First Affiliated Hospital of Harbin Medical University

展位详情 2024年10月26-27日 2024中国临床试验产业发展大会 展位号：A10号 公司介绍 深蓝海是北京新领先在临床CRO领域打造的一个知名品牌。目前，已完成临床研究1000余项，每年能够完成BE研究50~100项，Ⅰ类新药临床研究10~20项。服务领域包括有生物药、化药、中药、医疗器械以及细胞与基因治疗药物的Ⅰ~Ⅳ期临床研究、BE研究及PK/PD，适应症涉及肿瘤、血液内分泌、医美、消化、神经内科、心脑血管、肾脏/泌尿等多领域。 深蓝海下设医学部、临床运营部、数据部、质量控制委员会、药物警戒部、注册部和人类遗传资源管理委员会等部门。能够通过创新的服务模式和多维的信息化技术，推动临床研究的发展及临床研究外包服务模式的变革，为客户提供多元化的研发支持和服务，包括创新药和仿制药的Ⅰ~ Ⅳ期临床试验、仿制药生物等效性（BE）试验及药代动力学（PK/PD）临床研究、体内外相关性研究（IVIVR）、医疗器械临床研究及第三方稽查等，全面覆盖大小分子药物，满足不同类型企业的临床研究需求，为国内外客户打通新药上市前最关键的瓶颈。 目前，公司拥有400余人高专业水准的临床服务团队，并在天津、石家庄、武汉、长沙、杭州、郑州、沈阳、大连、广州、西安等20多个中心城市设立驻地办事处。已经与国内近1000家药物临床机构、600余家临床医院建立合作，如北京大学第一医院、北京安贞医院、北京阜外心血管医院、上海长海医院、复旦大学附属中山医院、江苏省人民医院、吉林大学中日联谊医院、哈尔滨医科大学附属第一医院、广东中医院、天津中医药大学附属第一医院等，合作医院科室1500余个。 临床研究平台 专注于为全球医药创新企业提供临床全过程专业服务和高质量解决方案 通过丰富的行业经验，庞大的临床试验机构网络及强大的专业团队，为客户提供I~IV期临床研究、BE研究、IND申报策略指导、医学事务、临床运营、注册申报等多元化的研发支持和临床技术服务，全面覆盖生物药、化药、中药、细胞与基因治疗等，打通新药上市关键瓶颈。 临床研究项目1000+ 1 生物制品项目 • 单抗、双抗、ADC、PDC等各类靶点肿瘤药物40+ • GLP-1各适应症项目10+(GMA105注射液治疗超重或肥胖患者) • 风湿免疫科项目10余项 • 国内首个完全自主知识产权的rhEPO-Fc(重组人促红细胞生成素-Fc融合蛋白 • 国内首个注射用重组人甲状旁腺素1-84治疗慢性甲状旁腺功能减退症(罕见病) 2 化药项目 • 多靶点小分子抗肿瘤药物(例治疗晚期胃癌患者的NP-01项目(石家庄四药)等) • 2类改良型新药、3类仿制药物验证性临床试验 • 变异性强、缓释制剂、吸入制剂等仿制药BE经验丰富 3 中药项目 • 主要涵盖妇科、儿童等领域，包含消化、止痛、消炎、抗感染等领域 4 细胞与基因治疗 • 全球首款针对溃疡性结肠炎的干细胞创新药项目(青岛奥克生物) • 聚焦肿瘤、罕见病领域，与企业深度合作，推动申报审评 5 器械项目 • 手术机器人、取栓支架等诸多类别 6 医美及特医食品 • 国内首家进入临床阶段的去氧胆酸注射液治疗双下巴(南京迈诺威) • 国内首个特医食品临床试验--食物蛋自过敏全营养配方(纽迪希亚) • 注射用A型肉毒素改善良性治疗咬肌肥大、抬头纹等(中国生物) 主题报告分享 10月26-27日在2024中国临床试验产业发展大会上，袁少雄老师将以“细胞与基因治疗药物的临床策略与案例分享”这一话题和大家进行交流分享。 袁少雄简介 北京新领先医药科技发展有限公司 临床医学总监、临床商务总监 北京中医药大学毕业，近十年医药行业工作经验。 擅长创新药、高端仿制制剂的临床试验设计、项目管理经验及注册申报经验（Pre-IND、IND、NDA），涉及细胞与基因治疗、生物药、化药、中药等领域的I-IV期全流程的临床研究。适应症领域涵盖肿瘤、罕见病、内分泌、风湿免疫、精神神经等，均具有丰富的医学方案设计及项目管理策略。 上下滑动查看大会具体议程↓↓ 初拟日程，以最终版为准 主持人：郑航，临研人平台，创始人/负责人 09:00-09:20 大会致辞 09:20-09:40 成都市药械临床试验支持政策分享 熊亚兰 | 成都市市场监督管理局药品监管和产业服务处，副处长 09:40-10:10 新环境下的药物研发策略 张丹 | 俄罗斯工程院外籍院士，谱新生物 联合创始人 10:10-10:30 从美国FDA ODAC会议结果，洞悉中国临床开发 蔡学钧 | 上海生物医药创新前沿中心，首席科学官 10:30-11:00 新时代临床试验发展机遇与挑战 周焕 | 中国药理学会药物临床试验专委会，青年主任委员 11:00-11:30 新形势下创新生物医药研发临床研究规制所面临的挑战 陈勇川 | 陆军军医大学，药物临床试验机构办主任、Ⅰ期临床试验研究室主任 11:30-12:00 通过数据透视中国药物临床试验的趋势 李天泉 | 药智网创始人，副总裁 12:00-13:30 午餐 初拟日程，以最终版为准 