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“感觉蔡总比以前好多了”“手臂能动了,能站起身了,说话声音也比以前有中气了”2019年确诊渐冻症(ALS)的京东集团原副总裁蔡磊,近来在短视频平台中表现的身体状况,再次引起了大众对这一罕见病的关注。自2014年“冰桶挑战”,渐冻症走进了大众视野。将近10年的时间里,多方前仆后继努力攻克或改善各类罕见病的治疗现状。2024年初,北京市顺义区天竺综合保税区已形成以医药跨境贸易为特色的健康医疗服务全产业链布局,今年,将重点推进在综保区建立罕见病药品保障先行区,探索进口未在国内注册上市的罕见病药品由特定医疗机构指导使用。这一政策,精神上承接的是去年11月国务院印发的关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复。文件允许符合条件的企业代理进口经安全风险评估的细胞与基因治疗产品和临床急需药品,支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区。攻克罕见病,无疑是一条漫长的旅途,虽然初衷始于情怀,但过程中需要纳入考虑的要素却远不止情怀。技术的发展、政策的约束、企业成本收益的现实考量……都使得旅途中充满了艰难险阻。2024年1月16日,京东集团原副总裁,现任北京爱斯康医疗科技有限公司董事长蔡磊再次亮相媒体,连线参加了E药经理人举办的一场会议。会议上,E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员刘肖博士同蔡磊、霍德生物创始人&CEO范靖博士、蔡磊团队科研事务负责人宋涛进行了深度对话,几位嘉宾就过去几年的努力作了回顾,也给接下来的工作做出了展望。这场谈话,既给行业带来新的思考,也带来了新的希望。无论漆黑的隧道有多长,只要坚持下去,前方总会有光。乐观,还是悲观?如今已经是蔡磊确诊渐冻症后的第四个年头了,外界对于蔡磊的病情进展,存在着两种截然相反的猜测。一方面是乐观。“感觉蔡总比以前好多了”,“手臂能动了,能站起身了,说话声音也比以前有中气了”是各种短视频应用上,不少用户常会在蔡磊相关的视频评论区留下的感叹。另一方面则是悲观。有信源宣称,蔡磊的状态正逐日下滑,已经给妻子段睿交代好了身后事,而其中最重要的一件,就是找到下一个同他一样兼具号召力和行动力的“接班人”,为千千万万的渐冻症患者继续争取生存的希望。某种程度上,这两种声音都有客观依据。宋涛向E药经理人融媒体介绍,渐冻症患者的病情发展往往会呈现“波浪式下滑”的规律,即在病情发展的过程中,偶尔会出现一些局部机体的代偿性改善,“让病人感觉到好像是康复了,燃起了新的希望,然后又过一段时间,身体又进入下一个平台期,然后继续下滑,让患者包括其家属不断经历希望升起又破灭这样一个过程。”而当疾病发展到了中晚期阶段,又常会出现加速恶化的情况,“可能第一年或第二年时,身体变化不会非常明显,到了中后期,病情恶化的速度会突然变得非常快,患者和家庭都会陷入一种非常绝望的境地中。”宋涛介绍。尽管渐冻症的发展规律目前还很难掌握,但宋涛还是对大家“蔡磊身体有了些许好转迹象”的猜测表示了肯定,“这一次,大家有了‘真的感觉看到了一些希望’的感觉”。不过,宋涛也强调,团队依然还需要至少半年的观察期,才能彻底排除掉机体代偿或者安慰剂效应等其它因素,进而确定治疗是否取得了进展。究竟是黎明前的黑暗,还是长夜前一刹那的火光?没人说得清楚。将时钟拨回到2019年9月30日,那一天蔡磊正式确诊ALS,原本以他的财富和地位可以拥有一种轻松得多的人生,但命运的捉弄,直接将他的人生调转了方向。更糟糕的是,经检测后发现,蔡磊的ALS并非来自基因突变,而是病因更扑朔迷离的散发型——换句话说,就是无药可救。面对类似情况,大部分患者的临终选择或许是躺平,吃好喝好玩好,唯有蔡磊选择了一条更加艰苦的路:投入新药研发,在这扇被老天关了的门上硬生生凿出一道口子。蔡磊的妻子段睿有北京大学医学本硕的教育背景,深知创新药研发的困难,起初她并不相信丈夫能把这件事做成。但蔡磊并没有解释太多,直接就上了。后来的故事,大家都知道了。蔡磊凭着惊人的意志和号召力,推动了业内其他人十年都推进不了的进度——蔡磊与他的团队读完了医学论文库中关于渐冻症的所有论文,约3.3万篇之多;目前合作和推动的渐冻症药物研究、治疗路径超过100条,仅在2023年就推动了10余个临床研究。到现在,几乎已经攻克了一些具有明确病因的渐冻症亚型,临床药效甚至已经超过了美国。但蔡磊从来不会为这些成就感到多么欣喜,他最强烈的感受始终是时间不够。“这种与时间赛跑的感觉,没经历过的人是永远不会懂的。”努力,正在逐渐收获回报当一个人的意志力足够坚决,困难会自动让道,善者也会纷纷伸出援助之手。资本、科技乃至政策,都给蔡磊递出了橄榄枝。近些年,针对渐冻症的治疗手段开始不断涌现。宋涛态度十分乐观,他认为相比4、5年前,2024年“会有巨大的一个量和质的改变”,有一些新疗法将会爆发式地出现和增长。“当然,这些疗法是否能真实产生效果还需要一些时间的观察,但至少,我们现在有一些选择了。”宋涛说。不少人都希望蔡磊能够活得久一点,再久一点。毕竟他做的这一切努力不光是为了自己,更是为了一整个罕见病患者群体的生命,甚至为一个行业的未来发展打下了坚实的基础。但蔡磊早已做好了最坏的打算,2022年9月,他召开媒体见面会,宣布自己将在逝世后捐献脑和脊髓组织,以此推进渐冻症科研。除了他之外,超过1000名渐冻症患者也表达了相同的意愿,并且签署了捐献遗体的协议。