Genecombio Ltd.

前言 市场爆发：2025 年中国全年获批罕见病药 48 款，在研管线超 300 条，其中超 30% 进入临床三期，覆盖血友病、重症肌无力等。 资本聚焦：2025 年国内基因治疗领域（核心为罕见病）融资显著回暖，头部企业如 锐正基因（7500万美元）、尧唐生物（超3亿元） 获大额注资，资本向中后期（B轮及以后）成熟管线集中。 技术分化：AAV 基因治疗（信念医药、嘉因生物）与 LNP 体内基因编辑（尧唐、锐正）成为两大主流技术路径，AI 药物发现（溪砾科技）开始切入神经罕见病。 国内罕见病领域 Top 50 企业综合榜（2026版） 排名逻辑：优先已上市产品/成熟商业化（如北海康成、石药），其次为大额融资+临床后期（如信念、尧唐），兼顾 Big Pharma 战略布局（如恒瑞、复星）。 排名 公司名称 (代码) 核心标签 资金实力/近期融资 (2025-2026) 罕见病核心进展 (截至2026.04) 1 北海康成 (01228.HK) 本土罕见病第一股 2025-08 获百洋医药 1 亿港元战略投资 3款上市：MPS II、ALGS、戈谢病；CAN103（基因疗法）III 期 2 石药集团 (01093.HK) Big Pharma 全管线 2025 研发投入约 58 亿元 42项罕见病管线；骨巨细胞瘤、肺纤维化药物获批 3 恒瑞医药 (600276) 多靶点孤儿药 市值超 2000 亿元 5 款药获 FDA 孤儿药资格；PNH、HoFH、IPF 等临床中 4 信念医药 AAV 基因治疗龙头 累计融资超 1.5 亿美元 信玖凝®（血友病B）2025-04 上市；血友病A III 期 5 中国生物制药 (01177.HK) 传统药企转型 上市 酶替代、溶酶体病、罕见肿瘤多管线布局 6 百济神州 (688235) 全球化 Biotech 上市 司妥昔单抗（Castleman病）、神经母细胞瘤抗体商业化 7 尧唐生物 体内基因编辑领军 2025-09 B轮 超 3 亿元 4条临床管线：ATTR、HeFH、PH1、地贫/SCD 8 复星医药 (600196) 双轮驱动 上市 芦沃美替尼（LCH/NF1）获批；多款罕见肿瘤药 9 嘉因生物 基因疗法 Biotech 累计融资 9.4 亿元 EXG102（血友病A）I/II 期；SMA、DMD 临床前 10 锐正基因 LNP 递送编辑 2025-11 A轮 7500万美元 ART001（ATTR）II 期；获 FDA RMAT 认定 11 锦篮基因 AAV 儿科基因药 2025-02 B轮融资 SMA、血友病A、DMD 等进入 IND/I 期 12 圣因生物 小核酸药物 2025-12 A轮 1.1亿美元 罕见代谢、神经、血液系统疾病管线 13 吉美瑞生 再生医学 2026-03 C轮 3.5亿元 001（肺纤维化）、002/003（肾病）临床阶段 14 益杰立科 表观遗传编辑 2025-08 B轮 6000万美元 地贫、SCD、先天性黑蒙症等临床前 15 溪砾科技 AI + 神经罕见病 2025-07 A轮 2.17亿元 亨廷顿舞蹈症、ALS、CMT 管线（AI 平台 VoyageR） 16 瑞臻再生医学 干细胞/再生 2025-05 Pre-A 近亿元 iDA-001（帕金森）、iMSN（亨廷顿）筹备 IND 17 芳拓生物 rAAV 基因治疗 冲刺港股 IPO 眼科、心血管、神经三大领域罕见病管线 18 君实生物 (01877.HK) 免疫+罕见病 上市 特发性肺纤维化、罕见肿瘤抗体布局 19 翰森制药 (03692.HK) 罕见病仿创结合 上市 多款罕见病药物获批/在研 20 再鼎医药 (09688.HK) 引进+自研 上市 引进多款全球罕见病药物（如肿瘤、感染） 21 诺思兰德 (430047) 北交所基因药 上市 NL003（下肢缺血）2026 年有望获批（裸质粒基因药） 22 中源协和 (600645) 细胞治疗 上市 VUM02（aGvHD）获 FDA 孤儿药资格 23 天泽云泰 基因治疗 2025-10 C轮融资 眼科、代谢等遗传性罕见病管线临床前/早期 24 至善唯新 AAV 基因治疗 2025-07 B轮数千万元 血友病、遗传性视网膜疾病管线 25 星眸生物 眼科基因治疗 2025-09 A2轮数千万元 wAMD、dAMD 等眼科遗传病管线 26 中因科技 眼科遗传病 2025-09 B+轮融资 视网膜色素变性等眼科罕见病基因治疗 27 金唯科生物 AAV 基因治疗 2025-01 阶段性融资 神经系统、眼科罕见病管线 28 康霖生物 基因治疗 2025-09 A+轮融资 地中海贫血、镰刀型贫血等血液罕见病 29 愈方生物 基因治疗 2025-03 Pre-A 超亿元 心血管、神经、肾脏罕见病（端粒调控平台） 30 微光基因 基因编辑 2025-01 Pre-A 数千万元 遗传性罕见病、常见病编辑疗法 31 中吉智药 基因治疗 2025-06 融资 遗传病基因治疗管线（临床前） 32 因诺惟康 基因编辑 2025-06 A+轮融资 遗传性罕见病体内编辑疗法 33 渤因生物 基因治疗 2025-05 天使+轮 遗传性神经肌肉病、代谢病早期管线 34 神拓生物 基因治疗 2025-09 天使+轮 早期研发阶段（罕见病方向） 35 源至德生物 基因治疗 2025-07 Pre-A 轮 