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01 冷水浇头，行业从讲故事转向交答卷 近年来，AI制药裹挟着资本市场的追捧，行业内部风起云涌，掀起投资热潮。 然而，业内一种现象值得关注：接踵而至的临床失败为AI新药研发行业浇下了一盆冷水，这直接导致部分AI创新药制药公司放弃手中管线，转型做起了CRO服务。 Verge Genomics，一家聚焦神经退行性疾病的AI药物研发公司，其曾估值超1亿美元的渐冻症管线药物VRG50635在1b期临床中未能达到预设的疗效标准，被迫宣布停止开发。Schrödinger研发的急性髓性白血病管线SGR-2921导致两名患者死亡，因其重大安全性问题而终止研发。住友制药的Ulotaront在II期临床取得阳性结果并获得FDA突破性疗法认定，看似已见曙光的Ulotaront却在关键的III期临床中未能与安慰剂组拉开显著差距，遗憾终止。 在核心的研发管线受挫后，部分企业选择放弃自研业务全力转型为技术服务平台。Verge Genomic 直接更名Verge Labs，明确表示将不再开展新的AI药物研发项目宣布转型服务型公司。部分自研公司则通过提高服务业务占比以分散风险。例如英矽智能的平台服务营收占比升至44.4%。另外就是Recursion，当它与Exscientia合并后立即暂停了5个临床项目，与大型药企的合作服务收费转而成为它重要的资金来源。 这些状况的发生不单单是偶然的不幸，而是一个行业性的问题，其根本原因也随之浮现：药物研发从来不吃企业叙事的鸡汤，只看数据和结果。 既然如此，AI的介入真的能达到制药行业所谓的“革命性”效果吗？AI制药又到底走到了哪一步？ 02 AI怎样切入医药为传统制药行业赋能 新药研发存在一个著名的三十定律——即新药的诞生平均需要耗费10年年光阴、投入10亿美金、而最终成功率却不足10%。由此可见，传统新药研发是相当艰难的。而AI作为一套能够自我学习、持续进化的智能技术系统，这种“终身学习”的本领与常处于“反转”与“新理论”的医药行业具有非常适配的相性，它的崛起必然能让药物研发的进程乘上轻风。 想知道AI在制药行业到底发挥了什么作用？又为什么会让制药公司在临床试验中猛栽跟头？我们得先简单了解一下AI在药物研发中能做什么，又不能做什么。 2025年，一篇发表于顶尖国际期刊《Nature》的综述中总结道，AI为传统药物研发的赋能环节主要在四方面：靶点发现、分子设计、ADMET预测、临床试验。 其中靶点发现大家应该较为熟悉，这是一个相当消耗资源的环节，像曾经的神农尝百草一样，需要从海量的生物信息中通过文献调研不断摸索找到一个确定的作用位点，而AI能够整合不同来源的数据，预测出特定疾病高度相关的候选靶点。英矽智能就利用其Pharma.AI，通过对纤维化相关的多组学数据进行深度分析，仅用数月就筛选出TNIK作为全新的抗肺纤维化靶点，这种速度与效率都是曾经的我们无法想象的。 对于分子设计，AI为我们提供了两种提效方式，即加速筛选与从头设计。其中从头设计（‌De novo design）是AI跨出的一大步，它可以自己理解化学规则，模拟设计出可能具有活性的分子，并给出较优的合成路径，而不是像传统研发那样重复筛选试错。 ADMET预测则是在研发早期阶段，通过对分子的结构分析预测其在体内的药代动力学特征，即吸收、分布、代谢、排泄，以及可能的毒性。这样一来就能够帮助我们提取清理掉一些隐藏的地雷，减少研发到最后发现药物存在巨大安全性问题的风险。 而临床试验是很容易被大众忽略的一点，AI首先可通过快速筛查大量病理，准确地智能招募合适患者参与临床试验，并且还可以通过一些穿戴设备，反馈收集患者真实世界证据。 由此可以看到，AI在制药领域能够创造价值的主要方面是：缩短研发周期，降低试错成本。 然而它不能决定研发结果的成败，即“方向性”的问题。如若最初的靶点选择错误，AI的赋能加速也不过是让失败来得早一点。 