Zhongmou Therapeutics (Wuhan) Co., Ltd.

日期 Date：2026-09-11（周五 Friday）覆盖时段 Coverage：2026-09-10 00:00 – 2026-09-11 07:00（北京时间，含隔夜美股时段）市场 Markets：A股 · 港股 · 美股扫描范围 Scope：聚合层（全量）+ 轮询批 B 组（中国 Biotech/Pharma 26 家）今日头条 Top Stories1. 诺和诺德司美格鲁肽（诺和盈）MASH 适应症获 NMPA 批准，中国首个且唯一获批用于 MASH 的 GLP-1RA 9 月 10 日，诺和诺德 (Novo Nordisk, NYSE: NVO) 宣布司美格鲁肽注射液（商品名诺和盈，Wegovy）代谢相关脂肪性肝炎（MASH）适应症上市申请获 NMPA 批准，适用于 MASH 伴中重度肝纤维化（F2–F3 期）的非肝硬化成人患者。该批准基于 ESSENCE 研究第 1 部分结果（1197 例经肝活检确诊患者）：63% 治疗组患者 MASH 缓解且肝纤维化无恶化（安慰剂组 34%），37% 治疗组患者肝纤维化改善且 MASH 无恶化（安慰剂组 22%）。司美格鲁肽成为中国首个且唯一获批用于 MASH 的 GLP-1RA。 EN: On 10 September, Novo Nordisk announced NMPA approval of semaglutide injection (Wegovy) for MASH with moderate-to-severe fibrosis (F2–F3) in non-cirrhotic adults, making it the first and only GLP-1RA approved for MASH in China. Based on ESSENCE Part 1 (1,197 patients): 63% achieved MASH resolution without worsening fibrosis vs 34% placebo; 37% achieved fibrosis improvement without worsening MASH vs 22% placebo. 来源 Source: https://www.toutiao.com/article/7683864064711213583/ ; https://m.cnfin.com/gs-lb//zixun/20260910/4468329_1.html ; https://news.qq.com/rain/a/20260910A08TSY00 维度 Tag: 监管审批2. 罗氏/基因泰克 Enspryng（satralizumab）获 FDA 优先审评用于 MOGAD，首个潜在疾病修饰疗法 9 月 10 日，罗氏 (Roche, OTC: RHHBY) / 基因泰克 (Genentech) 宣布 FDA 受理 Enspryng（satralizumab，抗 IL-6 受体人源化单抗）治疗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的补充 BLA 并授予优先审评，PDUFA 目标日期 2027 年 1 月 10 日。EMA 同步验证申请。III 期 METEOROID 研究（AAN 2026 公布）显示 satralizumab 较安慰剂降低复发风险 68%（p=0.0025），48 周时 87% 治疗组患者无复发（安慰剂组 67%）。MOGAD 目前无获批治疗药物。Enspryng 已在约 90 个国家获批用于 NMOSD。这是 Enspryng 继 6 月 TED 适应症后第二个 FDA 优先审评。 EN: On 10 September, Roche/Genentech announced FDA Priority Review for Enspryng (satralizumab, anti-IL-6R mAb) sBLA for MOGAD, with PDUFA of 10 January 2027. Phase III METEOROID showed 68% relapse risk reduction vs placebo (p=0.0025); 87% relapse-free at 48 weeks vs 67% placebo. EMA validated the application. No approved therapies exist for MOGAD. 来源 Source: https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2026-09-10 ; https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/10/3359176/0/en/u-s-fda-grants-priority-review-for-roche-s-enspryng-for-mogad-an-autoimmune-disease-with-no-approved-treatments 维度 Tag: 监管审批 / 临床里程碑3. 艾伯维 atogepant（Qulipta）III 期 LUNA 达主要终点，首个 CGRP 靶向治疗月经性偏头痛阳性结果 9 月 10 日，艾伯维 (AbbVie, NYSE: ABBV) 公布 III 期 LUNA 研究（468 例欧洲与亚洲成年女性）阳性结果：口服 CGRP 受体拮抗剂 atogepant（Qulipta）用于月经性偏头痛预防性治疗，达到主要终点及全部 8 项排序次要终点（均 p<0.0001）。经期偏头痛天数平均减少 1.20 天 vs 安慰剂 0.40 天，差异 0.80 天。给药方案为月经前 3 天起连续 7 天服药，持续 3 个月经周期。目前无获批用于月经性偏头痛的药物。安全性特征与已知一致。艾伯维计划向全球监管机构提交数据。 