Wuhan Optics Valley Vcanbiopharma Co., Ltd.

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 细胞和基因疗法作为医学的新前沿，正表现出巨大的潜力和发展势头，特别是在治疗难治性疾病方面，越来越多细胞和基因疗法临床试验被开启。据工业和信息化部办公厅发布通知，加快布局建设一批制造业高质量发展急需的中试验证平台，细胞及基因治疗行业迎大利好。据不完全统计2024年9月又有9款CGT疗法获批IND，整理如下： 01锐正基因：ART001 由锐正基因研制的ART001获得了美国FDA临床试验许可，成为我国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。此次美国FDA IND获批，也让ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。 ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。根据已经公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。 02 武汉光谷中源药业：VUM02注射液 中源协和细胞基因工程股份有限公司全资子公司武汉光谷中源药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于VUM02注射液用于治疗系统性硬化症的《药物临床试验批准通知书》。VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）新药，临床拟用适应症增加系统性硬化症的治疗。 VUM02注射液用于治疗特发性肺纤维化于2023年8月获FDA授予的孤儿药资格认定，并于今年完成首例受试者入组给药。 03 瑞顺生物：RJMty19注射液 RJMty19注射液（主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞）由广东瑞顺生物技术有限公司基于人源化CD19-CAR全球专利开发的一款全球创新现货通用型第二代DNT细胞治疗产品。与目前全球已上市的11款自体CD19-CAR-T细胞治疗产品相比，健康捐赠者来源的CD19-CAR-DNT细胞具有可实现标准化制备、制备成本低、患者即时可用等诸多优点，未来市场竞争潜力巨大，可从根本上改变目前自体CAR-T细胞产品商业化推广的劣势。该产品已在近期完成的研究者发起的临床试验中初步验证了其安全性和有效性。 04 神州细胞生物：SCTV04C注射液 9月6日， 北京神州细胞生物技术集团股份公司发布2024-026号公告宣布收到NMPA核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意自主研发的重组带状疱疹疫苗产品SCTV04C注射液在健康成人中开展预防水痘-带状疱疹病毒（Varicella-Zoster Virus（VZV））感染引起的带状疱疹及并发症的临床试验（受理号：CXSL2400396、CXSL2400397）。带状疱疹（Herpes Zoster）是一种由潜伏的水痘-带状疱疹病毒（VZV）重新激活引起的感染性皮肤疾病。SCTV04C注射液是以差异化竞争优势为目标自主开发的重组蛋白疫苗。 05 上海先博生物：SNC109注射液 SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品在2024年1月23日收到美国FDA正式回复，SNC109注射液被授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤，而2023年12月26日获得中国CDE的临床默示许可。 该CAR-T细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE），BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。 06 瑞博生物：RBD7007 9月，瑞博生物自主研发的、靶向C5的siRNA药物RBD7007获欧盟临床试验许可，将在瑞典启动首次人体临床试验。 RBD7007是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发的靶向C5的siRNA药物，抑制C5蛋白表达，阻断补体通路激活从而实现其治疗补体介导疾病的作用。临床前试验数据显示，RBD7007具有持久且强效的抑制补体通路激活的作用，同时兼具良好的安全性，期望对IgA肾病及其他补体介导疾病患者带来巨大的治疗获益。 瑞博生物已有多款基于RIBO-GalSTARTM的siRNA药物进入到临床阶段，疾病领域包括心血管代谢、肝病和免疫疾病。瑞博生物将持续深耕，不断为患者提供更多创新的siRNA药物。 07 瑞风生物：RM-101 9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。 RM-101是瑞风生物开发的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物产品。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。 08 再生元：Cemdisiran注射液 9月，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，cemdisiran注射液获批临床，用于治疗伴有活动性体征和溶血迹象的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成年患者。cemdisiran是一种皮下注射，靶向C5补体的小干扰RNA(siRNA)疗法药物。 早在2024年3月8日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，cemdisiran注射液与pozelimab注射液的联合疗法获批临床，该组合疗法的优势在于能够在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。 参考资料：各公司公告、CDE官网

