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一个值得琢磨的对照：截至 2026 年上半年，全球已有超过 170 条由人工智能辅助设计的药物管线进入临床阶段，但至今没有一款由 AI 全程设计的药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市[1]。把时间轴拉长看更惊人——AI 驱动的新药临床管线从 2017 年的 4 个，增至 2026 年 6 月的 179 个[2]。 八年，从 4 到 179，管线涨了四十多倍；获批数，依然是零。 这不是一篇唱衰 AI 制药的文章。恰恰相反，我会论证一个更精确、也更难被反驳的判断：AI 在药物研发里兑现的价值呈"哑铃形"——早期发现和工艺制造两端收益确凿，中段临床验证至今拿不出成功率改善的证据。AI 提升的是"进入临床的速度"，不是"通过临床的概率"。 这两件事，被行业有意无意地混为一谈了。一、哑铃的前半段：AI 确实把短跑跑出了新纪录 先说 AI 做成了什么，这部分没有争议。 传统模式下，从确定靶点到拿到临床前候选化合物（PCC），通常需要 2.5 到 4 年。英矽智能的 Rentosertib 是全球首个由 AI 发现靶点（TNIK）并由生成式 AI 完成分子设计的药物，从靶点确定到 PCC 只用了 18 个月，传统约2.5-4.5年[3]，IIa 期 60 mg 组用力肺活量（FVC）平均改善 98.4 毫升、安慰剂组下降 20.3 毫升[3]；它在 2026 年 7 月于中国正式启动 III 期临床试验，计划招募 320 名患者、评估 52 周疗效，并已获 FDA 孤儿药资格与中国突破性治疗品种认定[4]。 另一组数字来自 Recursion。其 PI3Kα H1047R 抑制剂 REC-7735 是一款对突变型选择性超过野生型 100 倍的分子，公司披露：从首个全新苗头化合物到交付开发候选物，用了 10 个月、合成了 242 个化合物[5]。作为对照，行业单个项目通常需要合成 2500 到 5000 个化合物。 这些不是营销话术，是可以在 美国证券交易委员会（SEC） 备案文件、临床试验登记和同行评议论文里逐条查证的事实。 在"把已知的事做得更快"这件事上，AI 已经赢了，而且赢得干净利落。二、哑铃的中段：成功率曲线在这里断崖 问题出在下一个环节。 波士顿咨询 2024 年发表、覆盖 100 多家 AI 生物技术公司的研究给出了两个数字：AI 设计药物的临床 I 期成功率超过 80%，显著高于约 40% 至 60% 的历史平均水平；但进入 II 期后，成功率回落至约 40%，与行业均值持平[1]。 一句话概括：I 期的优势是真的，II 期的优势是幻觉。 原因并不神秘。I 期主要考的是安全性和药代动力学，本质是"这个分子在人体内表现是否符合计算预期"——这恰恰是 AI 最擅长的领域。而 II 期考的是疗效，考的是"这个靶点是不是真的驱动了这种疾病"，这是生物学问题，不是计算问题。 失败样本足够密集，足以排除偶然：全球首个进入人体试验的 AI 设计药物 Exscientia DSP-1181，在 I 期后悄然终止；BenevolentAI 的 BEN-2293 安全性达标却未显示统计学意义的疗效优势，公司随后裁员；2025 年 12 月，Verge Genomics 的 ALS 药物 VRG50635 宣告失败，公司索性转型为向大型药企提供 AI 技术服务的平台公司；2025 年 8 月，薛定谔因两例患者死亡停止开发急性髓性白血病药物 SGR-2921[1]。 清华大学药学院院长钱锋在 2026 年 7 月的公开表述更为克制：人工智能在药物研发的部分环节确实具备实际作用，但整体来看，它对缩短研发周期、降低研发成本、提高临床成功率的作用还十分有限[1]。 当然也有乐观口径——有机构预测 AI 有望把新药研发整体成功率从目前的 5% 至 10% 提高到 9% 至 18%[6]。请注意这个数字的修辞：即便成立，也是"从很低到不那么低"。三、哑铃的后半段：最安静的赢家是工艺与制造 舆论几乎全部集中在"AI 能不能造出新分子"，而真正已经大规模变现的，是几乎没人讨论的工艺与制造环节。 晶泰科技 2026 年中期业绩显示，其 AI for Science（AI4S）智慧解决方案收入同比增长 136.4%，在总收入中的占比已接近一半[7]；公司在全球部署超过 300 个自动化工作站，覆盖 20 余类研发应用，累计支持超过 100 个药物及先进材料研发项目[7]。