Shenzhen Xianggen Biological Co., Ltd.

2025年8月18日，领诺医药自主研发新一代补体抑制剂产品SLN12140获得国家药品监督管理局（CDE）通知，批准用于“补体参与介导的溶血性疾病包括但不限于阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNH、补体介导的血栓性微血管病TMA、镰刀细胞病SCD等”的临床试验。这是该产品继2025年2月、2024年5月该产品分别获得CDE、FDA批准用于IgA肾病的临床试验之后，获得监管机构对第二类适应症的批准。 作为领诺医药长期的合作伙伴，美迪西有幸参与了SLN12140的临床前研究。今天邀请领诺医药创始人&CEO韩照中博士带我们一起走进这款药物，了解创新成果背后的故事。 韩照中 博士 领诺医药创始人&CEO 1991年毕业于武汉大学病毒学与分子生物学系，1997获军事医学科学院医学遗传学博士学位。2002年完成美国国家卫生研究院肿瘤研究所（NIH， NCI）新药研发博士后训练后，任职于能源部国家实验室生物部，从事抗体发现与工程改造研究。2004年任Vanderbilt University医学院肿瘤生物学助理教授，在联邦基金的支持下进行脑胶质瘤的基础与转化医学研究。2013年加入Alexion Pharmaceuticals公司，参与或主导补体靶向、针对严重罕见病的孤儿药研发。2017年底回国负责睿智化学（ChemPartner）抗体发现与工程改造平台。2019年8月于上海自由贸易区张江药谷注册成立领诺（上海）医药科技有限公司，开展基于补体靶向、穿越血脑屏障的大分子药物递送技术、罕见病孤儿药的创新药物研发。 Q1 美迪西：韩博您好，首先祝贺领诺医药的 SLN12140 近日获得 CDE 的临床试验批准，这无疑是一个重大的里程碑。能否和我们分享一下这个消息带来的感受？ 韩照中博士：这个消息确实让整个团队都非常振奋。首先要感谢团队的不懈努力，也要感谢投资人、合作方的大力支持。这个批准不仅是对我们转化能力和研发质量的认可，更重要的是，它为早日推进这款新一代补体抑制剂进入医药市场，为病患提供更安全、更有效、更方便用药的治疗手段提供了可能。我们团队都深受鼓舞，也更加坚定了加速推进这款创新产品临床转化的决心，希望能早日惠及更多患者。 Q2 美迪西：这款新一代补体抑制剂SLN12140获得在中国、美国、澳大利亚开展临床试验的许可，可以介绍一下这款药物的核心优势吗？ 韩照中博士：SLN12140 是我们自主研发的新一代补体抑制剂产品，它的优势是多方面的。靶点选择上选用了生物学机制得到完美临床前、临床验证的补体信号通路，首选适应症选择上选用了临床、监管和市场转化路径更加清晰的PNH、IgA肾病，因此有效避开了很多新药研发中的风险。同时，在经过临床验证的生物学通路上，我们选用了更加容易成药的靶点，分子设计上考虑补体相关疾病的用药特点，因此与现有的补体产品不同，SLN12140的产品设计体现出了显著的差异化优势。从目前收集到的一期临床试验结果来看，它展现出了良好的安全性、药物代谢特征和靶点抑制效果。而且，高浓度、皮下给药、长给药周期的药物特征，让它具备了成为Best-In-Class 的潜力。作为同机制、同靶点的全球第一款皮下给药大分子治疗产品，这一特性也让它在市场竞争中拥有较大的潜力。 Q3 美迪西：在本次CDE的审批中，批准了SLN12140用于PNH等溶血性疾病的适应症，这些疾病给患者带来了极大的痛苦。能否具体介绍一下这些疾病的情况以及 SLN12140 在治疗这些疾病上的潜力？ 韩照中博士：PNH 是一种极端罕见、严重、高致死率、高致残率的溶血性疾病，和补体的异常活化高度相关。由于其临床试验周期短、临床终点明确，成为了补体抑制剂产品的试金石，尤其是对于需要体现和标准治疗差异化优势的新一代产品而言。像 Apellis 的 Pegcetacoplan（2021年5月获得FDA批准） 和诺华的 Iptacopan（2023年12月获得FDA批准），都是在 PNH 适应症上首先获批的代表性产品。而和补体异常相关的TMA，包括非典型性尿毒症（aHUS）、干细胞移植术后微血管病（HSCT-TMA）等，也是近年一些补体产品的获批适应症。