First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

近日，由广西医学会主办，广西医学会神经病学分会承办，广西医科大学第一附属医院和防城港市第一人民医院协办的第十届广西医学会神经病学分会第四次学术年会暨第十六次脑血管病及癫痫进展论坛在广西防城港市召开。 据悉，会议采用线上线下结合的方式，吸引了全国各地的知名专家学者及广西约600位神经病学同仁参与。会议通过专题报告、病例讨论、壁报展示、疑难病例专家面对面、护理论坛等形式，围绕脑血管病、癫痫、神经介入、神经免疫、基础研究等多个领域进行深入交流。 第十届广西医学会神经病学分会第四次学术年会 暨第十六次脑血管病及癫痫进展论坛 开幕式领导致辞 国家康复辅具研究中心附属康复医院 吕泽平教授 作《多模态量化评估在老年痴呆诊疗与科研的应用》主题报告 华中科技大学同济医学院附属同济医院 朱遂强教授 作《抗癫痫药物新进展》主题报告 重庆医科大学附属第一医院  王学峰教授 作《癫痫患者的心脏停搏》主题报告        会上，重庆医科大学附属第一医院王学峰教授重点讨论了癫痫患者的心脏停搏问题，揭示了癫痫与心脏健康之间的复杂关系，并强调了心脏监测在癫痫管理中的重要性，为临床治疗提供了新视角。 华森制药携都梁软胶囊、六味安神胶囊、八味芪龙颗粒等产品参加了本次会议，同与会专家进行了产品的介绍和交流，获得了专家的认可。都梁软胶囊为中药创新新药，是经典名方和创新工艺结合的典范，源自千年古方——宋朝《百一选方》中治疗头痛的经典名方“都梁丸”，由川芎、白芷两味药食同源的药材组成，具有祛风散寒、活血通络之功效，可以改善头部的血液循环，缓解因寒邪所致的血管痉挛和神经紧张，从而减轻偏头痛的症状。

为促进血小板减少症（TCP）临床实践前沿学术与研究成果的不断推广，全面提高我国肝病、血液、肿瘤等领域TCP临床诊疗及全程管理水平，2024年8月26日，由北京中西医慢病防治促进会主办，复星医药支持的“聚肆赋能”LEAD欣时代 TCP全程管理高质量发展推进会顺利召开。 8月27日 欣升感染专列 肝病内科专场邀请河北医科大学第三医院南月敏教授、安徽医科大学第一附属医院李家斌教授担任大会主席，安徽医科大学第二附属医院邹桂舟教授、深圳市第三人民医院陈军教授、上海交通大学医学院附属第一人民医院陆伦根教授担任大会执行主席。各位主席在致辞中表示慢性肝病合并血小板减少症是临床上最常见的并发症，大多数肝硬化患者都会合并血小板减少症（TCP），给肝病的临床诊疗带来了很多困难，促进TCP全程管理的高质量发展，非常有助于提升患者生存获益。阿伐曲泊帕是中国首个获批用于慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）的药物，为CLDT患者侵入性操作保驾护航。 欣进展篇章首先由浙江大学医学院附属第一医院黄建荣教授主持。解放军总医院第五医学中心孟繁平教授分享了“肝病相关血小板减少症临床管理共识解读”，分享了肝病相关血小板减少症的定义及患病率、病理生理、诊断及鉴别诊断、治疗等相关内容，相关临床研究证明阿伐曲泊帕拥有更优药代动力学特性，是充分平衡血小板提升后风险获益的精准选择。之后，进入第一轮巅峰对话，由上海交通大学医学院附属瑞金医院汤伟亮教授、中南大学湘雅二医院田沂教授、四川大学华西医院王丽春教授、首都医科大学附属北京地坛医院王艳斌教授、南昌大学第二附属医院席文娜教授聚焦指南共识标准及规范，结合临床应用与实践展开积极讨论，认为阿伐曲泊帕能平稳快速提升血小板计数水平，可以有效预防肝病，尤其是肝硬化治疗中可能发生的血小板减少情况。之后，由解放军总医院第五医学中心纪冬教授主持。