早期研发阶段（罕见病方向） 36 中眸医疗 眼科基因治疗 2025-07 融资数千万元 遗传性眼病早期管线 37 孟眸生物 眼科基因治疗 2025-12 Pre-A1 轮 遗传性视网膜疾病早期研发 38 金珂博 基因治疗 2025-12 A轮融资 早期研发阶段（罕见病方向） 39 恩瑞恺诺 基因治疗 2025-09 A轮逾 2 亿元 早期研发阶段（罕见病方向） 40 启生物 (洛启) 纳米抗体 2025-07 B2轮近 2 亿元 呼吸、自免、罕见病纳米抗体 41 和誉医药 (02256.HK) 小分子 上市 罕见肿瘤、纤维化小分子管线 42 正大天晴 传统药企转型 上市 骨髓纤维化、补体介导溶血疾病药物申报/临床 43 海思科 (002653) 创新药企 上市 罕见病小分子药物布局 44 华海药业 (600521) 原料药+制剂 上市 罕见病仿制药/改良药布局 45 舒泰神 (300204) 基因治疗/抗体 上市 携手中科院布局基因编辑治疗体系 46 赛升药业 (300485) 基因编辑平台 CRISPR 平台 A轮 2.8 亿元 基因编辑技术平台布局 47 汉商集团 (600774) 基因编辑投资 创新药板块 参股/布局基因编辑罕见病管线 48 睿智医药 CRO 服务 基因治疗 CRO 提供罕见病基因治疗研发服务 49 博生吉 CAR-T 细胞治疗 专注细胞治疗 细胞治疗技术（部分罕见肿瘤适应症） 50 星明优健 眼科基因治疗 技术授权出海 光遗传学眼科基因治疗管线 总结与趋势分析 第一梯队（商业化成熟） 北海康成、石药、恒瑞 凭借已上市药物或庞大的研发投入稳居前三。北海康成是目前唯一拥有多款上市罕见病药物的本土专注型企业。 第二梯队（技术颠覆） 信念医药、尧唐生物、锐正基因 代表了中国在 AAV 基因治疗 和 体内基因编辑 的最前沿水平。2025-2026 年的大额融资（如锐正 7500 万美元）确保了这些公司能持续推进关键临床 III 期试验。 资本风向 资金明显向 B 轮以后 的头部 Biotech 集中（如圣因生物 1.1 亿美元、吉美瑞生 3.5 亿元），早期项目融资难度相对加大，行业进入“拼数据、拼临床进展”的深水区。 技术路径 榜单中约 60% 的企业涉及基因治疗/编辑（AAV/LNP/mRNA），标志着罕见病治疗正从“对症缓解”向“一次性根治”的基因层面转变。 风险提示：榜单中约 30 家企业（如尧唐、锐正、圣因）仍处于亏损研发阶段，其估值高度依赖临床管线成功率，投资需关注临床数据披露及监管审批进展。 未来 3–5 年国内罕见病领域的突破方向 结合 Top 50 企业榜单及 2025–2026 年的最新临床与融资动态，未来 3–5 年国内罕见病领域的突破将高度集中在 “基因治疗/编辑” 与 “神经/代谢” 两大板块。以下 5 个细分赛道因技术成熟度、临床数据验证及资本密集度，最有可能跑出“一次性治愈”或“颠覆性疗法”。 未来 3–5 年最具突破潜力的罕见病赛道 赛道 核心突破方向 技术路径 代表企业（基于你的榜单） 预期时间窗 1. 遗传性血液病（地贫/SCD/血友病） 功能性治愈从终身输血/注射转向一次性治疗 体外/体内基因编辑（碱基编辑、CAR-T衍生）AAV基因治疗 信念医药、尧唐生物、锐正基因、益杰立科、正序生物 2026–2028（部分已上市，进入迭代期） 2. 神经肌肉病（SMA、DMD、ALS） 运动功能逆转突破血脑/肌肉屏障，延缓生存期 AAV 鞘内/静脉注射小核酸（ASO、siRNA）基因编辑（CRISPR） 锦篮基因、嘉因生物、圣因生物、瑞臻再生 2026–2029（SMA已成熟，DMD/ALS为攻坚重点） 3. 遗传代谢病（肝源）（尿素循环、糖原贮积） 代谢通路修复替代肝移植，解决高氨血症等急症 体内基因编辑（LNP递送）AAV 肝靶向治疗 尧唐生物、溪砾科技、北海康成 2027–2030（依赖LNP肝靶向技术进步） 4. 神经退行/发育病（亨廷顿、AADC、FOP） 中枢给药突破直接干预脑内递质或异常骨化信号 颅内AAV注射小分子抑制剂（ALK2）干细胞疗法 瑞臻再生、石药集团、恒瑞医药 2028–2030（技术门槛高，但临床需求极迫切） 5. 罕见肿瘤/纤维化（GIST、IPF、NF） 靶向“去恶性”控制肿瘤生长或纤维化进程 单抗、小分子TKIRNA疗法（siRNA） 百济神州、吉美瑞生、圣因生物 2026–2029（适应症拓展为主） 各赛道突破逻辑与关键驱动力 1. 遗传性血液病：从“治疗”到“治愈”的临门一脚 这是目前数据最扎实、商业化最迫近的赛道。信念医药的血友病B基因药（信玖凝）已于 2025 年获批，标志着 AAV 路径的成熟。未来 3 年的突破点在于： 基因编辑替代 尧唐生物、锐正基因 布局的体内编辑疗法，旨在通过 LNP 递送 CRISPR 组件，直接修正地贫或血友病的基因突变，有望实现更持久的因子表达，且避免 AAV 的免疫原性问题。 支付门槛降低 随着生产工艺优化（如 溪砾科技 的口服基因疗法探索），百万级定价的基因药有望通过医保谈判或商保合作进入可及范围。 2. 神经肌肉病：递送技术的“最后一公里” 脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因药（如 Zolgensma）已证明 AAV 对神经系统的有效性，但杜氏肌营养不良（DMD）和渐冻症（ALS）仍是硬骨头。 