主持人：程天文，成都凡微析医药科技有限公司，副总经理 13:30-14:00 精神分裂症药物的临床开发实例 申华琼 | 纽欧申医药，创始人&CEO 14:00-14:30 从临床视角看抗肿瘤药物的开发策略及案例分享 郭宝红 | 资深临床和药物安全专家 14:30-15:00 从临床视角看神经性退行性疾病的开发及案例分享 陈柏州 | 加立生科，CEO 15:00-15:20 茶歇 15:20-15:50 抗体偶联药物（ADCs）在肺癌领域临床研究分析 杨修诰 | 石药集团，高级医学总监 15:50-16:20 从临床视角看抗HIV创新药的开发及案例分享 郓新明 | 艾迪药业，临床开发总监  16:20-16:50 核酸药物的开发及在眼底病中的研究进展 罗德伦 | 成都云海四面体生物科技有限公司，总裁 初拟日程，以最终版为准 主持人：谢生荣，柯西医药，创始人/总经理，临研人联合创始人 13:30-14:00 中国ADC 在全球的临床试验 秦续科 | 宜联生物，CMO 14:00-14:30 RNA药物临床开发策略与实践 余娴 | 重庆医科大学附属第二医院Ⅰ期临床试验中心 主任 14:30-15:00 抗体偶联药物的未满足临床用药需求及案例分析 吴荃 | 四川至善唯新生物科技有限公司，临床研究部部长 15:00-15:20 茶歇 15:20-15:50 国内创新型疫苗临床试验实施要点与挑战 赵茂盛 | 石药集团，疫苗部临床副总监 15:50-16:20 细胞与基因治疗药物开发策略和案例分析 袁少雄 | 北京新领先医药科技发展有限公司，临床医学总监、临床商务总监 16:20-16:50 中药临床研究的机遇，挑战与应对 张容 | 融新元医药科技有限公司，总经理 初拟日程，以最终版为准 主持人：赵建军，礼华生物，副总经理，临研人联合创始人 13:30-14:00 改良制剂立项思路及临床评价策略 冀闪 | 慧泽医药，医学总监 14:00-14:30 巧妙桥接临床设计加速改良新药上市 陈洪 | 千金药业，研究院院长 14:30-15:00 三类仿制药的验证性临床研究策略的考量 王欣桐 | 长沙都正生物科技股份有限公司，医学事务总监 15:00-15:20 茶歇 15:20-15:50 舌下给药生物等效性研究关键点及案例分析 邓春模 | 重庆恒誉康，总经理 15:50-16:20 吸入制剂的药动学特征与生物分析 谢荟茹 | 成都凡微析医药科技有限公司，实验室主任 16:20-16:50 特殊制剂案例分析-铁剂注射剂的临床实施 卢菁 | 汇智成功，副总经理 初拟日程，以最终版为准 主持人：李高扬，羚研创新（北京）健康科技有限公司，创始人 09:00-09:30 以患者为中心的DCT设计与实践 郑莉 | 华西医院临床试验机构办主任 09:30-10:00 从患者需求出发谈DCT在中国的场景化实践 夏素琴 | 创达医药，创始人，总经理 10:00-10:30 临床试验报告背后的Prompt与Python魔法-用代码书写CSR，范式重大迁移 李星 | 北京深度制耀科技有限公司，总经理 10:30-10:45 茶歇 10:45-11:15 基于数据湖仓的数字资产赋能临床运营和决策 杨玉秋 | 西安里恩生命科学技术有限公司，总经理 11:15-11:45 信息化赋能临床试验效率的提升 陈筱 | 北京中兴正远科技有限公司，总经理  11:45-12:15 临床试验的数字化与数据可视化 李高扬 | 羚研创新（北京）健康科技有限公司，创始人 12:15-13:30 午餐 初拟日程，以最终版为准 主持人：夏其奎，博济医药科技股份有限公司，首席运营官；上海博济康公司，总经理 09:00-09:30 基于最新核查要求的临床试验质量管理 曹玉 | 青岛大学附属医院临床试验中心副主任，临床试验机构办公室主任，I期临床研究中心主任 09:30-10:00 新形势下CRO与临床试验机构合作模式探讨 夏其奎 |博济医药科技股份有限公司，首席运营官；上海博济康公司，总经理 10:00-10:30 EMA&FDA临床试验检查的流程与关键要点比较 杨国庆 | 复宏汉霖，临床合规和质量保证负责人 10:30-10:45 茶歇 10:45-11:15 临床试验不良事件的损害赔付与风险管理 刘亚卿 | 上海浦东五新保险经纪有限公司，副总经理 11:15-11:45 新形势下CRO的合规控险与降本增效 邓一鸣 | 科颖医药，肿瘤事业部负责人   11:45-12:15 基于心血管疾病开发的大语言模型在RWS研究随访中的应用 杨雄 | 四川循证医药科技有限公司，数字化事业部总监 12:15-13:30 午餐 初拟日程，以最终版为准 主持人：邓晓宇，苏州希毅医学，创始人 09:00-09:30 中国制药出海拓展现状和未来 丁恩峰 | 资深GMP药政法规制药技术专家/高级工程师 09:30-10:00 中国医药创新出海成功案例 邓晓宇 | 苏州希毅医学，创始人 10:00-10:30 仿制药中美双报：策略与挑战 张天谊 | 华普医药集团，CEO 10:30-10:45 茶歇 10:45-11:15 药企内卷时代新曙光—吸入剂的中美双报与出海 