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Clinical Study on Adoptive Treatment of Advanced Hepatocellular Carcinoma With Allogeneic γδ-T Cells
Brief Summary: In this study, effects of γδ T cells on Advanced hepatocyte carcinoma The goal of this clinical trial is to learn about effects of allogeneic γδ T therapy in advanced hepatocyte carcinoma patients.
The main question it aims to answer is:Will advanced hepatocyte carcinoma patients be benefit from allogeneic γδ T therapy? Participants will received GDKM-100injection (allo-γδ T Cells) Infusion every two weeks.
100 项与 广东暨德康民生物科技有限责任公司 相关的临床结果
0 项与 广东暨德康民生物科技有限责任公司 相关的专利(医药)
细胞治疗是国内创新医药的热门赛道之一。2024年已然过半,医麦客统计了今年1-6月国内细胞疗法的临床申报进展,共有54家企业取得新成果,涉及了57款细胞治疗药物,类型涵盖干细胞、CAR-T、TIL、TCR-T、NK、T细胞、γδ-T、巨噬细胞、STAR-T、CAR-DNT、CAR-raNK等,其中以干细胞和CAR-T为主,类型多样化,一些独特的免疫细胞也被开发用于肿瘤治疗,逐渐朝着“百花齐放”的趋势发展(统计部分为生物制品新药申请,如有遗落,欢迎补充)。
2024年H1细胞疗法临床申报进展
在这些候选产品中,有45项IND获批记录(/表未查询到确定时间或尚未公布)、1项新药上市申请(NDA)批准以及1项NDA受理。今年3月,科济药业的泽沃基奥仑赛注射液获批上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)。6月,铂生卓越自主研发的“艾米迈托赛注射液”成为全国首款获得NMPA新药上市申请正式受理并纳入优先审评品种,适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。
在公布靶点的候选产品中,可以看到CD19和BCMA仍是热门靶点,但也有像LILRB4、CD99、KRAS G12D等新兴靶点,或许能够在未来为疾病治疗带来新的选择。从适应症来看,干细胞候选产品针对的适应症类型比较广泛,其他细胞疗法基本集中在肿瘤领域,亦有少数免疫细胞疗法进军自免疾病领域。
据医麦客过往数据显示,2023年Q1有36款细胞疗法取得临床申报进展,包括21款免疫细胞疗法和15款干细胞疗法;Q2有20款细胞疗法取得临床进展,包括16款免疫细胞疗法和4款干细胞疗法。整体来说,今年H1较去年取得进展的数量相差不大,属于“稳中有进”,依然保持强劲的发展势头。
干细胞疗法
在干细胞领域,共有22款候选产品申请和/或获批IND,占总数近40%,占据重要地位。随着铂生生物的“艾米迈托赛注射液”NDA获得受理并纳入优先审评,国内干细胞领域有望在不久的将来迎来首个填补空白的上市产品。
在提交IND以及IND受理的候选产品中,这些药物涵盖了人脐带间充质干细胞、造血干细胞、宫血间充质干细胞、脂肪间充质干细胞等多种类型,以人脐带间充质干细胞为主,β-地中海贫血、脑卒中、肺部疾病等是干细胞疗法布局较多的适应症。
其中,泉生生物的“人脐带间充质干细胞注射液”在今年2月获批临床试验默示许可,用于慢性阻塞性肺疾病,这也是泉生生物获得CDE批准的第5项干细胞临床试验项目。5月,泉生生物又提交了“人脐带间充质干细胞注射液”的IND,有望再斩获临床项目。
CAR-T疗法
在CAR-T领域,共有16款候选产品申请和/或获批IND以及获批上市。驯鹿生物在积极拓展其已上市的CAR-T疗法的适应症,除了血液瘤以外,其重症肌无力的IND也已经在1月获批临床。同时,靶向GPRC5D的RD118也已经获批临床,在2024年上半年中进展颇丰。
科济药业、艺妙神州、拓新天成、易慕峰、波睿达生物、赛比曼生物、明慧基因、优卡迪等企业均选择了避开热门CD19和BCMA而另辟蹊径。科奕药业的BCMA/CD19双靶CAR-T产品KQ-2003获批临床默示许可,针对POEMS综合征,这也是全球首款用于治疗POEMS综合征的CAR-T细胞疗法。
羿尊生物开发了一款CNK-UT002,采用自主研发的CNK-UT技术,这是一种集成了CNK-T和U-T两大平台技术的通用型细胞技术,采集健康供者的T细胞经基因编辑改造后,赋予NK细胞识别功能并具有T细胞的激活打击能力,能特异性地识别和治疗肿瘤。
