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青椒们好！《2026年国自然大红书宝典》上线后（国自然硬核装备｜《2026国自然单细胞多组学大红书申报宝典》重磅发布！）， 我们已经收到很多老师的积极反馈，不少老师都说“需要反复看几遍才能吃透”！ 没错！一本好的宝典，精华需要反复品味。为此，小编特地为大家“划好了重点” ！我们将其中最核心、最需要多次阅读的部分做了集中梳理，方便您随时翻阅，加深理解。 如果您还没领取这份“申基发文秘籍”的电子版，现在参与活动即可获得！把精华重点揣在兜里，随时随地为自己充电！ 肿瘤免疫治疗研究背景 由上一篇可知（戳我），肿瘤免疫微环境中存在很多限制因素，影响了肿瘤免疫监视和清除能力；因此，通过重新激活或调节机体自身免疫系统来对抗肿瘤，应该是一种可行的方法，是所谓免疫治疗。与传统的手术、化疗和放疗不同，免疫治疗并非直接针对肿瘤细胞本身进行杀伤，而是通过增强机体免疫系统对肿瘤细胞的识别和攻击能力，绕过免疫逃逸机制，实现对肿瘤的控制和治疗。基于对免疫系统组成、功能和机制的理解，已经开发出多种免疫治疗方法。 （1）治疗方法 免疫检查点抑制剂（ICI）：或称免疫检查点阻断疗法（ICB）。免疫检查点是免疫系统中存在的一些调节机制，用于防止免疫细胞过度活化，避免对正常组织造成损伤。然而，肿瘤细胞可利用免疫检查点机制来逃避机体的免疫攻击。免疫检查点抑制剂通过阻断免疫检查点分子，如细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）、程序性死亡受体1（PD-1）及其配体（PD-L1）等，解除免疫系统的抑制状态，重新激活免疫细胞对肿瘤的杀伤活性。以PD-1/PD-L1抑制剂为例，PD-1主要表达于活化的T细胞表面，PD-L1在肿瘤细胞和很多免疫/非免疫功能细胞上表达。当PD-1与PD-L1结合时，可抑制T细胞的活化和增殖，导致T细胞功能耗竭。PD-1/PD-L1抑制剂通过阻断二者的结合，使T细胞能够重新发挥抗肿瘤作用。免疫检查点抑制剂在多种肿瘤治疗中取得了显著疗效，如黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾癌等，但仍存在部分患者对治疗无响应或出现耐药等问题。 过继性细胞免疫治疗（ACiT）：即将体外扩增和激活的免疫细胞回输到患者体内，以增强机体的抗肿瘤免疫反应。其中，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗是近年来发展迅速且极具潜力的一种方法。CAR-T细胞是通过基因工程技术将识别肿瘤抗原的单链可变区（scFv）与T细胞的激活和信号传导结构域相连，构建成嵌合抗原受体（CAR），并将其导入T细胞中，使T细胞能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞。CAR-T细胞治疗在血液系统肿瘤，如急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等的治疗中取得了突破性进展，显著提高了患者的缓解率和生存率。然而，CAR-T细胞治疗在实体瘤中的应用仍面临诸多挑战，如肿瘤抗原的异质性/低免疫原性、肿瘤微环境的免疫抑制作用、CAR-T细胞的浸润和存活等问题。为应对这些限制、提高治疗响应，近年来也开发了很多新的细胞免疫治疗手段，如TCR-T、CAR-NK、CAR-M等。 肿瘤疫苗：旨在通过激活机体的免疫系统，使其产生针对肿瘤细胞的特异性免疫反应。可分为预防性肿瘤疫苗和治疗性肿瘤疫苗。