郭冠麟 | 徐州元峰医药科技有限公司，副总经理 11:15-11:45 美国与中国临床试验期间安全报告管理实践 吴闯 | 北京深度制耀科技有限公司，CTO 11:45-12:15 助力中国药企出海: 高效低成本加快完成国际多中心临床试验 于力欣 | Advanced Clinical Trial Supply，创始人/CEO 12:15-13:30 午餐 初拟日程，以最终版为准 主持人：郝永红，普瑞盛医药，执行总裁&数据科学事业部总经理 13:30-14:00 创新药临床试验设计—在适当的适应症中找到合适的剂量 邱明春 | 奥睿药业，临床总监 14:00-14:30 阿托伐他汀参与胶质瘤TMZ耐药的非肝脏代谢机制与临床试验的设计 崔晓腾 | 天津医科大学总医院；天津市神经病学研究所，副研究员 14:30-15:00 药物差异化临床设计和适应症选择策略及案例分析 朱永红 | 岸迈生物，CMO 15:00-15:30 基于医疗大数据的临床研究数据管理和智能化统计分析 薛韶波 | 北京韶华科技发展有限公司，总经理 15:30-16:00 临床试验数据统计创新模式变革的思考和探讨 邓亚中 | 北京信立达医药科技有限公司 总经理 16:00-16:30 基于风险的中心化数据监查 郝永红 | 普瑞盛医药，执行总裁&数据科学事业部总经理 初拟日程，以最终版为准 主持人：杨宇，诺擎生物科技（上海）有限公司，CEO 13:30-14:00 多元文化背景下国际多中心临床试验的管理 冯萍 | 四川大学华西医院，教授，主任医师，博士生导师，临床试验中心支部书记兼副主任 14:00-14:30 临床试验对照药管理的风险与实践应对 马小明 | 艾比奥健康，创始人&CEO 14:30-15:00 专病生物样本库在创新药械研发中的应用 杨宇 | 诺擎生物科技（上海）有限公司，CEO 15:00-15:30 如何利用保险更好的保护研究者和申办方 赵孟先 | 长城保险经纪有限公司，医药责任险部副总经理 15:30-16:00 临床药品供应的难点及一体化解决方案 王静 | 上海生生物流有限公司，临床供应链项目负责人 16:00-16:30 中药临床试验的风险与控制 郑飞鸣 | 太极医药，研究院副院长 初拟日程，以最终版为准 论坛承办单位：高博临床研究中心 主持人：侯杰，高博临床研究中心首席医学官/高博临床药理中心负责人 13:30-14:00 临床药理的前世今生 余勤 | 华西第二医院临床试验机构，临床研究中心主任 14:00-14:30 创新药物早期临床试验推进的考虑和实际案例 魏敏吉 | 北京医科大学临床药理研究所，药代室主任 14:30-15:00 创新药人体物质平衡和绝对生物利用度研究的设计考量 庄铨坤 | 北京高博医院，同位素临床中心运营总监/Sub I 15:00-15:30 创新药CQT/TQT实验设计及法规解读 陈猛 | 高博临床研究中心，高级医学总监 15:30-16:00 CQT/TQT定量药理模型及法规解读 王少媛 | 高博临床研究中心，定量药理总监 16:00-16:30 心电图中心阅读流程及分析 童膺 | 高博心脏安全中心，项目运营总监 16:30-17:00 圆桌谈论Q&A ↓↓立即扫码报名↓↓

为促进血小板减少症（TCP）临床实践前沿学术与研究成果的不断推广，全面提高我国肝病、血液、肿瘤等领域TCP临床诊疗及全程管理水平，2024年8月26日，由北京中西医慢病防治促进会主办，复星医药支持的“聚肆赋能”LEAD欣时代 TCP全程管理高质量发展推进会顺利召开。 会议邀请了我国肝病、血液、肿瘤等领域知名专家学者，秉承实践探索与规范管理相结合的理念，以临床问题为导向，聚焦血小板减少症（TCP）在各领域的精准诊断及治疗，通过主题报告和病例讨论并举的形式，从多重维度深入探讨各领域TCP的规范化与标准化管理，分享各学科研究数据及典型病例，交流阿伐曲泊帕相关领域临床新进展及诊疗价值。学术内容精彩纷呈，大咖点评热烈犀利，在积极拓展TCP临床视野的同时，助力多学科学术思维与专业技能的提升，进一步推动了TCP全程管理的高质量发展。 8月26日 欣动集结号 大会开幕式邀请了华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、复旦大学附属中山医院孙惠川教授、中山大学肿瘤防治中心范卫君教授、河北医科大学第三医院南月敏教授出席会议并致辞，由南方医科大学血液病研究院刘启发教授、安徽医科大学第一附属医院李家斌教授、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院刘瑞宝教授、天津医科大学总医院付蓉教授、中国医学科学院血液病医院张凤奎教授担任会主持并分别主持不同环节，上海交通大学医学院附属瑞金医院陈拥军教授、解放军总医院第二医学中心卢学春教授进行了精彩的学术分享，首都医科大学附属地坛医院李明慧教授、南京市第二医院杨永峰教授、中国医学科学院肿瘤医院杨正强教授、陆军军医大学新桥医院郑璐教授、广东省人民医院曾辉教授、复旦大学附属中山医院程韵枫教授、中国医学科学院血液病医院何祎教授、中国医学科学院血液病医院邹德慧教授围绕相关议题进行了精彩讨论。 