TIL/TCR-T/其他类型T细胞
TIL疗法在上半年的临床注册进展主要是百吉生物的BST02和君赛生物的GC203,这两款均已经获批临床,全球的首款TIL疗法已经获批上市,国内TIL疗法赛道也逐步提速。
在TCR-T领域,2024年上半年共4款TCR-T疗法提交IND/获批临床,TCR-T的靶点多样化,主攻实体瘤,国内TCR-T赛道中也已经有超过10家企业布局,大部分已经进入临床研究阶段,最快的已经推进至2期临床。值得一提的是,全球首款TCR-T疗法也获批在即,有望取得重大突破。
另外,国内企业也在创新上持续发力,如瑞顺生物的CAR-DNT疗法RJMty19、华夏英泰的STAR-T疗法YTS104、暨德康民的γδ-T疗法等,这些药企都在寻求更有效更安全的疗法。
NK/CAR-NK/iNKT细胞疗法
在NK细胞领域,共有6款候选产品取得进展,包括先博生物、精缮生物、英百瑞、恩凯赛药、迈德通医药、基因启明。NK细胞疗法的适应症涵盖了血液瘤、实体瘤以及自免疾病。
值得一提的是,基因启明的GKL-006注射液是一种iNKT细胞疗法,这是唯一一种能够通过IFN-γ的佐剂作用,活化先天免疫系统的NK细胞及后天系统的辅助性T细胞、杀伤性T细胞与γδ-T细胞的免疫细胞。另外,英百瑞的IBR822是全球首款非病毒非基因修饰的能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞(CAR-raNK)产品,已经在临床前展现出了强大的抗肿瘤能力。
NK细胞疗法赛道蓬勃发展,去年及今年以来有多款进入临床,初步展现了这一疗法的潜力,后续有望持续发力。
总结
整体而言,细胞疗法近几年都均保持稳步的增长趋势,适应症正逐步拓展,且干细胞正在越来越成为众多临床未尽之需的重要主力军。从时间轴来看,可以看到不少细分细胞疗法赛道均取得了重要突破,包括从临床前到临床,成功斩获“首个”的创新,临床公布了亮眼的数据等等……
展望未来,细胞治疗领域将呈现出以下几个趋势:一是政策支持将持续加强;二是技术创新将不断加速;三是市场竞争将更加激烈;四是临床应用将更加广泛。随着这些趋势的不断发展,我们有理由相信细胞治疗将在未来医疗领域发挥更加重要的作用,为更多患者带来新的治疗选择。
参考资料:
1.CDE官网
2.企业官网
封面图来源:123rf
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▎药明康德内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网,在今年4月,有约60款1类新药首次在中国获批临床。按照新注册分类,“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物,它们也往往代表了药物研发领域的前沿方向。本文中就让我们来看看这些1类新药都有哪些?又有望惠及哪些患者?图片来源:123RF从疾病领域来看,在4月首次在中国获批临床的1类新药中,抗肿瘤药物有30多款,占比超过60%。肿瘤之外,这些药物的适应症还涵盖了神经系统疾病、自身免疫性疾病、呼吸系统疾病、消化系统疾病等疾病领域。▲4月首次在中国获批临床的1类新药疾病领域分布从药物类型来看,4月首次在中国获批临床的1类新药包括细胞和基因疗法(CGT)、抗体偶联药物(ADC)、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等不同的类型。其中,CGT产品较多,有10款,包括肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法、干细胞药物、γδ T细胞药物、CAR-T细胞药物、TCR-T细胞药物、CAR-raNK细胞疗法、AAV基因疗法、碱基编辑药物等等。▲4月首次在中国获批临床的1类新药分子类型分布以下将分享在4月获批临床的CGT疗法的基本信息,供读者参阅。欲了解更多药物的信息,请扫描下方二维码,即可获得“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。正序生物:CS-101注射液作用机制:碱基编辑药物适应症:重型β-地中海贫血根据正序生物新闻稿,CS-101为该公司自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物。该产品通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底“治愈”β-地中海贫血症的目的。英百瑞生物:IBR822细胞注射液作用机制:靶向TROP2抗原的CAR-raNK细胞疗法适应症:晚期实体肿瘤根据英百瑞生物新闻稿,IBR822是该公司自主研发的非病毒、非基因修饰,能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞(CAR-raNK)产品。