首都医科大学附属北京佑安医院刘梅教授分享了“肝硬化择期侵入性操作合并血小板减少症患者的首选治疗药物”，从肝硬化伴血小板减少症的现状、临床危害等角度出发，指出血小板减少的存在会导致慢性肝病患者侵入性操作及手术延迟或取消，阿伐曲泊帕通过激活TPO-R促进血小板生成，可有效提升血小板计数，帮助患者平稳度过围手术期，减轻经济负担，获得国内外多项指南共识推荐。接下来，第二轮巅峰对话，由南方医科大学南方医院陈怀宇教授、⾸都医科⼤学附属北京佑安医院杜晓菲教授、安徽理工大学第一附属医院王严忠教授、安徽医科大学第二附属医院夏国美教授、昆明医科大学第二附属医院胥莹教授围绕慢性肝病、肝硬化临床血小板减少症预防与治疗等相关问题展开讨论，论证了最新学术研究与临床实践数据的可靠性，表示肝病、肝硬化患者长期服用阿伐曲泊帕可有效维持血小板计数在安全水平。 实战新篇章首先由首都医科大学附属北京地坛医院江宇泳教授主持。南京市第二医院叶伟教授分享了“实战病例-荟萃分析”，以医院诊疗病例数据为依托，结合阿伐曲泊帕临床研究最新进展，深入解读阿伐曲泊帕作用机制和临床实践效果，得出不同类型疾病研究均证实阿伐曲泊帕治疗能够有效减少有创操作前血小板输注的结论。之后，进入第一轮真知灼见，由重庆医科大学附属第二医院康娟教授、湖南省人民医院廖金卯教授、南通市第三人民医院明芳教授、南京鼓楼医院周文三教授、深圳市第三人民医院朱质斌教授针对荟萃分析数据精辟提问，从不同疾病治疗效果角度分享了各自医院应用阿伐曲泊帕预防并治疗肝硬化患者血小板减少的经验和成果，认可阿伐曲泊帕快速强效的升板效果，期待更多临床方案的推进和应用。之后，由空军军医大学唐都医院康文教授主持。吉林大学第二医院杨岚岚教授分享了“实战病例分享”，分享了一例典型肝癌肝硬化患者治疗病例，换着通过间断性口服阿伐曲泊帕有效提升肝病患者血小板计数，减少出血风险，使有创操作及手术顺利进行。接下来，第二轮真知灼见，由中南大学湘雅医院黄泽炳教授、浙江大学医学院附属第一医院连江山教授、大同市第四人民医院王鹏教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院赵雷教授、贵州医科大学附属医院朱霞教授围绕病例治疗中血小板减少的原因、传统治疗手段优劣势及效果欠佳的原因等问题展开激烈讨论与思辨，强调了复杂病例重视MDT沟通合作的重要性，积极分享了各自TCP全程管理实践以及阿伐曲泊帕临床应用经验。 会议最后，大会执行主席邹桂舟教授、陈军教授、陆伦根教授首先总结，大会主席南月敏教授、李家斌教授压轴发言，对大会的圆满举办表示了肯定，高度赞扬了各与会嘉宾在TCP管理经验和最新技术方案应用方面的积极分享，一致认可阿伐曲泊帕在慢性肝病血小板减少的治疗中的明显优势，期待与诸位同道一起助推TCP全程管理再攀新高峰。 8月28日 欣聚介智专列 介入专场邀请西安国际医学中心消化病医院韩国宏教授、中山大学肿瘤防治中心范卫君教授、湖南省肿瘤医院向华教授担任大会主席，各位主席在致辞中表示介入治疗是微创治疗，治疗过程对血小板的数量和质量都有一定的要求，需要针对围术期的出血情况进行关注和及时干预，阿伐曲泊帕是国内首个拥有CLDT、ITP双适应症的TPO-RA，快速强效、使用安全便捷，是介入临床升血小板的良好选择。 随后，主席团及与会专家共同参与LEAD欣时代TCP全程管理高质量发展推进会点亮仪式，点亮TCP全程管理的高质量发展之路，照亮TCP患者带来康复欣希望。 热点欣篇章首先由吉林大学第一医院李佳睿教授主持。复旦大学附属中山医院刘嵘教授分享了“中期肝癌治疗策略和争议”，从TACE在中期肝癌治疗中的重要地位、中期肝癌治疗决策、TACE+规范化、精细化、个体化综合治疗等角度阐述了介入治疗在中期肝癌治疗中的重要作用，点出阿伐曲泊帕在保障介入操作，预防出血风险方面具有优良效果。之后，进入第一轮巅峰对话，由湖南省肿瘤医院李国文教授、中山大学附属第三医院李名安教授、南京市第二医院邱洁教授、解放军总医院第五医学中心张爱民教授 围绕“对中期肝癌治疗策略和争议的看法和建议”、“各中心在中晚期肝癌的最近研究数据及进展”及“对于未来肝癌治疗的展望”等话题展开讨论，分享了临床实践中有效治疗策略和辅助治疗方案，通过临床数据肯定了阿伐曲泊帕在肝癌介入治疗过程中预防和治疗TCP方面所起到的出色效果。