皮尔法伯（上海）医疗科技有限公司

法国卡斯特尔、美国马萨诸塞州剑桥和瑞士巴塞尔 2025年4月10日 /美通社/ -- 近日， 皮尔法伯集团与RedRidge Bio（以下简称RedRidge）宣布达成独家研发合作和许可协议，合作进行针对多靶点的双特异性抗体（BPA）候选药物识别及开发工作。根据皮尔法伯集团的创新战略，双方合作将聚焦于精准肿瘤医学、皮肤病学以及罕见病领域。 根据协议条款，RedRidge将根据双方共同选定的一系列未公开靶点进行BPA设计、筛选和表征描述工作；皮尔法伯集团则将凭借其在药物开发方面的经验，协助推动两项合作项目进入临床开发阶段。RedRidge将保留这两个项目在美国、加拿大和日本的独家商业权利，而皮尔法伯集团则拥有除上述地区外的全球权益。此外，当第三个项目由RedRidge完成临床前阶段的移交后，皮尔法伯集团将获得其全球独家权利。 协议的财务条款未予披露，但其中包括皮尔法伯集团对RedRidge公司A轮融资的投资参与（将另行公布）、预付款、里程碑付款、未来销售特许权使用费，以及皮尔法伯全球项目的研究经费。双方将共同分担合作开发项目的研发费用。 RedRidge董事会主席兼Versant Ventures董事总经理Alex Mayweg博士表示："这一战略联盟印证了RedRidge团队在针对多种治疗靶点进行创新和药物研发方面的专业能力我们很高兴能跟皮尔法伯这样经验丰富的开发合作伙伴携手，也期待通过优势互补建立长期伙伴关系。" 皮尔法伯制药研发负责人Francesco Hofmann博士表示："很高兴能与RedRidge签订这项协议，它印证了我们与创新型生物技术公司协作的决心。借助RedRidge在双特异性抗体药物研发方面的尖端专业技术，我们将针对肿瘤学、皮肤病学和罕见病领域的多个靶点提供高质量的临床药物候选。这也是集团进一步丰富研发管线战略的重要里程碑。" 关于RedRidge Bio RedRidge Bio公司由Versant Ventures和该公司位于瑞士巴塞尔的 Ridgeline 发现引擎孵化成立。RedRidge是一家研发公司，致力于发现和开发具有同类最佳疗效的双特异性抗体。双特异性抗体是一类多特异性治疗蛋白质，能与同一分子靶点上的不同表位相结合。相较于传统抗体具有多种优势，包括卓越的功能性拮抗作用、更高效的内化作用，以及精准适配的激动作用。凭借其领先平台，通过高通量和大数据系统阐明所需的药物候选，RedRidge目前正在开发肿瘤学及自体免疫方面的候选治疗药物管线，其中既有完全自主的研发，也有与联合开发合作伙伴皮尔法伯集团共同推进的工作。 关于皮尔法伯集团 皮尔法伯集团是欧洲领先的制药公司之一。40多年来，该公司已成为全球肿瘤学领域的重要参与者，掌握从研发到商业化的整个价值链。其肿瘤学产品涵盖结直肠癌、乳腺癌、肺癌、皮肤癌以及某些血液恶性肿瘤和癌前皮肤病（如光化性角化症）。2024年，皮尔法伯肿瘤学领域的收入接近5.2亿欧元，其中超过90%的收入来自法国以外地区。 2024年，集团实现31亿欧元营收，其中71%来自120个国家的国际销售业务。集团拥有多个国际品牌和医疗特许经营权，其中包括皮尔法伯肿瘤学、皮尔法伯皮肤病学、皮尔法伯药物护理等。 集团总部位于法国西南部，有超过90%的产品在法国本土生产，全球范围内拥有超10200名员工。集团2024年的研发预算高达2.2亿欧元，其中约70%用于肿瘤靶向治疗研发，30%用于皮肤健康和护理解决方案研发。 皮尔法伯86%的股份由皮尔法伯基金会持有，该基金会经法国政府认定为公益基金会。这种资本结构保证了公司的独立性和长远愿景。支付给皮尔法伯基金会的股息使其能够设计和资助发展中国家的人道主义医疗项目。员工通过国际员工股权计划成为公司的第二大股东。 皮尔法伯的可持续性政策已由独立认证机构法国标准化协会AFNOR评估，并获得了其企业社会责任标准（ISO 26000可持续发展标准）的"模范"级认证。 欲了解更多信息，请访问 www.pierre-fabre.com， @PierreFabreGroup。

