Peptomyc SL

肿瘤药理学研究交流群在人类癌症中，MYC 是一种经常失调的癌基因，也是癌症治疗中“理想中”的靶点。它作为一种多效性转录因子，协调涉及细胞增殖、细胞生长、代谢、凋亡和免疫抑制的转录程序。在生理条件下，这些活动通常是短暂的并且与组织再生程序相关。然而，在癌症中，MYC 及其所有功能不断受到上游致癌信号的影响，从而持续允许癌症的发生和/或维持。有人提出，在这些异常条件下，MYC 可以充当全局放大器，增加所有活性启动子的输出，导致癌细胞中的超转录。所有这些因素都表明 MYC 是一个极好的治疗靶点，但一些技术困难，特别是蛋白质本质上无序的性质，迄今为止阻碍了临床上可行的 MYC 抑制剂的开发。OMO-103 是一种基于 Omomyc 的药物，由 91 个氨基酸的小蛋白组成，Omomyc 可导致 MYC 显性失活，最初设计并发表于 1998 年，作为研究 MYC 扰动的实验室工具，后来用于模拟 MYC 抑制及其在不同疾病中的显着治疗潜力。小鼠癌症模型，它还显示出安全性和耐受性。Omomyc 干扰 MYC 与其专性伴侣MAX 的二聚化，并抑制它们与共有 DNA 结合位点（E-box序列）的相互作用。Omomyc 将 MYC 隔离在无法结合 DNA 的蛋白质二聚体中，同时还与 MAX 形成同二聚体和异二聚体，MAX 占据具有转录非活性蛋白质复合物的 E-box，从而阻止 MYC 靶标的转录。最近发现纯化的 Omomyc微型蛋白具有意想不到的细胞穿透特性，促使其发展成为一种药理学工具，在体外和小鼠非小细胞肺癌 (NSCLC) 和三阴性乳腺癌模型中均显示出治疗功效，并为其临床开发开辟了道路。在这些情况下，Omomyc 在鼻内和静脉内给药以及诱导 MYC 转录程序关闭和肿瘤微环境重新编程时均显示出安全性和有效性，概括了 Omomyc 转基因表达的几个关键特征都有治疗作用。在这些临床前模型中，对Omomyc 的反应程度仅与其表达水平相关，而与 MYC 水平无关。在此，报告了一项首次人体 1 期临床试验的结果，该试验旨在评估 OMO-103（一种首创的抗 MYC 微型蛋白）的安全性、药代动力学 (PK) 和初步活性迹象。首先，该研究旨在检查安全性和耐受性作为主要结果，药代动力学、推荐的 2 期剂量和初步活性迹象作为次要结果。采用经典的 3 + 3 设计，以 21 天为周期，每周静脉注射单药 OMO-103 剂量递增，涵盖六个剂量水平 (DL)。共有 22 名患者入组，治疗持续至疾病进展。其次，最常见的不良事件是 1 级输注相关反应，发生在 10 名患者中。DL5 时发生一种剂量限制性毒性。再次，药代动力学表现出非线性，在 DL5 时出现组织饱和迹象，血清中的终末半衰期为 40 小时。最后，在可评估反应的 19 名患者中，有 12 名达到了药物抗肿瘤活性评估的预定 9 周时间点，其中 8 名患者通过计算机断层扫描显示疾病稳定。一名根据实体瘤反应评估标准被定义为疾病稳定的患者显示，在最佳反应下，总肿瘤体积减少了 49%。转录组分析支持肿瘤活检中的靶点参与。此外，还确定了一系列可溶性因子，临床上受益于 OMO-103 的患者表现出MIP-1β、IL-8、CD62E 和 GM-CSF较低的水平，它们是潜在的药效学和预测反应标记物。根据所有这些数据，推荐的2期剂量确定为DL5（6.48mg·kg−1 ）。Peptomyc (www.peptomyc.com) 是 VHIO（Vall d’Hebron 肿瘤研究所，西班牙）和 ICREA（加泰罗尼亚研究与高级研究所）的合创公司，于 2014 年 12 月在西班牙巴塞罗那成立。该公司专注于开发针对 Myc 癌蛋白的创新细胞穿透肽 (CPP)，用于癌症治疗，并基于 Soucek 博士过去二十年对 Omomyc（迄今为止已知的最好的直接 Myc 抑制剂）的科学研究。它是第一家成功完成 MYC 抑制剂 1 期临床试验的公司。 参考Garralda, E., Beaulieu, ME., Moreno, V. et al. MYC targeting by OMO-103 in solid tumors: a phase 1 trial. Nat Med 30, 762–771 (2024).声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号   粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手 觉得本文好看，请点这里↓

