Shanghai Pharma Rare Disease Medicine Co., Ltd.

【制药网 行业动态】近年来，中国医药产业在研发、战略布局、国际化等多方面经过长期积累后，创新实力进阶，不少聚焦全球稀缺的创新靶点和前沿技术路线的新药已获得国际认定。据悉，近期华东医药、乐普生物、上海医药等就纷纷宣布新药/新适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。 　　近日，华东医药宣布，全资子公司杭州中美华东自主研发的ADC创新药注射用HDM2012的胃癌和胃食管交界癌、胰腺癌两项适应症获得美国食品药品监督管理局(以下简称“美国FDA”)孤儿药资格认定。 　　注射用HDM2012是一款靶向人粘蛋白-17(Mucin 17，MUC-17)的新型抗体药物偶联物。临床前研究显示，HDM2012通过抗体的靶向作用特异性识别MUC-17阳性表达的肿瘤表面抗原，利用靶抗原介导的内化作用使ADC进入肿瘤细胞内部，连接子断裂释放出毒素小药，发挥抗肿瘤作用。该药具有良好的成药性、安全性和有效性；在多个肿瘤模型中表现出优异的抗肿瘤效果；在动物试验中耐受性良好。 　　12月14日消息，乐普生物候选药物MRG004A(一种新型靶向组织因子的特异性抗体药物偶联物)用于治疗胰腺癌适应症在近期已获美国FDA授予孤儿药资格认定。据悉，MRG004A是一种新型靶向组织因子的运用定点偶联技术进行偶联的特异性抗体药物偶联物。公司目前在美国及中国进行I/II期临床研究，已观察到胰腺癌、三阴性乳腺癌及宫颈癌的抗肿瘤活性信号。 　　12月10日消息，上海医药全资子公司上药睿尔自主研发的 SRD4610 用于肌萎缩侧索硬化症适应症获得美国 FDA 孤儿药资格认定。公开资料显示，SRD4610 是一种复方中药创新药，已在国内完成针对该病症的Ⅱ期临床试验，公司拥有完全知识产权，累计投入研发费用约 6,542 万元。截至目前，无同靶点产品获 FDA 批准上市以治疗该病症。 　　11月16日，泽璟制药公告，公司在研产品注射用ZG006获得美国FDA颁发孤儿药资格认定，用于治疗神经内分泌癌。值得一提的是，在11月18日，注射用ZG006与PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂及化疗(依托泊苷/卡铂)联合用于小细胞肺癌的临床试验也已获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。 　　…… 　　2025 年，中国药企成果持续获 FDA 孤儿药认定，彰显了国内医药产业创新生态正持续完善，并已将孤儿药认定作为了推进新药研发和商业化的重要策略。获得“孤儿药”认定不仅能降低研发成本，还能缩短上市周期，这种 “以国际认证撬动研发效率与商业价值” 的模式，将成为越来越多国内药企的选择。未来，这将加速推动国内医药行业从 “仿制药为主” 向 “创新药出海” 转型，从“规模扩张”向“高质量发展”转型。 　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(11.10-11.16） 新药上市申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 玛舒拉沙韦干混悬剂 江西科睿药业有限公司 2.2 CXHS2500136 新药临床申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 ASN-8639片 江苏亚虹医药科技股份有限公司 1 CXHL2501256 ASN-8639片 江苏亚虹医药科技股份有限公司 1 CXHL2501257 RTX-117片 溪砾科技(深圳)有限公司 1 CXHL2501255 RTX-117片 溪砾科技(深圳)有限公司 1 CXHL2501254 GH21胶囊 勤浩医药(苏州)股份有限公司 1 CXHL2501252 羧胺三唑软胶囊 广东银珠医药科技有限公司 1 CXHL2501248 羧胺三唑软胶囊 广东银珠医药科技有限公司 1 CXHL2501247 GH55胶囊 勤浩医药(苏州)股份有限公司 1 CXHL2501251 ZL-65片 成都赜灵生物医药科技有限公司 