该产品通过由靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联,具有较高的安全性和杀伤肿瘤细胞能力。天泽云泰:VGN-R09b作用机制:基因疗法适应症:原发性帕金森病;芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症根据天泽云泰新闻稿介绍,VGN-R09b是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法,使用重组AAV作为基因治疗载体,以递送有功能的芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)为基础,旨在恢复多巴胺的生成,从而发挥相应的潜在的治疗作用。该产品通过局部纹状体注射的方式,使药物能够直接作用于发病部位,减少全身给药剂量,从而减少相应的免疫反应等不良反应。从理论上说,基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。科士华生物:KSH01注射液作用机制:靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞药物适应症:食管癌、胃癌、尿路上皮癌等晚期实体瘤根据科士华生物新闻稿介绍,KSH01为一款针对消化道和泌尿系大癌种的TCR-T细胞新药,靶向MAGE-A4抗原。该产品的核心序列是从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列,MAGE-A4则是一种在多种实体肿瘤中普遍存在的抗原。西比曼生物/阿斯利康:C-CAR031作用机制:自体抗GPC3 CAR-T疗法适应症:GPC3+晚期/复发性肝细胞癌根据西比曼生物新闻稿,C-CAR031是基于西比曼生物和阿斯利康(AstraZeneca)的联合开发协议在中国共同开发的产品,为一种针对肝细胞癌的自体抗GPC3的CAR-T疗法。GPC3在多种恶性实体肿瘤中特异性高表达(如肝细胞癌、鳞状非小细胞肺癌、食管鳞状细胞癌等),但在健康成人中几乎不表达,因此是理想的、有潜力针对多种恶性实体肿瘤的理想靶点。波睿达生物:BRD-03作用机制:靶向CD99的自体CAR-T细胞疗法适应症:≥18 周岁的复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤根据波睿达生物新闻稿介绍,BRD-03是一款抗CD99 CAR-T细胞产品,其表面特异性受体特异性靶向CD99阳性肿瘤细胞,无MHC限制地与肿瘤细胞表面的CD99抗原识别、结合后,经信号转导途径激活T细胞,释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子,引发CD99阳性肿瘤细胞凋亡,表现出对CD99阳性肿瘤细胞的特异性识别和直接杀伤活性,从而达到治疗CD99阳性肿瘤的目的。暨德康民生物:γδ T细胞注射液作用机制:异体γδ T细胞药物适应症:原发性肝细胞癌根据暨德康民生物新闻稿,γδ T细胞注射液为一款创新免疫细胞药物。γδ T细胞为T细胞的一种,已陆续被发现在肿瘤、感染以及自身免疫疾病的发展过程中发挥着重要作用。康弘药业:KH658眼用注射液作用机制:新一代眼科基因治疗产品适应症:新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性根据康弘药业新闻稿,KH658眼用注射液是新一代眼科基因治疗产品,基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体,具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点。该产品通过在人体内持续表达抗VEGF蛋白,从而抑制新生血管病变的生长,减缓疾病的进展,有望以单次给药实现患者长期获益。北科生物:人脐带间充质干细胞注射液作用机制:人脐带间充质干细胞注射液适应症:中重度系统性红斑狼疮根据北科生物新闻稿介绍,间充质干细胞(MSC)是源自于早期发育中胚层的成体干细胞,具有高度增殖、自我更新能力,多向分化潜能,受损组织修复功能和免疫抑制能力。研究表明,MSC可以通过调节免疫细胞来抑制系统性红斑狼疮活性和分化为多个细胞,修复SLE引起的多系统和多器官损害。君赛生物:GC203作用机制:非病毒载体基因修饰TIL疗法适应症:晚期实体瘤根据君赛生物新闻稿介绍,GC203是一款非病毒载体基因修饰TIL疗法,通过非病毒载体介导的基因工程技术,使天然TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子IL-7。在治疗过程中,所有患者无需接受大剂量化疗清淋、无需IL-2联用,且在普通病房即可完成治疗。