之后，由福建医科大学附属第一医院林征宇教授主持。首都医科大学附属北京世纪坛医院王磊教授分享了“阿伐曲泊帕在肝癌介入诊疗中的价值”，通过分享经皮影像引导下穿刺活检及消融在肝癌诊疗中价值及风险、肝癌患者肝活检时的出血风险、中晚期肝癌的介入及系统治疗关注血小板全程管理的重要性等，总结得出阿伐曲泊帕具有快速强效、安全便捷的特点，是肝癌合并血小板减少症患者优选治疗药物。接下来，第二轮巅峰对话，由哈尔滨医科大学附属肿瘤医院何东风教授、常州市第一人民医院何忠明教授、广西医科大学附属肿瘤医院黄德佳教授、天津医科大学肿瘤医院司同国教授、吉林省肿瘤医院于士龙教授、解放军总医院第五医学中心周青教授围绕“阿伐曲泊帕在介入围术期的治疗经验”、“对于操作联合靶免 阿伐曲泊帕的应用分享”及“阿伐曲泊帕未来应用方向的建议及看法”等问题展开激烈对话与碰撞，分享与探讨各自中心在TCP诊疗方面的临床经验，肯定了阿伐曲泊帕快速强效、安全便捷的特性，为临床血小板减少症的诊疗提供新思路、新方案。 实战欣篇章首先由湖南省肿瘤医院古善智教授主持。浙江省肿瘤医院曾晖教授分享了“阿伐曲泊帕与部分脾栓塞治疗肝癌伴脾肿大伴血小板减少症的比较研究数据分享”，通过对阿伐曲泊帕与部分脾栓塞治疗肝癌伴脾肿大伴血小板减少症的比较研究，提示阿伐曲泊帕可作为脾栓塞的替代方案，在有出血风险的诊断或治疗操作前预防性应用，表现出良好的耐受性、安全性，并分享一例患者经阿伐曲泊帕治疗后3-5天观察到血小板计数增加，10-12天左右达峰值。之后，进入第一轮真知灼见，由云南省肿瘤医院丁荣教授、大庆市中医院付朝军教授、山西省人民医院高峰教授、湖州市中心医院纪鹏天教授、天津市肿瘤医院李勇教授、北京大学肿瘤医院徐亮教授围绕“对于课题分享的研究数据的建议及看法”及“脾栓围手术期血小板减少症管理的经验”两个问题展开讨论，聚焦研究数据进行了精准提问和点评，分享了脾栓围手术期利用阿伐曲泊帕有效预防和管理TCP的经验，表示阿伐曲泊帕让需进行有创操作的患者获得最大获益。之后，由常州市第一人民医院王祁教授主持。吉林大学第一医院吕滨教授分享了“阿伐曲泊帕在中晚期肝癌围手术期的价值研究数据分享”，分享了吉林大学第一医院单中心阿伐曲泊帕的试验研究数据、研究指出阿伐曲泊帕在改善血小板计数方面显示出优越的疗效，能有效降低出血风险，在维持肝功能方面具有潜在获益。之后通过两例病例的真实数据显示出阿伐曲泊帕起效时间快，安全性好，将成为血小板低的患者行介入操作手术的优选药物之一。接下来，第二轮真知灼见，由南昌大学第二附属医院冯龙教授、浙江大学医学院附属第二医院金凯教授、中国科技大学附属第一医院施长生教授、阜阳市人民医院谢军教授、桂林市人民医院张黎教授围绕“对相关研究数据的看法和建议”及“对于中晚期肝癌血小板减少症，如介入操作及靶免治疗的管理经验？”两个问题展开讨论，分享了介入治疗中血小板减少症相关数据和治疗经验，针对血小板减少症的危害及全程管理分享了自己的实践体会，认为阿伐曲泊帕能快速提升血小板计数，可以有效减少中晚期肝癌围手术期间的出血风险。 会议最后，王祁教授进行大会总结发言，表明本次会议内容丰富，着重聚焦于中期肝癌患者介入治疗围术期血小板减少症的全程管理进行深入探讨，通过大量循证医学证据进一步证实阿伐曲泊帕的临床疗效及安全性，为广大临床医生的诊疗工作提供了可靠安全的TCP诊疗手段，期待更多临床循证依据推动TCP全程管理的进一步落地与实施。 8月28日 欣术靶免专列 肝脏外科专场邀请复旦大学附属中山医院孙惠川教授、中山大学肿瘤防治中心陈敏山教授、中国科学技术大学附属第一医院刘连新教授担任大会主席，中南大学湘雅医院周乐杜教授、中国科学技术大学附属第一医院王继洲教授担任大会执行主席。