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2025年4月17日，专注于调研生物医药行业趋势和创新的BioPharmaTrend发布文章：Beyond Legacy Tools: Defining Modern AI Drug Discovery for 2025 and Beyond。以下是作者的核心观点：AIDD的核心理念并非通过使用更优模型或高级机器学习等技术来改进现有药物研发流程。虽然业内大多数公司目前确实专注于此类局部优化，但更好的筛选模型或分子对接技术只能带来边际效益提升，无法根本解决药物研发的核心痛点：从假说到临床结果的转化率低下，以及因意外毒性或疗效不佳导致的临床高失败率。AIDD的真正创新性与战略雄心在于：将现有主流药物研发范式重构为全新模式。作者建议将其命名为"整体药物开发（HDD）"。该模式从患者全维度数据建模出发（涵盖生物标本、分析样本、电子健康档案等现实世界数据），整合所有可用临床前数据和经验，在分子层面建立科学假说。继而逆推实施：沿着新构建的科学假说路径，通过药物设计与开发回归患者治疗场景，最终提升临床成功率。本报告目录引言：新框架AI药物发现：强调整体性AI药物发现：以构建软件为核心数据获取为王验证对AI药物发现平台至关重要2025年及以后的AI药物发现愿景引言：新框架2025年，对于新兴的一类由人工智能驱动的药物发现公司（以下简称“AIDD公司”），似乎仍缺乏一个完善可靠的定义。 本报告的目的是提出一个用于对AIDD公司进行分类的定性框架，该框架综合了定义这一领域领先企业的四个关键属性： 1. 在生物学研究中侧重于整体论还是还原论；2. 创建强大的人工智能平台（软件）；3. 数据获取的优先级；4. 技术验证（通过展现出发现新靶点的能力、快速发现和开发临床级候选药物的能力、平台合作的过往记录、科学出版物、专利等方面来体现）。我们将在下文深入探讨这一框架，但简而言之，其核心要点如下：核心价值点可归结为三个问题：计算平台是否足够扩展性强且稳健，能够通过改善研发流程、协作模式和日常决策来提升生产力？能否对生物学进行深度和广度的建模，以支持超越传统方法的科学决策？能否以可重复、稳定的标准化方式在全研发流程中实现上述两点？AI药物发现：强调整体性在我们探索新提出的理论框架时，一个关键区别逐渐显现：在当下人工智能驱动的技术背景下，我们在尝试建模和计算表征的对象，与早期计算工具通常处理的内容存在本质差异。理解这种转变的一个有效切入点，是思考传统软件与现代AI平台之间的概念鸿沟。那些开发于数十年前的传统软件至今仍在药物发现中承担特定任务，而现代AI支持的平台越来越被定位为端到端解决方案。尽管两类工具都发挥着重要作用，但它们的基础理念却大相径庭。简而言之，"传统"的化学信息学与生物信息学采用人工驱动的研究范式：化学信息学通过预定义的化学描述符（如分子量或logP值），结合统计方法和部分机器学习模型，应用在QSAR建模和分子对接等任务中；而生物信息学则运用包括降维技术在内的统计方法，来分析复杂的生物数据集（如基因组学、蛋白质组学），进而挖掘潜在药物靶点。这些方法以假设为导向，采用模块化设计，适用于规模较小、结构良好的数据集。从理念层面看，传统计算系统和简单机器学习方法在"生物学还原论"框架下表现出色（即使在今天其价值依然显著）。典型的还原论研究案例当属基于结构的药物发现，该范式主张通过调控特定蛋白质来破解药物研发难题（这一思路在某些情况下确实有效）。其对应的计算建模主要聚焦于单一任务场景，例如将配体置入蛋白质结合腔（分子对接），或者通过计算方法识别针对给定靶点的新型化学结构（基于配体的虚拟筛选）。Laozhengzz的“基于结构的药物设计流程图”，通过维基共享资源（CC by-SA 3.0）与之形成鲜明对比的是，当今最前沿的人工智能驱动型药物发现公司正在将研究提升至系统生物学层面。这类公司采用不依赖预设假设的研发范式，通过基于深度学习的分析系统整合多模态数据（包括表型数据、组学数据、患者数据、化学结构、文本及影像等），最终构建出复杂而完善的生物学表征体系（如"知识图谱"）。例如，美国波士顿英矽智能公司Pharma.AI计算平台的科学基础源于基于策略梯度的强化学习（RL）与生成模型的新型融合，由此实现多目标优化，以平衡效力、毒性和新颖性等参数。该公司表示，其靶点识别模块PandaOmics整合了来自超1,000万份生物样本（包括RNA测序和蛋白质组学数据）和4,000万份文档（如专利与临床试验）的1.9万亿个数据点，通过自然语言处理和机器学习技术发掘并优先排序新型治疗靶点。化学生成模块Chemistry42应用深度学习技术（包括生成对抗网络和强化学习）设计具有优化结合亲和力、代谢稳定性及生物利用度的新型类药分子。在临床开发阶段，临床试验预测系统inClinico利用历史与进行中的试验数据预测结果，为患者筛选和终点优化提供洞见。在算法层面，Pharma.AI采用先进的奖励塑造技术，可根据特定靶点特征或多药理学靶点对生成分子进行微调。