开场致辞及点亮仪式 会议开幕由南方医科大学血液病研究院刘启发教授主持，他代表主办方对与会同道的莅临表示热烈欢迎，希望大家持续关注并支持TCP全程管理的高质量发展。刘启发教授邀请本次会议大会主席胡华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、复旦大学附属中山医院孙惠川教授、中山大学肿瘤防治中心范卫君教授、河北医科大学第三医院南月敏教授分别致辞，引领TCP规范化诊疗及全程管理发展。 【胡 豫 教授】 胡豫教授表示阿伐曲泊帕拥有CLDT、ITP双适应症，大大提升了患者用药的可及性、安全性。相信随着对免疫性血小板减少症（ITP）机理的进一步了解，随着创新药的不断研发、实验与获批，ITP临床诊疗会迎来更好更优化的治疗方案。 【吴德沛 教授】 吴德沛教授讲到血液领域的创新发展需要进一步促进血液相关药品的研发与审批，规范血液领域相关疾病的诊治，让更多新手段、新办法、创新药物惠及更多患者。阿伐曲泊帕获批ITP适应症，为TCP患者二线治疗带来了兼具可及性及经济性的用药优选方案。 【马 军 教授】 马军教授指出创新药研究及临床转化的不断推进为血液科疾病带来了使患者长期生存甚至治愈的可能。相关实验证明，阿伐曲泊帕在临床TCP的预防和治疗中具有很好地效果，其原研品质为肝病、ITP患者带快速强效、持久应答、安全便捷的治疗方案。 【孙惠川 教授】 孙惠川教授表示外科临床亟待解决如何优化TCP临床管理，确保肝硬化、肝癌患者能够顺利接受各类侵入性治疗等问题，肝硬化、肝癌患者在术前采用阿伐曲泊帕在积极纠正血小板计数，可有效预防手术中出血风险，保证治疗效果。 【范卫君 教授】 范卫君教授分享介入治疗的发展及应用价值，点明介入治疗在恶性肿瘤治疗中的重要作用，阿伐曲泊帕快速强效、安全便捷，在介入微创操作治疗前后的血小板管理起到了非常重要的作用，是介入临床升血小板的良好选择。 【南月敏 教授】 南月敏教授提到慢性肝病合并血小板减少症是临床上最常见的并发症，给肝病的临床诊疗带来了很多困难，阿伐曲泊帕是国内首个获批CLDT适应症的TPO-RA，可随餐服用，是肝病临床升血小板的良好选择。 点亮仪式 随后，主席团及与会专家共同参与LEAD欣时代TCP全程管理高质量发展推进会点亮仪式，TCP全程管理的高质量发展离不开创新药的研发与应用实践，离不开临床探索的不懈坚持与学术研究的创新突破，相信学术研究的不断推进和临床实践的不断开展，必将进一步提升TCP患者的生存质量，为患者带来康复欣希望。 【LEAD欣时代TCP全程管理高质量发展推进会点亮仪式】 学术演讲 接下来的环节分别由安徽医科大学第一附属医院李家斌教授、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院刘瑞宝教授、天津医科大学总医院付蓉教授、中国医学科学院血液病医院张凤奎教授主持。 首先，主持人安徽医科大学第一附属医院李家斌教授邀请上海交通大学医学院附属瑞金医院陈拥军教授带来TCP全程管理之路及真实世界应用数据解读，指出健康中国对TCP管理提出了以健康为中心，注重“治未病”，降低重大慢性病早亡的全新要求，但传统治疗手段，如血小板输注、脾切除术、激素治疗、药物治疗等难以满足要求，阿伐曲泊帕3 年真实世界数据证实其在TCP全程及优化管理方面具有突出优势。之后，在哈尔滨医科大学附属肿瘤医院刘瑞宝教授的主持与引导下，首都医科大学附属地坛医院李明慧教授、南京市第二医院杨永峰教授、中国医学科学院肿瘤医院杨正强教授、陆军军医大学新桥医院郑璐教授、福建医科大学附属第一医院朱月永教授围绕临床工作中血小板减少症（TCP）发生的病因及诊治经验、对TCP全程管理的看法及经验、阿伐曲泊帕在临床实践中的经验及建议等话题展开了巅峰对话，对相关问题进行了精辟解析，对TCP全程管理展开了深入探讨与延伸讲解，让参会人员在深思学术研究思路的同时，拓宽了对TCP等疾病的临床诊疗视野，对于提高TCP诊疗水平及全程管理具有重要的指导意义。第一轮讨论结束后，主持人天津医科大学总医院付蓉教授邀请解放军总医院第二医学中心卢学春教授分享课题阿伐曲泊帕是TCP标准治疗划时代欣选择，表明当前TCP治疗管理仍存在诸多不足，丰富的临床证据表明阿伐曲泊帕在ITP、AA、CTIT及HSCT等多个领域的TCP治疗当中显示出良好的疗效，其药学特性和疗效优异，并具有更好的安全性和依从性，是TCP治疗的优选。接下来，中国医学科学院血液病医院张凤奎教授主持第二轮大咖巅峰对话，广东省人民医院曾辉教授、复旦大学附属中山医院程韵枫教授、中国医学科学院血液病医院何祎教授、中国医学科学院血液病医院邹德慧教授就阿伐曲泊帕在临床实践中的经验进行分享，深入交流了临床实践中适用阿伐曲泊帕的患者及治疗效果，探讨了有关TCP的诊断与鉴别诊断的要点，引发了大家对未来TCP全程管理如何高质量发展的深度思考。 大会总结 “促学术理论攻坚，为升板医路相伴”，不知不觉会议接近尾声。