Shanghai Huanma Biopharmaceutical Co., Ltd.

近日，上海环码生物医药有限公司（以下简称“环码生物”） 自主研发的环形RNA药物-HM2002注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验许可（IND），用于治疗缺血性心脏病（Ischemic Heart Disease ，IHD）。这是首个获得NMPA临床试验许可的环形RNA生物制品，充分体现了环码生物的科研创新能力，是公司作为“环形RNA疗法引领者”的具体实践，也提升了中国在环形RNA制药领域的领先地位。 缺血性心脏病（Ischemic Heart Disease），也就是我们常说的冠心病，全称为“冠状动脉粥样硬化性心脏病”，是指冠状动脉粥样硬化使血管腔狭窄或阻塞，或（和）因冠状动脉功能性改变（痉挛）导致心肌缺血缺氧或坏死而引起的心脏病。 缺血性心脏病多发于40岁以后，发病率随年龄增加而增加。男性发病早于女性，男女发病率的比例约为2∶1，因为雌激素有抗动脉粥样硬化作用，故女性在绝经期后发病率迅速增加。 根据WHO发布的数据，2000到2019的20年间中，引起全球人类死亡原因排名第一的疾病是缺血性心脏病。缺血性心脏病成为名副其实威胁人类健康的“头号杀手”。 HM2002 注射液是环码生物依托自主创新技术平台研发的新一代环形 RNA 药物，用于治疗缺血性心脏病。其通过在心肌内稳定表达血管内皮生长因子（VEGF），有效促进血管新生与心肌灌注，加速心功能恢复，相比传统线性 RNA，环形 RNA 技术使它稳定性更强、免疫原性更低，具有独特优势。 2024 年 8 月，上海交通大学附属瑞金医院心脏外科赵强教授团队开展了一项研究者发起的临床试验（IIT），针对接受冠状动脉旁路移植术（CABG）的缺血性心脏病患者，经心外膜心肌内注射 HM2002 注射液，探索其安全性与初步疗效。截至 2024 年 10 月，已完成全部患者给药，初步结果显示患者恢复状况良好，未出现药物相关不良事件。 HM2002 注射液获 NMPA 临床试验批准，标志着环码生物在环形 RNA 药物开发上取得关键进展，为中国原创生物技术在高端生物医药领域树立新标杆，期待环码生物开发更多突破性疗法惠及患者。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（1月6日~1月11日），有15款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、ADC、抗体、环形RNA药物、CAR γδ-T细胞疗法等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。 图片来源：123RF 石药集团：SYH2059片、SYS6045、SYS6041 作用机制：PDE4B抑制剂、ADC 适应症：间质性肺疾病、实体瘤、实体瘤 本周内，石药集团有3款1类新药首次获批临床。其中，SYH2059片由石药集团小分子药物创新设计平台研发，是一款高活性与高选择性的环核苷酸磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，本次获批临床的适应症为间质性肺疾病（包括但不限于特发性肺纤维化，进展性肺纤维化）。PDE4B抑制剂通过调节炎症因子的释放、抑制成纤维细胞的增殖与分化等，发挥抗炎和抗纤维化的作用。 此外，石药集团巨石生物申报的两款ADC新药获批临床，均拟开发治疗实体瘤。根据石药集团公告介绍，这两款产品均为单克隆抗体偶联药物，可与肿瘤表面的特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞，并释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。其中SYS6045预计适用于治疗乳腺癌、胃癌、子宫内膜癌、宫颈癌、结直肠癌等实体瘤；SYS6041预计适用于治疗卵巢癌、子宫内膜癌、乳腺癌、非小细胞肺癌等。 安领科生物：注射用ALK201 作用机制：靶向FGFR2b的ADC 适应症：晚期实体瘤 安领科生物1类新药注射用ALK201获批临床，拟开发用于治疗成人晚期实体瘤。根据安领科生物公开资料，ALK201是一款靶向FGFR2b的抗体偶联药物（ADC），利用该公司专有的亲水连接体和合理选择的有效载荷，临床前研究证明了该产品较好的抗肿瘤活性和有希望的治疗窗口。该产品此前已经在美国和澳大利亚获批临床，是安领科生物第一个进入临床开发阶段的项目。 派金生物：PJ008注射液 作用机制：长效治疗性酶 适应症：苯丙酮尿症 派金生物1类新药PJ008注射液获批临床，拟开发治疗苯丙酮尿症。根据派金生物新闻稿介绍，这是该公司自主研发的皮下注射长效治疗性酶，可降低血清中苯丙氨酸。派金生物通过MAS-PEG核心技术平台，对苯丙氨酸裂解酶T细胞表位/B细胞表位区域进行突变并保留酶活的基础上，采用PEG进行定向多位点饱和修饰，实现降低其免疫原性和延长体内半衰期。临床前研究表明，PJ008注射液生物利用度更高、免疫原性更低，能实现1~2周给药1次的目标。 诺华：PIT565 作用机制：抗CD3/CD19/CD2三抗 适应症：B细胞恶性肿瘤 诺华（Novartis）申报的1类新药PIT565获批临床，拟开发治疗复发性和/或难治性B细胞恶性肿瘤。公开资料显示，这是诺华在研的一款潜在“first-in-class”抗CD3/CD19/CD2的三特异性抗体。