Shanghai CirCode Biomed Co. Ltd.

首批通过干细胞治疗肝功能衰竭的患者康复出院，让医学界看到了细胞治疗的巨大潜力，一场医疗领域的革命正从实验室走向病房。 今天，当你走进中国顶尖医院时，可能会看到一个崭新的科室名称——细胞治疗科或细胞治疗中心。这不是未来的科幻场景，而是正在发生的现实。 根据财新网的报道，仅2025年，就有近十家顶尖医院启用了细胞治疗中心和门诊。今年1月，广州市第一人民医院的“造血干细胞移植与细胞治疗中心”正式启用。 5月，北京大学第三医院宣布成立了北京市首家免疫细胞治疗专病门诊。 广州市第一人民医院南沙医院不久前成功实施了全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝功能衰竭临床应用。 这些变革背后，是医疗机构对细胞治疗前景的坚定信心。截至目前，国内已有超过100家医疗机构获得国家卫健委的备案，正式开展细胞临床研究项目。 这项里程碑式突破为肝衰竭患者带来了新曙光，患者90天生存率提高到90%。而在地球另一端的美国血液学会年会上，科学家宣布新一代CAR-T细胞疗法对难治性白血病患者的最佳总体反应率达70%至100%。 01 市场前景 关于细胞治疗的市场前景已经不再只是纸上谈兵的预测。根据权威预测，到2035年，全球细胞治疗普及率将达到85%以上。 届时，干细胞治疗的应用将不再是少数人的特权，而是大多数患者都能接触到的常规治疗手段。 全球细胞治疗市场正呈现爆发式增长。根据市场研究，这一市场的年复合增长率有望突破14%。这一预测得到干细胞制造市场数据的支持，2025年该市场规模已超过159亿美元，预计到2035年将超过476.5亿美元。 02 临床突破 细胞治疗已经从实验室研究转变为临床应用，多家医院正在进行实际治疗。 广州南沙医院不仅完成了全国首例干细胞治疗肝功能衰竭的临床应用，还成功实施了全国首个输血依赖型β-地中海贫血基因治疗项目。接受治疗的19岁重症地中海贫血患者成功摆脱了18年来依赖输血维持生命的困境。这一项目是“政策支持—企业创新—医院应用”协同发力的成果。大连医科大学附属第一医院于2025年9月启动“脐带间充质干细胞治疗急性缺血性脑卒中的临床研究”项目。这是国家备案体系下首个干细胞治疗急性缺血性脑卒中的临床研究。 03 变革传统 细胞治疗正在颠覆传统医学模式，为过去难治或无法治愈的疾病提供全新解决方案。 传统治疗方式如药物、手术往往只能缓解症状或切除病灶。而细胞治疗直接针对疾病根源，通过修复或替换受损组织、调节免疫功能等方式发挥作用。在中国，随着技术国产化，治疗费用正迅速下降。一些过去动辄上百万元的细胞治疗，如今已压缩至几万元甚至更低。传统CAR-T细胞疗法制造通常需要20至25天，而新一代T-Charge™平台将这个时间缩短至48小时。时间缩短意味着更多患者能够在疾病进展之前接受治疗。 04 科室洗牌 细胞治疗不仅改变疾病治疗方式，也在重新定义医院科室的配置。从2023年开始，中国人民解放军总医院（301医院）开设了细胞生物抗衰门诊。2024年，华中科技大学附属协和医院率先启用CAR-T细胞免疫治疗门诊。浙江大学医学院附属第二医院、上海瑞金医院等多家医院也纷纷设立细胞治疗专科门诊。 截至目前，国内已有超过100家医疗机构获得国家卫健委的备案，正式开展细胞临床研究项目。随着细胞治疗适应症不断扩大，未来很可能成为众多疾病的主要治疗手段。诺贝尔生理学或医学奖得主詹姆斯·艾立森曾多次强调，细胞疗法与免疫疗法有望成为未来医学的主导力量。 05 衰老干预 细胞治疗不仅在疾病治疗领域取得突破，还在抗衰老领域展现出巨大潜力。中国科学院动物研究所的研究团队成功构建了兼具抗衰老、抗应激和抗恶性转化能力的工程化人类抗衰型间充质祖细胞，并在灵长类动物模型中验证其延缓多器官衰老的效果。 研究团队选用生理状态相当于60至70岁健康人类的老年食蟹猴作为实验模型。结果表明，细胞移植可显著延缓猴多器官衰老进程，重建机体稳态平衡。基于机器学习的衰老时钟分析证实，未成熟神经元生物学年龄被逆转6至7岁，卵母细胞的生物学年龄被逆转5岁。06 技术革新 通用型CAR-T细胞疗法的突破正在解决自体CAR-T疗法的固有缺陷。传统自体CAR-T疗法需要提取患者自身的T细胞进行改造，整个过程既昂贵又耗时。