Zhongmou Therapeutics (Wuhan) Co., Ltd.

写完那篇光遗传药物到底是怎么打到眼睛里的之后，有病友和我讨论：中眸和Nanoscope哪家强，有没有效果更好的在研光遗传药物？ 说实话，这些问题我也一直在关注。光遗传这个赛道，这几年从实验室到临床，进展快得让人眼花缭乱。但越是眼花缭乱，越需要一张清晰的地图。今天我就把我查到的资料整理出来，按我个人理解排个座次，选出四强，把这四家光遗传公司的技术路线、临床进展、审批状态，掰开揉碎说清楚。 先说结论：2026年，很可能是光遗传从科幻变成现实的转折年。 美国一强：Nanoscope MCO-010，第一个冲线的人 如果光遗传是一场马拉松，那美国Nanoscope公司的MCO-010，现在已经在最后几百米冲刺了。 MCO-010是全球第一个进入BLA阶段的光遗传药物。BLA就是生物制品许可申请，已经完成了我们常听说的1期、2期、3期临床。当然，Nanoscope因为效果太强，直接略过了3期临床，直接申请上市，这一点也能看出患者需求的迫切和效果的喜人。2025年7月，Nanoscope向FDA启动了滚动提交，预计2026年上半年完成全部申报。如果顺利获批，它将成为全球第一款正式上市的光遗传药物。 这个药靶向双极细胞，使用一种叫做多特性视蛋白的工程化光敏蛋白。临床数据显示，88.9%的治疗患者在视觉引导移动或物体识别方面获得临床显著改善。更关键的是，三年的长期随访数据显示，疗效不仅没有衰减，反而持续稳定。这意味着光遗传不是昙花一现的安慰剂，而是真正能持续起效的治疗方案。 Nanoscope还报告这款药能逆转原有的视网膜退化。感光细胞退化后，双极细胞和神经节细胞因为没了用武之地，也会渐渐萎缩。现在让它们重新工作，反而改善了眼睛退化的趋势。这一点也非常值得关注，以后有机会专门写一篇。 但MCO-010也不是没有短板。它的光敏蛋白虽然比第一代强得多，但和中眸ZM-02的PsCatCh2.0比，反应速度可能慢一些。另外，它是纯进口药，如果在美国定价，按基因治疗的一贯尿性，初期价格大概率是10万到几十万美元。就算进了中国，经过层层加价，普通家庭能不能承受，是个大问题。 中国一强：中眸医疗 ZM-02，国产之光，但还在跑 如果说MCO-010是光遗传赛道上的领头羊，那中眸医疗的ZM-02就是最值得期待的追赶者。 今年5月，中眸在ASGCT 2026年会上，公布了MOON试验的52周临床数据。这是首次人体试验的完整数据，意义重大。 简单说几个关键点。第一，安全性良好，没有出现药物相关的严重不良事件。第二，功能性视力改善持续稳定，患者在环境光下的移动能力和物体识别能力都有显著提升。第三，中眸还公布了一个叫Moji 2.0的色觉评估工具，专门用来测量极低视力患者的色觉变化，这在全球都是首创。 ZM-02同时靶向双极细胞和神经节细胞，利用光敏蛋白PsCatCh2.0的物理特性让神经节细胞自动让位，把主导权交给双极细胞。这套双靶向策略的好处是，不管患者眼底还剩什么细胞，都能兜底起效。 而且中眸已经在研发下一代药物了，只精准靶向ON型双极细胞，用量更少、视觉质量更高。ASGCT上他们展示了这个项目的临床前数据，进展顺利。 ZM-02目前还在MOON试验阶段，接下来需要推进更大规模的注册临床试验。按照创新药研发的正常节奏，如果一切顺利，乐观估计2到3年内有可能在国内获批上市。 日本一强：Restore Vision RV-001，庆应大学出来的黑马 第三家，是很多人可能还没听说过的日本公司Restore Vision。 这家公司是庆应义塾大学的衍生企业，核心技术来自庆应大学医学部栗原俊英副教授和名古屋工业大学神取秀树教授的联合研究团队。他们开发了一种叫嵌合视紫红质的独特光敏蛋白，这种蛋白的光敏性非常高，而且有一个独特的优势：它属于GPCR型光敏蛋白，和人类视觉系统中天然存在的视紫红质属于同一家族，理论上生物相容性更好。 今年5月，Restore Vision公布了RV-001的1/2期临床试验中期数据。这是日本国内首例光遗传临床试验，意义非凡。试验入组的都是最晚期的患者，有些已经完全没有光感。给药方式是玻璃体内注射，靶向双极细胞。 168天的随访数据显示，安全性良好，没有严重并发症。在功能性视力方面，部分患者出现了光感恢复的迹象。虽然数据量还比较小，但对于一个刚刚进入临床的项目来说，这已经是令人鼓舞的开端了。 RV-001有一个非常值得关注的特点：它使用的嵌合视紫红质不仅能让双极细胞感光，在小鼠实验中还显示出对视细胞的保护效果。也就是说，它可能同时具备视觉再生和延缓病情进展的双重作用。如果这个效果在人体中得到验证，那将是光遗传领域的一个重大突破。 