A pivotal, randomized, double-blind, placebo controlled, multi-center therapeutic study for patients age 4 and older with a confirmed diagnosis of Niemann Pick disease type C (NPC). The objective of this study is to evaluate the safety, tolerability and efficacy of N-acetyl-L-leucine (IB1001) compared to standard of care.

开始日期2022-06-30

申办/合作机构

IntraBio, Inc.

NCT03759678 / Recruiting临床2期

Effects of N-Acetyl-L-Leucine on Ataxia-Telangiectasia (A-T): A Multinational, Multicenter, Open-label, Rater-blinded Phase II Study

This is a multinational, multicenter, open-label, rater-blinded prospective Phase II study which will assess the safety and efficacy of N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) for the treatment of Ataxia-Telangiectasia (A-T).
There are two phases to this study: the Parent Study, and the Extension Phase.
The Parent Study evaluates the safety and efficacy of N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) for the symptomatic treatment of A-T.
The Extension Phase evaluates the long-term safety and efficacy of IB1001 for the neuroprotective, disease-modifying treatment of A-T.

开始日期2020-01-08

申办/合作机构

IntraBio, Inc.

NCT03759639 / Completed临床2期

Effects of N-Acetyl-L-Leucine on Niemann Pick Type C Disease: A Multinational, Multicenter, Open-label, Rater-blinded Phase II Study.

This is a multinational, multicenter, open-label, rater-blinded prospective Phase II study which will assess the safety and efficacy of N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) for the treatment of Niemann-Pick type C disease (NPC).
There are two phases to this study: the Parent Study, and the Extension Phase.
The Parent Study evaluates the safety and efficacy of N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) for the symptomatic treatment of NPC.
The Extension Phase evaluates the long-term safety and efficacy of IB1001 for the neuroprotective, disease-modifying treatment of NPC.

开始日期2019-09-04

申办/合作机构

IntraBio, Inc.

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2023-05-29·Trials

N-acetyl-L-leucine for Niemann-Pick type C: a multinational double-blind randomized placebo-controlled crossover study.

Article

作者: Galione, A ; Factor, M ; Churchill, G C ; Martakis, K ; M Bremova, T ; Fields, C ; Strupp, M ; Billington, I ; Evans, W ; Kay, R ; Fields, T ; Platt, F ; Patterson, M ; Mathieson, T

BACKGROUNDNiemann-Pick disease type C (NPC) is a rare autosomal recessive neurodegenerative lysosomal disease characterized by multiple symptoms such as progressive cerebellar ataxia and cognitive decline. The modified amino acid N-acetyl-leucine has been associated with positive symptomatic and neuroprotective, disease-modifying effects in various studies, including animal models of NPC, observational clinical case studies, and a multinational, rater-blinded phase IIb clinical trial. Here, we describe the development of a study protocol (Sponsor Code "IB1001-301") for the chronic treatment of symptoms in adult and pediatric patients with NPC.METHODSThis multinational double-blind randomized placebo-controlled crossover phase III study will enroll patients with a genetically confirmed diagnosis of NPC patients aged 4 years and older across 16 trial sites. Patients are assessed during a baseline period and then randomized (1:1) to one of two treatment sequences: IB1001 followed by placebo or vice versa. Each sequence consists of a 12-week treatment period. The primary efficacy endpoint is based on the Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, and secondary outcomes include cerebellar functional rating scales, clinical global impression, and quality of life assessments.DISCUSSIONPre-clinical as well as observational and phase IIb clinical trials have previously demonstrated that IB1001 rapidly improved symptoms, functioning, and quality of life for pediatric and adult NPC patients and is safe and well tolerated. In this placebo-controlled cross-over trial, the risk/benefit profile of IB1001 for NPC will be evaluated. It will also give information about the applicability of IB1001 as a therapeutic paradigm for other rare and common neurological disorders.TRIAL REGISTRATIONSThe trial (IB1001-301) has been registered at www.CLINICALTRIALSgov (NCT05163288) and www.clinicaltrialsregister.eu (EudraCT: 2021-005356-10). Registered on 20 December 2021.