预防性肿瘤疫苗主要用于预防某些与病毒感染相关的肿瘤发生，如人乳头瘤病毒（HPV）疫苗可预防宫颈癌等相关癌症的发生，乙肝病毒（HBV）疫苗可降低肝癌的发病风险，等。治疗性肿瘤疫苗则用于已患肿瘤患者的治疗，通过向患者体内注射肿瘤抗原或携带肿瘤抗原的载体，激活机体的免疫系统，诱导产生抗肿瘤免疫应答。治疗性肿瘤疫苗包括肿瘤全细胞疫苗、基因工程疫苗、蛋白肽疫苗和树突状细胞疫苗等。尽管肿瘤疫苗在理论上具有巨大的潜力，但目前在临床应用中仍面临诸多挑战，如肿瘤抗原的选择、免疫佐剂的效果、如何克服肿瘤微环境的免疫抑制等问题，总体疗效有待进一步提高。 溶瘤病毒：是一类能够选择性感染并杀伤肿瘤细胞，同时不损伤正常细胞的病毒。这类病毒经过天然筛选或基因工程改造后，具备了靶向肿瘤细胞的特性，在肿瘤内部复制、增殖，最终导致肿瘤细胞裂解死亡。与传统的肿瘤治疗手段相比，溶瘤病毒具有特异性强、副作用小等优势，其不仅能直接破坏肿瘤细胞，还能通过肿瘤细胞裂解时释放的肿瘤相关抗原、多种促炎症因子等，激发机体的抗肿瘤免疫反应，是肿瘤免疫治疗领域的重要研究方向之一。 细胞因子疗法：细胞因子是一类由免疫细胞和某些非免疫细胞分泌的具有广泛生物学活性的小分子蛋白质，在调节免疫细胞的功能和活性方面发挥着重要作用。通过给予精心设计和配伍的外源性细胞因子，可以调节和激活机体的免疫功能，增强抗肿瘤免疫反应。一些重要细胞因子已在临床实践中获得应用，并在部分肿瘤患者中显示出一定的疗效，如IFN-α、IFN-γ、IL-2等；但由于生物学效应复杂，且存在严重的不良反应，其使用受到一定限制。 （2）发展方向 免疫治疗在多种肿瘤中展现出显著临床疗效、为患者带来新的希望，但仍面临诸多挑战，如其适用性、耐药性、浸润能力、不良反应等。结合单细胞测序、表观遗传调控、空间组学与成像、基因/生物工程、人工智能AI等多维度技术，将为深入解析肿瘤免疫微环境的复杂组成和功能提供更强大的工具，有助于发现新的治疗靶点和疗效预测生物标志物，推动肿瘤免疫治疗领域的快速发展，最终实现从“one-size-fits-all”向精准个体化治疗的范式转变。 肿瘤免疫治疗响应机制和疗效提升研究 肿瘤免疫治疗，主要手段包括免疫检查点抑制剂（ICI）、过继性细胞免疫治疗（ACiT）、肿瘤疫苗、溶瘤病毒和细胞因子疗法等；研究各类疗法的适应症、敏感/耐药/毒副作用机制，寻找治疗靶点、疗效预测标志物，优化构型/剂量或者开发多药联合治疗方案，真正实现个体化精准治疗，正是此类研究的根本目标。现基于几个案例总结一下该方向常见研究思路。 一、免疫检查点阻断疗法（ICB/ICI） ① 免疫检查点阻断（ICB），也即ICI疗法，是当前肿瘤免疫治疗中最为常用的方法；其机制研究的落脚点大多数在T细胞的扩增/激活/耗竭以及对肿瘤细胞的成功识别和杀灭。这篇文章2024年7月发表于Cancer Cell [1]，使用5’ scRNA+TCR-seq技术，研究旨在扩大ICB在结直肠癌（CRC）中的疗效响应。文章选择了来自22名接受抗PD-1治疗患者的多个连续时间点样本，绘制了CRC患者局部和全身的免疫演变。具体而言，耗竭性T细胞（Tex）或肿瘤反应性CD8+ T细胞（Ttr-like）与治疗效果密切相关，其中Tex在PD-1阻断后与多种肿瘤富集的细胞类型显示出相关的比例变化；而肿瘤中血液相关Ttr-like细胞则呈现较少耗竭表型，并且其较高丰度与更好的疗效相关；最后，基线时循环CD8+ T细胞中较高的MHC Ⅱ相关特征与优秀的治疗响应有关。单细胞TCR测序技术，是研究T细胞活化和克隆演变的最佳手段。 这篇文章的实验设计（CR/PR/耐药患者+连续多个时间点取样）、检测方法（scRNA&TCR-seq）和分析角度（T细胞耗竭、肿瘤反应性、循环T细胞免疫特征的疗效预测）等，都是十分经典的方案，值得借鉴。