EN: On 10 September, AbbVie reported positive Phase III LUNA results (468 women in Europe and Asia): atogepant (Qulipta, oral CGRP receptor antagonist) met primary and all 8 ranked secondary endpoints for menstrual migraine prevention (all p<0.0001). Mean reduction of 1.20 vs 0.40 migraine days (difference 0.80). Dosing: 7 consecutive days starting 3 days before menses over 3 cycles. No approved treatment exists for menstrual migraine. 来源 Source: https://news.abbvie.com/2026-09-10-AbbVie-Extends-Migraine-Leadership-with-Positive-Phase-3-Atogepant-Results-in-Menstrual-Migraine ; https://www.fiercepharma.com/pharma/abbvie-lines-qulipta-expansion-phase-3-win-untapped-menstrual-migraine-indication 维度 Tag: 临床里程碑4. 英矽智能 Rentosertib III 期首例患者给药，全球首个进入 III 期的 AI 发现药物 9 月 10 日，英矽智能 (Insilico Medicine, HKEX: 3696) 宣布 Rentosertib（ISM001-055/INS018_055）III 期临床试验 GENESIS-IPF-3 在北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例入组。GENESIS-IPF-3 为 52 周前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在中国 47 家中心招募 320 例特发性肺纤维化（IPF）患者。主要终点为 52 周 FVC 年下降率。Rentosertib 为 TNIK 抑制剂，由英矽智能生成式 AI 平台发现，是全球首个同时实现 AI 发现靶点、AI 设计分子并进入 III 期的药物。CDE 已于 2025 年 5 月授予突破性疗法认定。 EN: On 10 September, Insilico Medicine (HKEX: 3696) dosed the first patient in GENESIS-IPF-3, the Phase III trial of rentosertib (ISM001-055) for idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). The 52-week trial will enroll 320 patients across 47 Chinese centers. Primary endpoint: annual rate of FVC decline. Rentosertib (TNIK inhibitor) is the first drug with both AI-identified target and AI-designed molecule to enter Phase III. CDE granted Breakthrough Therapy designation in May 2025. 来源 Source: https://insilico.com/news/isn1009261-insilico-medicine-doses-first-patient-genesis-ipf-3 ; https://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?announcementId=1225556688&announcementTime=2026-09-10&orgId=9900063677&stockCode=03696 维度 Tag: 临床里程碑5. 恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片新增两项适应症获 NMPA 批准，全球首个获批 CTIT 适应症的 TPO-RA 9 月 10 日，恒瑞医药 (Hengrui Medicine, 600276.SH) 公告，1 类创新药海曲泊帕乙醇胺片（hetrombopag）新增两项适应症获 NMPA 批准：①实体瘤化疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者；②既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6 岁儿童患者。该产品成为全球首个获批 CTIT 适应症的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），也是中国儿童 ITP 领域首个自主研发的口服 TPO-RA。累计研发投入约 6.58 亿元人民币。 EN: On 10 September, Hengrui Medicine announced NMPA approval of two new indications for hetrombopag: CTIT in adults and chronic ITP in children ≥6 years. Hetrombopag becomes the first TPO-RA approved for CTIT globally and the first domestically developed oral TPO-RA for pediatric ITP in China. Cumulative R&D investment: ~RMB 658 million. 