Exonate Ltd.

▎药明康德内容团队编辑本期看点1. 诺和诺德（Novo Nordisk）的下一代减重疗法amycretin的1期临床试验结果亮眼，患者在接受治疗12周后体重下降幅度达13.1%。2. 用于治疗复发性和难治性恶性胶质瘤的CAR-T细胞疗法MB-101在1期临床试验中使50%的患者有获益，两名患者获得了完全缓解（CR），其中一名已维持超过66个月。3. 用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的抗体偶联RNAi疗法del-desiran在早期临床试验中获得了积极的长期数据，与自然疾病历史数据相比，在多个临床终点逆转了患者的疾病进展。4. 拜耳（Bayer）用于治疗帕金森病的干细胞疗法BRT-DA01在1期临床研究中继续保持了良好的耐受性，且患者获益随时间继续增长。5. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因疗法RGX-202的早期临床试验的额外中期安全性和有效性数据积极，将于今年启动关键试验。药明康德内容团队整理Amycretin：公布1期临床试验数据诺和诺德公布了其口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin的最新临床试验结果。在这项包含16位患者的小型1期试验当中，患者在接受治疗12周后其体重下降幅度达13.1%，相较之下，安慰剂组患者的体重下降幅度仅为1.1%。此外，amycretin展现良好的药代动力学特性，以及与诺和诺德所开发的GLP-1类疗法类似的良好安全性、耐受性以及不良反应。行业媒体Fierce Biotech指出，过去STEP-1临床试验结果显示，司美格鲁肽组患者在68周试验期间的体重降幅为14.9%。虽然不同临床试验之间的结果难以一同比较，然而amycretin在1期试验早期结果中所展现快速减重的效果，展现了该药物的巨大潜力。▲口服amycretin在1期试验当中展现显著减重效果（图片来源：诺和诺德公司官网）该公司预计在2024年下半年启动2期试验，在2型糖尿病患者中探索口服与皮下注射amycretin的疗效与安全性。MB-101：公布1期临床试验数据Mustang Bio公司宣布，其CAR-T细胞疗法MB-101在治疗复发性和难治性恶性胶质瘤（包括胶质母细胞瘤）患者方面具有良好的安全性和临床活性。MB-101是一种靶向IL13Rα2的CAR-T细胞疗法，IL13Rα2是一种局限在GBM中表达的受体，在大多数多形性胶质母细胞瘤（GBM）中大量表达。MB-101包括铰链优化的第二代CAR，其IgG4接头中的突变可以减少脱靶Fc相互作用、4-1BB（CD137）共刺激信号结构域可以提高CAR-T细胞的持久性。它同时表达CD19的细胞外结构域作为筛选/安全标记。此次公布的结果显示，MB-101的耐受性良好，50%（29/58）的患者达到了疾病稳定（SD）或更好的状况，两位患者达到了部分缓解（PR），两位患者达到了CR。两位达到CR的患者分别维持了7.5个月和超过66个月。复发性GBM患者的的预期生存期为6个月，该研究中所有患者的中位总生存期（OS）为8个月，而接受肿瘤内（ICT）/脑室内（ICV）双重给药和优化制造工艺的MB-101治疗的复发性GBM患者的中位OS为10.2个月，较此类患者的预期生存期延长了70%，。Del-desiran（AOC 1001）：公布1/2期临床试验的长期数据Avidity Biosciences公司公布了其抗体偶联RNAi疗法del-desiran（曾用名AOC 1001）治疗1型强直性肌营养不良患者的开放标签扩展试验MARINA-OLE的最新积极长期数据。Del-desiran由Avidity专有的靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）单克隆抗体与靶向DMPK基因mRNA的siRNA偶联所构成。临床前研究显示，它能够成功递送siRNA至肌肉组织，在骨骼肌、心肌与平滑肌等组织中引起持续性、剂量依赖性DMPK的mRNA水平下降。美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）皆授予其孤儿药资格，FDA还授予此疗法快速通道资格。DM1是一种未被充分认识、逐渐恶化且常常致命的神经肌肉疾病，目前没有获批的治疗方法。此次公布的数据显示，与匹配的自然病史研究人群相比，接受del-desiran治疗的DM1患者一年内在多个终点上逆转了疾病的进展，包括肌张力、肌肉力量和患者报告的日常生活活动。该公司计划在今年第二季度启动3期临床试验HARBOR，▲Del-desiran显著改善vHOT临床终点（图片来源：Avidity Biosciences公司官网）▲Del-desiran显著改善手握力和定量肌肉测试指标（图片来源：Avidity Biosciences公司官网）Bemdaneprocel（BRT-DA01）：公布1期临床试验的新数据拜耳及其旗下BlueRock Therapeutics公司公布了其在研干细胞衍生疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）治疗帕金森病的1期临床试验的新数据。Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法，由多能干细胞衍生、可产生多巴胺的神经元组成，可通过手术植入帕金森病患者的大脑。当这些细胞被移植后，它们有可能重建帕金森病患者脑内受破坏的神经网络，借此恢复患者的运动和非运动功能。该研究使用Hauser Diary对患者进行分类，患者在“开通”（on）状态表示症状得到良好控制；在“关闭”（off）状态则表示症状恶化。