通用型CAR-T疗法直接利用健康供体T细胞改造，实现现货化和规模化生产。 北京大学魏文胜团队、解放军总医院韩为东团队与博雅辑因团队合作，在通用型CAR-T研究领域取得重要进展。研究团队通过基因编辑技术，使T细胞表面形成致密的“糖苷盾”，显著提升了免疫耐受性和持久性。上海环码生物医药有限公司与北京大学研究团队开发的新型LNP递送系统，能够直接在体内生成CAR-T细胞。体内CAR-T细胞疗法的成本将大幅度降低，且减少了繁琐流程。 广州南沙医院里，19岁的地中海贫血患者走出移植舱时激动地说：“感谢医院让我‘脱贫’了，以后我就可以徒步和爬山了！”这一声欢呼，不仅是一名患者重获新生的喜悦，更是整个医学界迎接细胞治疗新时代的序曲。 中国科学院动物研究所抗衰研究中，被逆转了5至7岁生物学年龄的细胞，已不再是一个冰冷的实验数据，而是细胞治疗为人类健康寿命延伸开出的第一张支票。十年后，当人们走进医院，或许只需接受一次细胞治疗，就能修复受损组织，调节免疫功能，甚至逆转衰老进程。这一天，比我们想象中来得更早。 免责声明：本文资料来自网络，目的在于介绍生物医疗领域前沿资讯、科学普及细胞领域的相关知识，仅用于分享、交流和学习，供访问者参考，不做任何商业用途。版权属于原作者所有，如有侵权，请联系我们及时删除。 同时，本文并非治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

人民财讯12月8日电，一种新型RNA药物被证实能有效激活体内的DNA修复机制，为心脏病和自身免疫性疾病治疗带来曙光。该药物名为TY1，代表了一类以全新方式解决组织损伤的药物。相关研究发表于最新一期《科学·转化医学》。新型 RNA 药物 TY1 关联国内龙头公司一、已上市龙头企业（RNA 药物 + 目标适应症布局）1. 瑞博生物（301089.SZ） 核心业务：小核酸药物研发，聚焦心脑血管、代谢疾病、罕见病等领域，覆盖 siRNA 等多类型 RNA 药物。核心优势：国内小核酸药物龙头，自主构建三大核心递送技术平台及 RSC 化学修饰技术，知识产权护城河严密；管线中 RBD4059 针对血栓相关疾病（心脑血管领域），完成欧盟 2a 期临床，与 TY1 的心脏病治疗方向高度契合；与勃林格殷格翰达成 20 亿美金合作，推进代谢及心血管领域 RNA 药物研发。2. 艾博生物（688278.SH） 核心业务：mRNA 及环形 RNA 药物研发，覆盖传染病、肿瘤免疫、自身免疫疾病等领域。核心优势：拥有自主知识产权的 mRNA 和 LNP 纳米递送技术平台，突破国际专利壁垒；搭建环形 RNA 技术平台，AI 辅助优化药物设计，提升疗效与安全性；管线聚焦自身免疫疾病临床转化，技术路线适配 RNA 激活类药物研发，与 TY1 的自身免疫病治疗场景形成协同。3. 药明康德（603259.SH） 核心业务：全球 CRDMO 龙头，为小核酸、mRNA 等 RNA 药物提供从研发到生产的全链条服务。核心优势：小核酸业务成为重要增长引擎，适配 RNA 药物合成、制剂开发等核心环节；服务全球众多 RNA 创新药企，技术平台覆盖化学修饰、递送系统优化等关键领域，是 TY1 类 RNA 药物产业化的核心支撑企业。4. 凯莱英（002821.SZ） 核心业务：小分子药物 CDMO，重点布局小核酸药物合成等高端领域。核心优势：国内高端 CDMO 代表，在寡核苷酸合成领域技术积累深厚；小核酸 CDMO 业务营收占比持续攀升，行业需求旺盛，为 RNA 药物规模化生产提供关键保障。5. 圣诺生物（688117.SH） 核心业务：RNAi 药物研发，聚焦肿瘤、纤维化、自身免疫疾病等治疗领域。核心优势：RNAi 技术平台国内领先，拥有自主研发的肝外递送系统，适配多组织靶向给药；临床管线覆盖自身免疫疾病，药物设计与递送技术可迁移至 RNA 激活类药物研发，受益于自身免疫病治疗技术迭代。二、未上市领域龙头（核心技术与 TY1 机制高度契合）1. 环码生物（未上市） 核心业务：环形 RNA 药物研发，专注缺血性心脏病、血栓闭塞性脉管炎等组织损伤相关疾病。