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条欧康维视干眼症新药II期临床积极。欧康维视创新药OT-202治疗干眼症的II期临床达到了主要临床终点。与安慰剂相比，OT-202治疗第56天时，患者达到角膜染色评分较基线改善的比例更多，具有统计学显著性差异，且药物的安全性和耐受性良好。欧康维视计划近期启动OT-202的III期临床试验。OT-202是一款脾酪氨酸激酶（Syk）与血管内皮生长因子受体-2双靶点抑制剂。国内药讯1.嘉和引进肿瘤抑制剂报新NDA。嘉和生物与G1 Therapeutics开发的CDK4/6抑制剂盐酸来罗西利片（lerociclib，GB491）的新适应症上市申请获CDE受理，联合来曲唑用于一线治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌患者。去年3月，国家药监局已受理该产品的中国首个上市申请，与氟维司群联用治疗既往接受内分泌治疗后疾病进展的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌。2.壹瑞中美双报皮肤病新药上Ⅱ期临床。壹瑞药业自主开发的小分子Kv1.3抑制剂YR001在Clinicaltrials.gov网站上注册一项IIa期临床，计划在美国评估治疗轻中度特应性皮炎（AD）的安全性、耐受性、药代动力学和有效性。去年年底，该新药也在国内获批进入临床开发。壹瑞医药计划将其开发为轻中度AD患者（包括儿童和婴幼儿）的一线治疗用药。3.星锐RSV疫苗获批IND。星锐医药呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗STR-V003获FDA批准开展Ⅰ期临床，评估用于健康成年受试者和老年受试者的安全性和免疫原性。STR-V003是星锐医药自主知识产权的脂质纳米颗粒 （LNP）及preF mRNA组成，并且在自建cGMP车间完成中试生产。在临床前研究中，该疫苗已显示出同时对RSV A型及B型病毒毒株的免疫反应及保护作用。4.艾力斯选择性肿瘤抑制剂获批IND。艾力斯医药1类化药“注射用AST2169脂质体”获国家药监局批准开展Ⅰ期临床，拟评估用于治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。AST2169是一款KRAS G12D选择性抑制剂。KRAS G12D是KRAS突变中主要的突变亚型，主要发生在胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌，目前尚未有相关的靶向治疗获批上市。5.神州细胞血液瘤双抗获批IND。神州细胞1类生物药SCTB35注射液获国家药监局批准Ⅰ期临床，旨在评估SCTB35用于复发/难治性CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性与有效性。SCTB35是一款CD20/CD3双抗，可通过介导T细胞与肿瘤细胞的结合形成免疫突触，实现有效的T细胞激活及肿瘤细胞杀伤。2022年8月，该公司已有一款CD20单抗瑞帕妥单抗（ripertamab，SCT400）获CDE批准上市。6.艾码中美双报亨廷顿病新药报IND。艾码生物基于体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术开发的的1类创新药“ER2001注射液”的IND申请获CDE受理。去年5月，该新药已被FDA授予用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的孤儿药资格。ER2001利用自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入CNS靶向的内源外泌体中，以降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA来达到治疗目的。国际药讯1.Ionis公司NASH新药Ⅱ期临床积极。Ionis公司反义寡核苷酸（ASO）疗法ION224治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的Ⅱ期临床达到了主要终点和关键次要终点。ION224（120mg、90mg）治疗能够显著改善患者的肝脏组织学指标，患者实现非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）活动评分（NAS）至少降低2分，且具有统计显著性；有更多患者实现MASH缓解且未出现纤维化恶化。此外，ION224耐受性良好。2.默沙东/Moderna肿瘤疫苗启动新临床。默沙东与Moderna公司开发的肿瘤新抗原疫苗mRNA-4157（V940）在ClinicalTrials.gov上注册了一项Ⅱ/Ⅲ期临床，拟评估mRNA-4157联合PD-1抑制剂Keytruda治疗可切除的局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者的疗效和安全性。在IIb期KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201研究中，mRNA-4157联合Keytruda辅助治疗能显著改善完全切除的高危黑色素瘤（III/IV期）患者的无复发生存期（RFS），使复发或死亡风险降低49%。3.Silence公司降血脂疗法Ⅱ期临床积极。Silence公司RNAi疗法zerlasiran用于治疗基线脂蛋白（a）-Lp（a）水平>125 nmol/L、且有高风险发生动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）受试者的Ⅱ期临床ALPACAR-360达到了主要终点。zerlasiran旨在通过靶向降解LPA基因转录的mRNA来降低Lp（a）的产生。36周数据显示，接受两种剂量zerlasiran治疗的受试者的中位Lp（a）水平降低≥90%。研究期间，未发现新的安全性问题。4.武田自免病单抗Ⅱ期临床积极。武田CD38单抗mezagitamab（TAK-079）治疗持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的Ⅱ期临床TAK-079-1004结果积极。