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A Phase 1 Study of the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of VRG50635 in Healthy Volunteers
The primary objectives of this study are to investigate the safety and tolerability of VRG50635 and to determine how VRG50635 is absorbed by the body.
A Phase 1b, Open-Label, Multiple Ascending Dose, Multicenter Study of VRG50635 in Participants With Sporadic and Familial Amyotrophic Lateral Sclerosis Followed by Long-Term Treatment
The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of VRG50635 in participants with ALS.
A randomised, double-blind, placebo-controlled, single- and multiple-, ascending-dose study of the safety, tolerability, and pharmacokinetics and pharmacodynamics of VRG50635 and food effect in healthy volunteers (phase Ia) and multiple-dose study in subjects with amyotrophic lateral sclerosis
100 项与 Verge Analytics, Inc. 相关的临床结果
0 项与 Verge Analytics, Inc. 相关的专利(医药)
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AI制药明星企业Recursion Pharmaceuticals,经历了一场戏剧性的股价震荡。
2月18日,Recursion盘中一度大跌14%,导火索来自英伟达最新提交的13F文件——这家科技巨头已在2025年第四季度清仓其持有的全部Recursion股份。
作为Recursion最知名的合作伙伴之一,英伟达不仅与其展开深度业务往来,也长期是其重要股东。此前,英伟达持有约770万股Recursion普通股,约占公司总股份的4%。消息一出,Recursion股价应声跳水。
但剧情随后迅速反转。
当日收盘时,Recursion股价已收复失地,最终收涨约2%,次日续涨超5%。
市场发现,就在英伟达离场的同时,Cathie Wood执掌的ARK基金大举买入Recursion股票。事实上,近几个月以来,ARK持续增持Recursion,目前持仓已达3730万股,价值约1.37亿美元。
这也折射出市场对Recursion乃至整个AI制药赛道的分化判断。数据显示,仅38%的分析师给予Recursion买入评级,不过与现价3.67美元/股相比,其平均目标价7美元/股还有约90%的上行空间。
英伟达离场、ARK加仓,一退一进之间,勾勒出市场对于Recursion前景的分歧,也折射出AI制药行业正在经历的深度分化与洗牌。
TONACEA
01
昔日独角兽
在犹他大学Dean Li博士(现任默克研究实验室总裁)的实验室攻读研究生期间,Chris Gibson开发了Recursion背后的技术,并于2013年创立了这家公司。
最初,Recursion的核心技术路线是“AI+表型筛选”,通过机器视觉分析细胞图像,并利用深度学习算法识别药物引起的微观变化
Gibson的想法很简单,既然生物结构决定功能,通过构建大规模的生物图像库,并借助前沿的计算机视觉技术来解析其中关联,或许就能找到解读生命机制的钥匙。
