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Color Vision Loss Progression in IRD Patients: Retinal Structural Changes Correlations, and a Novel Color Discrimination Test for Extreme Low Vision Patients
This prospective, observational investigation seeks to delineate the interplay between chromatic vision deficits and both functional visual outcomes and anatomical retinal biomarkers in individuals affected by Inherited Retinal Dystrophies (IRDs). The study will recruit approximately 200 subjects, encompassing a heterogeneous population of IRD patients-spanning a range of genotypes and clinical severities-as well as control participants devoid of retinal pathology. All enrolled individuals will undergo a standardized battery of evaluations, including quantitative color vision assessment, best-corrected visual acuity (BCVA) determination, and advanced multimodal retinal imaging.
The principal aim is to characterize the relationship between impairments in color discrimination and morphologic disruptions within the outer retinal layers, with particular emphasis on the continuity and reflectivity of the ellipsoid zone (EZ)-historically referred to as the inner segment/outer segment (IS/OS) junction-assessed through spectral-domain optical coherence tomography (SD-OCT). Further, the study will explore associations between chromatic perceptual deficits and underlying genetic mutations, mutation patterns specific to IRD subtypes, and the influence of patient age on the severity and progression of color vision loss.
A key secondary objective is the clinical appraisal and validation of a novel diagnostic modality, the Moji Low-Vision Color Discrimination Test (Moji Test), which is specifically engineered to quantify residual color perception in individuals with advanced central visual impairment. The test's discriminatory capacity will be benchmarked against established color vision testing paradigms to assess its reliability, clinical sensitivity, and suitability for implementation in populations with severe visual acuity reduction.
