The Second Hospital of Dalian Medical University

尽管RUNX1::RUNX1T1融合基因阳性的儿童急性髓系白血病（pAML）虽然被归为低危亚型，整体预后相对较好，但在临床实践中仍有部分患儿治疗效果不佳。现有主流风险分层工具难以精准识别疗效不佳患者。因此我们聚焦于开发一种简单易行、且针对这一亚型的评估工具，让每个孩子都能得到精准评估及个性化治疗。 导 读 在儿童急性髓系白血病（pAML）中，有一类携带RUNX1::RUNX1T1融合基因（简称RR+）的亚型，长期被归为低危或预后良好的类型。然而，临床上仍有部分RR+ pAML患儿预后不良，成为隐藏在“好”群体中的“坏”风险。如何提前识别这些患儿，避免治疗不足或不当，是当前临床面临的重要挑战。近日，来自重庆医科大学附属儿童医院、中国医科大学附属盛京医院、大连医科大学附属第二医院、佛山大学等单位的研究团队在The Innovation上发表了一项研究，成功构建了一个名为RR pAML的风险分层模型。该模型仅需两个常规临床指标（第一次诱导化疗后微小残留病水平（MRD1）和诊断时外周血原始细胞比例），就能识别出超过30%被传统标准归为低危、但实际预后不佳的患儿。该研究为不同风险人群提供了清晰的个体化治疗策略，为提升这一特定亚型患儿的生存率带来了新希望。 图1 图文摘要 在儿童急性髓系白血病（pAML）中，携带RUNX1::RUNX1T1（RR）融合基因的亚型约占10-12%，传统上被归为低危组，预后相对良好。然而，临床实践中观察到部分RR阳性患儿仍出现复发或死亡，提示该群体内部存在显著的异质性，亟需更精准的风险分层工具以指导个体化治疗。 本研究旨在开发并验证一个适用于RR阳性pAML患者的预后模型（图1）。研究基于公开数据库中284例RR阳性pAML患儿数据，随机分为训练集（199例）和内部验证集（85例）；并纳入来自中国三家医疗中心的214例RR阳性患者作为外部验证集，涵盖儿童及成人（>28岁）人群。所有患者均接受以蒽环类和阿糖胞苷为基础的诱导化疗。 图2 研究设计流程图 在训练集中，通过单因素及多因素Cox回归分析，筛选出两个与总体生存（OS）和无事件生存（EFS）独立相关的临床指标：诱导化疗后微小残留病水平（MRD1，最佳截断值1.5%）和诊断时外周血原始细胞比例（PB blast%，最佳截断值67.5%）。据此将患者分为两组：同时满足MRD1<1.5%且PB blast%<67.5%者为低危组，其余为高危组。模型将62.6%患者归为低危，37.4%归为高危。高危组的5年OS率显著低于低危组（73.0% vs 91.0%），EFS亦显著更差（p值均<0.01）。该模型的区分度和校准度在内部验证集及5折交叉验证中得到证实（图3）。 图3 RR pAML 模型的开发与验证 外部验证显示，在中国西南和东北地区队列中，高危组OS和EFS均显著劣于低危组（p<0.05），且模型在>28岁的成人队列中同样有效。与COG研究定义的风险组、最终风险组及国内某AML分层工具相比，RR pAML模型在RR阳性人群中表现出更高的预测效能（AUC和C-index均为最优），且决策曲线分析显示其临床净获益更高（图4）。模型将超过30%的患者重新归类为高危（图5）。 图4 RR pAML 模型与其他分层工具的性能比较 图5 RR+ pAML患者的风险重分类分析 进一步分析显示，KIT基因突变在RR阳性人群中富集（35.9%），其中外显子17突变占66.3%，与不良预后显著相关（OS p=0.00021，EFS p<0.0001）。在接受达沙替尼治疗的KIT突变高危患者中，OS和EFS均显著改善（p=0.025和0.018），而在低危组中未观察到获益，提示达沙替尼更适用于伴有KIT突变的RR阳性pAML高危患者（图6）。 