除了上述药物,4月还有包括抗体偶联药物(ADC)、单抗、双抗、小分子靶向疗法、放射性疗法等在内的其它类型药物首次在中国获批临床,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行,早日造福患者!扫描下方二维码,您将可以获取“2024年4月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”完整PDF文件。参考资料:[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2] 各公司官网及新闻稿本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。细胞基因疗法(CGT)无疑是继小分子药物以及抗体药之后未来创新药一个新的增长点。根据Lonza官网预测,到2025年全球会有70-90个细胞和基因疗法药物获批上市。这也就意味着未来5年有望看到细胞和基因疗法药物进入大规模上市期。据不完全统计,2024年4月份国内共有16款CGT疗法IND获批,小编总结如下:正序生物2024年4月2日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验(www.clinicaltrials.gov,注册号:NCT06291961)。CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。产品管线拓华生物2024年4月2日,吉林省拓华生物科技有限公司(以下简称拓华生物)自主研发、具有独立知识产权的Ⅰ类创新药—人脐带间充质干细胞注射液(受理号:CXSL2400023)获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准的临床试验默示许可(Ⅰ-Ⅱ期),适应症为失代偿期乙型肝炎肝硬化。人脐带间充质干细胞注射液(Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells Injection)植入失代偿期肝硬化患者体内,通过免疫调节作用、旁分泌机制等改善损伤组织微环境,抑制炎性反应,促进肝再生。该项目是国家卫健委和药监局临床研究备案项目,项目由武汉大学中南医院袁玉峰教授带领团队完成24例IIT临床研究,已取得了较好的临床研究安全性和有效性数据支撑,为注册临床试验开展奠定基础。驯鹿生物2024年4月5日,驯鹿生物宣布公司自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(伊基奥仑赛注射液,研发代号CT103A)新药临床试验申请(IND)获美国食品药品监督管理局(FDA)默示许可,拟用于治疗难治性全身型重症肌无力(Generalized Myasthenia Gravis,gMG),该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获NMPA批准。基于一项研究者发起的开放评价输注伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性的探索性临床研究(NCT04561557),该研究中入组了2例难治性MG受试者,其中1例受试者为33岁女性,AChR-IgG和Titin-IgG阳性,入组前21个月接受了胸腺切除术治疗,经胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂及靶向CD20单抗治疗仍未达到临床缓解;另1例受试者为60岁女性,MuSK-IgG4阳性,20年病史,既往接受过激素、免疫抑制剂、靶向CD20单抗等多种治疗无效。2例受试者分别接受了1.0×106CAR-T/Kg的伊基奥仑赛注射液单次回输治疗。研究结果今年2月在国际权威学术期刊《EMBO Molecular Medicine》正式发表。瑞博生物4月8日,苏州瑞博生物技术股份有限公司(简称“瑞博生物”)宣布,其自主研发的小核酸药物RBD1016注射剂用于丁型肝炎病毒(HDV)治疗的Ⅱ期临床试验获得欧洲药品管理局(EMA)批准。该试验将评估RBD1016治疗HDV感染的有效性和安全性。RBD1016在已完成的慢性乙型肝炎(HBV)适应症的临床Ⅰb试验中显示出对抑制乙肝表面抗原(HBsAg)显著的强效性和长效性。而在另一项临床前研究中RBD1016显示出具有比现有HDV治疗药物更好的安全性和有效性潜力。瑞博生物致力于向全球患者提供前沿的siRNA疗法。本次在欧盟的临床获批标志着RBD1016不仅有实现慢性乙肝的功能性治愈潜力,还将有可能为丁型肝炎病毒(HDV)患者提供新型治疗方案。瑞宏迪医药4月8日,据国家药监局药品审查中心 (CDE) 官网公示,上海瑞宏迪医药有限公司(简称“瑞宏迪医药”)的mRNA蛋白替代疗法药物RGL-2102注射液临床试验申请 (IND) 已获默示许可 (受理号:CXSL2400028)。