核心优势：国内环形 RNA 疗法引领者，自主研发的 HM2002 注射液（治疗缺血性心脏病）获中美两地 IND 批准，是全球首款完成患者给药的环形 RNA 药物；环形 RNA 技术具有更高稳定性和更低免疫原性，与 TY1 的组织损伤修复机制高度适配，LiCO™递送系统可实现心脏等组织高效递送。2. 中美瑞康（未上市） 核心业务：小激活 RNA（saRNA）药物研发，布局肿瘤、自身免疫疾病、心脑血管疾病等领域。核心优势：全球少数掌握 RNA 激活（RNAa）平台技术的企业，RNAa 机制与 TY1 的 RNA 激活 DNA 修复原理同源；首款 saRNA 药物 RAG-01 进入临床，自主研发的 LiCO™递送系统支持心脏、肌肉等多组织给药，适配自身免疫病与心脏病治疗场景。3. 圣域生物（未上市） 核心业务：聚焦 DNA 损伤修复通路，研发肿瘤、自身免疫疾病等领域创新药。核心优势：以西湖大学原创研究为基础，深耕 DNA 损伤修复机制，药物设计可针对性解决组织损伤问题；在研管线覆盖自身免疫疾病，技术路线与 TY1 的 DNA 修复核心机制直接契合，填补国内相关领域研发空白。4. 信义核新（未上市） 核心业务：DNA 损伤修复领域首创新药研发，靶点涵盖蛋白及特殊结构 RNA，拓展至自身免疫性疾病。核心优势：研发团队由海外归国博士领衔，在研药物药效超越现有 PARP 抑制剂，有望成为 DNA 修复领域接力药物；适应症从癌症延伸至自身免疫病，与 TY1 的多场景组织损伤治疗需求匹配。

2025年12月3日，武汉光谷人福生物医药有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药品注册申请终止通知书》，国家药监局已正式同意光谷人福撤回重组质粒-肝细胞生长因子注射液（简称“pUDK-HGF”）的注册申请。 人福生物医药公告中指出，本次撤回并不意味着终止该研发项目，公司将严格按照监管要求和技术规范，对现有研究资料进行全面、充分的评估与完善，待准备就绪后将重新申报该药品的上市注册申请。 PUDK-HGF是以表达质粒为载体、肝细胞生长因子为治疗基因的一种生物制品。该产品能有效促进血管生成，主要用于肢体动脉闭塞症、肢体静息痛和缺血性溃疡等严重血管疾病。 PUDK-HGF已于2013年3月获批开展2期临床试验，并于2017年10月获批3期临床试验。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，该产品治疗严重下肢缺血性疾病导致肢体静息痛的3期临床试验、治疗严重肢体缺血性疾病的2期临床试验目前均已完成。 治疗性血管新生又称“分子搭桥术”或“生物搭桥术”。 目前治疗性血管新生的方法主要包括蛋白治疗、细胞治疗和基因治疗等。多种血管生长因子，如血管内皮生长因子（VEGF）、成纤维细胞生长因子（FGF）、血管生成素和肝细胞生长因子（HGF）等能诱导血管新生并改善组织和器官功能。 国际上首个获得批准并上市的HGF药物是由大阪大学和风投公司共同研发的Collategene。该药物于2019年8月28日在日本厚生劳动省的会议上被批准用于国民健康保险，同年9月4日正式生效，田边三菱制药株式会社负责发售。 该类药物目前在国内尚无同类型产品上市。 据不完全统计，HGF靶点共有在研药物18个，包含的适应症有63种，在研机构23家，涉及相关的临床试验64件，专利多达22620件。 其中研发最靠前的包括诺思兰德重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（NL003）和人福医药的pUDK-HGF，两款在研药物分别于24年7月和12月提交新药上市申请，并获得CDE受理。 另外值得关注的同类产品包括上海瑞宏迪医药有限公司和瑞宏迪医药全资子公司广州瑞领医药有限公司研发的mRNA蛋白质替代疗法“外用RGL-2102”，也与去年12月获批临床。 基于血管新生机制开发的针对缺血性心脏病的环形RNA药物HM2002也于2025年1月10日获得中国国家药品监督管理局（NMPA） IND批准，2025年5月30日获美国食品药品监督管理局 （FDA）的新药临床试验申请（IND）默示许可，是当前全球首个获得中美两地监管批准进入临床阶段的环形RNA类药物，也是全球唯一获批用于缺血性心脏病临床研究的环形RNA药物，由上海环码生物医药有限公司研发。