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开信息，2025年第一季度，有近30款新药首次在中国申报上市（此处“新药”是指申报上市的注册分类为1类、3.1类和5.1类），其中抗肿瘤新药至少有9款。这些新药的类型包括了小分子、抗体、抗体偶联药物、细胞疗法等，拟用于治疗白血病、肝癌、宫颈癌、非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤、腱鞘巨细胞瘤等。第一三共：吡昔替尼作用机制：CSF1R小分子抑制剂适应症：症状性腱鞘巨细胞瘤2025年1月，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的5.1类新药盐酸吡昔替尼胶囊（pexidartinib）的上市申请获得CDE受理。该项上市申请已经被CDE纳入优先审评，适用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。吡昔替尼是一款CSF1R小分子抑制剂，CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。吡昔替尼此前已经于2019年8月获得美国FDA批准上市，用于治疗症状性TGCT成人患者。支持这项批准的国际多中心3期临床试验结果显示，39%的患者在25周的吡昔替尼治疗后获得缓解，部分缓解率为23%，完全缓解率为15%，而安慰剂组的缓解率为0%。根据FDA彼时的新闻稿介绍，吡昔替尼是其批准的首个治疗TGCT的治疗方法。天境生物：菲泽妥单抗作用机制：CD38抗体适应症：多发性骨髓瘤2025年1月，天境生物申报的1类新药注射用菲泽妥单抗上市申请获得CDE受理。菲泽妥单抗是一款靶向CD38（一种在成熟浆细胞上表达的蛋白质）的在研人源单克隆抗体，本次申报上市的适应症为治疗多发性骨髓瘤。根据天境生物新闻稿介绍，该产品在3期注册性研究中展现出诸多优势，包括与现有疗法相比，在显著降低和减轻输注相关反应、大幅缩短输注时间（3~5倍）的同时，展现出较好的疗效。除了多发性骨髓瘤这一首发适应症之外，临床研究表明菲泽妥单抗可以选择性地清除CD38+浆细胞，使其有望在多种由致病性抗体驱动的疾病中发挥治疗作用。勃林格殷格翰、中国生物制药：宗格替尼作用机制：口服HER2小分子抑制剂适应症：HER2激活突变非小细胞肺癌2025年1月，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申报的宗格替尼片上市申请获得CDE受理，该项上市申请已经被CDE纳入优先审评，适应症为治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。宗格替尼（zongertinib）是一种口服选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI），HER2 TKI选择性的提高可能会带来更好的耐受性和疗效。中国生物制药于2024年4月通过合作与勃林格殷格翰共同在中国大陆地区研发和商业化多款肿瘤药物管线，包括这款宗格替尼。在针对既往经治、携带HER2突变的晚期NSCLC患者的1b期临床研究中，宗格替尼展现出较好的疗效：客观缓解率（ORR）为71%，疾病控制率（DCR）达93%。第一三共：奎扎替尼作用机制：FLT3抑制剂适应症：急性髓系白血病2025年1月，第一三共申报的5.1类新药盐酸奎扎替尼片（quizartinib）上市申请获得CDE受理。这是一款口服、具选择性的FLT3抑制剂，已经于2023年7月获美国FDA批准治疗带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者，它用于AML患者三个治疗阶段——诱导、巩固和维持治疗。这次批准是根据QuANTUM-First试验结果，共有539位新确诊的FLT3-ITD AML患者入组。数据分析显示，与标准治疗对照相比，接受奎扎替尼联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受奎扎替尼单药治疗的新确诊的FLT3-ITD阳性患者中，展现22%死亡风险的降低。IL-YANG PHARM：拉多替尼作用机制：BCR-ABL1抑制剂适应症：慢性粒细胞白血病2025年1月，由IL-YANG PHARM申报的5.1类新药盐酸拉多替尼胶囊上市申请获得CDE受理 。公开资料显示，拉多替尼（radotinib）是一款针对天然和激酶结构域突变BCR-ABL1抑制剂，该产品此前已在韩国获批用于治疗新诊断的或对其他TKI类药物不敏感的慢性期慢性粒细胞白血病（CML-CP）。