OMO-103 in Phase 1b clinical trial BARCELONA, SPAIN / ACCESSWIRE / July 27, 2023 / Peptomyc S.L., a biotech company specialized in the development of protein therapeutics for cancer treatment, announces that it has received full study approval for its new Phase 1b clinical trial, which will evaluate the combination of the first-in-class MYC inhibitor, OMO103, together with the standard of care (SoC) regimen Gemcitabine and Nab-Paclitaxel in metastatic Pancreatic Ductal Adenocarcinoma (PDAC) patients in first line. PDAC is the most common form of pancreatic cancer. Currently, it is the fourth highest cause of cancer mortality worldwide and its incidence is rising steeply. Current therapies offer limited chance of a lasting cure and the five-year survival rate is one of the lowest among the most commonly occurring cancers. Peptomyc logo Peptomyc logo MYC is an oncoprotein deregulated in most -if not all- types of cancers. It is activated in many PDAC cases, where it contributes to aggressiveness of the disease and resistance to treatments. The company recently completed a FIH Phase 1 study of OMO103 in all-comers solid tumor patients, demonstrating excellent safety and promising anti-tumor activity. Manuela Niewel, MD, PhD, Chief Medical Officer of the company, leading Peptomyc's clinical development, regulatory and medical affairs activities, says: "I am excited to be able to start our new Phase 1b study in PDAC patients. With OMO-103, we hope to address this devastating disease and one of the highest unmet medical needs in the oncology field". This Phase 1b combination study will be conducted in four sites in Spain. The lead PI will be Dr. Teresa Macarulla at the Vall d'Hebron Institute of Oncology in Barcelona, and she will collaborate with Dr. Andres Muñoz at the Hospital Gregorio Marañon in Madrid, Dr. Mariona Calvo at the ICO-Hospitalet in Barcelona, and Dr. Roberto Pazo at the Hospital Miguel Servet in Zaragoza. The study is planned to start in Q3/2023. About Peptomyc Peptomyc ( ) is a spin-off from VHIO - the Vall d'Hebron Institute of Oncology - and ICREA - the Catalan Institute of Research and Advanced Studies - founded in December 2014 in Barcelona, Spain. The company is focused on the development of innovative cell penetrating peptides (CPPs) targeting the Myc oncoprotein for cancer treatment and based on Dr. Soucek's scientific research in Omomyc (the best direct Myc inhibitor known to date) over the last twenty years. It is the first company to have successfully completed a Phase I clinical trial with a direct MYC inhibitor. Contact Information Laura Soucek CEO lsoucek@peptomyc.com +34695207869 SOURCE: Peptomyc SL View source version on accesswire.com:

▎药明康德内容团队编辑我们“欧洲制药新风向系列”文章在前四期介绍了德国、英国、法国、瑞士生物技术公司本年度的融资情况，今天我们将把目光聚焦于西班牙。和这些国家有所不同，支撑起西班牙生物技术行业的大多是中小型企业。根据西班牙生物技术公司协会（ASEBIO）发布的报告，现有862家生物技术公司中，雇员少于10人的微型中小企业占比近53%（截止2020年）。在投融资方面，该行业仍是国际投资者关注的焦点。去年，西班牙生物技术行业吸引超过1.8亿欧元的融资，其中超过1亿欧元来自国外的投资者。据创鉴汇不完全统计，今年西班牙共有12家新药研发公司获得融资，绝大多数都是微小企业。其中，通过西班牙国家工业技术署（CDTI）获得资金的有三家公司：治疗罕见中枢神经系统疾病的Minoryx Therapeutics获得5100万欧元融资，将支持其小分子激动剂的上市许可申请工作；致力于推进罕见代谢疾病药物研发的Atlas Molecular Pharma以及抗肿瘤靶向药研发公司Peptomyc。此外，获得诺华等青睐的SpliceBio利用其源于普林斯顿大学的技术平台“切断”基因，克服病毒载体载荷有限的障碍；Oncomatryx靶向肿瘤微环境开发抗体偶联药物（ADC）......欢迎访问融资库小程序，获取更多VIP专享资讯 Minoryx完成5100万欧元C轮融资，推动小分子激动剂治疗罕见CNS疾病 成立日期：2011年关键词：中枢神经系统融资金额：5100万欧元C轮投资机构：Columbus Venture Partners、Caixa Capital Risc、CDTI Innvierte、Fund+、Ysios Capital 5月31日，Minoryx Therapeutics宣布完成5100万欧元C轮融资，将支持其候选药物leriglitazone的上市许可申请（MAA）及在欧洲的上市准备工作，用于治疗患有肾上腺髓质神经病（AMN）的成年男性X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）患者，此外还将适应症扩展到整个X-ALD人群。 Minoryx致力于开发罕见中枢神经系统疾病的新疗法，其主导项目leriglitazone（MIN-102）是一种新型选择性PPAR γ激动剂，目前正处于临床开发阶段。leriglitazone的主要适应症是X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD），这是一种破坏性神经退行性疾病，以两种形式存在：肾上腺脊髓神经病（AMN） 和肾上腺脑白质营养不良（cALD）。该药物在相关疾病动物模型中展示了强大的临床前概念验证，并成功完成了1期临床试验。 SpliceBio完成5000万欧元A轮融资，推动蛋白剪接平台发展及在研基因疗法进入临床开发 关键词：基因疗法融资金额：5000万欧元A轮投资机构：UCB Ventures、Ysios Capital、恩颐投资（New Enterprise Associates，NEA）、Gilde Healthcare、诺华风险投资基金（Novartis Venture Fund）、Asabys Partners 2月16日，SpliceBio宣布完成5000万欧元的A轮融资，达成超额认购。所得资金将推动其基于蛋白剪接（protein splicing）的主打在研基因疗法进入临床开发，用于治疗眼底黄色斑点症（又名Stargardt病），并且扩展其研发管线，治疗目前尚无法治疗的遗传性疾病。 SpliceBio是一家利用蛋白剪接技术开发新型基因疗法的生物技术公司，其技术平台旨在利用腺相关病毒（AAV）载体高效递送大基因。该平台是基于普林斯顿大学（Princeton University）科学家20多年对内含肽（intein）和蛋白质工程学的开拓性研究。该公司的蛋白剪接技术可以将原本无法包装进一个AAV载体的基因分成两部分，分别表达携带内含肽的部分蛋白，随后内含肽在细胞内介导蛋白剪接，合成具有功能的全长治疗性蛋白，从而克服AAV载体载荷有限的障碍。 Oncomatryx完成1500万欧元增资，推进抗体偶联药物研发 成立日期：2009年关键词：抗体偶联药物融资金额：1500万欧元 4月19日，Oncomatryx已完成1500万欧元增资，将用于临床开发靶向肿瘤微环境的抗体偶联药物（ADC）管线。