图6 KIT突变及达沙替尼治疗对OS和EFS的影响 对于无KIT突变的高危患者，转录组分析发现免疫检查点基因CD200显著上调、TLR3显著下调，提示免疫抑制微环境参与疾病进展，可能成为潜在治疗靶点。药物敏感性预测显示，高危组对DNA-PK抑制剂NU7441、Wee1抑制剂MK-1775、PI3K抑制剂Buparlisib等药物更为敏感，为后续临床试验提供了候选方案（图7）。 图7 KIT突变阴性RR+ pAML高危组的潜在治疗靶点 此外，FLT3-ITD、ASXL1/2、TET2、TP53、NRAS等突变在RR阳性pAML人群中频率较低或对预后无显著影响，不支持作为本模型的主要分层因子。造血干细胞移植和吉妥珠单抗治疗在本队列中未显示明确生存获益，有待进一步研究。 综上，本研究构建的RR pAML模型基于两个常规临床指标，可有效识别RR阳性pAML中隐匿的高危人群，其预后价值优于现有通用分层模型。结合KIT突变状态，可指导如何精准使用达沙替尼治疗伴有KIT阳性的高危患儿；对于KIT野生型高危患者，免疫检查点调节剂及特定小分子抑制剂可能成为新的治疗策略。该模型为RR阳性pAML的个体化治疗提供了简单、实用的工具，并提出了可验证的治疗假说，值得在前瞻性研究中进一步验证。 总结与展望 本研究开发的RR pAML模型，仅需两个临床常规指标，即可对超过35%原本被归为低危的白血病患儿实现精准再分层，有助于解决临床上同病异命的难题。此外，研究提出了分层治疗策略：对携带KIT突变的高危患儿使用达沙替尼，对KIT野生型高危患儿探索免疫治疗或新型小分子抑制剂治疗，这为个体化治疗提供了更清晰的路径。团队未来计划开展前瞻性临床试验，进一步验证该模型及其指导下的治疗方案的有效性，最终将这一简单、实用的工具推向临床，惠及更多患儿。 责任编辑 尹继业   中南大学 徐   君   北京大学 扫二维码｜查看原文 原文链接：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2666675826000913 本文内容来自Cell Press合作期刊The Innovation第7卷以Article发表的“Unmasking hidden high risk in RUNX1::RUNX1T1 pediatric AML: Development of a novel prognostic model” (投稿: 2025-10-15；接收: 2026-03-04；在线刊出: 2026-03-11)。 DOI:10.1016/j.xinn.2026.101344 引用格式：Xun Y., Shen Y., Yang H., et al. (2026). Unmasking hidden high risk in RUNX1::RUNX1T1 pediatric AML: Development of a novel prognostic model. The Innovation 7:101344. 作者简介 游 华，男，医学博士，重庆医科大学特聘教授、博士生导师，重庆医科大学附属儿童医院儿童少年健康与疾病国家临床医学研究中心课题组长。聚焦血液肿瘤临床诊疗难点，利用多组学技术构建预后模型，挖掘生物标志物及新药靶点。主持国家自然科学基金项目5项及省部级项目4项；以第一/通讯作者（含共同）在The Innovation、Hemasphere、Cell Reports Medicine、Genes & Diseases、Molecular Biomedicine、Hepatology、Clinical Cancer Research等期刊发表论文60篇；授权国家发明专利7项。 