CytoCares Shanghai, Inc.

10月31日，CPHI思享会—2023第三届新药开发与合作生态大会在上海中星铂尔曼大酒店启幕。“驭势向新·协力共赢”八个大字悬于会场正中央，宣告这场年度医药盛宴正式启航。近70位来自研发、审评、产业、资本等全链条的重量级嘉宾同台论道，只为回答一个核心命题：如何让创新真正变成突破。 2.1 ▲ 天然药物与有机合成——院士把“老底子”讲出新故事 中国科学院院士马大为率先登台，用《天然药物与有机合成》为全场定下“源头创新”基调：“古老成分也能长出全新分子。”一句话点燃掌声。 2.2 ▲ CGT开发策略——监管视角下的“出海路线图” 江苏谱新生物医药有限公司联合创始人、俄罗斯工程院外籍院士张丹远程连线，带来《从国际监管的角度看CGT产品的开发策略》，把FDA、EMA、NMPA的审评节点拆成一张“时间表”，让台下biotech创业者直呼“过瘾”。 2.3 ▲ 药物临床试验法规——把“问号”变成“感叹号” 上海药品审评核查中心副主任卓阳用最新案例拆解《药物临床试验法规及监管要求》，提醒企业“设计阶段就埋好合规伏笔”，否则后期补资料代价巨大。 2.4 ▲ 新一代肾素抑制剂——从实验室到患者指尖 上海医药集团中央研究院副院长夏广新带来Sitokiren（SPH3127）的进展，用“分子编辑+结构生物学”双轮驱动，把肾素抑制剂的半衰期拉到三位数小时级，高血压患者有望告别“一日一药”。 2.5 ▲ 中国生物药现状——数据说话，趋势清晰 恒瑞医药集团副总经理廖成用一组组销售与管线数据勾勒《中国生物药研发现状与发展趋势》，指出“差异化靶点+临床价值”才是下一波并购焦点。 复旦大学附属肿瘤医院、复旦大学张江研究院、上海市生物医药科技发展中心三方联合策划，把肿瘤最热的赛道一次讲透。 3.1 ▲ 全球视野下的PI3K药物——机遇与挑战并存 甫康（上海）健康科技有限责任公司全球产品组合总监徐晓丽用《全球视野下PI3K 药物研发的机遇和挑战》指出，“PI3Kα选择性抑制剂已从概念走向NDA”，但血脑屏障穿透率仍是拦路虎。 3.2 ▲ 溶瘤病毒OVV-01——实体瘤I期首战告捷 上海荣瑞医药科技有限公司CEO周国庆分享I期数据，“单药客观缓解率19%，联合PD-1后提升至48%”，让现场投资人频频记录。 3.3 ▲ 新一代抗体药版“CAR-T”——无需自体T细胞 惠和生物技术（上海）有限公司首席运营官曾立带来《新一代抗体药版“CAR-T”抗肿瘤创新药的研究与临床开发》，“把CAR结构嵌进全人抗体，制造‘现成型’CAR-T’，降低生产周期与成本。 3.4 ▲ 合成致死策略——精准打击MTAP缺失型肿瘤 优理生物CEO陈旭星用《合成致死策略用于MTAP缺失型肿瘤疾病的治疗解决方案》证明，“小分子抑制剂+合成致死基因”组合可在无CDK4/6i情况下单药达到深度缓解”。 圆桌对话环节，徐晓丽、周国庆、曾立、陈旭星围绕“抗肿瘤药物技术与临床实践探索和未来发展的机遇与挑战”展开交锋，从PI3K到合成致死，再到溶瘤病毒，每个话题都被追问到“落地细节”。上海市肺科医院主任医师何雅億把讨论推向高潮：“技术再炫，最终还得看患者能否长期生存。” CGT赛道迎来“内卷”与“破局”并存的激烈讨论。 4.1 ▲ 通用细胞治疗产品——降低制备成本的关键 星奕昂生物创始人王立群用《通用细胞治疗产品的开发》提出“减毒+自体扩增”双策略，把制备时间从两周压到48小时。 