By incorporating a genetically and phenotypically diverse IRD cohort, the study is designed to enable granular, stratified analyses that will refine the understanding of structural-functional correlations in hereditary retinal disease. The inclusion of a control group with preserved retinal architecture and normal color vision function will provide essential normative baselines for comparative evaluation and statistical inference.
Prospective, Dose-Escalating, Investigator Initiated Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ZM-02 in Retinitis Pigmentosa
This is zM-02's safety, tOlerability, and efficacy in retinitis pigmentOsa first-in-humaN study (MOON). This trial is meant to evaluate the safety and efficacy of ZM-02 in Retinitis pigmentosa (RP) patients. Unilateral intravitreal injections (IVT) will be given into the subject's Study Eye.
Prospective, Dose-Escalating, Investigator Initiated Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ZM-01 in 3-18 Year-old Male Subjects With X-linked Retinoschisis
This trial is meant to evaluate the safety and efficacy of ZM-01 of X-linked retinoschisis. Unilateral intravitreal injections (IVT) will be given into the subject's Study Eye.
100 项与 中眸医疗科技(武汉)有限公司 相关的临床结果
0 项与 中眸医疗科技(武汉)有限公司 相关的专利(医药)
这一轮创新药板块性行情,演绎的无比极致,无论是属于基本面投资者能力范围内的龙头Biotech,还是属于概念趋势投资者的新芽药企,都走出了属于各自的一波行情。
成熟投资者,要理解基本面驱动的逻辑,也要理解资金面驱动的逻辑。
正是有这么一家创业板的药企,在一个月的时间内涨了100%,短期涨幅冠绝创业板的绝大多数生物医药企业,并且该企业对外交流并不多,以至于很多投资人甚至不知道公司在涨什么,它就是海特生物。
海特生物2024年年报显示,公司核心业务为药品制造和医药研发服务,前者主要核心产品为注射用鼠神经生长因子“金路捷”,2024年收入约1.2亿人民币;后者则分为两块,一个是仿制药为主创新药为辅的CRO-CDMO一体化服务,一个则是提供API和原料药CDMO解决方案,2024年实现约4.11亿人民币收入。即便是如此,公司在2024年依旧录得了归母净利润-6934.87万,2025Q1则录得了归母净利润-1393.04万。
显然,仅仅看海特生物目前固有的业务是找不到公司市值暴涨的任何逻辑,事实上市场把公司视为一个”高价值的创新药资产包“,包括现有在销售的创新药长期市场潜力和参股公司进度靠前的创新药管线价值,这给予了市场较大的想象空间,本文借此进行梳理分析。
01
MM新药的新拓展
海特生物在近年来有一个全新的增长点,便是创新药注射用埃普奈明(以下统称“沙艾特”)在2023年11月获批上市,并且在2024年5月正式商业化销售(当年录得销售额2636.83万元),2025年1月1日正式纳入国家医保目录。
沙艾特全球首个且唯一上市的死亡受体4/死亡受体5(DR4/DR5)激动剂,沙艾特作用机制与TRAIL(肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体)相同,与DR4/DR5结合激活凋亡通路,通过“外源性凋亡通路”杀伤肿瘤细胞,且具有p53非依赖性。
目前沙艾特联合沙利度胺和地塞米松获批既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者,由此可知其目标群体为后线/末线MM患者,与CD38抗体、TCE、BCMA CAR-T等新型治疗手段同台竞技。
同被纳入医保目录且被CSCO指南推荐治疗RRMM的卡非佐米,被视为沙艾特的合适参照物之一,卡非佐米2023年全球销售额达14.03亿美元,而在国内2023年销售额约合2.86亿元人民币(2022年初上市供应)。
沙艾特在RRMM治疗优势主要有几点:
1)安全性良好-卡非佐米治疗出现的心脏、肺、肾、胃肠、神经毒性,沙艾特主要不良反应为肝毒性,多为轻度,大部分患者无需干预即可恢复,患者具有更好的耐受性;