1 CXHL2501237 ZL-65片 成都赜灵生物医药科技有限公司 1 CXHL2501236 ZL-65片 成都赜灵生物医药科技有限公司 1 CXHL2501234 QLS7305注射液 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2501250 QLS7305注射液 齐鲁制药有限公司 1 CXHL2501249 JYP0015片 广州嘉越医药科技有限公司 1 CXHL2501228 JYP0015片 广州嘉越医药科技有限公司 1 CXHL2501227 JYP0015片 广州嘉越医药科技有限公司 1 CXHL2501226 RA1115-B1滴眼液 苏州锐明新药研发有限公司 1 CXHL2501225 RA1115-B1滴眼液 苏州锐明新药研发有限公司 1 CXHL2501224 HKG-456 海南元盈医药科技有限公司 2.2 CXHL2501253 SQ-24071滴眼液 沈阳兴齐眼药股份有限公司 2.2 CXHL2501261 1H52A 普照国康(湖北)药业有限公司 2.2 CXHL2501246 HKG-338 天津汉瑞药业有限公司 2.2 CXHL2501229 SQ-24071滴眼液 沈阳兴齐眼药股份有限公司 2.2;2.4 CXHL2501260 SQ-24071滴眼液 沈阳兴齐眼药股份有限公司 2.2;2.4 CXHL2501259 SQ-24071滴眼液 沈阳兴齐眼药股份有限公司 2.2;2.4 CXHL2501258 CZ012凝胶 浙江萃泽生物医药有限公司 2.2;2.4 CXHL2501233 CZ012凝胶 浙江萃泽生物医药有限公司 2.2;2.4 CXHL2501232 CZ012凝胶 浙江萃泽生物医药有限公司 2.2;2.4 CXHL2501231 CZ012凝胶 浙江萃泽生物医药有限公司 2.2;2.4 CXHL2501230 LT001 广东利泰制药股份有限公司 2.2;2.4 CXHL2501235 LH-2417片 江苏联环药业股份有限公司 2.3 CXHL2501241 LH-2417片 江苏联环药业股份有限公司 2.3 CXHL2501240 LH-2417片 江苏联环药业股份有限公司 2.3 CXHL2501239 多替拉韦拉米夫定替诺福韦片 江苏艾迪药业集团股份有限公司 2.3 CXHL2501238 玛仕度肽注射液 信达生物制药(苏州)有限公司 2.4 CXHL2501245 玛仕度肽注射液 信达生物制药(苏州)有限公司 2.4 CXHL2501244 玛仕度肽注射液 信达生物制药(苏州)有限公司 2.4 CXHL2501243 玛仕度肽注射液 信达生物制药(苏州)有限公司 2.4 CXHL2501242 带状疱疹mRNA疫苗 安徽智飞龙科马生物制药有限公司 1.2 CXSL2500961 B群脑膜炎球菌OMV疫苗 上海羽冠生物技术有限公司 2.2 CXSL2500969 B群脑膜炎球菌OMV疫苗 上海羽冠生物技术有限公司 2.2 CXSL2500968 B群脑膜炎球菌OMV疫苗 上海羽冠生物技术有限公司 2.2 CXSL2500967 冻干水痘灭活疫苗 安徽智飞龙科马生物制药有限公司 2.2 CXSL2500962 冻干人用狂犬病疫苗(人二倍体细胞) 浙江普康生物技术股份有限公司 2.5 CXSL2500972 SYS6010 石药集团巨石生物制药有限公司 1 CXSL2500973 JMT108注射液 上海津曼特生物科技有限公司 1 CXSL2500971 HLX701注射液 上海复宏瑞霖生物技术有限公司 1 CXSL2500970 IBI343 信达生物制药(苏州)有限公司 1 CXSL2500966 CS01单抗注射液 中山恒动生物制药有限公司 1 CXSL2500965 注射用HDM2005 杭州中美华东制药有限公司 1 CXSL2500964 注射用ZG005 苏州泽璟生物制药股份有限公司 1 CXSL2500960 SENL103自体T细胞注射液 河北森朗生物科技有限公司 1 CXSL2500958 注射用ZGGS18 苏州泽璟生物制药股份有限公司 1 CXSL2500959 注射用DB-1317 映恩生物科技(上海)有限公司 1 