当然，RV-001目前还处于非常早期的阶段，1/2期试验还在进行中，预计会继续招募6到15名患者。距离真正上市，还有很长的路要走。但它的出现，让全球光遗传赛道又多了一个有力的竞争者，而且是来自亚洲的竞争者。 美国二强：Ray Therapeutics RTx-015，新入局者，值得关注 最后一家，是相对低调但实力不容小觑的Ray Therapeutics。 这家公司总部在加州伯克利，走的是视紫红质基路线。他们的光敏蛋白RTx-015不是通道视紫红质，而是更接近人类视觉系统中天然存在的视紫红质类型，理论上光敏性更高、对日常环境光的响应更好。这一点和日本的RV-001有异曲同工之处，都选择了GPCR路线。 今年4月，RTx-015获得了FDA的RMAT认定，也就是再生医学先进疗法资格。目前正在开展ENVISION 1期临床试验，针对RP和无脉络膜症患者。 Ray Therapeutics还有一个值得关注的点：他们同时在开发第二代产品RTx-021，靶向双极细胞。这意味着他们也在走先广谱再精准的路线，和中眸的策略有异曲同工之处。 RTx-015目前还处于非常早期的阶段，1期试验主要看安全性，有效性数据还需要等。但RMAT认定意味着FDA认为它有潜力，愿意给它加速通道。 横向对比：四家公司的关键数据 我把四家公司的情况整理了一下，方便大家对比。 Nanoscope MCO-010，美国。靶向双极细胞，使用多特性视蛋白，玻璃体内注射，BLA滚动提交中，最快2026到2027年在美国上市。优势是全球最快，3年长期数据稳定。短板是进口药，价格可能极高。 中眸医疗 ZM-02，中国。双靶向策略，使用PsCatCh2.0光敏蛋白，玻璃体内注射，MOON试验52周数据已出，乐观估计2到3年在中国获批。优势是国产、双靶向兜底、光敏蛋白反应快。短板是需要更多资金推进注册临床。 Restore Vision RV-001，日本。靶向双极细胞，使用嵌合视紫红质，玻璃体内注射，1/2期进行中，预计3到5年。优势是GPCR型光敏蛋白，可能有视细胞保护效果。短板是数据太少，不确定性大。 Ray Therapeutics RTx-015，美国。视紫红质基路线，玻璃体内注射，1期进行中，预计3到5年在美国上市。优势是光敏性可能更高。短板是数据太少，不确定性大。 不知道大家注意到没有，当前光遗传其实存在两条技术路线，靶向的细胞不同：一条走双极细胞，一条走神经节细胞。针对这个问题我已经写了几稿，但总觉得没讲透，等我彻底搞清楚了再发，大家耐心等等。 2026年，光遗传赛道正在经历一个从有没有到能不能用的质变。其实这四强只是四个代表，查阅资料多了，我切身体会是光遗传大概率像当前的AI一样，是中美双雄的格局。除了中眸，中国的星明优健等也都是重要玩家。星明优健的UGX202也是一款光遗传药物，2026年5月刚获得CDE临床试验受理，而且和英国AviadoBio达成了高达4.13亿美元的海外授权合作，这说明中国光遗传药物的技术实力已经得到国际认可。中眸目前走在最前面，但不排除有后来居上者。 MCO-010的BLA提交，是这个赛道最重要的里程碑。不管它最终能不能获批，它都已经证明了一件事：光遗传不是科幻，是真实可行的治疗方案。它是毫无争议的NO.1，后面中美日等其他研发公司正是看到了MCO-010的成功，才有更大信心去努力研发、投入资金。 但我也必须说一句大实话：现在这些药都还在路上。光遗传这条路，走了二十多年，从实验室里的藻类蛋白，到动物实验，到人体临床，到现在的审批冲刺。背后是无数科学家和眼科医生的辛苦付出与创造。但作为一个晚期RP患者，我愿意相信这条路是对的。不是因为某个新闻标题写得多激动人心，而是因为每一年，我都能看到新的数据、新的进展、新的希望。 也许再过两三年，真的会有那么一天，我能自己走出家门，在阳光下，看清前面那条路。 在那之前，先活好每一天，保持关注。

> 对于无法手术切除的晚期软骨肉瘤患者，现有经典化疗方案的无进展生存期不足两个月，治疗选择长期受限。海特生物旗下注射用埃普奈明的新适应症申报与近期临床数据，为这一困境带来了实质性进展，其2026年正式临床试验计划与初步疗效优势引发行业关注。 ## 申报进展：Pre-IND阶段推进，今年启动正式临床 6月2日，海特生物在投资者互动平台表示，埃普奈明针对软骨肉瘤的新适应症已申报正式注册临床，目前处于**Pre-IND阶段**，预计**2026年将开展正式临床试验**。公司强调，更大规模的样本数据需待正式临床启动后才会公布，这意味着当前21人小样本结果仅是前瞻性信号。 ## 数据对比：PFS翻倍至4.2个月，疾病控制率80% 在2026年ASCO年会上，海特生物以壁报形式展示了埃普奈明治疗晚期软骨肉瘤的初步研究。