于是，AI制药企业的集体转身现象的背后原因则可以被推测——AI可以提高药物研发的效率但不能消灭临床风险，面对巨大的研发成本，获得可持续的现金流是生存的关键。 03 AI制药商业化变现路在何方？ 目前可大致将AI制药公司分为两类，分别是AI Biotech（自研管线型）与AI CRO（服务外包型）。 两者的盈利概念用一个大家耳熟能详的例子来比喻，即，靠沙漠淘金获利的“淘金者”和发现淘金容易空手而归，转头向“淘金者”售卖所需用水的“卖水人”。AI Biotech属于AI制药行业里的的“淘金者”，专注于利用自有的AI平台发现并推进自身的药物管线，一旦成功上市，商业回报高，但风险相对较大。 资料来源：各公司年度财报 AI CRO则是AI新药研发行业的“卖水人”，其主要作为技术供应商，通过向药企提供算法、平台或研发服务来获取现金流，风险低但回报也相对稳健。 资料来源：各公司年度财报 可以看出，大部分自研型AI制药公司的业务为自研管线+BD，其造血能力主要在公司自己做管线，利用AI研发新药，然后通过对外授权即license out收取首付款与里程碑款。其中典型案例剂泰科技，其收入就几乎全部来源于自研产品MTS-004价值1亿的合作首付款。 而服务外包型AI制药公司通过软件订阅、AI赋能的CRO服务、算法算力资源集中等渠道来造血。可以看到大部分服务外包型AI制药公司依靠这种模式。年度财报中几乎都无亏损，稳定盈利。其中佼佼者晶泰科技所依仗的正是“AI预测+机器人实验+数据反哺”的高效率体系，获得多家大型药企持续的服务订单收费。 那么新的问题来了：如果服务模式盈利这么稳定，为什么一些AI Biotech公司还要坚守高风险的管线开发？许多AI CRO公司也开始加码自研管线？ 是的，服务模式可为企业提供稳定的现金流资金，可它的上限也许并没有那么高。“卖水人”看到“淘金者”真的淘到黄金后的暴富，是否会眼红、按耐不住自己也去淘金的冲动呢？ 由于超高回报的诱惑，必然会存在选择持续淘金的AI Biotech；以及卖水之余，自己也去刨刨沙子的AI CRO。 总结起来，由于AI制药公司仍然需要承担传统药物研发模式的风险与经济负担，故需要稳定的现金流收入以生存，而如若公司想要向上冲上限与高度，则需要开辟自研管线以寻求一个高回报的契机。 纵观AI制药行业的发展，如何平衡“技术服务变现速度”与“自研管线长期价值”，已成为行业企业面临的共同课题，合适的经营模式是怎样的，也许只有各企业千帆竞渡后看到结果才能知晓一二。 04 走向远方，AI制药由“能够”到“必需” 我们都知道传统新药研发模式的耗时耗资都相当庞大，药企一旦开启研发，资金就如同拧不上龙头的水流一样持续消耗。而AI作为“数字引擎”与新药研发的相遇是时代向前的必然趋势。如果还不具备使用主流AI工具的能力，很容易由于资金消耗大于已经走向远方的行业水平而被大浪淘去。 许多大型药企已经意识到了这一点：赛诺菲表现尤为激进，在2023年宣布“All in AI”，先后以1.25亿美元预付款、总额超18亿美元及25.6亿美元的两笔重磅交易押注华深智药关联公司Earendil Labs；Lilly于2025年与英伟达联合共建AI制药实验室，投入超10亿美元；“宇宙大药厂”辉瑞也开始通过战略合作获得了AI生物技术公司Expedition Medicines的支持，开始共建分子模拟平台。 此外，国家层面也展现出前所未有的推动力，AI制药领域的政策相继出台。 国家药监局《关于"人工智能+药品监管"的实施意见》提到：围绕智能化监管要求，鼓励引导产业加快推动数智化转型升级，提升药品研制、生产制造、质量检验、上市后监测评价等全过程数智化水平。 工信部《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》明确指出：目标突破一批医药工业数智化关键技术，深化AI赋能医药全产业链，推动AI贯穿药物研发全流程，建设高质量数据集和医药大模型平台，培养"AI+医药"复合型人才。 