这套体系的本质，是把"设计—制备—表征"的经验试错循环，换成了"模型预测—机器人执行—数据回流"的闭环。 中国科学院院刊 2026 年刊发的综述把这一路径概括为"智能介质设计—工艺精准调控—数字孪生工厂—绿色协同优化"四位一体，并给出一个极具说服力的细节：在连续层析中，数字孪生对收率与介质利用率的预测偏差可低至 0.6%[8]。 0.6% 的偏差意味着什么？意味着这条产线已经可以被"计算"而不是被"经验"所控制。这一部分的价值不会出现在任何一条药物管线的 headlines 里，但它每天都在真实地降低成本、提高收率。四、一句必须说清楚的话：AI 不是魔法棒 Recursion 首席财务官在 2026 年二季度业绩会上说过一句很实在的话："AI 不是魔法棒，而是一个更强大的分析系统。"这家公司累计沉淀了超过 50 PB 的专有数据，涵盖表型细胞成像、转录组学、蛋白质组学与真实世界患者数据——它的护城河从来不是算法本身，而是"算法 + 机器人实验室 + 真实实验反馈"的三角闭环[9]。 这才是理解 AI 制药的正确坐标系。AI 没有消灭药物研发的不确定性，它只是把不确定性从实验室搬到了临床上。研发的成本账单并没有消失，只是换了一个地方结账——而且结账的金额，可能比原来更大。五、结语：这个行业需要的不是更多模型，是更多耐心 AI 制药正在跨越一个真实的拐点，但拐点的方向常常被误读。 它正在从"生产力工具"转向"决策驱动引擎"，这句话真正的含义不是 AI 开始替人类做决定，而是AI 开始有能力在早期就筛掉那些注定失败的方向，让有限的临床资源集中在更值得赌的靶点上。这件事的价值极其巨大，但它无法用"有多少款 AI 药物获批"来衡量——恰恰相反，如果 AI 真的有效，"进入临床的 AI 药物数量"这个指标反而应该被谨慎看待，因为筛掉平庸分子会让漏斗前端变窄，而不是变宽。 所以，与其追问"第一款 AI 药物什么时候上市"，不如追问另一个问题：多年之后，全球 II 期临床试验的整体成功率有没有被抬高哪怕五个百分点？ 那个数字，才是 AI 制药唯一的、也是最诚实的成绩单。参考文献 [1] 东方财富网. BMS 加码投资 AI 制药 效率提升尚待临床验证[EB/OL]. (2026-07-29)[2026-08-29]. https://finance.eastmoney.com/a/202607293825137022.html [2] 告别概念狂欢，AI 制药如何翻越产业化落地门槛？[EB/OL]. (2026-08)[2026-08-29]. https://www.sohu.com/a/1062471611_122014422 [3] Insilico Medicine. Rentosertib（ISM001-055）从 AI 靶点发现到临床前候选（PCC）提名仅 18 个月，IIa 期 60 mg 组用力肺活量（FVC）平均改善 98.4 mL[EB/OL]. (2026)[2026-08-29]. https://insilico.com/casestudy [4] Insilico Medicine. Rentosertib Inhalation Solution 获 IND 批准，启动全球首个 AI 驱动候选药物直接入肺临床研究[EB/OL]. (2026)[2026-08-29]. https://insilico.com/news/pdmncgky51-insilicos-rentosertib-inhalation-solutio [5] Recursion Pharmaceuticals. Recursion Reports Second Quarter Financial Results（SEC Exhibit 99.1）[R/OL]. (2026-08)[2026-08-29]. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1601830/000160183026000097/exhibit991-q0226.htm [6] 21 世纪经济报道. AI 制药利好！核心平台将成立，华为也参与！巨头重金布局[N/OL]. (2026-05-22)[2026-08-29]. https://m.21jingji.com/article/20260522/herald/db42971ec34a73436bccb1b55d398e59.html [7] 财联社. 