A Phase 2a, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multiple Dose-Ranging Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Solrikitug in Adult Participants With Asthma (RAINIER)
Phase 2 study to evaluate the safety, tolerability, PK, immunogenicity, and pharmacodynamics of solriktug with adult participants with asthma.
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multiple Dose-Ranging Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Solrikitug in Participants With Chronic Obstructive Pulmonary Disease (ZION)
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multiple Dose-Ranging Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Solrikitug in Participants with Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD).
100 项与 Uniquity Bio, Inc. 相关的临床结果
0 项与 Uniquity Bio, Inc. 相关的专利(医药)
▎Armstrong
2024年8月28日,和铂医药发布上半年财报,研发管线全面推进,海外授权合作持续不断,连续三个半年实现盈利进一步增加现金储备。
治疗领域的布局方面, 和铂医药从肿瘤免疫向炎症和免疫领域积极拓展,递呈技术平台的拓展也让药物形式更加多样化,转化应用潜力日益拓宽。
和铂医药坚持深耕肿瘤免疫领域,覆盖新靶点单抗、双特异性免疫细胞衔接器、偶联药物(ADC、RDC等)多种药物形式,其中核心管线CTLA-4抗体处于1b/2期临床阶段,正在筹备三期临床。
和铂医药近年来积极布局炎症和免疫领域,布局的产品均为全球范围内最受关注的靶点。
肿瘤领域:新靶点单抗、免疫细胞衔接器、偶联药物
和铂医药基于生物学机制的理解,设计了差异化的CTLA-4抗体,同时发挥免疫检验点抑制剂、ADCC增强杀伤效应的作用机制,同时减少血清中暴露以提高安全性。普鲁苏拜单抗与PD-1联合治疗在晚期结直肠癌中显示出优异疗效,同时在探索其他联合治疗方案,目前已经在筹备三期临床。
HBM1020为全球首款B7H7抗体,目前处于一期临床阶段,已经完成多个剂量组给药,最新数据将于今年ESMO会议上汇报。
HBM7008为全球首款B7H4/4-1BB双抗,募集T细胞杀伤表达B7H4的肿瘤细胞,一期临床中表现出良好的安全性与耐受性,未出现DLT,无三级以上治疗相关副作用,无治疗引起的停药。
HBM7004为B7H4/CD3双抗,并采用2+1价态设计,具有与ADC或其他管线联合治疗的潜力,以解决PD-1耐药问题。
炎症和免疫:FcRn抗体、长效TSLP抗体、BCMA/CD3双抗
FcRn为B细胞领域新起的热门靶点,Argenx的Efgartigimod去年销售额12亿美元。和铂医药巴托利单抗前不久重新递交上市申请,用于治疗重症肌无力,其大中华区权益授权给石药集团。
长效TSLP抗体HBM9378为迭代产品,半衰期超过Tezepelumab的2-3倍,可有效减少注射频率。该靶点也是业内关注的焦点,引进恒瑞医药长效TSLP抗体的Aiolos被葛兰素史克14亿美元收购,黑石3亿美元孵化的Uniquity Bio引进默沙东TSLP抗体开发COPD适应症。
B细胞靶点CD3双抗正从血液瘤快速扩展到自免领域,成为又一个热点,Cullinan于今年4月宣布CD3/CD19双抗终点转向自免领域,探索狼疮、RA适应症,同润医药的CD3/CD19双抗则以13亿美元授权给默沙东。和铂医药布局了BCMA/CD3双抗、CD3/CD19双抗,以及未披露的自免双抗、三抗等产品,有望抢占这一最热门赛道。其中BCMA/CD3双抗可以有效清除表达BCMA的B细胞,包括长寿浆细胞,猴子独立实验表现出良好的安全性,在自免领域展现巨大潜力。
诺纳生物:平台技术持续升级,拓宽转化应用空间
诺纳生物强大的前沿创新能力与技术平台持续赋能全球生态,连续达成多项授权合作,今年上半年总收入超过2300万美元,与阿斯利康达成的合作交易总金额高达6.04亿美元。