随着海量细胞图像与化合物数据的积累,Recursion的视野也从最初的“表型筛选”转向了构建基于多模态生物制药大模型。
Recursion构建起全球最大的多模态数据集之一,整合了包括基因、转录组和多组患者数据。
此后,Recursion陆续迭代开发出多代基础模型。这些模型的能力超越图像识别本身,能够从“细胞图像、化合物结构与临床数据的交叉分析中,自主学习和揭示深层的生物学规律。
随着模型和数据规模的扩大,原有的算力已无法满足需求。这时候英伟达出现了。
2023年,英伟达宣布向Recursion投资5000万美元,以加速AI在药物发现领域的突破性基础模型开发。Recursion的股价应声上涨78%。
2024年5月,双方共同打造的人工智能超级计算机BioHive-2正式亮相,由63个DGX H100系统驱动,运行速度是上一代的四倍,成为当时全球制药公司自主拥有和运营的最快超级计算机。
BioHive-2的上线,为Recursion提供了远超以往的算力支持,其不仅能将Phenom-1这类模型的训练周期大幅缩短,还能同时并行运行多个规模相当甚至更大的人工智能项目。
当时的Recursion选择了一条双线作战的路径:一边与英伟达这样的算力巨头合作,持续推进生物分子生成式AI模型,同时为罗氏、赛诺菲等MNC提供研发服务;另一边,则全力推进自己的临床管线。
2023年,Recursion以8750万美元的总价收购了Cyclica和Valence。
2024年8月,Recursion宣布与Exscientia合并,后者是一家AI药物研发公司,致力于通过AI技术加速小分子药物的发现与优化。合并后,Recursion预计将在未来18个月内公布约10项临床试验。
在Gibson看来,这场合并的意义在于“双方是深度互补的”,他表示:“Exscientia的精准化学工具和能力,包括其全新的自动化小分子合成平台,将增强我们在生物学和化学探索上的转化能力。我很高兴能继续打造下一代生物技术公司的最佳典范。我们仍然觉得我们才刚刚开始。”
TONACEA
02
十字路口上的Recursion
理想很丰满,现实却总是骨感的。
在收编Exscientia之后,2025年一季度Recursion大幅收缩临床管线,至少有超过3分之一的管线被裁撤。
来源:Recursion 2024年度报告
来源:Recursion 2025年度报告
其中最重要的是REC-994,这是一种超氧化物歧化酶(SOD)抑制剂,主要针对脑海绵状血管畸形(CCM),这种罕见病目前尚无批准药物。
REC-994是Recursion立项最早的项目之一,一度也是进度最靠前的临床管线,并且在Ⅱ期研究中,展现出病灶缩小、功能改善的积极信号,但在后续的长期扩展研究中,这种疗效未能维持,转换剂量组也没有积极趋势。
另一个被终止的重要管线是REC-2282,这是一种可穿透血脑屏障的小分子泛组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂,旨在治疗进行性2型神经纤维瘤病 (NF2) 突变型脑膜瘤。因为在临床研究所观察到的肿瘤缩小和临床疗效有限,Recursion决定终止开发。
成立约12年仍深陷亏损,加之头部管线遭遇重大调整,这使得资本对Recursion的耐心正逐渐耗尽。
2月25日,Recursion公布2025年全年业绩,收入7468万美元,净亏损6.45亿美元。自2021年上市以来,Recursion的股价逐年下降,与最高点相比不足十分之一。
2025年,Gibson宣布辞去CEO职务,担任董事会主席。接任CEO职务的是Najat Khan,曾经担任强生创新医药首席数据科学官兼研发战略、产品组合及运营高级副总裁。
创始人退出一线,更加加深了市场对Recursion的担忧。
此时,英伟达选择了清仓。但英伟达的退场代表着Recursion的最终失败吗?答案是否定的。
Najat Khan在最新的业绩电话会上强调,“我们与英伟达的技术合作仍在继续,重点是自动化和超级计算。此次剥离是英伟达更广泛的投资组合调整的一部分。”