DMD 肌肉靶向 锦篮基因、嘉因生物 的管线重点在于开发高嗜肌性 AAV 衣壳，解决“药物送不进肌肉”的瓶颈。2025–2026 年公布的临床数据显示，部分微肌营养不良蛋白已能表达，未来 3 年将验证其能否显著改善患儿行走能力。 ALS 新机制 瑞臻再生 的干细胞疗法（iDA-001）若 IND 顺利，将挑战这一无药可治的领域，通过替换受损神经元延缓病程。 3. 肝源代谢病：LNP 递送的天然主场 肝脏是脂质纳米颗粒（LNP）的天然富集器官，这使遗传性代谢病成为体内基因编辑的最佳试验田。 尿素循环障碍 全球首例个性化碱基编辑治疗 CPS1 缺乏症（2025 年）的成功，验证了“一次注射，替代肝移植”的可行性。尧唐生物 的 YOLT 系列管线（针对高胆固醇等）正是利用此原理，预计 2027 年前后会有关键临床数据读出。 糖原贮积病 北海康成 等企业引进的酶替代疗法正在向基因疗法升级，目标是让患者摆脱严格的饮食控制。 4. 神经发育病：高风险高回报的“脑内手术” AADC 缺乏症、亨廷顿舞蹈症等疾病，因涉及大脑直接给药，技术壁垒最高。 AADC 缺乏症 上海儿童医学中心等机构的临床数据显示，颅内注射 AAV 基因药后，患儿运动语言功能有“阶跃式”改善。瑞臻再生 的 iMSN 项目若成功，将是亨廷顿病的全球性突破。 异位骨化（FOP） 石药、恒瑞 布局的 ALK2 抑制剂（如 INCB000928），能阻断错误的成骨信号，有望成为首个阻止“骨头长在肌肉里”的化学药物。 5. 罕见肿瘤与纤维化：Big Pharma 的降维打击 这一领域更多是“老药新用”或“精准靶向”。 神经纤维瘤病（NF） 百济神州 的司妥昔单抗等药物，通过抑制微环境信号通路，使肿瘤缩小或停止生长。 特发性肺纤维化（IPF） 吉美瑞生 的 001 项目代表了一种新思路——通过再生医学修复肺组织，而非单纯抗纤维化。

导语： 附奥斯卡影后茱莉亚·罗伯茨配音纪录片《沉默的天使》，重温雷特综合征家庭的至暗时刻与破局之路。 【观影提示与版权说明】本文所附纪录片素材来源于YouTube，仅用于疾病科普与学术交流，不作商业用途。由于该片拍摄于二十余年前，受限于当时的设备与技术条件，原片画质与音质略显斑驳。为了尽量提升观看体验，我们已通过AI技术对音频进行了降噪处理，但部分片段仍可能存在轻微的背景噪声，敬请理解。岁月的痕迹无法掩盖真实的影像力量，那些在黑夜中坚守的面孔，至今依然令人动容。 《沉默的天使-雷特综合征的故事》（旁白：茱莉亚·罗伯茨）引言：二十年前的暗夜曙光与历史回望 在2026年世界罕见病日到来之际，我们重温这部由奥斯卡影后茱莉亚·罗伯茨（Julia Roberts） 倾情献声旁白的纪录片，并非仅为了回顾一段医学史，更是为了丈量科学探索的脚步。 影片真实记录了二十多年前雷特综合征（Rett Syndrome, RTT）患者家庭所面临的残酷困境：原本健康可爱的女孩们，在1岁左右突然出现技能退化，失去语言和手部功能，伴随刻板的洗手动作与癫痫发作。在很长一段时间里，这种罕见的神经发育障碍病因未明，患者家庭在无药可医的绝境中苦苦支撑。 直到1999年，Huda Zoghbi博士团队确立了位于X染色体上的 MECP2 基因突变是导致雷特综合征的元凶。这一发现不仅为分子诊断提供了标准，更重塑了全球研究者对该疾病的认知框架。 二十余年后的今天，我们再看这部纪录片，心境已然不同。从纸面上的“基因解码”，到如今真实的“靶向干预”，昔日“无药可医”的绝对困境已被打破。尽管长期照护的挑战依然存在，但科学界正以前所未有的速度，在这条医学转化之路上不断取得突破。一、从机制探索到首款药物获批：Trofinetide的临床意义 在确认 MECP2 基因为核心靶点后，基础研究揭示：MeCP2蛋白在调节其他基因表达、维持神经元突触可塑性和神经网络稳定中发挥着关键作用。基于此，临床药物研发在近年取得了历史性突破。 2023年3月，美国FDA正式批准Trofinetide（商品名：Daybue） 上市。作为全球首个且目前唯一获批针对雷特综合征的药物，Trofinetide 是一种人工合成的胰岛素样生长因子-1（IGF-1）氨基末端三肽类似物。临床前及关键的LAVENDER 3期临床试验表明，它能够通过减少神经炎症、改善突触功能，在雷特综合征行为问卷（RSBQ）和临床总体印象-改善量表（CGI-I）上实现具有统计学意义的显著改善。 客观而言，Trofinetide 的获批具有里程碑意义，证明了雷特综合征的症状可通过药物干预进行修饰和改善。然而，作为一种疾病修饰疗法，它尚未从根本上修复突变基因，且存在一定的胃肠道耐受性问题。对于由单一基因突变明确导致的疾病，基因疗法始终是医学界与患者社群追求的终极目标。二、靶向根源：全球基因疗法进入关键临床阶段 雷特综合征的基因置换治疗逻辑明确：通过腺相关病毒（AAV）载体将健康的 MECP2 基因导入中枢神经系统。然而，其技术壁垒极高——MeCP2蛋白的剂量窗口极窄，表达过低无效，表达过高则会导致严重的神经毒性。进入2026年，国际上两款备受瞩目的AAV9基因疗法均在注册性/关键性试验中取得了实质性进展。1. NGN-401 (Neurogene)：注册性试验全速推进，展现“同类最佳”潜力 据2026年1月12日摩根大通医疗健康大会上的最新更新，基于EXACT™技术调控 MECP2 表达的NGN-401疗法，已顺利推进至Embolden™注册性试验。 •1/2期数据回顾： 截止2025年10月底的中期数据显示，接受治疗的儿科受试者（N=8）在精细运动、粗大运动及沟通等核心领域实现了100%的功能性改善，共获得35项发育里程碑/技能，且随时间推移未出现平台期。在1E15 vg剂量下总体耐受性良好。 • 注册性试验（Embolden™）设计： 计划入组20名≥3岁的典型雷特综合征女性患者，采用一次性脑室注射（ICV）。主要终点基于严格的复合标准（CGI-I评分≤3 且 获得至少1项发育里程碑）。 • 进度预期： 2025年Q4已启动首批给药，预计2026年Q2完成全部受试者给药，并计划于2026年年中公布最新的1/2期长期随访中期数据。2. TSHA-102 (Taysha)：关键试验完成首例给药，拓展低龄人群 2026年1月6日，Taysha公司宣布其候选基因疗法 TSHA-102 的REVEAL关键性试验迎来重要节点，并成功拓展了新的研究计划。 • REVEAL关键性试验（6至<22岁）： 该试验计划招募15名处于发育停滞期的典型患者，采用单次鞘内注射高剂量TSHA-102（1E15 总载体基因组）。首名患者已于2025年Q4完成给药。试验包含6个月的期中分析，有望加速未来的BLA（生物制品许可申请）进程。 • 新增ASPIRE研究（2至<4岁）： Taysha已与FDA就这项针对更低龄患儿的新研究达成书面一致。该研究旨在收集关键安全性数据，并结合REVEAL的疗效数据，支持TSHA-102未来获得覆盖≥2岁广泛患者的适应症标签。 • 进度预期： 预计所有REVEAL和ASPIRE研究的受试者将在2026年Q2前完成给药，并在2026年上半年公布早期数据的长期安全性和有效性更新。三、中国力量的崛起：指南发布与本土临床突破 在国际科研突飞猛进的同时，中国在雷特综合征的规范化诊疗与本土基因疗法研发（IIT阶段）上也迎来了具有转折意义的里程碑。1. 诊疗管理迈入规范化新阶段 2025年7月10日，国家卫生健康委员会正式发布了针对《第二批罕见病目录》的诊疗指南，雷特综合征（第72号疾病）诊疗指南同步发布。这填补了我国在该领域国家级指导文件的空白，为临床医生提供了权威标准，也为未来新药在国内的研发与注册提供了重要的临床参考。2. 本土基因疗法（IIT）初现曙光 面对高昂的进口创新药成本，本土科研力量与临床中心的紧密结合，正为中国患者蹚出一条希望之路： • GCB-002（上海金珂博生物）： 2025年4月，该自主研发的基因疗法在首例患者给药后两月随访中，表现出良好的安全性（无严重不良事件）。临床评估（PGI-I、CGI-I及R-MBA）显示，在业界极低剂量下，患者在运动技能、沟通、注意力、睡眠及刻板动作等多方面均较基线有明显改善，在治愈道路上迈出了重要一步。 • Rett-001（广州妇儿中心 & 上海交大松江研究院）： 由周文浩教授团队与仇子龙教授团队携手开展的IIT临床研究（NCT06856759），采用自主研发的 AAV-MECP2 载体进行单次鞘内注射。前期食蟹猴动物实验证实了其优异的安全性。2025年2月14日，首例患儿（4-10岁组）顺利接受给药，一个月后病情稳定且反应良好，为本土创新基因疗法积累了宝贵的人体数据。结语：未竟的征途与共同的呼吁 二十余年前，雷特综合征是一个被误解的谜团，患者家属在黑夜中独自流泪；二十多年后的今天，从首个药物的获批到基因疗法进入关键临床阶段，科学的严谨探索正在将曾经的“不可能”逐步变为“现实”。 诚然，当前患者家庭所面临的日常照护压力依然沉重。纪录片中提到的那些家庭在绝望与希望中挣扎的画面，仍是每一个雷特综合征家庭每天都在经历的现实。 但在今天，我们拥有了比以往任何时候都更加清晰的路线图与时间表。 值此2026年世界罕见病日，我们诚邀您完整观看这部纪录片，看看那些被称为“沉默天使”的女孩们。她们无法用言语表达，却用充满生机的眼睛与这个世界对话；她们以极大的耐心承受着病痛，也见证着医学的进步。 致敬为之不懈努力的科研工作者、临床医生，致敬每一个在逆境中勇敢前行的患者家庭。 【世界罕见病日合集】 雷特综合征：不止罕见，未来可期 简述雷特综合征基因疗法的过去和现在-第17个国际罕见病日 免责声明：「守望雷特 Rett Watchers」微信公众号专注介绍雷特综合征及其相关疾病的研究进展。本文仅作信息交流之目的，非治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。「守望雷特 Rett Watchers」微信公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。 版权说明：本文由「守望雷特 Rett Watchers」微信公众号根据公开资料整理编辑，如需转载请注明出处。 文章翻译：伊尔文章排版：伊尔

