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非在研适应症- |
最高研发阶段临床申请 |
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首次获批日期- |
一项评价中国健康成年受试者口服SG1001片的安全性、耐受性、药代动力学特征和食物对药代动力学影响的随机、双盲、安慰剂对照、单次及多次给药剂量递增的I期临床试验
主要目的:
评估SG1001片在健康成年受试者中单次和多次给药的安全性和耐受性。
次要目的:
评估SG1001片在健康成年受试者中单次和多次给药的药代动力学(PK)特征。
评估食物对单次口服SG1001片后PK的影响。
探索性目的:
鉴定SG1001片在健康成年受试者中的代谢产物,并初步探索代谢物的相对丰度。
100 项与 深圳市祥根生物有限公司 相关的临床结果
0 项与 深圳市祥根生物有限公司 相关的专利(医药)
近日,美济生物医药(广州)有限公司(美济医药)自主研发的口服紫杉醇软胶囊新药临床试验申请(IND)以“零缺陷”获美国FDA批准,成为全球首个且唯一获批临床的口服紫杉醇软胶囊项目。这一成就不仅标志着美济医药在创新药物研发领域的重大突破,也为全球肿瘤治疗带来了新的希望。美迪西作为美济医药的合作伙伴,有幸参与了口服紫杉醇软胶囊的临床前研发工作,一起攻克技术挑战。本次,美迪西邀请美济医药创始人&首席科学官黄慧瑜博士一起和我们分享创新亮点和宝贵经验。
黄慧瑜博士
美济医药创始人&首席科学官
黄慧瑜博士毕业于多伦多大学,具有20多年的生物药物产品立项、研发管理、项目管理、工艺开发和药品商业化上市经验,是美济生物医药(广州)有限公司创始人和首席科学家。
曾任科兴制药新药研究中心总经理,丽珠医药集团首席科学家,其负责的研发项目中,有2个项目产品成功上市和2个进入临床三期研究阶段,多个项目获得CDE和FDA临床批件。
回国前曾担任诺华(Novartis)美国研究中心主任科学家和诺和诺德(Novo Nordisk)丹麦研究中心副主任科学家,负责药物早期发现、成药性评价、CMC开发, 以及IND和NDA申报部分的工作,参与了5个上市重磅生物药包括注射和口服司美格鲁肽和Consentyx抗体药物的研发工作。
Q1
美迪西:首先祝贺美济医药的口服紫杉醇软胶囊获得FDA IND批准,这是一个巨大的突破。能否请您介绍一下MJ-C001这款药物的亮点和创新之处?
黄慧瑜博士:感谢!MJ-C001是全球首个且唯一获批FDA临床试验的口服紫杉醇软胶囊。它不仅是在剂型上有了软胶囊形式的突破,还在临床前研究中展现了优于/非劣于现有注射剂紫杉醇(如白蛋白紫杉醇)的疗效和安全性。同时,在临床前研究中,在多个领域的适应症中观察到显著的治疗效果。这些成果在去年也得到了美国癌症研究协会(AACR)和美国药学科学家协会 (AAPS)的高度评价和关注。
Q2
美迪西:MJ-C001在技术上有哪些创新,尤其是如何解决紫杉醇水溶性差的问题?
黄慧瑜博士:紫杉醇本身存在溶解性差、胃肠透过性低、首过效应等问题,这些挑战导致口服紫杉醇药物的成药性比较低,给工艺的开发带来了难度。美济医药采用了脂质体纳米药物递送技术,通过增加药物溶解度、溶出速度,扩大吸收界面面积,提高胃肠道稳定性,并促进淋巴系统药物运输,从而显著提高了药物在肿瘤组织中的吸收和分布。从工艺角度,美济医药从辅料的选择,工艺开发和生产成本等方面进行了充分的考量,致力于提升未来患者的服药舒适度和剂量准确性。
Q3
美迪西:这款药物的IND获批对美济医药来说意味着什么?后续还有哪些计划?