创办新刊 April 16, 2026 The Innovation Drug Discovery is coming |《创新药物发现》即将创刊 April 27, 2026 The Innovation Oncology is coming |《创新肿瘤学》即将创刊 April 28, 2026 The Innovation Nutrition is coming |《创新营养》即将创刊 On the way The Innovation Neurology is Coming |《创新神经病学》即将创刊 August 26, 2026 The Innovation Water is coming | 《创新-水》即将创刊 On the way The Innovation Physics is Coming |《创新•物理学》即将创刊 On the way The Innovation Insights is coming |《创新·睿见》即将创刊 On the way The Innovation Reviews is coming |《创新·综述》即将创刊 点击标题查看原文 2026创新地学论坛 The Innovation Conference on Geoscience | 第一轮通知 The Innovation | Job Offer · 招聘编辑 The Innovation Call for Youth Editor--v2.0 青年编委招募 点击标题查看原文 往期推荐 _ 急性髓系白血病精准管理，如何兼顾全球视野与本土实践？ 点击阅读 _ 供者年龄之外的新尺子：白细胞端粒长度优化急性白血病造血干细胞移植的供者选择 点击阅读 _ 中危急性髓系白血病：巩固化疗 vs 异基因移植 点击阅读 _ 贝林妥适应症再拓宽——急性B淋巴细胞白血病治疗全面步入贝林妥时代 点击阅读 _ 多组学蓝图：炎症信号驱动下TP53突变白血病的克隆进化 点击阅读 _ 破解白血病耐药困局：PI3Kγ抑制剂或成治疗新希望 点击阅读 _ 环境决定命运：干细胞龛功能化创新策略有望加速器官再生与制造 点击阅读 _ 基于基因编辑的类风湿关节炎过继细胞疗法 点击阅读 _ 纳米技术在治疗心肌缺血再灌注损伤中的应用 点击阅读 _ “代谢与免疫双刃剑”：胰腺癌细胞NPC1L1如何抑制抗肿瘤活性？ 点击阅读 _ 膀胱癌肿瘤微环境：分子机制与靶向治疗 点击阅读 _ AI助诊新突破：基于细胞学的深度学习揭秘未知原发癌症的起源 点击阅读 _ 结直肠癌精准治疗新机遇：医学图像的AI分析 点击阅读 _ 道阻且长: 我国消化道肿瘤药物研发现状与挑战 点击阅读 _ 幽门螺杆菌感染对消化系统肿瘤免疫治疗疗效的影响 点击阅读 _ 肠道干细胞逆行：结直肠癌预防的新启发 点击阅读 期刊简介 扫二维码 ｜ 关注期刊官微 The Innovation是一本由青年科学家与Cell Press于2020年共同创办的综合性英文学术期刊：向科学界展示鼓舞人心的跨学科发现，鼓励研究人员专注于科学的本质和自由探索的初心。作者来自全球83个国家；已被175个国家作者引用；每期1/5-1/3通讯作者来自海外。目前有200位编委会成员，来自22个国家；50%编委来自海外(含39位各国院士)；领域覆盖全部自然科学。The Innovation已被DOAJ, ADS, Scopus, PubMed, ESCI, INSPEC, EI, 中科院分区表(1区TOP), OARL等收录。2024年CiteScore为53.4；2024年影响因子为25.7(5 year lmpact Factor=40.2)。2023年6月25-28日，四本姊妹刊(The Innovation Life、The Innovation Geoscience、The Innovation Materials、The Innovation Medicine)联袂创刊；2024年2月26日，第五本姊妹刊The Innovation Energy出版创刊号。