揭秘晶泰控股中报：双业务协同自进化，AI 制药从技术验证走向资产兑现[EB/OL]. (2026-08-20)[2026-08-29]. https://www.163.com/dy/article/L4PGIS3405198CJN.html [8] 中国科学院院刊. 人工智能赋能生物医药研发范式变革与应用场景研究[J/OL]. (2026-06)[2026-08-29]. http://old2022.bulletin.cas.cn/publish_article/2026/6/20260607.htm [9] Recursion Pharmaceuticals. Full Transcript of Recursion's Second Quarter 2026 Earnings Call[EB/OL]. (2026-08)[2026-08-29]. https://recursion.com/news/full-transcript-of-recursions-second-quarter-2026-earnings-call 法律声明 本文基于公开报道与第三方研报撰写，仅用于产业研究与交流，不构成任何投资建议、投资要约或招揽。文中提及的上市公司、融资数据、企业及产品案例均为客观分析，不构成任何推荐、背书或买卖建议。相关行业研发与商业化存在高度不确定性，数据可能随公开披露更新而变化。市场有风险，投资需谨慎。如涉版权或信息疏漏，请联系我们更正。

AI 制药价值可能在于帮行业做出更好决策，不在于加速流程。撰文：RitaAI 大佬说 5到 10 年能治愈大多数疾病，伯恩斯坦说等等。8月 26 日，伯恩斯坦发布美国生物制药行业报告，系统梳理了 AI 在药物研发中的真实进展：约 70个 AI 来源项目已进入临床管道，绝大多数仍处早期，真正考验在未来 3到 5 年。DeepMind CEO Demis Hassabis 说“也许 10 年内 AI 能治愈所有疾病”，Anthropic CEO Dario Amodei 更激进：“5到 10 年治愈大多数人类疾病”。伯恩斯坦认为这些说法更像是对 AI 社会价值的辩护，没有基于药物开发现实。从靶点发现到临床试验，再到医疗系统消化能力，每一层都是瓶颈。AI 可能加速某些环节，但生物学最终要在人体中验证，这个节奏无法被算法压缩。成功率提升比速度加快更有价值伯恩斯坦测算，成功率提升 20%创造的研发回报远大于同等幅度的时间和成本节省。失败代价集中在后期，避免失败比加速流程更值钱。AI 对成功率的影响取决于它解决什么问题。AI 若主要用于已知靶点的分子优化，成功率可能被推高，但这类“容易问题”的价值有限。AI 若用于攻克生物学理解尚不充分的难治疾病，即便整体成功率不高，创造的价值反而更大。伯恩斯坦指出一个反直觉结论：AI 用得越多，湿实验可能也需要越多。最难的问题正面临训练数据最稀缺的困境，生成新数据需要大量实验投入。AI 和湿实验是互补关系。多做一个湿实验的成本远低于一个后期失败项目。药企 AI 布局：礼来最广，安进最深，罗氏最重算力伯恩斯坦统计了 15 家大型药企的 183项 AI 药物发现合作。各家策略差异显著。礼来外部合作网络最广，2019 年至今共 25 项交易，公开首付款约 3.53 亿美元。合作方包括 Insilico Medicine、Profluent、Verge Genomics、Genesis Therapeutics 等。礼来还配备 NVIDIA Co-Innovation AI Lab，外部广度与内部算力结合最为均衡。罗氏以 20 项合作位列第二，明确聚焦肿瘤（8 项）和神经科学（4 项）。Genentech 混合 AI 工厂被伯恩斯坦称为“行业已公布最大规模本地 GPU 部署”。Recursion 的12 亿美元合作是最大单笔交易。安进外部合作最少（5 项），内部 AI 和算力布局最具差异化。2012 年收购的 deCODE Genetics 提供行业领先人群基因组学引擎，可识别和验证疾病相关遗传变异以优先排序靶点。安进在本地 DGX SuperPOD 上训练了五个专有抗体语言模型，数据护城河明显。阿斯利康交易数量 19 项，经济高度集中于 CSPC Pharmaceutical Group 三项协议，占其公开首付款绝大部分。诺和诺德 10 项合作全部集中在 2022 年后，7 项针对心血管代谢和肾脏疾病，是治疗领域最聚焦的大型药企。辉瑞平台型合作最多（9 项为全管线范围），AI 基础模型关系可追溯至 2016年 IBM Watson，未识别到专用算力合作。