LimmaTech Biologics AG

抗感染 1. GSK / Ionis 乙肝病毒药物 bepirovirsen 数据亮眼，被称为"功能性治愈" 摘要：GSK 与 Ionis Pharmaceuticals 联合发布乙肝新药 bepirovirsen 的关键临床数据，被与会医师评为"历史性时刻"和分析师眼中的"明确重磅潜力"。Bepirovirsen 是一种反义寡核苷酸，旨在实现乙肝的功能性治愈，即停药后病毒载量持续受控。该数据在肝病领域引发广泛关注，标志着乙肝治疗从病毒抑制向功能性治愈转型的重要里程碑。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月28日） 2. 美国拟限制对中国生物技术投资，波及抗感染合作 摘要：两位联邦议员提出法案，拟将对华生物技术投资纳入 COINS 法案审查范围。该法案旨在限制美国资本流向中国生物技术公司，包括涉及抗感染药物研发的 CDMO 和 Al 药物发现合作。这延续了 BioSecure Act 的立法趋势，可能影响中美在抗生素和抗病毒药物研发方面的现有合作格局。 链接：https://www.fiercepharma.com/（Fierce Pharma，2026年6月4日） 3. Lilly 约 40 亿美元收购三家疫苗公司，进军感染性疾病领域 摘要：礼来（Eli Lilly）以总计近 40 亿美元连续收购三家疫苗企业——Curevo、LimmaTech 和 Vaccine Co.，标志着其正式进军传染性疾病领域。这三家公司在带状疱疹、志贺氏菌病和多种细菌疫苗领域拥有管线资产。此举表明，继 GLP-1 领域的巨大成功之后，Lilly 正在主动构建疫苗/抗感染业务多元化布局。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月26日） 糖尿病领域 1. Lilly 的 triple-G（三靶点）肥胖药物 retatrutide 达到 III 期主要终点 摘要：礼来旗下 triple-G 激动剂 retatrutide（靶向 GLP-1/GIP/胰高血糖素受体）在 III 期临床试验中达到主要终点，持续用药患者减重约 25%，为肥胖治疗设定新的疗效基准。Triple-G 机制相比双靶点药物（如替尔泊肽）展现更高减重幅度，对诺和诺德等竞争对手形成直接威胁。该数据在学术界与产业界引起高度关注。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月21日） 2. Kailera / 恒瑞三靶点肥胖药物 I 期数据展现潜力 摘要：Kailera 公司（与恒瑞合作）的三靶点肥胖治疗药物 I 期临床数据提示其减重效果可能优于礼来的 retatrutide。I 期数据显示更强的体重降低信号，为后续开发奠定基础。在 Lilly 完成 triple-G 关键程序之际，Kailera 的相关资产可能成为下一代肥胖治疗药物的有竞争力候选。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月27日） 3. UC Berkeley 创业公司以"跳跃基因"开发 GLP-1 基因疗法 摘要：独家报道揭示，一家由加州大学伯克利分校孵化的初创公司正在开发基于转座子（"跳跃基因"）技术的 GLP-1 基因疗法，旨在实现一次性给药替代当前每周/每日注射的慢性管理模式。该技术将 GLP-1 表达基因整合至患者体内细胞基因组，持续内源性表达。若成功，将彻底改变糖尿病和肥胖的治疗范式，从长期用药转向一次性基因治疗。 链接：Endpoints News（2026年5月，专题报道） 心脑血管领域 1. 美国最高法院裁定 Hikma 仿制 Vascepa 不侵犯专利——仿制药重大胜利 摘要：美国最高法院裁定 Hikma Pharmaceuticals 的仿制 Vascepa（二十碳五烯酸乙酯）不侵犯 Amarin 持有的专利。这是仿制药行业在"瘦标签"（skinny label）诉讼中的关键胜利，扫清了下游仿制药企业推广 Vascepa 仿制品用于降低心血管事件风险的障碍。Vascepa 是美国年销售额超 10 亿美元的心血管重磅药物，该裁决将大幅降低鱼油类心血管药物的治疗成本。 链接：https://www.fiercepharma.com/（Fierce Pharma，2026年6月4日） 2. Mineralys 在高血压新药批准前夕筹集资金 摘要：Mineralys Therapeutics 在 FDA 对其高血压新药（醛固酮合成酶抑制剂，与 Baxdrostat 同类机制）做出审批决定前夕完成新一轮融资。