RecoRNA(Guangzhou) Biotechnology Co., Ltd.

近日，2024年度 “国家科技重大专项”（癌症、心脑血管、呼吸和代谢性疾病防治研究，简称四大慢病国家科技重大专项）公布，BioBAY园内星锐医药参与联合申报的“胶质瘤免疫‘冷肿瘤’的治疗新策略开发和优效人群的精准识别”项目入选，正式获得立项支持。 据悉，基于此次项目申报的合作经验和技术平台的深度互补，星锐医药将与各方共同开展脑胶质瘤的相关发病机制、防筛技术、 临床诊疗和示范推广等方面研究和攻关。 值得一提的是，星锐医药此前与楷拓生物、国家生物药技术创新中心联合申报的“新型核酸药物技术基础研究及关键创新技术”项目也成功入选了2023年度江苏省科技计划专项资金（第二批前沿引领技术基础研究重大项目）名单。（相关阅读：开门红丨楷拓生物联合星锐医药、国家生物药技术创新中心成功入选2023年度江苏省科技计划项目） 星锐医药创立于2021年8月，致力于研发RNA为核心的创新药物，以解决未被满足的临床需求，研发管线涵盖了传染病疫苗、肿瘤免疫、代谢疾病等领域。 自创立之初，星锐医药便屡获资本市场认可。2021年年底，刚刚创立的星锐医药便获得了近千万美元的天使轮融资，以推进其组织特异性mRNA疗法；仅不到半年后，又迅速完成了1.5亿元的A轮融资。 2023年3月，星锐医药位于BioBAY三期B区的研发中心及中试生产车间正式启用。其中试生产基地面积达3500平方米，涵盖了原液、制剂和成品灌装及冻干，符合中美双报的质量体系，足以满足一、二期临床的产能需求。（相关阅读：正式启动！星锐医药苏州研发中心及生产车间开业） 在资本市场与生产基地的共同加持下，星锐医药产品管线迅速推进。其自主研发及生产的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗STR-V003已获得FDA批准，正在开展一期临床试验研究。同时，星锐医药还与时夕生物、申基生物等企业达成合作，共同推进核酸药物的应用及发展。（相关阅读：企业资讯丨星锐医药：与申基生物达成战略合作，共同推进核酸药物的应用与发展） ▌文章来源：星锐医药 责编：赵家帅 审核：任旭 推荐阅读 研发动态丨星锐医药：呼吸道合胞病毒RSV mRNA疫苗STR-V003获美国FDA临床试验许可 企业资讯丨星锐医药：程强/魏妥发表长篇综述，阐述mRNA-LNP技术在癌症治疗中的应用 星锐医药程强点评：下一代mRNA疫苗开发关键——LNP

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 截至 2024 年，全球已有 19 款小核酸药物获批上市，包括 11 种 ASO 药物、6 种 siRNA 药物和 2 种核酸适配体药物。治疗领域主要集中在进行性肌营养不良症（DMD）、罕见的血脂异常、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）、肌萎缩侧索硬化（ALS）等罕见病领域。 全球共有 108 种小核酸药物进入临床管线，适应症包括肿瘤疾病、遗传疾病、感觉器官疾病、心血管疾病、消化及代谢疾病等，其中肿瘤和遗传性疾病是临床管线中最有代表性的适应症。 市场规模增长迅速：全球小核酸药物总销售额从 2016 年的 0.1 亿美元增长至 2023 年的 43.2 亿美元，未来市场规模持续扩大。 2024 年，这一领域更是热闹非凡，一系列关键事件如浪潮般涌起，为行业发展注入了强劲动力。 药物获批上市 Geron 公司的 Rytelo（imetelstat）：用于治疗低危骨髓增生异常综合征（lr-mds）患者的输血依赖性贫血。 Ionis 的 Tryngolza（olezarsen）：用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（fcs）。 重大合作 瑞博生物与勃林格殷格翰合作：1 月 3 日，瑞博生物宣布与德国勃林格殷格翰合作开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法，交易总额超 20 亿美元。 舶望制药与诺华合作：1 月 8 日，舶望制药宣布与诺华就 RNAi 疗法达成两项独家许可合作协议，交易潜在总价值达 41.65 亿美元。 