Oncomatryx是一家肿瘤靶向疗法研发公司，研究重点在于将治疗性抗体与细胞毒性分子结合，其专有连接头可提高ADC的抗肿瘤功效。据官网显示，Oncomatryx研发的ADC包含人IgG1抗体，靶向癌症相关的成纤维细胞和内皮细胞，与抑制微管蛋白聚合并破坏微管稳定性的780 Da细胞毒剂偶联。其主要候选药物OMTX705已经在小鼠和非人灵长类动物模型中进行实验，实验结果显示出良好的抗肿瘤作用与安全性。此外，Oncomatryx还开发了针对肿瘤的诊断产品，包括伴随诊断产品。 Geneos Therapeutics完成1700万美元A2轮融资，开发个体化癌症疫苗 成立日期：2021年3月关键词：癌症疫苗融资金额：1700万美元A2轮投资机构：Flerie Invest、Inovio Pharmaceuticals、Korea Investment Partners、Santé Ventures 3月24日，Geneos Therapeutics完成1700万美元A2轮融资，将扩展其在研个体化癌症疫苗GNOS-PV02的1b/2a期临床试验，治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者。Geneos Therapeutics致力于利用人体自身免疫系统特异性攻击肿瘤新抗原，开发新型癌症疗法。其专有的GT-EPIC新抗原靶向技术平台基于高度优化的合成DNA质粒，能够针对个体患者体内肿瘤的独特新抗原（癌细胞产生的异常突变）开发高度个体化的治疗方案。该平台的开发具有多种优势：能够驱动强效和广泛的T细胞免疫应答；能够在单一制剂中容纳多种新抗原；以及快速的生产周转时间。由GT-EPIC平台开发的GNOS-PV02，是一款基于DNA质粒递送的新抗原疫苗。通过对每例患者肿瘤进行测序，发现基于每个患者独特的肿瘤突变产生的新抗原，然后将表达这些新抗原的DNA序列导入到DNA质粒中。在该项1b/2a期临床试验中，GNOS-PV02与编码细胞因子IL-12的DNA质粒，和PD-1检查点抑制剂Keytruda联用。Atlas Molecular Pharma获300万美元融资，推动罕见代谢疾病治疗药物的临床开发成立日期：2015年9月融资金额：300万美元投资机构：Inveready、Centre for the Development of Industrial Technology、Ezten Venture Capital Fund2月1日，Atlas Molecular Pharma完成300万美元融资，将推进其候选产品ATL-001的临床开发，用于治疗先天性红细胞生成性卟啉病（CEP）。Atlas Molecular Pharma是由生物科学研究合作中心（CIC bioGUNE）拆分而来，致力于利用药理学伴侣（pharmacological chaperon）开发治疗罕见病的新型疗法。其在研管线ATL-001作为药理学伴侣稳定和恢复UROIIIS的功能。UROIIIS的缺陷导致高浓度的卟啉在体内堆积，对人体组织造成损害，使患者出现一系列显著症状。Nanoligent完成280万欧元的种子轮融资，推进抗肿瘤药物的临床前开发成立日期：2017年3月关键词：纳米药物、靶向疗法融资金额：280万欧元种子轮投资机构：I&I Biotech Fund、Avanteca Partners、IAG Capital Partners今年，Nanoligent完成280万欧元的种子轮融资，将推进其抗肿瘤药物的临床前开发。Nanoligent是巴塞罗那自治大学（UAB）和圣保罗医院研究所（IIB Sant Pau）的衍生公司，致力于利用蛋白质工程和纳米生物技术开发抗肿瘤的靶向药物。根据官网信息，其技术平台可以设计新的蛋白质偶联物，并将其组装成纳米颗粒，避免肾脏清除的同时选择性地靶向细胞。这种蛋白质结构在体内给药时高度稳定，不仅可以实现持久的全身循环，还可以实现特定部位的药物输送。该公司的在研管线NNL-121靶向CXCR4受体，是一种自组装蛋白纳米颗粒，与抗肿瘤药物偶联，能够选择性地杀死表达受体的肿瘤细胞。VIP专享！纵览全球大健康领域融资事件（每日更新）请点击下图访问我们的小程序免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到我们的推送新型疗法专题PROTAC疗法 | 细胞疗法 ‍| 基因疗法 | 溶瘤病毒 | mRNA | 反义寡核苷酸 | RNAi | 寡核苷酸疗法 | 抗体偶联药物 | 人工智能Medtech专题生物材料 | 液体活检 | 二尖瓣技术 | 手术机器人 | 神经介入 | POCT | 脑机接口 | 人工心脏 |投资机构专题高瓴创投 | 礼来亚洲基金 | 红杉中国 | 诺华 | RA Capital Management | 启明创投 | 奥博资本 | Alexandria Venture Investments | Flagship pioneering | 腾讯 国家园区专题以色列 | 日本 | 英国 | 张江  点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态