2)疗效-在同类RRMM人群中,沙艾特方案在OS和DOR上均比卡非佐米方案延长≥6 个月,且对p53缺失等高危亚组优势更大(非头对头);
基于卡非佐米的商业化情况和沙艾特自身独特优势,沙艾特今年有机会冲击2-3亿元甚至以上的销售额,并且有望在国内冲击10亿元的销售额。
值得注意的是,沙艾特的叙事并未在RRMM领域止步。
临床前及早期临床显示,沙艾特可与蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、BCMA CAR-T等 多种机制药物协同,进一步增强肿瘤细胞凋亡并重塑免疫微环境,这意味着该药物可能跟其他新型药物并非竞争甚至是互补的关系。
据管理层介绍,沙艾特可能通过影响免疫微环境的方式,对接受CAR-T细胞回输的患者体内的CAR-T细胞扩增产生积极影响,国内部分一线血液病医院也与公司合作开展沙艾特用于CAR-T前桥接化疗及CAR-T后的维持治疗等方向的临床研究。
另外,沙艾特正在进行实体瘤的拓展,进度最快的为肉瘤(骨肉瘤/软组织肉瘤)。
02
眼科药物的突破性
在眼科领域,海特生物有两项重要的布局,一是公司自主研发了HT006.2.2滴眼液,二是战略投资了眼科遗传病基因治疗领域的中眸医疗(占比15.38%)。
HT006.2.2滴眼液活性成分是重组人神经生长因子(rhNGF),核心适应症为中、重度神经营养性角膜炎(NK),目前处于Ib期临床,据介绍其经处方优化后稳定性优于同类产品Cenegermin。
对标产品Cenegermin是全球首个用于治疗中重度NK局部生物制剂,作为一线或二线非手术方案,适用于传统保守治疗失败或手术高风险NK患者。
不过,NK的发病率低于万分之五,患者总体人数不算大且诊出率较低,相对而言潜在市场空间有限,若未来rhNGF能拓展至其他角膜神经损伤相关适应症,会有更大市场空间。
海特生物更令人注意的布局是战略投资中眸医疗。
中眸医疗的核心管线是ZM-02,这是一种光遗传基因疗法,是全球首款广谱视网膜色素变性(RP)基因治疗药。
ZM-02的核心机理是通过以AAV为载体将“人造光敏蛋白表达基因”下游不感光的视网膜细胞膜,从而恢复患者视网膜对光的信号和视力,据公司介绍该类疗法适用于光感受器凋亡的患者,包括晚期RP、晚期黄斑萎缩AMD等。
已有临床前及临床数据显示,在动物模型中,中眸医疗筛选出的光敏蛋白(PsCatCh2.0)将失明小鼠的视力恢复到相当于人类视力的0.3左右;人体临床中,两位已入组视网膜色素变性患者都出现了视觉功能的明显提升。值得注意的是,该疗法为基于AAV的基因治疗,能够做到一次注射长期有效。
(患者治疗两周后的视力改善对比 图源:生辉)
仅以RP适应症为例,美国潜在患者人数可能高达10万人,而中国患者规模可能超过百万,中重度患者占到其中的60-70%。目前全球范围缺乏有效的治疗手段,唯一上市的基因疗法Luxturna仅限RPE65突变相关RP,2023年销售5800万
美元,2024年受限于免疫性难题和产能不足。而ZM-02是广谱性的基因治疗,不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制,拥有更宽阔的市场空间。加上老年性黄斑变性中的晚期黄斑萎缩(GA)约占晚期AMD的20–25%,推算全球GA患者150–200万人,中国预计30-40万人,市场空间更大。
尽管中眸医疗对目前自家ZM-02管线的阶段性估值为96.55亿人民币确实有些乐观,但ZM-02的广阔市场空间和眼科重磅炸弹的潜力不可否认,需要进一步在临床验证有效性和安全性数据。
03
参股公司小分子PCKS9,进度靠前
早在2021年,海特生物对西威埃医药进行增资,增资完成后持有该公司约13.64%的股权(第三大股东),这项布局也使得海特生物一只脚踏入了心血管创新药领域。
西威埃医药是一家专注于心血管和肝脏代谢疾病创新药的Biotech,其核心管线是口服小分子PCSK9抑制剂CVI-LM001,另外还有进入临床的THR- β选择性激动剂CVI-2742,在治疗NASH和NAFLD患者方面具有同类最佳潜力。
尽管CVI-LM001暂未公布最新的II期临床数据,其在Ib期药效探索研究就已经看到明确的初步疗效证据(相比安慰剂组治疗组导致血液LDL-C水平显著降低)。
从进度上看,目前口服PCSK9全球第一梯队的管线为默克的Enlicitide(小分子化药)和阿斯利康的AZD0780(口服多肽),均处于临床三期(默克占得先机),第二梯队则是诺和诺德的NNC0385-0434、西威埃的CVI-LM001,均处于临床二期。
目前市场上获批的PCSK9药物均为注射剂型,尽管首个siRNA药物出现展现了一定的竞争格局的变化,但整体PCSK9药物市场仍然在2024年保持总体规模的强劲增长。
海外行业专家评论表明,如果疗效和耐受性相当,口服PCSK9药物有潜力完全取代注射剂型;并且,海外分析师预测默克的Enlicitide峰值销售额有望达到40亿美元。
CVI-LM001有望成为国内最快进入临床三期的口服PCSK9分子之一,未来有望实现授权出海,与合作伙伴分享全球百亿美元市场。