2023-04-25·Neurology

Acetyl-L-Leucine for Niemann-Pick type C: A Multinational Double-blind Randomized Placebo-controlled Crossover Study (P14-11.001)

作者: Strupp, Michael ; Fields, Taylor ; Martakis, Kyriakos ; Bremova-Ertl, Tatiana

2021-12-01·Trials4区 · 医学

A master protocol to investigate a novel therapy acetyl-l-leucine for three ultra-rare neurodegenerative diseases: Niemann-Pick type C, the GM2 gangliosidoses, and ataxia telangiectasia

4区 · 医学

ArticleOA

作者: Churchill, G C ; Factor, M ; Davis, W ; Belcher, G ; Karl, R ; Tsang, L ; Lewi, D ; Strupp, M ; Platt, F M ; Verburg, C ; Galione, A ; Evans, W ; Meyer, T ; Flint, S ; Granzer, U ; Kay, R ; Billington, I ; Pangonis, D ; Bremova-Ertl, T ; Fields, T ; Greenfield, J ; Mathieson, T ; Patterson, M

AbstractBackgroundThe lack of approved treatments for the majority of rare diseases is reflective of the unique challenges of orphan drug development. Novel methodologies, including new functionally relevant endpoints, are needed to render the development process more feasible and appropriate for these rare populations and thereby expedite the approval of promising treatments to address patients’ high unmet medical need. Here, we describe the development of an innovative master protocol and primary outcome assessment to investigate the modified amino acid N-acetyl-l-leucine (Sponsor Code: IB1001) in three separate, multinational, phase II trials for three ultra-rare, autosomal-recessive, neurodegenerative disorders: Niemann-Pick disease type C (NPC), GM2 gangliosidoses (Tay-Sachs and Sandhoff disease; “GM2”), and ataxia telangiectasia (A-T).Methods/designThe innovative IB1001 master protocol and novel CI-CS primary endpoints were developed through a close collaboration between the Industry Sponsor, Key Opinion Leaders, representatives of the Patient Communities, and National Regulatory Authorities. As a result, the open-label, rater-blinded study design is considerate of the practical limitations of recruitment and retention of subjects in these ultra-orphan populations. The novel primary endpoint, the Clinical Impression of Change in Severity© (CI-CS), accommodates the heterogenous clinical presentation of NPC, GM2, and A-T: at screening, the principal investigator appoints for each patient a primary anchor test (either the 8-m walk test (8MWT) or 9-hole peg test of the dominant hand (9HPT-D)) based on his/her unique clinical symptoms. The anchor tests are videoed in a standardized manner at each visit to capture all aspects related to the patient’s functional performance. The CI-CS assessment is ultimately performed by independent, blinded raters who compare videos of the primary anchor test from three periods: baseline, the end of treatment, and the end of a post-treatment washout. Blinded to the time point of each video, the raters make an objective comparison scored on a 7-point Likert scale of the change in the severity of the patient’s neurological signs and symptoms from video A to video B. To investigate both the symptomatic and disease-modifying effects of treatment, N-acetyl-l-leucine is assessed during two treatment sequences: a 6-week parent study and 1-year extension phase.DiscussionThe novel CI-CS assessment, developed through a collaboration of all stakeholders, is advantageous in that it better ensures the primary endpoint is functionally relevant for each patient, is able to capture small but meaningful clinical changes critical to the patients’ quality of life (fine-motor skills; gait), and blinds the primary outcome assessment. The results of these three trials will inform whether N-acetyl-l-leucine is an effective treatment for NPC, GM2, and A-T and can also serve as a new therapeutic paradigm for the development of future treatments for other orphan diseases.Trial registrationThe three trials (IB1001-201 for Niemann-Pick disease type C (NPC), IB1001-202 for GM2 gangliosidoses (Tay-Sachs and Sandhoff), IB1001-203 for ataxia telangiectasia (A-T)) have been registered atwww.clinicaltrials.gov(NCT03759639; NCT03759665; NCT03759678),www.clinicaltrialsregister.eu(EudraCT: 2018-004331-71; 2018-004406-25; 2018-004407-39), andhttps://www.germanctr.de(DR KS-ID: DRKS00016567; DRKS00017539; DRKS00020511).