本文来源于微信公众： 药智数据 作者： 小智 导读：《2025年度全球新药研发进展报告》重磅发布！本篇聚焦全球新药研发趋势，为你解读前沿动向。医药交易与政策深度分析，将在下期推送！以下内容数据来源：药智数据-全球药物分析系统。 01  2025年度全球新药研发进展概览 1.1 进展到最新阶段的项目 2025年，包括创新药、改良型新药、生物类似物在内的，研发阶段从临床申请到批准上市阶段，全球范围内共有4788个新药项目推进到最新的阶段（首次获批进入下个新阶段），其中在中国境内进行的项目共2459个，境外项目有2329个。其中创新药占84%，改良型新药占13%，生物类似物占3%。具体研发阶段药品内容可通过药智数据【全球药物分析系统】进行查看。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 1.2 靶点研发进展 2025年，在新药研发靶点板块，由于自免领域存在热的发烫的减肥适应症，毋庸置疑GLP-1R成为最热靶点。与此同时，CD19、CD3和PD-1等靶点在临床I期和II期也展现出较为积极的研发态势，预示着免疫治疗和细胞治疗领域仍是当前的研究热点。以下是2025年度新药研发排名前十的靶点，图中仅展示药品总数，具体靶点详情内容可通过药智数据【全球药物分析系统】进行查看。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 1.3 进展到最新阶段的项目 2025年，从治疗领域来说，肿瘤和罕见病领域依然是药物研发的重点，尤其在临床试验阶段。免疫相关疾病和胃肠道疾病的研发也在不断增长，反映了对精准治疗和免疫疗法的关注。尽管内分泌和泌尿生殖系统疾病的研发相对较少，整体来看，随着全球健康需求变化，药物研发正向新兴领域扩展，未来治疗前景广阔。以下是2025年度排名前十的治疗领域排名，图中仅展示药品总数，具体适应症内容可通过药智数据【全球药物分析系统】进行查看。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 1.4 药品类别研发进展 2025年，从药品类别分析，药物研发正向多元化发展，化药仍为主流，但细胞疗法、单克隆抗体和疫苗等生物治疗快速发展，尤其在抗癌和免疫治疗领域。基因疗法、ADC和核酸（今年小核酸药物研发最热）等前沿技术逐步成熟，未来治疗将更加精准和个性化，推动疾病治疗进入新阶段。 以下是2025年度新药研发排名前十的药品类别，图中仅展示药品总数，具体药品类别内容可通过药智数据【全球药物分析系统】进行查看。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 1.5 企业研发进展 2025，从研发企业分析，制药行业加速推进药物研发，阿斯利康和恒瑞医药等公司在临床III期表现活跃，显示出较强的研发成熟度。礼来和齐鲁制药等则专注早期研发，持续创新。随着对创新药物需求增长，未来将有更多新药问世，推动精准治疗和免疫治疗的发展。国内仅齐鲁和恒瑞挤进研发前十，剩下的都是国际大公司，中国创新药研发需加快追赶脚步。以下是2025年度前十研发企业新药研发排名，图中仅展示药品总数，具体企业研发内容可通过药智数据【全球药物分析系统】进行查看。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 02  2025年度全球新药各阶段重点项目 2.1 全球获批的新药 据全球药物分析系统数据库统计，2025年全球共285款新药首次获批上市，包括157个创新药、81个改良型新药和47个生物类似药。从创新药的角度分析，境外共90个药品首次获批上市，包括美国、欧盟、日本等境外地区，在中国境内共有134个药品首次获批。 2.1.1 中国NMPA获批创新药进展 2025年，国家药品监督管理局（NMPA）累计批准了134款创新药（首次在国内上市的药品，不包括同个药物的新适应症和新剂型）。其中共有78款化药、50款生物药，6款中药，具体药品信息详见文末药品上市清单附表。在这些创新药中，化药由于其分子量小，相对研发难度小，占据半壁江山，高达57%，其次是单克隆抗体，除此之外，还包括了其他类型药物包括疫苗、激素、ADC药物、基因疗法、细胞疗法、小核酸等。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 就中国获批上市新药特殊审评类型来看，有38个药物获中国优先审评途径上市、25个药物获中国特殊审评、还有19个药物被认定为突破性治疗，以及18个药物通过附条件批准上市。 从上市治疗领域来看，肿瘤仍然是对人们健康威胁最大的疾病，共有43款药物获批，在此之后呼吸系统疾病和内分泌疾病的研发活跃度也较高，分别有27款和24款药物获批；其他领域包括免疫紊乱、感染疾病、炎性疾病、血液系统疾病等，也都有不同品类的创新药获批上市。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 2025年，多款药物在中国的成功上市同样也创下“首个”的获批纪录，为国内患者临床用药的可及性提供了更多选择： 1、艾米迈托赛：2025年1月2日，铂生卓越生物的干细胞疗法艾米迈托赛（amimestrocel/睿铂生）在中国获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法，填补了国内干细胞治疗的空白。 2、瑞卡西单抗：2025年1月10日，恒瑞医药的注射用瑞卡西单抗（Recaticimab/艾心安）在中国获批上市，适用于治疗高胆固醇血症和混合型血脂异常。瑞卡西单抗突破了目前国内外已获批的PCSK9单抗需要每2周、4周或6周的注射频次，是全球首个超长效PCSK9单抗。 3、盐酸替那帕诺：2025年2月20日，复星医药的盐酸替那帕诺片（Tenapanor hydrochloride/万缇乐）在中国获批上市，用于控制正在接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症。