这五本姊妹刊已被Google Scholar, CAS, Scopus, DOAJ, OARL等数据库收录。2025年11月10日，第六本姊妹刊The Innovation Informatics出版创刊号。秉承“好文章，多宣传”理念，The Innovation刊群在海内外各平台推广作者文章。 期刊官网： www.the-innovation.org www.cell.com/the-innovation 期刊投稿（Submission）： www.editorialmanager.com/the-innovation 商务合作（Marketing）： marketing@the-innovation.org Logo｜期刊标识 See the unseen & change the unchanged 创新是一扇门，我们探索未知；   创新是一道光，我们脑洞大开；   创新是一本书，我们期待惊喜；   创新是一个“1”，我们一路同行。 The Innovation (2026) 第7卷第4期 第7卷第3期 第7卷第2期 第7卷第1期 The Innovation 姊妹刊 (2026) _ 信息科学 第2卷第1期 能源科学 第3卷第1期 _ 生命科学 第4卷第1期 地球科学 第4卷第1期 材料科学 第4卷第1期 医学 第4卷第1期 The Innovation journals (2020-2025) The Innovation刊群出版日合集 (2020-2025) 点击标题查看原文 赞助单位

点击蓝字，关注我们 凝心聚力，"乳"此前行。2026年4月9日，中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌专家委员会换届会议在北京正式召开。CSCO理事长于金明院士、CSCO监事会监事长马军教授、CSCO候任理事长江泽飞教授、CSCO副理事长朱军教授、CSCO副理事长殷咏梅教授、CSCO乳腺癌专委会主委宋尔卫院士等多位乳腺癌领域专家以及来自全国各地的候选委员出席会议。 会议详情 会议伊始，于金明院士发表致辞，表示CSCO学会高度重视各专委会的工作开展，在CSCO乳腺癌专委会的带领下，中国乳腺癌诊疗迅速发展，希望今后各位同道能够继续携手同行，为领域发展贡献力量。 随后，CSCO办公室刘凌主任宣读了《中国临床肿瘤学会分支机构管理条例》有关换届的条款内容。 第三届CSCO乳腺癌专委会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院宋尔卫院士就第三届专委会工作情况进行汇报，系统回顾了委员会基本情况和任期内的工作开展情况。包括： 积极发布中国声音，推动乳腺癌诊疗指南的撰写：连续四年颁布乳腺癌诊疗指南；首次推出英文版指南，并更新发表；在乳腺癌治疗领域国际顶刊发表专家共识；发布中国年轻乳腺癌诊疗专家共识。 共筑学术交流平台，推广乳腺癌诊疗的规范化：聚集行业专家，交流分享最新诊疗策略；积极开展指南巡讲，3年共举办600+场，覆盖县一级医院，并走出国门；依托CSCO BC平台，促进先进临床技术推广。 AI赋能，搭建CSCO BC和中国乳腺癌专病数据库：建立CSCO BC数据库，并同步建设中国乳腺癌标准数据库；制定统一标准，促进数据融合；发布CSCO AI PRO人工智能版。 开展多项重磅临床研究：覆盖三阴性乳腺癌、HER2+乳腺癌、HR+阳性乳腺癌等亚型。 以点带面，成立中国乳腺癌临床研究协作组，推动中国原创临床研究发展。 积极开展国际交流，让世界倾听中国声音。 专委会副秘书长、解放军总医院张少华教授就第四届CSCO乳腺癌专委会换届筹备工作进行了详细汇报。