Shixi (Guangzhou) Biotechnology Co., Ltd.

近日，Wave Life Sciences公布了其RNA编辑疗法WVE-006在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1b/2a期RestorAATion-2研究的积极机制证明数据。 根据新闻稿，WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，而本次的试验结果是RNA编辑疗法在人体中完成首次机制验证。 受此消息影响，Wave公司股价当日大涨74%，与一个月前相比，股价更是上涨超过150%，目前市值超过22亿美元。 01 基因编辑新武器，RNA编辑疗法兴起 近年来，基因编辑工具的开发，为纠正致病基因突变创造了机会。其中RNA编辑技术与CRISPR-Cas9技术是两大热门基因编辑手段，旨在对遗传信息进行精确修改，以提供持久的治疗效果。 两者区别在于，CRISPR-Cas9技术通过直接剪切DNA链上的特定基因序列，实现对基因的编辑。而RNA编辑技术通过特定的酶或编辑因子，对mRNA上的碱基进行修改，从而影响蛋白质的合成。 机制的不同，使RNA编辑技术比CRISPR技术可能更具有优势： RNA编辑技术旨在通过改变RNA的序列来补偿有害突变，从而合成正常蛋白质。 与CRISPR技术相比，RNA编辑在mRNA水平进行，不直接改变DNA序列，可以有效避免脱靶效应和伦理问题。 RNA分子的短暂性质意味着通过RNA编辑介入的效果是可逆的，不会改变基因，这为临床应用提供了更多的安全保障。 RNA编辑技术为原本无法治疗的疾病开辟了新的治疗可能性，按编辑方法又可分为单碱基编辑和RNA外显子编辑两种主要类型，目前都已有候选药物进入临床阶段。 02 Wave：单碱基编辑领跑者 Wave Life Sciences成立于2012年，是一家临床阶段的RNA编辑疗法开发公司。文章开头提到的WVE-006是该公司针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）开发的一种创新的单碱基编辑疗法。 AATD是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病，主要病理特点是突变型AAT蛋白的积累。患者通常表现出进行性肺损伤、肝损伤或两者兼而有之，导致频繁住院和潜在致命的肺部疾病和/或肝脏疾病。 Wave公司开发的WVE-006是一种短的、化学修饰的寡核苷酸（AIMer），可以针对性地引导细胞内的腺苷脱氨酶（ADAR）对特定mRNA上的错配碱基进行精准编辑（A-to-I RNA编辑），进而纠正导致蛋白质功能失调的错误。 图1 A-to-I RNA编辑 图片来源：参考资料2 由于Pi*ZZ型AATD患者不会产生功能性野生型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白，因此，如果在患者体内检测到M-AAT蛋白，便可确认突变型Z-AAT的mRNA成功编辑。此外，若患者恢复至50%的M-AAT蛋白水平，将与“MZ”杂合子基因型相符，具有较低的AATD相关肺病和肝病风险。 本次公布的数据来自RestorAATion-2研究的首个单剂量队列（200mg），包括两例已经完成了57天治疗的Pi*ZZ AATD患者。 结果显示，患者血浆中的野生型M-AAT蛋白在第15天达到平均6.9µM，占总AAT蛋白的60%以上。与基线相比，中性粒细胞弹性蛋白酶抑制的增加与功能性M-AAT的产生一致。平均总AAT蛋白从基线时的不可量化水平增加到第15天的10.8µM，达到了监管部门批准AAT增强疗法的基础水平。此外，早在试验第3天，患者的总AAT和M-AAT蛋白水平即较基线增加，并持续到第57天。 安全性方面，WVE-006表现出良好的耐受性和安全性。 RestorAATion-2研究仍正在进行，Wave预计在2025年公布多剂量队列数据。 值得一提的是，GSK拥有WVE-006的全球独家许可。在RestorAATion-2研究完成后，开发和商业化工作将转移给GSK。Wave最多有资格获得5.25亿美元的里程碑付款以及净销售额的分级特许权使用费。 03 Ascidian：RNA外显子编辑新锐 成立于2020年的Ascidian Therapeutics，开创了另一种RNA编辑方式——RNA外显子编辑。 