来源 Source: https://news.qq.com/rain/a/20260911A03C6A00 维度 Tag: 监管审批 一、监管审批动态 Regulatory Updates 二、临床里程碑 Clinical Milestones艾伯维 (AbbVie) · atogepant (Qulipta) ：III 期 LUNA 研究阳性，口服 CGRP 受体拮抗剂用于月经性偏头痛预防性治疗达到主要终点及全部 8 项排序次要终点（均 p<0.0001）。468 例欧洲与亚洲成年女性，给药方案为月经前 3 天起连续 7 天服药 × 3 周期。经期偏头痛天数减少 1.20 天 vs 安慰剂 0.40 天。目前无获批用于月经性偏头痛的药物。艾伯维计划向全球监管机构提交。 来源 Source: https://news.abbvie.com/2026-09-10-AbbVie-Extends-Migraine-Leadership-with-Positive-Phase-3-Atogepant-Results-in-Menstrual-Migraine EN: Phase III LUNA positive; atogepant met primary and all 8 ranked secondary endpoints for menstrual migraine prevention (all p<0.0001). 468 women in Europe and Asia. 1.20 vs 0.40 migraine days reduction. No approved treatment exists for menstrual migraine.BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ: BMRN) · vosoritide (Voxzogo) ：III 期 CANOPY-HCH-3 完整结果发表于 NEJM Evidence 并在 ESPE 2026 公布。80 例 3–17 岁软骨发育不全（hypochondroplasia）儿童，Voxzogo 组年化生长速度较安慰剂提高 2.33 cm/年（p<0.0001），站立身高提高 2.35 cm（p<0.0001），身高 Z 评分提高 0.39 SD（p<0.0001），臂展提高 1.03 cm（p=0.0082）。BioMarin 已向 FDA 提交 sNDA，如获批将成首个软骨发育不全靶向治疗药物。 来源 Source: https://pharmacally.com/voxzogo-vosoritide-phase-3-hypochondroplasia-trial ; https://www.biopharmaboardroom.com/news/83/5162/biomarin-reports-positive-phase-3-voxzogo-data-in-children-with-hypochondroplasia.html EN: Phase III CANOPY-HCH-3 published in NEJM Evidence and presented at ESPE 2026. 80 children with hypochondroplasia: AGV improved by 2.33 cm/year (p<0.0001), standing height +2.35 cm, height Z-score +0.39 SD, arm span +1.03 cm. sNDA submitted to FDA; would be first targeted therapy for hypochondroplasia.英矽智能 (Insilico Medicine, HKEX: 3696) · rentosertib (ISM001-055) ：III 期 GENESIS-IPF-3 首例患者给药，北京协和医院和上海市肺科医院同日完成。320 例 IPF 患者，47 家中国中心，52 周。主要终点为 FVC 年下降率。TNIK 抑制剂，全球首个 AI 发现靶点 + AI 设计分子并进入 III 期的药物。IIa 期 60 mg 组 FVC 变化 +98.4 mL vs 安慰剂 -20.3 mL。 来源 Source: https://insilico.com/news/isn1009261-insilico-medicine-doses-first-patient-genesis-ipf-3 EN: Phase III GENESIS-IPF-3 first patient dosed at Peking Union Medical College Hospital and Shanghai Pulmonary Hospital. 320 IPF patients, 47 Chinese centers, 52 weeks. Primary endpoint: annual FVC decline. First AI-discovered drug (target + molecule) to enter Phase III. Phase IIa: FVC +98.4 mL vs -20.3 mL placebo.Disc Medicine (NASDAQ: IRON) · DISC-3405 ：II 期 RESTORE-PV 在 SOHO 2026 年会公布初始结果。40 例真性红细胞增多症（PV）成人患者，DISC-3405（抗 TMPRSS6 单抗）300 mg Q2W 组（n=13 完成 26 周）：放血事件从 26 周基线 4.0 次降至治疗后 0.6 次（p<0.0001），61.5% 完全无需放血。平均血细胞比容稳定低于 45%。为首个显示减少 PV 放血的单抗。 