北京爱斯康医疗科技有限公司

“感觉蔡总比以前好多了”“手臂能动了，能站起身了，说话声音也比以前有中气了”2019年确诊渐冻症（ALS）的京东集团原副总裁蔡磊，近来在短视频平台中表现的身体状况，再次引起了大众对这一罕见病的关注。自2014年“冰桶挑战”，渐冻症走进了大众视野。将近10年的时间里，多方前仆后继努力攻克或改善各类罕见病的治疗现状。2024年初，北京市顺义区天竺综合保税区已形成以医药跨境贸易为特色的健康医疗服务全产业链布局，今年，将重点推进在综保区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品由特定医疗机构指导使用。这一政策，精神上承接的是去年11月国务院印发的关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复。文件允许符合条件的企业代理进口经安全风险评估的细胞与基因治疗产品和临床急需药品，支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区。攻克罕见病，无疑是一条漫长的旅途，虽然初衷始于情怀，但过程中需要纳入考虑的要素却远不止情怀。技术的发展、政策的约束、企业成本收益的现实考量……都使得旅途中充满了艰难险阻。2024年1月16日，京东集团原副总裁，现任北京爱斯康医疗科技有限公司董事长蔡磊再次亮相媒体，连线参加了E药经理人举办的一场会议。会议上，E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员刘肖博士同蔡磊、霍德生物创始人&CEO范靖博士、蔡磊团队科研事务负责人宋涛进行了深度对话，几位嘉宾就过去几年的努力作了回顾，也给接下来的工作做出了展望。这场谈话，既给行业带来新的思考，也带来了新的希望。无论漆黑的隧道有多长，只要坚持下去，前方总会有光。乐观，还是悲观？如今已经是蔡磊确诊渐冻症后的第四个年头了，外界对于蔡磊的病情进展，存在着两种截然相反的猜测。一方面是乐观。“感觉蔡总比以前好多了”，“手臂能动了，能站起身了，说话声音也比以前有中气了”是各种短视频应用上，不少用户常会在蔡磊相关的视频评论区留下的感叹。另一方面则是悲观。有信源宣称，蔡磊的状态正逐日下滑，已经给妻子段睿交代好了身后事，而其中最重要的一件，就是找到下一个同他一样兼具号召力和行动力的“接班人”，为千千万万的渐冻症患者继续争取生存的希望。某种程度上，这两种声音都有客观依据。宋涛向E药经理人融媒体介绍，渐冻症患者的病情发展往往会呈现“波浪式下滑”的规律，即在病情发展的过程中，偶尔会出现一些局部机体的代偿性改善，“让病人感觉到好像是康复了，燃起了新的希望，然后又过一段时间，身体又进入下一个平台期，然后继续下滑，让患者包括其家属不断经历希望升起又破灭这样一个过程。”而当疾病发展到了中晚期阶段，又常会出现加速恶化的情况，“可能第一年或第二年时，身体变化不会非常明显，到了中后期，病情恶化的速度会突然变得非常快，患者和家庭都会陷入一种非常绝望的境地中。”宋涛介绍。尽管渐冻症的发展规律目前还很难掌握，但宋涛还是对大家“蔡磊身体有了些许好转迹象”的猜测表示了肯定，“这一次，大家有了‘真的感觉看到了一些希望’的感觉”。不过，宋涛也强调，团队依然还需要至少半年的观察期，才能彻底排除掉机体代偿或者安慰剂效应等其它因素，进而确定治疗是否取得了进展。究竟是黎明前的黑暗，还是长夜前一刹那的火光？没人说得清楚。将时钟拨回到2019年9月30日，那一天蔡磊正式确诊ALS，原本以他的财富和地位可以拥有一种轻松得多的人生，但命运的捉弄，直接将他的人生调转了方向。更糟糕的是，经检测后发现，蔡磊的ALS并非来自基因突变，而是病因更扑朔迷离的散发型——换句话说，就是无药可救。