大会主席范卫君教授、南月敏教授分别进行了总结致辞，指出会议内容丰富多彩、让人感悟多体会深，学术交流可以帮助多学科同仁凝练思路、开拓思维，让学术理论和临床实践更紧密结合，个人的力量是有限的，但通过大家的交流与探讨，将众人的经验凝结提炼，必将帮助广大通道拓宽诊疗视野，进一步助力TCP全程管理的高质量发展。期待未来与各位继续相聚TCP学术探讨，不断提炼总结临床经验，造福更多患者！ 8月26日 欣证ITP专列 ITP专场邀请山东大学齐鲁医院侯明教授、中国医学科学院血液病医院血液学研究所张磊教授、苏州大学附属第一医院陈苏宁教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授担任大会主席。各位主席在致辞中表示血小板指标低下在血液科临床上十分常见，其中原发免疫性血小板减少症（ITP）是非常具有代表性的慢性血液疾病，很难通过现有治疗手段获得持续性缓解。ITP患者的管理需要精确诊断、规范治疗，二线治疗药物的选择对ITP患者后续管理非常关键，阿伐曲泊帕具有快速强效、安全便捷等特点，今年6月成功获批ITP适应症，为临床应用的标准化管理提供了坚实的基础和实践的保障。 欣进展篇章首先由安徽医科大学第一附属医院曾庆曙教授主持。江苏省人民医院何广胜教授分享了“阿伐曲泊帕2024EHA进展”，从2024年EHA有关阿伐曲泊帕的最新进展出发，分享了阿伐曲泊帕在治疗儿童ITP、成人ITP、慢性ITP的疗效和安全性结果的对照研究、中期分析、回顾性研究、单中心体验、回顾性研究等数据，以及有关阿伐曲泊帕在再生障碍性贫血及造血干细胞移植领域的疗效与安全性，表明阿伐曲泊帕是没有金属螯合基团和肝毒性基团的TPO-RA，保证药效的同时兼顾安全性。之后，进入第一轮巅峰对话，由中国中医科学院西苑医院陈卓教授、哈尔滨医科大学附属第一医院廉欣教授、天津医科大学总医院李丽娟教授、安庆市立医院徐海涛教授、广州医科大学附属第二医院叶絮教授、浙江大学医学院附属第一医院韩晓雁教授围绕“当患者对TPO-RA产生耐药或疗效减弱时，您通常会如何处理，转换为另一种TPO-RA或联合其他药物，基于什么考量？”以及“结合您的临床经验，TPO-RAs药物之间转换的时机您认为是如何？”两方面议题展开了激烈发的学术探讨，通过自身临床实践和应用体会表明多数患者对阿伐曲泊帕耐受良好，肯定了阿伐曲泊帕在TCP全程管理过程中的治疗效果及安全性。之后，由广州市第一人民医院王顺清教授主持。中国医学科学院血液病医院薛峰教授分享了“阿伐曲泊帕ITP二线优选”，指出ITP常伴致命性出血事件，一线治疗方案难以提供良好的获益，患者亟需兼具疗效与安全性的二线治疗方案；有研究显示，TPO-RA已经成为ITP二线治疗的主要选择，阿伐曲泊帕治疗ITP，无肝毒性不良事件和白内障的发生，在不同人群中无需调整剂量，服药不受饮食限制，强效同时安全便捷，是ITP二线治疗优选。接下来，第二轮巅峰对话，由北京大学人民医院付海霞教授、西京医院杨岚教授、天津医科大学总医院王一浩教授、同济大学附属同济医院傅建非教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所闫睿教授、东南大学附属中大医院张孝平教授围绕“TPO-RAs在ITP二线治疗应用时，哪些患者您会优选阿伐曲泊帕？”及“在ITP的全程管理过程中，您认为当前最主要的临床需求是什么？存在哪些 可优化的空间？”展开讨论，肯定了阿伐曲泊帕在TCP全程管理过程中的治疗效果及安全性。 实战欣篇章首先由苏州大学附属第一医院韩悦教授主持。中国医学科学院血液病医院陈云飞教授分享了“实战病例-ITP二线首选”，分享了2例阿伐曲泊帕治疗ITP的典型病例，治疗结果显示传统一线激素、丙球、TPO等疗效欠佳、效果不能维持，阿伐曲泊帕能快速、持久升高血小板，并对慢性ITP合并乙肝患者有很好地安全性，是二线治疗的优选。之后，进入第一轮真知灼见，由天津医科大学总医院关晶教授、上海市第一人民医院黄崇媚教授、四川省人民医院李慧教授、西安交通大学第一附属医院吴迪教授、南通大学附属医院杨力教授、四川大学华西医院何川教授针对病例展开别开生面的探讨和鞭辟入里的解析，高度肯定了阿伐曲泊帕快速强效、安全便捷的升板效果。之后，由北京大学第一医院王文生教授主持。哈尔滨血液病肿瘤研究所李思教授分享了“实战病例-ITP转换病例”，分享了1例阿伐曲泊帕在ITP二线治疗病例，阿伐曲泊帕的药理学活性优、升板效应强，第8天血小板应答率高，有良好的肝脏安全性，在ITP患者治疗中，单药治疗疗效出色。接下来，第二轮真知灼见，由中国医学科学院血液病医院付荣凤教授、福建医科大学附属协和医院黄美娟教授、复旦大学附属中山医院季丽莉教授、皖北煤电集团总医院李月红教授、中国医学科学院血液病医院刘晓帆教授、南宁市第一人民医院陆翔教授以临床病例为话题，热烈探讨了临床应用阿伐曲泊帕的有效性和安全性，表示随着ITP诊疗规范化管理的进一步推进，已获批ITP适应症的阿伐曲泊帕必将发挥更为重要的作用。 会议最后，大会主席侯明教授、张磊教授、陈苏宁教授、梅恒教授对本次推进会展现出的严谨学术研讨与创新临床思维进行了高度赞扬，在血液临床工作者对未知领域不断探索和对新知方案的不懈追求下，ITP诊疗事业将得到进一步推进和高质量发展，为保障人民群众的生命健康，为推进建设健康中国作出新的更大的贡献。