黄慧瑜博士:这是美济医药第一个以零缺陷通过FDA严格审核的药物,标志着公司在立项、创新能力和科学研究水平上达到了国际认可的水平。后续我们将加快临床试验的进度,争取尽快完成一期临床试验,并通过快速审评通道(Fast Track)加速药物开发。
Q4
美迪西:未来,您对这款口服紫杉醇胶囊的临床效果有何预期?预计会覆盖哪些适应症?
黄慧瑜博士:除了紫杉醇的常见的肺癌、乳腺癌、卵巢癌等实体瘤的适应症外,我们还在探索其他潜在适应症,例如消化道肿瘤,血液瘤等。这些适应症目前尚未被传统紫杉醇注射剂覆盖,但我们的口服软胶囊在临床前研究中,在例如胃癌,肝癌等适应症中已显示出有良好的治疗效果,未来有望进一步拓展应用范围。
Q5
美迪西:在紫杉醇药物研究中的剂型改良、适应症拓展、联合用药等方面,您认为未来有哪些突破方向?
黄慧瑜博士:紫杉醇是肿瘤治疗的一线药物,发挥着不可替代的作用,但目前已上市的注射剂常出现患者顺应性差、过敏反应等副作用。因此,如何减少包括周边神经毒性在内的副作用、提高患者用药体验,以及提升药物的靶向性,是未来的重要发展方向。美济医药在研发中也非常关注这些领域,无论是剂型改良,还是开发长效制剂,我认为都会是下一代紫杉醇药物的核心竞争力。此外,联合用药也是未来的重要方向,口服紫杉醇软胶囊未来可以尝试与免疫药物或靶向药物联合,探索更多可能性。
Q6
美迪西:您认为美济医药的核心竞争力是什么?未来几年,美济医药的研发管线布局能否为我们介绍或展望一下?
黄慧瑜博士:美济医药作为一个快速成长中的Biotech公司,我们的核心竞争力在于强大的资源整合能力和团队合作精神。团队的成员在国内外顶级医药公司拥有20多年的经验,具备强大的项目管理和决策能力。未来,我们将继续聚焦肿瘤、内分泌和免疫炎症疾病领域的药物研发,布局创新的GLP-1类药物和慢性疾病治疗药物,开发具有创新性的药物递送技术。
Q7
美迪西:未来,您希望美济医药可以成长为一个什么样的企业?
黄慧瑜博士:希望美济医药能够成为一个专注于创新药物递送技术和生物大分子新药开发的小而精的研发平台。希望能够通过聚焦专长领域,为全球医疗需求提供高性价比的治疗药物。我们相信,通过持续的创新和合作,美济医药将在未来取得更多突破。
Q8
美迪西:您作为一位在制剂方面具体丰富经验的专业科研老师,如何看待制剂研究近年的发展和挑战?
黄慧瑜博士:回顾近几年的创新药行业发展,新靶点和药物分子发现速度较快,然而对于制剂的研发和突破则比较少,然后制剂开发对于药物和患者同样非常的重要,也存在诸多机遇,制剂的优化和更新可能可以改进现有药物的副作用或疗效,甚至开辟新的适应症,从而建立产品竞争优势和细分市场。
Q9
美迪西:在选择与CRO合作的过程中,您最看重的是什么?
黄慧瑜博士:我认为是需要取长补短,美济医药与美迪西的合作也印证这一点,不仅在技术提供支持,同时美迪西的快速反馈和国际丰富的申报经验,帮助我们节省大量时间,帮助我们快速推进项目。这些对于biotech企业来说至关重要。
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关于美迪西
美迪西(股票代码:688202.SH)成立于2004年,总部位于上海,致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程,服务涵盖医药临床前新药研究的全过程,包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2024年底,美迪西已为全球超2000家客户提供药物研发服务,参与研发完成的新药及仿制药项目已有约520件IND获批临床,与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野,聚力中国创新,为人类健康贡献力量!