该公司正积极准备商业化部署。此前 FDA 刚刚批准了二十年来首个全新机制降压药——阿斯利康的 Baxfendy（baxdrostat），可见 ASI 机制已成为高血压赛道最受关注的新方向。 链接：Endpoints News（2026年6月4日） 3. Lilly / Verve 基因编辑降低"坏"胆固醇数据积极，推进至 II 期 摘要：礼来收购的 Verve Therapeutics 持有的碱基编辑疗法在早期临床中成功降低了"坏"胆固醇（LDL-C）水平及关键蛋白标志物。该疗法为一次性基因编辑治疗，旨在永久降低心血管风险。积极数据支持其推进至 II 期临床。这是礼来以约 10 亿美元收购 Verve 的关键里程碑验证。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月26日） 4. Pfizer 推迟重磅心血管药物专利悬崖 摘要：辉瑞（Pfizer）成功推迟其关键心血管药物（推测为 Eliquis/阿哌沙班）的专利悬崖。该策略通过专利组合管理延长了独家销售期，保护了每年数十亿美元的心血管抗凝市场收入。Eliquis 是辉瑞/BMS 合作的最畅销产品之一，其专利策略对整个 DOAC 市场格局具有重大影响。 链接：Endpoints News（2026年5月，专题报道） 5. 阿斯利康 Baxfendy（baxdrostat）获批后效应持续发酵 摘要：FDA 此前批准的全球首个醛固酮合成酶抑制剂（ASI）Baxfendy 对心脑血管治疗格局产生持续影响。Baxdrostat 在 III 期 BaxHTN 试验中 2mg 剂量组 12 周后坐位收缩压较基线降低 15.7 mmHg。分析人士看好其年销售额达 50-100 亿美元的商业前景，ASI 机制正成为高血压领域继 RAS 抑制剂后的最大突破。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月） 肿瘤领域 1. "史无前例"——Revolution 胰腺癌数据预示治疗范式转变 摘要：Revolution Medicines 在 ASCO 2026 上公布了备受期待的胰腺癌候选药物数据，被形容为"医学突破"。针对历史上最难治的肿瘤之一，该药展现的疗效数据令业界振奋。RAS 抑制剂在胰腺癌中的突破是 ASCO 2026 最受关注的议题之一，标志着 RAS 通路从"不可成药"到治疗突破的重要转变。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月31日） 2. ADC Therapeutics 的 Zynlonta 确认性数据被死亡率数据蒙上阴影 摘要：ADC Therapeutics 为其 CD19 ADC 药物 Zynlonta（loncastuximab tesirine）提交确认性临床数据以寻求完全批准，但试验中观察到的患者死亡事件引发严重安全性质疑。股价跌幅超 50%。分析师认为高死亡率"可能让医师、患者和监管机构难以接受"。这一事件为整个 ADC 领域的长期安全性评估投下阴影。 链接：https://www.fiercepharma.com/（Fierce Pharma，2026年6月4日） 3. Legend Biotech 体内 CAR-T 早期数据惊艳——N 例患者均获缓解 摘要：传奇生物（Legend Biotech）发布其"体内"CAR-T 疗法的早期数据，所有接受治疗患者的疾病体征均消退或消除。该新颖方案旨在体内直接生成 CAR-T 细胞，避免了体外制备 CAR-T（如诺华 Kymriah）的复杂流程和高昂成本。若成功，将大大降低细胞治疗的制备门槛，改变整个 CAR-T 行业格局。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年6月3日） 4. Celcuity 乳腺癌药物（gedatolisib）ASCO 数据未达预期 摘要：Celcuity 的 gedatolisib 在 PIK3CA 突变乳腺癌的 ASCO 高关注度试验中展示出研究认为可确立"新标准治疗"的疗效，但投资者对数据质量感到失望，股价承压。Gedatolisib 是一种 PI3K/mTOR 双重抑制剂，在 CDK4/6 抑制剂经治患者中仍有活性，但疗效幅度未能满足市场"过高预期"。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年6月2日） 5. Akeso/Summit 的 ivonescimab 在肺癌试验中延长总生存期 摘要：康方生物（Akeso）与 Summit Therapeutics 合作的 ivonescimab（PD-1/VEGF 双抗）在基于中国的肺癌试验中将死亡风险降低约三分之一。