关键指标包括： - **中位无进展生存期（PFS）为4.2个月**，相较于传统化疗的＜2个月实现翻倍。 - **4个月PFS率为42.6%**。 - **疾病控制率（DCR）达到80%**。 公司回应投资者时指出，这些数据“充分体现了注射用埃普奈明单药治疗对于患者病灶的有效控制”，且**不良反应更少，患者耐受性良好**。 ## 公司回应：疗效验证与安全性优势明确 面对投资者对小样本数据“并不亮眼”但“验证有效”的观察，海特生物董秘在互动平台提供了详细对比。 > “对于无法手术切除病灶的软骨肉瘤患者，现有经典化疗方案的PFS＜2月，本次ASCO壁报中所披露Apo PFS为4.2月，4个月PFS率为42.6%，疾病控制率（DOR）=80%，充分体现了注射用埃普奈明单药治疗对于患者病灶的有效控制，且不良反应更少，患者耐受性良好。” 公司进一步表示，目前**没有DRs靶点以外药物的单药数据能显著优于这一结论**，凸显了其在特定靶点领域的初步领先地位。 ## 其他管线：合作持续进行，眼科药物获FDA批准 除埃普奈明外，海特生物与**苏州朗睿**的合作项目“持续进行中，项目进展顺利”。参股公司**中眸医疗**的“ZM-02眼用注射液治疗晚期视网膜色素变性”药物管线，已获得美国FDA的临床试验批准，显示公司在创新药研发上的多领域布局。 ## 未来路径：正式临床验证与大样本数据期待 新适应症的申报标志着埃普奈明在实体瘤治疗中迈出关键一步。随着正式临床试验的启动，**更多患者队列**将纳入研究，旨在验证小样本趋势并评估长期疗效。海特生物表示，未来有重大进展将及时披露。 行业分析指出，若大样本数据保持积极，该药有望为晚期软骨肉瘤提供新的标准治疗选项，改变依赖传统化疗的格局。 埃普奈明的进展不仅为患者带来希望，也反映了中国创新药企在罕见实体瘤领域的深耕。后续临床推进与数据披露，将成为衡量其市场潜力的关键标尺。

2026年5月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据CDE官网公示及行业统计，当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请（IND）29项，2项申请获临床试验默示许可，单月受理与获批总量达31项，延续了此前的强劲势头。 整体而言，CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势，技术多元化与临床转化效率同步提升。 受理端（29项） 01 iPSC 1、爱萨尔生物 5月20日，上海爱萨尔生物医药股份有限公司的 “iNK-1001注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600555，针对自身免疫疾病适应症。 iNK-1001注射液是iPSC来源的现货型细胞疗法，具备传统自体细胞疗法难以企及的产业化优势：通过单一健康供体的iPSC细胞系可实现无限扩增，能够稳定生产出标准化、均质化的NK细胞产品，大幅降低批次间差异，保障治疗效果的一致性；同时无需为患者进行个性化制备，可实现“即取即用”，显著提升治疗可及性，同时有效降低患者的治疗成本。 02 MSC 1、爱萨尔生物 5月12日，上海爱萨尔生物医药股份有限公司的 “IxCell hUC-MSC-P注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600496，其适应症大概率指向特发性肺纤维化。 这是爱萨尔生物基于自主脐带间充质干细胞（hUC-MSC）技术平台开发的第三款进入临床阶段的创新细胞药物。 2、千石生物 5月18日，千石生物科技（上海）有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600534，适应症或为中晚期肝硬化患者。 该产品采用二次细胞培养工艺，可最大程度挖掘脐带组织块的细胞利用价值，显著提升原代细胞产出率；同时简化操作流程、降低技术门槛，更适配规模化、标准化产业化生产需求。优选P6代人脐带间充质干细胞作为制剂核心原料，可显著提升肝细胞生长因子（HGF）的分泌能力，进一步强化产品的组织修复效能，为临床治疗效果提供坚实支撑。采用含6-9wt%二甲基亚砜与人血清白蛋白的专用细胞冷冻保护液，能有效维持细胞活率及核心生物功能，全程保障产品在储存、运输环节的质量稳定性，解决干细胞产品冷链运输的核心痛点。 3、赛浦生物 5月20日，赛浦生物科技（长春）有限公司的 “人脐带来源3D间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600554，适应症为脑卒中。 