Muna Therapeutics ApS

关注并星标CPHI制药在线短短3天内，中枢神经系统（CNS）领域两笔重磅交易落实。4月7日，GSK与ABL Bio公司达成合作协议，GSK将利用ABL Bio的血脑屏障（BBB）穿梭平台Grabody-B开发神经退行性疾病的新药，以解决该领域疾病患者未满足的重大医疗需求。4月9日，强生宣布已完成对Intra - cellular的收购，强生将获得后者核心抗精神病药物卢美哌隆（lumateperone），以及具有BIC潜力的临床阶段管线。CNS作为公认的药物治疗贡献度最低和临床未满足需求最高的疾病领域之一，正在重新吸引跨国大药企（MNC）的关注。GSK豪赌CNSCNS疾病是指主要影响大脑、脊髓及相关神经结构的疾病，这些疾病表现为多种症状，如认知功能障碍、情绪异常、运动协调障碍等。常见的脑卒中、药物成瘾、重度抑郁、精神分裂症、阿尔茨海默病等都属于CNS范畴。由于市场巨大，成为药企们除肿瘤、代谢疾病外，又一必争之地。但是由于CNS系统的复杂性，该领域药物研发难度大，过去一段时间，许多药企曾退出这一疾病领域，导致其相关用药在长时间以来仍然停留在上世纪研发的传统药物基础上。随着人们对分子层面的致病机理探索得更清晰，以及肿瘤大赛道的竞争趋于白热化，加上CNS疾病领域远远未被满足的临床用药需求，从2020年开始，多家MNC高调回归CNS赛道。GSK此次合作的ABL Bio，位于韩国首尔，是一家开发免疫生态学和神经退行性疾病双特异性抗体技术的临床阶段生物技术公司。ABL Bio的出彩之处在于Grabody-B药物递送平台。该平台旨在克服传统单克隆抗体的血脑屏障（BBB）递送挑战，同时提供最佳的安全性和有效性。BBB作为一种保护屏障，限制有害物质和病原体进入大脑，被认为是CNS疾病新药开发的重大障碍。基于Grabody-B平台，ABL Bio开发了ABL301，这是一种针对α-突触核蛋白和IGF1R的双特异性抗体，可用于治疗帕金森病和其他潜在适应症。目前，该药物的相关权益已授予赛诺菲。GSK与ABL Bio合作，旨在利用ABL Bio的Grabody-B平台开发神经退行性疾病的新药，包括为各种治疗方式的新靶点开发多个项目，如抗体、多核苷酸或寡核苷酸，以解决神经退行性疾病患者未满足的重大医疗需求。ABL Bio总共有资格获得高达20.75亿英镑（约合195.84亿元人民币，约合26.78亿美元）的研究、开发、监管和商业化里程碑付款，涵盖多个潜在项目。在此次合作之前，2024年12月，GSK与丹麦生物技术公司Muna Therapeutics达成合作，利用Muna的MiND-MAP平台，发现和验证用于治疗阿尔茨海默病的创新药物靶点。根据合作协议，GSK将支付约3500万欧元（约合3500万美元）的前期款项，并为每个目标提供高达1.4亿欧元（约合1.476亿美元）的里程碑付款。Muna还将有权获得任何商业化产品的分层版税。2021年，GSK与Alector达成合作，获得两款单克隆抗体AL001和AL101，旨在提高颗粒蛋白前体 (PGRN) 水平。PGRN 是大脑中免疫活动的关键调节剂，与多种神经退行性疾病的遗传联系。GSK正在投入重金来丰富其CNS赛道管线。同时，强生等MNC也在拍马追赶。MNC押宝CNS赛道强生曾豪掷146亿美元收购Intra-cellular。旨在拿下重磅炸弹卢美哌隆。2019年，该药首次获FDA批准，用于精神分裂症的治疗。2021年，卢美哌隆又获批了双相情感障碍适应症。在这两大适应症的加持下，2023年，其销售额已经达到4.62亿美元，同比增长86%。目前，卢美哌隆已向FDA提交了第3项新适应症上市申请，用于重度抑郁症（MDD）的辅助治疗。强生在神经科学领域有着近70年的经验，拥有多款商业化的神经类药物，其中抗抑郁鼻腔喷雾剂Spravato在2024年销售额突破10亿美元，在研管线中还有一款III期临床产品seltorexant，这是一种潜在FIC的选择性人类食欲素-2（Orexin-2）受体拮抗剂，能够通过抑制食欲素-2受体，抑制在抑郁症患者中出现的过度清醒症状。强生一直在CNS领域积极布局，寻找新的突破点。除了强生外，艾伯维、武田、诺华等多家MNC均在近年来高调布局CNS领域。2024年5月，艾伯维和Gilgamesh公司达成协议，将共同研究和开发下一代精神疾病疗法组合。行使选择权时，艾伯维将领导开发和商业化活动。Gilgamesh将从艾伯维获得6500万美元的预付款，并有资格获得高达19.5亿美元的期权费和里程碑付款等。2023年12月，艾伯维还以87亿美元收购Cerevel及其神经科学产品管线，这些药物适应症包括精神分裂症、帕金森病（PD）和情绪障碍等疾病。