4.2 ▲ 新政下的注册策略——细胞产品如何“踩准节点” 昆拓信诚医药研发（北京）有限公司资深注册总监钮建琴用《当前新政背景下细胞类产品开发的策略思考》提醒，“工艺变更≠重大变更，但要提前与CDE沟通”。 4.3 ▲ 免疫细胞治疗——从回输到持续给药的新范式 凯恩科上海生物医药技术有限公司首席科学家张明刚分享《免疫细胞治疗产品的开发体验与未来展望》，提出“冷冻库到静脉给药”的闭环方案，让患者无需反复回输。 4.4 ▲ 原位转分化+基因编辑——神经系统肿瘤新武器 纽伦捷生物CEO朱朝、上海邦耀生物科技有限公司联合创始人杜冰分别带来《原位转分化技术用于治疗神经系统肿瘤的基因治疗药物》《基因编辑引领创新细胞治疗技术发展》，用CRISPR+AAV组合拳把癌细胞“改写”成正常细胞，为脑胶质瘤患者打开新窗口。 圆桌对话中，王立群把话题拉回现实：“通用细胞只是门票，真正的竞争在临床疗效和安全性数据。”张明刚补充：“免疫细胞治疗要想突破，必须回答‘如何维持体内持久扩增’这一核心问题。”杜冰则呼吁行业共同建立基因编辑安全红线，“让技术不再停留在概念”。 美中药协（SAPA）中国西部创新中心联合策划本场专题，聚焦“临床驱动、对标全球”。 5.1 ▲ mRNA原研新药开发——从实验室到FDA上市申请 威斯津生物联合创始人宋相容用《mRNA原研新药开发挑战与策略》透露，公司管线已递交两项FDA IND，并同步启动中国I期临床试验，“双线推进”成为常态。 5.2 ▲ 中国创新药出海同步临床——如何做到“时间差”最小化 锐得麦医药董事长操先华分享《中国创新药出海同步临床的策略及考量》，提出“CDISC+EDC+电子病历”三轨并行方案，把中美两地受试者纳入同一研究，节省约18个月时间。 5.3 ▲ FDA批准路径——从审评趋势到失败教训复盘 安渡生物全球药政事务高级副总裁宇文镐用《从我国创新药出海看美国FDA批准上市的要求》给出三点忠告：早期递交IND、递交BLA时必须附带真实世界数据、与FDA面对面沟通不超过两次，“超频沟通”反而降低成功率。 圆桌对话环节，和其瑞医药娄实、科兴生物邵珂、宇文镐、操先华围绕“临床驱动，对标全球：从源头创新引领商业模式转型”展开头脑风暴。娄实提醒：“出海不是简单换市场，而是换审评逻辑和支付逻辑。”邵珂补充：“biotech与大药厂合作时，‘共享权益’比‘一次性出售’更能保持长期话语权。” 从10月31日到11月1日，大会连续两天高密度输出： 主题论坛定调“源头创新+合规先行” 肿瘤专题聚焦“技术落地+出海同步” CGT专题直击“工艺稳定性+监管沟通” 出海专题拆解“审评节点+支付场景” 更多干货与现场火花，将在后续报道中陆续呈现。

SLE患者现在就能报名这些项目！ 重磅综述 传统治疗VS前沿新疗法 全球约3%–5%人口受自身免疫性疾病困扰，系统性红斑狼疮（SLE）作为其中最复杂、病程最长的病种之一，长期以来依赖糖皮质激素、免疫抑制剂等传统方案控制。虽能缓解症状，但却始终难以摆脱“广谱杀伤、副作用大、易复发、难治愈”的困境。 今天，我们将传统治疗与国内最前沿的8大创新疗法深度对比，更关键的是：这8个项目，目前均有临床试验在全国范围内开展，符合条件的SLE患者均可评估报名！ 一文看懂SLE治疗的现在与未来，抓住新疗法机会！ 