融资事件 昂拓生物 A 轮融资：上半年完成 3.55 亿元的 A 轮融资，正在搭建高效的 siRNA 技术平台和双向调控蛋白表达的 aso 技术平台。 时夕生物天使 + 轮融资：6 月 28 日，时夕生物宣布完成数千万元天使 + 轮融资，将用于该公司核心项目的研发、临床申报和团队补充。 研发进展 Fitusiran 注射液受理：5 月 7 日，Fitusiran 注射液的上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的受理，有望实现中国率先上市。 Vutrisiran 补充新药申请：11 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 已接受该公司针对 Vutrisiran 的补充新药申请（snda）进行审查，FDA 设定了 2025 年 3 月 23 日的行动日期目标。 2024 年小核酸领域的这些事件，无论是药物获批带来的临床突破，还是合作、融资等带来的资源整合与资本注入，都深刻地影响着行业的走向。国内小核酸虽然起步较晚但发展迅速，有将近 100 家药企布局小核酸研发。这些研发项目多处于早期，聚焦常见慢性疾病，如瑞博生物、圣诺医药等企业在递送平台、研发管线等方面各有优势，博雅辑因、瑞风生物等企业在基因编辑技术方面取得进展，部分产品进入临床阶段。 参考资料：公开资料

▎药明康德内容团队编辑 学术转化公司指公司创始团队或核心技术源自高校和研究所，这赋予其深厚的科研基础和前沿的技术创新能力。这些公司通过将突破性的科学发现转化为潜在的药物，有望填补市场空白并加速新疗法的开发进程。据不完全统计，2024年前三季度，至少25家中国学术转化创新药公司完成新一轮融资，总额近30亿元。值得关注的亮点如下： 近半数为亿元级融资：11家公司完成了近亿元及以上的高额融资，其中潜在最高融资额来自剂泰医药完成的1亿美元C轮融资，该公司深度应用人工智能技术，关注小分子药物及核酸药物研发。 核酸药物广受关注，核药势头强劲：至少6家获融资公司正在推进核酸药物研发，包括剂泰医药、循曜生物、神济昌华、星核迪赛、昆秦生物、时夕生物等。至少3家公司布局核药领域，其中纽瑞特医疗与蓝纳成均获得3亿元及以上大额融资。 上海、广东学术创业氛围浓厚：均有6家学术转化公司在今年前三季度获得融资，包括位于上海的循曜生物、正序生物、标新生物等，以及位于广东的莱芒生物、晶蛋生物、奥礼生物等。 剂泰医药完成1亿美元C轮融资 6月21日，剂泰医药宣布完成1亿美元C轮融资，由中金资本旗下基金领投，中国太平旗下太平香港保险科创基金跟投。 剂泰医药成立于2020年，是一家以AI驱动药物递送和药物发现的创新型生物技术公司，由美国工程院陈红敏院士以及麻省理工大学赖才达博士、王文首博士创立并领衔。目前，剂泰医药已自主研发了三大AI+核心技术平台：AI驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI驱动mRNA序列设计平台（AiRNA）、AI驱动小分子制剂设计平台（AiTEM），并打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线。该公司的研发管线涵盖小分子药物和以mRNA为主的核酸药物，重点针对临床需求较大的适应症领域，如肿瘤、中枢神经系统疾病、肝病等。根据新闻稿，该公司进展最快的小分子管线已开展3期临床试验，mRNA免疫治疗管线预计将于今年进入临床。 纽瑞特医疗完成超3亿元C轮融资 3月14日消息，纽瑞特医疗宣布完成超3亿元C轮融资。本轮融资由成都科创投、成都生物城基金、川创投等投资，华兴康平、新浚资本、星空资本等现有股东持续加码。 纽瑞特医疗成立于2016年，由原中国核动力研究设计院院长钱积惠研究员等一批长期从事核技术研发的专家学者创立。该公司现已经建立包含10余个产品的创新核药研发管线。其中，NRT6003注射液为钇[90Y]炭微球注射液，正在中国开展针对原发性肝癌和转移性肝癌的临床研究。该公司研发的另一款放射性药品NRT6008注射液（一种钇[90Y]炭微球）也已经在中国开展临床研究，针对适应症为不可手术切除的局部进展期胰腺癌。 蓝纳成完成3亿元B+轮融资 2024年4月，东诚药业宣布其控股子公司蓝纳成以增资扩股方式拟引入投资者，由深创投领投，前海方舟、烟台财经、龙信投资、奥华清洁能源跟投，完成B+轮融资金额3亿元。 