CXSL2500963 SPGL008注射液 深圳赛保尔生物药业有限公司 1 CXSL2500957 仿制药申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 呋塞米片 珠海润都制药股份有限公司 3 CYHS2503971 注射用拉氧头孢钠 山东鲁抗三叶制药有限公司 3 CYHS2503970 氨溴特罗口服溶液 江西远盛药业有限公司 3 CYHS2503967 氨溴特罗口服溶液 江西远盛药业有限公司 3 CYHS2503966 右酮洛芬氨丁三醇注射液 中润药业有限公司 3 CYHS2503963 二羟丙茶碱注射液 大玮(安徽)药业有限公司 3 CYHS2503961 盐酸奥洛他定颗粒 海南赛立克药业有限公司 3 CYHS2503958 复方聚乙二醇(3350)电解质口服溶液 赤峰源生药业有限公司 3 CYHS2503955 骨化三醇口服溶液 南京海融医药科技股份有限公司 3 CYHS2503942 盐酸多西环素片 华中药业股份有限公司 3 CYHS2503937 盐酸伊达比星注射液 海南普利制药股份有限公司 3 CYHS2503934 乙酰半胱氨酸口服液 九华华源药业股份有限公司 3 CYHS2503933 乙酰半胱氨酸口服液 九华华源药业股份有限公司 3 CYHS2503932 门冬氨酸钾镁注射液 苏州特瑞药业股份有限公司 3 CYHS2503931 注射用氢化可的松琥珀酸钠 海南倍特药业有限公司 3 CYHS2503930 注射用氢化可的松琥珀酸钠 海南倍特药业有限公司 3 CYHS2503929 磷苯妥英钠注射液 成都倍特药业股份有限公司 3 CYHS2503928 磷苯妥英钠注射液 成都倍特药业股份有限公司 3 CYHS2503927 聚乙二醇4000散 澳诺(中国)制药有限公司 3 CYHS2503926 草酸艾司西酞普兰口服溶液 西洲医药科技(浙江)有限公司 3 CYHS2503923 联苯苄唑溶液 国铭制药(海南)有限公司 3 CYHS2503921 复方电解质注射液(V) 山东化药医药科技有限公司 3 CYHS2503918 复方聚乙二醇电解质散(儿童型) 江西泰吉立生物医药科技有限公司 3 CYHS2503916 青霉胺胶囊 上海上药睿尔药品有限公司 3 CYHS2503913 盐酸莫西沙星片 郑州韩都药业集团有限公司 4 CYHS2503969 氧 陕西腾越科创气体有限公司 4 CYHS2503968 依伏卡塞片 郑州泰丰制药有限公司 4 CYHS2503965 依伏卡塞片 郑州泰丰制药有限公司 4 CYHS2503964 醋酸阿比特龙片 奥锐特药业股份有限公司 4 CYHS2503962 依达拉奉右莰醇注射用浓溶液 江苏正大丰海制药有限公司 4 CYHS2503960 阿司匹林肠溶片 济南高华制药有限公司 4 CYHS2503959 盐酸罗匹尼罗缓释片 南京易亨制药有限公司 4 CYHS2503957 二甲硅油乳剂 河南中杰药业有限公司 4 CYHS2503956 盐酸莫西沙星氯化钠注射液 信合援生制药股份有限公司 4 CYHS2503938 枸橼酸西地那非口腔崩解片 正大天晴药业集团股份有限公司 4 CYHS2503948 氨甲环酸片 广州华圣制药有限公司 4 CYHS2503947 氨甲环酸片 广州华圣制药有限公司 4 CYHS2503946 布瑞哌唑片 成都通德药业有限公司 4 CYHS2503945 布瑞哌唑片 成都通德药业有限公司 4 CYHS2503944 布瑞哌唑片 成都通德药业有限公司 4 CYHS2503943 聚乙烯醇滴眼液 广州白云山天心制药股份有限公司 4 CYHS2503941 双氯芬酸二乙胺乳胶剂 海南全星制药有限公司 4 CYHS2503939 艾拉莫德片 山东新鲁医药科技有限公司 4 CYHS2503936 注射用达托霉素 山东鲁抗医药股份有限公司 4 CYHS2503952 注射用厄他培南 山东鲁抗医药股份有限公司 4 CYHS2503951 瑞维那新吸入溶液 鲁南贝特制药有限公司 4 CYHS2503950 氧 仪陇县恒源气体有限公司 4 CYHS2503949 那屈肝素钙注射液 辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2503954 