另外它提到的三级淋巴结构TLS，也是值得深入探索的方向。 图1 CRC患者ICB治疗响应差异机制和疗效预测模型 图2 亚群细分的Tex克隆扩增与Ttr分布 ② ICB治疗相关的研究很多，对其不同维度细节的探索，也就需要用到不同的技术手段。这是另一篇ICB治疗肝细胞癌（HCC）响应率和耐药机制的文章[2]，涉及前文提到的物理免疫屏障。除了TME中普遍的免疫抑制状态，由肿瘤相关巨噬细胞（TAM）、癌症相关成纤维细胞（CAF）等共同构建的肿瘤边界纤维化屏障结构，也是牵制ICB治疗效果的重要原因之一。解析肿瘤免疫屏障形成的细胞分子机制，对改善ICB治疗效果，应具有相当的指导作用。 具体来说，研究采集了抗PD-1治疗HCC患者（有应答/无应答）的配对肿瘤与邻近正常组织，进行单细胞和空间转录组（ST-seq）测序分析，观察到低氧条件诱导SPP1+巨噬细胞和CAF相互作用，在癌灶周边形成一种限制（活化）免疫细胞（尤其是CD8+ CTLs）向肿瘤核心渗透的特殊空间结构，称为肿瘤免疫屏障（TIB）。构建小鼠肿瘤模型，阻断或巨噬细胞特异性敲除SPP1，可诱导CAF浸润减少和CTL作用的增加，显著增强了抗PD-1治疗的效果。 本文使用的空间测序技术，以一种非常直观的方式视觉化呈现了这种微观肿瘤屏障结构及其细部功能生态，是一次方法上的突破；但其相对有限的分辨率（55μm）和基因检出水平（100-300），限制了其对细胞身份和功能研究的准确性。寻因生物SeekSpace空间转录组，采用创新的自主知识产权技术，可以实现真正的单个细胞分辨率空间数据分析，基因检出更是接近真实细胞水平（可>1000），引领空间检测技术进入新的阶段。 图3 ICB治疗抵抗HCC患者的肿瘤免疫屏障结构 图4 HCC肿瘤组织空间结构和治疗抵抗相关细胞物理定位 二、过继性细胞免疫疗法（CAR-T） 过继性细胞免疫治疗（ACiT），是将人体原有的免疫细胞（T/NK/巨噬等），提取后进行扩增、激活，使其具备良好的肿瘤细胞识别和杀灭能力，再重新输回患者体内的癌症疗法。这篇2024年5月由Ali Rezvan等发表于Nature Cancer上的文章[3]，也是采用5’ scRNA+TCR-seq测序技术，用于评估弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）Axicabtagene ciloleucel治疗（吉利德/Kite开发的抗CD19 CAR-T细胞疗法）过程中的细胞存续、运动能力和肿瘤杀伤活性等。识别出一种多功能CD8+ T细胞（CD8-fit T），证实其治疗前即存在于输注物中、治疗后稳定存活、可以在实体肿瘤中扩增和迁移、并具备持续的肿瘤细胞杀伤作用。 监控CAR+/- T细胞比率、激活状态、存续时间、扩增/迁移能力及其与肿瘤微环境组分的相互作用动态，以预测治疗效果，进而构建个体化CAR-T制剂，是当前进行过继细胞治疗研究的经典思路。除CAR-T以外，近年来也涌现出很多其他细胞治疗手段，诸如CAR-NK、CAR-M（巨噬）、TCR-T等；另外一个拓展方向是CAR-T疗法在非肿瘤诸如自身免疫疾病中的应用。 图5 Anti-CD19 CAR-T治疗DLBCL的 细胞行为和功能动态模型 三、肿瘤疫苗/溶瘤病毒/细胞因子疗法 除了抗PD-1/PD-L1和CAR-T以外，肿瘤免疫治疗还有很多其他前沿领域。这篇最新的Cancer Cell文章发表于2025年5月[4]，探索卡介苗（BCG）治疗膀胱癌的响应机制，融合了肿瘤疫苗和细胞因子疗法两种理论逻辑。