面对类似情况，大部分患者的临终选择或许是躺平，吃好喝好玩好，唯有蔡磊选择了一条更加艰苦的路：投入新药研发，在这扇被老天关了的门上硬生生凿出一道口子。蔡磊的妻子段睿有北京大学医学本硕的教育背景，深知创新药研发的困难，起初她并不相信丈夫能把这件事做成。但蔡磊并没有解释太多，直接就上了。后来的故事，大家都知道了。蔡磊凭着惊人的意志和号召力，推动了业内其他人十年都推进不了的进度——蔡磊与他的团队读完了医学论文库中关于渐冻症的所有论文，约3.3万篇之多；目前合作和推动的渐冻症药物研究、治疗路径超过100条，仅在2023年就推动了10余个临床研究。到现在，几乎已经攻克了一些具有明确病因的渐冻症亚型，临床药效甚至已经超过了美国。但蔡磊从来不会为这些成就感到多么欣喜，他最强烈的感受始终是时间不够。“这种与时间赛跑的感觉，没经历过的人是永远不会懂的。”努力，正在逐渐收获回报当一个人的意志力足够坚决，困难会自动让道，善者也会纷纷伸出援助之手。资本、科技乃至政策，都给蔡磊递出了橄榄枝。近些年，针对渐冻症的治疗手段开始不断涌现。宋涛态度十分乐观，他认为相比4、5年前，2024年“会有巨大的一个量和质的改变”，有一些新疗法将会爆发式地出现和增长。“当然，这些疗法是否能真实产生效果还需要一些时间的观察，但至少，我们现在有一些选择了。”宋涛说。不少人都希望蔡磊能够活得久一点，再久一点。毕竟他做的这一切努力不光是为了自己，更是为了一整个罕见病患者群体的生命，甚至为一个行业的未来发展打下了坚实的基础。但蔡磊早已做好了最坏的打算，2022年9月，他召开媒体见面会，宣布自己将在逝世后捐献脑和脊髓组织，以此推进渐冻症科研。除了他之外，超过1000名渐冻症患者也表达了相同的意愿，并且签署了捐献遗体的协议。这是又一次从0到1的破冰之旅——在此之前，中国并没有一个专门研究渐冻症患者的脑和脊髓的人脑组织库。表面顺利的过程背后，是蔡磊一个一个电话做下的工作，其间有着无数次的冲突，反悔与磨合。但在他看来，这份工作是值得的。中国基于人口优势，拥有最大的罕见病患者群体。如果能够积累足够多的研究样本，意味着中国的罕见病医疗将有可能弯道超车，率先实现重大突破。这样即便这一代病友看不到治愈的希望，对下一代病友，情况或许将完全不同。蔡磊的努力除了体现在技术和资本上，一定程度上还加速了相关政府部门的动作。比如覆盖面越来越广的罕见病目录。截至2021年国家医保谈判后，中国颁布的《第一批罕见病目录》中的121种罕见病里，已有58种药物纳入国家医保，覆盖了28种罕见病。而在2023年9月18日，国家卫健委、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局和中央军委后勤保障部等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，共纳入86种罕见疾病。加上2018年发布的121种，目前，我国共有207种罕见病被纳入目录。而且，这一次的发布单位还增加了中央军委后勤保障部，表明罕见病的管理得到更广泛的重视。一些待解的问题尽管许多政策为罕见病患者打开了方便之门，但政策并不能解决所有问题。众多潜在的渐冻症治疗方案中，iPSC（诱导多能干细胞）是治愈希望较大的一种。经过蔡磊多次沟通后，致力于开发iPS细胞的霍德生物于2021年年底完成数亿元B轮融资。公司主攻用健康的功能细胞移植替代神经损伤和退行性疾病中死掉的神经细胞，为了应对蔡磊的病情，CEO范靖特意提高了公司有关渐冻症药物研发的优先级，并且积极帮渐冻症患者制定了iPS细胞疗法的治疗方案。可在将治疗方案落地实施时，范靖还是碰到了不少阻碍。首先是找不到合格的医生。在中国，一直有“罕见病医生比患者更罕见”的说法，这就使得罕见病药企在研发过程中本来就很难对接到合格的PI，少数能满足条件的PI，日常的临床工作任务又极为繁重，没有精力和时间花在相关的临床研究中。