那屈肝素钙注射液 辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2503953 罗沙司他胶囊 珠海健福制药有限公司 4 CYHS2503925 罗沙司他胶囊 珠海健福制药有限公司 4 CYHS2503924 蒙脱石散 上海金不换兰考制药有限公司 4 CYHS2503935 钆塞酸二钠注射液 宜昌人福药业有限责任公司 4 CYHS2503940 头孢托仑匹酯颗粒 湖南状元制药有限公司 4 CYHS2503920 头孢托仑匹酯颗粒 湖南状元制药有限公司 4 CYHS2503919 盐酸莫西沙星片 吉林道君药业股份有限公司 4 CYHS2503917 瑞维那新吸入溶液 平光制药股份有限公司 4 CYHS2503915 口服用苯丁酸甘油酯 安徽沃泰生物医药有限公司 4 CYHS2503914 枸橼酸莫沙必利片 珠海润都制药股份有限公司 4 CYHS2503912 二甲硅油乳剂 重庆药谷制药有限公司 4 CYHS2503922 帕妥珠单抗注射液 石药集团巨石生物制药有限公司 3.3 CXSS2500123 雌二醇左炔诺孕酮贴片 湖南派格兰药业有限公司 3 CYHL2500203 奥氮平萨米多芬片 宜昌人福药业有限责任公司 3 CYHL2500202 奥氮平萨米多芬片 宜昌人福药业有限责任公司 3 CYHL2500201 奥氮平萨米多芬片 宜昌人福药业有限责任公司 3 CYHL2500200 艾氟洛芬贴剂 四川科伦药业股份有限公司 3 CYHL2500198 茚达特罗莫米松吸入粉雾剂(II) 江苏联环药业股份有限公司 4 CYHL2500204 环孢素滴眼液(III) 北京汇恩兰德制药股份有限公司 4 CYHL2500199 NA NA NA CYHS2560904 NA NA NA CYHS2560903 NA NA NA CYHS2560902 NA NA NA CYHS2560897 NA NA NA CYHS2560896 NA NA NA CYHS2560887 NA NA NA CYHS2560893 NA NA NA CYHS2560892 NA NA NA CYHS2560895 NA NA NA CYHS2560894 NA NA NA CYHS2560890 NA NA NA CYHS2560899 NA NA NA CYHS2560900 NA NA NA CYHS2560901 NA NA NA CYHS2560888 NA NA NA CYHS2560885 NA NA NA CYHS2560884 NA NA NA CYHS2560889 进口申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 替尔泊肽注射液 Eli Lilly Nederland B.V. 2.4 JXHS2500131 替尔泊肽注射液 Eli Lilly Nederland B.V. 2.4 JXHS2500130 替尔泊肽注射液 Eli Lilly Nederland B.V. 2.4 JXHS2500129 替尔泊肽注射液 Eli Lilly Nederland B.V. 2.4 JXHS2500128 依那格列净片 Daewoong Pharmaceutical Co., Ltd. 5.1 JXHS2500132 司拉德帕胶囊 Gilead Sciences Ireland UC 5.1 JXHS2500127 罗氟司特乳膏 Arcutis Biotherapeutics INC 5.1 JXHS2500126 甲磺酸伊马替尼片 Hetero Labs Limited 5.2 JYHS2500046 甲磺酸伊马替尼片 Hetero Labs Limited 5.2 JYHS2500045 JYHS2560130 EPX-100口服溶液 Epygenix Therapeutics, Inc. 1 JXHL2500354 LY4268989胶囊 Eli Lilly and Company 1 JXHL2500353 RO7795081 F. Hoffmann-La Roche Ltd. 1 JXHL2500352 RO7795081 