结语:在2024年的年报里,海特生物体内看起来“真的没什么东西”,但这不妨碍公司”全新商业化创新药+体外一众FIC的管线资产包“被市场投资者视为“香饽饽”,不说未来兑现如何,至少它们叙事的宏大性和故事性,是令人多巴胺拉满的。
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这一轮创新药板块性行情,演绎的无比极致,无论是属于基本面投资者能力范围内的龙头Biotech,还是属于概念趋势投资者的新芽药企,都走出了属于各自的一波行情。
成熟投资者,要理解基本面驱动的逻辑,也要理解资金面驱动的逻辑。
正是有这么一家创业板的药企,在一个月的时间内涨了100%,短期涨幅冠绝创业板的绝大多数生物医药企业,并且该企业对外交流并不多,以至于很多投资人甚至不知道公司在涨什么,它就是海特生物。
海特生物2024年年报显示,公司核心业务为药品制造和医药研发服务,前者主要核心产品为注射用鼠神经生长因子“金路捷”,2024年收入约1.2亿人民币;后者则分为两块,一个是仿制药为主创新药为辅的CRO-CDMO一体化服务,一个则是提供API和原料药CDMO解决方案,2024年实现约4.11亿人民币收入。即便是如此,公司在2024年依旧录得了归母净利润-6934.87万,2025Q1则录得了归母净利润-1393.04万。
显然,仅仅看海特生物目前固有的业务是找不到公司市值暴涨的任何逻辑,事实上市场把公司视为一个”高价值的创新药资产包“,包括现有在销售的创新药长期市场潜力和参股公司进度靠前的创新药管线价值,这给予了市场较大的想象空间,本文借此进行梳理分析。
01
MM新药的新拓展
海特生物在近年来有一个全新的增长点,便是创新药注射用埃普奈明(以下统称“沙艾特”)在2023年11月获批上市,并且在2024年5月正式商业化销售(当年录得销售额2636.83万元),2025年1月1日正式纳入国家医保目录。
沙艾特全球首个且唯一上市的死亡受体4/死亡受体5(DR4/DR5)激动剂,沙艾特作用机制与TRAIL(肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体)相同,与DR4/DR5结合激活凋亡通路,通过“外源性凋亡通路”杀伤肿瘤细胞,且具有p53非依赖性。
目前沙艾特联合沙利度胺和地塞米松获批既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者,由此可知其目标群体为后线/末线MM患者,与CD38抗体、TCE、BCMA CAR-T等新型治疗手段同台竞技。
同被纳入医保目录且被CSCO指南推荐治疗RRMM的卡非佐米,被视为沙艾特的合适参照物之一,卡非佐米2023年全球销售额达14.03亿美元,而在国内2023年销售额约合2.86亿元人民币(2022年初上市供应)。
沙艾特在RRMM治疗优势主要有几点:
1)安全性良好-卡非佐米治疗出现的心脏、肺、肾、胃肠、神经毒性,沙艾特主要不良反应为肝毒性,多为轻度,大部分患者无需干预即可恢复,患者具有更好的耐受性;
2)疗效-在同类RRMM人群中,沙艾特方案在OS和DOR上均比卡非佐米方案延长≥6 个月,且对p53缺失等高危亚组优势更大(非头对头);
基于卡非佐米的商业化情况和沙艾特自身独特优势,沙艾特今年有机会冲击2-3亿元甚至以上的销售额,并且有望在国内冲击10亿元的销售额。
值得注意的是,沙艾特的叙事并未在RRMM领域止步。
临床前及早期临床显示,沙艾特可与蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、BCMA CAR-T等 多种机制药物协同,进一步增强肿瘤细胞凋亡并重塑免疫微环境,这意味着该药物可能跟其他新型药物并非竞争甚至是互补的关系。
据管理层介绍,沙艾特可能通过影响免疫微环境的方式,对接受CAR-T细胞回输的患者体内的CAR-T细胞扩增产生积极影响,国内部分一线血液病医院也与公司合作开展沙艾特用于CAR-T前桥接化疗及CAR-T后的维持治疗等方向的临床研究。
另外,沙艾特正在进行实体瘤的拓展,进度最快的为肉瘤(骨肉瘤/软组织肉瘤)。
02
眼科药物的突破性
在眼科领域,海特生物有两项重要的布局,一是公司自主研发了HT006.2.2滴眼液,二是战略投资了眼科遗传病基因治疗领域的中眸医疗(占比15.38%)。
HT006.2.2滴眼液活性成分是重组人神经生长因子(rhNGF),核心适应症为中、重度神经营养性角膜炎(NK),目前处于Ib期临床,据介绍其经处方优化后稳定性优于同类产品Cenegermin。
对标产品Cenegermin是全球首个用于治疗中重度NK局部生物制剂,作为一线或二线非手术方案,适用于传统保守治疗失败或手术高风险NK患者。
不过,NK的发病率低于万分之五,患者总体人数不算大且诊出率较低,相对而言潜在市场空间有限,若未来rhNGF能拓展至其他角膜神经损伤相关适应症,会有更大市场空间。
海特生物更令人注意的布局是战略投资中眸医疗。
中眸医疗的核心管线是ZM-02,这是一种光遗传基因疗法,是全球首款广谱视网膜色素变性(RP)基因治疗药。
ZM-02的核心机理是通过以AAV为载体将“人造光敏蛋白表达基因”下游不感光的视网膜细胞膜,从而恢复患者视网膜对光的信号和视力,据公司介绍该类疗法适用于光感受器凋亡的患者,包括晚期RP、晚期黄斑萎缩AMD等。