来源 Source: https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1816736/000119312526387351/iron-ex99_1.htm ; https://pharmacally.com/disc-3405-polycythemia-vera-phlebotomy-restore-pv-phase-2 EN: Phase II RESTORE-PV initial results at SOHO 2026. 40 PV patients; DISC-3405 (anti-TMPRSS6 mAb) 300 mg Q2W: phlebotomy events decreased from 4.0 to 0.6 per 26 weeks (p<0.0001); 61.5% phlebotomy-free. Mean hematocrit maintained <45%. First mAb to demonstrate phlebotomy reduction in PV.诺和诺德 (Novo Nordisk) · semaglutide (STEP Young) ：III 期 STEP Young 数据公布，6–12 岁肥胖儿童中 40.4% 治疗后不再符合肥胖标准 vs 安慰剂 0%（68 周）。在迪拜公布。安全性与成人和青少年试验一致，对生长和青春期发育无安全信号。 来源 Source: https://www.daily8.com/en/article/d8_362b2602142e97291d6e8234081e2cb7f0cab5db53b9de6e9706ac9ea0bcb297 EN: Phase III STEP Young: 40.4% of children aged 6 to <12 no longer classified as having obesity at week 68 vs 0% placebo. Safety consistent with adult/adolescent trials. Presented in Dubai.圣诺医药 (Sirnaomics, 2257.HK) · STP705 ：9 月 10 日宣布 FDA 就 STP705（靶向 TGF-β1 与 COX-2 的 fixed-dose 1:1 组合 siRNA）用于原位鳞状细胞癌（isSCC）的优化Ⅱb 期临床设计方案给出有利书面反馈（以替代 Type D 会议）。反馈支持在同一项四项随机、双盲、安慰剂对照研究中并行评估该联合疗法及其两个组分 siRNA（pixofisiran 靶向 TGF-β1、lixadesiran 靶向 COX-2）作为单药，以明确各组分贡献，为后续潜在确证性Ⅲ期设计提供监管对齐依据。 来源 Source: https://www.sirnaomics.com/en/news/press-release/sirnaomics-receives-favorable-fda-written-feedback-on-optimized-phase-2b-design-supporting-parallel-clinical-evaluation-of-stp705-combination-and-its-two-component-sirnas-in-isscc/ EN: Sirnaomics announced FDA provided favorable written feedback (in lieu of a Type D meeting) on the optimized Phase 2b design for STP705, its TGF-β1/COX-2 combination siRNA, in squamous cell carcinoma in situ (isSCC), supporting parallel evaluation of the combination and its two component siRNAs (pixofisiran targeting TGF-β1, lixadesiran targeting COX-2) as monotherapies within a single four-arm randomized, double-blind, placebo-controlled study ahead of a potential confirmatory Phase 3.三、BD 交易与授权合作 Deals & Partnerships天演药业 (Adagene, NASDAQ: ADAG) ↔ Third Arc Bio ：9 月 10 日，双方修订战略合作协议，Third Arc Bio 选定首个 SAFEbody CD3 T 细胞接合器先导候选药物。修订后 Third Arc Bio 将负责并出资推进临床开发，天演可获潜在付款总额相应增加，保留大中华区、新加坡及韩国的开发商业化选择权。 来源 Source: https://www.adagene.com/zh/news/2026-adagene-and-third-arc-bio-safebody-cd3-t/ ; http://investor.adagene.com/news-releases/news-release-details/adagene-announces-third-arc-bio-has-selected-first-lead EN: Amended strategic collaboration; Third Arc Bio selected first SAFEbody CD3 TCE lead candidate and will sponsor/fund clinical development. Total potential payments to Adagene increased; Adagene retains Greater China, Singapore, South Korea option.EMD Serono（默克雪兰诺/Merck KGaA 旗下）→ PostEra ：收购 PostEra 两个 AI 发现的生育力项目（口服 FSHR 和 LHCGR 激动剂），处于临床前阶段。