Ascidian的设计灵感来源一种叫海鞘（Ascidian）的低等海洋生物，为了从幼虫生长到成虫，海鞘通过RNA反式剪接（trans-splicing）和选择性剪接重新设计它们的转录组。 Ascidian公司通过设计含有正确RNA序列的RNA外显子，并与靶标信使RNA前体（pre-mRNA）相互作用，再通过反式剪接（trans-splicing）取代细胞自身所带有的突变外显子，来重写RNA，解决疾病的根本原因。 图2 RNA外显子编辑疗法的作用机制 图片来源：Ascidian官网 与只修改一个RNA碱基的单碱基编辑不同，RNA外显子编辑能够一次性改变RNA分子中成千上万的遗传字母，将导致疾病的RNA序列替换为功能正常的RNA序列。 今年1月，Ascidian公司首款RNA外显子编辑疗法ACDN-01的IND申请获得美国FDA的许可，并被授予快速通道资格。该疗法拟用于Stargardt病和其他ABCA4相关视网膜病。 ABCA4基因突变是引发Stargardt病的原因之一，该突变导致进行性视网膜变性和视力丧失，目前尚无任何获批的治疗方案。 在研疗法中，基因治疗被寄予厚望。但由于ABCA4基因个体较大，无法通过目前已相对成熟的“AAV”构建体递送整个基因。而且，该基因存在太多的突变点位，分布整个基因的各个段落中，无法通过突变特异性碱基编辑来切实解决每个突变。 Ascidian公司开发外显子编辑RNA疗法正好可以解决这些痛点。据Ascidian公司新闻稿，ACDN-01是首个获美国FDA许可进入临床试验的RNA外显子编辑疗法，并且是首款专门针对Stargardt病遗传起源的临床期治疗方法。 除了ACDN-01，Ascidian公司还在开发眼科、神经和神经肌肉疾病，以及其他罕见病的RNA外显子编辑疗法。 图3 Ascidian在研管线 图片来源：Ascidian官网 值得一提的是，今年6月，Ascidian公司宣布与罗氏（Roche）达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。MNC的加入，有望进一步加快RNA外显子编辑疗法的开发进程。 04 更多RNA编辑公司浮出水面 近年来，基于RNA编辑技术而崛起的生物技术公司越来越多，除了Wave Life Sciences和Ascidian Therapeutics这两家龙头公司，还有AIRNA、Amber Bio、ADARx Pharmaceuticals等国外biotech先后获得数千亿美元，甚至上亿美元融资。 在中国，同样有不少公司致力于开发RNA编辑疗法。 例如，辉大基因首创了CRISPR/Cas13介导的RNA编辑疗法，其用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的RNA编辑疗法HG202已开始评估在人体中的安全性和有效性。CRISPR RNA编辑疗法HG204、迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法均获得了美国FDA的孤儿药（ODD）和儿科罕见病药物资格（RPDD）双认定。 博雅辑因打造了以基因编辑技术为基础的治疗平台，其中RNA碱基编辑平台体内疗法基于RNA单碱基编辑技术LEAPER™，开发针对包括眼科、神经肌肉病以及其他遗传病、非遗传病等疾病的疗法。 时夕生物建立了MIMIC RNA编辑平台，利用内源性腺苷脱氨酶(ADAR)进行精确高效RNA编辑，这一技术能在无需对基因组进行永久修改的情况下对蛋白的序列和功能进行修复和优化。 锐正基因聚焦于细胞内包括细胞核内靶点，基于新一代安全、高效、靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术，为先天性遗传疾病和后天获得性疾病患者开发创新药物和治疗方案。 结语：基因编辑疗法作为一种创新技术，为多种此前缺乏有效治疗手段的疾病带来了新的治疗思路。而RNA编辑是基因编辑的一个细分领域，具有基因治疗持久性的优点，而没有直接DNA编辑或基因置换相关的风险，在遗传疾病等领域展现出治疗潜力。但目前该类疗法仍处于早期探索阶段，进入临床阶段的管线寥寥无几，疗效和安全性都还需要等待验证。 