已有临床前及临床数据显示,在动物模型中,中眸医疗筛选出的光敏蛋白(PsCatCh2.0)将失明小鼠的视力恢复到相当于人类视力的0.3左右;人体临床中,两位已入组视网膜色素变性患者都出现了视觉功能的明显提升。值得注意的是,该疗法为基于AAV的基因治疗,能够做到一次注射长期有效。
(患者治疗两周后的视力改善对比 图源:生辉)
仅以RP适应症为例,美国潜在患者人数可能高达10万人,而中国患者规模可能超过百万,中重度患者占到其中的60-70%。目前全球范围缺乏有效的治疗手段,唯一上市的基因疗法Luxturna仅限RPE65突变相关RP,2023年销售5800万
美元,2024年受限于免疫性难题和产能不足。而ZM-02是广谱性的基因治疗,不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制,拥有更宽阔的市场空间。加上老年性黄斑变性中的晚期黄斑萎缩(GA)约占晚期AMD的20–25%,推算全球GA患者150–200万人,中国预计30-40万人,市场空间更大。
尽管中眸医疗对目前自家ZM-02管线的阶段性估值为96.55亿人民币确实有些乐观,但ZM-02的广阔市场空间和眼科重磅炸弹的潜力不可否认,需要进一步在临床验证有效性和安全性数据。
03
参股公司小分子PCKS9,进度靠前
早在2021年,海特生物对西威埃医药进行增资,增资完成后持有该公司约13.64%的股权(第三大股东),这项布局也使得海特生物一只脚踏入了心血管创新药领域。
西威埃医药是一家专注于心血管和肝脏代谢疾病创新药的Biotech,其核心管线是口服小分子PCSK9抑制剂CVI-LM001,另外还有进入临床的THR- β选择性激动剂CVI-2742,在治疗NASH和NAFLD患者方面具有同类最佳潜力。
尽管CVI-LM001暂未公布最新的II期临床数据,其在Ib期药效探索研究就已经看到明确的初步疗效证据(相比安慰剂组治疗组导致血液LDL-C水平显著降低)。
从进度上看,目前口服PCSK9全球第一梯队的管线为默克的Enlicitide(小分子化药)和阿斯利康的AZD0780(口服多肽),均处于临床三期(默克占得先机),第二梯队则是诺和诺德的NNC0385-0434、西威埃的CVI-LM001,均处于临床二期。
目前市场上获批的PCSK9药物均为注射剂型,尽管首个siRNA药物出现展现了一定的竞争格局的变化,但整体PCSK9药物市场仍然在2024年保持总体规模的强劲增长。
海外行业专家评论表明,如果疗效和耐受性相当,口服PCSK9药物有潜力完全取代注射剂型;并且,海外分析师预测默克的Enlicitide峰值销售额有望达到40亿美元。
CVI-LM001有望成为国内最快进入临床三期的口服PCSK9分子之一,未来有望实现授权出海,与合作伙伴分享全球百亿美元市场。
结语:公司”全新商业化创新药+体外一众FIC的管线资产包“被市场投资者视为“香饽饽”,不说未来兑现如何,至少它们叙事的宏大性和故事性,是令人多巴胺拉满的。
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行业动态速览
热点聚焦
01
诺华AAV基因药物国内申报上市
8月2日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网更新信息显示,诺华公司AAV基因药物Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液(商品名Zolgensma)中国上市申请已获受理(受理号:JXSS2500106)。
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02
全国首个省级《细胞和基因产业促进条例》正式颁布,自2025年10月1日起施行
7月31日,湖南省十四届人大常委会第十七次会议表决通过了《湖南省细胞和基因产业促进条例》,条例将于2025年10月1日起施行。
条例共八章四十八条,从发展原则、细胞采集和储存、细胞和基因产品研发、拓展性使用和拓展性临床试验等方面作了规定,既明确了促进产业发展的若干措施,也设置了行业行为边界。
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03
基因治疗产品疗效卓越,公司股价暴涨42%
基因治疗公司4D Molecular Therapeutics (4DMT) 宣布了其在研产品4D-150 SPECTRA临床试验的60周积极结果,并同时获得了欧洲药品管理局 EMA对4D-150注册路径的认可,这一消息让4DMT的股价在交易中飙升42%。
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04
高抗AAV抗体可能不再是Elevidys给药的障碍
2025 年 8 月 1 日。Hansa Biopharma AB,“Hansa”(纳斯达克斯德哥尔摩股票代码:HNSA)今天公布了三名杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者在 SRP-9001-104 试验中接受 Sarepta 的 ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl)治疗之前接受 Hansa's imlifidase 治疗的主要结果。