除了PI，更有不少医生会担心如果用药失败，使得患者病情恶化，将来有承担责任的风险，过程中瞻前顾后，使得试验无法顺利推进下去。其实，法律上相关阻碍早已经打通——我国在2019年12月1日起施行的新版《中华人民共和国药品管理法》中就已经提出并确立了支持患者尝试未经上市许可的试验药物的“同情用药制度”。可法律条文是一回事，真正落地往往又是另外一回事。“这很可惜。如果同情用药的数据能够积累下来，其实更偏向真实世界的数据，对于支持后续的药物的改进和研发，甚至有可能比经过精心设计的实验更有意义和价值。”范靖博士表示。在范靖看来，导致这一现状的原因来自许多方面，比如医院的绩效考核和分配机制并未给医生开展临床试验研究进行太多鼓励，许多激励与监管机制还没有理顺，或者没有落实到细节。倘若能够改进，对于罕见病药物的研发效率大有裨益。不过，随着天竺综合保税区罕见病药品保障先行区的建立，开始探索进口未在国内注册上市的罕见病药品由特定医疗机构指导使用的机制，这些阻碍或将很快迎来“破冰”。政策之外，罕见病创新药公司面临的更大挑战来自经济层面，由于病患基数小，定价上不去，投资回报不够，这始终是个投资者避之唯恐不及的领域。尽管在蔡磊引发的巨大关注下，一些渐冻症管线停滞许久的创新药公司又开始了运转。但依赖于某一个个体毕竟不是长久之计，事业成败的关键，还是在于能否探索出一个能够长效运转下去的机制。范靖对E药经理人融媒体坦言，目前，罕见病公司如果全指望罕见病适应症，绝大多数无法支撑自身的持续运转。从实际操作角度，最好的折中办法，是开发出能够同时应对多个适应症的疗法，兼顾罕见病。“其中有那么一两个适应症患者基数或剂量需求足够大，能够满足市场回报。这样不仅能吸引到更多投资，到了生产阶段也能摊薄很多成本。”这也是霍德生物目前采取的方针，在渐冻症之外，公司还主要研究将iPS细胞疗法用于治疗帕金森病和脑卒中，目前相关药物已经在着手进行中美新药临床研究申报（IND），即将进入临床试验阶段中。毕竟，无论一个人还是一家企业，第一要务始终是活下去，只有活下去，才有可能接过前人的棒，帮助到更多的人。但随着1月22日，中共中央办公厅、国务院办公厅联合印发了《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》，在上海浦东推出了创新药支付试点，这个问题也让从业者看到了解决的希望。北京与上海，天竺和浦东，两者遥相呼应，共同为攻克罕见病而努力。各方细小的努力交织在一起，为罕见病患者们铺出了一条生命之路。访谈的最后，蔡磊一如既往地保持乐观，给观众打气、给所有人打气：“随着时代的发展，细胞基因治疗，蛋白组学，都在突飞猛进。可以说这是一个生命科学的爆发时代，很多疑难病都有希望在这几年取得重大突破。”尽管黎明前的黑暗最难熬，但只要心怀希望，坚持下去，总有一天会看到前方的曙光。回复“寒冬”，了解电子期刊详情精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

2022年10月19日（周三）19:00-21:00，赛业生物联合药融圈共同举办【最火热赛道基因治疗创新华山论剑】，将重点讨论基因药物研发难点、开发思路、“AI+AAV”载体设计、基因治疗在眼科疾病及中枢神经系统疾病的效用等问题。渐愈公益计划发起人，京东集团副总裁蔡磊、惟佑基因董事长魏继业、赛业生物董事长，清华珠三角研究院人工智能创新中心主任韩蓝青、布林凯斯生物技术有限公司创始人，中科院深圳先进技术研究院研究员徐富强、清华大学医学院，清华-IDG麦戈文脑科学联合研究院研究员贾怡昌及神济昌华(北京)生物CEO彭林受邀参加，希望能给基因药物研发领域的科研工作者带来启发！部分直播议题预告★基因治疗的第一步是拿到合适的动物模型，哪些动物模型是更适合基因治疗的？