参考资料： 1.https://ir.wavelifesciences.com/news-releases/news-release-details/wave-life-sciences-announces-first-ever-therapeutic-rna-editing 2.https://academic.oup.com/nar/article/52/17/10068/7734167?login=false 3.Biomax：CRISPR已过时?RNA编辑疗法兴起!!!! 4.《首个体内RNA编辑疗法挺进临床，古老生物带来新启示》，医麦客 5.https://ascidian-tx.com/wp-content/uploads/2024/01/Ascidian-IND-Acceptance-Release_FINAL.1.29.24.pdf 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 小月石 转载开白 | 马老师 18996384680（同微信） 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 2024年10月16日，Wave Life Sciences宣布其RNA编辑疗法WVE-006在治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的1b/2a期 RestorAATion-2研究中获得了积极的机制证明数据。受此消息影响，公司股价大涨74%。 WVE-006是Wave Life Sciences基于其best-in-class寡核苷酸化学平台开发的一款GalNAc偶联、皮下递送的A-to-I RNA编辑寡核苷酸（AIMer），旨在解决AATD相关的肺部疾病和肝病。WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，而今天的试验结果是RNA编辑疗法在人体当中完成首次机制验证。 GSK拥有WVE-006的全球独家许可。Wave完成RestorAATion-2研究后，最多有资格获得5.25亿美元的里程碑付款以及净销售额的分级特许权使用费。 此次公布的数据来自RestorAATion-2试验中的首个单剂量组（200毫克），包括前两名Pi*ZZ型AATD患者，从试验开始至第57天的结果。由于Pi*ZZ型AATD患者不会自然产生野生型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白，因此，若在患者体内检测到M-AAT蛋白，便可确认突变型Z-AAT的mRNA成功编辑。此外，若患者恢复至50%的M-AAT蛋白水平，将与“MZ”杂合子基因型相符，具较低的AATD相关肺病和肝病风险。 患者血浆中的野生型M-AAT蛋白在第15天达到平均6.9微摩尔，占总AAT蛋白的60%以上。与体内产生功能性M-AAT蛋白的结果一致，患者体内中性粒细胞弹性蛋白酶的抑制与基线相较增加。基线时未能检测到患者体内的AAT蛋白，而在试验第15天时，患者的平均总AAT蛋白水平达到10.8微摩尔，达到了监管机构批准AAT增强疗法的标准。此外，早在试验第3天，患者的总AAT和M-AAT蛋白水平即较基线增加，并持续到第57天。 迄今为止，WVE-006 耐受性良好，安全性良好。RestorAATion-2以及正在进行的健康志愿者RestorAATion-1试验中的所有不良事件均为轻度至中度，未报告严重不良事件。RestorAATion-2 试验正在进行中，Wave预计将在2025年分享多剂量数据。 Wave Life Sciences总裁兼首席执行官Paul Bolno博士表示：“实现人类首个治疗性 RNA编辑对于我们公司、我们与 GSK 的合作以及整个寡核苷酸领域而言都是一个重要里程碑。根据我们的临床前数据，我们在单剂量下观察到的 mRNA 编辑水平超出了我们的预期，我们预计M-AAT水平会随着重复给药而继续增加。这些初始数据还增强了我们对我们的全资产品线的信心，包括我们的HD、DMD 和肥胖症项目。” 公司管线 总结 国外致力于开发RNA编辑疗法的公司还有Ascidian Therapeutics、AIRNA、Korro Bio、ShapeTX、Tacit Therapeutics 等，国内时夕生物、锐正基因、博雅辑因和辉大基因均有布局。 参考资料：公司官网 版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 -END- 药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿 各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。