此外，英矽智能重点应用知识图谱嵌入技术，将基因-疾病、基因-化合物及化合物-靶点相互作用等生物关系编码到向量空间中。这些嵌入特征通过受Transformer模型启发的注意力神经网络架构增强，聚焦生物学相关子图结构，优化靶点识别与生物标志物发现的假说生成。该平台实施持续主动学习与迭代反馈机制，通过新实验数据（包括生化检测、表型筛选和体内验证）对模型进行再训练，快速剔除次优候选分子并加强先导化合物发现，从而加速"设计-合成-测试-分析"（DMTA）循环。此外，平台的多模态数据融合技术整合了来自文献、专利和临床试验的文本信息，以及多组学洞见与化合物库资源。为此，自然语言处理（NLP）模型从文本源中提取相关生物学背景与副作用注释，并辅以表型筛选数据，实现对药物发现过程的全方位把控。读者可通过近期发表的论文《A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models》深入了解Pharma.AI平台的部分核心技术。另一个可归类为人工智能药物发现方法的典型案例是Recursion的OS平台。Recursion OS是一个整合多种技术的纵向平台，使该公司能够利用约65PB的专有数据，绘制并探索数万亿级生物、化学及以患者为中心建立的关系网络。根据Recursion官方说明，该平台将湿实验室自主生成或精选合作方提供的"真实世界"数据，与公司内部构建的人工智能计算模型集合"世界模型"相结合。目前，其规模化产生的湿实验室生物学、化学及面向患者的实验数据，为干实验室计算工具提供燃料，用以识别、验证和转化治疗发现洞见，这些成果又可返回湿实验室进行验证。Recursion OS由BioHive-2超级计算机驱动，该公司宣称这是目前生物制药企业全资拥有并运营的最快速超级计算系统。尽管在模型架构和工作流程上与英矽智能存在差异，但Recursion同样专注于核心目标：构建完整的生物学数字化表征体系，以此挖掘药物开发的关键洞见。递归操作系统平台的概念化表示Recursion OS的关键模型包括Phenom-2，这是一个拥有19亿参数的ViT-G/8掩码自动编码器（MAE），在80亿张显微图像上进行训练，据该公司称，在基因扰动可分性方面实现了60%的提升。MolPhenix是2024年神经信息处理系统大会（NeurIPS）最佳论文奖得主，它能预测分子-表型效应，相比基线模型有显著提升。MolGPS是一个拥有30亿参数的模型，在分子性质预测方面表现出色，并且整合了专有的表型组学数据，在22项药物吸收、分布、代谢、排泄和毒性（ADMET）任务中的12项上超越了基准模型。MolE在8.42亿个分子图上进行训练，在22项ADMET任务中的10项中处于领先地位。Recursion OS的一个有趣组件是一个知识图谱工具，该工具通过生物学和药物发现领域一系列复杂的相关主题视角，对Recursion OS发现的潜在信号进行评估，这些主题包括全球趋势评分、蛋白质口袋和结构、竞争格局以及临床试验等。这个知识图谱使研究人员能够进行“靶点解析”，即识别和验证小分子表型反应的分子靶点，从而将数百种可能性缩小到最佳靶点机会。一个较新的例子来自总部位于加利福尼亚州的Iambic Therapeutics公司，该公司成立于2019年。Iambic的团队开发了一个药物发现平台，该平台将三个专门的AI系统——Magnet、NeuralPLexer和Enchant整合到一个统一的流程中，从计算层面涵盖了分子设计、结构预测和临床性质推断等方面。Magnet通过利用受Iambic自动化化学基础设施约束的反应感知生成模型，产生可合成的小分子。这些分子随后被输入NeuralPLexer——这是一种基于多尺度扩散的生成模型，仅需以蛋白质序列和配体图为输入，即可直接预测蛋白质-配体复合体中原子的配体诱导构象变化。所得结构复合体能够反映靶向参与度和结合特异性。最终，Enchant采用经过多样化且噪声丰富的临床前数据集训练的多模态变换器架构，通过迁移学习预测人体药代动力学和其他临床效果，即便在临床数据有限的情况下仍能保持高预测精度。该架构实现了迭代式的模型驱动工作流程：候选分子在合成前即可通过计算机全流程完成设计、结构评估和临床优先级排序。最后值得注意的是神经退行性疾病领域的Verge Genomics案例。该公司开发的CONVERGE®平台是一套端到端闭环机器学习系统，将大规模人类来源的生物数据与预测建模相整合。该系统核心利用高维度多模态数据集，包括：超过60TB的人类基因表达和推断的基因关联数据、数千项基因扰动和ChIP-seq研究、数百万个蛋白质互作，以及来自渐冻症、帕金森和额颞叶痴呆等疾病患者的直接人类临床样本。这些数据用于训练机器学习模型，以识别和优先考虑具有更高转化相关性的药物靶点，避免依赖那些难以模拟人类生物学的动物或人工细胞模型。通过Verge自有的湿实验室设施，对这些模型的预测结果进行内部实验验证，形成反馈循环，持续优化生物学假设和模型性能。