卡介苗（BCG）是由减毒牛分枝杆菌悬浮液制成的活菌苗，具有增强巨噬细胞活性、继而活化T淋巴细胞的功效，主要用于预防儿童结核病，也可用于膀胱癌的辅助治疗。静脉注射（IV）BCG可以重编程骨髓造血干/祖细胞（HSPCs），诱导对感染的异源性保护；但这种重编程是否有助于膀胱内注射BCG的抗肿瘤作用，目前尚不清楚。为了理清这些细节，作者设计了一系列实验，包括两个临床患者队列，以及不同给药方式的小鼠模型，对血液/骨髓/肿瘤组织分选HSPCs或CD45+细胞，进行snATAC&RNA-seq多组学测序。文章发现，膀胱给药BCG可在骨髓中定植、重编程HSPCs，改变并放大髓系造血过程，并通过单核、巨噬、DC和中性粒等一系列下游细胞，激活抗原呈递和炎症信号通路（涉及IRF/NFY等转录因子家族及其与DNA调控位点的结合动态），重塑肿瘤微环境（TME），驱动T细胞依赖性抗肿瘤反应。 这篇文章思路非常新颖，结构也很完整，如果再加上当前最热门的表面蛋白、“胞内菌”、单细胞CRISPR基因编辑等前沿检测技术，应该能产生一些新的研究成果。 图6 膀胱灌注BCG抗肿瘤作用机制的 研究思路和理论框架 四、ICI+（新辅助/靶药等）联合治疗方案 以上都是基于单独一种免疫治疗方法的案例，然而单一疗法的响应率和起效程度都相当受限；随着理论技术的发展，多药联合治疗方案（ICI+）越来越多出现，甚至渐渐成为主流。 这又是一篇NC的文章，发表于2024年10月份[5]。该研究聚焦食管鳞状细胞癌（ESCC）新辅助免疫化疗（nICT）的治疗响应机制；这里的nICT指的是新辅助化疗+抗PD-1联合方案。ESCC恶性程度高、预后差，nICT虽改善疗效但响应率仍需提升，而肿瘤微环境（TME）对nICT响应影响尚不明确。实验一共入组18名患者（8名R /10名NR），采集治疗前和治疗后手术样本，使用5’ scRNA+TCR-seq技术进行测序分析，并结合了回顾性队列进行独立验证（100+例FFPE样本）。研究发现，应答者治疗前肿瘤中CXCL13+ CD8+ Tex浸润更多，呈祖细胞耗竭表型，可预测nICT的响应程度，且激活CXCL13能增强抗PD-1疗效；无应答者治疗后终末耗竭的CXCL13+CD8+Tex富集，免疫抑制性TNFRSF4+CD4+Tregs显著克隆扩增；LRRC15+ CAFs和SPP1+巨噬细胞募集Tregs形成免疫抑制微环境，它们的存在可作为治疗耐药的预测标志物。 图7 nICT疗效机制研究方案和响应/耐药标志物 肿瘤免疫治疗以TiME和免疫学基本原理为基础，研究手段上大致相同，只是因为发展阶段的问题，当前大多选择5’ scRNA+TCR-seq测序方法。而近年来B细胞在肿瘤免疫治疗响应中的重要性也受到越来越多的关注，如此形成一套新的研究思路： 图8 肿瘤免疫治疗响应机制新思路研究方案 方案创新点 以上方案以单细胞免疫组库测序为基础，联合了表面蛋白（CITE-seq）、表观调控（scATAC-seq）等技术，可以对T/B细胞进行足够精细的亚群细分和功能标定，同时不丢失其他细胞的功能和互作信息；基于TCR/BCR高频克隆型序列可以预测特异靶点肿瘤抗原结构，辅助优化治疗方案；要更深入解析基因功能调控，还可以加入CRISPR基因编辑和检测技术。总结一下“肿瘤免疫治疗响应和疗效提升”研究思路拓展要点： ICI：新的靶点和阻断方案（PD-1/PD-L1、CTLA-4、LAG-3、TIM-3、TIGIT、CD47-SIRPα）； ACiT：实体瘤版CAR-T方案；TCR-T、CAR-NK、CAR-M；双靶点CAR、开关控制型CAR等； 其他疗法：微生物疗法，高特异高效价肿瘤疫苗，细胞因子/趋化因子，CAF重塑等； 联合治疗：ICI+放疗/新辅助化疗/靶向治疗/抗血管生成/细胞因子/表观/代谢等； 新技术：纳米载体/脂质体，空间多维成像辅助，CRISPR基因编辑，AI大模型等。 