美国FDA发布的指南草案《Artificial Intelligence for Drug Development》明确了AI作为药品开发工具的应用原则，AI制药行业标准初显。 这些具体的例子能够证明，AI有能力赋能制药产业。AI制药赛道在其表象的浮沉后，袒露出交答卷的决心。截至2026年上半年，全球已有数十个由AI设计的新药候选分子进入临床试验阶段，其中多个已推进至临床II期和III期。 来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心 点击“阅读原文”获取更多数据 我们不能过分神化AI，也不能低估AI对医药行业未来的变革潜力。在资本疯狂倾入之后，AI制药公司的转身正象征着一种谨慎与清醒。前景并不明朗，也许我们都在等待一个通过临床试验、成功上市的AI研发新药的案例作为曙光，使万千质疑与不确定性塌缩成坚实的锚点支撑。 倘若首款由AI研发的药物能够顺利跨越上市与商业化的门槛，其意义将远超单一产品的成功。这不仅会为资本与研发市场注入一针强心剂，更将作为前期资本投入有力回应，改变目前医药创新生态的格局。 互动投票 戳“阅读原文”试用数据库

> 2026年上半年，国内创新药对外授权交易总额约**1100亿美元**，这个数字足够震撼。但其中，AI相关交易占比极小，在整体医药交易的宏大叙事中，AI制药依然远未达到外界期待的“颠覆”程度。  “AI尚未有对药物研发的整体周期、成本和成功率等产生显著影响的能力。”7月18日，在首届医药协同创新大会上，**清华大学药学院院长钱锋**明确给出了判断。当前，AI更多扮演的是“加速器”角色，而非“颠覆者”。 --- ## 钱锋的“冷水”：从加速器到颠覆者，还差什么？ 钱锋的发言，为当前AI制药热潮做了一次精准“降温”。他明确指出，**AI的底层逻辑是对现有文献、专利、有限数据做关联性分析，本质是快速提出假设**，但远非“无中生有”地发现新生物学机制。 他以靶点发现和临床验证两个环节为例，剖析了AI的局限： - **靶点发现**：AI能像“快速阅读大量文献的科学家”一样提出假设，但针对什么问题寻找假设、如何验证，这些高风险、高成本的决策与执行，仍需人类完成。 - **临床验证**：AI目前无法预测药物的真实人体效果，也无法预测临床成功率。“人们总是觉得AI可以预测一个蛋白靶点，再生成一个分子，分子和靶点的结合亲和力很好，这就是药物了。这其实只是在预测一个‘结合分子’，它与药是两回事。” 他进一步指出，药企的研发经费仍主要投向传统管线，并未放弃传统模式。2026年上半年约**1100亿美元**的创新药BD交易中，**绝大部分资产仍来自传统制药模式**。 --- ## 赛道扫描：谁在“加速”？谁在观望？ 尽管钱锋的发言理性务实，但AI制药赛道上的玩家已各就各位，形成了清晰的阵营。 **头部玩家，AI驱动，临床冲刺** 这条赛道上最引人注目的无疑是**英矽智能**。其核心管线Rentosertib已启动**III期临床试验**，是全球最接近上市的AI全程驱动候选药之一，其早期发现阶段仅耗时**18个月**，远低于传统方法的2.5-4年。 2026年上半年，它接连与**施维雅、礼来、SK生物制药、武田**四家跨国药企达成战略合作，潜在总价值逼近**70亿美元**。 **传统药企，积极合作，引入AI** **石药集团**与**阿斯利康**签订了一项总金额达**17.7亿美元**的siRNA药物合作协议；此外，双方还利用AI发现平台合作开发创新长效多肽药物。**百时美施贵宝（BMS）** 更是成为全球首家部署**英伟达Vera Rubin**超算架构的生物制药企业，其首席研究官表示，AI工具已帮助公司**将研发周期缩短20%-30%**，未来有望缩短50%。 **技术平台，聚焦底层，验证能力** 以**分子之心**为代表的AI生物科技企业，则专注于底层技术突破。其MMDesign平台在**1个月内**接连完成纳米抗体、环肽的从头设计并获湿实验验证，针对p53-MDM2等传统难攻克靶点，AI首轮设计的候选分子命中率**超过70%**。 **谨慎观察者，价值优先，临床为王** **安永大中华区咨询服务主管合伙人吴晓颖**指出，跨国药企愿意支付高溢价，看中的是资产能否解决明确的临床问题，**极少会因“单纯使用AI”支付溢价**。她认为，资本市场的估值逻辑已发生本质变化：**“现在资本给AI制药企业的估值，首先算的是管线价值。”** --- ## 行业共识：加速有效，颠覆未至 AI制药赛道目前呈现鲜明的“冰火两重天”： - **效率革命派**：以中信建投、百图生科、BMS等为代表，认为AI正全面渗透至靶点识别、虚拟筛选、分子设计等核心环节，正在重塑制药底层逻辑。 - **理性务实派**：以安永、德勤及钱锋为代表，强调AI仅能压缩临床前周期，**无法绕过临床试验的刚性壁垒**，且AI能否提升整体临床成功率仍待验证。 行业共识也已清晰：AI在早期研发的加速作用已无争议，但**核心的临床成功率提升、全流程替代仍无系统性证据支撑**。2025年，薛定谔、Verge Genomics等企业的AI管线因疗效/毒性问题终止研发，印证了技术瓶颈。 --- ## 终局推断：百亿赛道，等待“临门一脚” 2026年被视为AI制药的“**临床验证之年**”。截至上半年，全球已有**170余条**由AI设计或优化的药物管线进入临床，**十余款**推进至III期，但**尚无完全由AI驱动的新药完成上市获批**。 资本的“扫货”热情与产业的“落地”成绩，共同构成了当前赛道的全貌。一方面，剂泰科技于2026年5月登陆港交所，募资超**21亿港元**，创下当年港股医疗健康IPO纪录，“AI制药三小龙”全部集结港股。 另一方面，德勤中国孙晓臻提醒：**“所谓的‘爆发拐点’，更应理解为技术验证进入密集临床读出期的起点，而非行业闭环的终点。”** AI制药的下半场竞逐才刚刚开始。谁能率先打通“临床验证—商业化闭环”的最后一公里，谁才能真正改写赛道格局。

今年全国两会期间，张文宏委员抛出过一个“灵魂拷问”：为什么中国原创新药总是“好苗子留不住”？这个问题的背后，是一幅令产业界五味杂陈的图景——一面是动辄几十亿美元的对外授权交易频频刷屏，一面是临床验证环节的残酷现实不断敲打神经。 AI制药，正站在这样的十字路口。 一边是烈火烹油。今年3月，英矽智能与礼来达成总额最高约27.5亿美元的对外授权与全球研发合作，首付款高达1.15亿美元。短短半年内，这家公司接连拿下施维雅、礼来、SK生物制药、武田制药四笔大单，累计潜在总价值逼近70亿美元。资本圈为之沸腾，二级市场股价较IPO发行价接近翻倍。 另一边是寒冰刺骨。波士顿咨询集团2026年发布的专项分析显示：AI研发药物在I期临床试验的成功率高达80%–90%，远超传统药物约50%的均值；但到了验证疗效的II期临床，成功率断崖式回落至约40%，与传统药物基本持平。这意味着，AI在成本最低的前端研发阶段表现出色，却在占研发总成本90%以上的临床试验后半段，未能形成实质性优化。 AI制药，究竟是技术革命，还是资本泡沫？答案藏在冰与火的缝隙里。 火——商业化落地的“高光时刻” 2026年堪称AI制药的“签约大年”。仅英矽智能一家，便完成了从“客户—供应商”到“战略共生资产共研”的跃迁。今年1月牵手施维雅斩获8.88亿美元，3月结盟礼来拿下27.5亿美元，6月携手SK生物制药收获25亿美元，7月再与武田制药达成6亿美元协议——全球前20大药企几乎悉数入局，跨国药企对AI平台的价值判断正在被真金白银重新定义。 值得注意的是，合作模式也在升级。以礼来与英矽智能的交易为例，并非单一管线的授权转让，而是“管线独家授权+联合研发”的复合型深度合作：礼来不仅获得一款临床前阶段口服创新药的全球独家许可，双方还围绕礼来选择的多项靶点开展联合研发。这种合作结构意味着，跨国药企看重的已不仅是单一资产本身，更是支撑该资产的AI技术平台及其持续产出高质量项目的能力。 据相关统计，2025年中国创新药对外授权交易总额达1356.55亿美元，首付款70亿美元，其中首付款占全球比重高达49.5%。