双特异性免疫细胞衔接器广受业界认可,达成多项授权合作,同时HBICE技术平台积极向自免、神经系统疾病拓展,并为mRNA、新生抗原等前沿技术的转化赋能。
ADC为近年来诺纳生物的布局重点之一,并持续迭代升级,ADC 2.0技术平台采用新一代linker和payload,利用定点偶联技术,结合全人员抗体工具箱开发新靶点ADC、双靶点ADC等新一代ADC产品。
相比于其他竞品ADC技术,诺纳生物的新一代ADC技术具有显著提升的药效和改善的安全性。
运营管理:收入多元化更具持续性、降本增效初见成果
技术平台的夯实与扩展,研发服务的这一核心业务实现翻倍增长,收入模式多元化凸显,更具持续性。降本增效开始显现成果,研发成本、行政开支、销售开支全面缩减。
开源节流的共同作用下,和铂医药连续三个半年实现盈利,现金储备从去年底的10亿元快速增长至6月末的13亿元。
总结
和铂医药的二元结构走出了一条Biotech的特色发展之路,一方面和铂医药创新药开发全面推进,另一方面诺纳生物稳健增长的收入可以弥补前者创新药研发投入并连续实现盈利。研发服务实现翻倍增长,低成本、高效的创新分子产出可以通过分子授权实现高额且持续性的收入(包括后续的里程碑和销售分成)。收入多元化日益凸显,更具有成长性和持续性,并为全球生物医药行业发展注入越来越多的创新源动力。
Armstrong技术全梳理系列
GPRC5D靶点全梳理;
CD40靶点全梳理;
CD47靶点全梳理;
补体靶向药物技术全梳理;
补体药物:眼科治疗的重要方向;
Claudin 6靶点全梳理;
Claudin 18.2靶点全梳理;
靶点冷暖,行业自知;
中国大分子新药研发格局;
被炮轰的“me too”;
佐剂百年史;
胰岛素百年传奇;
CUSBEA:风雨四十载;
中国新药研发的焦虑;
中国生物医药企业的研发竞争;
中国双抗竞争格局;
中国ADC竞争格局;
中国双抗技术全梳理;
中国ADC技术全梳理;
Ambrx技术全梳理;
Vir Biotech技术全梳理;
Immune-Onc技术全梳理;
亘喜生物技术全梳理;
康哲药业技术全梳理;
科济药业技术全梳理;
恺佧生物技术全梳理;
同宜医药技术全梳理;
百奥赛图技术全梳理;
腾盛博药技术全梳理;
创胜集团技术全梳理;
永泰生物技术全梳理;
中国抗体技术全梳理;
德琪医药技术全梳理;
德琪医药技术全梳理2.0;
和铂医药技术全梳理;
荣昌生物技术全梳理;
再鼎医药技术全梳理;
药明生物技术全梳理;
恒瑞医药技术全梳理;
豪森药业技术全梳理;
正大天晴技术全梳理;
吉凯基因技术全梳理;
基石药业技术全梳理;
百济神州技术全梳理;
百济神州技术全梳理第2版;
信达生物技术全梳理;
信达生物技术全梳理第2版;
中山康方技术全梳理;
复宏汉霖技术全梳理;
先声药业技术全梳理;
君实生物技术全梳理;
嘉和生物技术全梳理;
志道生物技术全梳理;
道尔生物技术全梳理;
尚健生物技术全梳理;
康宁杰瑞技术全梳理;
科望医药技术全梳理;
科望医药技术全梳理2.0;
岸迈生物技术全梳理;
礼进生物技术全梳理;
康桥资本技术全梳理;
余国良的抗体药布局;
荃信生物技术全梳理;
安源医药技术全梳理;
三生国健技术全梳理;
仁会生物技术全梳理;
乐普生物技术全梳理;
同润生物技术全梳理;
宜明昂科技术全梳理;
派格生物技术全梳理;
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Momenta技术全梳理;
NGM技术全梳理;
普米斯生物技术全梳理;
普米斯生物技术全梳理2.0;
三叶草生物技术全梳理;
贝达药业抗体药全梳理;
泽璟制药抗体药全梳理;
恒瑞医药抗体药全梳理;
齐鲁制药抗体药全梳理;
石药集团抗体药全梳理;
豪森药业抗体药全梳理;
华海药业抗体药全梳理;
科伦药业抗体药全梳理;
百奥泰技术全梳理;
凡恩世技术全梳理。
某种意义上,美国的行业复苏,背后其实也有中国的助力。
撰文| 石若萧
编辑| 顿河
早在今年初的JPM大会上,就有行业大牛预言,由于中国市场短期受到“疫情泡沫”影响,2024年增长还无法恢复;但全球市场从上半年开始,将会逐渐从底部回升。
今年已经过去了一半,事态的发展,印证了当初的预言。大洋彼岸的美国,生物医药产业无论一级市场融资事件还是IPO数量,都大有复苏之势。
一级市场方面,据行业媒体Endpoints News统计,今年上半年,至少有50家Biotech宣布了1亿美元或以上融资。
IPO方面,回顾2024年上半年全球新股市场,据德勤统计,纽交所和纳斯达克保持前二,印度国家证券交易所以大量新股上市排名第三,马德里证券交易所则以上半年最大的新股位列第四,上交所、港交所和深交所分别位列第五、第九和第十。
有外媒评论,若是按照这种速度持续下去,行业的火热程度没准能超越2020年和2021年的鼎盛时期。
“一半海水,一半火焰”,会对产业格局带来怎样的长久影响?东西方的差距,会越拉越大吗?