本次换届优先推荐从事乳腺肿瘤临床/科研相关领域专家，常务委员增补严格按照学会有关要求，实行逐级增补；对于成员退会，充分尊重个人意愿。经精心筹备，最终确立了第四届专委会候选成员164人名单，平均年龄近52岁，主任医师占比达84%。 CSCO办公室庄静宣读学会关于同意换届的批复文件后，主任委员候选人、江苏省人民医院殷咏梅教授进行竞职演讲。她首先向学会领导、第三届专委会全体委员及业内支持表示感谢，并就新一届专委会工作提出了一系列具有前瞻性和战略性的未来规划： 科技创新“2030”乳腺癌协作组：针对乳腺癌诊疗关键问题，继续克难攻坚。 提升学会国际学术影响：搭建平台，促成国际乳腺癌领域专家学术合作。 推动乳腺癌筛查早诊工作：中国妇幼保健学会、CSCO患教专家委员会深度合作，推动提升筛查、早诊率并实现患者全链条管理。 推进基层医疗同质化进程：人工智能系统推动CSCO BC指南基层推广，切实提升基层治疗同质化水平; 培育青年人才与团队建设：通过科研顶目培养人才，探索本领域内青年成长和团队建设最佳路径。 经过严格的投票选举与表决程序，朱军教授庄严宣读投票结果：江苏省人民医院殷咏梅教授正式当选为新一届CSCO乳腺癌专委会主任委员，河北医科大学第四医院耿翠芝教授、复旦大学附属肿瘤医院江一舟教授、大连医科大学附属第二医院李曼教授、中山大学孙逸仙纪念医院刘强教授、中国科学技术大学附属第一医院潘跃银教授、青岛大学附属医院王海波教授、北京大学人民医院王殊教授、中山大学肿瘤防治中心王树森教授当选为副主任委员。白俊文教授等50位专家当选为常务委员。北京大学第一医院刘荫华教授、重庆医科大学附属第一医院任国胜教授担任CSCO乳腺癌专委会顾问，江泽飞教授担任CSCO乳腺癌专委会名誉主委。 左右滑动查看更多 殷咏梅教授在履新发言中对乳腺癌专委会前辈及全体同仁致以诚挚感谢。新一届专委会汇聚了乳腺肿瘤界的中坚力量，作为新一届主任委员，她表示在荣幸之余，倍感责任重大。未来将在专委会各位专家同道的支持下，秉承CSCO“团结、协作、务实、创新”的宗旨，在科研创新、国际合作、指南推广、科技赋能和人才培养等方面贡献绵薄之力。 CSCO候任理事长江泽飞教授对新一届专委会表示了热烈祝贺与殷切期待，相信在殷咏梅主委及新一届领导班子的引领下，CSCO乳腺癌专委会将继续与全国肿瘤领域同道携手并肩，为助力我国乳腺癌规范化诊疗贡献力量。 此次换届会议的顺利召开，标志着CSCO乳腺癌专委会迈入了新的发展阶段。新一届委员会将继续凝聚全国专家力量，推动科研创新与规范诊疗，引领我国乳腺癌防治事业迈向新高度。 （来源：CSCO） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

点击蓝字 关注我们 凝心聚力，"乳"此前行。2026年4月9日，中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌专家委员会换届会议在北京正式召开。CSCO理事长于金明院士、CSCO监事会监事长马军教授、CSCO候任理事长江泽飞教授、CSCO副理事长朱军教授、CSCO副理事长殷咏梅教授、CSCO乳腺癌专委会主委宋尔卫院士等多位乳腺癌领域专家以及来自全国各地的候选委员出席会议。 会议详情 会议伊始，于金明院士发表致辞，表示CSCO学会高度重视各专委会的工作开展，在CSCO乳腺癌专委会的带领下，中国乳腺癌诊疗迅速发展，希望今后各位同道能够继续携手同行，为领域发展贡献力量。 随后，CSCO办公室刘凌主任宣读了《中国临床肿瘤学会分支机构管理条例》有关换届的条款内容。 第三届CSCO乳腺癌专委会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院宋尔卫院士就第三届专委会工作情况进行汇报，系统回顾了委员会基本情况和任期内的工作开展情况。