肿瘤免疫微环境和肿瘤免疫治疗，一个是盾、一个是矛，看清盾的细节、可以找到弱点，磨砺矛的锋锐、可以一击致命。单细胞-表观-空间多组学测序技术，作为当前最精密的研究工具，为我们提供了强大支撑，可以解析出肿瘤微环境的复杂构成与空间分布特征，为理解免疫监视/免疫逃逸、免疫细胞的动态变化和相互作用提供了新视角，推动了对肿瘤异质性和治疗响应/耐受机制的认知深化。 新的研究与治疗技术正朝着多元化方向发展。免疫治疗联合策略不断拓展，新靶点研发持续推进，针对免疫抑制微环境的调控手段成为热点，各类技术的融合应用展现出广阔前景。展望未来，随着技术革新与临床研究的深入，肿瘤免疫微环境研究将不断取得新突破。在前沿技术推动下，个性化、精准化的肿瘤治疗方案有望逐步普及，为癌症治疗带来新的希望。 参考文献： [1] Chen Y, et al. Spatiotemporal single-cell analysis decodes cellular dynamics underlying different responses to immunotherapy in colorectal cancer. Cancer Cell, 42:1268–1285. https://doi.org/10.1016/j.ccell.2024.06.009 [2] Liu Y, et al. Identification of a tumour immune barrier in the HCC microenvironment that determines the efficacy of immunotherapy. J Hepatol., 78(4):770-782. https://doi.org/10.1016/j.jhep.2023.01.011 [3] Rezvan, et al. Identification of a clinically efficacious CAR T cell subset in diffuse large B cell lymphoma by dynamic multidimensional single-cell profiling. Nature Cancer, 5:1010–1023. https://doi.org/10.1038/s43018-024-00768-3 [4] Daman, et al. Microbial cancer immunotherapy reprograms hematopoiesis to enhance myeloid-driven anti-tumor immunity. Cancer Cell, 43, 1–18. https://doi.org/10.1016/j.ccell.2025.05.002 [5] Yang Z, et al. Single-cell sequencing reveals immune features of treatment response to neoadjuvant immunochemotherapy in esophageal squamous cell carcinoma. Nature Communications, 2024, 15:9097. https://doi.org/10.1038/s41467-024-52977-0 向下滑动阅览 往期回顾大红书宝典｜单细胞多组学技术加深认知肿瘤生态位的时空异质性 大红书宝典｜单细胞多组学技术揭秘肿瘤克隆演化与耐药机制 大红书宝典｜单细胞多组学之肿瘤免疫微环境与免疫治疗（一）

