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/ Not yet recruiting早期临床1期 An Exploratory Clinical Study Evaluating EPI-003 Injection for the Treatment of Chronic Hepatitis B
This study is an open-label, 2-Part (Single Ascending Dose [Part 1] And Dose Expansion) study that will evaluate the safety of EPI-003 administered to patients with chronic infection with HBV (CHB). EPI-003 is a liver-targeted antiviral therapeutic for intravenous (IV) injection that is capable of precise epigenetic modifications of the HBV genome without causing mutations in the gene sequence itself.
A Phase 1, Open-Label, 2-Part Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of EPI-003 in Select Nucleos(t)Ide Analogue-Treated, Chronic Hepatitis B Patients.
This study is an open-label, 2-Part (Single Ascending Dose [Part 1] And Dose Expansion) study that will evaluate the safety of EPI-003 administered to patients with chronic infection with HBV (CHB). EPI-003 is a liver-targeted antiviral therapeutic for intravenous (IV) injection that is capable of precise epigenetic modifications of the HBV genome without causing mutations in the gene sequence itself. This study is designed to determine the safety and pharmacokinetic (PK) and pharmacodynamic (PD) profile of EPI-003 in this patient population.
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益杰立科(上海)生物科技有限公司(以下简称"益杰立科")宣布完成3200万美元A轮融资。本轮融资由启明创投和奥博资本共同领投、原有投资方晨兴创投参与。本轮资金将用于两个领先项目的临床前开发和早期临床验证,公司将持续投入未来管线的研发,同时扩大领导团队建设,并对公司已建立的核心技术平台持续投入。
益杰立科是一家致力于开发下一代表观遗传调控技术治疗慢病的领先生物技术公司,相较于传统基因编辑工具切割DNA的方式,益杰立科独有的EPIREG™技术提供了一个完全不同的解决方案,通过精准的DNA甲基化与组蛋白修饰,EPIREG™能够高效且持久地沉默靶基因,为慢性病患者提供革命性的创新治疗方案。特别值得一提的是,该方案将有效解决传统基因编辑带来的安全性方面的担忧。
益杰立科联合创始人兼首席执行官张宝弘博士表示:"非常荣幸能够得到全球顶尖投资者的支持。我们在公司创办的第二年,就实现了在将尖端科学转化为挽救生命的表观遗传药物方面研发的突破性进展。益杰立科开发了有针对性的靶向治疗策略,未来也将继续承担使命,在表观遗传基因药物开发方面开拓创新,早日惠及患者。"
启明创投合伙人陈侃博士表示:"基因治疗是近年来最振奋人心的生物技术领域之一,启明创投一直在密切关注最新的技术发展和突破治疗,以及如何应用这些技术来满足未竟的医疗需求。益杰立科利用其全球领先的表观遗传调控技术来开发各种慢性疾病的创新疗法,拥有一支充满激情并且经验丰富的团队,建立起独有的技术平台和产品管线,公司一直在稳步高效地推进发展,我们期待公司能早日为广大患者带来新的希望。"
奥博资本亚洲合伙人王大松表示:"与其他遗传工具相比,表观遗传调控技术已经显示出更佳的效率、持久性和安全性。益杰立科是这一领域的佼佼者,公司利用该平台的独特优势开发出有潜质的最佳治疗药物。我们对益杰立科的临床前数据和领导团队的执行能力印象深刻,期望支持益杰立科将其两个候选药物推向临床。"
关于EPIREG™技术平台:
益杰立科专利技术平台通过其开发的人工智能(AI)算法不断探索以获得更优的CRISPR- Cas组件,在不改变DNA序列的情况下,调控目的基因或同时操控多个基因的表达。在同类技术中,EPIREG™技术平台不需要切割DNA,因此能避免由此带来的潜在风险,如脱靶效应、半衰期短和患者依从性差等问题。结合公司自有的专利脂质纳米粒(LNP)药物递送系统,我们的技术平台已在代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科和罕见病等体内和体外模型中均得以验证,能将药物精确有效地递送到靶细胞和组织。
关于益杰立科
益杰立科是一家致力于通过表观遗传调控治疗多种疾病,打造下一代基因编辑疗法的前沿生物技术公司。公司成立于2021年,由一群专注于基因编辑技术开发的科学家以及药物开发行业资深专家创立。公司现已布局多个管线的候选产品,覆盖代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科和罕见病等。更多信息,请访问:www.epigenictx.com
关于启明创投