此前公布的结果显示，和基线相比，参与bemdaneprocel临床试验的高剂量组受试者在一年后处于“开通”状态的时间多2.16小时，且没有出现运动障碍；处于“关闭”状态的时间相应减少了1.91小时。低剂量组受试者处于“开通”状态的时间比基线多0.72小时，且没有出现运动障碍，处于“关闭”状态的时间相应减少了0.75小时。在高剂量组中，通过帕金森病评定量表MDS-UPDRS第三部分为“停药”状态下bemdaneprocel一年期疗效进行评分，得到相较于基线降低13.0分的结果。低剂量组结果为较基线降低7.6分。此次更新的数据显示，第18个月时，bemdaneprocel继续保持了良好的耐受性，没有发生重大安全性问题。移植到大脑中的细胞存活并定植了下来，在第12个月停止免疫抑制治疗后，F-DOPA信号依然在增加。此外，与基线相比，两个剂量队列的探索性临床终点都有所改善，高剂量队列的受试者表现出更大的改善。和基线相比，高剂量组受试者处于“开通”状态的时间多2.7小时；处于“关闭”状态的时间相应减少了2.7小时。低剂量组受试者处于“开通”状态的时间比基线多0.2小时，处于“关闭”状态的时间相应减少了0.8小时。此外，高剂量组18个月时的疗效评分与基线相比降低了23分，低剂量组较基线降低了8.6分。RGX-202：公布1/2期临床试验的新数据REGENXBIO公司公布了其在研基因疗法RGX-202在4至11岁杜氏肌营养不良患者中进行的1/2期AFFINITY DUCHENNE试验的额外中期安全性和有效性数据。RGX-202是一款基于AAV8载体的基因疗法，旨在递送表达微肌营养不良蛋白的转基因进入骨骼肌和心肌组织。接受两种剂量水平的所有4例患者皆完成了在第三个月时的试验评估，分析显示，其体内RGX-202微肌营养不良蛋白的表达皆有所增加，并且血清肌酐激酶（CK）水平较基线有所下降，显示该疗法具潜在临床疗效。首位接受剂量水平2治疗的12.1岁患者的数据显示，在三个月时其RGX-202微肌营养不良蛋白表达为标准对照的75.7%，且在十周时观察到患者的血清CK水平较基线降低了77%。CK水平的升高与肌肉损伤有关，DMD患者的CK水平普遍升高。试验详细数据如下所示：▲RGX-202试验疗效结果摘要（图片来源：参考资料[14]）EXN407：公布1b/2a期临床试验数据Exonate公司公布了其主打候选药物EXN407在1b/2a期临床试验中获得积极结果。EXN407是一种每日两次的眼科配方，主要成分为SRPK1小分子抑制剂。这种眼药水配方利用SRPK1在血管内皮生长因子（VEGF）的选择性剪接中的作用，VEGF是一种在血管生长调节中起重要作用的蛋白质。通过抑制SRPK1，EXN407可以选择性地靶向导致视网膜血管疾病进展的VEGF亚型，抑制眼内渗漏血管的异常生长。此次公布的结果显示，EXN407具有良好的安全性和耐受性，以及明显的生物活性信号。与安慰剂组相比，EXN407组黄斑厚度持续减少，与先前报道的抗VEGF注射效果相仿。该试验结果进一步显示，EXN407组60%的患者血管渗漏显著减少，安慰剂组这一数值为20%。新闻稿指出，这些数据支持进一步开发EXN407成为治疗糖尿病视网膜病和糖尿病性黄斑水肿等视网膜血管疾病的首个外用治疗方法。Exonate计划将EXN407推进到2b期临床试验。UB-312：公布1期临床试验数据Vaxxinity公司公布了其用于治疗帕金森病的疫苗UB-312取得的积极临床数据。UB-312旨在靶向导致帕金森病和其他突触核蛋白病的毒性物质——聚集形式的α突触核蛋白（α-synuclein，aSyn）。通过点印迹法测定，UB-312诱导的抗体优先与聚集的aSyn结合，而几乎不与正常的aSyn单体结合。经种子扩增试验（SAA）测定，单次治疗后，300/100/100 µg剂量组患者脑脊液（CSF）中聚集的aSyn与基线相比下降了20%，而安慰剂组则增加了3%（p<0.05）。此外，根据UPDRS II临床量表的结果，CSF中可检测到UB-312诱导抗体的患者的日常生活能力有所改善（p<0.01）。这些数据还表明，大脑中聚集的aSyn减少与MDS-UPDRS II的变化之间存在相关性（R=0.52，p=0.001）。Vaxxinity公司的新闻稿指出，UB-312是首个可减少帕金森病患者CSF中病理性aSyn的候选免疫疗法。NT-0796：公布1b/2a期临床试验数据NodThera公司公布了其NLRP3炎症小体抑制剂NT-0796在帕金森病患者中开展的早期临床试验的积极数据。结果显示，NLRP3炎症小体抑制剂NT-0796的安全性和耐受性良好，可在28天内将帕金森病患者的主要神经炎症和炎症生物标志物（例如IL-1β、IL-6、CCL2、CXCL1和CXCL8）降至健康老年对照组的水平。此外，研究人员还观察到神经退行性标志物的减少，包括神经丝轻链（NfL）和sTREM2。药代动力学结果表明，NT-0796在大脑中的浓度可在24小时内保持不变，支持每日一次的给药方案。该研究表明，NT-0796有可能改变帕金森病的治疗模式，并通过改变疾病进程阻止疾病进展。