这种将患者来源的组织数据、机制基因组学与计算靶点优先级排序相结合的方法，旨在无需进行盲目的大规模筛选即可识别临床可行的候选药物。Verge自主开发的临床化合物完全通过CONVERGE®平台在四年内完成开发，包括靶点发现阶段。从概念上讲，"AI药物发现"（相较于"传统"计算系统）指的是现代化的计算技术架构——通常是多模态集成系统。这类系统能够对生物学进行整体建模，同时处理各类形式和规模的数据（分子、表型和临床数据，包括化学组学、文本、图像（如细胞染色）、电子健康记录等），或其大部分组合。生成式AI现代AI药物发现与传统计算工具的另一个关键区别在于生成能力。尽管英矽智能等公司在2016年率先使用生成对抗网络（GANs）进行生成化学研究——通过利用GANs建模复杂分子分布并提出新颖化学结构的能力；但自2017年Transformer架构和注意力机制的引入（特别是BERT和GPT等模型的问世），我们认为这标志着生成模型跨领域的范式转变。在具有里程碑意义的论文《Attention Is All You Need》发表后，我们将2017年视为生成式AI（涵盖化学和生物学领域）的奠基之年。这些最初由Google开创、后来由OpenAI、Anthropic、Mistral AI等公司发展的架构，展示了处理序列数据中长距离依赖关系的无与伦比扩展能力。通过在超大规模文本语料库上预训练（模型参数达数千亿甚至上万亿量级），并运用自注意力机制动态分配输入关系的权重，Transformer架构使GPT-3、GPT-4等大规模生成模型能够输出高度连贯且上下文精确的内容。诚然，"幻觉生成"仍是一个突出问题，但范式转变已至为深刻。该领域的先驱商业产品主要包括：面向文本到文本生成的ChatGPT，专注文本到图像生成的Midjourney，以及众多致力于文本到视频、文本到音乐转换的创新应用。实际可用的Transformer架构和大语言模型的出现，催化了计算化学与生物学领域对所谓"基础模型"的研发竞赛。简而言之，我们可用一个普适性框架来厘清传统计算机辅助药物设计（CADD）与现代人工智能驱动药物发现（AIDD）的本质关联：在探讨过"AI药物发现"试图建模的对象（整体生物学vs主流"还原论"）以及实现这一目标所需模型的特性后，让我们转向另一个关键维度——作为软件产品的AI平台"成熟度"。AI药物发现：以构建软件为核心头部AI制药平台与"伪AI"公司最显著的区别，就在于前者展现出明确的软件工程化导向。这个本应显而易见的事实，却在许多行业分析师、科技媒体观察家的评论中被长期忽视。我们应当要求AIDD公司必须能够展示其拥有一套稳健、自主的软件平台，该平台需支持关键功能——包括面向数据输入和参数调整的用户友好界面（GUI），以及可配置的机器学习模块（涵盖算法选择、超参调整和模型性能可视化等）。此类平台需将标准化数据输入管道（如组学数据、小分子化合物库或临床元数据处理）与支持动态模型训练、验证及迭代优化（如主动学习、强化学习循环）的后端组件相结合。此外，详尽的应用程序接口（API）文档对于与外部工具的互操作性至关重要，确保终端用户能实现工作流自动化并在软件组件间无缝交换数据。同时，一套完善的端到端解决方案应内置安全性保障、数据完整性措施（如版本控制、审计追踪、加密）及灵活的部署选项（本地或云端），以满足不同组织的需求。对于符合新兴框架所定义的“AI药物发现”平台，用户通常能够查看甚至试用其软件演示版。在某些案例中，如英矽智能、Schrodinger、OWKIN、Iktos、CytoReason、BenchSci等公司，用户可获取许可并用于内部项目。然而，我们发现绝大多数宣称从事AI驱动业务的公司并未公开其软件特性或提供实时演示的相关信息。在AIDD领域，企业软件平台的成熟度绝非细枝末节——它是根基所在。这是因为现尚无任何AI解决方案能仅凭一键操作就独立产出临床级别的治疗药物。尽管技术取得了显著进步，当今的AI系统主要扮演着智能副驾驶的角色——它们是辅助而非取代人类科学家专业能力的工具。鉴于这种辅助属性，AI系统的真正价值在于其如何无缝融入企业内部工作流。若要对研发效率和创新质量产生实质影响，软件不能仅局限于模型或接口的集合——它必须是一个成熟、可互操作且能在组织中规模化扩展的平台。缺乏此等软件成熟度，AI在药物发现中的承诺仍将主要停留在理论层面。AI药物发现公司虽横跨软件与生命科学两大领域，但其估值与对标体系仍以医药行业为核心。当前的评估重点聚焦于临床管线进展、监管里程碑及湿实验验证，而往往忽视诸如模型准确性、算法可扩展性、数据所有权和计算效率等软件驱动的关键指标。鉴于许多AIDD企业通过AI赋能平台、预测分析及专有数据集创造价值，其商业潜力也应采用软件行业方法论进行评估——例如AI-as-a-service模式收入、专有算法知识产权价值及云端可扩展性。更全面的对标框架应整合软件与医药行业标准，以更精准捕捉AIDD公司多元化的价值主张。数据获取为王我们预见2025年数据生成、整合与应用分析领域将加速发展——尤其在以下技术：新一代测序（NGS）、先进蛋白质组学、质谱分析、冷冻电镜、芯片器官系统及机器人化实验室。