★AI这个领域，模型和算法还是比较关键的，但作为一种新技术手段，有不少需要优化或者提升的关键技术点，有哪些可以优化或者提升之处？★神经退行性疾病是全球基因治疗产业的“硬骨头”，又是基因治疗产业最重要的应用领域之一。基因治疗对于治疗神经退行性疾病来说前景如何？有哪些特别的优势？★随着生物技术、基因组学等技术的发展，神经退行性疾病取得突破性进展，多个新机制新靶点的生物药被批上市或处于临床后期研发，未来神经退行性疾病领域有哪些治疗方法？★神经环路研究的最新进展。★针对渐冻症全球研发的情况。★针对渐冻症，疾病机制，从基因治疗什么角度解决？★咱们在渐冻症很多数据在临床前，从动物模型等方面分享一下。★我们在渐冻症上区别于别人的差异化的思考？★聊聊未来渐冻症疾病这块用什么方式来解决，前景是什么？★关于基因治疗这块相当于给AAV装上了安全开关，这方面给大家介绍一下。★针对这种精准靶向，在开发的关键点，有哪些注意的？★针对眼科这一端是怎么切入的，解决什么样的问题？★针对我们精准的基因治疗开关，开发是什么样的思路，结构是什么方向的？★一方面未来在开关的技术上会不会跟干扰RNA形成一个竞争，两边做一下对比，以及像我们跟Crispr 的技术一样停不下来，有什么样的处理方法？以上仅为部分议题预告想知道更多？赶紧扫描下方二维码预约直播，直播间干货满满嘉宾简介韩蓝青■ 赛业生物,董事长■ 清华珠三角研究院人工智能创新中心,主任个人简介韩蓝青先生本科毕业于清华大学，后获得加拿大麦吉尔大学工程硕士和加拿大女王大学工商管理硕士，并于麻省理工学院研修，曾任职三洋电器和阿尔卡特等公司。2006年韩蓝青回国创立了赛业生物并任董事长至今。公司专业从事基因工程模式动物、基因治疗、细胞治疗、细胞生物学产品及服务等前沿技术的研究开发。在韩蓝青先生的带领下，赛业生物已成为一家知名的以数据、算法和模型加速新药研发的创新型CRO企业。2017年韩蓝青先生受聘于清华珠三角研究院任人工智能创新中心主任，承担过多个国家和省市级科研项目，深入探究AI在生物医学领域的应用。韩蓝青带领的团队已经在专业顶级学术刊物发表数篇重要文献，获得大量发明专利。蔡磊■ 渐愈公益计划,发起人■ 京东集团,副总裁个人简介京东集团副总裁、北京爱斯康医疗科技公司创始人、大象慧云执行副董事长、益世商服执行董事、云京科技董事长，“中国十大财会人物“、“互联网+财税”联盟会长、中国电子发票的开创者和推动者。加入京东后，蔡磊多点发力，为集团的资金和税务业务、财税创新、媒体公关、学术研究等方面做出大量贡献，并且成功助力京东在美国上市。2019年被确诊为“渐冻症”需直面死亡的蔡磊选择拼搏，成立了医疗科技公司和“渐愈互助之家”，至今已链接超万名患者成为世界最大的“渐冻症”民间数据平台。因病双臂活动受限的他每天工作十六七个小时，拜会投资机构路演200多场、还发起“渐愈公益计划”率先捐出百万元，推动了10余条治疗药物管线。贾怡昌■ 清华大学医学院,清华-IDG麦戈文脑科学联合研究院,研究员个人简介现为清华大学医学院长聘教授，清华/北大生命联合中心、清华-IDG/麦戈文脑科学研究院、清华大学脑与智能实验室研究员。中科院神经科学研究所博士，美国小鼠遗传圣地杰克逊研究所博士后，一直致力于利用小鼠遗传学研究神经退行性疾病的发病机制。彭林■ 神济昌华(北京)生物,CEO个人简介清华大学博士，普渡大学工学院访问学者。先后在清华大学生命科学学院、浙江西湖高等研究院等单位工作，在西湖高研院任施一公院长助理，参与筹备西湖大学具体工作。全职加入“神济昌华（北京）生物科技有限公司”前任“南京天印健康开发有限公司(注册资金10亿元)法人、总经理。具有很强的开拓精神和领导力:在分子生物学领域接受过严格的科研训练;有丰富的管理、创业及企业管理经验。