伯恩斯坦强调这些都是外部视角判断，真正整合质量和内部文化转型难以量化。AI 生物科技：临床资产是真正的试金石约 70个 AI 来源项目主要集中在上市公司，定义差异很大，从 AI 药物重定位到 AI 靶点发现加 AI 分子设计，跨度极大。Insilico的 Rentosertib 是端到端 AI 制药代表案例。AI 平台 PandaOmics 识别 TNIK 为特发性肺纤维化靶点，Chemistry42 生成式 AI 设计分子，从靶点假设到临床前候选约 18 个月。该药已进入 III 期，预计 2029年 10 月读出主要终点，这是 AI 制药行业最重要的数据点之一。Recursion 通过细胞成像和多组学驱动靶点发现，与罗氏、拜耳、赛诺菲均有合作。Generate Biomedicines 设计蛋白质药物，GB-0895（TSLP 抗体）已进入 III 期，用以验证 AI 设计蛋白能否转化为差异化给药方案。Relay Therapeutics 通过蛋白质运动建模设计药物，zoogalalisib（PI3Kα抑制剂）已进入 III 期，测试能否通过构象选择性改善治疗窗口。Schrödinger 采用物理计算优先策略，Zasocitinib（TYK2 抑制剂）已提交上市申请。该靶点已有 BMS的 deucravacitinib 提供临床验证，更应被视为计算辅助优化成功案例，AI 在新靶点发现上的突破尚未在此体现。从靶点选择到临床测试耗时 8到 10 年，未缩短行业标准时间线。FDA 审批数据尚未体现 AI 影响FDA 近五年年均批准 48.5 个新药，较 1985至 2025 年年均 33.8 个高出约 43%。伯恩斯坦认为这更多反映监管现代化、生物药崛起和过往研发投入累积效应，AI 尚未对审批数据产生可见推动。考虑到 AI 源管道规模仍小且临床验证尚需时间，这一局面短期内不会改变。伯恩斯坦结论务实。AI 已在分子设计、虚拟筛选和靶点发现中发挥作用，部分早期项目进入临床后期。“治愈所有疾病”需跨越生物学理解、临床试验、监管审批和医疗系统容量多重瓶颈，这不是算法迭代能解决的问题。AI 制药价值可能在于帮行业做出更好决策，不在于加速流程。真正答案还要等 3到 5 年。免责声明本文系潮向研究对第三方券商研究报告（伯恩斯坦，2026年 8月 26 日）的整理与解读，结合公开市场信息的整理。文中引述的评级、目标价、盈利预测及相关判断，均为该券商分析师的观点，仅代表其所属机构立场，不代表潮向研究的观点，也不构成任何投资建议。市场有风险，决策需独立。本文不应作为买卖任何证券的依据。

2026年8月，AI制药行业接连迎来两个重量级消息：Anthropic用Claude大模型自主为15个临床靶点中的14个设计出蛋白结合剂，Moderna与默沙东的个性化mRNA癌症疫苗在III期临床试验中达到主要终点。 多款靶标蛋白结合剂的三维分子结构示意图 两个事件都指向同一个问题——AI在新药研发里到底扮演什么角色，以及产业该把最重的奖励押在哪个环节。 但答案并不是“算法”。 今天行业真正的稀缺品，是算法串联起湿实验验证、生物数据积累、递送与生产体系、临床开发能力的完整闭环。算法是效率杠杆，不是锚。 从底层逻辑来看，算法贡献了效率，但没有推翻“双十定律” Anthropic交出的蛋白设计成绩单确实亮眼：15个靶点中14个成功，靶点级成功率93%，整体命中率22.6%-35.1%，远超行业传统蛋白设计10%-15%的普遍水平。针对RBX1单靶点，命中率40%，人类参赛者只有3.7%。原本需要化学家数天的工作，Claude在24至48小时内完成。 但这些数字的背后是一个容易被忽略的事实：Claude全程调用的工具——RFdiffusion、ProteinMPNN、ESMFold2——全是领域内早已公开的开源模型，任何实验室都能免费下载使用。Anthropic团队做了什幺？ 他们写了一份1.6万词的提示词，把人类蛋白质工程师的工作流程编进去，让大模型自动编排调用这些现成工具。没有发明新的蛋白质设计算法，做的是工程编排。 成果已经全部开源到HuggingFace，全行业可复现，不存在独家算法壁垒。 Anthropic蛋白设计数据集已开源托管在HuggingFace平台 对产业界而言，这意味着AI在临床前蛋白设计环节的效率提升是真实的，但“算法突破”这个说法站不住脚。 真正的突破来自通用大模型对专业工具链的自主调配能力，来自湿实验验证的外部背书——Twist Bioscience和Adaptyv Bio两家独立实验室合成了那些设计产物并完成结合验证。