这些技术是构建更丰富、更全面的药物发现与转化研究数据库的基石。此背景下，Tempus等公司代表了一类更广泛的数据基础设施供应商。Tempus专注于临床与分子数据的聚合与结构化，并开发支持数据可及性与临床决策的软件系统。其平台被医疗机构及生命科学组织用于指导诊断、治疗选择及研究。随着生物医学数据的量与复杂性持续攀升，此类平台或将成为整合真实世界与实验数据集以支持AI驱动发现工作流的核心。早期如英矽智能、BPGbio、Recursion及近期崭露头角的NOETIK等AIDD公司，已将数据获取作为资产价值基石进行持续投资。例如，英矽智能于2022年12月推出的“第六代”智能机器人药物发现实验室，将AI决策系统与全自动化机器人模块相结合，覆盖靶点发现、化合物筛选、精准药物开发及转化研究全流程。英矽智能在中国苏州的第六代机器人实验室根据公司介绍，其Pharma.AI平台通过与六大功能模块的结合——涵盖自动化细胞培养、高通量筛选、下一代测序（NGS）和高内涵成像——实验室构建了闭环验证系统，用于新靶点验证、先导化合物优化，并通过高质量生物数据训练优化AI模型。另外的典型案例之一是Recursion基于65+PB医药多组学数据构筑护城河：包含表型组学、转录组学、蛋白质组学、ADME、活体验证组学、基因组学以及患者数据等多元数据集。通过每周进行220万次高通量实验（CRISPR-Cas9基因编辑技术+Brightfield成像技术）累积产生约36PB内部数据，形成生物医药领域最大的数据集之一，并运用AI模型进行生物解析。据公司独家访谈披露，其处理了22PB转录组学数据，并整合了来自Helix和Tempus的20PB患者数据，涵盖数十万案例的全基因组与外显子组测序。在细胞产业化方面，针对与罗氏/基因泰克合作开展的40个神经科学和肿瘤学项目，公司年产1万亿个hiPSC诱导神经元细胞构建"神经图谱"（Neuromap）。另一个例子是CytoReason通过整合海量公共/私有数据集（批量+单细胞转录组学、蛋白质组学、临床数据）构建统一AI疾病模型平台。该平台运用先进机器学习算法，在细胞分子层面解构治疗方案、患者群体与疾病机制，支持跨疾病/跨组织综合分析。第三个典例是Berg Health（现BPGbio）通过建立包含10万+临床注释人类生物样本库（生物液体/组织标本），驱动AI药物发现平台。公司对样本进行基因组学、蛋白质组学、代谢组学和脂质组学的多组学分析，通过NAi Interrogative Biology®平台运用贝叶斯人工智能算法解析高维数据挖掘生物标志物与治疗靶点，历史性促成多项成功临床试验。最新案例则是NOETIK通过策源临床级人类肿瘤样本构筑标准化生物样本库：严格质控缺血时间、坏死率、样本年龄等参数，并通过病理学家复核筛选。通过空间转录组学、全外显子测序和定制化蛋白面板建立多维数据集解析肿瘤-免疫微环境互作，采用空间随机排列组织微阵列技术降低切片假象干扰。NOETIK的数据基础这段庞大的数据流水线，结合其正在申请专利的工艺流程，使其能够创建高质量的自我监督训练数据集，为其人工智能引擎OCTO提供动力。OCTO专门用于肿瘤生物机制建模和预测患者特异性治疗反应。AI药物发现平台的验证至关重要最终，AIDD领域的核心可信度指标在于平台验证，通常需要展示可执行成果及不同应用场景下的可复现性。平台验证可通过以下方式的组合实现：1.推进内部新药研发管线：利用AI引擎辅助研发团队进行先导分子的发现、设计与优化，推动其完成临床前研究乃至部分进入临床开发阶段；2.与知名药企或生物技术机构合作：通过第三方机构使用专有数据集测试AI平台的预测能力与生成能力，此时公开里程碑成果的记录至关重要；3.通过公开软件演示/经同行评审期刊发表的概念验证研究及专利；4.定期在权威期刊发布AIDD实际应用案例。下方表格展示了AI制药领域中多家标杆企业的历史研发管线增长态势，包括BenevolentAI、Healx、英矽智能、Schrodinger、Relay Therapeutics、Recursion（2024年完成对Exscientia的收购）、Valo Health、Verge Genomics等企业。注：表格中上市公司数据透明度通常更高。对上述表格数据和信息图表进行解读可见，英矽智能在过去五年展现出显著的产品管线增长。具体而言，这家公司已启动了针对多种适应症的31个治疗项目：2021年提名了22个临床前候选药物，2022年又新增9个，其中共有10条管线获得新药临床试验申请（IND）批准。目前其治疗特发性肺纤维化（IPF）的头部项目，从概念验证到一期临床试验仅用了不到30个月的时间，当前正在美国和中国同步开展2期临床试验，另还有五个项目处于1期阶段。此外，多个临床资产已通过对外授权或与第三方合作开发模式实现价值，包括近期公布的里程碑付款案例。虽然这些成就突显出研发效率的大幅提升，但关键问题在于：这些成果是否确凿证明了AI技术——而非传统研发架构与合作伙伴关系——才是实现快速扩张的核心驱动力？