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2024-10-14

·EndPoints

Novartis used a PRV to speed Kisqali's latest indication, FDA says

Novartis used one of its priority review vouchers (PRV) to speed the September approval of Kisqali in early breast cancer, the FDA said Monday. The FDA did not disclose where this PRV came to Novartis from, but the Swiss biotech has publicly disclosed an industry-leading seven PRVs , three of which were acquired on the open market for between $21 million and $130 million each. The use of a PRV sped up the supplemental approval by about four months. Novartis noted that this latest nod for Kisqali roughly doubles the treatable adjuvant population and includes patients whose cancer has not yet spread to their lymph nodes. Novartis did not immediately respond to a request for comment. The FDA on Monday also said it awarded two other PRVs for the approvals of two drugs to treat the rare condition Niemann-Pick disease type C. Those PRVs went to IntraBio’s Aqneursa and Zevra Therapeutics’ Miplyffa , both of which won approval late last month. The flurry of activity around the rare pediatric PRV program comes as Congress has only passed a short-term reauthorization of the program, running up to Dec. 20. The program still needs to be reauthorized for a longer extension or else it will sunset. The House in late September unanimously passed a wide-ranging bill via voice vote that will reauthorize the rare pediatric PRV program through 2029. To get it across the finish line, however, the Senate and the Biden administration will have to act in the so-called “lame-duck” period, which will occur after the election and before the next incoming administration takes over. The FDA, meanwhile, told industry recently that if it’s unable to grant a request for a rare pediatric disease designation by Dec. 20, “a marketing application for that drug cannot be eligible for a voucher under the current provisions of the law.”

