学附属同济医院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心大会时间:9月22-23日大会地点:上海(定向通知) 大会规模:1500人2010年至今,生物谷联合各合作单位已经顺利召开了13届细胞与基因治疗国际研讨会,与全球致力于细胞治疗行业同仁们一同成长沉淀,在提供行业信息交流平台的同时,也为基础研究提供了技术/产品等产业化的孵化平台。基于此,本届会议将继续以转化医学为切入点,以基础研究与临床应用相结合,针对细胞治疗的临床前沿研究、临床监管、治疗规范、细胞治疗安全性,免疫细胞新型疗法、实体瘤治疗、干细胞与癌症、抗体药物、核酸药物、基因编辑、肿瘤免疫治疗等热门议题进行讨论,诚邀国内外产学研医专家共聚,共绘产业发展新蓝图!长按识别二维码立即报名参会会议模块会议议程主论坛1细胞治疗产品高质量发展细胞治疗监管与政策解读细胞治疗产品高质量产品把控全球市场趋势和商业发展全球细胞治疗现状与未来探索细胞专场1细胞治疗产品全流程管理及领域创新论坛 (同济大学附属同济医院)免疫细胞治疗临床进展联合免疫疗法细胞治疗产品的安全性与风险管理细胞治疗药物全流程管理体系建设表观遗传学在免疫治疗中的应用2抗体工程与创新免疫治疗技术论坛抗体工程共性技术研究ADC与抗体工艺前沿发展抗体分子识别基础与应用下一代抗体药物发展先进免疫治疗技术展望与前沿3免疫细胞疗法生产工艺管理与商业化论坛产品管线布局规模化与商业化细胞治疗的定价策略GMP合规要点及生产管理策略CXO合作策略医疗保险支付问题全球细胞治疗市场趋势和商业化模式探索基因专场1基因疗法与核酸药物前沿进展布局论坛基因治疗药物市场投融资现状与展望国内外法规对基因治疗产品的要求基于罕见病、遗传病、肿瘤及阿尔茨海默症等基因疗法开发AAV基因治疗药物开发与技术前沿进展遗传性眼病基因治疗最新研究进展新型基因编辑技术的开发与应用2核酸药物研发与临床应用前景论坛mRNA 肿瘤/新冠疫苗研发mRNA技术的关键问题和应用前景mRNA疫苗的临床评价mRNA疫苗上游开发的策略新一代mRNA药物递送系统的开发mRNA大规模纯化的挑战与解决方案核酸药物制剂产品生产、保存、运输RNA干扰药物从原料到原料药合成的上下游技术3基因治疗载体开发与质控工艺改进论坛细胞及基因治疗的工艺化技术壁垒与成本控制基因治疗的工艺开发和智能化生产病毒载体构建、纯化与大规模生产基因治疗药物的CMC开发策略rAAV 基因治疗产品药学评价要点已邀嘉宾韩为东 教授解放军总医院梁爱斌 教授同济大学附属同济医院李斌 教授上海交通大学医学院陈洁琼 主治医师上海市第一人民医院黄如方 主任蔻德罕见病中心 刘雅容 创始人沙砾生物科技有限公司费嘉 教授暨南大学于文强 研究员复旦大学 朱乃硕 教授复旦大学/安龄生物赵春林 创始人安龙生物徐天宏 创始人贝斯生物常艳 总经理益诺思赵忠亮 副研究员 中吉智药(南京)生物技术有限公司曹勇斌 创始人复东生物方杨武 研发总监微纳核酸生物医药公司左玉杰 合伙人北京德恒(重庆)律师事务所(以上排名不分先后,更多嘉宾邀约中)免费福利转发点赞领取大会免费观摩券!👇👇👇自即日起至7月15日,分享本文至朋友圈保留1小时后,截图发给大会工作人员即可领取大会免费观摩券1张★ 大会免费观摩券可获所有会场和展区入场资格大会工作人员联络方式:姜老师 17321098232(同微信)扫描上方二维码或点击「阅读原文」,即可报名!会议推荐2023第六届单细胞多组学研究与临床应用峰会2023国际脑科学与脑机接口创新论坛
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