它可以靶向恶性B细胞上的CD19，同时可与T细胞上的CD3（TCR信号传导成分）和CD2（一种共刺激受体）结合，导致T细胞对CD19阳性恶性B细胞产生重定向的细胞毒性。与CD3双特异性相比，通过PIT565共刺激CD2可能会克服T细胞衰竭，增加患者反应的深度和持续时间。 欧科健生物：OCUL101注射液 作用机制：新型双抗融合蛋白 适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩 欧科健生物申报的1类新药OCUL101注射液同时就三项适应症获得临床试验默示许可，拟开发治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。根据欧科健生物公开资料介绍，这是其自主研发的一款新型双特异性抗体融合蛋白，此前已经在美国获批IND。该产品拥有独特的多靶点作用机制，它不仅能有效抑制血管生成、降低血管通透性，还能抑制膜攻击复合物（MAC）的形成。此外，传统抗VEGF药物需每1-2月注射一次，而OCUL101预计4~6个月注射一次，有望大大延长玻璃体注射间隔周期，降低给药频率。 上海生物制品研究所：注射用SIBP-A18 作用机制：ADC 适应症：晚期恶性实体瘤 中国生物上海生物制品研究所申报的1类新药SIBP-A18获批临床，拟用于治疗晚期恶性实体瘤（接受过治疗、不可完全切除或转移性胃癌/胃食管结合部腺癌、胰癌及胆道癌等）。根据中国生物新闻稿介绍，这是一款创新型ADC，具有连接子可裂解、高载荷偶联、抗肿瘤“旁观者效应”等药物优势。临床前药效研究数据显示，SIBP-A18对胃癌、胰腺癌等肿瘤模型具有良好的治疗效果。 环码生物：HM2002注射液 作用机制：环形RNA药物 适应症：缺血性心脏病 根据环码生物新闻稿介绍，HM2002注射液是该公司自主研发的新一代环形RNA药物，专为治疗缺血性心脏病设计。该疗法通过在心肌内稳定表达血管内皮生长因子（VEGF），显著促进血管新生与心肌灌注，从而加速心功能恢复。与传统线性RNA相比，HM2002所采用的环形RNA技术具有更高的稳定性和更低的免疫原性，在治疗应用中展现了独特的优势。 Adicet Therapeutics：ADI-001 作用机制：CD20靶向CAR γδ-T细胞疗法 适应症：自身免疫性疾病 Adicet公司申报的1类新药ADI-001获批临床，拟开发治疗自身免疫性疾病。根据Adicet公司公开资料，这是一款通过抗CD20 CAR靶向B细胞的异体γδ-T细胞疗法，正在被开发用于治疗自身免疫性疾病，包括狼疮肾炎、系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎症性肌病、僵人综合征（SPS）和抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关血管炎等，正在国际范围内处于1期临床研究阶段。该产品还曾被美国FDA授予快速通道资格，用于治疗复发/难治性III级或IV级狼疮性肾炎。 除了上述产品，还有其他1类新药首次获得CDE临床试验默示许可，包括鸿花科技申报的化药1类新药CL01阴道胶囊，拟开发用于细菌性阴道病的治疗；相元生物医药与哈尔滨三联药业共同申报的化药1类新药XY0507注射液，拟开发用于急性血栓性脑梗塞和脑梗塞所伴随的运动障碍；四川好医生攀西药业申报的化药1类新药GD-N2203灌肠液，拟开发治疗炎症性肠病；莱恩医药申报的化药1类新药1D228片，拟用于治疗MET14外显子跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者；聚焦多肽药物研发的主流源生物申报的化药1类新药注射用MB0151，拟开发治疗晚期实体瘤。 希望这些在研产品后续研发进展顺利，早日为患者造福。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jan 11，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄凯 恒瑞医药PCSK9单抗登场。 1月10日，据NMPA官网，恒瑞医药PCSK9单抗瑞卡西获批上市，适用于：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其它降脂疗法联合用药，用于接受中等或以上剂量他汀类药物治疗仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇目标的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者；或单药用于非家族性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者。 多款国产创新药出海。 1月10日，北京天广实生物宣布，天广实将授权Climb Bio使用处于临床前研发阶段的创新型APRIL抗体MIL116的相关专利和专有技术，并授权其在大中华区（包括中国内地、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区及台湾）以外的全球范围内开发、生产和销售的权利。 该笔交易的首付款为900万美元，对于这笔交易你怎么看？ 同一日，首款国产BTK抑制剂出海。 