点击上方的 行舟Drug ▲ 添加关注 我国儿童专用药品可及性真实世界数据的多中心调研 来源 《中国新药杂志》 2024年 第33卷第9期 作者 阮文懿，霍记平，于飚，蔡和平，王晓玲，赵志刚 安徽省儿童医院临床药学部;  首都医科大学附属北京天坛医院药学部;  首都医科大学附属北京儿童医院/国家儿童医学中心药学部 摘要 目的： 调研目前整理出的儿童专用药品目录中药品在儿童医院、妇幼保健院和综合医院的可及性现状。 方法：根据儿童专用药定义，北京儿童医院、北京天坛医院、河南省儿童医院和安徽省儿童医院联合整理出我国目前的儿童专用药品目录。采用现况调查法，以问卷调查表的形式于2022年4月2—10日收集我国不同省市区域范围内67家医疗机构的儿童专用药品的可及性信息。调研内容包含可获得性、厂家、2021年使用量。 结果：儿童专用药品目录共包含295个药品品规，其中有94个国家医保目录药品和16个国家基本药物目录药品。本次调研的67家医疗机构包括60家三甲医院、4家三乙医院和3家其他医院。经调研可知有140种(西药121种、疫苗19种)儿童专用药品可被获得，其西药品种在儿童医院、妇幼保健院和综合医院中的可获得性分别为42.85%，32.43%，27.41%，疫苗品种为50%，38.89%，47.22%。将儿童专用药品按照ATC解剖学分类分为12类，其可获得性基本呈现出儿童医院>妇幼保健院>综合医院。16个基本药品的可获得率≥30%的品种数分别为儿童医院10个、妇幼保健院7个、综合医院5个。46个儿童专用药品能够查询到限定日剂量值(DDD)并列出使用频度(DDDs)排名前10位的药品。本次调研经统计共有152家药品生产厂家，国内厂家为127家(83.6%)、国外厂家25家(16.4%)。 结论：儿童专用药品中的西药和疫苗的可及性现状分别为: 儿童医院西药可获得性低、疫苗可获得性比较高; 妇幼保健院的西药和疫苗均可获得性低; 综合医院的西药可获得性非常低、疫苗可获得性低。需要加强儿童专用药品的研发力度及可及性。 关键词 儿童; 专用药品; 可及性; 多中心调研 _ 正文 _ 儿童专用药品的定义为药品说明书中仅有儿童用药信息，无成人用药说明，且有明确的儿童用法用量以及儿童用药相关安全性信息的药品。2021年WHO发布了第八版“儿童版基本药物示范目录”(Model List of Essential Medicines for Children，EMLc)，指导其成员国范围内0~12岁儿童的合理用药，EMLc中药品规格较小，口服溶液剂型较多，更适用于小儿用药[1-2]。在我国目前2018年版《国家基本药物目录》的685个药品品种中，包含中成药在内的儿科用药的品种数仅为16个(西药品种为3个，中成药品种为13个)，占比为2.34%，适用于小儿用药的小规格、口服溶液剂型少[3]。此外，既往研究表明，我国约3500种化学药物制剂品种中，供儿童使用的剂型仅有60余种，占比不足2%[4-5]。基于缺乏我国目前上市的儿童专用药品在全国医疗机构中可及性真实世界数据的相关研究，以及儿科临床对于儿童专用药品的需求，本研究联合北京儿童医院、北京天坛医院、河南省儿童医院和安徽省儿童医院共同整理出儿童专用药品目录，随后对该目录进行全国范围内的可及性多中心调研，为提高我国儿童专用药品在医疗机构中的占比、促进儿童适宜剂型的研发提供依据。 资料与方法 1 资料 依据儿童专用药的定义，依托于《中国儿童用药数据库》和北京儿童医院既往儿童上市药品的研究数据资料，北京儿童医院、北京天坛医院、河南省儿童医院和安徽省儿童医院联合整理出了目前我国上市的儿童专用药品目录。 2 研究方法 2.1 研究内容的设计 研究内容主要包含儿童专用药的可获得性、厂家信息和2021年使用量3个方面: ①可获得性，指儿童专用药品在所有67家调研医院能够获得该药品的医院百分比[6]，即患儿及家长可以在这部分医院购买到该药品。本次调研的目的是获得目前上市的儿童专用药品在全国范围内的可获得性数据。参考WHO和国际健康行动机构(HAI)的评价指南标准，当可获得率<30%时，可获得性非常低; 当可获得率30%~49%时，认为可获得性低; 当可获得率50%~80%时，可获得性比较高; 当可获得率>80%时，可获得性高[7]。②厂家信息，统计归纳生产厂家信息是为了分析儿童专用药品可及性现状中进口药和国产药的各自占比。③2021年使用量，为了便于更加直观地对比各个专用药品间的使用频度(DDDs)，采取WHO推荐的限定日剂量值(defined daily dose，DDD)计算公式如下: DDDs=某一药品2021年使用量平均值/DDD 专用药品的DDD值来源于WHO药物统计方法合作中心网站(www. whocc. no)。DDDs值越大则说明该药品的使用频度越高。 2.2 调查方法 本研究采用现况调查法，于2022年4月2—10日，依托问卷星以问卷调查表的形式收集我国不同省市区域的医疗机构(包括儿童医院、妇幼保健院和拥有儿科病房的综合医院)中儿童专用药品目录药品的可获得性、厂家、2021年平均使用量等基本信息。