各位主席在致辞中表示肝癌患者常并发血小板减少症，在进行各种临床操作时，有较大的出血风险，影响治疗进程，危害患者生命安全。阿伐曲泊帕可有效升高血小板，可随餐服用，安全便捷的同时，还能更加持久的维持血小板计数，在临床应用中将会造福更多患者。 欣进展篇章首先由清华大学附属北京清华长庚医院杨世忠教授主持。天津医科大学肿瘤医院张伟教授分享了“肝癌治疗进展专题”，对比术前新辅助治疗与肝癌治疗后辅助治疗的优缺点，强调夹心方案具有的明显优势，表明采用阿伐曲泊帕等措施进行术前术后TCP全程管理，能有效增加手术安全性、降低复发率。之后，进入第一轮巅峰对话，由广东医科大学附属医院陈念平教授、云南省第一人民医院晋云教授、复旦大学附属华山医院陆录教授、贵州医科大学附属医院朱海涛教授聚焦肝癌治疗进展专题进行深入探讨，分享临床实践中术前新辅助治理及术后辅助治疗的有效措施，交流采用阿伐曲泊帕进行肝癌围术期TCP全程管理的实践经验。之后，由天津医科大学肿瘤医院宋天强教授主持。曹明溶教授分享了“CLD相关血小板减少症管理优化”，介绍了我国肝病情况，指出慢性肝病相关血小板减少症疾病负担严重，亟需优化治疗选择，CLDT治疗已进入TPO-RA+时代，阿伐曲泊帕具有良好的药物结构特性和药代动力学特性，起效快，应答比例高，安全性良好、使用便捷，深受指南共识广泛推荐，现已纳入国家医保目录，是更具性价比的治疗选择。接下来，江西省肿瘤医院魏小勇教授主持并引导各位专家进行了第二轮巅峰对话，由四川大学华西医院廖明恒教授、北京大学肿瘤医院钱红纲教授、南京医科大学附属苏州医院徐敏晖教授、浙江大学明州医院徐建狄教授、中山大学附属第三医院张剑教授、中国医学科学院肿瘤医院深圳医院黄小准教授结合临床经验分享肝癌合并TCP管理模式，实践证明阿伐曲泊帕能显著提升血小板计数，真实世界研究证据显示出良好的一致性，为TCP全程管理提供了良好升板欣选择。 实战新篇章首先由解放军总医院第五医学中心朱震宇教授主持。中国科学技术大学附属第一医院宋瑞鹏教授分享了“肝外病例”，分享了1例乙状结肠癌多发肝转移治疗病例，患者术后2天出现血小板降低，口服阿伐曲泊帕治疗后，血小板提升显著，保障了围手术期安全，促进了术后肝功能的恢复。之后，南方医科大学珠江医院潘明新教授引领各讨论专家展开第一轮真知灼见，由自贡市第四人民医院陈杰教授、北京大学肿瘤医院徐达教授、江西省肿瘤医院徐国辉教授、广西医科大学第一附属医院叶新平教授围绕分享的病例进行了激烈探讨，聚焦结直肠癌肝转移强化化疗转化机会，避免大范围肝切除、保留复发后局部治疗机会，积极局部治疗，获得长期生存等问题表达了看法和建议，强调多学科协作及进行TCP全程管理的重要性。之后，由北京大学人民医院黄磊教授主持。树兰（杭州）医院庄莉教授分享了“肝移植病例”，表明肝衰竭与多器官功能衰竭重症患者治疗中均会遭遇血小板生成减少、破坏增多、消耗增加，病理生理学机制复杂多样，严重影响诊疗与预后，早期干预，采用阿伐曲泊帕联合用药，在治疗同时管理TCP，能有效提升患者治疗效果，增强生存获益。接下来，吉林大学第一医院邱伟教授主持了第二轮真知灼见，由厦门大学附属第一医院陈景熙教授、四川大学华西医院孔凌祥教授、中南大学湘雅二医院李亭教授、南京鼓楼医院彭进教授、郑州大学附属第一医院温培豪教授、昆明医科大学附属第一医院王丹教授围绕病例展开了激烈讨论，探讨重症与免疫性相关血小板低下的处理措施，分享应对肝功能突发异常的有效手段，交流如何安全开展有创诊疗，肯定了治疗中应用阿伐曲泊帕进行TCP管理，具有起效快，应答比例高，安全性良好、使用便捷等优势。 会议最后，大会主席孙惠川教授、陈敏山教授、刘连新教授进行总结发言，表示本次推进会对肝癌、肝病治疗中TCP管理难题进行了深刻剖析，并提出了创新性的解决策略，展现了极高的学术水准与前瞻性视野，肯定了阿伐曲泊帕在TCP治疗中所起到的积极效果，期待更多多学科探讨机会，进一步推动TCP全程管理高质量发展。 