皮尔法伯：比美替尼作用机制：MEK抑制剂适应症：联合恩考芬尼治疗非小细胞肺癌2025年2月，皮尔法伯（Pierre Fabre）申报的恩考芬尼胶囊和比美替尼片的上市申请获得CDE受理。其中，恩考芬尼（encorafenib）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，其在中国的首个上市申请已经于2024年9月获得CDE受理。比美替尼（binimetinib）是一种强效且具有选择性的MEK抑制剂，本次为该产品首次在中国申报上市。恩考芬尼和比美替尼的组合疗法此前已经获FDA和欧盟委员会批准，用于治疗带有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者；以及治疗BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。根据中国临床研究进展可以推测，本次这款联合疗法在中国申报上市的适应症可能是BRAF V600E突变的非小细胞肺癌。复星医药：复瑞替尼作用机制：ALK/ROS1抑制剂适应症：ALK阳性非小细胞肺癌2025年3月，复星医药成员企业复星万邦申报的1类新药丁二酸复瑞替尼胶囊的上市申请获得受理。复瑞替尼（foritinib）为新一代ALK/ROS1抑制剂，且具有较强的血脑屏障透过能力。该药本次申报上市的适应症为治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。在2024年的世界肺癌大会（WCLC）期间，复瑞替尼治疗ALK阳性非小细胞肺癌的3期REMARK研究的期中分析结果以最新突破性摘要（LBA）形式公布。在该研究中，复瑞替尼治疗组的无进展生存期（PFS）相较于阳性对照组减少了77%疾病进展或死亡的风险；复瑞替尼治疗基线脑转移的ALK阳性晚期NSCLC患者，颅内客观缓解率（ORR）可达到100%（vs 对照药为50%）。Seagen公司、再鼎医药：维替索妥尤单抗作用机制：靶向TF的ADC适应症：宫颈癌2025年3月，Seagen公司和再鼎医药共同申报的注射用维替索妥尤单抗的上市申请获得受理，拟用于治疗系统性治疗期间或之后病情进展的复发或转移性宫颈癌患者。根据再鼎医药新闻稿，维替索妥尤单抗（tisotumab vedotin）是一种靶向TF的抗体偶联药物（ADC），由针对组织因子（TF）的人源单克隆抗体和辉瑞（Pfizer）的ADC技术组成，该技术利用蛋白酶可切割的接头将微管破坏剂单甲基auristatin E（MMAE）共价连接到抗体上。本次维替索妥尤单抗在中国申报上市是基于innovaTV 301临床研究的结果以及本研究中国亚组的结果，与化疗相比，维替索妥尤单抗降低死亡风险45%，这些患者曾接受过标准系统性治疗，其中超过一半的中国人群曾接受过抗PD-1/L1治疗。永泰生物：爱可仑赛作用机制：CIK（细胞因子诱导杀伤细胞）疗法适应症：肝细胞癌术后预防复发治疗2025年3月，永泰生物1类新药爱可仑赛注射液的附条件新药上市申请获得CDE受理。这是永泰生物在研的广谱性的细胞免疫治疗产品（Expanded Activated Lymphocytes，简称EAL），为针对实体瘤的CIK（细胞因子诱导杀伤细胞）疗法。该产品已于今年3月正式被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的部分人群术后预防复发治疗。根据永泰生物新闻稿介绍，EAL属于个性化自体细胞治疗产品，系由供者自体外周血为原材料，经分离、活化、扩增培养制备而成。主要活性成分为CD3+CD8+杀伤性T细胞，同时包含NK细胞、辅助T细胞等免疫细胞亚群，形成广谱抗肿瘤效应。期待这些在研疗法后续注册申报晋城顺利，早日来到患者身边，为他们带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网[2]各公司官方新闻稿及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队报道 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示，皮尔法伯（Pierre Fabre）申报的1类新药STX-241片获得临床试验默示许可，拟开发治疗对三代EGFR TKI治疗耐药的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC）患者。