虽然 4 个月的绝对总生存期获益引发市场对获益幅度的讨论，但对化疗组而言，这一数据在中国 NSCLC 治疗背景下具有临床意义，会议讨论热度极高。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，更新于2026年6月1日） 6. ASCO 2026：双特异性抗体 vs ADCs，"RAS"革命和前列腺癌治疗升级 摘要：ASCO 2026 的三条主线：双特异性抗体与抗体偶联药物（ADC）两大热门药物模式之间的直接竞争数据引发热议；RAS/G12C 抑制剂在前瞻性临床试验中展示从后线向前线治疗的推进；前列腺癌的治疗格局再次升级，PARP 抑制剂联合新型内分泌治疗的数据持续巩固。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年6月2日） 7. Merck 在 ASCO 为其"基石"肿瘤药（从中国授权引进）构建证据链 摘要：Merck（默沙东）在 ASCO 2026 上持续展示从中国生物技术公司授权引进的肿瘤候选药物的临床数据。累积的临床结果增强了公司对这一"基石"级资产的信心。该药已在 17 项后期临床研究中展开布局，是 Merck 实现 2030 年 700 亿美元年销售目标的重要支柱之一。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月29日） 8. Bristol Myers Squibb 公布下一代血癌药 mezigdomide 数据 摘要：BMS 在 ASCO 公布其下一代蛋白降解药物 mezigdomide 的临床数据。该药是 BMS 计划接替重磅产品 Revlimid（来那度胺）的两款蛋白降解药物之一。Mezigdomide 是一种新型 CELMoD 药物，旨在克服对免疫调节药物（IMiDs）的耐药性，在复发/难治性多发性骨髓瘤中显示活性。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月29日） 9. Merck ADC（从中国授权）在首项全球 III 期试验中达到终点 摘要：Merck 旗下从中国公司授权引进的 ADC 药物（推测为 HS-20093/BLM 相关资产）在子宫内膜癌的首项全球 III 期试验中达到主要终点。这是该药 17 项后期临床开发计划中的首个关键结果，对于验证在中国发现并授权给 MNC 的 ADC 资产在全球临床试验中的可重复性具有重要意义。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月18日） 10. GSK/Ionis 乙肝"功能性治愈"数据同时具备肿瘤免疫意义 摘要：GSK/Ionis 的 bepirovirsen 在乙肝功能性治愈方面取得"历史性时刻"数据的同时，为肿瘤免疫治疗提供了思路启示——慢性病毒感染免疫重建的策略可能在"冷肿瘤"免疫微环境激活中具有借鉴意义。Mark 的"在慢性感染中恢复 T 细胞功能"被认为与肿瘤免疫中恢复耗竭 T 细胞功能在机制上异曲同工。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月28日） BD交易 1. Servier 以 15.5 亿美元首付款收购 Edgewise Therapeutics 的肌营养不良资产 摘要：法国制药商 Servier 以高达 15.5 亿美元首付款签署收购 Edgewise Therapeutics 的实验性口服药物，这是本周最大金额的 BD 交易。Edgewise 的核心资产用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），部分看好该药的分析师预计峰值销售可超 20 亿美元。该交易反映了大型药企对罕见病/神经肌肉疾病领域的持续重注。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年6月1日） 2. Alnylam 与 Inceptive 签署 AI 药物发现合作，潜在价值 20 亿美元 摘要：RNA 干扰巨头 Alnylam 与 AI 驱动 RNA 设计公司 Inceptive 签署首项 AI 药物发现合作协议。Alnylam 支付约 3000 万美元预付款，利用 Inceptive 的 AI 工具优化 siRNA 候选分子的设计、提高开发效率。总潜在价值约 20 亿美元（含里程碑）。这是 RNAi 领域大型药企拥抱 AI 设计的标志性交易。