F. Hoffmann-La Roche Ltd. 1 JXHL2500351 RO7795081 F. Hoffmann-La Roche Ltd. 1 JXHL2500350 Zasocitinib (TAK-279) 片 Takeda Development Center Americas, Inc. 1 JXHL2500346 Zasocitinib(TAK-279)片 Takeda Development Center Americas, Inc. 1 JXHL2500345 PF-08049820水合物片 Pfizer Inc. 1 JXHL2500349 PF-08049820水合物片 Pfizer Inc. 1 JXHL2500348 Zasocitinib (TAK-279) 片 Takeda Development Center Americas, Inc. 1 JXHL2500347 注射用BAY 3547922 Bayer AG 1 JXSL2500220 BAY 3547926 注射液 Bayer AG 1 JXSL2500219 Mirikizumab注射液 Eli Lilly and Company 2.2 JXSL2500223 Mirikizumab注射液 Eli Lilly and Company 2.2 JXSL2500222 多奈单抗注射液 Eli Lilly and Company 2.2 JXSL2500221 中药相关申请 药品名称 企业 注册分类 受理号 天丹定眩颗粒 四川省现代中药创新技术有限公司 1.1 CXZL2500112 运脾化痰通窍颗粒 江苏康缘药业股份有限公司 1.1 CXZL2500111 黄龙咳喘颗粒 陕西东科制药有限责任公司 2.2 CXZL2500110 天丹通络片 山东凤凰制药股份有限公司 2.3 CXZL2500109 YFZ-003 四川凯京制药有限公司 2.4 CXZL2500116 YFZ-003 四川凯京制药有限公司 2.4 CXZL2500115 YFZ-003 四川凯京制药有限公司 2.4 CXZL2500114 YFZ-003 四川凯京制药有限公司 2.4 CXZL2500113 注：绿色字体部分为潜在首仿品种； 微信关键词回复 ” 每月药讯：回复年+月，如202509” 获得最新药迅！ 不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

罕见病药研发之临床试验 ☞ 渤健公布Dravet综合征小核酸疗法长期治疗数据 ☞ 驯鹿生物公布多发性硬化CAR-T疗法研究结果 ☞ 和誉医药公布腱鞘巨细胞瘤疗法III期临床长期研究数据 ☞ 赛诺菲公布AATD新药II期临床积极结果 ☞ AskBio公布罕见肌营养不良症基因疗法长期安全性数据 01 渤健公布Dravet综合征小核酸疗法长期治疗数据 渤健与 Stoke Therapeutics共同在美国夏洛特举行的第54届儿童神经学会年会上公布了合作开发的在研药物Zorevunersen 在治疗Dravet综合征患者的开放标签延长研究（OLE）长期分析结果：研究结果显示，Zorevunersen具备作为Dravet综合征疾病修饰药物的潜力。 三年期“临床整体变化印象量表（CGI-C）”与“照护者整体变化印象量表（CaGI-C）”数据显示：在19例可评估患者中，临床医生与照护者均报告95% 的患者整体临床状态得到改善。该结果与此前公布的“照护者报告生活质量（EQ-VAS）改善”数据形成互补验证。 I/IIa期及OLE研究的三年随访显示，在常规抗癫痫药物治疗基础上，Zorevunersen可显著且持久降低主要运动性癫痫发作频率。其中，“70mg负荷剂量+45mg维持剂量”方案效果最突出。 Zorevunersen是一种反义寡核苷酸药物，旨在通过增加脑细胞中SCN1A基因的非突变（野生型）拷贝产生的NaV1.1蛋白达到治疗Dravet综合征的目的。Zorevunersen对比常规抗癫痫药具有显著降低癫痫发作频率的效果，此外还具有改善神经发育、认知和行为的作用。 Zorevunersen已证明其疾病缓解潜力，并已获得FDA和EMA孤儿药称号。