武田于2024年5月宣布与AC Immune达成合作，主要针对Aβ的疫苗产品ACI-24.060，该产品旨在激发针对Aβ寡聚体和焦谷氨酸Aβ的多克隆抗体反应，通过诱导斑块清除和有效抑制大脑中斑块形成，具有延缓或减缓阿尔茨海默病进展的潜力。该交易额高达22亿美元。诺华于2024年1月宣布与Voyager Therapeutics达成合作，将共同开发亨廷顿病（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）候选基因疗法。Voyager是一家专注于CNS疾病基因疗法的创新公司，旗下TRACER衣壳发现平台是一个基于RNA的筛选平台，能够快速发现具有强大的穿透血脑屏障和CNS趋向性的AAV衣壳。CNS疾病越来越成为一项困扰全球的公共卫生问题：据WHO统计，全球超过5500万人患有痴呆症，抑郁症超过3亿人……加上在新冠的影响下，全球抑郁及焦虑的患病率增加25%。沙利文统计全球CNS药物市场已超过1200亿美元，成为全球第四大药物市场。同时CNS疾病又是公认的药物治疗贡献度最低和临床未满足需求最高的疾病领域之一。因此，尽管针对CNS药物的开发仍有较大的难度和风险，但由于市场潜力巨大，许多药企陆续抢滩布局。BD也好，自研也好，都在打造自己独特的产品开发及商业化策略，CNS领域即将迎来爆发期。参考资料：　　1.https://www.nature.com/articles/nature04533　　2.https://www.prnewswire.com/news-releases/johnson--johnson-pivotal-study-of-seltorexant-shows-statistically-significant-and-clinically-meaningful-improvement-in-depressive-symptoms-and-sleep-disturbance-outcomes-302157980.htmlEND2025金笔奖征文活动即将截止，速来投稿！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票智药研习社课程预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

来源：生物药大时代4月7日，ABL Bio Inc.（KOSDAQ: 298380）宣布，与制药巨头GSK达成全球许可协议，利用其血脑屏障（BBB）运输平台Grabody-B开发神经退行性疾病新药。协议目标是针对新的治疗靶点开展多个项目，涵盖抗体及多核苷酸等治疗方式，以满足神经退行性疾病患者的重大未满足医疗需求。根据协议，GSK将首先支付3850万英镑（约4950万美元）的预付款，后续根据研发、审批和商业化进展，里程碑付款金额可高达20.75亿英镑（约26.7亿美元）。后续产品成功商业化，ABL Bio将获得净销售额的分层特许权使用费。作为协议的一部分，ABL Bio将向葛兰素史克转让Grabody-B相关技术和专有技术，而葛兰素史克将负责临床前和临床开发、制造和商业化。GSK研究技术高级副总裁Christopher Austin表示：“治疗神经退行性疾病的新疗法迫在眉睫，尤其是随着人口老龄化而日益普遍。许多最有前景的新疗法为抗体类，然而它们无法有效通过血脑屏障。此次协议彰显了我们对创新平台技术的坚定承诺，旨在克服这一障碍，为治疗这些毁灭性疾病开辟全新机会。”ABL Bio首席执行官李相勋表示：“此项协议突显了ABL Bio在血脑屏障技术方面的领先地位，以及通过与全球制药巨头如GSK的战略合作推进变革性治疗的承诺。此次合作还为强化ABL Bio在神经退行性疾病治疗市场的地位提供了良机。”这并非GSK首次在中枢神经系统（CNS）领域出手。2024年12月，GSK与丹麦生物科技公司Muna Therapeutics达成战略合作，专注于阿尔茨海默病新靶点的发现和验证。双方计划基于Muna的MiND-MAP平台，拓展阿尔茨海默病的创新治疗途径。根据协议，Muna将获得3350万欧元预付款，并有望基于发现的每一个靶点，获得高达 1.4亿欧元的里程碑付款及产品分成。此外，Muna还将主导靶点发现与验证工作，而GSK则主导药物研发、临床开发、生产及商业化全过程。早在2024年11月，GSK还从Vesalius Therapeutics收购了帕金森病小分子候选药物，显示出在神经科学领域的系统性战略布局。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们SIT 2025展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174（同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！