优先审批上市批准加速审批

2024-10-11

·药渡Daily

【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第38期/总第159期

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有13个新药获批上市。其中，NDA批准5个，BLA批准3个，新复方批准1个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。 9月23日，Ipsen的Kayfanda®（Odevixibat）在欧盟获批用于治疗6个月或以上患者的Alagille综合征（ALGS）中的胆汁淤积性瘙痒症。Kayfanda是每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运（IBAT）抑制剂，可阻断回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），最终导致肝脏中形成的血清胆汁酸减少。数据表明，Kayfanda组患者从基线到6个月抓挠严重程度有统计学意义和临床意义的改善，治疗结束时血清胆汁酸浓度也显示出统计学上的显着降低。 9月24日，君实生物宣布抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗于近日获得欧盟委员会批准用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期/复发或转移性食管鳞癌（ESCC）成人患者的一线治疗。研究结果显示，两种适应症疗效显著，安全性良好，能为患者带来更好的生存希望。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有6个新药申报上市。其中，NDA申报3个，BLA申报2个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加3个NDA/BLA申报。 9月25日， IntraBio宣布FDA接受IB1001的新药申请，用于治疗C型尼曼匹克病。IB1001-301试验达到了所有主要和关键次要终点，改善了患者的神经系统体征和症状、功能和生活质量，且该药物耐受性良好。 NDA/BLA申报（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）共有5个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药3个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加2个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月23日，uniQure NV宣布FDA已授予AMT-191孤儿药资格认定，用于治疗法布里病。AMT-191的I/IIa期临床试验由两个队列组成：6x10的低剂量队列（13GC/kg）和3x10的高剂量队列（14GC/kg），通过一次性静脉输注给药。患者将继续接受常规的酶替代疗法，直到满足戒断标准，并将接受为期24个月的随访。该试验将通过测量溶酶体酶aGLA-A的表达来探索安全性、耐受性和疗效的早期迹象。 9月25日，Elixirgen Therapeutics宣布FDA已授予EXG-34217罕见儿科疾病资格认定（RPDD），用于治疗先天性角化不良和相关端粒生物学疾病（DC/TBD）患者。EXG-34217由自体CD34+造血干细胞（HSC）组成，这些细胞已用于EXG-001离体处理（EXG-001是一种仙台病毒载体）。该公司目前正在辛辛那提儿童医院医疗中心招募患者进行I/II期试验，以评估EXG-34217在端粒生物学疾病患者中的作用。特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计60条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及免疫系统疾病等共计12个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为17条：涉及化学药9条，生物药7条，细胞疗法1条。 9月24日，迈英诺医药宣布，其新型皮肤药物MDI-1228_mesylate凝胶获得FDA默示许可，正式进入II期临床试验，适应症为由糖尿病引起的慢性溃疡性病足。临床前的研究显示，MDI-1228通过促进伤口处脂肪干细胞以及肌成纤维细胞的生成来从根本上改善伤口的愈合，有望在临床上给糖尿病足患者带来极大的受益。 9月26日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上注册了B7H3 ADC新药YL201治疗小细胞肺癌的III期临床试验，计划入组438例复发性小细胞肺癌患者，预计2027年底初步完成，主要终点为OS。在2024 ESMO会议上，宜联生物披露了YL201最新临床数据：截至2024年8月9日，在276例存在至少一次基线后肿瘤评估的患者中，ORR为44.6%，DCR为83.7%。YL201在ES-SCLC患者中的ORR为68.1%，mPFS为6.2个月。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.09.21-09.27）全球（含中国）医药交易时间共计34起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有3个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准1个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。 9月25日，NMPA官网最新公示，锐康迪医药申报的磷酸奥唑司他片上市申请已获得批准。根据CDE优先审评公示，该药本次获批的适应症为：治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。磷酸奥西卓司他薄膜衣片（Osilodrostat）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂，它可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。 9月25日，海和药物和大化制药共同宣布：双方合作开发的紫杉醇口服溶液获得NMPA批准在中国大陆上市：用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者的治疗。截止2023年2月15日，mOS试验组为9.13个月，紫杉醇口服溶液优于紫杉醇注射液，中位OS延长了2.59个月（HR 0.770, 95.5% CI: 0.635, 0.934, p=0.006）。安全性方面，整体安全耐受。