Pumu (Beijing) Biotechnology Co., Ltd.

近年来，“出海”成为我国创新药行业的关键词，越来越多的中国创新药企开始了国际化的新征程。然而，多款创新药出海折戟的现象屡见不鲜，让高涨的市场拓展热情逐渐趋于理智，尤其在医药产业环境日新月异的当下，如何合理规划出海路径成为摆在创新药企面前的共同议题。2023年3月30日上午，由中国医药创新促进会（以下称“中国药促会”）国际创新药物监管专业委员会承办的主题论坛在苏州举行。论坛以“FDA新政下，中国药企出海如何赢在起点”为主题，旨在讨论新环境、新形势下，如何助力中国创新药“出海”。大会特别邀请了中国药促会国际创新药物监管专委会主委、荣昌生物首席医学官、国投创新首席科学家、原CDE首席科学家何如意博士主持论坛。何如意博士主持论坛深圳埃格林医药首席医学官李长青博士围绕“十大要素或重塑MRCT的全球临床战略”作了主旨报告。李博士指出，MRCT有三个核心要点：共同方案、不同区域操作性和整体分析，并根据这三个层面提出了MRCT的十大要素。其中，为多个监管提交保持相同的标准，选好MRCT领头监管当局至关重要，提高临床成功率的核心是优化适应症的选择。我们应最大限度地加强国际合作，减少重复，提高每个机构的能力，确保患者及时获得高质量、安全有效的治疗产品。李长青博士作主旨报告 思路迪医药首席战略官肖申博士围绕“临床价值指南下，新药开发要怎么想”作了主旨报告。药物上市的根本目的是解决患者需求，从确定研发方向到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的药物研发。2021年7月，国家药监局药审中心发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，也强调了研发应以患者需求为导向，关注治疗需求的动态变化，提高精准化治疗。肖申博士建议医药企业在临床策略制定过程中要综合考量各项因素，包括：药物的疗效、安全，以及疾病本身的情况、不同治疗领域、目前已有治疗方案的比较、药物风险可控、病人的亚组分析、上市后的风险监控、流行病学数据和真实世界的数据、动物试验的发现等，才能更好地适应最新的监管政策要求。肖申博士作主旨报告   武汉朗来科技首席执行官王亚宁博士结合2022年多个创新药出海审批的实际案例，围绕“FDA Optimus和Equity项目对全球癌症新药研发的影响”作了主旨报告。Equity项目主要是为了确保提交给FDA批准肿瘤医学产品的数据能够充分反映医疗产品所针对的参与者的人口代表性，王博士回顾了信迪利单抗出海受阻、传奇生物产品顺利获批、共和党议员就中国临床数据提请FDA彻查三个事件的始末，分析了FDA针对中国医药企业创新决策时的内、外部考量。Optimus项目主要目的在于研究更好的肿瘤产品剂量优化策略，以及如何实施这些策略。王博士强调药品的研发应重视并不断优化剂量选择，利用特殊渠道对FDA稍作约束、提高药物本身的质量、顺应FDA要求都是助力出海的必要条件。王亚宁博士作主旨报告 Global Submission LLC.总裁刘巨洪博士围绕“从IND到商业化--质到量的转化”作了主旨报告。原研药不同的临床试验阶段有不同的关注重点，Ⅰ期需提交产品的安全性信息；Ⅱ期是确定剂量的关键点，有必要对活性和毒性尽可能准确地检测；Ⅲ期应保证产品可在固定的工艺下保持一致。刘博士对比分析了临床和商业化申报的区别，表示临床III期前进行变更的关键是证明产品的变化不会造成安全性（I期）或有效性（II期）的隐患。通过对比IND和BLA在CMC上的关注点，分析各环节变更的侧重点，刘博士提出上市申请必须提供的三大关键信息是产品表征、工艺逐步优化至定型、产品放行和稳定性检测。