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年6月4日） 3. Lilly 与 Ascidian 签署 RNA 外显子编辑合作，潜在价值达 19 亿美元 摘要：礼来与 Ascidian Therapeutics 签署合作，利用 Ascidian 的新型 RNA 外显子编辑平台针对基因驱动的肾脏疾病开发潜在新药。潜在交易价值达 19 亿美元。Ascidian 的技术旨在通过 RNA 层面的外显子跳跃/替换治疗遗传性肾脏病，是继基因编辑后 RNA 靶向治疗的又一创新范式。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年6月3日） 4. Travere 向 Everest Medicines 支付 1.12 亿美元首付款以扩充罕见肾病管线 摘要：Travere Therapeutics 向 Everest Medicines（云顶新耀）支付 1.12 亿美元首付款，引进适用于罕见肾脏疾病的管线资产。该交易深化了中美生物技术公司在肾病治疗领域的授权合作模式，Travere 借此扩充了其在 IgA 肾病等适应症的后备管线。 链接：Endpoints News（2026年6月2日） 5. Lilly 以约 40 亿美元收购三家疫苗公司（Curevo, LimmaTech, Vaccine Co.） 摘要：礼来连续收购三家疫苗开发企业——Curevo（带状疱疹疫苗）、LimmaTech（志贺氏菌/细菌疫苗）和 Vaccine Co.（传染病疫苗平台），总对价约 40 亿美元。这标志着 Lilly 正式从糖尿病/肿瘤核心领域拓展至疫苗/传染性疾病赛道，也反映了大型制药公司对多元化收入来源的战略需求。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月26日） 6. Pfizer 与 Innovent 达成 100 亿美元规模的肿瘤药合作 摘要：辉瑞与信达生物（Innovent）签署涵盖多达 12 个抗体药物的广泛合作协议，潜在总额达 100 亿美元。这是中国生物技术公司与跨国药企之间最大规模的授权合作之一，涵盖多种作用机制的肿瘤候选药物。该协议将中国创新的研发管线与辉瑞的全球商业化能力深度绑定。 链接：https://www.biopharmadive.com/（BioPharma Dive，2026年5月29日） 7. Regeneron 追加 CytomX 投资，以 3700 万美元预付款 + 20 亿美元里程碑扩大合作 摘要：再生元（Regeneron）向 CytomX Therapeutics 支付 3700 万美元首付款并追加潜在 20 亿美元里程碑付款，以扩大双方在 Probody 治疗平台上的合作。尽管其他药企此前已退出 CytomX 的 Probody 合作，Regeneron 仍持续看好该肿瘤微环境激活型前药技术平台的前景。 链接：Endpoints News（2026年6月3日） 8. Parabilis Medicines 发起 4.13 亿美元 IPO 以推进多肽管线 摘要：Parabilis Medicines 提交了 4.13 亿美元的 IPO 申请，用于支持其多肽候选药物管线推进至 III 期临床。该公司核心资产针对硬纤维瘤（desmoid tumor）。多肽药物正成为继小分子和抗体之后的"第三轨道"，Parabilis 的上市反映了市场对多肽治疗领域的投资热度持续上升。 链接：Endpoints News（2026年6月4日） 9. Gilead 与 Cencora 签署 CAR-T 商业分销合作 摘要：吉利德与药品分销商 Cencora 签署协议，扩大其对 Yescarta 和 Tecartus 的商业分销覆盖范围。虽然主要涉及肿瘤领域的细胞治疗产品，但该合作模式可能扩展至吉利德后续获批的抗感染领域细胞治疗产品，是其多治疗领域商业能力建设的一部分。 链接：https://www.fiercepharma.com/（Fierce Pharma，2026年6月3日）