镰刀细胞病 SCD 在欧美地区相对高发，临床需求和市场空间巨大，且和补体关联性较强，目前尚没有相关产品获批上市。SLN12140 在这些适应症上的获批，不仅扩大SLN12140的适应症拓展空间，更是为患者尽快带来新的治疗希望创造了可能性，我们期待它能在临床试验中展现出优异的疗效。 Q4 美迪西：领诺医药自 2019 年成立以来，在创新药物研发方面取得了不少成果，除了 SLN12140，还有穿越血脑屏障的重组酶替代治疗项目 LIN-2003 等。领诺医药未来的研发重心和发展方向是怎样的呢？ 韩照中博士：领诺医药一直秉承 “领引创新，诺言践行” 的宗旨，我们自主开发了独有的血液半衰期延长（长效）、穿越血脑屏障等专利技术。目前，补体项目SLN12140已启动I期临床试验，穿越血脑屏障的重组酶替代治疗项目LIN-2003获得FDA孤儿药资格认定，并已启动IND申报准备工作。未来，我们会继续聚焦于治疗免疫性疾病的补体靶向抗体和治疗 CNS 相关疾病的重组蛋白类药物等管线产品, 稳步推进管线的临床试验和市场准入工作，争取能在更多国家和地区获批上市，为全球患者服务。 非常感谢韩博士的分享，让我们对领诺医药以及 SLN12140 有了更深入的了解。美迪西作为领诺医药的合作伙伴，我们为领诺取得的成绩感到由衷的高兴。期待在未来的合作中，双方能携手取得更多突破性成果，为医药行业的发展和患者的健康贡献更多力量。 关于领诺医药 领诺医药成立于2019年8月，苏州、上海两地运营，在上海自由贸易试验区张江药谷拥有近1000平米的研发实验室。公司获得多家产业机构和私募基金的股权投资。公司研发团队覆盖从分子发现到早期临床开发的全流程，秉承“领引创新，诺言践行”的宗旨，自主开发了独有的血液半衰期延长（长效）、穿越血脑屏障等专利技术。领诺医药以自有平台技术为基础，致力于能更好满足临床需求的创新药物研发，开发针对新靶点、新机制、新适应症的First-in-class（FIC）产品，以及平台技术赋能、针对成熟靶点的Best-in-class（BIC）产品。 目前，领诺医药的管线产品包括治疗免疫性疾病的补体靶向抗体和治疗CNS相关疾病的重组蛋白类药物。其中，补体项目LIN-2102（SLN12140）已启动I期临床试验，穿越血脑屏障的重组酶替代治疗项目LIN-2003获得FDA孤儿药资格认定，并已启动IND申报准备工作。此外，公司还有多个管线产品处于临床前概念验证阶段。领诺医药将持续加大研发投入，通过技术和产品授权、合作开发等渠道，加速产品在国内、外市场的临床转化，为病患者提供更安全、有效、方便的治疗选择。 往期推荐 美迪西专访 | 美济医药黄慧瑜博士：口服紫杉醇药物研发的破局者 美迪西专访 | 新药研发智在必行：听任峰博士畅谈AI制药的无畏前行 美迪西专访 | 祥根生物原晨光博士畅谈抗真菌药物市场趋势及创新 美迪西专访陈涛博士 | 南芯医疗：做活体生物药领域一往无前的弄潮儿 美迪西专访| 周文波博士：3年3个IND获批，宇耀生物有何优势？ 关于美迪西 美迪西（股票代码：688202.SH）成立于2004年，总部位于上海，致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程，服务涵盖医药临床前新药研究的全过程，包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2025年6月底，美迪西已为全球超2000家客户提供药物研发服务，参与研发完成的新药及仿制药项目已有580+件IND获批临床，与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野，聚力中国创新，为人类健康贡献力量！