BiG 2024秋季论坛现场掠影 自免领域，有一个传奇神药，来自艾伯维的修美乐（Humira®）连续11年登顶全球“药王”宝座，一路助推艾伯维。但从2023年开始，随着修美乐跌落专利悬崖，“后修美乐”时代，群雄并起。 寻找下一个自免神药，2024年10月12日，BiG联合深圳医学科学院、深圳湾实验室、卫光控股，走进深圳光明，成功召开秋季论坛。 10.11日，召开会前私董会活动，聚焦Biotech融资策略，及科学家创业及退出路径的探讨！此次会议采取小而美的闭门形式，仅限百席，吸引了众多国内外生物医药行业领袖，其中不乏新药研发第一批吃螃蟹的拓荒者。 第六届BiG新药辩论赛更是点燃全场，围绕科学家创业与商业模式，展开了十分激烈的辩论，让人意犹未尽！ * 以下内容为会后整理，观点未经所有分享嘉宾审核，仅供行业参考交流！亦不构成任何投资及用药建议。 10月12日自免研讨会、参观视频快闪   01   自免研讨会 研讨会主持 李   圆：BiG秘书长 联合主办方致辞 张  战：卫光控股董事长、卫光生物董事长 感谢BiG和生物医药行业各位大咖们、朋友们向光而行，走进光明！ 卫光控股和卫光生物都是我们光明区的区属国有企业，卫光生物是一个主板的上市公司，去年的营收超过了10亿元，利润2个多亿，它也是深圳最早的做生物医药的公司，成立于1985年，明年我们就是40年。卫光控股今年刚刚成立，是为生物医药产业发展而成立的一个平台化的公司。一老一新，一开一合的两个企业，组成在一起，实际上出现了一些新的化学反应和资源整合。一是资金，二是空间，今天会议召开地卫光生命科学园，是占地100亩，它的底蕴是一个完全的生物医药产业的底蕴，第三是产业基础，生产体系和质量体系，包括未来的市场营销，都是非常成熟和雄厚的。 联合主办方致辞 涂  欢：深圳医学科学院副院长、深圳湾实验室副主任 欢迎各位生物医药圈科学家、企业家和投资人朋友的到来！ 深圳医学科学院是市政府直属的新型科研机构，可能在全国都是一个很特别的存在，它有六大主要职能，致力建成集前沿科学研究、科技资源管理、教育与交流、临床研究网络、科技成果转化与政策咨询为一体的医学科技战略机构，打通生命健康领域原始创新与临床医学研究之间的“无形壁垒”。 深圳湾实验室，从2018年开始策划，带着一个梦想，希望能够在深圳打造一个能够让科研人员安心做科研，同时希望多学科交叉以及基础研究和转化研究一体的科研机构。以协同攻克生命健康重大科学难题为导向，以肿瘤、代谢与心血管、神经退行性、传染性等重大疾病的预防、诊断和治疗为焦点，以IT+BT融合及多学科交叉为特色。 深圳医学科学院+深圳湾实验室的联动，希望可以将基础研究、临床转化统一协调起来，能够为粤港澳大湾区、中国生物医药、以及为全球生命健康做出自己的贡献来。 Keynote—炎症免疫检查点与AI驱动药物研发 陈有海：美国医学与生物工程院士、欧洲科学院院士、深圳理工大学药学院院长 约10%的人口患有炎症性疾病，可影响全身各个器官，中国相关费用已超过1万亿元。常见炎症性疾病包括炎症性肠病、溃疡性肠炎、多发性硬化和类风湿关节炎等。 我们实验室对炎症领域两个新靶点展开了深入研究：TIPE蛋白和C-Rel蛋白。TIPE蛋白作为免疫细胞迁移的"指南针"，通过调控第二信使如PIP2和PIP3的分布来指导细胞迁移。阻断TIPE可减弱炎症反应，预防多发性硬化等自身免疫性疾病。C-REL蛋白是控制炎症因子表达的关键转录因子，抑制C-REL可有效预防和治疗多种炎症性疾病模型，包括多发性硬化、糖尿病和风湿性关节炎等。 尽管有多种药物被批准用于治疗自身免疫性炎症，大多数接受治疗的患者最终都会经历疾病进展。因此，急需对自身免疫性疾病更有效的疗法。通过靶向免疫检查点，有望开发出能控制大部分下游炎症因子的新型药物，从而实现更好的治疗效果。同时，AI技术的应用将加速这一过程，为生物医药行业带来新的重大机遇。 Keynote—临床视角，创新药开发自免，如何选择适应症？ 王晓冰：海军军医大学上海长征医院风湿免疫科副主任医师 自身免疫性疾病患病人群基数大且逐年递增。