大洋彼岸,早期融资“多点开花”
纵览今年以来美国的生物技术公司融资情况,最大一笔发生在今年4月,主角是成立仅一年左右的AI制药公司Xaira Therapeutics。超10亿美元的单轮融资,让这家初创企业完全可以说是“赢在了起跑线上”。
Xaira Therapeutics成立于去年5月,由ARCH Venture Partners和Foresite Labs联合孵化,总部位于美国旧金山湾区。公司创始团队极为华丽。斯坦福大学前任校长领衔,诺奖得主加盟,团队里更有一众高管来自基因测序巨头Illumina和基因泰克。
AI制药最受热捧的时候在2022年。据统计,当年全球AI+药物研发相关融资总事件达144起,总金额为62.02亿美元;到了2023年势头有所减缓,相关融资事件104起,融资总金额36.01亿美元,同比下降42%。
到了今年,热潮进一步转凉。Xaira Therapeutics获得大额融资的同时,上市公司BenevolentAI却宣布再度裁员30%,并停止了对人工智能软件产品的开发,将资金集中到其溃疡性结肠炎药物研发管线上。
除Xaira Therapeutics外,今年AI制药领域最新一轮融资发生在6月下旬,Formation Bio宣布完成3.72 亿美元D轮融资。值得注意的是,这家公司曾于2021年获得了“ChatGPT之父”Sam Altman个人名义1.5亿美元C轮领投,彼时其估值约10亿美元,D轮估值较上一轮有了实质性提升。
有分析师认为,AI制药行业出现了整合明显的整合竞争趋势,逐步从前两年的“概念先行”,过渡到“产品说话”上。而那些还没有产品,却依然能融到资的公司,团队阵容则是一个比一个豪华。
融资金额紧随其后的两笔都在4亿美元左右。其中之一是Hercules,与恒瑞有关。后者将具有自主知识产权的GLP-1产品组合有偿许可给了Hercules公司,获得该公司19.9%股权、最高超60亿美元的相关付款,及一定比例的销售提成。而贝恩资本生命科学基金等4家投资方以共计4亿美元认购了公司股份,对应本次交易后共计70.1%的股权。
另一个是Mirador Therapeutics。它的融资创下了一连串“纪录”:刚成立不久、无产品进临床、靠平台技术支持、打造“精准医学”概念……据悉,该公司将集中于非肿瘤领域,致力于开发新型免疫疾病的精准药物。
不过亮点在于,Mirador的创始团队是一群连续创业者,先前打造的另一家公司Prometheus于去年被默沙东以108亿美元溢价收购。这一成功的退出经验,或许是本次大额融资的基础逻辑所在。
接下来,5月15日,黑石集团推出了Uniquity Bio,这是一家专注于免疫学和炎症的临床阶段药物开发公司,A轮融资额超3亿美元,据悉其针对胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)的单克隆抗体solrikitug的2期临床试验的IND申请已获得美国FDA许可。
5月21日,AltruBio宣布成功完成了2.25亿美元B轮超额认购,其主要管线致力于治疗生物制品难治性溃疡性结肠炎(UC)患者。
6月刚过,进入下半年,但融资势头仍未衰减。本周三,眼科基因治疗公司Beacon Therapeutics 宣布完成了1.7亿美元的B轮融资,资金主要用于治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的在研基因疗法AGTC-501的持续临床开发,并支持该公司的干性老年性黄斑变性(dAMD)项目的1/2期临床试验。
梳理下来,今年上半年美国融到钱的Biotech中,大部分都没有局限在传统的肿瘤赛道。其他适应证领域,包括肥胖症、心血管、自免、眼科、神经科学、基因治疗等都有涉及,出现了明显的“多点开花”现象。
但马太效应也不可忽视。一名投资银行家在市场报告中写道:“风险投资市场近几个月来一直在回暖。尽管如此,风险投资资金越来越多地流向‘超级融资’,缺乏超级明星管理的新兴公司很难筹集到资金。”
退出通道打开
“募投管退”是一整个链条,一连串大额早期融资的成功,本质上离不开顺畅的IPO与并购退出通道。
纽约证券交易所中国区主管葛辰皓6月27日在演讲中表示,2024年,美股IPO市场持续复苏,IPO数量和融资规模逐步恢复到了往年平均水平。
据不完全统计,2024年上半年,共有10家生物技术公司在纳斯达克成功IPO,涉及神经科学、肿瘤学、基因治疗、自身免疫性疾病、代谢性疾病等多个治疗领域。