中期分析显示，mezagitamab能剂量依赖性地提高患者血小板计数，三个队列中患者的血小板应答率均较安慰剂组更高；且药物安全性和耐受性良好。武田计划尽快启动国际Ⅲ期试验。5.诺华超8亿美元收购IFM子公司。诺华行使选择权，将通过收购IFM Therapeutics子公司IFM Due，以获得双方合作开发的抑制cGAS/STING信号通路的创新免疫组合的全部权利，应用于多种严重炎症和自身免疫疾病。根据双方于2019年达成的合作协议，IFM将获得9000万美元的预付款和可能高达7.45亿美元的里程碑潜在款项，项目总金额高达8.35亿美元。6.Allogene公司入局CAR-T赛道。新型同种异体CAR-T药物公司Allogene与张锋博士联合创建的Arbor公司达成了一项非独家合作许可协议。Allogene公司将在其下一代AlloCAR-T平台中使用Arbor专有的CRISPR基因编辑技术来开发自身免疫疾病疗法。Allogene公司基于其AlloCAR-T平台开发的首款CAR-T疗法ALLO-329是一种CD19/CD70靶向疗法，预计将在2025年初进入Ⅰ期临床，开发用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。医药热点1.阿尔茨海默病可能由脑细胞脂肪堆积引起。来自美国宾夕法尼亚大学Michael Haney研究团队发表在《自然》上的一项针对阿尔茨海默病的新研究表明，阿尔茨海默病根本原因与脑细胞中脂肪滴的积聚有关。这为该疾病的治疗发展开辟了一条新途径。研究第一作者Michael Haney表示，针对这些脂肪滴的治疗可能比目前针对蛋白质的药物策略更有效。2.缪丽燕任苏州大学附一院院长。3月13日上午，苏州大学附属第一医院召开干部大会，宣布校党委关于医院干部任免的决定：缪丽燕同志任苏州大学附属第一医院院长兼苏州医学院第一临床医学院院长；免去刘济生同志兼任的苏州大学附属第一医院院长、苏州医学院第一临床医学院院长职务。公开信息显示，缪丽燕，教授，主任药师，博士生导师，兼具临床和药学背景，专业主攻方向为个体化药物治疗与新药临床研究。此前，缪丽燕任苏州大学附属第一医院副院长。3.中南大学湘雅医院开设抗衰老MDT门诊。3月12日，首个抗衰老多学科诊疗(MDT)门诊在中南大学湘雅医院开诊，可为30岁以上且无重大疾病的人群提供个性化的抗衰老方案。抗衰老MDT门诊专家团队参照国际抗衰老协会诊治标准，结合中国人的体质特点，根据个体的年龄、性别、身体状况、生活习惯等因素，坚持一人一策的原则，建立“多维度评估、会诊(完善相关检测)、生理年龄评估、抗衰老干预、追踪随访”全流程全周期的服务。评审动态  1. CDE新药受理情况（03月14日) 2. FDA新药获批情况（北美03月13日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.04%涨幅前三     跌幅前三首药控股+20.01%  长药控股-5.01%盟科药业+12.19%  翰宇药业-4.04%迪哲医药+10.03%  新天药业-4.03%【中源协和】全资子公司武汉光谷中源药业有限公司自主研发用于治疗特发性肺纤维化的VUM02注射液临床试验首例受试者于2024年3月13日完成入组给药。【莱美药业】收到国家药品监督管理局核准签发的注射用艾司奥美拉唑钠(20mg)《药品补充申请批准通知书》。【盘龙药业】拟使用自有资金以集中竞价交易方式回购公司股份，用于实施员工持股计划或股权激励。回购股份的资金总额不低于人民币1000万元，不超过人民币2000万元。若按回购金额上限测算，预计可回购股份数量为44.44万股，占公司目前已发行总股本的比例为0.42%。若按回购金额下限测算，预计可回购股份数量为22.22万股，占公司目前已发行总股本的比例为0.21%。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

1、20年来首个FDA完全批准的阿尔茨海默病新药落地海南乐城近日，日本卫材药业（Eisai）和美国渤健公司（Biogen）联合开发的阿尔茨海默病（AD）新药Leqembi正式通过海南省药品监督管理局审核，落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“海南乐城”），商品名为“乐意保”，定价3328.2元/瓶。2、美国神经病学学会等发布脑死亡判定新指南脑死亡是指人的大脑功能完全且永久停止的一种状态。这种状态不可逆转，也就是说人类无法从脑死亡中恢复过来。脑死亡是法律意义上的死亡，在临床上判定脑死亡需要遵循严格的标准。此前，针对成人与儿童的脑死亡，有不同的判定指南。而在今年10月11日，美国神经病学学会（AAN）、美国儿科学会（AAP)、儿童神经病学学会（CNS）和重症监护医学学会（SCCM）合作制定的新指南发表，将针对成人和儿童脑死亡的临床判定指南整合为单一指南。3、中源协和：VUM02注射液药物获临床试验批准通知书中源协和发布公告，全资子公司武汉光谷中源药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于VUM02注射液治疗临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染的《药物临床试验批准通知书》。开展临床分型为重型/危重型的新型冠状病毒感染的临床试验。4、北京佑安医院完成我国首个自主研发生物人工肝首例受试者治疗后14天随访截止2023年10月10 日，由首都医科大学附属北京佑安医院牵头的全球创新的人工肝产品-血浆生物净化柱Ⅰ期临床研究的首例受试者顺利完成治疗后14天的随访。作为我国首个自主研发的生物人工肝的注册临床试验，该研究(NCT05989958)是一项在中国开展的评估血浆生物净化柱治疗慢加急性肝衰竭患者的I期临床研究。研究的主要目的是评估血浆生物净化柱治疗慢加急性肝衰竭患者的安全性与耐受性。5、复旦大学仇超/张文宏等合作取得新进展2023年10月10日，复旦大学仇超、张文宏、长治市人民医院吴虹、法国巴黎西岱大学Pierre Charneau共同通讯在Journal of Hepatology（IF=26）在线发表研究论文，研究开发了一种非整合慢病毒载体治疗性慢性乙型肝炎疫苗，并在乙肝病毒持续存在的小鼠和两名不活跃的乙肝表面抗原携带者身上测试了其抗病毒效果。本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！