目标为替代当前注射用促性腺激素制剂，提供口服给药选择。 来源 Source: https://tldrbio.tech/p/biotech-pharma-updates-september-10-2026 ; https://aktiensensor.com/articles/merck-kgaa-boosts-growth-oral-fertility-acquisition--new-adc-oncology-breakthrough EN: EMD Serono acquired two AI-discovered fertility programs from PostEra targeting FSHR and LHCGR agonists (oral, preclinical). Aimed at replacing injectable gonadotropins with oral options.IMUNON (NASDAQ: IMNN) ↔ NCI ：9 月 10 日，与 NCI 癌症治疗评估项目（CTEP）签署合作研发协议（CRADA），NCI 将在新的实体瘤适应症和联合方案中评估 IMNN-001（DNA 介导 IL-12 免疫疗法）。IMUNON 保留背景知识产权所有权。IMNN-001 此前 II 期 OVATION 2 显示中位 OS 增加 14.7 个月（45.1 vs 30.4 个月）。 来源 Source: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/10/3359640/0/en/imunon-enters-cooperative-research-and-development-agreement-with-national-cancer-institute-to-advance-clinical-development-of-imnn-001.html EN: CRADA with NCI/CTEP to evaluate IMNN-001 (DNA-based IL-12 immunotherapy) in new solid tumor indications and combinations. IMUNON retains background IP. Phase 2 OVATION 2 showed 14.7-month increase in median OS.Samsung Biologics (KRX: 207940) ：与一家未具名欧洲制药公司达成 2.62 亿美元生物药生产合同。 来源 Source: https://tldrbio.tech/p/biotech-pharma-updates-september-10-2026 EN: Secured $262M biologics manufacturing deal with unnamed European pharmaceutical company.TwoStep Therapeutics ：完成 6250 万美元超额认购 A 轮融资（Insight Partners 和 Medical Excellence Capital 领投，M Ventures/默克 KGaA 和 Pfizer Ventures 联合领投），同时 TS-104（多特异性肽-药物偶联物，PIP-MMAE）获 FDA IND 批准。TS-104 靶向五种肿瘤相关整合素，预计 2026 年底启动 I 期入组。总融资额 7120 万美元。 来源 Source: https://www.m-ventures.com/news/twostep-therapeutics-announces-oversubscribed-62-5-million-series-a-financing-and-fda-clearance-of-ind-for-first-in-class-peptid EN: Closed 62.5M oversubscribed Series A (Insight Partners and MEC-led; M Ventures/Merck KGaA and Pfizer Ventures co-lead); FDA IND clearance for TS-104 (multi-specific PDC, PIP-MMAE). Total raised: 71.2M. Phase 1 enrollment expected late 2026.四、财务与资本动作 Financial & Capital Events百时美施贵宝 (Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY) / RayzeBio ：计划投资 1.73 亿美元在印第安纳州怀特斯敦建设放射性药物新生产基地（22.5 万平方英尺），与现有 7.7 万平方英尺设施互补。预计 2029 年底前创造 100 个新岗位。 来源 Source: https://www.163.com/dy/article/L6FDQROM05509P4E.html EN: BMS/RayzeBio plans $173M investment in a new radiopharmaceutical manufacturing facility in Whitestown, Indiana (225,000 sq ft). 100 new jobs expected by end of 2029.Frazier Life Sciences ：完成 11 亿美元生命科学公募基金，专注小型和中型生物科技公司。 来源 Source: https://tldrbio.tech/p/biotech-pharma-updates-september-10-2026 EN: Closed $1.1B life sciences public fund targeting small and mid-cap biotechs.CordenPharma ：投资 8000 万欧元（约 9310 万美元）扩大无菌灌装产能至年产 5 亿支无菌注射剂。 