University of Leiden

斯坦福启动数字脑项目，计划采集1.4万小时脑数据果蝇的大脑，揭示了复杂行为是怎样形成的UCB与Cradle合作，AI抗体设计进入真实研发流程药企高管集体给“AI治愈疾病”降温一、斯坦福启动数字脑项目，计划采集1.4万小时脑数据 斯坦福大学正在尝试为人脑建立一个可以持续学习的“数字模型”。未来，研究人员或许可以先在虚拟环境中检验脑功能假设，再决定哪些实验和治疗方案值得进入真实研究。 斯坦福Wu Tsai神经科学研究所启动Stanford Digital Brain Project，计划在未来五年联合多个学院，使用7特斯拉功能磁共振和可穿戴脑磁图设备，为约100人采集约1.4万小时的脑影像和行为数据，并训练能够预测不同情境下人脑活动的基础模型。 项目方希望利用这些数据研究抑郁症、帕金森病等脑疾病的生物标志物和个体化干预。简单来说，研究团队想知道：当一个人处于不同情绪、执行不同任务或接受不同刺激时，大脑会如何变化；这些变化能否帮助医生更早识别疾病，并为不同患者选择更合适的治疗方案。 不过，能够预测脑活动，并不等于真正理解大脑。独立研究者已经提出，项目的数据规模是否足以覆盖不同人群和不同情境，模型能否推广到新个体，都是必须解决的问题。 如果项目能够建立稳定、可重复的预测能力，它可能成为脑科学研究的新基础设施；如果模型只能记住少数参与者的特征，项目的实际价值就会受到限制。二、果蝇的大脑，揭示了复杂行为是怎样形成的 一只果蝇闻到食物气味后，可能更容易进入求偶状态；当周围其他果蝇开始活动时，视觉刺激又会进一步放大这种状态。大脑并不是接收到一个信号、按下一个按钮，而是在不断把气味、视觉和周围环境拼接起来，最后形成复杂行为。 马克斯·普朗克脑研究所与合作团队在《Nature》发表的研究中发现，在一种果蝇身上，食物挥发物会直接提高雄蝇的性唤起，促使其寻找和追逐潜在配偶。群体运动产生的视觉变化，还会进一步增强这种反应，形成气味、视觉和社会环境相互影响的反馈回路。 研究团队还比较了不同果蝇物种的神经回路。结果显示，不同物种求偶行为的触发阈值，可能与嗅觉信号在神经回路中的权重变化有关。 这项研究的意义并不只在于解释果蝇为什么求偶。它展示了大脑如何把多个感官信号和社会环境整合起来，再转化为具体行为。对于理解社会行为、神经回路演化以及脑疾病中的行为异常，这类研究提供了更细的实验基础。三、UCB与Cradle合作，AI抗体设计进入真实研发流程 AI设计抗体，正在从实验室演示走进药企的实际研发项目。 比利时生物制药公司UCB与阿姆斯特丹AI蛋白质设计公司Cradle宣布战略合作。UCB将在部分抗体发现项目中使用Cradle的平台，覆盖候选抗体生成、先导优化和临床前准备。 双方采用的是“模型—实验—再训练”的工作方式：模型先提出候选方案，实验室验证这些候选分子的性能，新的实验结果再反馈给项目专属模型。这样一来，AI不再只是一次性给出预测，而是参与整个抗体筛选和优化过程。 目前双方没有公布具体抗体候选物、临床数据或合作金额。现阶段可以确认的是，Cradle的平台已经进入UCB的研发流程；至于能否减少筛选时间、提高候选分子的质量，仍要等待后续实验数据和临床前结果。 对于药企来说，平台能否接入真实实验体系，比一次模型演示更重要。AI抗体设计最终能否产生可开发、可生产、具有治疗潜力的候选药物，才是这类合作的真正考验。四、药企高管集体给“AI治愈疾病”降温 AI可以帮助科学家更快筛选靶点、寻找患者、分析实验数据，但它还没有跳过生物学和临床试验的能力。 《华尔街日报》近日报道，阿斯利康CEO Pascal Soriot、Vertex执行董事长Jeff Leiden，以及Regeneron总裁兼首席科学官George Yancopoulos，都对“AI将在几年内治愈大多数疾病”的说法表示谨慎。 Soriot表示，疾病和生物学都非常复杂，宣称AI将治愈癌症可能过于激进。Leiden则认为，“AI七年治愈90%人类疾病”的说法完全不可信。Yancopoulos认为，AI可以帮助实验室提高效率，但不会神奇地告诉科学家所有问题的答案。 报道还提到，Vertex曾经让约50家AI公司分析约1万种化合物，但并没有因此得到可用药物。Generate Biomedicines高管也指出，算力本身并不是护城河，真正重要的是专有生物数据、实验测量能力，以及模型和实验之间能否形成持续循环。 这组来自药企一线的判断，正在给AI制药行业降温，也在重新定义“什么才算成功”。短期内，AI更现实的价值可能是帮助研究人员寻找靶点、筛选候选分子、识别合适患者，并提高实验迭代速度。 最终决定一家AI制药公司价值的，不会是模型演示有多漂亮，而是它能否稳定地产生可验证的候选物，减少临床失败，并在真实患者身上带来更好的安全性和疗效。 AI正在进入生命科学的实验室，但真正的竞争还没有结束。模型能否提出好答案，只是第一步；能否被实验验证、形成药物管线，并最终经受临床检验，才决定这些技术能走多远。 参考来源 [1] Max Planck Institute for Brain Research：https://brain.mpg.de/news [2] Nature论文：https://www.nature.com/articles/s41586-026-11209-9 [3] UCB公告：https://www.ucb.com/newsroom/press-releases/article/ucb-advances-its-digital-antibody-engineering-program-with-new-cradle-collaboration [4] Cradle公告：https://www.cradle.bio/blog/ucb [5] American Pharmaceutical Review：https://www.americanpharmaceuticalreview.com/1315-News/629248-UCB-Partners-with-Cradle-on-AI-Antibody-Engineering/ [6] Stanford Digital Brain Project：https://news.stanford.edu/stories/2026/11/stanford-digital-brain-project [7] The Transmitter：https://www.thetransmitter.org/funding/new-stanford-initiative-aims-to-build-digital-twin-of-human-brain/ [8] 《华尔街日报》：https://www.wsj.com/tech/ai/silicon-valley-promises-ai-will-cure-disease-drugmaker-ceos-arent-buying-it-5218511c [9] Benzinga转述：https://www.tradingview.com/news/benzinga:2535e913b094b:0-drugmaker-ceos-say-ai-alone-can-t-cure-diseases-challenge-silicon-valleys-bold-predictions-to-say-ai-is-going-to-cure-cancer/