Schrodinger的平台亦呈现出类似现象。尽管未被明确冠以"AI"标签，但其软件能力成功支撑了可观的管线开发规模。诚然，此类技术能通过加速靶点识别、优化先导化合物等方式提升决策效率，但这并不意味着能够"打印"成功分子。要判断人工智能的真实贡献，需评估这些平台能否在统计学意义上显著缩短药物发现周期，或提升研发成功率。更有说服力的验证维度或许是考察有多少第三方机构真正采纳并有效运用这些工具进行药物开发，从而形成外部反馈与现实效能的衡量标尺。除AI企业的管线数量外，观察头部玩家选择的靶点新颖性亦颇具启示：新药研发速度与成本近年来一些由人工智能驱动的药物发现公司所报道的数据显示（从项目启动到新药临床试验申报阶段），其临床前候选药物提名所需时间似乎比已知行业平均周期有所缩短。例如，英矽智能、Recursion和Exscientia等企业成功将原先行业标准的2.5-4年（即40-50个月）药物发现阶段，在某些案例中压缩至9-18个月。根据最新发布的行业基准值：英矽智能每个项目平均耗时12-18个月，仅需测试60-200个分子；Recursion能在18个月内推进候选药物，每个项目测试分子数低于200个。而与Recursion合并后的Exscientia宣称，其研发周期从传统模式的4-5年缩短至12-18个月，对150-250个分子进行筛选——这与传统方法形成鲜明对比，后者每项目有时需要测试3,000-5,000个分子。尽管这些看似加速的时间线尚未完全转化为临床成功。虽然一些由AI开发的药物已进入进行中的临床试验（例如来自英矽智能、Iambic和Recursion的项目），但也有相当数量因临床试验失败或战略调整而终止的案例。虽然AI计算工具可以更快预测有前景的候选药物（根据多方声明），但这并不能保证这些药物具备临床可行性、有效性或安全性。AI驱动项目筛选分子数量的减少也可能带来风险——过度收窄搜索范围可能导致关键的缺陷在后期临床开发中才暴露出来。除了研发周期，成本也是重要考量因素。虽然本项研究不涉及这类项目的成本结构，但英矽智能曾声称其部分AI设计的候选药物发现成本仅为"传统"项目的10%左右（该声明未经我们专门验证）。对AIDD投资者及利益相关方的务实建议：突破候选数量表象：单纯统计管道资产数量无法体现AI平台可能带来的增值价值。更快速的研发启动周期或更精准的淘汰率可能是更具说服力的指标。评估决策效率提升：聚焦AI显著缩短研发流程的环节——例如加速先导化合物优化阶段、改进靶点验证效率，或支持更高效的临床试验方案设计。审视外部验证成果：寻找第三方支持的生产力提升证据，例如合作公告、达成的里程碑事件或持续软件许可协议。开放授权或商业化的工具更便于进行竞争对标。考量环境影响因素：需认识到企业战略、资金实力和现有研发基础设施往往对管线产出起决定性作用。在未分析这些并行因素的情况下，难以单独评估AI的实际贡献。事实上反过来说：几乎不可能精确计算AI算法对实际药物开发过程产生的真实影响。2025年及以后的AI药物发现愿景通过近十年来对众多声称采用AI技术的药物研发公司的追踪观察（其间经历了技术进步、市场炒作和现实检验——例如所谓AI设计候选药物的临床试验失败），当前正是定义AI药物发现目标与方法的关键时刻，需要正视绝大多数企业仍处于探索阶段这一现实。事实上，AIDD的核心理念并非通过使用更优模型或高级机器学习等技术来改进现有药物研发流程（如基于结构的药物发现或虚拟筛选）。虽然业内大多数公司目前确实专注于此类局部优化，但更好的筛选模型或分子对接技术只能带来边际效益提升，无法根本解决药物研发的核心痛点：从假说到临床结果的转化率低下，以及因意外毒性或疗效不佳（有时源自欠佳的患者亚群选择）导致的临床高失败率。AIDD的真正创新性与战略雄心在于：将现有主流药物研发范式重构为全新模式。我们建议将其命名为"整体药物开发（Holistic Drug Development, HDD）"。该模式从患者全维度数据建模出发（涵盖生物标本、分析样本、电子健康档案等现实世界数据），整合所有可用临床前数据和经验，在分子层面建立科学假说。继而逆推实施：沿着新构建的科学假说路径，通过药物设计与开发回归患者治疗场景，最终提升临床成功率。尽管真正实现这一愿景仍需经年累月的努力，但已有多家创新企业正在为未来的工业化研发体系拼筑关键模块。时间将验证AIDD是否是实现HDD愿景的更优路径。对此，我们保持审慎乐观态度。参考资料：https://www.biopharmatrend.com/ai-drug-discovery-pipeline-2024/--------- End ---------感兴趣的读者，可以添加小邦微信加入读者实名讨论微信群。添加时请主动注明姓名-企业-职位/岗位或姓名-学校-职务/研究方向。