4、睿源生物 5月21日，江苏睿源生物技术有限公司的 “RY_SW01细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSS2600086，适应症为系统性硬化症。 RY_SW01细胞注射液是一种人源脐带间充质干细胞制剂，具备免疫调节、抗炎及抗纤维化等多重作用机制。现有临床研究结果表明，RY_SW01在改善患者临床症状方面已展现出一定疗效，同时整体安全性良好，尚未发现与药物相关的严重不良事件。 5、佰鸿干细胞 5月29日，山东/广东佰鸿干细胞生物技术有限公司的 “脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600585。 该款脐带间充质干细胞注射液首次临床试验申请（受理号：CXSL2500562）于2025年9月获CDE受理，并在同年9月28日顺利取得临床试验默示许可，拟定适应症为类风湿关节炎（RA）。 03 基因治疗 1、弘基生物 5月6日，成都弘基生物科技有限公司的 “KHN921注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600466。 2、星奥拓维 5月8日，星奥拓维（南京）生物技术有限公司的 “OTOV-102预混注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600479。 该药物通过AAV双载体系统递送正常的OTOF基因，旨在恢复耳畸蛋白表达，治疗OTOF基因突变导致的遗传性耳聋，其作用机制符合基因治疗的定义，即通过基因修饰或基因递送技术纠正遗传缺陷。 3、中眸医疗 5月14日，中眸医疗科技（上海）有限公司的 “ZM-02眼用注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600526。 4、锦篮基因 5月18日，北京锦篮基因科技股份有限公司的 “GC801注射液”的新药补充申请获得受理，受理号为CXSB2600090。 5、星明优健 5月19日，苏州星明优健生物技术有限公司的 “UGX202注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600547，适应症为眼科。 该产品以星明优健自研优化的腺相关病毒（AAV）为载体，搭载宽光谱、高敏感度的创新光敏蛋白，可特异性感染患者视网膜神经节细胞，并为其赋予感光功能，进而重建中晚期感光细胞退行性疾病患者的视觉通路。 6、引正基因 5月22日，北京引正基因科技有限公司的 “GEB-101”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600563。 04 免疫治疗 1、药明巨诺 5月9日，上海/苏州药明巨诺生物科技有限公司的 “瑞基奥仑赛注射液”的新药补充申请获得受理，受理号为CYSB2600145。 2、优恺泽生物 5月12日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的 “CT0596 CAR T细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600497，适应症为移植物抗宿主病（GvHD）。 该产品是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法，是THANK-u Plus®平台开发的，通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。 3、英百瑞 5月13日，英百瑞（杭州）生物医药有限公司的 “IBR900细胞注射液”的五项新药申请获得受理，受理号为CXSL2600508-CXSL2600513，适应症为一项荨麻疹和两项帕金森病，其余未公布。 tiNK（IBR900）是英百瑞自主研发的同源异体健康供者PBMC来源的、非基因编辑、非病毒载体的通用现货型NK细胞，通过英百瑞拥有自主知识产权的培养工艺进行特殊因子激活和免疫驯化培养，激活其免疫调节功能、增强其杀伤活性。 4、中生康元 5月14日，中生康元生物科技（北京）有限公司 “个性化树突状细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600522。 早在2023年2月，该肿瘤DC疫苗获CDE临床试验申请受理（受理号：CXSL2300141），同年5月获得临床试验默示许可，适应症为泛癌种恶性实体肿瘤。 