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] Cullinan Oncology Announces U.S. FDA Clearance of Investigational New Drug Application for Novel MICA/B Antibody, CLN-619, for Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Retrieved March 4, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/01/2838731/0/en/Cullinan-Oncology-Announces-U-S-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-Novel-MICA-B-Antibody-CLN-619-for-Relapsed-Refractory-Multiple-Myeloma.html[2] SELLAS Life Sciences Delivers Oral Presentation of SLS009 Phase 1 Data for Acute Myeloid Leukemia Patients at 2024 European School of Haematology (ESH) Conference. Retrieved March 4, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/01/2838804/0/en/SELLAS-Life-Sciences-Delivers-Oral-Presentation-of-SLS009-Phase-1-Data-for-Acute-Myeloid-Leukemia-Patients-at-2024-European-School-of-Haematology-ESH-Conference.html[3] Indaptus Therapeutics Announces Positive Results from Second Cohort of Phase 1 Trial; Company Initiates Multi-Dose Cohort. Retrieved March 4, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/04/2839435/0/en/Indaptus-Therapeutics-Announces-Positive-Results-from-Second-Cohort-of-Phase-1-Trial-Company-Initiates-Multi-Dose-Cohort.html[4] Avidity Biosciences Announces Positive AOC 1001 Long-term Data Showing Reversal of Disease Progression in People Living with Myotonic Dystrophy Type 1 Across Multiple Endpoints; Same Key Endpoints Agreed for Phase 3 HARBOR™ Trial. Retrieved March 4, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/avidity-biosciences-announces-positive-aoc-1001-long-term-data-showing-reversal-of-disease-progression-in-people-living-with-myotonic-dystrophy-type-1-across-multiple-endpoints-same-key-endpoints-agreed-for-phase-3-harbor-trial-302078020.html[5] Gabather reports initial positive results from the EEG/fMRI target engagement study. Retrieved March 7, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/gabather-reports-initial-positive-results-from-the-eegfmri-target-engagement-study-302082660.html[6] BlueRock Therapeutics phase I clinical trial for Parkinson’s disease continues to show positive trends at 18 months. Retrieved March 6, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/06/2841077/0/en/BlueRock-Therapeutics-phase-I-clinical-trial-for-Parkinson-s-disease-continues-to-show-positive-trends-at-18-months.html[7] PhotonPharma, Inc. Receives FDA Clearance for a First in Human Clinical Study for Stage III/IV Ovarian Cancer Treatment with the Investigational Autologous Vaccine Therapy, Innocell. Retrieved March 6, 2024, from https://pipelinereview.com/photonpharma-inc-receives-fda-clearance-for-a-first-in-human-clinical-study-for-stage-iii-iv-ovarian-cancer-treatment-with-the-investigational-autologous-vaccine-therapy-innocell/[8] AIDS