启明创投成立于2006年,先后在上海、北京、苏州、香港,西雅图、波士顿和旧金山湾区设立办公室。目前,启明创投旗下管理11只美元基金,7只人民币基金,已募管理资产总额达到95亿美元。自成立至今,专注于投资科技及消费(Technology and Consumer, T&C)、医疗健康(Healthcare)等行业早期和成长期的优秀企业。截至目前,启明创投已投资超过530家高速成长的创新企业,其中有超过200家分别在美国纽交所、纳斯达克,香港交易所,上交所及深交所等交易所上市,及合并等退出,有70多家企业成为行业公认的独角兽和超级独角兽企业。
关于奥博资本
奥博资本 (OrbiMed) 创立于1989年,是专注于全球生物医疗领域的投资公司。奥博目前管理超过170亿美元的资产,成功投资了超过300家私营企业,覆盖广泛的医疗领域和企业发展阶段,其中已有100余家公司成功退出。奥博资本的二级市场投资也保持着长期卓越的回报率。奥博亚洲(OrbiMed Asia)在上海和孟买设有办公室,创建了世界上第一支泛亚洲生物医疗私募股权基金, 现管理逾20亿美元私募股权基金,已经投资了70余家公司。
关于晨兴创投
晨兴创投(Morningside Ventures)隶属于晨兴集团,在全球进行高科技风险投资。自1986年创立以来,晨兴创投致力于帮助处于初创期和成长期的生物技术企业,投资涵盖新药研发、临床诊断、医疗器械、医疗服务及数字健康等诸多领域。晨兴创投拥有一支优秀的投资管理团队,多数成员具备公司运营和创业的经验,对于生命科学的前沿、医疗健康产业及不同区域的创业及投资环境,有着深入的理解。
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基于亓磊实验室的研究成果,Epic Bio公司开发了名为基因表达调控系统(GEMS)的表观遗传工程平台,在不永久改变的DNA的情况下,提高或降低特定基因的表达,从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病。
在拓展CRISPR基因编辑的应用范围方面,刘如谦(David Liu)是成就最突出的科学家之一。
2016年,刘如谦团队开发了碱基编辑(Base Editing)技术,首次实现了对细胞基因组中的单个碱基进行可靠、可预测的编辑,而且无需DNA双链断裂。2019年,刘如谦团队开发了先导编辑(Prime Editing)技术,同样无需DNA双链断裂,不依赖DNA模板即可有效实现所有12种单碱基的自由转换,而且还能有效实现大片段DNA的精准插入与删除。基于上述研究成果创立的基因编辑公司 Beam Therapeutis 和 Prime Medicine 均已上市。
而在2021年,刘如谦创立的 Chroma Medicine 公司宣布完成1.25亿美元的种子轮+A轮融资,开发基于CRISPR的表观遗传编辑技术,并将其应用于疾病治疗。
近日,Chroma Medicine 宣布完成1.35亿美元的B轮融资,用于推进表观遗传编辑平台的建设。
此次融资规模尤其引人注目,因为过去一段时间生物医药领域股市状态不佳,融资领域也大受影响。2022年第四季度,欧美地区的B轮融资数量创过去三年来历史新低。而此次Chroma的新一轮融资,是2023年迄今为止第七家完成过亿美元融资的公司。
Chroma在表观遗传编辑上充满信心,他们希望在不改变遗传密码本身的情况下调控基因表达。其平台具有持久沉默、激活多重基因的能力。与那些向基因组中插入或删除基因的基因编辑公司相比,表观遗传编辑对脱靶性的担忧更少,这对于安全性和监管要求来说,是一个明显优势。
Chroma公司的表观遗传编辑的模块化平台
目前,Chroma公司已完成两轮融资,每轮融资均超过1亿美元,累计融资金额达2.6亿美元。在2021年11月完成1.25亿美元时,Chroma公司当时表示,这些资金将为更多的临床前研究提供资金,并扩大产能。
但迄今为止,Chroma公司尚未透露他们具体在做什么,指标是将在今年公布临床前研究数据。据悉,Chroma公司已经积累了一些小鼠研究数据,并计划尽快进行非人灵长类动物实验。其 CEO Catherine Stehman-Breen 透露,Chroma公司已经启动了几个项目,并正在尽快进行人体试验。
除了Chroma,近年来还有一些表观遗传编辑公司获得融资。例如Epic Bio、Tune Therapeutis、Omega Therapeutics,以及益杰立科。
2022年7月12日,CRISPR基因编辑先驱亓磊创立的公司 Epic Bio 完成了5500万美元的A轮融资,该公司计划将迷你CRISPR系统(CasMINI)应用于表观遗传编辑,开发出更安全的人类遗传疾病疗法。
亓磊,斯坦福大学副教授,1983年出生于山东省潍坊市,本科毕业于清华大学,在加州大学伯克利分校读硕士期间师从诺贝尔物理奖得主朱棣文教授,硕士毕业后,在朱棣文教授的建议下,亓磊从物理学跨专业进入生物工程领域,跟随CRISPR基因编辑先驱、诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna教授研究CRISPR基因编辑。
在CRISPR基因编辑领域,亓磊可谓硕果累累,他开发了一些列CRISPR工具,包括用于基因激活和抑制的CRISPRa和CRISPRi,用于DNA和RNA实时成像的LiveFish,用于在三维空间重组基因组的CRISPR-GO,以及小型化CRISPR系统CasMINI,超高效的Cas12a等等。
基于亓磊实验室的研究成果,Epic Bio公司开发了名为基因表达调控系统(GEMS)的表观遗传工程平台,在不永久改变的DNA的情况下,提高或降低特定基因的表达,从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病。
目前,Epic Bio公司公布了5条研发管线,分别是:面肩肱型肌营养不良症(FSHD)、杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)、α-1抗胰蛋白酶缺乏症(A1AD)、色素性视网膜炎4型(RP4)和色素性视网膜炎11型(RP11)。
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