8月28日 欣筑血液专列 血液综合专场邀请中山大学附属第一医院李娟教授、中国医学科学院血液病医院姜尔烈教授、中国医学科学院血液病医院张凤奎教授、浙江大学医学院附属第一医院金洁教授担任大会主席，各位主席在致辞中表示原发免疫性血小板减少症（ITP）患者、再生障碍性贫血（AA）患者、接受大剂量化疗的急性白血病患者以及接受造血干细胞移植（HSCT）的患者均会遭遇血小板减少情况，阿伐曲泊帕应答率高、疗效稳定，能有效改善出血症状，不会额外增加不良风险，是血液科临床预防血小板减少症的优选方案。 欣进展篇章首先由北京大学人民医院王昱教授主持。北京大学人民医院唐晓文教授分享了“EMBT&EHA-国际前沿解读”，分享了2024年EBMT&EHA血小板减少症、再生障碍性贫血、造血干细胞移植领域精选文献，深入解读了有关阿伐曲泊帕的最新进展，研究显示阿伐曲泊帕可提高患者有效性、便捷性、总体满意度，且不良反应发生较少。之后，进入第一轮巅峰对话，由南方医科大学珠江医院贺艳杰教授、南昌大学第二附属医院李慧慧教授、福建医科大学附属协和医院李晓帆教授、中国医学科学院血液病医院彭广新教授、上海市第一人民医院童茵教授、安徽省安庆市立医院吴有智教授围绕临床患者血小板管理中的痛点和难点及对于未来TPO- RA的研究方向的意见及建议两个问题展开讨论，围绕前沿学术成果和临床实践表明阿伐曲泊帕在儿童ITP领域、AA领域、移植后植入不良领域具有潜在优势。之后，由南方医科大学珠江医院李玉华教授主持。广州市第一人民医院陈小卫教授分享了“阿伐曲泊帕是TCP标准治疗划时代欣选择”，表示TCP是临床常见病症，治疗管理仍存在诸多不足，阿伐曲泊帕在多领域TCP治疗当中拥有丰富证据，具有良好的安全性和依从性，是TCP治疗的优选。接下来，第二轮巅峰对话，由哈尔滨医科大学附属第二医院常玉莹教授、苏州大学附属第一医院顾斌教授、中国医学科学院血液病医院隋伟薇教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院祝洪明教授围绕阿伐曲泊帕在临床实践中的经验及建议及临床工作中，优选阿伐曲泊帕的患者类型两个问题展开讨论，表明治疗ITP升板迅速，联合IST治疗SAA患者血液学反应早，转换治疗TPO-RA难治性AA疗效优异，治疗CTIT具有促进血小板恢复的潜力，治疗 HSCT 后血小板减少症缓解率高，可有效促进allo-HSCT术后血小板恢复、提高生存率，在血液疾病的TCP管理中极具实力和潜力。 实战新篇章首先由中国科学技术大学附属第一医院王兴兵教授主持。中国医学科学院血液病医院王轶教授分享了“实‘例’绽放”，分享了一例弥漫大B细胞淋巴瘤治疗后血小板减少的原因辨析及治疗，阿伐曲泊帕是没有金属螯合基团和肝毒性基团的TPO-RA，保证药效的同时兼顾安全性，对ITP疗效显著。之后，进入第一轮真知灼见，由江苏省中医院李峻教授、北京京都儿童医院刘红艳教授、空军军医大学第二附属医院秦炜炜教授、东台市人民医院王小勇教授、南通大学附属瑞慈医院徐红新教授、中国医学科学院血液病医院翟卫华教授围绕病例展开了激烈的讨论，以临床实践和诊疗经验为基础，围绕患者出现血小板下降原因、治疗相关不良事件的发生机制、治疗策略、疗效一致性等内容进行了经验交流与思想碰撞，分享TCP全程管理实践以及阿伐曲泊帕临床应用。之后，由河北燕达陆道培医院卢岳教授主持。成都医学院第一附属医院曹璐佳教授分享了“‘欣’路‘例’呈”，带来阿伐曲泊帕在慢性肝病、ITP、CTIT等疾病中的临床病例，指出阿伐曲泊帕在多个领域的治疗当中拥有丰富的临床证据，展示了较好的疗效。接下来，第二轮真知灼见，由浙江大学医学院附属邵逸夫医院杜华平教授、中国医学科学院血液病医院郭晔教授、吉林大学第一医院梁新悦教授、武汉协和医院仲照东教授以病例为中心，分享了各自在相关血液病治疗中的有效方案，探讨了慢性肝病的患者停药后血小板反复下降的解决办法与临床经验，表示阿伐曲泊帕获批ITP适应症，为患者带来了高效、可及、经济的治疗方案。 会议最后，大会主席李娟教授、姜尔烈教授、张凤奎教授、金洁教授进行总结发言，指出当前血液科TCP诊疗仍然面临巨大挑战，亟需我们从多角度出发，采取创新策略，对TCP进行全程管理。推进会的开展，不仅加深了与会者对TCP诊疗和临床实践的理解，也为未来TCP全程管理的高质量发展提供了宝贵的指导和思路。