蓝纳成创立于2021年，专注于全球创新的1类诊疗一体化创新肿瘤核药研发。据公开资料介绍，该公司的联合创始人陈小元教授任欧洲科学院院士、新加坡国立大学教授等，在核医学和纳米医学领域作出了开创性研究和杰出贡献。目前，蓝纳成已经搭建了较为完备的核素诊疗管线，靶向药物涵盖小分子、多肽及抗体，产品涉及前列腺癌、实体瘤、脑胶质瘤、神经内分泌瘤等领域。 循曜生物完成近两亿元A轮融资 1月10日，循曜生物宣布完成近两亿元的A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投、原股东上海生物医药基金追加投资，募集资金将助力推进该公司现有管线的临床及临床前研究。 循曜生物成立于2021年5月，在上海交通大学医学院的支持下，由刘俊岭教授团队经上海医药集团、上海生物医药基金等共同孵化创立，聚焦出凝血及纤维化领域创新药物研发。循曜生物公开信息显示，成立至今，该公司基于创始团队多年的技术积累，在肺纤维化以及血小板减少、血友病、血栓性疾病等出凝血领域建立了原创性靶点及新分子管线，并搭建了基于合成生物学的新一代抗体及蛋白类药物发现及改造技术平台。 和其瑞医药完成近2亿元人民币B+轮融资 2月7日消息，和其瑞医药宣布其于近日完成近2亿元人民币的B+轮融资。本轮融资由锡创投、鼎珮集团共同领投，怀柔科学城、恩然创投和北京中寅跟投，老股东挚信资本、远翼投资、启明创投和创新工场继续加持。融资所得将为和其瑞医药核心管线——HMI-115单克隆抗体正在开展的两个国际临床2期研究和其他产品线研发提供强力支持。 和其瑞医药是一家科学驱动的临床阶段创新生物制药公司，针对威胁人类健康的常见病和重大疾病，致力于研究、开发和商业化首创新药。该公司的创立是基于北京大学未来技术学院院长肖瑞平教授及其团队在转化医学研究领域的深入理解及数十年的研究成果。10月15日，和其瑞医药申报的1类新药HMI-115拟纳入突破性治疗品种，适应症为治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。公开资料显示，HMI-115是一款靶向泌乳素受体（PRLR）的单抗新药，和其瑞医药拥有该产品的全球权益。 炎明生物完成数亿人民币A+轮融资 5月24日消息，炎明生物宣布已完成数亿人民币的A+轮融资。炎明生物致力于开发治疗炎症性疾病和肿瘤的创新药，本轮融资资金将用于支持该公司ALPK1小分子激动剂PTT-936的临床研究，以及其他先天免疫抑制剂及细胞焦亡抑制剂项目的临床推进，并拓展研发管线。 公开资料显示，炎明生物由邵峰院士和邓天敬博士共同创立，科学基础为基于邵峰院士在天然免疫及细胞焦亡领域的生物学发现，聚焦炎症和肿瘤领域尚未被攻克的医学关键问题为主要研究内容。该公司现有10条全新机制、全新靶点的研发项目，包括多个已确定PCC的先天免疫抑制剂及细胞焦亡抑制剂项目正在开展临床前研发工作。进展最快的项目为ALPK1激动剂PTT-936，目前正在美国开展临床研究，其通过激活机体的免疫系统来进行肿瘤治疗。 正序生物完成超亿元人民币A+轮融资 8月8日，正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资。本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。根据正序生物新闻稿，本轮融资将进一步加速CS-101临床研究和商业化推进，并支持体内治疗管线的临床转化，推动全球化布局和基因编辑产品早日上市。 正序生物是一家处于临床阶段的生物医药科技公司，专注于新型基因编辑技术。该公司孵化自上海科技大学，致力于利用全球创新的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法。该公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。其中，正序生物首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，目前该产品针对β-地中海贫血症的临床1期试验正在稳步推进，用于治疗镰刀型贫血症的临床试验也正在筹备中。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态