替那帕诺作为全球首个且目前唯一获批的磷吸收抑制剂，开启了多种机制协同降磷的新时代，为中国透析高磷血症患者带来新的希望。 4、佳达修9：2025年4月14日，默沙东的佳达修9（九价人乳头瘤病毒疫苗）在中国获批上市，适用于16~26岁男性接种，可预防HPV感染引起的肛门癌、生殖器疣（尖锐湿疣）、肛门上皮内瘤样病变。成为国内首个且目前唯一可供适龄男性和女性接种的九价HPV疫苗。这一突破标志着中国正式进入“男女共防HPV相关癌症及疾病”的新阶段。 5、卡匹色替：2025年4月15日，阿斯利康的卡匹色替片（Capivasertib/荃科得）在中国获批上市，适用于局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。卡匹色替片是国内首个获批上市的AKT抑制剂，阿斯利康的乳腺癌治疗版图进一步扩大。 6、维拉苷酶β：2025年5月13日，北海康成的注射用维拉苷酶β（velaglucerase beta/戈芮宁）在中国获批上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者。维拉苷酶β是中国首个，也是目前唯一本土自主开发的用于治疗戈谢病的药物，打破了进口药物的垄断局面，填补了国内自主研发的空白。 7、盐酸阿思尼布：2025年5月13日，诺华的盐酸阿思尼布（asciminib hydrochloride/信倍立）在中国获批上市，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病慢性期成人患者。阿思尼布成为全球首个且目前唯一获批基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物，开启慢粒STAMP精准靶向治疗新时代，也为国内慢性髓细胞白血病患者提供了全新治疗选择。 8、玛仕度肽：2025年6月27日，信达生物与礼来合作研发的玛仕度肽注射剂（信尔美/mazdutide/IBI362）在中国获批上市，用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制。玛仕度肽是全球首个GCG/GLP-1双受体激动减重药物，被评为2025全球十大最受期待药物之一，有望打破司美格鲁肽、替尔泊肽在减重药领域双雄争霸的格局。 9、马塔西单抗：2025年11月18日，辉瑞的马塔西单抗（marstacimab/友瑞宁）在中国获批上市，用于12岁及以上不伴抑制物的重型血友病A或B患者常规预防。这是中国首个获批的抗TFPI单克隆抗体，也是全球范围内最便利的血友病预防方案——每周一次固定剂量皮下注射。 10、库莫西利：2025年12月9日，正大天晴的库莫西利胶囊（culmerciclib/赛坦欣）中国获批上市，联合氟维司群，用于既往接受内分泌经治的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。库莫西利是全球首个CDK2/4/6抑制剂，对于临床上CDK4/6抑制剂耐药、减轻骨髓抑制问题，提供了全新的治疗方案。 2.1.2 美国FDA获批新药进展 2025年，美国FDA药物评价与研究中心（CDER）共批准了46款新药，包括34个化药和12个生物药，虽较去年50款有所下降，但仍高于历史平均水平且"first-in-class"药物占比近半，共有20个药物占比43%，彰显了审批对创新质量的聚焦。2025 年，FDA经历了前所未有的内部变动。人员层面动荡显著以及政策框架同步迎来变革，但它清晰地展示了在不稳定环境中，生物医药创新并未停滞。新药开发持续从肿瘤向更广泛疾病领域拓展，基因治疗走向多元化，监管体系本身也在积极适应科学进步。 数据来源：FDA官网、药智网整理 从审评流程看，除了常规特殊审评以外，2025年新增国家优先审评券（CNPV）计划，旨在将审评时间从通常的10-12个月缩短至2个月；FDA还针对随机试验不可行的情况提出了"合理机制通路"。此外，它宣布计划逐步取消动物毒性试验。在2025年，有18个药物（45%）被授予为快速通道资格、15个（33%）被认定为突破性治疗药物，21个（46%）被认定为优先审评，11个（24%）获得加速审批。 2025年FDA获批新药特殊审评占比（图片来源：FDA官网） 从治疗领域来看，肿瘤领域依然是最热门的赛道，全年共有16款抗肿瘤药物获批，占比高达35%，高于过去五年的平均水平。这些药物涵盖了肺癌、乳腺癌、卵巢癌、血液瘤等多种类型。心脏病学（5款，占11%）、过敏与炎症性疾病（4款，占9%）紧随其后，构成了非肿瘤领域的核心创新阵地。 2025年FDA获批的新药中有多款为潜在重磅疗法，其中值得关注的重点药物有： 1、Journavx（Suzetrigine）：2025年1月30日，FDA批准Vertex公司的Suzetrigine上市，用于治疗成人中度至重度急性疼痛。Suzetrigine是一种新型非阿片类镇痛药，是全球首款获批上市的治疗疼痛的 NaV1.8抑制剂，是美国FDA所批准的首款基于新机制的非阿片类止痛药物，该药物的获批将使之成为20多年来首个用于治疗急性疼痛的新机制药物。 