在全球老龄化加剧，神经退行性疾病患者数量不断攀升的背景下，医药巨头葛兰素史克（GSK）近日在神经科学领域落下重要一子，与韩国生物技术公司 ABL Bio 达成高达 25 亿美元的合作协议，旨在借助其技术突破血脑屏障，开发治疗神经退行性疾病的创新疗法。这一举措不仅凸显了 GSK 在神经科学领域的战略布局，也为攻克神经退行性疾病带来了新的希望。重金布局，聚焦神经退行性疾病领域2025 年 4 月 7 日，GSK 与 ABL Bio 正式宣布达成合作。根据协议，GSK 将向 ABL Bio 支付 3850 万英镑（约 4950 万美元）的预付款，此外还有近 5000 万美元的短期付款，若将长期的研发、商业化付款以及项目扩展选项纳入考量，交易总金额最高可达 20.7 亿英镑（约 25 亿美元）。这一巨额交易的核心，是 ABL Bio 自主研发的 Grabody-B 平台技术。ABL Bio 的 Grabody-B 平台利用一种独特的靶向机制，通过双特异性抗体与血脑屏障细胞上的胰岛素样生长因子 1 受体（IGF1R）结合，使较大的治疗分子能够跨越血脑屏障进入大脑。这一技术为治疗神经退行性疾病提供了新的可能，因为许多极具潜力的新型疗法，如抗体药物，由于血脑屏障的阻碍，难以有效抵达大脑发挥作用。技术赋能，突破血脑屏障困境血脑屏障是人体的一道重要防线，它在保护大脑免受有害物质侵害的同时，也成为了许多药物进入大脑的障碍。神经退行性疾病，如阿尔茨海默病、帕金森病等，通常需要药物直接作用于大脑才能发挥疗效。然而，过去由于血脑屏障的存在，众多潜在有效的药物在临床试验中折戟沉沙。Grabody-B 平台的出现，为解决这一难题提供了新的思路。该平台通过巧妙的设计，让治疗分子能够 “搭乘” 双特异性抗体的 “便车”，顺利穿越血脑屏障。ABL Bio 此前已凭借这一技术与赛诺菲、天境生物等合作，分别开展针对帕金森病和胃癌的双特异性抗体研究，积累了一定的经验和成果。此次与 GSK 的合作，有望将这一技术在神经退行性疾病治疗领域的应用推向新的高度。战略拓展，深化神经科学领域布局近年来，GSK 一直在积极拓展其在神经科学领域的版图。就在 2024 年 12 月，GSK 支付 3500 万美元预付款，与丹麦生物技术公司 Muna Therapeutics 合作，利用其 MiND-MAP 平台寻找阿尔茨海默病的新药靶点。同年 11 月，GSK 还与 Vesalius Therapeutics 达成合作，支付 8000 万美元预付款，借助其结合基因组学、干细胞和人工智能的平台，开发针对帕金森病和其他神经退行性疾病的疗法。此次与 ABL Bio 的合作，是 GSK 在神经科学领域的又一重大战略举措。GSK 研发技术高级副总裁克里斯托弗・奥斯汀（Christopher Austin）表示，随着人口老龄化，神经退行性脑疾病的患病率迅速上升，对新疗法的需求极为迫切。ABL Bio 的技术为 GSK 提供了创新的平台，有助于克服血脑屏障的障碍，为治疗这些破坏性疾病开辟全新的途径，也是 GSK 新兴研发管线的重要组成部分。ABL Bio 首席执行官李相勋（Sang Hoon Lee）也表示，与 GSK 的合作将通过 Grabody-B 平台的潜在商业化，巩固 ABL Bio 在神经退行性疾病治疗市场的地位，并拓展该平台的应用领域。希望此次合作能加速创新疗法的开发，为全球患者带来新的希望。前景展望，助力攻克神经疾病难题目前，全球神经退行性疾病患者数量庞大且呈上升趋势，但有效的治疗手段却相对有限。GSK 与 ABL Bio 的合作，无疑为这一领域注入了新的活力。借助 ABL Bio 的技术，GSK 有望开发出一系列针对神经退行性疾病的创新疗法，改善患者的生活质量，甚至改变疾病的进程。然而，从技术到临床应用仍面临诸多挑战，如药物的安全性、有效性验证，临床试验的推进以及商业化的实现等。但无论如何，这一合作都为神经科学领域带来了新的曙光。未来，随着研发的深入，我们期待看到更多基于这一合作的成果问世，为全球神经退行性疾病患者带来切实的帮助。参考来源;https://www.fiercebiotech.com/biotech/gsks-pens-25b-pact-use-abl-bios-tech-bypass-blood-brain-barrierhttps://www.biospace.com/business/gsk-dives-deeper-into-neuro-with-2-5b-abl-bio-pact识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。