5、威斯津生物 5月14日，成都威斯津生物医药科技有限公司的 “WGc-043注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600530。 6、贝斯昂科 5月18日，珠海/上海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的新药补充申请获得受理，受理号为CXSB2600089。 7、启函生物 5月18日，杭州启函生物科技有限公司的 “QT-019B细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600533。 该产品是一种“现货型”同种异体CAR-T细胞产品。QT-019B细胞是以健康供者外周血的白细胞单采产物为起始原材料，经基因编辑，稳定表达两种不同的嵌合抗原受体（CAR），分别靶向CD19和BCMA，从而使QT-019B具备同时识别并清除表达CD19和BCMA细胞的能力。 8、君赛生物 5月19日，上海君赛生物股份有限公司的 “自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600545。 9、优恺泽生物 5月20日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的 “CT1190B CAR T细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600552，治疗至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者。 该产品是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法，基于THANK-u Plus®平台开发，通过敲除TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。 10、臻知医学 5月21日，北京臻知医学科技有限责任公司的 “IPM514注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600558。 该产品是臻知医学基于其成熟的mRNA技术平台自主研发的现货通用型肿瘤治疗性疫苗，旨在针对多种实体肿瘤提供免疫治疗解决方案，具有高度通用性、快速量产潜力和可控的生产成本等特点，有望突破传统肿瘤治疗药物的局限，为患者提供更可及、更有效的治疗选择。 11、润生细胞 5月25日，广州润生细胞医药科技有限责任公司的 “Tvac001新抗原反应性T细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600567，拟开展临床试验的适应症为标准治疗失败后的晚期实体瘤，包括转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌等多种常见恶性肿瘤。 12、京东方再生医学 5月25日，京东方再生医学科技有限公司的 “NK细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600569，适应症为膀胱癌术后防复发。 此前于2026年4月11日获得NMPA新药临床试验默示许可，用于治疗急性缺血性脑卒中。这是国内首个获批进入临床的缺血性脑卒中干细胞治疗药物。 默许端（2项） 01 iPSC 1、华越肾科 5月14日，广州华越肾科再生医学科技有限公司的 “人源肾祖细胞注射液（ARM101）”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600219，拟用于预防肾移植受者移植物功能延迟恢复。 ARM101通过诱导多能干细胞（iPSC）技术，实现了肾祖细胞（NPC）的规模化、高稳定、现货型的制备，是华源再生医学在肾病治疗领域的首款细胞疗法产品，也是本领域全球首款iPSC衍生肾脏细胞疗法。 02 基因治疗 1、健达九州 5月30日，健达九州（北京）生物科技有限公司的 “GA002注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600299，用于治疗难治性癫痫。 本项目以重组腺相关病毒（rAAV）递送系统和化学遗传学调控技术为基础，旨在通过靶向癫痫病灶区兴奋性神经元，建立精准可控的新型治疗方案，为长期缺乏有效治疗选择的难治性癫痫患者提供新的临床可能。 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。 随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。