刘巨洪博士作主旨报告北京普沐生物副总裁丁洪流博士就“创新药企中美双报的临床试验策略探讨”主题作了主旨报告，为医药企业中美双报的路径选择提供了重要参考。丁博士指出，中美临床试验开发策略差异的主要原因是人种差异问题，本质上应考虑数据互认、花费、可操作性/临床运营等关键问题，美国已对国外临床试验进行分类，并制定相应政策文件以明确申报要求。中国的数据到美国申报，关键是临床试验是否遵循了美国IND的条件，国外临床试验数据的可接受性评估重点在于数据完整性、产品种族敏感性和判断桥接试验的必要性。企业决定是否做以及何时做MRCT，首要决策因素是创新程度，其次要根据公司的运行情况和整体目标，综合考虑开发前景、运营成本等因素，做最适合自己的计划。丁洪流博士作主旨报告前FDA律师胡育志博士围绕“从FDA视角看美国真实世界数据的最新政策和发展”作了主旨报告，以真实世界数据为切入点分享了美国FDA政策的最新动向。2019-2021年期间，FDA批准的NDA中80%包含真实世界数据，现在这一数字已经提升到90%，建议医药企业应高度重视真实世界数据在NDA或BLA中的应用。胡博士分享了多个利用真实世界数据支持药物审评的案例，分别从有效性的证据支持、人种多样性、快速审批通道、医保降价四个方面解读了美国医药产业的内在逻辑和政策趋势。胡律师认为，只有准确无误、高质量的大量数据，与有知识、有眼光的人结合才能发挥数据真正的力量，他也提议，医药企业可尝试多渠道向监管部门发声，以获得国家层面的决策支持。胡育志博士作主旨报告主题讨论由深圳埃格林医药董事长杜涛博士主持，何如意博士、李宁博士、赵孝斌博士、陈少羽律师和胡云富博士围绕“中国创新药乘风出海正当时”的话题展开热烈讨论。参与嘉宾一致认为：国内和国外不同的临床需求是影响创新药出海的重要因素，企业不仅要关注技术问题，也需要从商业角度充分考虑，而监管机构需要出台配套措施，构建从研究开发、临床试验、市场拓展到供应链的完整的运营体系。有国际化布局的企业应从临床I期开始，做好国际注册策略和临床开发计划，组建一个包括医学，临床运营，临床药理，数据管理、生物统计、临床安全和药物警戒，和注册在内的团队，进一步熟悉国际监管要求，通过与国际监管机构的沟通和合作，开展MRCT国际多中心临床试验，才能开发出真正能够解决中国和欧美未被满足临床需求的新药。Panel讨论Panel嘉宾与参会观众进行了热烈的互动交流，就国内GCP水平、MRCT数据跨境传输、提高中国企业在国际市场的知名度等问题展开了激烈讨论。我们应进一步加强数据安全保护、GCP检查、构建中国医药企业国际化品牌效应，才能更好地推动中国医药产业国际化进程，助力创新药“出海”。论坛现场封面图来源：中国医药创新促进会亲爱的读者，您好！感谢您一直以来对药时代的支持和关注，我们非常珍惜你的每一次阅读和反馈。为了能够更好地了解你的喜好和需求，提供更优质的内容和服务，我们特别设计了一份调研问卷，希望您能抽出几分钟的时间填写一下。您的意见和建议对药时代非常重要，也将帮助我们不断进步和改进。请点击下方小程序卡片进入问卷页面，填写完成后，点击抽奖按钮，即有机会抽取由药时代准备的1more蓝牙耳机一份（价值399元）！感谢您的参与和配合，祝您生活愉快！点击在看，共济新药研发浪潮