没有湿实验这个环节，Claude跑出的所有设计方案都只是数字假设。 Moderna这边的故事更清晰。Intismeran的III期临床试验达到无复发生存期和无远处转移生存期两项主要终点，是全球首个个体化新抗原疗法III期阳性结果。 第43届J.P.摩根医疗大会聚焦生物医药前沿进展 AI在其中的角色是：从患者肿瘤测序数据中筛选最多34个肿瘤特异性新抗原，以及用Maestro系统统筹生产排程和物流交付。 但把它推到III期临床成功的核心底座，是Moderna在新冠疫情期间积累的一套非算法体系：自研的LNP脂质递送系统、经过上亿剂大规模人群验证的核苷修饰技术、适配个体化定制的规模化生产工艺。 AI承担了新抗原筛选的辅助角色，而递送系统、临床方案设计、联合用药机制验证，这些更重的环节，靠的是十年以上的产业积累。 斯坦福前教授、Insitro创始人Daphne Koller的观点直接点破了问题本质：超过90%进入临床试验的药物失败，根源是最初选错了无法真正改变疾病进程的靶点，而不是算法设计的分子不够好。 她估算，AI制药要建立完整的生物学因果模型，还缺少约1000倍的高质量人体生物扰动实验数据。王宏广也明确指出，算法只能解决化学层面的分子设计问题，无法预判在人体内的副作用和安全性，临床转化才是药物研发的核心挑战。 算法可以把“设计分子”这一步做得更快，但如果靶点选错了，后面的效率提升只会更快地把错误假设推入临床。 而从资本视角来看，市场已经不再为纯算法买单 一级市场给出的信号很明确。Google DeepMind孵化的Isomorphic Labs，2026年完成21亿美元B轮融资，估值推高至150-200亿美元。但Isomorphic Labs背靠Google的算力生态、AlphaFold的底层科研影响力，这些都不是通用算法本身能复制的。 这是一次为“技术期权”支付的溢价，而不是为“算法驱动新药”支付的常规估值。 反例更触目惊心。明星AI制药公司BenevolentAI股价暴跌超99%后退市，未产出任何获批药物。Exscientia估值大幅缩水后被Recursion以仅6.88亿美元低价收购，后续多个临床前期项目被直接终止。 Verge Genomics的核心管线VRG50635临床试验失败，公司彻底放弃自研管线路线，转型为传统药企提供AI工具技术服务的“卖水人”。 截至2026年，全球还没有任何一款完全由AI主导研发的新药获批上市，纯算法驱动的企业普遍面临临床转化瓶颈。 投资人的逻辑已经变了。有投资人公开表态，现在一级市场的底线是企业两三年内必须产生现金流，纯算法概念的标的融资难度大幅提升，没有管线验证能力的纯算法团队已经很难拿到大额融资。 这个转变有先例可循。2021年AlphaFold2发布后，资本初期大量涌入纯算法团队，但随后泡沫快速出清，产业资源全面向“AI算法+生物实验闭环+管线落地”的复合型团队倾斜。 行业共识是：每6个月迭代一次的大模型无法形成长期壁垒，纯算法团队的独立商业模式可持续性很差。 而走出另一条路的是英矽智能。其首个AI设计的分子Rentosertib完成IIa期临床验证后，直接支撑公司完成港股IPO，拿下与礼来27.5亿美元的合作，与施维雅8.88亿美元的合作，交易金额刷新AI制药早期管线授权纪录。 市场给出的估值溢价，核心锚定的是其端到端从靶点发现到临床概念验证的完整管线能力，以及干湿闭环实验体系。 放在一起看，AI算法的效率提升在产业里有真实价值——临床前靶点筛选效率提升2-4倍，降低30%以上无效试错成本，AI发现分子的I期临床试验成功率80%-90%，高于传统药物52%的历史平均水平。 但能把这些效率优势转化为管线价值、临床验证、商业回报的，是算法之外的那套完整产业闭环。 Anthropic的Claude能在24至48小时内跑完蛋白设计流程，但如果下游没有Twist Bioscience这样的硅基DNA合成平台把设计变成实物，没有Adaptyv Bio这样的独立实验室完成湿实验结合验证，再漂亮的数字也无法落地。 Moderna能做出一人一药的mRNA癌症疫苗，AI筛选新抗原很关键，但真正让III期临床达标的，是LNP递送系统、核苷修饰、规模化生产能力和多年的临床积累。 算法是打开新药研发效率缺口的杠杆，但支点不在算法本身，而在它串联起来的那条从数字设计、湿实验验证、生物数据沉淀到临床开发、规模化生产的完整链条上。这条链条目前仍然稀缺，也最应当获得产业的价值倾斜。