共回收了75份问卷，其中有效问卷67份，无效问卷8份。 2.3 调研机构的区域分布 调研的机构包含儿童医院、妇幼保健院、具有儿科病房的综合医院，其中儿童医院和妇幼保健院依托于福棠儿童医学发展研究中心的理事成员医院，调研的区域遍布了华中、华东、华北、华南、西北、西南、东北七大区域，涉及18个省份/自治区(黑龙江省、河北省、河南省、湖南省、江苏省、山东省、山西省、辽宁省、新疆维吾尔自治区、湖北省、安徽省、陕西省、吉林省、浙江省、甘肃省、广西壮族自治区、广东省、青海省)和3个直辖市(北京市、天津市、重庆市)。共有67家医疗机构接受了调研，其中包括28家儿童医院、14家妇幼保健院、25家综合医院。 2.4 统计学处理 选用SPSS23.0统计学软件进行数据处理，正态分布的剂量资料采用x±s表示，非正态分布的计量资料采用M(范围)表示。可获得性、厂家信息、2021使用量进行描述性分析。 文章内容由凡默谷小编查阅文献选取，排版与编辑为原创。如转载，请尊重劳动成果，注明【来源：凡默谷公众号】。 结果 1 儿童专用药品目录信息 依据儿童专用药品的定义，最终联合整理出了目前我国上市的儿童专用药品目录，目录中包含295个药品品规，合计共115个药品通用名(包括99种化学药、3种生物制剂、14种疫苗)。此外，有94个药品品规在国家医保目录中，16个药品品规在国家基本药物目录中。 2 调研医疗机构的基本信息 调研的67家医疗机构的基本信息见表1，可知有60家三甲医院、4家三乙医院、3家其他。其中，儿童医院中实际开放床位数≥1000张的占比为60.71%，门诊年处方量≥100万张的占比为42.86%; 妇幼保健院和综合医院中实际开放儿科床位数≥500张的占比分别为57.14%和92%，儿科年处方量≥50万张的占比分别为50%和4%。 3 儿童专用药品在不同医疗机构中的可获得率 经过调研可知，儿童专用药品目录中可以被获得的药品品种共140种(西药121种、疫苗19种)。如图1所示，西药品种在儿童医院、妇幼保健院和综合医院的可获得率分别是42.85%，32.43%，27.41%，妇幼保健院和综合医院与儿童医院的相差分别是32%，56%。疫苗在儿童医院、妇幼保健院、综合医院的可获得率分别是50%，38.89%，47.22%，妇幼保健院和综合医院与儿童医院的相差分别是29%，6%。 4 不同治疗学分类下的儿童专用药品在不同医疗机构中的可获得率 按照ATC分类中的解剖学大类，将可以获得的140种儿童专用药品分为12类，各分类下的药品品种数及其在儿童医院、妇幼保健院和综合医院中的平均可获得率详见表2和图2。平均可获得率≥30%的儿童专用药品分类，儿童医院为心血管系统药物和激素制剂，妇幼保健院为血液和造血系统药物。综合医院儿童专用药品分类的平均可获得率均低于30%。 5 儿童专用药品中的基本药品在不同医疗机构中的可获得性 本次调研的儿童专用药品目录中，有16种药品品种也是《国家基本药物目录》2018年版中收录的药品，我们对这16种基本药品的可获得率进行了分析，结果见图3。儿童医院中既是专用药品又是基本药品且可获得率≥30%的药品品种为10个，妇幼保健院为7个，综合医院为5个。 6 儿童专用药品的使用频度 经过查询可知，有46种儿童专用药品能够查询到DDD值，通过其2021年使用量分析得到2021年DDDs，排名前10位的药品品种见表3。 7 生产厂家分析 本次调研的儿童专用药品共涉及152家药品生产企业，其中国内药品生产企业共127家，占比为83.6%; 国外药品生产企业为25家，占比为16.4%。 讨论 儿童药品是指适用于未满18周岁的未成年人使用的药品。我国0~14周岁的儿童人口数量占总人口数量约18%[8-9]，该数据说明儿童群体数量庞大且用药需求旺盛。尽管近些年来我国卫生部门逐步完善了儿童用药保障体系，但仍然存在着一些不可忽视的问题和挑战: ①儿童药品整体品种数少，适宜目标儿童的剂型更加缺乏。②儿童药品说明书信息不全，临床常见超说明书用药等[10-12]。儿童专用药和适用于儿童的基本药品不同的是，基本药品可能同时适用于儿童和成人，说明书中不仅有儿童用药信息，还包含有成人用药信息，剂型规格方面儿童适宜性较低。然而儿童处于不同生长发育阶段的用药特点不同，其对药动学参数与成人区别较大[2]。相较于基本药品，儿童专用药品在剂量(小剂量、小规格)和剂型(糖浆剂、溶液剂等)方面更适用于儿童。目前我国对于儿童药品的调研更关注适用于儿童的基本药品，建立适用于我国儿童的基本药品目录也日渐提上日程。然而相较于基本药品，在临床儿童合理用药中儿童专用药品也同样不容忽视，儿童专用药品以及说明书儿童用药信息的缺乏，使临床常常出现不规范处方和不合理用药行为[13，16]。 经本次调研可知: 西药方面儿童专用药品在儿童医院和妇幼保健院的可获得性低; 在综合医院的可获得性非常低。疫苗方面儿童专用疫苗在儿童医院的可获得性比较高，在妇幼保健院和综合医院的可获得性低。