一、传统治疗：有效但有明显局限 目前临床常用的SLE治疗方案：糖皮质激素、羟氯喹、甲氨蝶呤、环磷酰胺、吗替麦考酚酯、传统生物制剂等。 ✅ 核心优势  1. 起效快，能快速压制急性炎症发作 2. 价格亲民、使用场景广泛，基层医院也能开展 3. 对轻中度、病情稳定的SLE患者控制效果确切 ❌ 主要局限  1. 广谱免疫抑制：好细胞、坏细胞一起杀，无法精准靶向致病细胞 2. 副作用显著：长期使用易引发感染、骨质疏松、性腺损伤、胃肠道不适、血糖血压异常等 3. 无法恢复免疫耐受：只能“控制症状”，不能从根源修复机体正常免疫，患者需终身服药，且停药后易复发 4. 难治性患者占比高：约30%–50%的患者为难治性/耐药性狼疮，传统方案效果不佳，病情反复加重 二、精准治疗新时代 8大前沿项目全解析，均在招募，可评估报名！ 以下为国内具代表性的创新靶点/细胞疗法，覆盖B细胞、浆细胞、T细胞、IFN通路、激酶通路等核心致病环节，每一个项目都有临床试验在推进，符合入组条件的患者均可报名咨询！ 1. 双靶点体外通用型CAR-T 靶点：CD19 + BCMA（双靶点精准杀伤）体内CAR-T脂质纳米蛋 核心机制：同时清除CD19⁺记忆B细胞（自身抗体的核心源头）与BCMA⁺长寿浆细胞（持续分泌抗体的“主力军”），从根源彻底切断抗dsDNA、抗核抗体等致病抗体的产生；同时下调干扰素刺激基因（ISG）与BAFF通路，实现免疫系统重置；通用型设计无需等待供体，敲除TCR降低GVHD风险，大幅提升安全性。 临床试验：针对难治性SLE的全国多中心临床研究正在进行，符合入组条件可直接报名评估。 适配人群：传统治疗无效、病情反复的重度难治性SLE患者 2. 体内CAR-T脂质纳米蛋白 靶点：CD8⁺T细胞 + CD19 CAR mRNA（体内原位生成） 核心机制：采用靶向CD8⁺T细胞的脂质纳米粒（LNP）递送CD19 CAR mRNA，无需体外制备T细胞、无需化疗预处理，一次静脉注射即可在体内原位生成CAR-T细胞；起效快速，可快速清除B细胞、降低自身抗体滴度、恢复补体水平；mRNA不整合基因组，自然降解后无残留，安全性远高于传统体外CAR-T。 临床试验：体内CAR-T创新方向的临床招募已全面启动，符合条件的SLE患者可评估报名。 适配人群：希望规避体外CAR-T制备风险、追求更便捷治疗方案的中重度SLE患者 3. TCE细胞衔接器 靶点：CD19（B细胞）+ CD3（T细胞激活）+ CD28（共刺激）（三特异性桥接） 核心机制：作为三特异性抗体，可直接桥接T细胞与致病B细胞，同时提供“CD3激活+CD28共刺激”双信号，强效激活T细胞且避免T细胞耗竭；极低剂量即可全面清除B细胞与浆细胞，高效清除IgG、抗dsDNA抗体，减少免疫复合物沉积，显著改善肾脏、皮肤等多器官损伤。 临床试验：针对难治性SLE的临床研究正在全国开展，可报名评估。 适配人群：高抗体滴度、合并肾脏/皮肤受累的难治性SLE患者 4.CD38单抗 靶点：CD38（浆细胞高表达特异性靶点） 核心机制：通过ADCC、CDC、ADCP三重免疫机制，精准杀伤CD38⁺浆细胞/浆母细胞，直接阻断自身抗体的持续产生，快速降低抗dsDNA滴度、减轻全身炎症反应；采用皮下注射剂型，依从性更高，独特表位设计提升亲和力与疗效，减少反复注射带来的不适。 临床试验：针对高抗体滴度难治性SLE的临床招募进行中，符合条件可报名。 适配人群：传统生物制剂无效、自身抗体滴度持续偏高的难治性SLE患者 5. 