5月26日，礼来同时宣布收购三家疫苗企业，Curevo Inc（102.44亿元）、LimmaTech Biologics AG（53.27亿元）、Vaccine Company, Inc（105.85亿元），总金额逼近261亿元人民币。疫苗的“慢病账本”单看这3笔收购，Curevo的带状疱疹疫苗未来能挑战GSK的王牌Shingrix，LimmaTech的金葡菌疫苗应对了抗生素耐药，Vaccine Company的EBV疫苗填补了无疫苗空白。根据现有研究证实，带状疱疹会增加中风风险，接种带状疱疹疫苗与痴呆风险下降相关；金葡菌等耐药菌的反复感染，不仅直接危及生命，其带来的长期组织损伤与免疫消耗，正在被逐步证实与多种慢性病相关；而EB病毒也已被证实与多发性硬化症及多种恶性肿瘤密切相关。Curevo的带状疱疹疫苗在头对头II期试验中，免疫应答非劣效于Shingrix，同时将疲劳、畏寒、注射部位疼痛等副作用降低超过一半。Shingrix最大的痛点是不良反应导致接种率偏低、第二针犹豫。Curevo一旦提升覆盖率，从中风到痴呆的远期获益将成倍放大。 表1：CRV-101的II期临床试验（NCT05304351）关键数据数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-全球临床试验板块，中国医药工业信息中心整理EBV疫苗看似小众，一旦证实能降低多发性硬化症和鼻咽癌发病率，就会成为“预防癌症的疫苗2.0”。金葡菌疫苗若能成为外科手术标配，术后感染的致死风险将被大幅压缩，而美国每年仅院内感染就有数十亿美元的社会负担。所以，礼来的目标是用疫苗做慢病的上游拦截。三笔收购，一张预防网礼来目前的研发管线横跨四大领域：代谢疾病（GLP-1类药物为核心）、神经科学（阿尔茨海默病为重点）、肿瘤和免疫。其中，代谢领域的替尔泊肽在2025年已成为全球药王，口服GLP-1 Orforglipron也于今年获批上市，三靶点激动剂Retatrutide处于III期；神经科学方面，阿尔茨海默病药物donanemab（Kisunla）已全球上市。但这四大领域间此前缺乏一条纵向联结线索，患者在一个领域接受治疗，可能同时面临另一个领域疾病风险的隐性关联。此次疫苗收购刚好可以填补该缺口，纵向上打通“感染→慢病”上下游链条。疫苗业务在MNC的定位，通常是独立于核心治疗领域外的“传染病板块”。比如辉瑞有Prevnar，默沙东有Gardasil，GSK有Shingrix，但它们与各自的肿瘤、神经、代谢管线之间缺乏直接的协同逻辑。而礼来对于疫苗资产的选择，遵循了一条“感染→慢病”的链逻辑：● 神经科学/阿尔茨海默病（donanemab已上市） → 带状疱疹感染后痴呆风险增加，接种疫苗可降低风险约32%-50% → 收购 Curevo（带状疱疹疫苗）→ 预防感染，从源头降低痴呆和阿尔茨海默病的上游风险；● 神经科学/多发性硬化症 → EBV感染与MS存在32倍风险关联 → 收购 Vaccine Company（EBV疫苗）→ 预防EBV感染，理论上可阻断MS的病原驱动因素；● 肿瘤学（Jaypirca血液瘤等） → EBV与淋巴瘤、鼻咽癌等多种恶性肿瘤密切相关，全球每年约20万新发EBV相关恶性肿瘤 → 收购 Vaccine Company（EBV疫苗）→ 从病毒源头预防EBV驱动型肿瘤的发生；● 代谢/GLP-1（糖尿病患者、肥胖患者感染风险高） → 肥胖和糖尿病患者是金葡菌等高感染风险人群，且病程中感染将进一步加重代谢紊乱 → 收购 LimmaTech（金葡菌及耐药菌疫苗）→ 在代谢疾病高危人群中降低感染负担，减少治疗复杂性；● 免疫学（Taltz银屑病、Omvoh炎症性肠病等自身免疫疾病） → 自身免疫病患者感染风险升高且治疗难度更大 → 收购 LimmaTech + 平台化能力 → 为礼来庞大的免疫患者群体提供感染防控的前置手段。从这个视角看，礼来的“上游拦截”重新定义了疫苗竞争坐标，被收购企业的竞争对手不是其他疫苗企业，而是下游治疗领域占据主导地位的同类产品。七十年后，礼来再入疫苗局早在1955年，礼来就是全球首家大规模生产并销售索尔克脊髓灰质炎疫苗的企业。从青霉素的大规模生产，到脊髓灰质炎疫苗的全球首发，礼来曾是全球传染病防控的绝对主角。随后数十年间，公司重心逐步转移，淡出人类疫苗自主研发。去年10月，礼来聘请前FDA官员Peter Marks牵头疫苗业务，此举被外界视为礼来重返疫苗赛道、全面加强传染病业务的重要信号。而此时，美国疫苗行业正面临“不确定局势”，HHS终止了5亿美元的BARDA合同，BioNTech关停四家工厂裁撤1860人专注于肿瘤管线，多家疫苗巨头（辉瑞、GSK、赛诺菲、默沙东）的美国疫苗销售集体下滑。在部分制药企业收缩疫苗业务时，礼来选择逆势加码，押注“预防医学成为大制药核心”的范式转移。数据来源：公开信息，中国医药工业信息中心整理上游拦截的逻辑成立，不等于商业回报兑现。礼来的大赚之路，还横着临床验证、接种意愿和政策风向三道坎。261亿元是远见还是冒险，只有时间能给出答案。声明：*本文仅提供信息参考，不代表本平台观点。