徐富强■ 布林凯斯生物,董事长、CSO■ 中科院深圳先进技术研究院,研究员个人简介“国家杰青”，深理工生命健康学院教授，国科大特聘教授；中科院优秀“百人”、脑科学与智能技术卓越中心首批核心成员（上海）、武汉精测院研究员；武汉光电国家研究中心教授；化学和生理学双博士，耶鲁大学博士后、副研究员；现任国家药监局细胞基因治疗病毒载体技术研发与评价重点实验室、广东省药监局病毒治疗制剂质控重点实验室、深圳生物医药病毒载体研发重点实验室、广东省教育厅病毒技术重点实验室、脑计划病毒载提平台、深圳先进院脑转化中心主任，中国神经科学会常务理事、技术委员会副主任；布林凯斯科技公司董事长研究方向：近十几年来主要从事病毒载体的研发、制备、应用和监管，发表论文100余篇，包括~30篇CNS子刊，总IF >1000；申/批专利60余件主持项目：科技部中国脑计划病毒技术平台、“973”（课题组长），国家基金委集成、重点（2）、国合等，中科院战略先导B专项（2）、方向性和重点项目，广东脑专项（课题组长）和武汉高新3551人才等项目 8000万元魏继业■ 惟佑基因,董事长个人简介魏继业博士毕业于中国科学院上海生理所，后赴美在耶鲁大学医学院眼科中心完成博士后训练。留任于耶鲁大学（Yale）副研究员工作6年，然后转入工业界，曾在诺华旗下的爱尔康、Intrexon, Allergan及Skyran Biologics任职，然后回归亚太圈，在新加坡国立眼科中心，新加坡科技署A*STAR的IMCB分子细胞研究所任新生血管所长三年，负责两千万新加坡币，三年的BMRC国家项目，完成后在国内何氏眼科任首席科学家两年。关于赛业生物赛业生物成立于2006年，是一家以数据、算法和模型加速新药研发的创新型CRO企业。赛业生物以动物模型为依托，结合在人工智能的深度探索，在基因编辑动物模型领域走在行业前沿，从动物模型资源库、模型定制、饲养繁育、无菌鼠技术服务到表型功能验证，全方位智能化满足客户在基础研究和新药研发领域动物模型需求。同时，赛业生物不断丰富产品线，强化数据和模型优势，前瞻性布局基因治疗与细胞治疗领域，结合靶点预测与验证平台、病毒载体研制平台、评价模型构建平台和有效性评价平台，在赛道转换中再次腾飞。赛业生物目前员工人数超900名，总规模超40000平方米，在中国广州、苏州、固安设立有全资子公司，在成都、北京、上海、武汉、长沙等地设有办事处，在美国Santa Clara和日本东京设有子公司。赛业生物已和全球100多个国家和地区的科学家及企事业单位建立了广泛的合作，产品与技术已直接应用于包括CNS（Cell, Nature, Science）三大期刊在内的6500余篇学术论文。秉承着为生物科技创造无限可能的企业愿景，赛业生物愿与全球医药研发人员共拓美好未来！关于药融圈药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等领域，品牌会议包括中国国际生物及化学制药产业大会(6000人以上)，仿制药峰会（600人以上），新药创新者系列峰会（1200人以上），服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。药融圈生物医药生态圈合作伙伴：凌凯医药、福抗药业、汉瑞药业、健元医药、济民可信、深圳华溶、则正医药、中科普瑞昇、亚瑟医药、苏州亚科、青木制药、阳光德美、成都先导、方达医药、百诚医药、慧泽医药、简然实验室、赛默飞、梅特勒、苏州晶云、康日百奥、宜明细胞、珠海亿胜、格林泰科、三优生物、百奥赛图、杭州皓阳、申基生物、金斯瑞蓬勃、爱思益普、南京生命能、ProteinSimple、汉库医药、山东川成医药、山东诺明康、翰思生物、迈威生物、卓亚医药、嘉树医疗、晶泰科技、英矽智能、恒兴医药、华益药业、海纳医药、广州帝奇、伊诺凯、鹰谷信息……