2、Ekterly（Sebetralstat）：2025年7月3日，FDA批准KalVista公司的Sebetralstat上市，用于治疗≥12岁患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作，是全球首个HAE急性发作口服疗法，有望显著改变该疾病的治疗格局。 3、Brinsupri（Brensocatib）：2025年8月12日，FDA批准Insmed公司的brensocatib上市，用于治疗成人和12岁及以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。Brensocatib是全球首个获批上市的二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂，同时也是FDA批准首个用于治疗NCFB的药物。 4、Forzinity（Elamipretide）：2025年9月19日，FDA批准Stealth BioTherapeutics公司的elamipretide注射剂，用于体重至少30 kg的Barth综合征（Barth syndrome）患者，成为了全球首个用于治疗Barth综合征的药物，标志着罕见病治疗领域又一项重要进展。 5、KYGEVVI（Doxecitine/Doxribtimine）：2025年11月3日，FDA批准UCB公司的KYGEVVI上市，用于治疗症状起始年龄≤12岁的成人和儿童胸苷激酶2缺乏症（TK2d）患者，是全球首款且唯一获批的TK2d针对性治疗药物。 2.2 全球申请上市的新药 2025年全球共287款新药申请上市，其中境外共有91款新药申请上市，国内有196款新药申请上市。下表展示2025年处于申请上市阶段的部分重磅新药，完整信息可通过药智数据【全球药物分析系统】查看。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 2.2.1 Vepdegestrant——全球首例PROTAC靶向降解药物FDA申报上市 2025年6月6日，Arvinas宣布，已与合作伙伴辉瑞共同向美国FDA提交了Vepdegestrant（ARV-471，PF-07850327）的新药上市申请，用于治疗携带ESR1突变的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。经过24年科学探索，PROTAC技术终于迈出从实验室到商业化的关键一步，这是全球首个申报上市的PROTAC药物，标志着靶向蛋白降解技术从概念验证走向临床应用的重大突破。 据药智数据【全球药物分析系统】统计，目前共有264个PROTAC新药处于研发阶段，35款已步入临床，占比13.3%。其中，Arvinas的Vepdegestrant作为唯一处于新药上市申请阶段的产品，肩负着验证PROTAC市场价值的重任，同时，在未来的时间，靶向蛋白降解领域或将迎来爆发式增长。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 2.2.2 Icotrokinra——全球首款IL-23靶向药物FDA申报上市 2025年7月21日，强生宣布，已向FDA提交icotrokinra的新药上市申请，用于治疗12岁及以上成人和儿童中度至重度斑块性银屑病，是全球首款靶向IL-23的口服肽药物，可选择性阻断IL-23受体。2021年，强生以9.8亿美元的价格与Protagonist达成协议，获得其全球权益。如果成功获批，icotrokinra将成为全球首个也是唯一一个靶向IL-23的药物。 2.2.3 伦康依隆妥单抗——全球首款EGFR/HER3双抗ADC国内申报上市 2025年11月21日，CDE官网显示，百利天恒EGFR/HER3双靶点ADC药物伦康依隆妥单抗（BL-B01D1）上市申请获受理，用于鼻咽癌的治疗，BL-B01D1是全球唯一一款HER3/EGFR双抗ADC药。早在2023年12月，百利天恒与百时美施贵宝就BL-B01D1的开发和商业化达成了合作，百利天恒保留中国大陆的独家权益，而百时美施贵宝将获得在全球其他市场的独家许可，总交易额高达84亿美元的，首付款就达到了8亿美元，无论是总金额还是首付款，都刷新了国产ADC新药授权出海纪录。 国产创新药的正逐渐加快研发的脚步走出临床，准备上市，据药智数据【药品注册与受理】数据库统计，2025年有62款国产创新药（不包括改良新、中药、生物类似药），共91个品种正处于CDE审评审批。其中，有68个品种处于新报任务审评中，占比达到3/4、6个品种已完成新报审评、17个品种处于补充任务审评中。 数据来源：药智数据-药品注册与受理 根据“药智预测”的情况来看，大多数处于补充任务阶段的品种以及部分优先审评的新报任务品种均有望在2026年获批。下表将展示2025年在中国处于申请上市阶段且在2026年有望批准上市的重磅国产创新药，更多药品信息可通过药智数据【全球药物分析系统】查看。 数据来源：药智数据-药品注册与受理 2.3 全球新药临床项目进展 2025年有超过4000款新药在临床阶段推进到最新的阶段（首次获批进入下个新阶段），其中在境外进行的临床有2038款，在中国境内有2087款临床在研药物，临床Ⅰ期以1574款药物占比最多达到38%，临床Ⅲ期由于是临床最关键的阶段，是最终为药物注册申请的审查提供充分的依据的阶段，失败率通常较高，能进入到该阶段的药物较少，只有550款药物，只占13%。