适应症为下肢缺血性疾病。注射用RGL-2102是瑞宏迪医药自主研发的由脂质体 (LNP) 包载的mRNA,给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白,目前全球范围内尚无该 mRNA蛋白替代药品的临床研究。注射用RGL-2102有望促进下肢缺血性疾病患者缺血下肢血管新生,建立侧枝循环,改善缺血区域的血流灌注,从而为传统治疗无效、无法进行手术或血管内治疗的下肢缺血性疾病患者带来潜在获益,使这部分患者有机会获得新的治疗选择,延缓疾病进程,改善患者生存质量,降低截肢或死亡风险。艾码生物4月11日,艾码生物科技(南京)有限公司(以下简称艾码生物)核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请(IND)已美国食品药品监督管理局(FDA)获得批准。该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品,正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品,临床前实验结果已经确定,ER2001注射液静脉给药后,可透过血脑屏障进入发病部位,起到治疗作用,安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外,前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估,排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险,成功实现IND默示许可。另据孟夏博士介绍,ER2001注射液的安全性和有效性在临床IIT研究中也已得到初步验证,公司正在积极推动该产品在国内的IND注册申报,有望年内正式进入注册临床研究。未来,艾码生物将利用独有的第三代体内自组装siRNA递送系统继续聚焦中枢神经系统疾病等领域尚未满足的临床需求,打造全球领先的平台型RNA创新药企业。元宋生物2024年4月12日,上海元宋生物技术有限公司(简称“元宋生物”)宣布,其自主研发的溶瘤病毒Ⅰ类新药“重组L-IFN腺病毒注射液(YSCH-01)”获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可,获批在中国开展I期临床试验,适应症为晚期实体肿瘤。本次IND申报获得中国CDE批准,是元宋生物继2023年12月获得美国FDA临床批件、获批在研中的两个独创性的IIT项目(包括囊式给药治疗复发脑胶质瘤以及溶瘤病毒雾化给药治疗肺部多发原位或转移性肿瘤)之外,在探索YSCH-01临床研究方面取得的又一重要进展。YSCH-01的临床前研究证实,它具有双重调控、安全性高、广谱抗癌的特点。在前期研究者发起的临床试验(IIT)中,YSCH-01也显示了出色的安全性以及抗癌疗效,是一款理论上药效更优且兼具肿瘤靶向性和用药安全性的CTGVT产品。深信生物2024年4月17日,深信生物宣布其在研广谱新型冠状病毒(COVID)mRNA疫苗IN002.5.1获得美国食品药品监督管理局(FDA) Ⅱ期临床试验批准。IN002.5.1为深信生物基于其自主知识产权的mRNA-LNP技术平台开发的一款广谱保护型新冠mRNA疫苗,使用深信生物自主研发的LNP递送系统。IN002.5.1于2023年2月获得美国FDA的IND许可,目前已经完成海外I期临床试验并取得积极结果。IN002.5.1的Ⅰ期临床试验结果是深信生物创新mRNA-LNP技术平台产品首次获得的人体试验验证。基于同样技术平台开发的另外两款mRNA疫苗产品——带状疱疹(HZ)疫苗IN001和呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗IN006——也分别于2023年9月和2024年1月获得FDA的IND许可,目前已分别启动Ⅰ期临床研究的准备工作。天泽云泰4月19日,上海天泽云泰宣布其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司(以下简称“公司”)自主研发和生产的1类新药VGN-R09b获得国家药品监督管理局(以下简称“国家药监局”)临床试验默示许可,同意开展治疗原发性帕金森病(PD)和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)的临床试验。VGN-R09b是国内首个采用AAV递送双基因策略获批注册临床的基因疗法,也是首个从治疗罕见病拓展到常见病的获批注册临床的基因治疗候选药物,是该产品及公司发展的一个重要里程碑。研发管线英百瑞4月19日,具有国际独创的CAR-raNK细胞技术平台的英百瑞(杭州)生物医药有限公司自主研发的第二款针对实体肿瘤药物“IBR822细胞注射液”(受理号:CXSL2400067),成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(通知书编号:2024LP00986)。