董小岩
CBIITA基因药物专委会主委
北京锦篮基因科技有限公司联合创始人
北京五加和基因科技有限公司创始人、CEO
2025年2月28日,北京锦篮基因科技有限公司自主研发的庞贝病基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液,获美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(ODD)。
图片来源:FDA孤儿药认证数据库官网截图
FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD)是美国食品药品监督管理局为鼓励罕见病药物研发推出的重要政策。自 1983 年《孤儿药法案》出台以来,该政策通过税费抵免、专项研发资助、7年市场独占权及优先审评通道等“组合激励”,成功撬动产业资源投向罕见病领域,累计推动超过600种创新药物获批,使全球约5%的罕见病(总数超7000种)从“无药可治”走向“治疗可能”。
此次 GC301 荣获 FDA 孤儿药资格认定,是锦篮基因创新研发实力获得国际权威机构认可的标志。不仅展现了中国研发的硬实力,为国内超2000万罕见病患者打通了与国际顶尖疗法同步的桥梁;同时也为中国先进性治疗药物走向国际舞台、参与全球竞争提供了宝贵的实践范例与参考。作为基因治疗领域的先行者,锦篮基因将持续推进GC301基因疗法的临床和市场化进程,并积极探索和开拓国际合作,为全球庞贝氏病患者提供更可及有效的治疗方案。
关于GC301腺相关病毒注射液
GC301腺相关病毒注射液是锦篮基因基于AAV递送技术自主研发的庞贝病基因治疗药物,通过一次性静脉注射系统性补偿GAA酶基因缺陷,覆盖肝脏、心肌、骨骼肌及中枢神经等关键受累组织。作为全球首个针对婴儿型庞贝病(IOPD)的AAV基因疗法,GC301注射液于2022年完成IIT研究首例给药,其注册临床试验已在协和医院、解放军总医院等多家权威机构开展多中心研究,目前多例IOPD受试者完成52周随访,数据显示其安全性与疗效表现持续稳定。在晚发型庞贝病(LOPD)治疗领域,GC301基因疗法同步突破性推进,已于解放军总医院完成了国内首个LOPD基因治疗注册临床试验受试者给药。临床数据显示,GC301单次给药可实现GAA酶长期表达,显著改善患者运动功能及生存质量,为庞贝病群体提供了从根源干预的革新性治疗选择。
关于庞贝病
庞贝病(Pompe disease)又称为糖原累积病Ⅱ型,是一种由于编码溶酶体内酸性α-葡糖苷酶(GAA)的基因缺陷所致的罕见常染色体隐性遗传疾病。GAA基因变异导致GAA酶活性缺乏或降低,从而使糖原无法降解,蓄积在肌肉细胞的溶酶体中。根据其发病年龄、受累器官和疾病进展速度,分为婴儿型庞贝病(IOPD)和晚发型庞贝病(LOPD)。婴儿型主要累及骨骼肌和心肌,病情进展迅速,若无有效治疗,常于1岁内死于心力衰竭及呼吸衰竭;晚发型主要累及躯干肌、四肢近端肌群及呼吸肌,疾病进展速度存在较大个体差异,呼吸衰竭是导致其死亡的主要原因。庞贝病严重威胁着患者的生命健康,已被纳入我国第一批罕见病目录。
关于锦篮基因
北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业,以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命,造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发,并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用,更深入认识生命健康,将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。
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WHO发布《2024年全球疫苗市场报告》
近日,世界卫生组织(WHO)官网发布了最新版《2024年全球疫苗市场报告》对2023年全球疫苗市场情况进行分析,涵盖了207个国家/地区销售的88种疫苗产品和116家疫苗制造商。
全球疫苗市场总体情况