2023年1月22日，Pliant Therapeutics宣布Bexotegrast治疗特发性肺纤维化（IPF）的二期临床INTEGRIS-IPF在320mg剂量耐受性良好，FVC显著升高。 受此消息影响，Pliant股价盘前大涨57%，市值达到18亿美元。 PLN-74809（Bexotegrast）为一种整合素αvβ6/αvβ1抑制剂，通过抑制TGFβ通路而发挥治疗纤维化的作用。 去年7月，Pliant公布了40mg、80mg、160mg剂量组的初步数据，此次更新的320mg剂量组仍然表现出良好的安全性，没有观察到药物相关的严重副作用。 治疗12周，80mg剂量组、320mg剂量组的FVC显著升高。 FVCpp下降大于等于10%（疾病进展的标志物）的比例，呈现出剂量相关性，其中320mg剂量组这一比例为0%。 胶原蛋白合成的生物标志物，治疗组呈现一定剂量相关性的下降。 Pliant计划于2023年中启动2b期临床。 总结 纤维化疾病的发病机制复杂，目前仍然存在巨大的未满足临床需求。国内方面，普沐生物等聚焦于肺部疾病和纤维化疾病新药的研发，其创始团队建立了世界上首个完全模拟人类病程的小鼠模型，还基于此模型揭示了IPF发病的全新机制。基础研究和转化研究的不断探索，将为IPF等难治性疾病带来更多新的希望。

栏 目 介绍进入“十四五”，中国医药创新发展也来到新阶段。创新应该如何升级，什么样的创新才能代表新阶段的发展特征成为这个周期内行业的主要命题。作为中国医药创新生态中必不可缺的一环，资本的支持对于中国医药创新发展起到了重要的作用。在此背景下，E药经理人·微解药APP隆重推出《投资人去哪儿》栏目，邀请知名投资机构操盘手，分享他们对于创新赛道的洞察和理解，以及他们眼中能够代表未来创新方向的新生力量。2022年是不平凡的一年。从宏观环境看，受地缘政治、全球滞胀风险、疫情反复等诸多因素影响，中国经济在国际国内复杂形势下承受着下行压力。资本市场的表现同样并不乐观，A股、港股不断回调，医药股受重挫。一二级市场估值倒挂现象频现。市场流通性大幅下降，估值体系被打碎、重塑。市场越冷静，越是练内功的时刻。从业者是将企业上市作为追求目标，还是致力于为患者解决实际问题？对于投资人来说，是一味追求投资回报，还是给予优秀企业助力，真正陪伴其一路成长？带着以上问题，本期我们特邀昌发展医疗投资总监吕兵先生，以投资人视角为我们答疑解惑，12月5日晚20:00【投资人去哪儿】第15期与你不见不散！🙌点击下方海报赶快报名参与吧～🙌直播时间12月5日（周一）20:00👏扫描二维码提前报名预约观看！👏欢迎进群参与讨论嘉宾简介：吕兵    昌发展医疗投资总监个人简介：昌发展医疗投资ED，毕业于北京大学，拥有10年以上企业管理和医疗健康投资的经验，专注于医疗基金、生物医药和器械的投资，投资案例包括华辉安健、华夏英泰、普沐生物、熙华检测、赛赋医药、炎明生物、蓝晶微生物、巨子生物（02367.HK）等。中国医疗健康产业投资50人论坛青年理事。昌发展以自主管理的母基金及直投基金纵深医药健康布局，现已直接和间接投资医疗健康企业360余家次。作为一站式产业生态平台，昌发展将围绕生命健康产业链，坚守价值投资，通过已构建的核心价值链服务体系赋能创新企业，陪伴企业度过寒冬。往期回顾第1期｜选择创新才最有可能穿越行业的起起伏伏第2期｜数字驱动医疗新增量第3期｜siRNA药物：颠覆性生物医药平台型技术第4期｜新产业周期下，医疗投资的方向与机会第5期｜早期源头创新药投资的国内路径探索第6期｜创新药投资 – 患者为先，科学其从；以终为始，无问冬夏第7期｜科学与市场:在市场低迷期，如何依赖科学寻找投资机会第8期｜CXO还有投资机会吗？第9期｜医药的反转和长期投资机会10期｜生物医药一级市场投资的机遇与挑战11期｜新形势下生物医药的投资机会探讨（应嘉宾要求，本次不回放）12期｜闲话生物医药投资13期｜医疗投资人的两个迷茫14期｜近期二级市场波动和中美关系对未来中国医疗投资的影响扫码观看回放👇👇👇— END —点击原文链接「报名」进入此活动直播间！