不过资本寒冬的影响还在隐约浮现:梳理这些公司,破发数量占了一大半。只有CG Oncology(发行价19美元,现价约30美元)、Rapport Therapeutics(发行价17美元,现价约23美元)两家公司的股价相比发行价有明显上涨,其余公司,如Arrivent Biopharma、Metagenomi、Fractyl Health、Boundless Bio、Kyverna Therapeutics、Alto Neuroscience等,现股价基本上都与发行价持平,或者破发。
最新的一个上市案例是Alumis,这是一家位于美国加州的Biotech,刚在今年3月宣布完成2.59亿美元C轮融资后,又在美国时间6月28日成功于纳斯达克敲钟。不过这家公司的IPO规模仅有2.1亿美元,并没有达到其最初拟定的3亿美元目标。
截至发稿,Alumis的股价为11.65美元,相比每股16美元发行价依然处于破发状态。
除了IPO之外,并购也是一条重要的退出渠道,比如ProfoundBio,这家ADC公司在于今年2月完成超额的1.12亿美元B轮融资后,很快于今年4月被丹麦药企Genmab宣布以18亿美元收购。
不过,令人有些“头疼”的是,上述两家公司的核心资产都来源于中国。
Alumis的核心管线ESK-001来自中国A股上市药企海思科。2021年3月8日,海思科宣布通过其控股三级子公司,以首付6000万美元以及潜在交易1.2亿美元里程碑付款将旗下在研TYK2抑制剂所属专利和权益转让给FL2021-001公司,FL2021-001公司即为Alumis公司的前身,而这款TYK2抑制剂就是后来Alumis公司的核心管线ESK-001。
ProfoundBio的中文名为普方生物,2019年成立于苏州,由赵柏腾、韩泰熙、尚晓三位博士创立。其中赵柏腾博士本科毕业于北京大学生物系,在美国攻读博士并完成博士后研究,在知名药企默沙东、Seagen任职多年,期间参与支持多个ADC候选药物的临床前和临床开发。
从这个意义上看,美国的行业复苏,背后其实也有中国的助力。
但国内的IPO依然没有放开的迹象,平均每周都有数个IPO撤回消息传来。6月26日,今年以来唯一一家医疗类企业,口腔医疗耗材类企业爱迪特创业板上市成功。或许是“久旱逢甘霖”,当日收盘价格为84.02元每股,相比于44.95元发行价几乎翻倍。
业内一位投资人曾向E药经理人透露,目前在IPO普遍收紧的情况下,悄然间流行着一个8000万盈利的隐形门槛。而2021年-2023年,爱迪特的净利润分别为0.55亿元、1.16亿元和1.47亿元,显然满足了这一要求。此外与Biotech相比,耗材类企业资产较重,确定性也更强。
然而真正前沿的高科技创业,在早期注定都充满风险,不可能有这么高的确定性。追求确定性,不敢于也不善于承担风险的代价,就只能是像Alumis和普方生物一样,被外国投资者“摘了桃子”。
回想当年,形势与现在恰好相反。彼时中国药企从美国随便BD几个管线资产,就可以包装成高科技公司融资上市。但如今,变成了美国企业拿中国资产回去融资上市。很明显,这些年国内公司技术上的确进步了,但唯有将金融这一块匹配上去,将国内的优秀企业和创新管线资产留在手里,实现“肥水不流外人田”,才能真正将中国的生物医药产业做大做强。
那么,国内2024上半年投融资现状具体如何?请看今天的第二条推文……
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Verona Pharma公司宣布,美国FDA批准其“first-in-class”磷酸二酯酶3/4(PDE3/4)抑制剂Ohtuvayre(ensifentrine)作为维持疗法治疗慢性阻塞性肺病(COPD)成人患者。新闻稿指出,这是具有支气管扩张和非类固醇抗炎作用的首个吸入式COPD疗法。此外,ensifentrine也是20多年来具有新作用机制、用于COPD维持治疗的首个吸入式疗法。该疗法也在今年初被行业媒体Evaluate列为2024有望获批的10款重磅疗法之一。
慢性阻塞性肺病是一种进行性疾病,可引起肺部气流阻塞,导致呼吸困难。它影响全球大约3.84亿人,是全球第三大死亡原因。改善肺功能,减少急性加重和管理日常症状是此疾病管理中的重要治疗目标。即使是单次急性加重也可能带来肺功能下降率的显著增加、生活质量的显著恶化,并可显著降低预期寿命,增加死亡风险。
Verona在两项3期临床试验ENHANCE-1和ENHANCE-2中评估了雾化ensifentrine作为维持疗法,治疗COPD的效果。Ensifentrine在两项试验中均达到主要终点,患者肺功能获得统计显著和具有临床意义的改善。对ENHANCE-1和ENHANCE-2试验的合并数据分析显示,ensifentrine大幅度降低COPD恶化的风险。