Prilenia Therapeutics can garner as much as about 500 million euros (around $568 million) in upfront and total milestone payments, plus royalties.\n Dutch biotech Prilenia Therapeutics has entered a licensing pact with Spanish pharmaceutical company Ferrer to push the biotech\'s sole asset through clinical development and beyond in Europe.Under the terms of the deal, Prilenia and Ferrer will jointly develop and potentially commercialize neurodegenerative disease candidate pridopidine in Europe and other undisclosed select markets, the companies said in an April 28 release. Prilenia will retain full rights to the oral sigma-1 receptor agonist in North America, Japan and the Asia-Pacific region.Ferrer is paying Prilenia 80 million euros upfront, with up to 45 million euros available in near-term development, regulatory and commercial milestones. In total, Prilenia can garner as much as 500 million euros (around $568 million) in upfront and milestone payments, according to the release, plus royalties on net sales.The focus of the partnership will be Huntington\'s disease and amyotrophic lateral sclerosis (ALS), with the partners planning to launch a phase 3 ALS trial in early 2026, a Ferrer spokesperson told Fierce Biotech in an email. Pridopidine previously failed to improve ALS disease severity in a phase 2 test, but the company said at the time that “positive trends” warranted further studies of the drug candidate. A post hoc analysis of the data found that some patients who were rapidly declining in speech, handwriting and other daily functions had “substantially less decline” when given pridopidine compared to those who received placebo, Prilenia said.In addition to Huntington\'s and ALS, Ferrer has first rights to develop pridopidine in other potential indications, the company\'s spokesperson said. Prilenia has already submitted a marketing authorization application to the European Medicines Agency (EMA) for the use of pridopidine in Huntington’s disease, according to the release, and the biotech is in discussions with the FDA about next steps for Huntington\'s in the U.S. A decision from the EMA\'s Committee for Medicinal Products for Human Use is expected in the second half of 2025, the Ferrer spokesperson said.