Clinical Trial Group Presents Results from Phase 1 Study of ModeX Trispecific Antibody for the Treatment and Prevention of HIV l. Retrieved March 6, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/05/2840482/0/en/AIDS-Clinical-Trial-Group-Presents-Results-from-Phase-1-Study-of-ModeX-Trispecific-Antibody-for-the-Treatment-and-Prevention-of-HIV.html[9] Highlights to be presented at Novo Nordisk’s Capital Markets Day 2024. Retrieved March 7, 2024 from https://www.novonordisk.com/content/nncorp/global/en/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=167029[10] Lipella Pharmaceuticals Announces FDA Clearance of IND for LP-410 for Oral Graft-Versus-Host Disease, Advancing Clinical Pipeline. Retrieved March 6, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/05/2840362/0/en/Lipella-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Clearance-of-IND-for-LP-410-for-Oral-Graft-Versus-Host-Disease-Advancing-Clinical-Pipeline.html[11] Allyx Therapeutics Announces Expansion into Parkinson’s Disease Clinical Research with Lead Compound ALX-001 Following IND Acceptance. Retrieved March 6, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/05/2840394/0/en/Allyx-Therapeutics-Announces-Expansion-into-Parkinson-s-Disease-Clinical-Research-with-Lead-Compound-ALX-001-Following-IND-Acceptance.html[12] Apogee Announces Positive Interim Results from Phase 1 Healthy Volunteer Trial for APG777, its Novel Half-Life Extended Anti-IL-13 Antibody for the Treatment for Atopic Dermatitis and Other Inflammatory Diseases, Exceeding its Trial Objectives Ahead of Schedule with Half-Life of Approximately 75 Days. Retrieved March 6, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/05/2840218/0/en/Apogee-Announces-Positive-Interim-Results-from-Phase-1-Healthy-Volunteer-Trial-for-APG777-its-Novel-Half-Life-Extended-Anti-IL-13-Antibody-for-the-Treatment-for-Atopic-Dermatitis-a.html[13] Exonate first-in-class eye drop Phase Ib/IIa trial data demonstrate safety and biological activity in treatment of diabetic retinopathy and diabetic macular oedema. Retrievd March 5, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240304540449/en[14] REGENXBIO ANNOUNCES NEW POSITIVE INITIAL EFFICACY DATA FROM AFFINITY DUCHENNE® TRIAL. Retrieved March 5, 2024 from https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-new-positive-initial-efficacy-data-affinity[15] KURA ONCOLOGY REPORTS FIRST PATIENT DOSED IN TRIAL OF KO-2806 PLUS CABOZANTINIB IN