公开资料显示，这是一款高选择性的第四代表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，目前由皮尔法伯和Scorpion Therapeutics共同开发。 截图来源：CDE官网 PFL-241/STX-241是一种高选择性抑制剂，具有较高的口服生物利用度，且具有中枢神经系统（CNS）渗透活性。该产品拟开发用于治疗由EGFR外显子19或21以及共同发生的C797S突变驱动的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，这类患者往往对第三代EGFR抑制剂耐药。数据表明，在接受第三代EGFR抑制剂治疗的患者中，大约12.5% - 8%的患者出现了C797S突变。 2023年4月，皮尔法伯与Scorpion公司达成合作，双方将共同开发两种突变选择性EGFR抑制剂PFL-241/STX-241和PFL-721/STX-721，用于治疗EGFR驱动的非小细胞肺癌患者。根据协议，Scorpion将领导STX-721的临床开发，皮尔法伯将领导STX-241的临床开发。Scorpion将保留STX-721和STX-241在美国、加拿大和日本的商业化权利，皮尔法伯将负责所有其他地区的商业化活动，重点是欧洲和中国。在这项合作中，Scorpion将获得6500万美元的预付款和近期里程碑付款，并有资格获得高达5.53亿美元的潜在里程碑款项。 据皮尔法伯公开资料介绍，对于由EGFR外显子20插入突变驱动的非小细胞肺癌，在健康组织（如皮肤和胃肠道）中，与野生型EGFR抑制相关的毒性经常在治疗期间发生。这些毒性可导致剂量减少或中断，从而可能降低治疗的总体效果。STX-721和STX-241的设计是为了最大限度地提高酶突变形式的选择性，避免在健康组织中抑制野生型EGFR，以尽量减少这些毒性的发生。 根据ClinicalTrials官网，皮尔法伯已经登记了一项1/2期国际多中心临床研究，拟评价STX-241治疗对EGFR TKIs耐药的晚期/转移性非小细胞肺癌患者的初步疗效、安全性和药代动力学特征。该研究拟在美国、法国、中国等国家招募受试者。 本次STX-241在中国获批临床，意味着该产品即将正式在中国进入临床试验阶段。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Mar 13， 2025, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]Pierre Fabre & Scorpion Therapeutics announce new Phase I/II clinical trial for an innovative treatment in oncology.  Retrieved Oct 7， 2024.From https://www.pierre-fabre.com/en/press_release/pierre-fabre-scorpion-therapeutics-announce-new-phase-iii-clinical-trial-for-an [3]Scorpion Therapeutics and Pierre Fabre Announce Collaboration and License Agreement to Co-Develop and Commercialize STX-721 and STX-241 for Patients with EGFR Mutant Non-Small Cell Lung Cancer.  Retrieved Apr 4， 2023.From https://www.biospace.com/scorpion-therapeutics-and-pierre-fabre-announce-collaboration-and-license-agreement-to-co-develop-and-commercialize-stx-721-and-stx-241-for-patients-with-egfr-mutant-non-small-cell-lung-cancer?s=61 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。