2023年全球疫苗市场总量达70亿剂(图1),总产值770亿美元(图2),约占全球药品市场总额的5%,相较2022年产值下降470亿美元(主要由于新冠疫苗减少60亿剂)。在这一年里,单品种销售额最高的几款疫苗分别是:新冠疫苗、人乳头瘤病毒(HPV)疫苗、肺炎球菌结合疫苗(PCV)、流感疫苗以及带状疱疹疫苗。
图1 2019-2023年疫苗年销量(前十位)
图2 2019-2023年疫苗年销售额(前十位)
在以地区分解的疫苗销量及销售额对照图中(图3),按销量及市场价值将上述疫苗分为5组,分别是:
高量低价:口服脊灰灭活疫苗(OPV);
高量高价:新冠疫苗、流感疫苗;
中量低价:主要在低收入地区应用,含破伤风成分疫苗、全细胞百白破疫苗(DTwP)、卡介苗、麻风疫苗;
中量高价:PCV疫苗、HPV疫苗;
低量中价:主要在高收入地区应用,带状疱疹疫苗、呼吸道合胞病毒疫苗(RSV)
图3 2023年疫苗销售量及销售额根据品种及地区展示
生产与供应
01
制造商的市场地位
全球疫苗市场呈现出高度集中的态势,2023年前十大疫苗制造商贡献了85%的产值(73%的销量),90多家企业占据剩余的15%产值(27%销量)(图4)。
“疫苗四巨头”(辉瑞、默沙东、葛兰素史克、赛诺菲)供应量占比总计25%,辉瑞仍然是占据最大财务价值份额的制造商,即全球市场总财务价值的25%。全球供应量前十中仅有一家中国企业—中国生物(CNBG),供应比重为4%。
值得注意的是,图中销售额20亿美元线以下的企业多为中国及印度企业,但这些企业贡献了总产量的70%,间接证明国内疫苗企业供应平均价格较大幅低于国际水平;线上的5家企业为国际药品制造商协会联合会(IFPMA)成员,获得几乎80%销售额的同时生产了不到30%的总量。
图4 前十位疫苗生产企业销售量及销售额
02
供应稳定性与地区差异
许多国家面临疫苗供应短缺问题,2023年有68个国家报告至少一次全国性缺货。过去五年,缺货国家数量在67-88个之间波动,采购和资金延迟是主要原因。
从地区供应动态看,非洲及东地中海地区只能自行生产5%的疫苗,剩余疫苗供应高度依赖印度(55%)及印尼(10%)企业;相对而言,东南亚地区可生产87%的疫苗,其中的84%由印度企业供应;西太平洋地区(含中国)可自行供应66%的疫苗,国内疫苗企业生产供应中国90%的疫苗。自新冠疫情以来,各地区都在扩展本地疫苗生产供应企业,从而提升当地疫苗可及性以及供应稳定,预计未来生产企业的地区分布特征将会发生转变。
图5 全球各区域疫苗供应量及生产企业归属区域对应图
采购与价格
中等收入国家生产供应了40%的疫苗总量,其中中国、印度以及印尼为最主要的供应者,三国占全球供应总量的27%;高收入国家供应量占24%,但因其较高的疫苗单价,总销售额占比达全球市场的72%(图6)。
图6 2023年不同收入地区不同采购模式疫苗采购数量及价值
疫苗监管
截至2024年9月,全球共有34个国家的疫苗生产监管机构达到了成熟度3级(ML3)或更高,但2023年无新国家达标,且其中仅3个为中低收入国家。世卫组织通过多种方式加强疫苗监管,如扩大监管系统强化项目范围、增加参与协作注册程序的国家和地区数量,并为联合国采购机构提供疫苗预认证服务。2023年,世卫组织预认证了5家制造商的7种新疫苗,使市场上预认证疫苗总数达158种,占当年采购量的65%。
全球疫苗市场继续保持增长,但各细分领域的表现呈现显著分化。同时,市场的高度集中性、疫苗短缺问题以及采购与定价机制的差异也为全球公共卫生体系带来了新的挑战,然而,随着监管能力的提升和预认证服务的不断完善,我们有理由相信,全球疫苗市场将继续在挑战与机遇中前行,为全球公共卫生事业贡献更多力量。
参考来源:
1、WHO官网《Global vaccine market report 2024》
2、WHO发布最新版《2024年全球疫苗市场报告》
https://mp.weixin.qq.com/s/YAjo71QZn03pq0i2egC3aA
图文来源:蒲公英Biopharma
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●【药咖要闻】创新共融 链接世界 | CBIITA专家团受邀赴港 出席亚洲医疗健康高峰论坛
●【药咖要闻】共商合作共谋发展!CBIITA链接香港政产学研医金 双向赋能助力出海
●【药咖要闻】CBIITA联合体共架中外交流桥梁,共商医学创新之路!