RENAL CELL CARCINOMA. Retrieved March 7, 2024 from https://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-reports-first-patient-dosed-trial-ko-2806-plus[16] Innate Pharma: First Patient dosed in Phase 1/2 study of IPH6501 in relapsed /refractory B-Cell non-Hodgkin’s Lymphoma. Retrieved March 7, 2024 from https://markets.ft.com/data/announce/detail?dockey=600-202403060100BIZWIRE_USPRX____20240305_BW907062-1[17] OnCusp Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1 Trial of CUSP06 in Patients with Platinum-Refractory/Resistant Ovarian Cancer and Other Advanced Solid Tumors. Retrieved March 7, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/oncusp-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-trial-of-cusp06-in-patients-with-platinum-refractoryresistant-ovarian-cancer-and-other-advanced-solid-tumors-302081277.html[18] Dragonfly has Received Milestone Payment Following Dosing of First Patient in AbbVie Phase 1 Clinical Trial Evaluating DF4101/ABBV-303. Retrieved March 7, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/dragonfly-has-received-milestone-payment-following-dosing-of-first-patient-in-abbvie-phase-1-clinical-trial-evaluating-df4101abbv-303-302078923.html[19] Vaxxinity Announces Positive Target Engagement Data from Phase 1 Clinical Trial for Parkinson’s Disease at AD/PD™ 2024. Retrieved March 7, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/07/2842413/0/en/Vaxxinity-Announces-Positive-Target-Engagement-Data-from-Phase-1-Clinical-Trial-for-Parkinson-s-Disease-at-AD-PD-2024.html[20] Mustang Bio Announces Publication in Nature Medicine of Data from Phase 1 Trial Evaluating MB-101 IL13Rα2-targeted CAR T-Cells in High-Grade Glioma. Retrieved March 7, 2024 from https://ir.mustangbio.com/news-events/press-releases/detail/175/mustang-bio-announces-publication-in-nature-medicine-of[21] Alligator Bioscience and Aptevo Therapeutics Announce Positive Interim Data of Dose Escalation Phase of ALG.APV-527 Phase 1 Study in Solid Tumor Cancers Expressing Tumor Antigen 5T4. Retrieved March 7, 2024 from https://alligatorbioscience.se/en/mfn_news/alligator-bioscience-and-aptevo-therapeutics-announce-positive-interim-data-of-dose-escalation-phase-of-alg-apv-527-phase-1-study-in-solid-tumor-cancers-expressing-tumor-antigen-5t4/[22] NodThera’s NLRP3 Inhibitor NT-0796 Reverses Neuroinflammation in Parkinson’s Disease Phase Ib/IIa Trial. Retrieved March 7, 2024 from https://www.nodthera.com/news/nodtheras-nlrp3-inhibitor-nt-0796-reverses-neuroinflammation-in-parkinsons-disease-phase-ib-iia-trial/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