根据13F文件,英伟达在抛售Reucrsion的同时,也在第四季度清仓了Applied Digital 、Arm Holdings、文远知行等股票。
ARK选择在此时大幅增持,显然是看到了不同寻常的机会。
一方面,Recursion股价经历连年下跌后已处于历史低位,为ARK以更低成本增持提供了窗口;另一方面,尽管Recursion大幅精简管线,但其保留的核心项目仍具备相当的潜力和想象空间。
2025年12月,Recursion发布REC-4881的Ⅰb/Ⅱ期试验积极数据。这是一种用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的在研变构MEK1/2抑制剂。
在治疗12周后,可评估患者的息肉负荷中位数降低了43%,75%患者的息肉负荷有所降低。更重要的是,82%的患者在停药12周后仍保持息肉负荷降低,较基线水平中位数降低53%。
摩根大通分析师Priyanka Grover预测,REC-4881的年销售额有望突破10亿美元,并给予60%的商业化成功概率。
REC-4881的意义不止于临床数据本身,它还是Recursion OS平台的“试金石”。
这个药物最早由Recursion于2020年从武田制药引进。Recursion利用其自动化药物发现平台,对武田制药化合物库中的200多个潜在分子进行测试,并与针对携带特定突变的癌症的最有效潜在疗法进行比较,最终发现了TAK-733(REC-4881)的潜力。
最初,REC-4881主要作为实体瘤治疗药物进行研究,但Recursion将其重新定位为FAP治疗候选药物。REC-4881目前是首个针对该疾病进行临床研究的MEK1/2抑制剂。
Recursion表示,就REC-4881的注册研究,将在2026年上半年启动与FDA的沟通,这对注册研究的潜在设计方案和患者终点指标至关重要,并且预计在2027年上半年公布更多Ⅰb/Ⅱ期临床数据。
除了REC-4481以外,Recursion还公布了多个管线的进展预期。REC-1245(RBM39)可能会披露早期安全性数据,REC-7735(PI3Kα H1047R)和REC-102(ENPP1)的IND申请可能会在今年下半年得出审批结果。
为应对现金流压力并延长资金周转周期,Recursion在2025年采取一系列“节流”举措,除了精简研发管线,还有实施约20%的大规模裁员。
截至2025年年底,Recursion的账面资金达到7.54亿美元,较2024年年底增长近1.5亿美元。根据现有运营计划,在不进行额外融资的情况下,Recursion预计可将现金周转期延长至2028年初,从而为核心项目REC-4881及更广泛的产品线提供更充裕的资金支持。
TONACEA
03
AI制药的分水岭时刻
Recursion的案例,恰好为观察AI制药行业的演变提供了一个清晰的切面。
当前这个领域最显著的特征,是商业模式的边界正在消融。
过去,人们习惯将AI制药公司划分为三类:一种提供软件平台服务为主的SaaS 供应商,以 Schrödinger 为代表;一种是AI+CRO,为研发企业提供外包服务,比如晶泰科技;以及自建药物管线的AI Biotech。
但现在,这种划分已经不足以描述行业的真实图景。
Schrödinger作为SaaS模式的头部玩家,全球TOP前20的制药公司,都是Schrödinger的客户,可也早已不再局限于卖软件,而是大举布局自研管线。越来越多AI制药企业倾向于构建复合型业务,比如英矽智能、Recursion。
商业模式的融合只是表象,真正决定命运的分水岭,是临床验证。无论商业模式如何组合,最终都要回到一个根本问题,AI发现和设计的药物,能否在人体试验中证明自己。
英矽智能在这一节点上迈出了关键一步。其自研药物Rentosertib成为全球首个由AI发现靶点并经生成式AI设计的候选药物,并在特发性肺纤维化适应症上顺利完成IIa期临床试验。
另一边,Verge Genomics,这家曾备受关注的AI制药明星公司的故事则没有这么完美,其渐冻症药物VRG50635在临床试验中失败,最终不得不终止研发,并宣布战略转型,放弃自研管线,回归技术服务商的角色,为大型药企提供AI平台支持。该公司创始人坦言,此举为了精简成本结构,保障现金流,以生存下去。