奥布替尼(口服BTK抑制剂) 靶点：BTK（布鲁顿酪氨酸激酶，高选择性靶点） 核心机制：强效抑制B细胞受体（BCR）信号通路，从源头阻断B细胞的活化、增殖与分化，减少自身抗体生成；同时抑制巨噬细胞、中性粒细胞的活化，减轻全身炎症风暴；口服剂型，使用便捷，高选择性特点降低脱靶副作用，IIb期临床SRI-4应答率达57.1%，显著优于安慰剂。 临床试验：SLE治疗的IIb期临床已完成入组，后续拓展临床及相关中心可评估报名。 适配人群：中重度SLE患者、希望减少注射治疗、追求口服便捷性的患者 6. 口服TYK2抑制剂 靶点：TYK2（JAK家族变构抑制靶点） 核心机制：特异性阻断I型干扰素（IFN-I）、IL-12/23核心炎症通路，抑制Th1/Th17细胞分化，下调“干扰素印记基因（ISG）”与趋化因子（CXCL9/10），从根源减轻皮肤/全身炎症反应；同时抑制B细胞成熟与抗体产生，选择性更高，感染风险远低于泛JAK抑制剂，长期使用更安全。 临床试验：针对SLE的临床研究已启动，全国多中心招募中，可评估报名。 适配人群：合并皮肤受累、干扰素印记阳性的中重度SLE患者 7. 口服S1P受体调节剂 靶点：S1P1（1-磷酸鞘氨醇受体1，免疫归巢调控靶点） 核心机制：阻断S1P-S1P1信号通路，将致病性T/B细胞“扣留”在淋巴结内，减少其向外周血液循环迁移，降低自身反应性免疫细胞对皮肤、血管、肾脏等器官的攻击；调节血管内皮与免疫细胞黏附，改善血管炎、皮疹等症状；口服每日一次，依从性高，适合长期维持治疗。 临床试验：中重度SLE的临床招募正在推进，可报名咨询。 适配人群：合并血管炎、皮疹、反复外周器官受累的中重度SLE患者 8. BDCA2单抗 靶点：BDCA2（浆细胞样树突状细胞/pDC + 浆细胞双通路靶点） 核心机制：精准靶向浆细胞样树突状细胞（pDC）两大核心致病细胞，阻断狼疮炎症循环；强效抑制I型干扰素的大量释放，打破“干扰素风暴”，从根源下调炎症通路；减少自身抗体产生与免疫复合物沉积，保护肾脏、皮肤等重要器官，重建免疫稳态。 临床试验：针对中重度、难治性SLE的临床研究开展中，符合入组条件可报名。 适配人群：干扰素水平偏高、合并多器官受累的中重度/难治性SLE患者 三、一图看懂 传统治疗 vs 前沿精准治疗 对比维度 传统治疗 前沿精准治疗（均在招募，可报名） 作用方式 广谱免疫抑制，好坏一起杀 靶向致病细胞/通路，精准打击  副作用 感染、骨质疏松等风险高 副作用更低、更可控，脱靶效应少  治疗目标 控制症状，终身服药 恢复免疫耐受，向长期缓解/治愈迈进  适配人群 轻中度、病情稳定患者 难治性/耐药性、中重度患者均适用  报名机会 无专属临床招募 8大项目均在招，可评估报名  长期获益 症状缓解，易复发 减少激素依赖、降低复发率  四、报名指南 8大项目均能报！SLE患者怎么报名？ 划重点：启涵双靶点CAR-T、虹信体内CAR-T、惠和CC312、尚健CD38制剂、奥布替尼、ICP-CL-01008、弘益SIP、宏成HC022，这8个项目目前均有临床试验在开展，符合基础条件的SLE患者都能先咨询评估！ ✅ 基础报名条件（不同项目略有差异，核心参考）  1. 确诊系统性红斑狼疮（SLE），病程≥6个月，符合2019年EULAR/ACR SLE分类标准 2. 