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Global Forum中文版 2022年 · 12月刊全新上线，扫码订阅！导读患者参与在医疗健康行业中的应用越来越广泛。虽然大家都知道，患者参与是一件“正确的事情”并且对所有的利益相关者有益，但评估其价值的明确方法仍有待确定。在此，我们讨论了对患者参与的价值评估进行标准化的重要性。我们期待能够开发一种统一的方法，以确保患者参与仍然是新型医疗健康行业成功发展的关键驱动因素。价值的构成价值的定义本质上是个人的和主观的。在医疗健康领域，患者参与价值的构成因人而异。对于患者来说，可能更多的是支持共同决策。对于制药行业（pharma），可能是更好地了解患者体验以促进临床试验中的患者招募和保留。对于医疗健康行业专业人员（HCP）而言，可能是向患者提供可靠的疾病信息。此类主观性因素会使患者参与的价值难以衡量。那些从事患者事务的人明白，患者参与是一项有价值的努力，最终可以带来更好地满足患者及其护理人员需求的治疗方法。然而，到目前为止，对于一些持怀疑态度的利益相关者，制药公司一直在努力向其证明患者参与的价值。造成这种状况的原因有很多：首先，许多用于评估这些项目的指标都是定性的，而非定量的；其次，现有指标没有得到一致应用；此外，如前所述，不同利益相关者的价值构成是不同的。因此，对于患者参与的影响力，很多证据都以案例研究、轶事和警示故事的形式出现。虽然这一话题的相关定量、大规模数据已经开始出现，但目前的数量仍然很少。各个利益相关者之间尚未就患者参与活动的影响力评估方法达成共识。目前，有15个框架和概念模型可用于评估患者参与项目的影响力，它们各有优势，但不同框架和模型之间的差异意味着不可对其进行直接比较。此外，15个框架中只有4个包含了影响力的评估指标，它们可以反向证明患者参与的价值。其余的框架使用关键绩效指标，主要用于评估项目的运营情况，例如，项目是否按时并在预算内开展，而不是项目对药物开发过程中不同部分成功产生的影响。最近，有两项研究对当前实践进行了文献综述，这两项研究提出了一个全面的工具包，用于衡量患者参与项目对未来临床研发（R&D）的影响。然而，虽然文献综述针对研发中有价值的指标范围提出了相关见解，但该工具包并不具有扩展性，并且尚未经过制药公司标准化使用的验证。最近的一项研究针对以下五个类别阐述了患者对影响力评估的看法：·药品研发重点·临床试验设计·监管和市场准入提交·产品支持和信息·疾病支持和信息这是同类研究中首项全球性的、与治疗领域无关且纳入了患者和患者权益倡导者的研究。患者和患者权益倡导者报告说，在与制药公司合作时，他们拥有自主权并感受到深深的成就感。然而，他们强调，需要在整个药物开发过程中收集患者对参与的反馈以确保患者的体验得到充分理解。他们将这种影响定义为“积极、切实且有用的结果”并提供了相关见解，这些见解促进了23项患者参与影响力的候选评估措施的修订。例如，他们一方面解释了报告研究计划的变更数量的益处，另一方面还描述了这些变更的性质及患者对其参与的看法的益处。我们需要详细了解变更的性质和背景，纳入患者声音，这是该研究中大多数影响力评估措施修订的共同主题。 开发一种标准化的价值衡量方法势在必行2022年1月下旬，Ipsen和Oxford PharmaGenesis在Patients as Partners EU会议上主持了一场圆桌会议，主题为“如何衡量患者参与的成功——关键绩效指标（KPI）与关键影响指标（KII）”？圆桌会议共有30名参会者，既有制药公司代表，也有一些患者和HCP。虽然大多数制药公司的与会者都在患者参与工作中担任了某些职能，但也有来自临床开发、运营和市场部的代表。尽管该会议只能对该话题进行粗略的探讨，但我们很快就发现，对于患者参与的价值，目前普遍需要一套经过验证的标准化指标来对其进行评估。这些指标将使患者参与团队能够持续、可量化地证明他们的活动对利益相关者的研究项目产生的影响。一套新的评估指标应该基于现有的框架，这些框架可以进行合并和更新，形成一套全面的KII，而不是重新构建一套新的指标。这样可以确保患者参与的影响力评估具有更大的一致性和可比性。这套新的指标应该在整个生物制药行业进行试点研究，以对其有效性进行真实的评估。引述1（患者）：“作为患者，这对我来说很重要，主要原因在于，对于患者参与的最佳实践，患者有必要知道他们可以信任谁。设定相关的行业标准（可能会）为我们带来一些指示（谁值得信任、与谁合作）。”引述2（制药公司代表）：（决定）衡量KII的哪些因素（以及）如何最好地进行衡量可能需要花费很长时间。开始进行衡量（做力所能及的事情）可能更具影响力。这为我们传达了一个信息，即患者参与很重要并且可能会产生一定的影响。我会鼓励（利益相关者）从对所有满足关键标准、可衡量且对患者有意义的KII开始评估。引述3（制药公司代表，转述）：我们不仅要让患者参与临床试验；他们还能推动制药、计划和疾病意识计划等相关策略的制定。例如，在此类活动中，患者参与的价值可以通过患者对疾病意识的变化或他们对患者支持计划的满意度来进行评估。透明度和协作是关键对于利益相关者来说，制药行业、学术界和医疗系统之间的开放、透明以及合作至关重要，这有助于展示患者参与的价值。未来，所有的患者参与活动和项目都应该有切实的产出，并且可以通过KII来评估。只有这样，患者参与才会被完全接受，内化到制药公司的企业文化中，并得到相应的资金支持，而不是随着公司优先事项的变化，活动的水平也起伏不定。对于医疗保健行业致力于提高患者参与水平的所有利益相关者，我们鼓励其针对患者参与影响力评估的相关倡议开展合作。