ENHANCE-1试验共有763位COPD患者入组,试验主要终点为在使用药物后12周,在0-12小时内的平均1秒内用力呼气量曲线下面积(FEV1 AUC 0-12 hr)与基线相较的变化。此前公布的结果显示,在经过安慰剂组数值校正后,ensifentrine组数值为87毫升(p<0.0001)。这项在药物治疗组中具统计学与临床意义的改善可以在所有的病患亚群中观察到,无论患者的性别、年龄、吸烟状态、COPD严重程度、药物背景治疗、是否使用吸入皮质类固醇(ICS)等因素为何。此外,与安慰剂组相较,ensifentrine组患者在24周的试验当中,将COPD疾病恶化率降低36%(p=0.0505),并降低中重度恶化风险(通过对第一次恶化发生的时间来测量)达38%(p=0.0378)。
在48周的试验中,ensifentrine亦展现良好的耐受性,仅有少数患者出现不良反应。
Ensifentrine是一款“first-in-class”的PDE3/4抑制剂,双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效果。2021年6月,Verona公司授予优锐医药在大中华区临床开发和商业化ensifentrine的独家权利。
除了Verona,许多大药企与生物技术公司也致力于COPD疗法的开发。其中最为引人瞩目之一的疗法便是赛诺菲(Sanofi)和再生元(Regeneron)共同开发的重磅药物Dupixent(dupilumab)。美国FDA已在今年2月接受Dupixent的补充生物制品许可申请(sBLA)并授予优先审评资格,作为患有病情不受控制COPD成年患者的附加维持治疗,该申请的结果预计在近日公布。中国和欧盟也正在审评Dupixent用于治疗COPD的监管申请。Dupixent在两项3期试验(BOREAS、NOTUS)均达到了主要终点,显示与安慰剂相比,Dupixent使得患者中度或重度急性COPD疾病加重显著减少30%和34%。此外,Dupixent还迅速且显著地改善了患者的肺功能达52周。
安进(Amgen)和阿斯利康(AstraZeneca)在上个月公布其“first-in-class”单抗Tezspire(tezepelumab)用于治疗中度至极重度COPD患者的2a期临床试验的结果。亚组分析结果显示,tezepelumab能够降低中度或重度COPD恶化的发生率。目前两家公司正在规划一项3期试验,用以评估tezepelumab对COPD患者的疗效。此外,阿斯利康旗下还有一款IL-33靶向单抗tozorakimab(MEDI3506)正在临床3期试验中受检视其用于治疗COPD的作用。根据官网,阿斯利康预计在2025年递交相关新药申请。黑石(Blackstone)集团旗下的Uniquity Bio公司则计划在近期启动其TSLP靶向单抗solrikitug针对COPD和哮喘的2期临床试验。
参考资料:
[1] Verona Pharma Announces US FDA Approval of Ohtuvayre™ (ensifentrine). Retrieved June 26, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/26/2904839/0/en/Verona-Pharma-Announces-US-FDA-Approval-of-Ohtuvayre-ensifentrine.html
[2] Verona Pharma Submits New Drug Application to US FDA for Ensifentrine for the Maintenance Treatment of COPD. Retrieved June 27, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/27/2694952/0/en/Verona-Pharma-Submits-New-Drug-Application-to-US-FDA-for-Ensifentrine-for-the-Maintenance-Treatment-of-COPD.html
[3] Our pipeline. Retrieved June 24, 2024 from https://www.astrazeneca.com/our-therapy-areas/pipeline.html#respiratory
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