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 以企业研发角度来看，2025年，中国与国外药企的临床项目数据对比，国内药企在临床研发的数量和进展方面仍存在一定差距。中国企业如齐鲁制药和恒瑞医药在三期和二期临床项目上表现突出，其余企业大部分项目集中在早期阶段。与此相比，国外药企如阿斯利康、辉瑞、赛诺菲等在临床研发的各个阶段都有显著布局，表明这些公司不仅在现有药物的推进上具备强大实力，还在开发多个新药候选项目。这种差异表明，国内企业在临床研发方面虽然取得了一定成就，但在创新药的多样化开发、早期研发的深度以及全球化布局方面仍需进一步加大投入，缩小与国际领先企业的差距。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 以药品类别来看，化学药物仍占主导地位，但细胞疗法、疫苗、单克隆抗体等生物药物的研发迅速增长，特别是在肿瘤和免疫疾病治疗中。基因疗法和ADC等精准治疗技术也在推进中。小核酸、PROTAC和溶瘤病毒等前沿技术虽处于初期阶段，但具有显著潜力，预示着未来治疗的新突破；以治疗领域来看，肿瘤依然是研发重点，反映精准和免疫治疗的快速发展。罕见病和免疫紊乱的研究持续增长，凸显对特殊疾病的关注。胃肠道疾病、神经系统疾病和感染性疾病也保持高研发活跃度，尤其是疫情后感染疾病研究的加速。整体来看，精准医疗和创新治疗将继续推动未来的药物研发。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 下表将展示在2025年全球进入重点临床试验的热门药物的相关信息，更多完整信息可通过药智数据【全球药物分析系统】进行查看。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 2.3.1 GC-101——国产首款脊髓性肌萎缩症基因疗法中美同期进入Ⅲ期临床 2025年5月6日，北京锦篮基因科技有限公司的GC-101腺相关病毒注射液在美国FDA启动的三期临床试验（NCT06971094），在10天后的5月16日，锦篮基因在中国同样登记启动一项三期临床试验（CTR20251902），均是用于治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）。GC-101是首个针对脊髓性肌萎缩症适应症进入三期临床的国产药物。 据全球药物分析系统数据库统计，目前已有4款治疗脊髓性肌萎缩症的药品获批上市，但都是海外产品，包括罗氏的risdiplam、诺华的onasemnogene abeparvovec、渤健的nusinersen sodium以及武田的leuprorelin acetate，其中三款已在中国上市。国内企业目前只有锦篮基因的GC-101处于第一梯队，进入临床三期，还有包括蓝图生物、嘉因生物、金珂博生物等也有相关项目进入临床研发阶段。如果临床顺利，GC-101有望成为国产首款治疗脊髓性肌萎缩症的药物，为广大患者带来新选择。 数据来源：药智数据-全球药物分析系统 2.3.2 HBW-012336——国内首款口服KRAS G12D抑制剂到达Ⅱ期临床 2025年6月18日，海博为药业自主研发的高活性、高选择性、高组织靶向性、口服KRAS G12D抑制剂HBW-012336在中国进入临床Ⅱ期，标志着海博为药业KRAS研发管线取得又一里程碑式进展。该药拟用于多种携带KRAS G12D突变的肿瘤治疗，一举突破口服生物利用度低、剂型限制等国际性难题。 KRAS蛋白因其特殊的光滑圆球结构和对底物GTP的超强亲和力等原因，曾有“不可成药”靶点之称，开发难度极大。尽管如此，人们对KRAS G12D抑制剂的研究热度依旧持续攀升，业内预计，KRAS G12D抑制剂的潜在市场将超百亿美元。目前，据全球药物分析系统数据库统计，全球共有108个KRAS G12D抑制剂项目，但尚无KRAS G12D抑制剂获批上市，进展最快的包括恒瑞的HRS-4642、劲方医药的GFH375、Revolution Medicines公司的Daraxonrasib，处于三期临床，其余大多数基本处于Ⅰ/Ⅱ期临床研究阶段，比如阿斯利康的AZD-0022、泰励生物的TSN-1611、科睿药业的DN-022150等均处于该阶段，其余均处于临床早期研究阶段。 KRAS G12D抑制剂市场竞争格局（图片来源：药智数据-全球药物分析系统） 2.3.3 HSK-47977——国产首款BCL-6药物进入Ⅰ期临床 2025年8月15日，海思科医药自主研发靶向BCL6的 PROTAC药物HSK47977进入Ⅰ期临床，拟用于非霍奇金淋巴瘤的治疗。目前，全球同靶点药物暂无临床数据公布，国内也尚无同靶点药物进入临床阶段。HSK47977领跑国内赛道，有望成为国产首个BCL-6药物。 据全球药物分析系统数据库统计，目前全球范围内共有35款BCL6靶向药物在研，但仅有6款进入临床并也只均处于临床早期，其中百时美的BMS-986458研发进度最快，到达临床Ⅱ期，其余项目均在临床Ⅰ期，国内更是仅仅只有海思科进入临床研究阶段。 BCL6靶向药物在研格局（图片来源：药智数据-全球药物分析系统） 附表：2025年中国批准上市的创新药 附：《2025年度全球新药研发进展报告》目录