统一的方法对于扩大此类倡议的范围和影响至关重要，有利于促进患者参与在医疗保健行业的长期融入。具体举措可包括重点圆桌会议、宣传活动和工作小组。我们建议此类倡议由独立的咨询机构、行业委员会或患者组织领导，它们可以建立一套平衡的评估指标，代表多个利益相关者的观点，并且能够被整个医疗健康部门采用。作者：Karen Robinson1, Oleks Gorbenko2作者单位：1. Oxford PharmaGenesis, 2. Ipsen授权：本文翻译已获作者授权本文出处：DIA Global Forum中文版12月刊原文出处：https://globalforum.diaglobal.org/issue/may-2022/本文出自Global Forum中文版2022年·12月刊Global Forum中文版12月刊编委有话说2021年上海进口博览会期间，我曾参与了一场所在公司牵头的《以患者为中心的药物研发》的主题座谈会。会议期间有媒体朋友问到这么一个问题：“药物研发本就该就是以患者为中心的，为何这个问题最近被特意强调了？如果说以患者为中心是药物研发的新定位和新理念，那么医药企业曾经的药物研发又是以什么为中心的呢？”这个问题问得很有代表性，引发了席间的即时热议，也催生了会后的一些深思。以患者为中心的药物研发（Patient Focused Drug Development, PFDD）是指以患者需求为出发点、视患者为药物研发的主动参与者，以临床价值为最终目的的研发理念。PFDD强调将患者的经验、视角、需求和关注点纳入药物研发的体系中来，使得药物研发的全过程和研发后成功上市的药物更能反映和满足患者治疗的需求和感受。2022年8月，CDE发布《以患者为中心的临床试验设计指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验实施指导原则》和《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则（征求意见稿）》三个指导原则，从药物研发的政策层面上多方位强调了“以患者为中心”这一理念。这是2021年7月CDE发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则(征求意见稿)》以来药监部门对于中国药物研发现状的又一次具有正本清源意义的政策主张。诚如前面那位媒体朋友所言，“以患者为中心”和“以临床价值为导向”本该就是新药研发事业的初心和医药创新行业的共识，PFDD的价值、意义和必要性已然毋庸讳言。但如何将这一朴素和根本的理念真正贯彻到药物研发的实践中，却是一个系统性工程，需要医药研发企业、监管机构、临床研究者和参与研究的患者等各个利益相关方的共同努力才能得以真正践行。本期《DIA全球论坛》聚焦医药创新领域的行业热点，围绕PFDD这一话题，以“患者参与（Patient Engagement）“作为主题词精选出5篇文章，为各位读者奉献上一盘丰盛的他山之玉。以患者为中心的临床研究和传统型临床研究的最根本区别，就是将患者在临床研究中的定位从研究对象（Study Subject）转变为研究参与者（Study Participants）。这种转型并非易事，需要新的方法与工具、新的评价体系和新的能力模型来支持。本期精选的系列文章分别从以上几方面提供了前瞻性的论述：DIA Europe 2022年会中由欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）和欧洲患者论坛共同主办的《患者参与行动计划》互动会议对此进行了很好的总结，文章重申了PFDD的重要性后，从组织层面和利益相关方层面明确提出了改善患者参与的七个步骤。《制药行业如何评估患者参与的价值》一文则从价值评价的构成和维度出发，回顾并探讨了对患者参与的标准化的价值衡量方法。在患者参与的工具与方法方面，《“参与者声音和经验”在临床研究中的重要性》一文基于FDA最新颁布的PFDD-Guidance 2，分享了在临床研究中纳入参与者声音和经验（PVAE）的六种策略；而《数字药品对患者参与的价值》则揭示了新的数字药物技术助力患者参与的各种可能性。本期的最后一文，《把患者参与纳入生命科学行业的职业培训》更从能力建设方面提出了长期性的建议---我们未来的行业教育应当为从业者提供如何进行患者参与的教育和培训，提供基础性的能力培养。“任何改变都是艰难的，都需要勇气和努力去突破”，我很喜欢第一篇文章中的这段话。患者参与是参与药物研发的各个利益相关方共同的责任，患者参与也是帮助医药研发事业回归初心、实现“以临床价值为导向”和“以患者为中心”的研发理念的关键力量。希望本期精选的这些文章以及它们所分享的思考、工具和方法让每位阅读者从中受益，帮助大家成为推动”患者参与“的践行者。 王莉礼来中国高级副总裁礼来中国药物开发及医学事务中心负责人 DIA Global Forum中文版编委01以患者为中心的药物研发患者参与行动计划实现改善的七个步骤02以患者为中心的药物研发制药行业如何评估患者参与的价值？03以患者为中心的药物研发“参与者声音和经验”在临床研究中发挥重要作用的原因04以患者为中心的药物研发数字药品对患者参与的价值05以患者为中心的药物研发展望未来，让患者参与生命科学行业的职业培训顾问郭云沛  苏   岭  徐晓阳编委徐增军  杨   悦  姚   晨  王   莉  赵   燕  李   浩  王兴利  谭   勇总编辑王彤焱执行总编辑彭燏平编辑部主任王心蕾编辑陈欣月美术设计杨   帆   龚   晏#扫码订阅#查看GF中文版12月刊完整内容