1、公司背景SynZeal Research Pvt Ltd创立于2010年，初创团队具备强势的化学医药领域研发背景，获批ISO 17025 & ISO 17034，目前研发团队已扩充至450人。SynZeal专注于药典和非药典类型的医药标准品，核心优势在于复杂有机分子的合成定制。以严格的质量承诺为驱动，SynZeal在有限的交付周期内，提供符合合规要求的产品。SynZeal是医药研发，分析验证，质量管控环节值得信赖的合作伙伴。上图为公司位于印度古吉拉特邦的研发生产基地2、公司实力● 拥有占地面积9300㎡的最先进的研发基地● 15，000+现货库存，覆盖超过1200种API● 核心研发团队在化学领域丰富的知识背景和专业经验● 完整并符合法规要求的COA及分析数据● 获批ISO 17025 & ISO17034● 450+充满活力与专业背景的研发团队● 严格的产品质量管理及具备市场竞争性的价格● 可提供USP & EP可溯源产品● 广泛的亚硝胺产品目录并提供无法合成技术性报告● 可提供受监管类型产品● 强大的技术支持服务3、合成实力● Sci-Finder路线检索● 使用ELN对内部反应数据库进行高效搜索● 丰富多样化的起始化学材料库存● 独立的Mass & LCMC以提供快速结论 ● 专用快速色谱仪和制备型高效液相色谱● 每月上新600-700种产品4、设备● 168+通风柜● 5个最先进的分析实验室● 10个R&D合成实验室5、优势产品种类复杂产品的研究是SynZeal的核心价值，支持新产品早期开发● 合成、提纯难度高的复杂类型产品● 工艺相关的合成杂质● 降解相关的杂质 ● 辅料类的杂质● 药物葡萄糖醛酸盐和代谢物● 可溯源USP/EP的生产工作标准● 亚硝胺类杂质● 同位素标记● 受监管的物质 ● 肽类杂质● 甾体类杂质● 碳水化合物杂质● 杂环分子● β-内酰胺杂质● 大环类杂质6、亚硝胺SynZeal目前已开发出1500种亚硝胺类杂质库存，其中部分复杂亚硝胺杂质具备市场独有性。针对无法合成的亚硝胺杂质,SynZeal可提供技术报告支持药企相关部门的合规验证需求。7、受监管类型杂质SynZeal拥有出口麻醉药品，精神药物和前体杂质参考标准所需的必要许可证，以确保供应链路符合监管准则。8、证书9、可提供数据HPLC | GC | ELSD Purity |1H NMR | 13C NMR | COSY | HMBC | HSQC| qNMR | Chiral Purity | LC-MS | Loss on Drying |Traceability to the Primary Reference Standards | Elemental Analysis (C, H, N) | Specific Optical Rotation (SOR) |Thermogravimetric Analysis SynZeal致力于在有限的交付周期内，最大程度理解监管要求，满足客户的需求。上图为SynZeal实验室出具的COA首页10、全球市场布局目前SynZeal在俄罗斯，欧洲，美国，加拿大，拉丁美洲，中东/北非，东南亚和印度市场有着靠前的市场占有率。大部分头部制药公司都在使用SynZeal品牌的杂质对照品应对USFDA和EU GMP监管审批。11、客户墙（部分）12、团队服务与客户响应产品质量与数据完整性是医药对照品的重要组成部分。SynZeal具有稳健且通过市场认可的售后服务协议。针对技术问题进行解析、产品更换或退款是品牌向客户做出的服务承诺。SynZeal始终与用户一起，合力解决任何存在困难的产品售后问题，降低并避免售后概率是SynZeal团队的服务宗旨。13、中国市场渠道建设目前SynZeal已与国药和祥根达成战略合作，中国地区（不含港澳台）授权进行中。14、联系我们↓↓扫描下方二维码咨询Amanda 13306586060Coco 13625705846大会详情 /CMC-CHINA点击下方图片了解更多▼

6月27日，深圳市祥根生物医药有限公司自主研发的1类抗真菌创新药SG1001正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可（IND），获准在美国开展I期临床试验。继此前在中国获批临床之后，SG1001成功实现中美双报双批。这一突破不仅标志着祥根生物国际化战略迈出关键一步，也为全球抗真菌感染治疗带来新的希望。作为祥根生物的合作伙伴，上海美迪西生物医药股份有限公司为SG1001提供了关键的药代动力学研究和符合GLP标准的全套安全性评价研究服务，为该项目实现中美双报双批提供了坚实保障。SG1001:全球首创靶点破解耐药难题 20年来抗真菌新药靶点发现有限，限制了新型抗真菌药物研发。