中国风湿免疫学科起步相对较晚，但近年来随着学科发展，自身免疫病日渐受到重视。以类风湿关节炎为例，其对患者生活质量和社会经济影响巨大，可导致患者在短期内丧失劳动能力。自身免疫性疾病治疗经历了四个里程碑式发展：从早期以药阿司匹林为代表的消炎止痛药物的面试到现代的生物制剂，以及最新的细胞生物治疗。 自身免疫病致病机理的解析是选择治疗靶点的依据，是转化医学的基础。徐沪济教授带领的上海长征医院风湿免疫科团队进行了大量遗传学和免疫学研究，包括强直性脊柱炎和类风湿性关节炎的GWAS研究，这些研究发现中国人群与欧美人群在某些靶点上存在差异；强直性脊柱炎的免疫炎症研究，揭示了免疫耐受机制在发病中的作用，对药物研发有重要指导意义。 本团队也开发了基于遗传学信息的早期诊断模型，提高了诊断的敏感性和特异性。对于强直性脊柱炎，该模型在中国人群中达到91%的敏感性和95%的特异性，远高于现行的ASAS标准（83%敏感性和84%特异性）。这一研究发表在风湿免疫领域顶级期刊ARD上。 CAR-T是自身免疫病的创新治疗之一！虽然中国是CAR-T临床试验的大国，但在自身免疫性疾病领域还面临诸多挑战。因为自体CAR-T细胞治疗存在以下方面的问题，使之在自身免疫性疾病领域应用受限： 1）质控问题：部分患者细胞制备困难 2）停药风险：自身免疫病患者停药可能导致病情复发 3）价格问题：治疗成本高（约100多万），患者接受度低 4）细胞功能：自身免疫病患者T细胞功能较差，增殖扩增能力仅为正常人的1/30到1/50 我们团队率先使用了基因编辑的异体通用型CAR-T细胞治疗难治性自身免疫病患者。我们的研究结果展示了优异的疗效，不仅实现了深度B细胞耗竭，还在监测期内表现出显著的临床改善，包括疾病评分、多个血清学、生理学和功能性指标的显著改善，且安全性表现令人满意。这项研究已发表在《细胞》杂志（Cell 2024；187：4890-4904），并被评论为“可能成为自身免疫性疾病的范式转变”（Cell 2024；198：4826-4828）。本研究展示了一种新型的、现成的、通用的同种异体CAR-T产品在治疗难治性SLE方面的巨大潜力，其具有理想的疗效和安全性，如果在临床上更广泛应用，可能会产生显著影响。尽管CAR-T治疗在自身免疫性疾病领域显示出巨大潜力，但仍需要更多探索和研究，以优化治疗策略，提高疗效，并降低成本。 MNC视角，AZ在肿瘤+自免的布局和开发策略 章   宇： 阿斯利康产品管线和项目管理副总裁 近10年来，中国制药工业发生翻天覆地的变化，从追赶欧美到同步开发，部分领域已走在全球前列。AZ 坚信中国创新将改变全球制药格局，上海也成为AZ全球第五个战略中心。 AZ研发布局五大重点领域：肿瘤、心血管/肾病/代谢、呼吸/免疫、疫苗和免疫疗法以及罕见病。其中肿瘤免疫仍是肿瘤治疗的重点，肿瘤相关产品占AZ管线的60%。肿瘤领域重点方向： 1）新型ADC和RC，以替代传统放化疗 2）下一代免疫治疗（IO） 3）细胞治疗和T-cell engagers 4）联合疗法：ADC，RC与下一代IO联合治疗 5）早期诊断 AZ在自身免疫领域也在不断突破，布局风湿疾病领域。首个突破性产品是干扰素类药物，anifrolumab将成为SLE的标准治疗，并逐步扩展到其它 1型IFN疾病。AZD0120-CD19/BCMA 双靶自体CAR-T 也有希望为SLE患者带来更有效和更持久的治疗选择。AZ将进一步加强自身研发能力，促进外部合作，持续发掘中国机遇，推动中国创新走向全球舞台。 Panel：自免创新药如何立项？MNC&biotech的布局策略，BD合作，不同modality开发自免优势及挑战，值得关注的新靶标 从左到右： 周潇薇：松禾资本董事总经理（主持） 肖昌春：赛诺菲中国研究负责人、赛诺菲研究院负责人 朱向阳：华奥泰生物总经理 徐亚南：武田制药全球外部创新合作部中国区负责人 邓天敬：炎明生物联合创始人/CEO 王晓冰：海军军医大学上海长征医院风湿免疫科副主任医师 卢宏韬：科望医药联合创始人/CSO、BiG总干事 张   雷：深圳湾实验室特聘研究员 靳照宇：明济生物董事长兼CEO 冯    焱：领泰生物创始人/CEO 讨论提纲： ● 如何布局自免的管线？MNC vs. Biotech各自策略 ● 比较CAR-T和TCE治疗自身免疫疾病，各有什么优缺点 ● Depleting B cells 作为自免疾病的治疗策略，能否做到治愈？ ● ADC来治疗自身免疫疾病有什么看法？ ● 自免领域，其他还有什么新的靶点和新的技术路径，值得关注？ ● 大药企的BD策略（主要关注点），biotech的BD思路（主要卖点），是哪些？ ● 如何看待newco策略，是否为一个新的退出路径？ ● 未来国内商业化路径，自免药物在国内的销售相比国际低很多，如何突破？ 10月11日Biotech私董会、科学家创业辩论赛视频快闪    02  会前私董会&科学家创业工坊 第一幕：Biotech CEO/CXO座谈会 深圳光明区生物医药产业生态介绍 谢泽鑫：光明区科创局副局长 长桌对话：Biotech的融资策略（全员讨论）联合主持： 史艺宾：大睿生物创始人/CEO、BiG青委  王奎锋：勤浩医药创始人/CEO  讨论提纲： ● 我在做什么创新药？临床/融资进展如何？ ● 商业模式：中国biotech的成长和发展路径，在目前没有清晰退出的环境下，创始人/投资人如何考虑 ● 融资渠道：政府+美元+Strategic+x... ● 政府融资渠道讨论 ● 深圳如何差异化布局生物医药，创新机会在哪里？如何长期赋能biotech成长？ ● BD/Newco交易对公司的利弊讨论 第二幕：科学家创业与转化-深圳湾实验室专场  投资人视角：科学家创业的“机遇”与“避坑指南” 冷   艳：薄荷天使基金主管合伙人 创始人视角：新形势下创收，创新与创业：感想及展望 丁元华：元启生物制药创始人/CEO 深圳湾实验室，科学家biotech项目路演 项目1-深耘联达医药有限公司（筹） 贺   耘：深圳湾实验室转化创新中心 联合主任/深耘联达创始人 项目2-五针松医药有限公司（筹） 沈卫军：深圳湾实验室转化创新中心联合主任/五针松医药创始人 项目3-砺博生物科技医药有限公司 周耀旗 ：深圳湾实验室资深研究员/砺博生物科学创始人 SMART Talk 李   超 ：深圳医学科学院 国际交流中心副主任、深圳湾实验室科研部副部长 上半场主持人： 李   圆：BiG秘书长 下半场主持人： 舒   骁：盛鼎股权投资基金管理合伙人     03   第六届BiG新药辩论赛  联合策划：BiG、湾有引力（光明生物医药创新中心） 冠名支持：倚世科技 开场致辞 赵柯禹：湾有引力CEO、深圳湾实验室转化部部长 阮红正：倚世科技CEO 特约分享：一款药卖了10亿美元！一位非典型科学家创业者的独白 黄超兰：昱言科技创始人兼董事长、北京协和医院疑难重症及罕见病全国重点实验室执行主任 * 免责声明： 本次辩论赛仅作学术交流；现场，辩手所有的观点不代表任何本人或公司立场；亦不构成任何用药及投资建议！ 科学家创业辩论赛 ● 辩题1: 教授科学家创业Biotech，参与模式的选择 正方：美国模式，教授科学家坚守科研主业，作为科学顾问参与发起biotech，仅贡献IP，公司由企业家/职业经理人团队主导经营 反方：中国特色模式，科学家深度参与/All in，作为公司实控人/大股东，公司由科学家主导经营 ● 辩题2: 教授科学家创业biotech，商业模式的选择？  正方：专注早期创新，以被MNC并购作为退出方向 反方：以搭建商业化团队，把产品推向上市，成为bio-pharma为退出方向 ● 主持 舒   骁：盛鼎股权投资基金管理合伙人 ● 辩手阵容 大湾区队 林冠宇：复健资本执行总经理（队长） 谢思维：深圳湾实验室启航学者 、湾影科技创始人&CEO  忻   蓉：时夕生物联合创始人&CEO 长三角队 娄   实：和其瑞联合创始人（队长） 黄超兰：昱言科技创始人兼董事长、北京协和医院疑难重症及罕见病全国重点实验室执行主任 谢   厅：高瓴创投董事总经理 ● 点评嘉宾： 刘毓文：薄荷天使基金创始合伙人、新生巢&播禾创始人、BiG理事 丁元华：元启生物制药创始人/CEO 王敏敏：百济神州广州创新中心CSO  ● 亲友团&踢馆队  许泽立：深圳医学科学院转化服务主管 刘   伟：深圳湾实验室转化医学中心主任助理 华   丽：瑞思普利副总经理兼董秘 ● 最佳辩手：谢厅、忻蓉 评选结果来自现场100位与会嘉宾 现场掠影  整理 | Ning 编审 | Kathy 特别致谢 联合主办：深圳医学科学院、深圳湾实验室、卫光控股 协办支持：卫光生命科学园、湾有引力（光明生物医药创新中心） 铂金支持：倚世科技 合作媒体：研发客、医药笔记、深究科学、医药速览、生物制药小编 共建Biomedical创新生态圈！ 如何加入BiG会员？