来源 Source: https://tldrbio.tech/p/biotech-pharma-updates-september-10-2026 EN: €80M ($93.1M) investment to expand aseptic fill-finish capacity to 500 million sterile injectable units annually.CONNECTA Therapeutics ：完成 310 万欧元融资（Clave Capital 领投），支持 CTH120（脆性 X 综合症 IIa 期试验），顶线数据预计 2027 年中读出。 来源 Source: https://www.biospace.com/press-releases/connecta-therapeutics-announces-financing-to-advance-clinical-development-of-fragile-x-syndrome-program EN: Closed €3.1M financing led by Clave Capital to support CTH120 Phase IIa in Fragile X syndrome; topline data expected mid-2027.茵诺医药 ：完成 D 轮近 8 亿元人民币融资。 来源 Source: https://www.163.com/dy/article/L6FDQROM05509P4E.html EN: Completed Series D financing of approximately RMB 800 million.ABPI（英国制药工业协会） ：报告英国制药投资激增 20 亿英镑（约 27.1 亿美元），扭转此前撤资趋势。 来源 Source: https://tldrbio.tech/p/biotech-pharma-updates-september-10-2026 EN: ABPI reports £2B ($2.71B) pharma investment surge in UK, signaling reversal of disinvestment trend.2026 国家医保药品目录谈判收官 ：9 月 10 日，2026 年国家医保药品目录谈判进入收官阶段，商保创新药目录价格协商密集推进。 来源 Source: https://fund.jrj.com.cn/2026/09/10095658402341.shtml EN: 2026 National Healthcare Insurance Drug Catalog negotiations entered final stage; commercial insurance innovative drug price negotiations intensifying.诺和诺德 Novo Nordisk Pharmatech CEO 变动 ：CEO Ulla Grove Krogsgaard Thomsen 宣布将在任职五年半后卸任，继任人选尚未公布。 来源 Source: https://www.163.com/dy/article/L6FDQROM05509P4E.html EN: Novo Nordisk Pharmatech CEO Ulla Grove Krogsgaard Thomsen to step down after 5.5 years; successor not yet announced.五、赛道专版 Track Focus5.1 ADC 天演药业 (Adagene) 与 Third Arc Bio 修订 SAFEbody CD3 TCE 合作，首个先导候选物选定；Exelixis 合作里程碑 XB404（ROR1/2 SAFEbody ADC）延续。 默沙东 (Merck KGaA) 旗下 ADC 管线推进，HER3 靶向 ADC 早期 HNSCC 数据 ORR 28%。 百时美施贵宝 (BMS)/RayzeBio 投资 1.73 亿美元建设放射性药物基地，深化放射性药物赛道布局。 TwoStep Therapeutics 的多特异性肽-药物偶联物（PDC）TS-104（PIP-MMAE）获 FDA IND，代表 ADC 替代技术路线（多靶点整合素结合肽+MMAE）新进展。5.2 双抗/多抗 Bispecifics & Multispecifics 天演药业 (Adagene) / Third Arc Bio：修订 SAFEbody CD3 T 细胞接合器（TCE）合作，Third Arc Bio 选定首个先导候选物并出资推进临床。 贝伦诺斯生物 (Belenos Biosciences) BEL512（TSLP/IL-13 双特异性抗体）Ib 期中期结果阳性，用于轻中度哮喘。5.3 GLP-1 及代谢 GLP-1 & Metabolic诺和诺德 (Novo Nordisk)  司美格鲁肽注射液（诺和盈/Wegovy）MASH 适应症获 NMPA 批准，中国首个且唯一 GLP-1RA 用于 MASH。ESSENCE 研究：63% MASH 缓解（vs 34% 安慰剂），37% 纤维化改善（vs 22% 安慰剂）。中国约三分之一成年人患脂肪肝，超重/肥胖人群脂肪肝患病率 81.8%。诺和诺德  STEP Young III 期数据：6–12 岁肥胖儿童中 40.4% 不再符合肥胖标准 vs 0% 安慰剂（68 周），安全性与成人一致，对生长/青春期无安全信号。诺和诺德  诺泽优（帕西生长激素/somapacitan）三项儿童新适应症获批（NS、ISS、SGA），国内获批适应症最广的长效生长激素。5.4 CGT 细胞与基因治疗 Cell & Gene TherapyNanoscope Therapeutics  光遗传学基因疗法 Mogenry (MCO-010, sonpiretigene isteparvovec) BLA 获 FDA 受理，用于严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）。