The oral drug reduced DUX4 in FSHD patient muscle cells and increased lean mass and muscle power in a human study · Targets the cause: reduced DUX4 and its target genes in FSHD patient-derived muscle cells, pointing to disease-modifying potential · Builds muscle: +0.8 kg lean mass and about 13% more lower-extremity muscle power in an eight-week human study · €3 million Eurostars programme led by Atrogi in collaboration with LUMC, Karolinska Institutet, Stockholm University, Optics11 Life and NIRI STOCKHOLM, Sweden — 22/10/26 — Atrogi AB has been awarded Eurostars funding for STAMINA , a €3 million programme to develop its first-in-class oral drug ATR-258 for facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) and, in time, other muscle-wasting diseases such as Duchenne muscular dystrophy, spinal muscular atrophy and age-related muscle loss. FSHD is one of the most common muscular dystrophies, affecting roughly one in 8,500 people, and has no approved treatment . “This Eurostars award is a strong endorsement of our platform,” said Dr Paul Little, Chief Executive Officer of Atrogi. “With preclinical data pointing to disease modification and human data showing gains in muscle power, FSHD is a natural first rare disease for ATR-258.” FSHD is driven by DUX4 , a gene that is normally silent in adult muscle but switched on in people with the disease, progressively weakening the muscles of the face, shoulders and limbs. ATR-258 is designed to act on both the cause and its consequence. In preclinical studies in FSHD patient-derived muscle cells, it reduced DUX4 and the genes it switches on, pointing to disease-modifying potential. In an eight-week human study in 13 adults with overweight or obesity, it increased lean mass by 0.8 kg and lower-extremity muscle power by approximately 13%, and was well tolerated. “This program represents an exciting opportunity for both the FSHD field and the patients who urgently need new treatment options,” said Professor Silvère van der Maarel, whose group at Leiden University Medical Center (LUMC) led the discovery of the genetic causes of FSHD. “The unmet medical need in FSHD remains substantial, and ATR-258 has the potential to offer a unique dual benefit by promoting muscle growth while simultaneously suppressing DUX4, the underlying driver of the disease. I am excited to work with Atrogi to advance this innovative approach.” ATR-258 comes from Atrogi's GRK2-biased β2-agonist platform , described in Cell in 2025 together with a 69-subject Phase 1 study. Conventional β2-agonists have increased muscle mass in FSHD trials, but lose