IBR822细胞注射液是英百瑞利用自主知识产权开发的全球首款非病毒非基因修饰的能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞(CAR-raNK)产品。其独创的靶向肿瘤抗原的特异性抗体TROP2通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联,使IBR822具有极高的安全性和强大的杀伤肿瘤细胞能力。临床前研究显示,IBR822细胞注射液对非小细胞肺癌、消化道肿瘤、乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、宫颈癌肿瘤细胞系均有明显杀伤效果。动物试验中,IBR822细胞注射液对于乳腺癌、前列腺癌等小鼠模型均有显著的抑瘤效果及较好的耐受性。IBR822细胞注射液前期已开展多项研究者发起的临床试验(IIT),并取得了优异的安全性与有效性的结果。波睿达4月24日,武汉波睿达生物科技有限公司(以下简称“波睿达生物”)宣布,其自主研发的CAR-T细胞治疗药物—“靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液”(以下简称“BRD-03”),成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可。波睿达生物历时4年自主研发的BRD-03是全球首个以CD99为靶点的自体CAR-T细胞治疗产品。2021年4月,波睿达董事长张同存教授带领团队应用CD99 CAR-T细胞技术救治了一名实体瘤患者,这是全球首个运用CD99 CAR-T细胞疗法救治实体肿瘤患者的案例,标志着我国拥有自主知识产权的CAR-T疗法在实体肿瘤领域取得新突破。临床前研究显示,BRD-03对横纹肌肉瘤肿瘤细胞系等小鼠模型均有显著的抑瘤效果及较好的耐受性。BRD-03前期已开展的研究者发起的临床试验(IIT),也取得了优异的安全性与有效性的结果。 BRD-03临床前动物实验数据 中美瑞康4月25日,中美瑞康,一家在小激活RNA(saRNA)药物领域处于全球领先地位的创新型生物制药企业,宣布其自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的saRNA药物RAG-01获得美国食品药品监督管理局(FDA)批授予新药临床试验(IND)许可。RAG-01是全球首个获得 FDA 批准的同类saRNA药物,同时也是中国首个saRNA药物。RAG-01 是一款首创作用机制的saRNA药物,旨在激活非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者的肿瘤抑制基因p21,从而抑制膀胱癌的复发和进展。此前,RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验,并已有3例受试者入组接受给药。暨德康民4月28日,专注于异体γδ-T细胞免疫治疗的广东暨德康民生物科技有限责任公司(以下简称“暨德康民”),自主研发的用于治疗原发性肝细胞癌的创新性细胞药物“γδ-T细胞注射液”获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心的临床试验默示许可。暨德康民表示,这是中国首个基于γδ-T细胞的创新免疫细胞药物,计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验。暨德康民团队目前专注于γδ-T免疫细胞治疗及提供γδ-T免疫细胞相关技术服务,致力于研发及推广异体γδ-T细胞药物在治疗恶性肿瘤、难治性传染病和免疫功能调节领域的临床应用、健康管理及产业化。2024年1月31日暨德康民“异体γδ-T细胞注射液”IND申请获得国家药品监督管理局药品审评中心正式受理。总结据沙利文数据预计,2025年全球CGT市场规模达305.5亿美元,中国CGT市场2025年市场规模将达25.9亿美元。2024年第一季度已有31款CGT药物获批临床,获批的药物中包括21款细胞产品、10款基因治疗产品。相信未来将有大量的细胞和基因治疗的在研项目开始集中进入临床阶段。蓄能,储备丰沛的在研产品管线,也是未来整个行业繁荣发展的基础,让我们静待CGT治疗领域的爆发。参考资料:各公司官网版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除-END-药事纵横投稿须知:稿费已上调,欢迎投稿各位朋友好,觉得本文对您有帮助,请随手点一下下方的在看,以便让你的朋友也能看到哦。
100 项与 广东暨德康民生物科技有限责任公司 相关的药物交易
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