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫治疗产品普基仑赛注射液获优先审评资格，有望在中国加速获批上市。在一项针对儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的1期临床试验中，9例患者均获得完全缓解（CR）。罗氏（Roche）斥资近20亿美元布局阿尔茨海默病基因疗法，囊获Sangamo Therapeutics公司具强力穿越血脑屏障能力的新载体STAC-BBB。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ T-Maximum Pharmaceutical公司公布了其同种异体CAR-T细胞疗法MT027在实体瘤治疗方面取得的进展。MT027是一种通过CRISPR/Cas9基因编辑技术修饰的同种异体CAR-T细胞，以复发性胶质母细胞瘤和其他实体瘤的肿瘤抗原B7H3为靶点。截至2024年3月，已有50多名表达B7H3的复发性高级别胶质瘤成人患者接受了MT027治疗。初步的安全性和有效性结果显示MT027具有良好的治疗潜力。 ◇ Tr1X公司宣布美国FDA已经批准其潜在“first-in-class“1型Treg（Tr1）细胞疗法TRX103的IND申请。TRX103旨在治疗难治性克罗恩病，目前正在一项1/2a期临床试验中评估其用于在接受不匹配造血干细胞移植（HSCT）治疗的血液恶性肿瘤患者中预防移植物抗宿主病，改善患者预后的效果。 TRX103由来自健康供体的CD4+细胞生成，这些CD4+细胞经过工程化处理后变成模仿Tr1细胞功能的细胞，被称为TRX细胞。TRX103具有Tr1细胞的独特特性，包括能前往发炎的组织和淋巴结、降低炎性细胞因子、控制有害的T细胞反应以及产生免疫耐受的能力。与其他细胞疗法不同，TRX103旨在治疗自身免疫性疾病，副作用较小，并且可能不需要进行淋巴清除。这些细胞天然免受免疫系统的攻击，增强了其持久性，并最大限度地减少了潜在的危险免疫反应。Tr1X公司正在开发TRX103用于治疗多种免疫和炎症性疾病。多项临床前研究表明，TRX103的耐受性和有效性良好，并有可能将免疫系统重置到健康状态。 ◇ 中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）的新药上市申请拟纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这意味着，这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。 普基仑赛注射液由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。精准生物早前公布的一项1期临床试验的数据显示，入组的9例儿童、青少年B-ALL患者均获得CR，总缓解率达100%，且首次达到CR患者的微小残留病变也均为阴性，且总体安全性和耐受性良好。 ◇ 正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重度β-地中海贫血的基因编辑疗法CS-101在临床研究中成功治疗了一名外籍患者。该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中。