●【药咖要闻】CBIITA联合体以刊为媒,促进中国生物医药产业链开放创新和成果转化!
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【CBIITA风云榜】
●【CBIITA风云榜】大咖云集 PI风采!2023年度CBIITA风云榜“Leading PI桂冠奖”完整榜单发布!
●【CBIITA风云榜】创新风向标|2023第四届中国生物医药产业链创新风云榜颁奖典礼群英荟萃!
●【CBIITA风云榜】新向未来 砥砺前行 | CBIITA联盟共同主办 生命科学新投资高峰论坛圆满闭幕
●【CBIITA风云榜】速看!“2022中国生物医药产业链创新风云榜”正式出炉!
●【CBIITA风云榜】 星光熠熠!“2021中国生物医药产业链创新风云榜”完整榜单公布!
●【CBIITA风云榜】创新名城再度发力,百余位行业大咖共话南京生命健康产业新图景!
【中国生物医药产业链创新转化国际峰会】
●【国际峰会】第五届 中国生物医药产业链创新转化国际峰会|这场生物医药盛会凝聚中国智慧发出中国声音贡献中国方案!
●【国际峰会】科技引领·健康未来|第五届 中国生物医药产业链创新转化国际峰会在汉开幕
●【国际峰会】第四届 中国生物医药产业链创新转化国际峰会|细胞、基因治疗的开发与新技术进展探讨,推动产业健康、持续、高质量发展
●【国际峰会】第四届 中国生物医药产业链创新转化国际峰会|专家齐聚,凝聚共识,聚焦小分子药物新靶点、新技术、新趋势
●【国际峰会】第四届 中国生物医药产业链创新转化国际峰会|多名专家共赴杭州,论道抗新型ADC、双抗等药物的开发与应用
●【国际峰会】2023首届长三角生物医药产业大会|第四届 中国生物医药产业链创新转化国际峰会回顾,九大分论坛同期举行!
●【国际峰会】第三届 中国生物医药产业链创新转化国际峰会 | 国际化视野下,为生物医药产业链搭平台、树标杆、促共赢!
●【国际峰会】创新融智·聚势而生|第三届 中国生物医药产业链创新转化国际峰会主论坛精彩回顾!
●【国际峰会】凝心聚力·共谱华章|第二届 中国生物医药产业链创新与转化高峰论坛云端召开
●【国际峰会】群贤毕至·戮力同心 | 第一届 直击“首届中国生物医药产业链创新与转化高峰论坛”现场!
【药咖创投荟】
●【药咖创投荟】第22期 香港专场 SmartHK苏港高质量发展合作大会圆满举行!论坛、展览、路演商贸配对,人气满满!
●【药咖创投荟】第21期 医疗器械创新项目专场路演成功举办!优质项目“硬核”亮相
●【药咖创投荟】第20期 CBIITA联合体加速推动人工智能与医疗健康深度融合,赋能产业迭代升级!
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【药咖说】
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【药咖BD说&有华药说】
●【药咖BD说&有华药说】祥根"结缘"丽珠,访谈祥根生物首席科学
【解码标杆 传递价值】
●“解码标杆 传递价值”第二期| 走进阿里直面数字化浪潮 助力药企创新升级
●“解码标杆 传递价值”第一期|CBIITA-高博医院:奔跑在热辣滚烫的春天!
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