最近一周，礼来连续达成三项 BD，包括：从韩国 Hanmi 获得长效 GLP-2 类似物 sonefpeglutide，主要用于短肠综合征等胃肠疾病。与中国海思科子公司达成研发合作与授权协议，共同开发最多五个未披露靶点的创新药项目。与 Ascidian Therapeutics 达成合作，利用其 RNA exon editing 平台开发针对遗传性肾病的候选疗法。 Lilly 近期的 3 笔 BD 交易：Hanmi、海思科和Ascidian by TiPLab 木桃 这三笔 BD 交易的概况如下： 海思科是首次与礼来达成合作，将依托其成熟的小分子创新技术平台及高效的新药开发能力，负责礼来选定的最多五个靶点创新药项目的发现及早期研发工作，涵盖多个疾病领域。海斯科4月份刚与AbbVie达成一项 7.45 亿美元的协议，共同开发两种非阿片类镇痛药物。 Sonefpeglutide 是一种新型候选药物，采用了 Hanmi 专有的长效平台技术 LAPSCOVERY。 韩美制药此前已获得 FDA 批准，其一款生物制剂采用了 LAPSCOVERY 平台，目前正在开展另外五个采用相同平台的全球临床试验项目。 LAPSCOVERY 平台使用柔性非肽类 linker 将治疗性多肽/蛋白质连接至非糖基化 Fc 片段，通过FcRn介导的内体回收机制降低肾清除以延长半衰期。 早期平台基础专利家族PCT/KR2004/002943的大部分成员已到期。另外，PCT/KR2018/011586家族涉及GLP 2类似物的长效缀合物，可能与sonefpeglutide相关。PCT/KR2012/011748则涉及位点特异性 GLP-2-Fc 缀合物的结构。 Ascidian 的 RNA 外显子编辑器能够对基因进行精准的转录后编辑，利用细胞天然的 RNA 剪接机制重写 RNA，无需修改基因组或引入外源酶，旨在兼具基因疗法的持久性，同时显著降低直接 DNA 编辑和基因替换在这些疾病中带来的风险。 Ascidian 首创的 RNA 外显子编辑平台结合了高通量分子生物学和计算生物学，用于设计新型 RNA 外显子编辑器分子。其外显子编辑分子足够小，可以装入AAV或LNP中进行递送。 RNA 外显子编辑分子可通过前体 mRNA 反式剪接同时切除突变外显子并用野生型外显子替换它们，从而恢复正常的蛋白质表达。 Ascidian 拥有针对视网膜、肾脏、神经系统、神经肌肉和其他基因明确疾病的合作研发和自主研发项目。此次与礼来合作针对肾病领域，递送是需要解决的核心问题之一。 根据Ascidian的专利家族PCT/US2019/027981披露的信息，其RNA 外显子编辑分子大概率包括靶标结合结构域、剪接结构域和编码结构域三个部分。 PCT/US2019/027981涉及用于校正ABCA4基因或CEP290基因突变的核酸反式剪接分子，其中，ABCA4反式剪接分子包含结合靶ABCA4内含子的结合结构域、介导反式剪接的剪接结构域和包含功能性ABCA4外显子的编码结构域。 凭借 Mounjaro/Zepbound带来的巨大现金流，Lilly 近期明显加快外部创新布局，其中包括：2025 年布局 Scorpion 的 PI3Kα 肿瘤项目和 Verve 的心血管基因编辑平台；2026 年收购 Orna 和 Kelonia 布局 in vivo CAR-T，收购 Centessa 切入睡眠障碍，收购CrossBridge Bio获得双载荷 ADC，收购 Ajax 补强血液肿瘤，收购 Curevo、LimmaTech 和 The Vaccine Company 加码疫苗领域（前 FDA 疫苗负责人 Peter Marks 的加入促成了这三笔交易），收购了 Engage Bio 获得非病毒 DNA 递送技术。 * 以上文字仅为促进讨论与交流，不构成法律意见或咨询建议。 © 作为一家专业服务公司，TiPLab坚持原创的系统的研究，注重系统性知识积累与专业影响力。欢迎读者个人分享转发，各专业平台媒体如需转载请联系TiPLab获得授权。  TiPLab提供基于研究的核心知识产权服务 FTO：技术商业化实施的侵权风险防范 TiPLab通过对细分技术领域内核心技术和重要专利的长期研究，结合自身在数据检索和分析方面的专长，致力于帮助客户深入了解、积极应对潜在的专利侵权风险。 Due Diligence：商业活动中的知识产权尽职调查 在企业许可交易、融资、并购、上市等过程中，TiPLab帮助企业和投资方了解目标技术/产品的专利保护强度及产品商业化过程中潜在的专利侵权风险，从而为商业谈判和决策提供支持依据。 Patenting：全球范围内高价值专利资产的创设 TiPLab熟知全球主要国家和地区的法律实践和细分领域内的前沿技术进展情况，通过前瞻性的专利布局策略，帮助客户通过创设有价值的专利资产而获取、保持和巩固独特的竞争优势。