2026年一季度，交易总额已突破600亿美元。AI制药成为其中最为活跃的板块之一，中国技术输出能力正在从“分子发现”向“全链条赋能”延伸。 冰——II期临床的“死亡之谷” 然而，交易额的数字游戏与临床验证的硬仗，是两个截然不同的世界。 BCG的专项分析首次系统性地揭示了AI的“能力边界”：I期临床（验证安全性）表现亮眼，但一旦进入II期临床（在患者群体中验证实际疗效），AI的成功率便“断崖”式回落至40%左右，与传统药物研发基本持平。这就像AI能帮你轻松找到燃油效率最高的车，但一旦开上不同路况，它就和普通车没区别了。 行业里普遍的“重生成、轻验证”倾向，让问题雪上加霜。大量AI生成的分子，在跳过充分的动物模型验证后，直接推进到昂贵的人体试验，最终II期临床失败率居高不下。有分析指出，这几乎是人为制造的“死亡之谷”——AI的全部效率提升，都集中在成本低廉的前端分子设计阶段，而巨额开销堆积的临床试验后半段，AI尚未形成实质性优化。 截至2026年7月，全球尚无一款完全由AI主导研发的药物获批上市。此前，Verge Genomics终止了AI发现的VRG50635，Recursion砍掉了核心AI管线——这些不是偶然，而是II期40%成功率冰冷的数学必然。当市场把AI在I期的90%成功率错误地外推至II期和III期，估值泡沫便在所难免。 争议焦点——“卖青苗”模式的是与非 大额交易的另一面，是“卖青苗”模式的争议。 所谓“卖青苗”，指企业将早期研发成果通过授权让渡给海外药企，换取短期巨额现金流。对AI制药企业而言，这几乎是生存的必然选择——研发投入烧钱不止，商业化周期漫长，早期授权变现是最现实的血条补给。支持者认为，短期变现可验证平台价值，释放资源聚焦核心管线，英矽智能半年内实现扭亏便是明证。 但担忧同样尖锐：让渡核心知识产权，是否会使中国沦为“原料药基地”或“研发外包方”？以某笔大额授权交易为例，若条款中地域限制严格、后续开发主导权完全让渡，那么即便交易金额再大，也仅仅是“卖了个好价钱”，而非真正意义上的“全球市场主导权”。 更深层的问题在于：当一款AI发现的分子，从靶点发现到分子设计都由中国企业完成，却在海外药企手中完成临床开发和商业化，最终在全球市场赚取丰厚利润，中国的产业价值究竟沉淀在了哪里？这是“好苗子留不住”的产业焦虑，也是张文宏委员“灵魂拷问”的题中之义。 破局之路——多元出海模式的探索 告别“卖青苗”的单一路径，中国AI制药企业正在探索多元出海模式。 模式一：授权合作（License-out）——适合早期管线，快速回血。但需谨慎设计条款，如在协议中保留共同开发权、设置里程碑付费、争取销售分成，而非一卖了之。英矽智能与礼来的合作中，除管线授权外还有联合研发，便是一种条款优化的尝试。 模式二：自主开发+海外临床——以荣昌生物等企业为代表，自主推进海外临床试验、建立本土化团队，走长线布局。这条路资金压力大、周期长，但一旦成功，收益和产业话语权均最大化。 模式三：共建管线/联合实验室——与海外药企风险共担、收益共享，在控制权与资金压力之间寻找平衡。部分深圳AI制药企业正通过与跨国药企共建实验室，实现“研发在外、技术在内”的深度绑定。 关键平衡点在于：企业应根据自身技术壁垒、资金储备、管线成熟度做出动态选择。没有放之四海而皆准的出海模式，只有最适合当下阶段的路径。 从概念炒作到价值兑现的拐点 AI制药必须直面“火”的诱惑与“冰”的残酷。不能因大额交易频现而忽视临床验证的风险，也不能因II期成功率低迷而否定AI技术的革命性价值。 行业正从“讲故事”阶段进入“交答卷”阶段。能否在II期临床实现突破，决定AI制药是真正革命还是昙花一现。这需要更科学的AI制药评价体系，需要鼓励多元出海模式的政策引导，更需要企业自身在“快钱”与“长期主导权”之间保持清醒。 毕竟，AI能缩短“发现分子”的时间，却无法缩短“验证药物”的历程。后者，才是制药业真正的护城河。 你认为中国创新药出海，应该更注重“快钱”授权，还是咬牙坚持自主商业化？