前言 神经退行性疾病肌萎缩性侧索硬化症（ALS）一直被视为医学难题：病情迅速进展、治疗手段极为有限、病人及其家庭饱受折磨。直到近期，一项针对FUS基因（fused in sarcoma, FUS）变异相关ALS亚型的反义寡核苷酸（ASO）治疗研究，带来了“逆转”式的试验数据，让业界与患者群体深受鼓舞。本文将带您深入解析这项研究的背景、机理、结果与意义，并通过案例探讨其对未来神经退行性疾病治疗格局的潜在影响。 一 机理解析：ASO治疗如何发挥作用？ ALS通常是一种进展迅速的运动神经元疾病，患者从确诊到无法自主呼吸、预期生存仅数年。在ALS中，FUS基因突变是一种少见但非常严重的遗传亚型，其特点为：发病早、进展快、预后差。以往的治疗基本上是减缓病情进展、提升生活质量，尚无真正意义上的“功能恢复”案例。 因此，若能在FUS变异的ALS患者中实现病情稳定甚至倒退，将是神经科学与精准医学领域的重要里程碑。 反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotide, ASO）是一类能特异性结合靶基因 mRNA的核酸药物，从而抑制其翻译或促进其降解。 在这项研究中，所使用的ASO药物名为ulemfuersen（曾称jacifusen），由Ionis Pharmaceuticals开发，作用目标是抑制FUS蛋白在神经细胞中的异常累积。给药方式为：通过腰椎穿刺将药物注入脑脊液／脊髓内（intrathecal administration），以提升中枢神经系统（CNS）内药物浓度。临床数据中，所有12例参与者在治疗6个月后，其神经丝轻链（neurofilament light, NfL，一种神经损伤生物标志物）平均下降约83%。这表明：ASO治疗成功减少了突变FUS蛋白的表达，从而减缓甚至逆转神经元损伤进程。 两个值得关注的“突破案例” 案例 1： 一位青年女性，属于FUS-ALS的典型代表，病程迅速开始失去运动能力及呼吸自主性。在接受ulemfuersen治疗后，不仅病情稳定，而且逐步恢复了走路能力和自主呼吸——这是以往从未见过的“功能改善”表现。 案例 2： 另一位受试者在尚无明显症状、仅因家系基因检测发现存在FUS突变时进入治疗。接受ASO治疗近三年后，仍然处于无症状状态，神经损伤标志物继续改善。 虽然样本数量不大，但这两例实验结果标志着：在该研究设置下，“逆转”而非仅“延缓”神经退行正在变为可能。 二 意义与展望 1. 从“延缓病情”到“逆转病情” 长期以来，ALS治疗的目标多为延缓运动神经元退化、延长存活。此次研究显示，在特定遗传亚型中，甚至可能获得实质性的功能改善。 2. 精准医学实践典范 以FUS突变为靶点，设计专门的核酸药物，体现了“知道谁得病→知道为何得病→知道如何治疗”的路径。 3. 早期干预价值凸显 其尚无症状但基因阳性的受试者，其“预防式”干预获得良好效果，提示未来对于遗传高风险群体，早期基因检测＋早期给药可能成为趋势。 三 结语：走向“治而可返”的未来 这项关于FUS基因突变ALS的ASO治疗研究，为神经退行性疾病治疗打开了一扇门。从“稳定”到“恢复”，从“延缓”到“逆转”——医学进步正逐步实现。与此同时，它也提醒我们：基因检测、早期干预、靶向设计、给药技术四大环节缺一不可。 在这一背景下，国内生物医药企业正迎来历史性机遇。