FDA还授予Zorevunersen罕见儿科疾病称号和突破性疗法称号，用于治疗Scon1A基因突变确认与功能获得无关的Dravet综合征。2025年2月份，Stoke与Biogen达成合作协议共同开发和商业化Zorevunersen。Stoke保留Zorevunersen在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，Biogen获得世界其他地区的独家商业化权。Stoke获得1.65亿美元预付款，共同承担开发费用，并有资格获得最高3.85亿美元的里程碑付款等款项。 Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病 （DEE），其特征是严重的反复癫痫发作以及严重的认知和行为障碍。大多数Dravet病例是由SCN1A基因的一个拷贝突变引起的，导致大脑神经元细胞中NaV1.1蛋白水平不足。发育和认知障碍通常包括智力障碍、发育迟缓、运动和平衡问题、语言和言语障碍、生长缺陷、睡眠异常、自主神经系统紊乱和情绪障碍。与一般癫痫人群相比，Dravet综合征的人因癫痫或SUDEP意外死亡的风险更高。 02 驯鹿生物公布多发性硬化CAR-T疗法研究结果 驯鹿生物宣布，其自主研发的CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液在治疗进展型多发性硬化症（PMS）的研究结果已在国际学术期刊Cell上发布。 研究纳入5例进展型多发性硬化症（PMS）患者，其中包括1例原发进展型MS（PPMS）患者和4例继发进展型MS（SPMS）患者。平均发病年龄38.2岁，基线平均EDSS评分为6.2分。患者接受单次伊基奥仑赛注射液输注后，全部患者的EDSS评分、九孔柱测试（9-HPT）和25英尺步行时间（T25FW）均出现显著改善；脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失，Kappa游离轻链（κFLC）水平显著下降；且MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。80%患者仅出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），无≥2级CRS；未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。 驯鹿生物成立于2017年，总部位于江苏南京江北新区生物医药谷园区，是一家专注于血液肿瘤细胞类药物和抗体药物开发的生物技术公司，目前拥有10余个开发管线产品。2023年6月30日，其自主研发的首个一类创新药伊基奥仑赛注射液获国家药监局批准上市，用于治疗多发性骨髓瘤，上市以来已惠及数百位患者。 伊基奥仑赛注射液是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为载体转染自体T细胞，具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解。 03 和誉医药公布腱鞘巨细胞瘤疗法III期临床长期研究数据 和誉医药在2025年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO Congress 2025）上公布了自主研发的 CSF-1R 抑制剂匹米替尼（pimicotinib）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的全球III期研究长期数据：结果显示，匹米替尼在TGCT患者中展现出强劲而持久的肿瘤缓解疗效，临床结局评估（包括关节活动度、僵硬、疼痛和身体功能）表现出具有临床意义的持续改善。中位随访14.3个月时，part 1接受匹米替尼治疗的患者客观缓解率（ORR）从第25周的54%大幅提升至76.2%，且中位缓解持续时间尚未达到。part 2结束时（第49周），患者临床结局评估持续改善且安全性良好。截至73周，关节活动范围较治疗前提升23.9%。即便初始被分配至安慰剂组的患者，在后续转换为匹米替尼治疗后也收获显著获益，中位随访8.5 个月时ORR达到64.5%，患者临床结局评估改善。 匹米替尼是和誉医药自主研发的一种高选择性的口服小分子CSF-1R抑制剂。