Exonate今天宣布其主打候选药物EXN407在1b/2a期临床试验中获得积极结果。数据显示了EXN407的安全性和耐受性，以及明显的生物活性信号。新闻稿指出，这些数据支持进一步开发EXN407成为治疗糖尿病视网膜病和糖尿病性黄斑水肿等视网膜血管疾病的首个外用治疗方法。Exonate计划将EXN407推进到2b期临床试验。 EXN407是一种每日两次的眼科配方，主要成分为SRPK1小分子抑制剂。这种眼药水配方利用SRPK1在血管内皮生长因子（VEGF）的选择性剪接中的作用，VEGF是一种在血管生长调节中起重要作用的蛋白质。通过抑制SRPK1，EXN407可以选择性地针对导致视网膜血管疾病进展的VEGF亚型，抑制眼内渗漏血管的异常生长。 这项1b/2a期临床研究评估了EXN407单药治疗的安全性、耐受性以及生物活性信号，在未接受过治疗的轻度/中度非增生性糖尿病视网膜病和轻度糖尿病性黄斑水肿患者中进行。独立的剂量递增委员会认为EXN407安全且耐受性良好，100%的患者完成了研究，无需抗VEGF挽救治疗，且未报告与EXN407相关的重大或严重不良事件。此外，EXN407的耐受性良好，滴眼舒适度评分与安慰剂和人工泪液相似。 除了达到主要安全性和耐受性终点外，研究还观察到了可喜的生物活性信号，与安慰剂组相比，EXN407组黄斑厚度持续减少，与先前报道的抗VEGF注射效果相仿。该试验结果进一步显示，EXN407组60%的患者血管渗漏显著减少，安慰剂组这一数值为20%。 参考资料：[1] Exonate first-in-class eye drop Phase Ib/IIa trial data demonstrate safety and biological activity in treatment of diabetic retinopathy and diabetic macular oedema. Retrievd March 5, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240304540449/en 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条靖因长效小核酸新药国内获批IND。靖因药业新型siRNA疗法SRSD107注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于预防或治疗动静脉血栓。SRSD107可通过特异性肝靶向凝血因子XI（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血/抗血栓的作用。目前，该新药正在澳大利亚开展Ⅰ期临床试验。国内药讯1.华奥泰银屑病长效单抗启动Ⅲ期临床。华博生物和华奥泰生物开发的IL-17A单抗HB0017登记启动一项Ⅲ期临床，拟评估用于治疗中重度斑块状银屑病的疗效和安全性。该项研究由北京大学人民医院张建中博士牵头开展。在Ⅰ期临床中，HB0017（300mg）治疗患者皮肤症状清除（PASI 90）评分均达到100%；药物耐受性良好。此外，HB0017具有较长的半衰期，有望提供2~3月给药1次的维持期治疗方案。2.科伦博泰ADC多项临床将亮相AACR。科伦博泰宣布其自主开发的TROP2 ADC新药SKB264（MK2870）将在AACR2024年会上公布用于治疗晚期胃癌经治患者以及治疗晚期非小细胞肺癌经治患者的两项Ⅱ期临床最新数据。值得一提的是，默沙东此次也将在会议上分享MK-2870针对既往治疗失败的EGFR突变或其他基因突变的非小细胞肺癌，以及联合Keytruda一线治疗PD-L1高表达非小细胞肺癌的临床进展。3.强生克罗恩病单抗拟纳入优先审评。强生旗下古塞奇尤单抗注射液（guselkumab）获CDE拟纳入优先审评，用于治疗中重度活动性克罗恩病成人患者。此前，该新药这一适应症已被CDE纳入突破性治疗品种。Guselkumab（Tremfya）是全球首个获批的白介素23（IL-23）抑制剂，可靶向抑制IL-23这种在自身免疫性疾病中起到关键性作用的细胞因子。该新药已于2019年12月在中国获批治疗银屑病。4.康弘1类抗肿瘤单抗获批临床。康弘药业旗下康弘生物1类生物制品KH801注射液获国家药监局临床许可，拟开发治疗晚期实体瘤。KH801能够与肿瘤细胞上的CD24特异性结合，通过阻断CD24/Siglec-10“别吃我”信号，提高肿瘤相关巨噬细胞（TAM）对肿瘤细胞的吞噬作用。在动物研究中，针对CD24的治疗策略对卵巢癌与三阴性乳腺癌具有治疗潜力，有望为这类难治性癌症提供新的解决方案。5.AZ血癌ADC中国获批临床。阿斯利康靶向CD123抗体偶联药物（ADC）AZD9829获国家药监局临床许可，拟开发治疗CD123阳性恶性血液疾病。AZD9829能够将TOP1i载荷递送到表达CD123的癌细胞中，导致DNA损伤和细胞凋亡。目前，阿斯利康正在美国开展Ⅰ/Ⅱ期临床，评估AZD9829单独或联合治疗CD123阳性血液恶性肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。6.星盛新辉“合成致死”小分子获批IND。星盛新辉小分子CHK1抑制剂XS-02胶囊获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期实体瘤。抑制CHK1会触发细胞周期阻滞，阻断肿瘤细胞的DNA损伤应答，达到“合成致死”的效果。