“Ferrer continues to grow their already significant presence throughout Europe and key international markets with particular focus on innovative products for rare diseases,” Prilenia CEO Michael Hayden, Ph.D., said in the release. “We believe that this partnership has the potential to accelerate the delivery of pridopidine to the thousands of people who are waiting for a new treatment option as well as broaden its impact through additional indications in the future.”In addition to Huntington’s and ALS, Prilenia is also testing pridopidine in vanishing white matter disease, an inherited genetic disorder, and exploring the asset’s potential in other neurodegenerative diseases, according to the biotech’s website.Ferrer’s R&D work focuses on neurological and pulmonary diseases, and the Spanish pharma has bought into ALS assets in the past. In March 2024, the firm pledged more than $121.7 million in upfront and potential milestone payments for the ex-U.S. rights to Verge Genomics’ ALS candidate, which is currently in a phase 1b proof-of-concept trial.

AstraZeneca already penned a AI pact with Tempus back in 2021.\n Tempus AI has signed a three-way deal with AstraZeneca and Pathos AI to construct a data-based oncology model that could ultimately be used to develop new cancer drugs.Tempus will use its “vast repository” of anonymized clinical data from cancer patients as the basis for the multimodal foundation model—a term for an AI model that can process and generate outputs from multiple data types. In return, Tempus is set to receive $200 million in data licensing and model development fees.AstraZeneca, Tempus and AI-focused biotech Pathos will all be able to use the completed model for their own R&D work. The idea is that the model can be used to “gather biological and clinical insights, discover novel drug targets, and develop therapeutics for the broader oncology community,” according to an April 23 release.“Generative AI and the emergence of large multimodal models is the final catalyst needed to usher in precision medicine in oncology at scale,” Tempus CEO Eric Lefkofsky said in the release.