截至目前，已有多位β-地中海贫血患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月。 根据新闻稿，CS-101通过采集患者自体造血干细胞，利用高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）对其中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。经编辑后的造血干细胞回输至患者体内，旨在令患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，并彻底摆脱输血依赖。该疗法制备周期短，只需要数周即可完成从制备到回输治疗的过程。此外，tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建。 ◇ CDE官网公示显示，石药集团中奇制药申报的1类新药SYS6020注射液获批临床，拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮。公开资料显示，SYS6020为一款基于mRNA-脂质纳米颗粒（LNP）的CAR-T细胞注射液，也是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品。根据石药集团新闻稿，SYS6020通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。今年6月，SYS6020在中国首次获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。 ◇ CDE官网公示，鼎成肽源生物T细胞受体（TCR）T细胞治疗产品DCTY1102注射液获批临床，拟用于治疗KRAS G12D突变阳性、基因型为HLA-A 11:01的晚期实体瘤患者。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ Sangamo Therapeutics公司宣布已经与罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司达成授权协议，开发静脉输注的基因疗法，治疗包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病。基因泰克获得基于锌指（zinc finger）蛋白的表观遗传学抑制剂的开发权益，靶向编码Tau蛋白的MAPT基因。Tau蛋白是在阿尔茨海默病和其他Tau蛋白病（tauopathies）中具有关键作用的蛋白。此外，基因泰克获得使用Sangamo公司的独有腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB的权益。这款AAV衣壳在非人灵长类动物模型中表现出强力穿越血脑屏障（BBB）的能力。 根据协议，Sangamo将负责技术转让和某些临床前研究活动，基因泰克将负责所有的临床开发、监管、制造和商业化活动。Sangamo将获得5000万美元的近期付款，并有资格获得高达19亿美元的开发和商业化里程碑付款。 ◇ Outpace Bio公司宣布在超额认购的B轮融资中筹集到了1.44亿美元，使其融资总额达到约2亿美元。融资所得款项将用于推动该公司多个候选编程T细胞产品进入治疗实体瘤的早期临床概念验证阶段。该公司的主打项目OPB-101是一种间皮素特异性CAR-T细胞，通过其专有的OUTSMART、OUTLAST、OUTSPACER和OUTSAFE技术得到增强，有望在2025年获得IND批准并首次用于治疗晚期铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。