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Acceptability study of a new paediatric formulation of Orphacol® (cholic acid) in paediatric patients treated for inborn errors in primary bile acid synthesis due to 3ß-Hydroxy-?5-C27- steroid oxidoreductase deficiency or ?4-3-Oxosteroid-5ß-reductase deficiency. - ORPH-PAED-01
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2014-04-01·médecine/sciences4区 · 医学
L’observatoire économique du médicament orphelin : mythe ou réalité ?
4区 · 医学
Article
作者: Ferry, Antoine ; Duguet, Christophe
2023年度,日本独立行政法人医药品医疗器械综合机构(PMDA)公布的批准新药数为106个(PMDA对于新药的定义是其有效成分、数量、用法、剂量、功效等与已批准药物有明显区别的药物,主要是含有新活性成分药物、新复方药物、新给药途径药物、新适应症药物、新剂型药物、新剂量药物等)。其中,有新活性成分新药的数量为30个。2023年的新活性成分新药中,疫苗和肿瘤药占总数的1/3,按照PMDA分类批准的各类别的新药情况如下图所示(左边列表审查类别按从多到少排序)。图1:2023各审查类别新药情况来源:Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心对比2022年度的新活性成分新药情况,可以看出,2023年度批准的新活性成分新药要比2022年度少,在疫苗、血制品、泌尿药、肛肠药、医疗用复方药类别中,2023年的新药数量比2022年多。 图2:新活性成分新药审查类别情况来源:Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心在新活性成分新药中,有8个新药由PMDA批准指定为孤儿药。其中,胆酸是ReqMed和CTRS(现Theravia)共同开发用于治疗先天性胆汁酸合成障碍,CTRS社的胆酸曾在2013获得欧盟批准用于治疗先天性胆汁酸合成障碍的3β-HSD缺乏症。UCB开发的罗泽利昔珠单抗用于治疗全身型重症肌无力,是抗FcRn的人源化IgG4单克隆抗体制剂,抑制FcRn介入IgG循环路径,来降低致病性IgG浓度。PMDA批准的新活性成分孤儿药具体品类见下表。表1:2023年PMDA批准的新活性成分孤儿药除了孤儿药外,有3个PMDA优先审批通过的新活性成分新药,如下。表2:2023年PMDA优先审批批准的新活性成分新药2023年度PMDA批准的新活性成分新药中,UCB开发的齐芦克布仑为全球首次批准,用于治疗全身型重症肌无力。Eli Lilly开发的米吉珠单抗为全球首次批准上市,用于治疗现有治疗效果不理想的中度至重度溃疡性结肠炎。Genmab开发的艾可瑞妥单抗为全球首次上市,用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和复发或难治性滤泡性淋巴瘤。2023年度PMDA批准的全部新活性成分新药具体如下表所示。表3:2023年PMDA批准的新活性成分新药END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
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