这一正一反两个案例,揭示了行业当前的真实处境。临床验证的成功绝非易事,失败的代价也极其沉重。
截至2025年底,全球AI制药企业已超过350家,国内企业数量过百,但绝大多数仍处于初创阶段,真正进入成长期或成熟期的不过十余家。资本虽然在头部企业身上加速布局,但整个行业依然深陷高投入、长周期的困境,现金流压力如影随形,裁员、收缩、并购成为常态。
未来的行业比拼,将不再只是技术和算法的较量,而是临床落地能力与生存韧性的综合博弈。
— 写在最后 —
英伟达和Cathie Wood的一退一进,其实并不能直接证明Recursion的失败或成功。它折射出的是,AI制药发展至今,已经接近了自己的“奇点时刻”。
市场已经不满足于一个故事、一页PPT,而是开始关注这个概念是否可以落地、能否得到验证。从狂热到理性,从讲故事到做产品,这是一个行业走向成熟的必经之路。
Recursion的故事还在继续。它可能会成为AI制药领域的“先烈”,也可能成为穿越死亡谷的幸存者。但无论如何,它正在经历的每一个波折,都在为整个行业绘制一幅更清晰的地图。
技术改变世界的速度,往往比乐观者预期的慢,但比悲观者预期的快。AI制药的奇点时刻,或许就在下一个转角。
参考文章
1、Recursion公告
2、AI制药龙头Recursion创始人:AI打造生物学导航图,五年内药物研发告别传统试错,进入全虚拟设计时代;智药局
3、Recursion Halts Four Pipeline Programs, Sharpening Cancer, Rare Disease Focus;GEN
4、当AI制药企业开始抱团取暖;氨基观察
5、AI制药公司正集体转型“卖水人”;深蓝观
6、融资额大增130% AI制药能否照进现实;科创板日报
2026年初,北京一间安静的病房里,一个几乎完全瘫痪的男人正用眼球“敲击”屏幕。他无法说话,手指不能动,连吞咽都困难。但他的眼睛还在转动——每一下凝视,都在推动一项新药进入临床试验,每一下眨眼,都在为数千名渐冻症患者争取时间。他是蔡磊,前京东副总裁,如今中国渐冻症抗争最前线的“灯塔”。
他已进入疾病终末期,身体功能评分跌至个位数。但他仍在工作,每天超过十小时。靠的,是一台眼控仪和不肯熄灭的意志。
蔡磊的抗争不只是个体的悲壮突围,更是一场关于技术、生命与制度的深层叩问。当人类身体彻底失效,科技能否延续尊严?当个体力量逼近极限,系统如何接棒?他的故事,正是这两个问题的血肉答卷。
眼控仪是蔡磊与世界连接的唯一通道。这项基于红外视线追踪的技术,通过捕捉瞳孔与角膜反射光点的微小位移,将“注视”转化为指令。盯住字母0.8秒,输入完成;快速眨眼,确认选择。Tobii Dynavox设备让他能写邮件、开会议、审合同,甚至远程参与全球科研协作。成都患者龚勋惠用它写下15万字自传,王甲出版书籍激励病友——科技在此不是装饰,而是残存意志的义肢。
但这套系统极为脆弱。强光干扰识别,屏幕反光会导致追踪失败,蔡磊每天需专人擦拭设备。长时间使用引发“注视漂移”,疲劳让眼球失控微动。输入速度每分钟仅15–20词,远低于口语交流。更现实的是,一台高端眼控仪价格近六万元,普通家庭难以承受。技术能重建沟通,却尚未真正普惠。
比“延伸生命”更激进的,是“进攻疾病”。蔡磊推动的15条药物管线中,AI正成为关键推手。传统渐冻症药物研发依赖动物模型,转化失败率超95%。而AI直接分析人类脑组织数据,跳过物种鸿沟。维智基因利用AI平台分析1140万个数据点,发现全新致病机制——内体/溶酶体功能障碍,并锁定PIKfyve为靶点。其候选药VRG50635已于2026年1月进入临床,从靶点发现到临床仅用4年,速度为传统模式的三倍。
蔡磊团队还与谷歌DeepMind旗下Isomorphic Labs合作,用AI建模TDP-43蛋白异常聚集过程,试图破解ALS核心病理。英矽智能则通过PandaOmics平台挖掘出28个潜在靶点,探索“老药新用”路径。AI不仅加速筛选,更能构建“数字孪生”患者模型,优化临床试验设计,提升入组效率与成功率。
技术双线并进:一边是眼控仪维系个体尊严,一边是AI重塑研发范式。但这套“赛博格式抗争”暴露了更大困境——它极度依赖个人资源与社会偶然性。蔡磊团队六年投入超亿元,近两年达8000万,资金来自妻子段睿直播带货的“破冰驿站”。一个患者的生存与科研进度,竟系于直播间销量。这不是可持续的模式,而是英雄主义的悲鸣。