包括： 积极发布中国声音，推动乳腺癌诊疗指南的撰写：连续四年颁布乳腺癌诊疗指南；首次推出英文版指南，并更新发表；在乳腺癌治疗领域国际顶刊发表专家共识；发布中国年轻乳腺癌诊疗专家共识。 共筑学术交流平台，推广乳腺癌诊疗的规范化：聚集行业专家，交流分享最新诊疗策略；积极开展指南巡讲，3年共举办600+场，覆盖县一级医院，并走出国门；依托CSCO BC平台，促进先进临床技术推广。 AI赋能，搭建CSCO BC和中国乳腺癌专病数据库：建立CSCO BC数据库，并同步建设中国乳腺癌标准数据库；制定统一标准，促进数据融合；发布CSCO AI PRO人工智能版。 开展多项重磅临床研究：覆盖三阴性乳腺癌、HER2+乳腺癌、HR+阳性乳腺癌等亚型。 以点带面，成立中国乳腺癌临床研究协作组，推动中国原创临床研究发展。 积极开展国际交流，让世界倾听中国声音。 专委会副秘书长、解放军总医院张少华教授就第四届CSCO乳腺癌专委会换届筹备工作进行了详细汇报。本次换届优先推荐从事乳腺肿瘤临床/科研相关领域专家，常务委员增补严格按照学会有关要求，实行逐级增补；对于成员退会，充分尊重个人意愿。经精心筹备，最终确立了第四届专委会候选成员164人名单，平均年龄近52岁，主任医师占比达84%。 CSCO办公室庄静宣读学会关于同意换届的批复文件后，主任委员候选人、江苏省人民医院殷咏梅教授进行竞职演讲。她首先向学会领导、第三届专委会全体委员及业内支持表示感谢，并就新一届专委会工作提出了一系列具有前瞻性和战略性的未来规划： 科技创新“2030”乳腺癌协作组：针对乳腺癌诊疗关键问题，继续克难攻坚。 提升学会国际学术影响：搭建平台，促成国际乳腺癌领域专家学术合作。 推动乳腺癌筛查早诊工作：中国妇幼保健学会、CSCO患教专家委员会深度合作，推动提升筛查、早诊率并实现患者全链条管理。 推进基层医疗同质化进程：人工智能系统推动CSCO BC指南基层推广，切实提升基层治疗同质化水平; 培育青年人才与团队建设：通过科研顶目培养人才，探索本领域内青年成长和团队建设最佳路径。 经过严格的投票选举与表决程序，朱军教授庄严宣读投票结果：江苏省人民医院殷咏梅教授正式当选为新一届CSCO乳腺癌专委会主任委员，河北医科大学第四医院耿翠芝教授、复旦大学附属肿瘤医院江一舟教授、大连医科大学附属第二医院李曼教授、中山大学孙逸仙纪念医院刘强教授、中国科学技术大学附属第一医院潘跃银教授、青岛大学附属医院王海波教授、北京大学人民医院王殊教授、中山大学肿瘤防治中心王树森教授当选为副主任委员。白俊文教授等50位专家当选为常务委员。北京大学第一医院刘荫华教授、重庆医科大学附属第一医院任国胜教授担任CSCO乳腺癌专委会顾问，江泽飞教授担任CSCO乳腺癌专委会名誉主委。 左右滑动查看更多 殷咏梅教授在履新发言中对乳腺癌专委会前辈及全体同仁致以诚挚感谢。新一届专委会汇聚了乳腺肿瘤界的中坚力量，作为新一届主任委员，她表示在荣幸之余，倍感责任重大。未来将在专委会各位专家同道的支持下，秉承CSCO“团结、协作、务实、创新”的宗旨，在科研创新、国际合作、指南推广、科技赋能和人才培养等方面贡献绵薄之力。 CSCO候任理事长江泽飞教授对新一届专委会表示了热烈祝贺与殷切期待，相信在殷咏梅主委及新一届领导班子的引领下，CSCO乳腺癌专委会将继续与全国肿瘤领域同道携手并肩，为助力我国乳腺癌规范化诊疗贡献力量。 此次换届会议的顺利召开，标志着CSCO乳腺癌专委会迈入了新的发展阶段。新一届委员会将继续凝聚全国专家力量，推动科研创新与规范诊疗，引领我国乳腺癌防治事业迈向新高度。 声明：本文由“肿瘤界”整理与汇编，欢迎分享转载，如需使用本文内容，请务必注明出处。 来源：CSCO 原标题：CSCO乳腺癌专委会换届会议顺利召开，殷咏梅教授当选新一届主任委员 编辑：Lagertha 审核：素问