这是又一次从0到1的破冰之旅——在此之前,中国并没有一个专门研究渐冻症患者的脑和脊髓的人脑组织库。表面顺利的过程背后,是蔡磊一个一个电话做下的工作,其间有着无数次的冲突,反悔与磨合。但在他看来,这份工作是值得的。中国基于人口优势,拥有最大的罕见病患者群体。如果能够积累足够多的研究样本,意味着中国的罕见病医疗将有可能弯道超车,率先实现重大突破。这样即便这一代病友看不到治愈的希望,对下一代病友,情况或许将完全不同。蔡磊的努力除了体现在技术和资本上,一定程度上还加速了相关政府部门的动作。比如覆盖面越来越广的罕见病目录。截至2021年国家医保谈判后,中国颁布的《第一批罕见病目录》中的121种罕见病里,已有58种药物纳入国家医保,覆盖了28种罕见病。而在2023年9月18日,国家卫健委、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局和中央军委后勤保障部等六部门联合发布《第二批罕见病目录》,共纳入86种罕见疾病。加上2018年发布的121种,目前,我国共有207种罕见病被纳入目录。而且,这一次的发布单位还增加了中央军委后勤保障部,表明罕见病的管理得到更广泛的重视。一些待解的问题尽管许多政策为罕见病患者打开了方便之门,但政策并不能解决所有问题。众多潜在的渐冻症治疗方案中,iPSC(诱导多能干细胞)是治愈希望较大的一种。经过蔡磊多次沟通后,致力于开发iPS细胞的霍德生物于2021年年底完成数亿元B轮融资。公司主攻用健康的功能细胞移植替代神经损伤和退行性疾病中死掉的神经细胞,为了应对蔡磊的病情,CEO范靖特意提高了公司有关渐冻症药物研发的优先级,并且积极帮渐冻症患者制定了iPS细胞疗法的治疗方案。可在将治疗方案落地实施时,范靖还是碰到了不少阻碍。首先是找不到合格的医生。在中国,一直有“罕见病医生比患者更罕见”的说法,这就使得罕见病药企在研发过程中本来就很难对接到合格的PI,少数能满足条件的PI,日常的临床工作任务又极为繁重,没有精力和时间花在相关的临床研究中。除了PI,更有不少医生会担心如果用药失败,使得患者病情恶化,将来有承担责任的风险,过程中瞻前顾后,使得试验无法顺利推进下去。其实,法律上相关阻碍早已经打通——我国在2019年12月1日起施行的新版《中华人民共和国药品管理法》中就已经提出并确立了支持患者尝试未经上市许可的试验药物的“同情用药制度”。可法律条文是一回事,真正落地往往又是另外一回事。“这很可惜。如果同情用药的数据能够积累下来,其实更偏向真实世界的数据,对于支持后续的药物的改进和研发,甚至有可能比经过精心设计的实验更有意义和价值。”范靖博士表示。在范靖看来,导致这一现状的原因来自许多方面,比如医院的绩效考核和分配机制并未给医生开展临床试验研究进行太多鼓励,许多激励与监管机制还没有理顺,或者没有落实到细节。倘若能够改进,对于罕见病药物的研发效率大有裨益。不过,随着天竺综合保税区罕见病药品保障先行区的建立,开始探索进口未在国内注册上市的罕见病药品由特定医疗机构指导使用的机制,这些阻碍或将很快迎来“破冰”。政策之外,罕见病创新药公司面临的更大挑战来自经济层面,由于病患基数小,定价上不去,投资回报不够,这始终是个投资者避之唯恐不及的领域。尽管在蔡磊引发的巨大关注下,一些渐冻症管线停滞许久的创新药公司又开始了运转。但依赖于某一个个体毕竟不是长久之计,事业成败的关键,还是在于能否探索出一个能够长效运转下去的机制。范靖对E药经理人融媒体坦言,目前,罕见病公司如果全指望罕见病适应症,绝大多数无法支撑自身的持续运转。从实际操作角度,最好的折中办法,是开发出能够同时应对多个适应症的疗法,兼顾罕见病。“其中有那么一两个适应症患者基数或剂量需求足够大,能够满足市场回报。这样不仅能吸引到更多投资,到了生产阶段也能摊薄很多成本。”这也是霍德生物目前采取的方针,在渐冻症之外,公司还主要研究将iPS细胞疗法用于治疗帕金森病和脑卒中,目前相关药物已经在着手进行中美新药临床研究申报(IND),即将进入临床试验阶段中。毕竟,无论一个人还是一家企业,第一要务始终是活下去,只有活下去,才有可能接过前人的棒,帮助到更多的人。但随着1月22日,中共中央办公厅、国务院办公厅联合印发了《浦东新区综合改革试点实施方案(2023-2027年)》,在上海浦东推出了创新药支付试点,这个问题也让从业者看到了解决的希望。北京与上海,天竺和浦东,两者遥相呼应,共同为攻克罕见病而努力。各方细小的努力交织在一起,为罕见病患者们铺出了一条生命之路。访谈的最后,蔡磊一如既往地保持乐观,给观众打气、给所有人打气:“随着时代的发展,细胞基因治疗,蛋白组学,都在突飞猛进。可以说这是一个生命科学的爆发时代,很多疑难病都有希望在这几年取得重大突破。”尽管黎明前的黑暗最难熬,但只要心怀希望,坚持下去,总有一天会看到前方的曙光。回复“寒冬”,了解电子期刊详情精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 | 猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 |翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 |再鼎医药|亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元
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