北医三院樊东升称蔡磊是“最不听话的病人”,因为他拒绝被动等待。但正因如此,我们更应追问:为何必须靠“不听话”的个体去撬动系统?为何罕见病救治仍依赖慈善与牺牲?资金并非最大瓶颈,真正缺的是制度化的协同机制——数据共享平台、公私合作通道、AI驱动的快速审批路径。
蔡磊说,希望比六年前大得多。不是因为他快好了,而是因为路径已现。当一个人用眼睛点燃火把,照亮的不应只是自己的病房,而应是一条众人可走的路。
真正的进步,不是让每个病人都成为蔡磊,而是让任何人都不必再成为蔡磊。
ADC药物与AI制药技术的深度融合正重构创新药研发范式,以原子级精度设计加速成药进程,并通过全球化授权与临床优势打开商业化新通道。一、技术突破:重塑药物研发效率与精准度ADC药物平台化开发ADC(抗体偶联药物)凭借“精准靶向+高效载药”的双重机制,成为肿瘤治疗的新支柱。恒瑞医药的SHR-A1811(靶向HER2 ADC)2026年Q1获批上市,其临床数据显示疗效优于传统疗法;荣昌生物的维迪西妥单抗通过海外授权至艾伯维,彰显中国原创ADC的全球竞争力。该技术平台可复用性强,企业能快速迭代针对不同靶点的管线,降低边际研发成本。AI实现原子级药物设计AI制药技术以百万倍效率提升突破传统瓶颈:靶点筛选:清华大学团队开发的“超级药物搜索引擎”,单日可完成传统方法需数百年的工作量,抑郁症靶点筛选有效率提升至15%;分子优化:晶泰科技的量子物理+AI模型XFEP平台,为辉瑞精确预测药物结合能,实验合成量减少90%;抗体设计:BoltzGen等工具设计出靶向癌症的纳米抗体,实验验证结合力媲美商业药物。二、商业化路径:从研发降本到全球价值兑现缩短研发周期与成本AI将药物研发周期压缩40%-60%。国内首款AI全程赋能的慢性病制剂,14个月完成处方筛选(传统需2-3年),三期临床周期缩短2个月,研发成本降低30%。药明康德、康龙化成等CXO企业通过AI平台承接全球订单,CRDMO模式深度绑定国际药企。出海授权成核心变现模式2025年中国创新药出海交易额突破1400亿美元,ADC与双抗成主力:技术授权:百济神州泽布替尼海外收入占比47%,首付款同比增长200%;联合开发:石药集团与阿斯利康53亿美元合作开发AI驱动的小分子药物;临床优势转化:康方生物PD-1/VEGF双抗在《柳叶刀》发表的头对头试验中疗效超越帕博利珠单抗。医保与支付协同国内“丙类医保目录”覆盖高价创新药,恒瑞医药60%收入来自创新药。AI工具优化临床试验设计,如诺思格AI平台提升受试者入组精准度,降低研发风险。三、行业挑战:技术泡沫与数据壁垒待解AI制药遭遇“魔术表演”争议90%的AI制药公司被指缺乏核心模型能力:部分企业租用AlphaFold包装成“自主平台”,或仅将人工筛选改称“AI高通量筛选”,预测准确率甚至低于免费工具。真正壁垒需满足三标准:自主算法、临床成功率提升(如Isomorphic Labs达80%-90%)、可持续现金流。数据孤岛与生物学认知局限人类对疾病生物学理解仅10%-15%,制约AI预测临床毒性能力。礼来CEO指出:“需建立生物学知识库训练模型,但生成高质量数据需天量实验支撑”。Verge Genomics的ALS药物因人体异质性导致1b期临床失败,印证算法无法替代临床验证。四、未来趋势:飞轮效应驱动产业升级技术融合加速自动化实验室将DMTA(设计-制造-测试-分析)流程从3周压缩至3天,AI+机器人扫查(如祥生医疗)助力早筛精准化。生态协同扩容政策端:中国推动“AI+医疗卫生”八大场景落地;资本端:AI医疗市场规模2030年将达1553亿美元,年复合增长率35.5%;企业端:恒瑞、百济等龙头布局“AI+ADC”双平台,构建管线矩阵护城河。结语:ADC与AI制药的协同绝非简单技术叠加,而是从分子设计、临床开发到商业模式的系统性革命。当中国药企凭借“AI优化管线+ADC出海”撕开全球市场,创新药的商业化正从“成本博弈”跃迁至“价值共创”的新纪元。
内容由AI生成
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