申基生物，作为国内领先的基因与核酸药物原料研发与生产企业，专注于mRNA、小核酸、分子诊断原料及递送系统的研发与生产，已形成涵盖ASO、siRNA、mRNA等多模态核酸药物的研发能力，公司产品涵盖： 核苷酸及亚磷酰胺单体：高纯度、可定制，满足ASO/siRNA研发需求； mRNA原料：提供高纯度修饰核苷酸及Cap试剂，适用于疫苗、肿瘤免疫及in vivo基因编辑等多领域研发。 酶制剂体系：适用于体外转录mRNA与核酸修饰反应； 脂质递送系统（LNP）：可用于mRNA、siRNA及ASO等体内递送场景； 分子诊断原料：助力基因检测、病原检测及个体化治疗监测。 从FUS - ALS的“逆转式疗效”，到ASO疗法的不断进步，人类正在逐步掌握对基因信息的精准调控能力。核酸药物的时代，正由一个个关键原料、一个个创新载体筑起。申基生物致力于以高质量的原料体系，支撑核酸药物从实验室走向临床，从中国走向全球。我们相信，每一个高纯度原料的突破，都是通向“可逆疾病”的一步。 文章来源：https://www.bioxconomy.com/modalities/oligo-treatment-reverses-symptoms-in-genetic-subtype-of-als 申基产品 SYNTHGENE PRODUCTS 申基生物可提供mRNA体外合成所需要的帽类似物、酶、质控试剂盒、特殊修饰的NTPs、NTPs，分子诊断与测序所需要的dNTPs和ddNTPs，小核酸药物原料所需要的核苷、亚磷酰胺单体以及递送系统原料等。 往期精彩推荐合集 ✅ 从 Science 突破性研究到临床冲刺：in vivo CAR-T如何改写抗癌史？ ✅ 热烈祝贺|申基生物助力国内首个经济动物用mRNA临床批件获批！ ✅ 聚焦in vivo CAR-T技术：mRNA质控，申基生物为您的疗法安全 “保驾护航” ✅ 从跟跑到领跑：申基生物CAP5011重塑mRNA产业 ✅ 申基生物海外子公司Areterna牵手CDMO Biomay，加速mRNA全球业务布局 ✅ 荧光标记核苷酸：RNA研究的"分子灯塔" ✅ 当 in vivo CAR-T 遇上mRNA：细胞治疗的 “精准制导” 革命正在开启 ✅ 逆垄断 l Synthgene™新型CAP的“新质生产力” 引起全球mRNA行业关注 ✅ 工具mRNA全系上线，科研加速新选择！ ✅ 解锁saRNA潜力：甲基/羟甲基修饰的“点石成金”之力 扫码关注二维码  享申基更多精彩 产品订购热线  联系电话：18851757585（微信同步） SYNTHGENE 申基生物是一家专注于核酸药物关键技术开发的高科技企业，公司的产品主要应用于核酸药物、mRNA 疫苗/药物、分子诊断等领域。作为全球核酸药物核心原料领域的领军企业，目前相关专利已申请超过100项，完成了亚磷酰胺单体、帽类似物、生物酶、递送系统等核酸药物产业链核心技术的全覆盖。公司拥有3万平研发以及GMP生产基地，产品质量已经达到国际标准，获评国家高新技术企业、国家专精特新小巨人企业、江苏省专精特新企业、2023中国潜在独角兽企业，承担科技部核酸药物揭榜挂帅重大项目。

扬帆  FUTURE 起航 Energizing Innovation  Empowering RNA's Future 2025年11月1日，中国宜兴——在太湖之滨，江苏宜诺生物科技有限公司（以下简称“宜诺生物”）开业典礼于近日隆重举行。本次活动以“核酸新纪，共启华章”为主题，既承载了公司“奋楫笃行开新局”的壮志，也寄托着对核酸行业蓬勃发展、生生不息发展的美好愿景。首日开业庆典标志着宜诺生物正式扬帆起航驶向核酸新蓝海，次日以“RNA体内疗法未来峰会”为主题的首届溪山论坛也吸引了来自产业界、学术界近百位嘉宾，共同探讨备受业界关注的体内RNA疗法的最前沿进展。 