1月10日，和正医药与中国科学院上海药物研究所共同宣布，与强生公司签订全球许可协议，开发潜在最佳的BTK降解剂HZ-Q1070，用于治疗多种疾病。 另外，还有康诺亚的CD38单抗以NewCo模式授权出海。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）天广实APRIL抗体授权出海 1月10日，北京天广实生物宣布，天广实将授权Climb Bio使用处于临床前研发阶段的创新型APRIL抗体MIL116的相关专利和专有技术，并授权其在大中华区（包括中国内地、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区及台湾）以外的全球范围内开发、生产和销售的权利。该笔交易的首付款为900万美元。 2）和正医药/上海药物所BTK PROTAC授权强生 1月10日，和正医药与中国科学院上海药物研究所共同宣布，与强生公司签订全球许可协议，开发潜在最佳的BTK降解剂HZ-Q1070，用于治疗多种疾病。 3）康诺亚CD38单抗以NewCo模式授权出海 1月10日，康诺亚宣布，就潜在同类最优的靶向CD38人源化单克隆抗体CM313与Timberlyne Therapeutics达成独家授权许可协议。基于授权许可协议，康诺亚授予Timberlyne在全球（不包括中国内地、香港、澳门及台湾地区）开发、生产及商业化CM313的独家权益。作为回报，康诺亚将获得3000万美元首付款和近期付款，并获得Timberlyne股权，成为该公司最大股东。在达成若干销售及开发里程碑后，康诺亚可获得最多3.375亿美元的额外付款，及销售净额的分层特许权使用费。 4）再鼎医药与宜联生物达成战略合作 1月10日，宜联生物宣布，与再鼎医药达成一项新的战略合作和全球许可协议，后者将利用宜联生物医药的TMALIN®抗体偶联药物平台，开发一款针对实体瘤的新型LRRC15抗体偶联药物ZL-6201，该产品的抗体由再鼎医药内部发现。 / 02 / 资本信息 1）大博医疗2024年净利润同比预增493.50%–561.33% 1月10日，大博医疗发布2024年度业绩预告，预计归属于上市公司股东的净利润为盈利3.5亿元-3.9亿元，比上年同期增长493.50%-561.33%。 / 03 / 医药动态 1）百时美施贵宝BMS-986165片获临床许可 1月10日，据CDE官网，百时美施贵宝BMS-986165片获临床许可，拟用于儿童和青少年活动性幼年银屑病关节炎患者的治疗。 2）复宏汉霖注射用HLX43获临床许可 1月10日，据CDE官网，复宏汉霖注射用HLX43获临床许可，拟用于晚期/转移性实体瘤的研究。 3）中山主流源生物注射用MB0151获临床许可 1月10日，据CDE官网，中山主流源生物注射用MB0151获临床许可，拟用于晚期/转移性实体瘤的研究。 4）安进Tarlatamab获临床许可 1月10日，据CDE官网，安进Tarlatamab获临床许可，拟联合YL201联合或不联合抗PD-L1抑制剂治疗广泛期小细胞肺癌(SCLC)。 5）益科思特注射用YK012获临床许可 1月10日，据CDE官网，益科思特注射用YK012获临床许可，拟开展治疗中重度系统性红斑狼疮的研究。 6）环码生物HM2002注射液获临床许可 1月10日，据CDE官网，环码生物HM2002注射液获临床许可，拟开展治疗缺血性心脏病的研究。 7）石药DPP-4抑制剂普卢格列汀片获批上市 1月10日，据NMPA官网，石药集团DPP-4抑制剂普卢格列汀片获批上市，适用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。 8）恒瑞医药PCSK9单抗获批上市 1月10日，据NMPA官网，恒瑞医药PCSK9单抗瑞卡西获批上市，在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其它降脂疗法联合用药，用于接受中等或以上剂量他汀类药物治疗仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇目标的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者；或单药用于非家族性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者。 / 04 / 器械跟踪 1）亚辉龙取得两项医疗器械注册证 1月10日，亚辉龙公告，公司近日收到广东省药品监督管理局签发的两项医疗器械注册证，包括雌二醇（E2）测定试剂盒（化学发光法）和骨钙素测定试剂盒（化学发光法），注册证有效期至2030年1月7日。 / 06 / 海外药闻 1）首例！体内基因编辑插入整个基因，最低剂量就让患者完全缓解 日前，iECURE公司报告了正在进行中的1/2期临床试验OTC-HOPE中的首例婴儿患者的初步研究结果，现实1名婴儿接受基因编辑疗法ECUR-506治疗后总体耐受性良好。在单次给药最低剂量的ECUR-506治疗后12周获得完全临床缓解。该患者停止使用氨清除药物，且每日平均蛋白质摄入量增加至符合年龄标准的水平。增加蛋白质摄入后患者耐受良好，平均氨水平保持在正常范围内，并较治疗前水平有所降低。该患者是首个通过基因编辑，在肝脏细胞的DNA中插入整个基因的婴儿，代表着体内基因编辑领域的重要里程碑。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。