国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有32个新药获临床默示许可，涉及52个受理号。其中，化学药22个，治疗用生物制品9个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少8个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有8个新药申报上市，涉及11个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品4个。与上个统计周期相比，本次减少6个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有61个新药申报临床，涉及104个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品33个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加60个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内共有6个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药3个。与上次统计周期相比，本次增加4个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月23日，CDE官网公示，箕星药业申报的Aficamten片拟纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。临床前研究显示，Aficamten可通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。研究结果表明，Aficamten治疗24周能显著提高运动能力，患者经心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）提高了1.8mL/kg/min。此外，Aficamten的治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，且耐受性良好。 9月25日，CDE官网公示，荣昌生物申报的注射用维迪西妥单抗拟纳入优先审评，适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。研究结果显示，经注射用维迪西妥单抗治疗，患者中位RWPFS为5.9个月，ORR为29.6%，其中1例患者获得完全缓解。在曲妥珠单抗耐药和难治性患者中，RC48的中位RWPFS分别为6.5个月和5.6个月。国内监管机构特殊资格认定药物（部分） 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.21-09.27）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及肿瘤、感染和神经系统疾病共计3个领域。其中，化学药3条，生物药4条。与上次统计周期相比，本次减少4条国内新药临床研发状态更新。 9月24日，瑞吉康自主研发的肌萎缩侧索硬化症AAV基因治疗药物RJK002的I期临床试验正式进入临床试验研究全速推进阶段。单臂IIT研究研究显示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低剂量和部分中剂量患者中得到了令人欣喜的效果：RJK002在24周的治疗后降低患者生物标志物神经丝轻链（NfL）的水平接近60%。2023年10月，RJK002已获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。 9月27日，2024年CSCO学术年会上，正大天晴口头报告了1类新药库莫西利胶囊在针对内分泌经治的激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌III期临床（TQB3616-III-01）的最新成果：中位无进展生存期（PFS）为16.62个月，客观缓解率（ORR）为40.21%，总生存期（OS）呈获益趋势，其增强的CDK2和CDK4抑制活性可能有助于在临床上克服目前CDK4/6抑制剂的耐药性问题。国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态关于公开征求《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知近年来，我中心收到多个地中海贫血基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范该类临床试验设计，我中心起草了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则》，现形成征求意见稿。我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻双抗龙头康方生物，即将打出“下一张王牌” 到目前为止，康方生物称得上2024年港股市场“最靓的仔”之一。截至9月25日收盘，康方生物今年累计涨幅达到36.75%，总市值高达549.4亿港元。尤其自5月底公布PD-1/VEGF双抗依沃西单抗头对头研究击败K药以来，股价蹭蹭蹭往上涨，期间最高涨幅一度超过120%。值得一提的是，康方生物在双抗、抗肿瘤领域大放异彩后，其创新故事远未结束，自免管线正蓄势待发，准备续写新的传奇。更多资讯，请阅读原文百亿级宝剑出鞘？BMS不藏了一石激起千层浪。百时美施贵宝（BMS）手里的一把价值百亿美元的锋利宝剑，终于出鞘了：9月26日，KarXT获FDA批准上市，成为数十年来首个获批的全新机制的精神分裂症治疗药物。 KarXT是BMS在2023年12月斥资140亿美元收购Karuna而获得的潜在超级大药，Evaluate预期其2030年销售额有望达到31亿美元。这对于拳头产品面临专利悬崖、渴求新产品补缺的BMS，无疑将是摆脱困境的一次重大转折。更值一提的是，这还不是BMS未来带给市场的唯一惊喜。更多资讯，请阅读原文这些国产创新药，即将获批上市虽然行业仍处于寒冬时期，但创新药企却取得了不错的“成绩单”，中国药企在创新的靶点和机制研究上不断取得新的进展，拓展产品管线，近期，将有哪些创新药获批上市？本文对主要创新药企的产品管线及研发进展进行梳理，从中选择出有望在近阶段获批上市的创新药，与读者分享。信达生物：玛仕度肽减重、降糖适应症均已递交NDA 2024年H1产品收入实现38.1亿元，同比增长55%，信迪利单抗等主要产品销售表现持续强劲，对收入贡献日益增加。信达生物的管线储备丰富，截至目前共递交5项新药NDA，包括IBI310（CTLA-4）用于……更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1011创新药周报”，即可下载。