成立仅4 年的祥根生物凭借SG1001实现从跟跑到领跑的跨越：全球首创靶点：开创性地以真菌二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）为靶点，目前全球尚无同靶点药物获批上市，SG1001是该靶点的潜在First-in-class（同类首创）药物。突破耐药瓶颈：SG1001主要通过选择性阻断DHODH酶活性，切断真菌细胞嘧啶核苷酸的合成途径，致使细胞壁构建与遗传物质复制进程双双受阻。这种协同效应，能够高效抑制真菌生长与繁殖。同时，由于人类细胞不具细胞壁结构，使得SG1001的靶点特异性更强，脱靶效应更低，有望解决目前侵袭性曲霉菌耐药以及一线治疗效果不佳的难题。卓越临床潜力：中国I期临床试验证实，SG1001展现出优异的人体安全性和良好的药代动力学特性，为其全球开发奠定了坚实基础。SG1001实现中美双报双批，不仅填补了该靶点药物研发领域的空白，更有望以中国原创为全球耐药菌感染患者提供了新的治疗选择。基于FDA的IND批准，祥根生物将加速推进SG1001的全球多中心临床试验，并正式开放海外权益合作，寻求与跨国药企、生物技术公司及区域市场合作伙伴共同开发，覆盖欧美、亚太等关键市场。MEDICILON美迪西中美双报助力中国创新药物出海在全球创新药研发浪潮中，中美双报策略已成为药企国际化进程的核心战略。美迪西作为中国较早提供整套同时符合中国GLP和美国GLP标准的新药临床研究申报的CRO公司之一，助力创新药物中美双报：国际标准设施认证：2.9万㎡实验室获得NMPA药物GLP资质，符合美国FDA、澳洲TGA、欧盟EMA的GLP标准，并通过ABSL-2备案；动物实验设施通过国际AAALAC认证，可饲养包括非人灵长类、犬类、大小鼠等在内的多种实验动物。先进数据管理系统：采用Provantis数据采集系统、EMPOWER色谱工作站管理系统、Chromeleon变色龙色谱数据系统、LIMS实验室样品管理系统等确保了研究合规和数据真实可信。全球申报能力和经验：已助力520件IND获得中国NMPA、美国FDA、澳大利亚TGA、欧洲EMA、韩国KFDA等监管机构批准后进入临床试验阶段，其中86件获得美国FDA批准，并有60件成功实现中美双报双批。美迪西祝贺祥根生物SG1001成功实现中美双报双批，并期待其在全球研发征程中取得更大成功！美迪西将依托专业的研发能力、严谨的质量控制体系和高效的全球申报服务，持续为越来越多的创新药铺设通往国际市场的道路。关于祥根生物祥根生物成立于2021年，是一家专注于环肽领域的创新药企业，管线涉及抗真菌和代谢降脂等领域，拥有完全自主研发的药物管线及成熟的商业化能力。基于完整的自主创新能力，祥根生物高效地开发出面向全球的多个创新药管线。祥根生物首个管线于2024年获批中国IND，2025年获批FDA IND。3条管线处于临床前申报阶段，是国内乃至国际上为数不多的专注于环肽创新药开发的公司。往期推荐美迪西助力宝太生物CDC7抑制剂BIOT-006获中美双报双批 ➠美迪西助力海擘生物全实体瘤靶向近红外荧光成像药物NC527-X实现中美双报双批 ➠美迪西助力恒瑞医药HRS-5817高效获批临床 ➠美迪西助力慕恩生物MNO-863活菌生物药获批临床 ➠美迪西助力元本生物YB-01实现中美双报双批 ➠美迪西助力纳安ADC药物T320中美澳三报获批 ➠美迪西助力泰尔康抗肿瘤蛋白偶联药物Tye1001中美双报双批 ➠美迪西助力美济医药口服紫杉醇软胶囊IND获批FDA ➠美迪西助力南京诺源1类新药培泰菁绿中美双报双批 ➠美迪西助力济民可信JM045缓释微球获批临床 ➠直播预告关于美迪西美迪西（股票代码：688202.SH）成立于2004年，总部位于上海，致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程，服务涵盖医药临床前新药研究的全过程，包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2024年底，美迪西已为全球超2000家客户提供药物研发服务，参与研发完成的新药及仿制药项目已有520件IND获批临床，与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野，聚力中国创新，为人类健康贡献力量！