总体而言，儿童专用药品的可获得性低，其中在综合医院表现尤为明显，即使是儿童医院和妇幼保健院可获得性也低于50%，远不能满足儿科临床用药的实际需求。 依据ATC解剖学将可获得的儿童专用药品分为12类后，发现其品种数主要集中在呼吸系统药物、神经系统药物、消化系统和新陈代谢药物以及疫苗。余下的8类药物分类除去骨骼肌肉系统药物外，品种数均为个位数，说明现有的儿童专用药品在临床治疗学上分布不均，急需研发适宜的新剂型新品种。可获得性方面，妇幼保健院和综合医院的总体可获得性均非常低，儿童医院中的心血管系统药物和激素制剂可获得性低，其余分类的可获得性非常低。 本次调研的专用药品中有16种基本药品，占比仅为5.42%。当前主要依据的是《国家基本药物目录》2018年版，儿科用药在其中占据的篇幅少。16种基本药物中的解热镇痛类药物占比50%，其中布洛芬2种品规，对乙酰氨基酚6种品规。可获得性方面，儿童医院和妇幼保健院的可获得性要高于综合医院。一些退烧药品种出现儿童医院无法获得或者可获得性低于妇幼保健院和综合医院的情况，可能是因为儿童医院拥有同类型可替代品种。 2021年儿童专用药品的DDDs方面，DDDs排名前10位的药品类别主要有: 消炎镇痛药、雾化药、止咳化痰药、肾上腺素受体激动剂、抗生素、白三烯受体拮抗剂、镇静催眠药、中枢神经系统兴奋药。生产企业方面，国产仿制药厂家的占比达到了80%以上，说明当前国产仿制药的可获得性高于原研药，这应当是得益于国务院办公厅发布的《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度开展的意见》，该文件中提到医疗机构应当做到“应采尽采”。此外，医疗机构医生处方信息中同样设定优先推荐选用集中带量采购品种的程序[14]。 依托本次研究调研结果，针对儿童专用药品可及性现况提出建议如下: ①当前儿童专用药品的纳入侧重于重大疾病的临床价值，与国外儿童给药方案相比忽略了用药适宜性问题[15]，建议加强儿童适宜剂型的研发，提高儿童依从性较高的糖浆剂、溶液剂等口服溶液剂型的占比，增加小剂量、小规格药品的占比，利于解决儿科临床用药依从性差和分剂量的问题。②加强儿童药品说明书信息的更新制定，需标注有明确的儿童用法用量和用药安全信息，鼓励儿童GCP临床试验的开展，从而完善大部分儿科药品安全信息方面的空缺，进而减少儿科临床用药遵医嘱或超说明书用药等现象。③加强儿童专用药品的定期调查报告，定期调查不同区域的儿童医院、妇幼保健院和具有儿科病房的综合医院的儿童专用药的配备情况，从而进行院内药品目录的更新，解决儿科临床药品短缺的问题。加快建立相应的政策制度，关注儿童基本药物目录建立的同时也应当关注专用药品目录的建立，从而全方位提高儿童专用药品的可及性。 本研究的局限性如下: ①本次多中心调研的医疗机构主要集中在各自治区及各省市的省会城市，缺乏了对次一级城市中医疗机构的儿童专用药品可及性现象的调研。②儿童用药品包括专用药品、共用药品、超说明书用药、禁用药等，对儿童专用药品的调研不能全面地描述目前我国儿童用药可及性的现状，后续期望能够开展详尽的儿童用药品真实世界现状调研[提供数据资料的单位(以单位首字母拼音为序): 安徽省儿童医院、保定市儿童医院、北京儿童医院、北京顺义区妇幼保健院、重庆医科大学附属第三医院、重庆医科大学附属儿童医院、北京天坛医院、大连市妇女儿童医疗中心、福建省医科大学附属第一医院、甘肃省妇幼保健院、广东省人民医院、广西壮族自治区妇幼保健院、广西壮族自治区人民医院、广州市妇女儿童医疗中心、贵州省人民医院、哈尔滨市儿童医院、哈尔滨医科大学附属第一医院、海南省人民医院、杭州市儿童医院、河北省儿童医院、河南省儿童医院、河南省人民医院、河南中医药大学附属第一医院、湖南省儿童医院、吉林大学第一医院、江西省儿童医院、九江市妇幼保健院、昆明市儿童医院、兰州大学第一医院、聊城市人民医院、柳州市妇幼保健院、洛阳市妇幼保健院、南昌大学第一附属医院、南京儿童医院、南京市第一人民医院、内蒙古自治区妇幼保健院、内蒙古自治区人民医院、宁夏医科大学总医院、青岛市妇女儿童医院、青海省妇女儿童医院、青海省人民医院、山东大学附属儿童医院、山东省千佛山医院、山西省儿童医院、陕西省人民医院、上饶市妇幼保健院、深圳市儿童医院、沈阳市儿童医院、苏州大学附属儿童医院、滕州市妇幼保健院、天津市儿童医院、乌鲁木齐儿童医院、无锡市儿童医院、武汉市儿童医院、西安市儿童医院、西藏自治区人民医院、新疆维吾尔自治区儿童医院、徐州市儿童医院、银川市妇幼保健院、云南省人民医院、长春市儿童医院、浙江大学附属第二医院、浙江大学医学院附属儿童医院、郑州大学附属第三医院、中国医科大学盛京医院、中科大附属第一医院(南区)]。 参考文献 详见《中国新药杂志》 2024年 第33卷第9期 文章信息源于公众号凡默谷，登载该文章目的为更广泛的传递行业信息，不代表赞同其观点或对其真实性负责。文章版权归原作者及原出处所有，文章内容仅供参考。本网拥有对此声明的最终解释权，若无意侵犯版权，请联系小编删除。 学如逆水行舟，不进则退； 心似平原走马，易放难收。 行舟Drug 每日更新 欢迎订阅+ 医药大数据|行业动态|政策解读