公布于AACR2023年会上的临床前数据显示，XS-02在多种实体瘤模型（尤其是PARP抑制剂原发/继发耐药的肿瘤PDX模型）中，显示出良好的抗肿瘤能力，且安全性可控。国际药讯1.Formosa公司改良型眼科新药获批上市。Formosa公司和AimMax公司开发的0.05%丙酸氯倍他索（clobetasol propionate）眼科悬液APP13007获FDA批准上市，成为首个丙酸氯倍他索眼科产品，用于治疗眼科手术后的炎症和疼痛。在Ⅲ期临床中，APP13007治疗在清除炎症和缓解疼痛的疗效方面较安慰剂更优。远大医药拥有该新药在中国大陆、香港和澳门地区的独家开发和商业化授权。2.司美格鲁肽慢性肾病III期临床积极。诺和诺德公布其GLP-1激动剂司美格鲁肽辅助治疗合并肾功能不全2型糖尿病和慢性肾病的Ⅲ期临床FLOW主要结果。数据显示，与安慰剂相比，司美格鲁肽使患者的肾脏疾病进展以及心血管和肾脏死亡风险降低24%，达到优效性终点。去年10月，由于司美格鲁肽的疗效达到预设标准，诺和诺德基于独立数据监查委员会（DMC）的建议提前终止FLOW试验。3.罗氏/Alnylam长效降压药II期临床成功。罗氏与Alnylam开发的RNAi疗法Zilebesiran治疗轻中度高血压的II期KARDIA-2研究达到了主要终点。患者在标准治疗的基础上接受Zilebesiran（600mg，每6个月1次，皮下注射）治疗，3个月后，24h平均收缩压（SBP）较基线显著降低；且药物安全性良好。详细结果将在2024年美国心脏病学会年度科学会议上公布。4.Empros公司口服减肥复方Ⅱ期临床积极。Empros Pharma公司口服组合配方EMP16（奥利司他/阿卡波糖）治疗肥胖或超重人群的Ⅱb期临床结果积极。数据显示，EMP16治疗使受试者平均体重减轻8%。该公司独有配方使两种化合物在胃肠道系统产生局部效果，增强疗效的同时降低潜在的副作用。Empros计划尽快开展两项用于治疗肥胖（伴或不伴有2型糖尿病）或超重人群的Ⅲ期临床。5.Exonate公司FIC眼药水临床积极。Exonate公司基于SRPK1抑制剂开发的眼药水配方EXN407，在一线治疗轻中度非增生性糖尿病视网膜病和轻度糖尿病性黄斑水肿患者的Ⅰb/Ⅱa期临床中获积极结果。EXN407通过抑制SRPK1，可选择性地针对导致视网膜血管疾病进展的VEGF亚型，抑制眼内渗漏血管的异常生长。数据显示，与安慰剂相比，EXN407治疗能持续减少患者的黄斑厚度；有更多患者实现血管渗漏显著减少（60%vs20%）。此外，EXN407总体耐受性良好。6.DMD基因疗法早期临床积极。REGENXBIO公司AAV8基因疗法RGX-202治疗4至11岁杜氏肌营养不良（DMD）患者的Ⅰ/Ⅱ期AFFINITY DUCHENNE试验结果积极。RGX-202旨在递送表达微肌营养不良蛋白的转基因进入骨骼肌和心肌组织。数据显示，接受RGX-202剂量水平2治疗的首例患者在三个月后，其微肌营养不良蛋白表达较标准对照提高75.7%，且在十周时观察到患者血清CK水平较基线降低77%，患者的力量与运动功能获得了初步改善。医药热点1.王卉晓履新安徽省中医药管理局党组书记。3月2日，据安徽省中医药管理局官网“局领导介绍”一栏信息显示，王卉晓已任安徽省卫生健康委员会党组成员、安徽省中医药管理局党组书记。公开信息显示，王卉晓，女，1967年11月出生，安徽合肥人，研究生学历，中共党员。她曾挂任安徽省合肥市庐阳区委常委、副区长；安徽省第二人民医院党委书记、安徽医学高等专科学校党委副书记等职。2.北京积水潭医院成立日间手术中心。3月4日，北京积水潭医院日间手术中心正式挂牌，旨在有效减轻患者就医负担，推动医院高质量发展。日间手术中心计划开设床位15张，由手外科医师、麻醉医师、护理人员共同组成日间手术团队，试运行阶段主要收治手外科患者，可完成手部腱鞘炎、腱鞘囊肿、异物取出及内固定装置取出等手外科常规手术。符合日间手术的患者可以在24小时内完成“入院、住院、出院”全流程诊疗。3.湖北省这家医院成立睡眠医学中心。近日，随州市中心医院睡眠医学中心正式成立。该中心是集睡眠障碍预防、监测、诊断与治疗于一体，为患者解决各类睡眠问题的综合诊治中心。睡眠医学中心开放病床30张，设置于季梁院区心身医学科内，配备多导睡眠监测系统（PSG）、重复经颅磁刺激治疗仪、团体生物反馈治疗仪、失眠治疗仪、心理CT等先进设备，并设有睡眠监测室、心理测量室、物理治疗室、个体心理治疗及团体心理治疗室。评审动态  1. CDE新药受理情况（03月06) 2. FDA新药获批情况（北美03月05日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.64%涨幅前三     跌幅前三润都股份+10.00%  英 诺 特 -5.42%无锡晶海+5.65%  恩华药业-4.72%通化金马+5.21%  万泰生物-4.32%【赛伦生物】公司实际控制人之一范铁炯、副总经理成琼、副总经理彭良俊及财务总监李绍阳计划自2024年2月26日起6个月内增持公司股份，合计增持金额不低于380万元，且不超过630万元。【百济神州】旗下全资子公司Pi Health拟以4,179.84万美元的估值，对另一全资子公司Pi Health Cayman进行吸收合并，公司将直接持有Pi Health相应股权，公司关联方将参与本次交易。交易完成后，百济神州持有PiHealth 45.71%的股份，低于50%，且百济神州仅有权指定一名董事，百济神州无法控制Pi Health。 【国药现代】旗下国药青海生物收到中华人民共和国农业农村部签发的兽药产品批准文号批件，批准羊败血性链球菌病灭活疫苗（100ml/瓶、250ml/瓶）通过注册。 - The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。