扬帆起航 立足创联产业生态使命，开启全新征程 10月31日下午14:18，宜诺生物开业典礼在宜兴市政府领导的致辞中正式拉开帷幕。宜兴市人民政府副市长、环科园管理办副主任周雪强市长在致辞中表达了对宜诺生物落户当地的高度重视与支持：“宜诺生物的入驻为宜兴生物医药产业注入了新的活力，我们期待其成为长三角地区核酸药物产业化的重要基地。” 宜诺生物创始人及CEO方子辉博士在随后的致辞中阐述了公司的初心与愿景：“自成立之初，我们便以‘创联核酸产业生态，使核酸药物惠及更多患者’为使命。今天的开业不仅是宜诺生物的全新启航，更是我们与行业同仁共同推动核酸药物产业发展的关键一步。我们坚信，唯有生态共赢，才能让这个行业走得更远。因此，宜诺将以CRDMO业务为核心平台，通过开放合作，推动整个核酸行业向前发展，让创新成果能够更快地惠及全球患者。” 申基生物董事长童坤先生作为重要合作伙伴代表发言，他表示："作为核酸药物上游供应链企业，我们深知产业化之路充满挑战。我们与宜诺生物深度合作，正是因为认同其'创联生态圈'的产业理念。我们相信，通过上下游企业的紧密协作，一定能够打破技术壁垒，共同推动中国核酸药物产业的自主创新发展。" ▲向左滑动查看更多现场图 下午15:00，在与会嘉宾的共同见证下，宜诺生物产业化平台正式启动运营。象征航向与动力的金色舵轮被点亮，标志着公司正式驶入核酸药物产业的广阔海域。 在随后的战略合作签约仪式上，宜诺生物与多家上下游企业签署了合作协议，覆盖关键原料供应、设备物料耗材供应，为构建核酸药物产业化的协同网络打下坚实的基础。这一举措也代表了宜诺践行其“创联生态圈”的核心理念，致力于打通产业链的断点与堵点。 ▲向左滑动查看更多现场图 筑梦基石 合规体系坚实筑基，全平台技术贯通 活动当天，嘉宾们应邀参观了宜诺生物先进的GMP车间和实验室。 宜诺生物的厂房和设施专门为核酸药物全流程开发而设计，实现了从质粒DNA制备到RNA原液生产、LNP包封、最终无菌灌装和RNA-LNP产品冻干的全链条覆盖。此外，厂房还设立了独立的PCV（个性化肿瘤疫苗）车间专门用于RNA PCV产品的快速开发生产。 GMP车间配备国际一流的生产与分析设备，构建了完整的核酸药物生产与质控平台。所有设备均通过严格的IQ/OQ/PQ验证，构建起完整的质量保证体系，为产品申报和最终的安全、有效、质量可控的产品交付提供可靠的数据支持。 ▲向左滑动查看更多现场图 核酸新纪 共绘RNA技术蓝图，开启核酸药物新篇章 次日，宜诺生物与申基生物共同联合主办了首届溪山论坛——“RNA体内疗法未来峰会”。峰会聚焦当前RNA领域最热点的前沿研究——体内基因编辑、in vivo CAR等应用方向，并邀请到多位该领域的领先企业就RNA疗法的技术突破、产业化挑战与未来趋势进行了深度探讨。 中国药科大学党委书记 戴建君 益杰立科 联合创始人兼CEO 张宝弘博士 艾博生物 CSO 郜鹏博士 环码生物 CEO 汤辰翔博士 迈安纳 首席科学官 黄雷博士 圆桌论坛 ▲向左滑动查看更多现场图 宜诺生物 创始人兼CEO 方子辉博士 成都凌泰氪 创始人兼董事长 宋旭博士 申基生物 联合创始人及副总经理 肖潇博士 阿法纳生物 副总经理 刘伟为博士 君健生物 CSO 王友如博士 东富龙 mRNA项目产品经理 李广 圆桌论坛 ▲向左滑动查看更多现场图 随着开业典礼及首届溪山论坛的圆满落幕，宜诺生物这艘承载着使命与期待的航船，已正式驶入核酸药物的广阔蓝海。 独行快，众行远。核酸药物的未来，注定是一个共生共荣的生态系统。宜诺愿与所有同行者携手，将科学的星辰大海，化作患者触手可及的光。 联系电话： 18961517608 官方邮箱： bd@enorna.com