年龄18–75岁（部分项目年龄范围可放宽，以具体研究为准） 3. 轻中度患者可尝试常规治疗，难治性/耐药性、激素依赖、病情反复加重的患者优先考虑前沿项目 4. 自愿签署知情同意书，能配合医院完成定期随访、检查 5. 无严重器官功能衰竭（如严重肝肾功能不全、严重感染、恶性肿瘤病史等，具体以各项目排除标准为准） 报名步骤（简单好操作） 1. 初筛咨询：可以找小艾助理进行咨询 2. 初步评估：发送既往病历、检查报告（自身抗体、补体、血常规、肝肾功能、肾脏穿刺报告等）、用药记录，到研究中心由主治医生进行初步病情评估 3. 全面筛查：按研究方案完成血常规、尿常规、自身抗体、补体、器官功能（心/肝/肾/肺）、影像学检查等全套入组筛查 4. 入组确认：医生根据筛查结果判定是否符合入组条件，符合则签署知情同意书，正式入组接受前沿治疗与随访 五、专家展望 未来十年，SLE治疗将彻底改写 随着mRNA技术、体内CAR-T、双靶点细胞疗法、小分子高选择性激酶抑制剂、双特异性抗体等前沿技术快速突破，SLE治疗正从**“终身控制”向“精准化→个体化→长效化→治愈化”**彻底转型。 未来，医生会根据患者的干扰素印记、B细胞/浆细胞活性、器官受累类型、基因与免疫表型，制定“一人一策”的精准治疗方案，真正实现“精准打击、安全可控、长期不复发”。 而现在，8大前沿项目均有临床试验可报名，这是国内SLE患者获取创新治疗、摆脱传统治疗束缚的重要机会！ 从广谱免疫抑制到抗原特异性精准治疗，从传统药物到CAR-T、mRNA、TCE、CD38、BTK、TYK2等前沿疗法，SLE治疗的新时代已经到来。 早一步咨询、早一步评估，或许就能为自己或家人争取到无激素依赖、低复发率、更高生活质量的新治疗机会。一起期待，每一位SLE患者都能迎来“安稳生活、无忧虑”的未来！ 本文仅作医学科普与临床试验信息分享，不构成任何诊疗建议、用药指导或治疗承诺。 具体是否符合临床试验入组条件、能否参与前沿治疗，请务必以所在三甲医院风湿免疫科医生的最终评估为准，遵医嘱执行！ 【长按识别二维码，关注微信公众号】

▎Armstrong 2026年4月17-22日，AACR年会将在圣地亚哥召开，超过140家中国药企携250余款创新药亮相此次大会。 ADC仍然是最大的热点，但出现一些新的趋势，涌现很多新的差异化产品。具体而言，双毒素ADC的数量显著增加，映恩生物、宜联生物、拓济医药、多禧生物、康威生物、普灵生物、齐鲁制药、爱科瑞思、道尔生物、新蕴达生物、药明生物、优领医药等均汇报了双毒素ADC管线。单毒素中，双靶点ADC占据多数，甚至出现三靶点ADC。靶点方面，双靶点ADC中PD-L1成为重要的基石靶点。差异化的ADC靶点如VEGF，宜联生物和翰思生物开发了PD-1/VEGF ADC，安领科开发了PD-L1/B7H3/VEGF ADC。药明生物汇报了多个创新ADC技术平台。 超阳药业、大愈生物、石药集团、亚虹医药均开发了DAC管线。 肿瘤免疫方向，最热门的属于PD-1/VEGF双抗和细胞因子，中生制药（默沙东）、三生国健（辉瑞）、君实生物、艾乐晞生物、先声再明汇报了PD-1/VEGF双抗，恒瑞医药、博奥信汇报了PD-1/VEGF/CTLA-4三抗。天广实、济煜医药、亲和力生物、天港免疫、乐普生物开发了PD-1/IL-2，亲和力生物、天港免疫、药明生物汇报了PD-1/VEGF/IL-2。 