“Tempus has spent the last decade investing billions of dollars into collecting the necessary data needed for a foundation model of this kind to take shape,” Lefkofsky added. “We look forward to working with AstraZeneca and Pathos to apply AI-enabled solutions to advance therapies in an effort to help patients live longer and healthier lives.”AstraZeneca already penned a pact with Tempus back in 2021 to use the Chicago-headquartered company’s multimodal data to “advance novel therapeutic programs in oncology on a global scale.” Today’s announcement builds on this existing partnership, Tempus said in a statement. “Cancer drug discovery and clinical development are being transformed by the ability to analyze vast amounts of rich data using artificial intelligence,” Jorge Reis-Filho, Chief AI and Data Scientist, Oncology R&D, AstraZeneca, said in the release.“We are excited to collaborate with Tempus and Pathos to advance our data and AI-driven R&D strategy through the development of a multimodal oncology foundation model that we believe will accelerate and increase the probability of clinical success across our diverse pipeline,” Reis-Filho added.Pathos will also be involved in the new collaboration, and the biotech’s board member Mohamad Makhzoumi said the increasing role of AI in drug development means “the opportunity for companies like Pathos to build foundation models that seemed almost unimaginable a few years ago is now taking shape.”Like most Big Pharmas, AstraZeneca has plenty of AI-focused drug discovery collaborations in the works, including with Verge Genomics, Absci and Immunai. Earlier this month, Puja Sapra, Ph.D., AstraZeneca’s senior vice president for biologics engineering and oncology target discovery, told Fierce that the company has been busy building machine learning into its discovery portfolio.“Using deep screening and machine learning and AI models out there … we think will really help us accelerate drug discovery and development, but also help us go after targets that have not been druggable before,” Sapra said in an interview.