their effect as the receptor desensitises and carry cardiovascular side effects. ATR-258 is designed to avoid both, as a once-daily oral treatment. “What began as basic research in my lab at Stockholm University has now gone from bench to clinic,” said Professor Tore Bengtsson, founder and Chief Scientific Officer of Atrogi. “Our first-in-human trial and an investigator-initiated study have shown that ATR-258 is well tolerated and acts on human muscle, opening clear opportunities in muscle-sparing weight loss and sarcopenia. We now see great potential in rare muscle disease, and FSHD is where we start.” Within STAMINA, ATR-258 will be tested in 3D muscle models grown from FSHD patients' own cells at LUMC . The results will inform a first clinical trial of ATR-258 in people with FSHD, which Atrogi is preparing for 2027. “Helping patients has always been the reason behind this work,” said Hamza Bokhari, Chairperson of the STAMINA Steering Committee. “STAMINA is an opportunity to bring that ambition closer to reality by taking a promising scientific approach forward in FSHD “The lack of approved treatments makes every promising drug development program important to the FSHD community,” said the Dutch FSHD Community. “We are thrilled that Atrogi has selected FSHD as the first rare disease indication for ATR-258 and look forward to seeing the potential of this novel muscle-targeting therapy explored in FSHD.” About STAMINA STAMINA (Stimulation of Adrenergic Receptors for the Inhibition of Muscular Atrophy) is a 36-month programme co-funded through Eurostars [and Vinnova]. It is led by Atrogi with Karolinska Institutet, Stockholm University, Leiden University Medical Center, Optics11 Life and the National Research and Innovation Institute. Its focus is FSHD, and it will also assess other muscle-wasting conditions. [Project reference: Eurostars 11249.] About Atrogi Atrogi AB is a Stockholm-based, clinical-stage biotech pioneering novel GPCR pathway-signaling modulators to transform metabolic and muscle health. Its lead candidate, ATR-258, is a first-in-class oral GRK2-biased β2-agonist designed to safely stimulate muscle metabolism and preserve lean mass, offering a unique pro muscle sparing weight loss, sarcopenia and diseases characterised by muscle loss. Atrogi's proprietary compound library, developed under the scientific leadership of Professor Tore Bengtsson, serves as the foundation for a broader platform aimed at discovering selective GPCR modulators across multiple disease areas. Learn more at . Media contact Paul Little, Chief Executive Officer, Atrogi AB · info@atrogi.com