TCE方向，涌现多款三抗即双特异性TCE，如橙帆医药的消化道肿瘤Claudin18.2/CDH17/CD3三抗，齐鲁制药和先声再明的前列腺癌PSMA/STEAP/CD3三抗，恒瑞医药的CD3/CD19/CD20，亿腾医药的CD3/CD19/BCMA三抗等。共刺激信号方面，艾科联汇报了CDH7/CD3/4-1BB三抗，惠和生物汇报了CD3/CD19/CD28三抗。此外，药明康德、剂泰科技、艾博生物均布局了mRNA体内TCE的管线。 维立志博开发了CDH17/CD3 ADC，在TCE基础上构建的ADC，如同PD-L1 ADC一样，可以同时整合肿瘤免疫T细胞杀伤和毒素直接杀伤两种作用机制。 总结 从近几年AACR中国创新药的发展趋势来看，在ADC等一些领域已经开始扮演引领者的角色，创新竞争进入深水区，如通过技术创新将VEGF、TCE纳入ADC，整合不同作用机制。与此同时，热门靶点的竞争仍然激烈，如PD-1/VEGF、PD-1/IL-2，仍然吸引了大量企业加入竞争。 Armstrong技术全梳理系列 GPRC5D靶点全梳理； CD40靶点全梳理； CD47靶点全梳理； 补体靶向药物技术全梳理； 补体药物：眼科治疗的重要方向； Claudin 6靶点全梳理； Claudin 18.2靶点全梳理； 靶点冷暖，行业自知； 中国大分子新药研发格局； 被炮轰的“me too”； 佐剂百年史； 胰岛素百年传奇； CUSBEA：风雨四十载； 中国新药研发的焦虑； 中国生物医药企业的研发竞争； 中国双抗竞争格局； 中国ADC竞争格局； 中国双抗技术全梳理； 中国ADC技术全梳理； Ambrx技术全梳理； Vir Biotech技术全梳理； Immune-Onc技术全梳理； 亘喜生物技术全梳理； 康哲药业技术全梳理； 科济药业技术全梳理； 恺佧生物技术全梳理； 同宜医药技术全梳理； 百奥赛图技术全梳理； 腾盛博药技术全梳理； 创胜集团技术全梳理； 永泰生物技术全梳理； 中国抗体技术全梳理； 德琪医药技术全梳理； 德琪医药技术全梳理2.0； 和铂医药技术全梳理； 荣昌生物技术全梳理； 再鼎医药技术全梳理； 药明生物技术全梳理； 恒瑞医药技术全梳理； 豪森药业技术全梳理； 正大天晴技术全梳理； 吉凯基因技术全梳理； 基石药业技术全梳理； 百济神州技术全梳理； 百济神州技术全梳理第2版； 信达生物技术全梳理； 信达生物技术全梳理第2版； 中山康方技术全梳理； 复宏汉霖技术全梳理； 先声药业技术全梳理； 君实生物技术全梳理； 嘉和生物技术全梳理； 志道生物技术全梳理； 道尔生物技术全梳理； 尚健生物技术全梳理； 康宁杰瑞技术全梳理； 科望医药技术全梳理； 岸迈生物技术全梳理； 礼进生物技术全梳理； 康桥资本技术全梳理； 余国良的抗体药布局； 荃信生物技术全梳理； 安源医药技术全梳理； 三生国健技术全梳理； 仁会生物技术全梳理； 乐普生物技术全梳理； 同润生物技术全梳理； 宜明昂科技术全梳理； 派格生物技术全梳理； 迈威生物技术全梳理； Momenta技术全梳理； NGM技术全梳理； 普米斯生物技术全梳理； 普米斯生物技术全梳理2.0； 三叶草生物技术全梳理； 贝达药业抗体药全梳理； 泽璟制药抗体药全梳理； 恒瑞医药抗体药全梳理； 齐鲁制药抗体药全梳理； 石药集团抗体药全梳理； 豪森药业抗体药全梳理； 华海药业抗体药全梳理； 科伦药业抗体药全梳理； 百奥泰技术全梳理； 凡恩世技术全梳理。