2023年12月，和誉医药与默克就匹米替尼订立独家许可协议。根据该协议条款，默克最初获得匹米替尼在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾所有适应症进行商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利的独家选择权。2025年4月1日，默克根据双方于2023年12月签订的授权协议，行使匹米替尼全球商业化选择权，行权费用为8,500万美元。 04 赛诺菲公布AATD新药II期临床积极结果 赛诺菲宣布，其在研新药efdoralprin alfa（SAR447537）在治疗罕见病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的II期临床研究中取得了积极结果：在每三周（Q3W）/四周（Q4W）给药方案下，达成所有主要及关键次要终点。 这是一项全球、双盲、随机试验，共纳入97名患者，按2:2:1分组，分别接受efdoralprin alfa Q3W、Q4W给药，或每周一次的血浆源性增强治疗（对照药为CSL Behring的Zemaira）。第32周时，efdoralprin alfa组患者稳态下的功能性AAT（fAAT）谷浓度均值增幅显著高于对照组，统计学差异极具意义（p<0.0001）。在关键次要终点上，两种给药方案均实现fAAT平均浓度的优效性提升，且fAAT 水平维持在正常范围下限以上的天数占比更高。 efdoralprin alfa是一种重组人α-1抗胰蛋白酶（AAT）-Fc融合蛋白，能以更低给药频率实现持续正常的fAAT水平，这对以维持保护性蛋白水平为核心的 AATD 肺部管理至关重要。且相比现有疗法仅能让患者短期达标，该药物无需依赖献血，就能持续维持正常AAT水平。这款产品最初由Inhibrx发现并开发，2024年初，赛诺菲以17亿美元收购Inhibrx并获得了这款产品。 05 AskBio公布罕见肌营养不良症基因疗法长期安全性数据 拜耳的全资子公司AskBio公司宣布，其在第30届世界肌肉学会年会上，公布了在研基因疗法AB-1003针对肢带型肌营养不良症2I/R9（LGMD2I/R9）的I期/II期LION-CS101临床试验第一批参与者的中期安全数据：AB-1003安全性可接受，且中期数据呈现三大积极结果：（1）无严重风险事件：52周随访期内，未报告任何剂量限制性毒性（可能导致治疗中断的严重副作用）或严重不良事件，排除了核心安全隐患；（2）常见副作用轻微：仅出现头痛、跌倒、恶心等轻度至中度治疗相关不良事件，对患者生活影响较小；（3）特殊指标可控：3名参与者出现无症状的短暂转氨酶升高（肝功能相关指标），但胆红素水平正常，且在调整皮质类固醇治疗后均恢复至基线水平，无持续影响。 LGMD2I/R9是肢带型肌营养不良症（LGMD）的一个亚型，是FKRP基因突变后导致肌肉细胞内FKRP酶活性缺失，进而引发肌肉无力、萎缩等症状。目前全球范围内尚无获批的针对性治疗药物，临床仅能通过康复训练、对症支持等方式缓解症状，无法阻止疾病进展。 AB-1003是一款静脉输注的基因疗法，通过AAV载体将正常的FKRP基因递送至肌肉细胞，恢复FKRP酶活性，从源头改善疾病进程，具有安全性高、靶向性强的特点。 关于上药睿尔 上药睿尔是上海医药集团股份有限公司的全资子公司，作为上海医药旗下唯一的罕见病及儿童药平台，全力研发和转化临床急需、供应短缺、疗效确切及全球创新的罕见病药物。同时承担了上海医药在产罕见病药物的运营管理，力争成为中国罕见病药品的领头企业。在已发布的2批罕见病目录中，上海医药共有51个品种被列名用于治疗罕见病，产品覆盖内分泌代谢治疗领域、神经系统治疗领域、免疫系统治疗领域、呼吸系统治疗领域和血液系统治疗领域，涉及重症肌无力、肝豆状核变性、婴儿痉挛症等67个罕见病病症，是我国国内拥有罕见病药品批文最多的企业。上药睿尔目前自主研发品种17个，用于治疗血液恶性肿瘤疾病、肺动脉高压、苯丙酮尿症/高苯丙氨酸血症、结节性硬化、肝豆状核变性等罕见病。也积极与全球各大科研院所、高校、医疗机构及制药公司在罕见病神经系统疾病、血液系统疾病和呼吸系统疾病等治疗领域开展合作研发，共建创新平台。