此外，这笔资金还将支持该公司利用其即插即用的技术平台拓展未来的产品线。 本轮融资由RA Capital Management领投，新投资者包括Qatar Investment Authority（QIA）、Surveyor Capital、Sheatree Capital、Black Opal Ventures、Alexandria Venture Investments以及其他未披露的投资者。Outpace公司的现有投资者ARTIS Ventures、Playground Global、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、Abstract Ventures、Civilization Ventures、Mubadala Capital、Breton Capital Ventures、WRF Capital和Sahsen Ventures也参与了此次融资。 ◇ Shinobi Therapeutics公司宣布获得日本医药研究开发机构（AMED）提供的5900万美元的非稀释性资助，该资助将用于支持Shinobi公司的主要项目——一种针对GPC3+实体瘤癌症的诱导多能干（iPS）细胞衍生的iPS-T细胞疗法的开发。该公司还宣布延长其A轮融资，使公司的总融资额达到1.19亿美元。 Shinobi Therapeutics公司专注于开发新型现货型免疫逃逸iPS细胞衍生细胞疗法，其综合免疫逃逸技术不仅可以抵御T细胞和先天免疫，还可以抵御抗体介导的排斥反应。该公司的CD8 iPS-T细胞平台Katana可通过向非靶向iPS-T细胞引入CAR或TCR快速扩展其管线。 ◇ Ultragenyx Pharmaceutical的子公司Amlogenyx完成了1400万美元的种子轮融资。Amlogenyx公司致力于开发新型基因疗法以治疗阿尔茨海默病和其他淀粉样蛋白疾病，其首个候选药物是一种能够有效地降解Aβ42蛋白的蛋白酶。Aβ42蛋白被认为是阿尔茨海默病的主要病理特征之一，也是许多阿尔茨海默病研究和治疗开发的关键目标。此次种子轮融资由GordonMD Global Investments、关联投资者以及Ultragenyx共同领投。 ◇ 华东医药宣布与艺妙神州就其靶向CD19的自体CAR-T候选产品IM19嵌合抗原受体T细胞注射液（以下简称“IM19注射液”）达成在中国大陆地区的商业化合作。IM19注射液是艺妙神州自主研发的第一款CAR-T细胞治疗产品，正在中国开展弥漫大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤和急性B淋巴细胞白血病三个适应症的临床研究。针对弥漫大B细胞淋巴瘤末线治疗的研究即将于2024年完成2期确证性临床试验。 根据协议条款，艺妙神州将获得1.25亿元人民币首付款，并有权获得最高不超过9.5亿人民币的注册及销售里程碑付款。艺妙神州将继续负责IM19注射液在中国大陆地区的开发、注册和生产。 ◇ 正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资，所得款项将进一步加速其基因编辑疗法CS-101的临床研究和商业化推进，并支持后续治疗管线的临床转化。本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] Tr1X Announces FDA Clearance of IND Application for TRX103, an Allogeneic Engineered Tr1 Treg Cell Therapy for Treatment-Refractory Crohn’s Disease. 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