上市批准孤儿药申请上市疫苗

2024-10-10

·BiG生物创新社

2024年FDA批准新药汇总

作者｜momo 截止目前，FDA已经批准35款新药上市，其中多款药物具有里程碑意义。 01 2024年FDA已批准药物 1.1.Zelsuvmi (berdazimer) 适应症：局部传染性软疣批准日期：2024年1月5日企业：Novan Inc. 1.2.Exblifep (cefepime and enmetazobactam) 适应症：尿路感染靶点：LACTB、PBP 批准日期：2024年2月22日企业：Orchid Chemicals & Pharmaceuticals Ltd. 1.3.Letybo (letibotulinumtoxin a-WLBG) 适应症：中度至重度眉间纹的外观改善靶点：BoNT/A 批准日期：2024年2月29日企业：Hugel Inc. 1.4.Tevimbra (tislelizumab-JSGR) 适应症：不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌靶点：PD-1 批准日期：2024年3月13日企业：百济神州 1.5.Rezdiffra (resmetirom) 适应症：中晚期非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎靶点：THR-β 批准日期：2024年3月14日企业：罗氏 1.6.Tryvio 适应症：高血压靶点：ET-A、ET-B 批准日期：2024年3月19日企业：Idorsia. 1.7.Duvyzat 适应症：杜氏肌营养不良症靶点：HDAC 批准日期：2024年3月21日企业：Italfarmaco Spa. 1.8.Winrevair (sotatercept-CSRK) 适应症：肺动脉高压靶点：INHBA 批准日期：2024年3月26日企业：Acceleron Pharma Inc. 1.9.Vafseo 适应症：成人慢性肾脏疾病引起的贫血靶点：HIF 批准日期：2024年3月27日企业：宝洁 1.10.Voydeya 适应症：阵发性夜间血红蛋白尿治疗血管外溶血靶点：CFD 批准日期：2024年3月29日企业：Achillion Pharmaceuticals Inc. 1.11.Zevtera (ceftobiprole medocaril sodium) 适应症：血液感染、细菌性皮肤和相关组织感染、社区获得性细菌性肺炎靶点：PBP 批准日期：2024年4月3日企业：Roche 1.12.Lumisight 适应症：乳腺癌荧光成像批准日期：2024年4月17日企业：Lumicell Inc., 杜克大学 1.13.Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) 适应症：膀胱癌靶点：IL-15R 批准日期：2024年4月22日企业：Altor Bioscience Corp. 1.14.Ojemda (tovorafenib) 适应症：复发或难治性儿童低级别胶质瘤靶点:RAF 批准日期：2024年4月23日企业：Viracta Therapeutics Inc. 1.15.Xolremdi (mavorixafor) 适应症：治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者靶点：CXCR4 批准日期：2024年4月26日企业：赛诺菲 1.16.Imdelltra (tarlatamab-dlle) 适应症：广泛期小细胞肺癌靶点：CD3E、DLL3 批准日期：2024年5月16日企业：Amgen Inc. 1.17.Rytelo (imetelstat) 适应症：低危骨髓增生异常综合征伴输血依赖性贫血靶点：Telomerase 批准日期：2024年6月6日企业：Geron Corp. 1.18.Iqirvo (elafibranor) 适应症：原发性胆汁性胆管炎靶点：PPARɑ/γ 批准日期：2024年6月10日企业：Genfit SA 1.19.Sofdra (sofpironium) 适应症：原发性腋窝多汗症靶点：AChR 批准日期：2024年6月18日企业：Bodor Laboratories Inc. 1.20.Piasky (crovalimab-akkz) 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症靶点：C5 批准日期：2024年6月20日企业：Sino-Foreign Pharmaceutical Co., Ltd. 1.21.Ohtuvayre（Ensifentrine）适应症：治疗慢性阻塞性肺病靶点：PDE3/4 批准日期：2024年6月26日企业：Verona Pharma. 1.22.Kisunla（Donanemab-azbt）适应症：阿尔兹海默病靶点：pGlu3Aβ 批准日期：2024年7月2日企业：lilly 1.23.Leqselvi（Deuruxolitinib）适应症：严重斑秃靶点：JAK 批准日期：2024年7月25日企业：Sun Pharmaceuticals 1.24.Voranigo（vorasidenib）适应症：IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。靶点：IDH1、IDH2 批准日期：2024年8月6日企业：Servier Pharmaceuticals 1.25.Yorvipath（palopegteriparatide）适应症：甲状旁腺功能亢进批准日期：2024年8月9日企业：ascendis Pharma. 1.26.Nemluvio（nemolizumab-ilto）适应症：结节性痒疹靶点:IL-31 批准日期：2024年8月12日企业：Galderma Pharma. 