SPM-2551在杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）临床前模型中单次低剂量给药后即表现出稳健且持久的药理学活性 数据支持 Sapreme 专有的 SPT 平台，该平台旨在克服内体滞留，实现 RNA 疗法的胞内递送 “我们认为这些数据在该领域前所未有——仅单次低剂量给药后即显示出优于现有已上市疗法及在研项目任何已有数据的疗效。”——首席执行官 Marco Timmers ▲图片来源于原报道 荷兰乌得勒支，2026年10月14日（环球新闻社）——Sapreme Therapeutics（“Sapreme”或“公司”）是一家致力于为遗传驱动性疾病患者开发新一代 RNA 疗法的生物技术公司，当日宣布其先导杜氏肌营养不良症（DMD）项目 SPM-2551 的新临床前数据已在美国科罗拉多州丹佛市举行的第22届寡核苷酸治疗学会（Oligonucleotide Therapeutics Society，OTS）年会上以口头报告形式公布。其中部分数据近期亦由 Sapreme 科学顾问委员会成员、DMD 与寡核苷酸治疗领域的国际知名专家 Annemieke Aartsma-Rus 教授在日本广岛举行的第31届世界肌肉协会年会上公布。 SPM-2551 被开发为 DMD 患者的潜在同类最佳治疗药物。其旨在使抗肌萎缩蛋白恢复至正常水平的15%以上——该水平预期对 DMD 患者具有临床意义——同时与现有疗法相比使用更低剂量和更少给药频次。SPM-2551 通过将一种肌肉靶向的转铁蛋白受体1（transferrin receptor 1，TfR1）靶向抗体、一种外显子跳跃反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide，ASO）以及 Sapreme 专有的、名为 SPT 的内体逃逸增强剂相结合来实现这一目标。诸如寡核苷酸类 RNA 疗法之类的大分子面临着显著的递送瓶颈。即使成功被细胞摄取，大部分寡核苷酸有效载荷通常仍会滞留在内体中——实际上将药物与细胞其余部分隔绝开来，使其无法到达胞内靶点。高达99%的预期 RNA 有效载荷滞留于内体中，这极大地限制了治疗潜力。Sapreme 专有的内体逃逸增强剂 SPT 克服了这一难题，使显著更多的 RNA 疗法能够逃逸出内体并按预期作用于靶点。 “今日在 OTS 公布的数据凸显了 Sapreme 的 SPT 平台在克服胞内递送——RNA 疗法最大的挑战之一——方面的巨大潜力，”Sapreme Therapeutics 首席执行官 Marco Timmers 表示。“这些发现表明，通过将靶向递送与高效内体逃逸相结合，Sapreme 能够在极低的组织暴露量下驱动稳健且持久的药理学活性。就 DMD 这一真正具有毁灭性的肌肉消耗性疾病而言，我们认为这些数据在该领域前所未有——仅单次低剂量给药后即显示出优于现有已上市疗法及在研项目任何已有数据的疗效。这些数据支持将 SPM-2551 推向 DMD 临床阶段，也支持我们的内体逃逸技术在放大 RNA 药物治疗效应方面的更广泛用途。” 该报告题为“迈向临床：内置内体逃逸功能的靶向寡核苷酸偶联物可在皮摩尔级组织暴露下实现持久药理学效应”（Toward the Clinic: Targeted Oligonucleotide Conjugates with Built-in Endosomal Escape Enable Durable Pharmacology at Picomolar Tissue Exposure），将由 Sapreme 首席开发官 Miriam Bujny 作报告，重点展示来自包括非人灵长类在内的多个临床前物种的结果，证明尽管所需组织暴露量远低于未偶联寡核苷酸或传统抗体-寡核苷酸偶联物，仍可实现稳健的靶点结合与持久的药理学活性。 在 Aartsma-Rus 教授实验室建立的人源化 DMD 模型中，SPM-2551 在 ASO 剂量低一个数量级的情况下，其外显子跳跃效率较裸寡核苷酸和靶向对照寡核苷酸均高出5至10倍，从而实现更高水平的抗肌萎缩蛋白恢复。在1 mg/kg和3 mg/kg的最低单次剂量下，SPM-2551 于56天后分别将抗肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的35%以上和55%以上，显示出剂量依赖性和持久的活性。这些发现支持其以低剂量和延长给药间隔实现同类最佳疗效的潜力。 莱顿大学（Leiden University）人类遗传学教授 Annemieke Aartsma-Rus 教授表示： “已有四种 RNA 疗法获批用于不同的 DMD 亚组，但显然仍有改进空间。在我们的 DMD 小鼠模型中，Sapreme 的先导候选药物 SPM-2551 仅经单次低剂量给药即将抗肌萎缩蛋白恢复至非常高的水平，大幅超过我们在无靶向或无增强内体逃逸的对照药物中所观察到的结果。” 这些数据进一步验证了 Sapreme 的内体逃逸平台，并支持公司为其先导 DMD 项目于2027年开展支持 IND 申报的研究所做的持续准备。 资料来源： Sapreme Therapeutics announces oral presentation of new preclinical data on lead Duchenne muscular dystrophy candidate SPM-2551 at OTS 2026 - BioSpace 相关阅读： 2025年度全球DMD药物研发管线图更新 | 新药研发的“中国力量”正在崛起 特别声明：内容包括英语原文的中文翻译。由于语言差异和翻译限制，译文可能存在不准确之处，欢迎读者提出意见和指正。在任何情况下应以原文为准。 本文涉及到的药物和临床诊疗等相关医学内容，仅供学术讨论与参考，不构成医学诊断或诊疗建议。本微信公众号不对任何主体因使用本文任何内容而导致的任何损失承担责任。 ——END——  精准治疗正逐步改变DMD/BMD的治疗篇章，明确基因突变类型是其关键。您的每一次登记，都是为DMD/BMD孩子绘制未来地图增添了不可或缺的一笔，为科研提供线索，助力个性化治疗方案的研发，为相关政策制定提供参考。请点击链接完善信息：患者登记 扫描二维码  关注至爱  关注DMD 关于北京至爱DMD关爱中心 https://www.china-dmd.org.cn/ 爱不会停止脚步 北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心(简称:至爱DMD关爱中心)，于2016年由DMD/BMD患者家属和患者发起成立，中国内地第一家民政注册、专注于DMD领域的非营利性组织。其前身是2011年成立的中国DMD关爱协会，并在Treat-NMD注册。中心致力于为DMDBMD患者群体提供全生命周期的支持与帮助，解决医疗康复、社会融入等方面问题；宣传疾病知识并多方位立体展现DMD/BMD患者生存现状，呼吁社会各界关注并支持罕见病群体；搭建多方参与平台，共同推动中国DMD/BMD多学科诊疗发展，促进保障罕见病群体权益相关制度、政策的完善。 愿景：战胜杜氏，人们不再害怕DMD 口号：爱不会停止脚步 使命：提高DMD/BMD患者和家庭的生活质量，延长患者生命 价值观：尊重每一种生命形式，体现生命价值 编辑：齐齐 审校：王博 田超 张丽平