RESTORE 2b/3 期达主要终点，52 周和 76 周视力改善。如获批将成首款基因无关性 RP 疗法。国内至少三家企业在推进光遗传学临床（星明优健 UGX202、健达九州 GA001、中眸医疗 ZM-02）。英矽智能 (Insilico Medicine)  Rentosertib III 期 GENESIS-IPF-3 首例给药，全球首个 AI 发现药物进入 III 期。5.5 小分子 Small Molecules艾伯维 (AbbVie)  atogepant (Qulipta) III 期 LUNA 阳性，口服 CGRP 受体拮抗剂用于月经性偏头痛，全部 8 项排序次要终点均达（p<0.0001）。Prelude Therapeutics (NASDAQ: PRLD)  PRT13722 获 FDA IND，同类首创口服 KAT6A 选择性降解剂，用于 HR+/HER2- 乳腺癌，Q4 2026 启动 I 期。利用靶向蛋白降解技术。Rezera  ruvonoflast II 期 RESOLVE-1 阳性，NLRP3 抑制剂用于外周动脉疾病。石药集团 (CSPC)  SYH9102 戈舍瑞林缓释注射液获批临床。

2026 年 9 月 11 日 医麦客新闻 eMedClub News 2026 年 9 月 9 日，Nanoscope Therapeutics 宣布，美国 FDA 已受理其光遗传学基因疗法 MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗伴有严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）成人患者。若获批，MOGENRY 将成为首款用于这一患者群体、无需针对特定致病基因的疗法。 Mogenry 是一款一次性玻璃体内注射的光遗传学基因疗法，基于多特征视蛋白（MCO）技术开发。该疗法将经基因工程设计的视蛋白基因递送至视网膜双极细胞，使光感受器丧失后仍存活的细胞重新获得光敏感性，并利用剩余视觉通路产生视觉信号。治疗前无需进行特定致病基因检测——这一「基因无关」特性，使其潜在适用人群远超现有突变特异性基因疗法。 ▲ 图片来源：参考文献3  该 BLA 获得 1/2a 期试验（NCT04919473）、RESTORE 2b/3 期多中心随机双盲假手术对照试验（NCT04945772）以及 REMAIN 长期随访研究的支持。 RESTORE 是一项多中心、随机、双盲、假手术对照研究，达到主要终点和关键次要终点，在第 52 周和第 76 周均观察到视力改善。安全性方面，Mogenry 总体耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。具体数据（AAO 2024 年会报告）： 高剂量组在第 52 周（主要终点）和第 76 周（关键次要终点）的平均改善分别为 0.337 ± 0.0829 和 0.539 ± 0.1032 LogMAR（对比假手术对照组，p = 0.0209 和 0.0014）；低剂量组在相同时间点的平均改善分别为 0.382 ± 0.1244 和 0.374 ± 0.1332 LogMAR（对比假手术对照组，p = 0.0290 和 0.0652）。 第 52 周时，18 例接受治疗的患者中有 7 例（39%）BCVA 改善≥0.3 LogMAR；第 76 周时，达到该阈值的有 10 例（56%）。纵向分析显示，在第 36-88 周访视中，平均 BCVA 改善与假手术对照组相比具有统计学显著性。截至第 52 周、第 76 周和第 100 周的 BCVA 曲线下面积（AUC）曲线，两个剂量组均比假手术对照组大 5 倍，且具有统计学显著性。 RP 是一组遗传性视网膜退行性疾病，与 100 多个基因中的 1000 余种突变有关。MCO-010 此前已获得美国 FDA 快速通道资格和孤儿药资格认定。 在 MCO-010 冲刺上市之际，国内至少三家本土企业已推进至临床阶段。星明优健 UGX202 于今年 8 月获 CDE 临床默示许可；健达九州 GA001 已获 FDA 2 期临床许可、孤儿药资格及快速通道资格认定，并获 CDE 临床 1 期许可；中眸医疗 ZM-02 继 2025 年 11 月获 FDA 批准后，于今年 8 月获 CDE 临床默示许可。值得关注的是，2025 年 10 月，星明优健与英国 AviadoBio 达成协议，授予其 UGX202 大中华区以外的全球独家选择权，交易总额高达 4.13 亿美元——这一授权金额本身即是对中国光遗传学技术价值的国际背书。 责任编辑丨菊 校对丨菊 参考资料： 1.https://nanostherapeutics.com/2026/09/09/nanoscope-therapeutics-announces-u-s-food-and-drug-administration-acceptance-of-biologics-license-application-for-mogenry-for-the-treatment-of-retinitis-pigmentosa-with-severe-vision-loss/ 2.https://nanostherapeutics.com/2024/10/31/nanoscope-presented-positive-2-year-randomized-controlled-trial-results-of-mco-010-for-retinitis-pigmentosa/ 3.A synthetic opsin restores vision in patients with severe retinal degeneration 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 9 月 15 日 19:00-20:00 抗体研发的 AI 时代：发现、设计与优化的新路径 推荐 2 9 月 16 日 19:00-20:30 解锁免疫细胞制备新范式-NanoSpark可溶性蛋白 T/NK 激活剂 推荐 3 9 月 17 日 14:00-15:30 筛得更快，看得更准：药物筛选检测策略与酶标平台全解析 推荐 4 9 月 17 日 19:00-20:00 818 时代 CGT 项目的中美合规与转化 声明及版权说明 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面图片来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