1.27. Livdelzi（seladelpar）适应症：原发性胆汁性胆管炎靶点：PPAR-δ 批准日期：2024年8月14日企业：Gilead Sciences 1.28.Niktimvo（axatilimab-csfr）适应症：慢性移植物抗宿主病靶点CSF-1R 批准日期：2024年8月14日企业：Incyte/Syndax制药 1.29.Lazcluze（lazertinib）适应症：非小细胞肺癌靶点：EGFRm 批准日期：2024年8月19日企业：强生 1.30.Ebglyss（lebrikizumab-lbkz）适应症：中度至重度特应性皮炎靶点：IL-13 批准日期：2024年9月13日企业：lilly 1.31.Miplyffa（arimoclomol）适应症：C型尼曼-匹克病靶点：HSP 批准日期：2024年9月20日企业：Zevra Therapeutics 1.32.Aqneursa （levacetylleucine）适应症：儿童和成人C型尼曼匹克病批准日期：2024年9月24日企业：IntraBio. 1.33.Cobenfy（xanomeline and trospium chloride）适应症：成人精神分裂症靶点：M1-和M4-选择性毒蕈碱受体批准日期：2024年9月26日企业：百时美施贵宝 1.34.Flyrcado（flurpiridaz F 18）适应症：评估心脏血流阻塞（心肌缺血）和心脏病发作（心肌梗塞）批准日期：2024年9月27日企业：GE HealthCare 1.35.Tevimbra（Tislelizumab）适应症：不可切除或转移性食管鳞状细胞癌靶点：PD-1 批准日期：2024年10月4日企业：百济神州 02 2024年FDA批准的突出药物 Voranigo（vorasidenib）这种双重IDH1/IDH2抑制剂处理导致癌细胞代谢变化的突变。它被批准用于2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，这是一种生长缓慢的脑肿瘤，具有显著的风险。这是一个突破，因为它直接针对驱动肿瘤生长的突变，提供了一种更有效的治疗选择，可以延缓疾病进展，减少对辐射等侵入性治疗的依赖。 Niktimvo（Axatilimab）是一种CSF-1R单克隆抗体，通过限制巨噬细胞活性来治疗cGVHD，巨噬细胞在免疫应答中起着至关重要的作用。这种疗法对患有cGVHD的患者至关重要，这是干细胞移植后的一种严重并发症，通常对现有治疗无效。它提供了一种更有针对性的策略来改善患者的生活质量。 Cobenfy作为Xanomeline和Trospium Chloride这种联合治疗方法，通过调节毒蕈碱受体，为治疗精神分裂症带来了新的途径。通过平衡大脑中的神经递质活动，它解决了这种疾病的阳性和阴性症状，这使得它对那些用其他药物都没有成功的患者特别有价值。它的双重机制提供了更全面的症状管理，改善了那些受这种具有挑战性的精神健康状况影响的结果。 Rezdiffra（resmetirom）是一款甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂，THR-β在肝脏中高度表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外，THR-β还能通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，从而减少肝脏脂肪。Rezdiffra用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成为FDA批准的首款NASH疗法，具有里程碑意义。 Anktiva是一款IL-15超级激动剂。IL-15通过影响自然杀伤（NK）细胞和免疫T细胞的发育、维持和功能，在免疫系统中发挥着至关重要的作用。Anktiva由与IL-15受体α/IgG1 Fc融合蛋白结合的IL-15突变体（IL-15N72D）组成。它与βγ T细胞受体结合，直接特异性刺激CD8阳性T细胞和NK细胞，同时避免刺激调节性T细胞（Treg）。与天然、非复合IL-15相比，Anktiva在患者体内具有更优的药代动力学特性，且能在淋巴组织中存在更长时间，表现出增强的抗肿瘤活性。Anktiva在2019年获FDA授予突破性疗法认定，用于与BCG联合治疗此前对BCG应答不佳的非肌层浸润性原位膀胱癌患者。参考资料 [1]Novel Drug Approvals for 2024 | FDA [2]百济神州官网 BiG近期会议 10月26日，第三届生物计算大会保留栏目-第二届吐槽大会即将再度来袭！本届吐槽大会将围绕投融资、行业心态、年轻人，及AI等热门话题展开策划，通过移幕换景，大咖带新秀，让更多80-00后的行业亲历者来到聚光灯下，邀与会嘉宾一同探讨AI+Biomed的融合之道！共建Biomedical创新生态圈！如何加入BiG会员？

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2024年12月22日管线快照

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临床前

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当前项目

药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

N-乙酰-L-亮氨酸 ( calcium channel )	C型尼曼匹克病更多	批准上市
IB2000s	梅尼埃病更多	临床阶段不明
IB-4000	C型尼曼匹克病更多	临床阶段不明
IB5000	梅尼埃病更多	临床阶段不明
N-乙酰亮氨酸 ( VDCCs )	GM1神经节苷脂贮积病更多	临床前