在服用一剂 imlifidase 后,三名患者的 IgG 抗体迅速降低,水平比基线低 ≥95%。此外,在这三名患者中,预先存在的抗 AAV 抗体滴度降低到 1:400 以下,这使得 ELEVIDYS 治疗成为可能。
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05
国家药监局发布两项罕见病药物研发指导原则
7月30日,国家药品监督管理局药品审评中心发布了两项关于罕见病药物研发的指导原则。 为科学指导罕见病药物研发过程中临床药理学研究的开展,以支持并合理加速其上市进程,药审中心制定了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》。此外,为指导研发过程中定量药理学研究的科学设计与有效应用,提升研发效率,药审中心同步发布了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则(征求意见稿)》。
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创新突破
01
Nature | 利用非人灵长类动物探索影响早期生命阶段AAV介导HIV-1广谱中和抗体递送成功的关键因素
2025年7月30日,佛罗里达大学Mauricio A. Martins教授团队在Nature期刊发表题为“Determinants of successful AAV-vectored delivery of HIV-1 bNAbs in early life”的研究论文。该研究主要在婴猴模型中探索了通过腺相关病毒(AAV)载体递送广谱中和抗体(bNAbs)以实现新生儿长期HIV-1免疫防护的可行性。
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02
Nature | Ali Madani团队回答--人工智能能为可编程基因编辑器开发做什么?
2025年7月30日,美国Profluent Bio公司的Ali Madani团队在Nature期刊发表题为“Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences”的研究论文。该研究主要通过构建CRISPR–Cas数据库并结合大规模蛋白语言模型,成功设计出新型高功能基因编辑器。
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03
如何为 AAV9 预存抗体阳性患儿打开基因治疗之门?
近期发表在 Neurology 的一篇病例报道,记录了两名体内存在高滴度AAV9 抗体(1:800) 的脊髓性肌萎缩症(SMA)双胞胎,如何在治疗窗口(2岁)关闭前,采取血浆置换+利妥昔单抗 “组合拳”降低AAV抗体,却仍在输注onasemnogene abeparvovec(OA,英文商品名Zolgensma,中文商品名“诺健生”)时出现急性过敏反应,导致疗效受限的全过程。这篇案例不仅提供了“成功降低AAV抗体滴度”的可行路径,也暴露了 IgG 之外的免疫盲区。
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资本速递
01
中眸医疗完成新一轮融资,聚焦AAV基因药物方向
7月28日,中眸医疗科技(武汉)有限公司(简称“中眸医疗”)宣布,公司已成功签署新一轮融资协议,融资金额达数千万元。此轮融资领投方与跟投方均是国内知名的投资机构,融资所得将重点用于推进核心产品ZM-02的全球多中心临床试验,并加速公司后续研发管线的开发进程。此外,公司表示,目前仍有其他投资机构在积极接洽后续跟投事宜,其融资规模有望进一步扩大。
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02
国内一基因细胞药物公司启动科创板IPO
近日,北京艺妙神州生物医药股份有限公司(以下简称“艺妙神州”或“公司”)与中信证券签订辅导协议,正式启动科创板IPO进程。
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03
首付款 1.2 亿美元!赛诺菲从维亚臻引进一款小核酸药物中国权益
8 月 1 日,赛诺菲宣布与 Arrowhead 的子公司维亚臻(Visirna Therapeutics)签署资产购买协议。维亚臻目前在大中华区开发和商业化 Arrowhead 的四种在研心血管代谢候选药物。根据协议,赛诺菲将获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液(Plozasiran)的权利。
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关于派真生物
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