2026 年 9 月 10 日 医麦客新闻 eMedClub News 2026 年 9 月 9 日，Nanoscope Therapeutics 宣布，美国 FDA 已受理其光遗传学基因疗法 MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗伴有严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）成人患者。若获批，MOGENRY 将成为首款用于这一患者群体、无需针对特定致病基因的疗法。 Mogenry 是一款一次性玻璃体内注射的光遗传学基因疗法，基于多特征视蛋白（MCO）技术开发。该疗法将经基因工程设计的视蛋白基因递送至视网膜双极细胞，使光感受器丧失后仍存活的细胞重新获得光敏感性，并利用剩余视觉通路产生视觉信号。治疗前无需进行特定致病基因检测——这一「基因无关」特性，使其潜在适用人群远超现有突变特异性基因疗法。 ▲ 图片来源：参考文献3  该 BLA 获得 1/2a 期试验（NCT04919473）、RESTORE 2b/3 期多中心随机双盲假手术对照试验（NCT04945772）以及 REMAIN 长期随访研究的支持。 RESTORE 是一项多中心、随机、双盲、假手术对照研究，达到主要终点和关键次要终点，在第 52 周和第 76 周均观察到视力改善。安全性方面，Mogenry 总体耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。具体数据（AAO 2024 年会报告）： 高剂量组在第 52 周（主要终点）和第 76 周（关键次要终点）的平均改善分别为 0.337 ± 0.0829 和 0.539 ± 0.1032 LogMAR（对比假手术对照组，p = 0.0209 和 0.0014）；低剂量组在相同时间点的平均改善分别为 0.382 ± 0.1244 和 0.374 ± 0.1332 LogMAR（对比假手术对照组，p = 0.0290 和 0.0652）。 第 52 周时，18 例接受治疗的患者中有 7 例（39%）BCVA 改善≥0.3 LogMAR；第 76 周时，达到该阈值的有 10 例（56%）。纵向分析显示，在第 36-88 周访视中，平均 BCVA 改善与假手术对照组相比具有统计学显著性。截至第 52 周、第 76 周和第 100 周的 BCVA 曲线下面积（AUC）曲线，两个剂量组均比假手术对照组大 5 倍，且具有统计学显著性。 RP 是一组遗传性视网膜退行性疾病，与 100 多个基因中的 1000 余种突变有关。MCO-010 此前已获得美国 FDA 快速通道资格和孤儿药资格认定。 在 MCO-010 冲刺上市之际，国内至少三家本土企业已推进至临床阶段。星明优健 UGX202 于今年 8 月获 CDE 临床默示许可；健达九州 GA001 已获 FDA 2 期临床许可、孤儿药资格及快速通道资格认定，并获 CDE 临床 1 期许可；中眸医疗 ZM-02 继 2025 年 11 月获 FDA 批准后，于今年 8 月获 CDE 临床默示许可。值得关注的是，2025 年 10 月，星明优健与英国 AviadoBio 达成协议，授予其 UGX202 大中华区以外的全球独家选择权，交易总额高达 4.13 亿美元——这一授权金额本身即是对中国光遗传学技术价值的国际背书。 责任编辑丨菊 校对丨菊 参考资料： 1.https://nanostherapeutics.com/2026/09/09/nanoscope-therapeutics-announces-u-s-food-and-drug-administration-acceptance-of-biologics-license-application-for-mogenry-for-the-treatment-of-retinitis-pigmentosa-with-severe-vision-loss/ 2.https://nanostherapeutics.com/2024/10/31/nanoscope-presented-positive-2-year-randomized-controlled-trial-results-of-mco-010-for-retinitis-pigmentosa/ 3.A synthetic opsin restores vision in patients with severe retinal degeneration 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 9 月 15 日 19:00-20:00 抗体研发的 AI 时代：发现、设计与优化的新路径 推荐 2 9 月 16 日 19:00-20:30 解锁免疫细胞制备新范式-NanoSpark可溶性蛋白 T/NK 激活剂 推荐 3 9 月 17 日 14:00-15:30 筛得更快，看得更准：药物筛选检测策略与酶标平台全解析 推荐 4 9 月 17 日 19:00-20:00 818 时代 CGT 项目的中美合规与转化 声明及版权说明 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面图片来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~